Campa単a Navidad 2014-2015
INDICE Por qué esta campaña Quién organiza
Quién colabora Dónde nos encontrarás Acerca de la Fundación STOPSanFilippo
Por Qué esta campaña El caso de Araitz, Ixone y Unai, desde el 27/12/2013, ha atraído una gran atención mediática y social. La sociedad bizkaina ha demostrado solidaridad con su causa: más de 1 millón de €. La Fundación STOPSanFilippo quiere agradecer esta marea solidaria. Todavía quedan 2 millones de gracias que dar.
INDICE Por qué esta campaña Quién organiza
Quién colabora Dónde nos encontrarás Acerca de la Fundación STOPSanFilippo
Qui茅n organiza Un equipo de organizaciones representadas por personas con trayectoria en gesti贸n y puestos de responsabilidad
INDICE Por qué esta campaña Quién organiza
Quién colabora Dónde nos encontrarás Acerca de la Fundación STOPSanFilippo
QuiĂŠn colabora (I) Una red de organizaciones que han brindado sus recursos
Powered by:
Quién colabora (II) Tu organización también puede sumarse: Cada caja de globos consta de 100 uds. El P.V.P. de cada globo es de 2€. Caja = 200€
> 1.000€
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 1 plasma 10” Telebilbao cada hora de programa
> 2.500€
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo entrevista en RadioNervión Emisión logo 2 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa
> 5.000€
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 5 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa Mención especial entrevistador en Telebilbao
> 10.000€
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 5 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa Microespacio entrevista en plató Taller de motivación a organizaciones por parte de Fundación STOPSanFilippo
INDICE Por qué esta campaña Quién organiza
Quién colabora Dónde nos encontrarás Acerca de la Fundación STOPSanFilippo
Dónde nos encontrarás Físicamente:
Medios de Comunicación:
SMS:
Web:
Teléfono:
www.stopsanfilippo.org
946 092 062
Dónde nos encontrarás
4 enero 2015 I Telemaratón & Radiomaratón
SMS:
Web: www.stopsanfilippo.org
Powered by:
Teléfono:
946 092 062
INDICE Por qué esta campaña Quién organiza
Quién colabora Dónde nos encontrarás Acerca de la Fundación STOPSanFilippo
QUÉ ES SANFILIPPO Enfermedad rara, genética, hereditaria y con pronóstico de muerte durante la adolescencia El error genético impide la fabricación de una proteína esencial para la eliminación de sustancias tóxicas
El material tóxico se acumula en las células hasta provocar su muerte En la actualidad no existe tratamiento alguno La probabilidad de padecer la enfermedad es de 1 / 70.000. La probabilidad de que te toque la lotería es de 1 / 85.000
QUIÉNES SOMOS PATRONATO
COMITÉ MÉDICO ASESOR
Dr. Luis GutiérrezSolana Hospital Niño Jesús. Coordinador de la Sección de Neurología.
Dr. Pablo Sanjurjo Crespo Hospital de Cruces, Bilbao. Jefe Clínico de la Sección de Metabolismo del Servicio de Pediatría. Catedrático de Pediatría y Premio Reina Sofía de Investigación.
Dra. Laura Gort Hospital Clínic de Barcelona. Centro de Diagonóstico Biomédico. Bioquímica y Genética Molecular.
Dra. María José Coll Hospital Clínic de Barcelona. Centro de Diagonóstico Biomédico. Bioquímica y Genética Molecular.
Dra. Pilar Tirado Fundación Jiménez Díaz. Servicio de
Emilio López Alvarez. Cristina Sánchez Salas. Ignacio Sánchez Moreno. Naiara Garcia de Andoin Elvira Olaso Montero Astrid Pañeda Rodríguez
Neuropediatría.
MIEMBROS DE:
Patronato formado por familiares de niños afectados y científicos expertos en bioquímica y terapia génica
BECAS DE INVESTIGACIÓN
QUÉ HACEMOS Andrea Ballabio Telethon Institute Genetics & Medicine. Napoles. Activación y modulación del gen master TFEB.
