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LA ESTADÍSTICA
Capítulo 10
Inferencia estadística acerca de medias y de proporciones con dos poblaciones
en LA PRÁCTICA
FOOD AND DRUG ADMINISTRATION DE ESTADOS UNIDOS WASHINGTON, D. C.
La Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA), a través del Center for Drug Evaluation and Research (CDER), garantiza que los medicamentos sean confiables y efectivos. Pero el CDER no se encarga de realizar las pruebas necesarias a los medicamentos nuevos. La empresa interesada en producir un nuevo medicamento es la responsable de presentar las evidencias de que el medicamento es confiable y efectivo. Después, en el CDER, científicos y especialistas en estadística revisan las evidencias presentadas. Las empresas interesadas en que se apruebe un nuevo medicamento realizan extensos estudios estadísticos para apoyar su solicitud. Las pruebas que se realizan en la industria farmacéutica suelen comprender tres etapas: 1) pruebas preclínicas, 2) pruebas de uso prolongado y confiabilidad y 3) pruebas de eficiencia clínica. En cada una de las etapas sucesivas disminuye la posibilidad de que el medicamento pase las rigurosas pruebas; en cambio, el costo de las pruebas subsiguientes aumenta enormemente. Los estudios realizados informan que el costo promedio de la investigación y desarrollo de un nuevo medicamento es de $250 millones y la duración es 12 años. De esta manera, es importante descartar ya en las pruebas de las primeras etapas aquellos medicamentos que no resultarán útiles e identificar los que parecen prometedores para continuar sometiéndolos a las distintas pruebas. La estadística tiene un papel muy importante en la investigación farmacéutica, para la cual existen disposiciones gubernamentales estrictas y rigurosas. En las pruebas preclínicas suelen emplearse pruebas estadísticas en las que intervienen dos o tres poblaciones para determinar si se debe continuar con las pruebas de uso prolongado y confiabilidad del nuevo medicamento. Las poblaciones son: una para el nuevo medicamento, como control, y otra para un medicamento estándar. Los estudios o pruebas preclínicas inician con el envío del medicamento al departamento de farmacología para que evalúen su eficacia y su capacidad para producir los efectos esperados. Como parte de este proceso, se le pide a un especialista en estadística que diseñe un experimento para probar el nuevo medicamento. En este diseño se especifica el tamaño de la muestra y los métodos estadísticos de análisis. En los estudios en los que intervienen dos poblaciones, se usa una muestra para obtener datos sobre la eficacia del nuevo medicamento (población 1) y otra para obtener datos acerca de la eficacia de un medicamento estándar (población 2). Dependiendo del uso que tendrá el nuevo medicamento en disciplinas como la neurología, la cardiología, la inmunología, etc., se probará el nuevo medicamento y el medicamento estándar. En la mayor parte de los estudios se emplea una prueba de hipó-
Los métodos estadísticos se usan para desarrollar y probar medicamentos nuevos. © Lester Lefkowitz/ CORBIS.
tesis para determinar la diferencia entre las medias de la población del nuevo medicamento y de la población del medicamento estándar. Si el nuevo medicamento es menos eficaz que el medicamento estándar o tiene efectos indeseables, se rechaza y queda eliminado del programa de pruebas. Sólo el nuevo medicamento que muestra comparaciones prometedoras respecto del medicamento estándar, continúa con las pruebas. En las etapas de pruebas de uso prolongado y confiabilidad y de eficiencia clínica también se recolectan más datos y se realizan otros estudios multipoblacionales. La FDA requiere que los métodos estadísticos se definan antes de que se realicen las pruebas para evitar sesgos. Además, para impedir sesgos humanos, algunos de los estudios clínicos son doble o triple ciegos. Es decir, ni el paciente ni el investigador saben quién recibe cuál medicamento. Si el nuevo medicamento satisface todos los requerimientos en comparación al medicamento estándar, se presenta una solicitud de aceptación del nuevo medicamento ante la FDA. La solicitud es rigurosamente analizada por los científicos y especialistas en estadística de esta agencia. En este capítulo se verá cómo calcular intervalos de confianza y realizar pruebas de hipótesis para medias y proporciones cuando se comparan dos poblaciones. Se presentarán las técnicas para analizar tanto muestras aleatorias independientes como muestras pareadas.