TERAPIAS PALIATIVAS
Antonia Ribes Hospital Clinic de Barcelona. Estudio de CoQ10 en pacientes afectos de la enfermedad de Sanfilippo. Kim Hemsley y John Hopwood Women’s and Children’s Hospital, Adelaida. Estudio detallado de los procesos implicados en la patología del Síndrome de Sanfilippo. Daniel Grinberg y Lluisa Vilageliú Universidad de Barcelona. Corrección de mutaciones sin sentido.
Antoni Matilla Tratamientos terapéuticos en un modelo de ratón de Sanfilippo. Hospital Germans Trias I Pujol. Barcelona.
DIFUSIÓN DE LA ENFERMEDAD
ESTRATEGIA FUNDACIÓN
Difusión de la enfermedad
Captación de fondos
Becas a Investigación
DIFUSIÓN MAS DE 230.000 VISITAS EN LOS ULTIMOS 12 MESES A NUESTRA WEB
PRENSA, RADIO Y TV Artículos en El Correo, Diario Vasco, Deia, El País, El Mundo, El Confidencial, La Gaceta, La razón, La Información, ABC … Entrevistas en Radio Nervión, Onda cero, Cadena Ser, RNE, Onda Madrid, Intereconomía, Radio Tarragona, RNE, Happyfm, Cope … Reportaje en Telebilbao, noticias cuatro e informativos Telecinco, Comando Actualidad, Espejo Público, ETB …
Gran impacto mediático al conocerse el caso de la familia bilbaína con tres niños afectados 8.700 SEGUIDORES EN FACEBOOK Y 1.600 EN TWITTER
EVENTOS Y CAMPAÑAS ASTURIAS
BILBAO
CAMPAÑA SMS
MADRID
SEVILLA
RECICLADO DE MÓVILES
MOMENTO ACTUAL
Debido a su carácter de enfermedad huérfana, con una prevalencia de 1:70.000, el interés de la industria farmacéutica es especialmente limitado por su poco impacto económico. Existen varios grupos en el mundo investigando la aplicación de terapia génica en este tipo de enfermedades neurodegenerativas, y en concreto para Sanfilippo tenemos constancia de que al menos existen cuatro frentes de investigación con resultados exitosos publicados. Debido a la novedad de estos tratamientos innovadores y al elevado coste asociado, ninguno de estos estudios ha encontrado fondos hasta el momento para poder realizar un ensayo clínico.
CONCLUSIÓN
El futuro de muchas enfermedades raras dependerá de la participación activa de las organizaciones de pacientes
73 medicamentos huérfanos se han aprobado entre 2002 y 2014
+
100 medicamentos comercializados entre 1995 y 2014
Entre 2010 y 2012 se aprobaron 73 medicamentos para EERR. 44 de ellos tuvieron su origen en Pymes u ONG’s
=
3% de las 7.000 enfermedades raras tienen tratamiento
47%
Fuentes informe Orphanet Junio de 2014 y Redacción Médica
SOMOS PARTE DE LA SOLUCIÓN
Ante esta situación varias organizaciones de pacientes afectados por el Síndrome de Sanfilippo a nivel mundial alcanzamos un acuerdo para financiar un programa viable para llegar a la clínica centrado en el tratamiento mediante terapia génica. Fruto de este acuerdo nace una pequeña empresa americana tipo consorcio, Abeona Therapeutics, que está formada por investigadores y equipos clínicos de referencia en terapia génica y enfermedad de Sanfilippo, las propias Fundaciones, emprendedores y el Nationwide Children’s Hospital de Ohio
OBJETIVO
Desarrollar ensayos clínicos que prueben la eficacia de la terapia génica para Sanfilippo A y B Ensayo internacional con un centro en EEUU y otro en España Comienzo de los ensayos en 2015 Investigadores principales: Kevin Flanigan y Koldo Aldamiz-Echevarría
NATIONWIDE CHILDREN’S HOSPITAL
HOSPITAL DE CRUCES
#1millonGRACIAS Queremos dar 2 millones de GRACIAS mรกs