AL 1 DE JUNIO DE 2014
VISIÓN: NUEVAS ESTRATEGIAS, NUEVOS INSTRUMENTOS, NUEVOS DESARROLLOS viene de la pág. 48
ca, y dentro esta última, se incluyen factores de riesgo cardiovascular, como la hipercolesterolemia o la diabetes tipo 2. Almudena Castro, presidenta del Comité Ético del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Paz (Idipaz), en Madrid, destaca la presencia de trabajos que analizan la seguridad cardiovascular de los fármacos para la diabetes tipo 2 (inhibidores de la DPP4, los análogos de GLP1 y los inhibidores del transportador renal de glucosa, fundamentalmente). Castro también ha aludido a los ensayos que analizan los stent farmacoactivos de tercera generación y la terapia farmacológica que acompaña a estos dispositivos, así como los estudios sobre nuevas heparinas y antiagregantes. FASE I
En otras áreas, como la neurología, las terapias orales para la esclerosis múltiple han sido protagonistas, según refiere Mª Ángeles Gálvez, jefe de la Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos del Irycis. "En Alzheimer, hemos estudiado fármacos inmunológicos y anticuerpos monoclonales". Estos últimos también se
han evaluado en enfermedad reumatológica. Otra tendencia que han referido los especialistas consultados por DM es el aumento de los estudios en fase I. Si bien la mayoría de los ensayos se realizan en la fase III, en los últimos años ha aumentado la investigación en el inicio del desarrollo del fármaco. Así, en los centros andaluces este tipo de estudios ha pasado de no realizarse, en 2003, a representar el 4,7 por ciento de los estudios en 2013. En el Instituto de Investigación Valle de Hebrón (VHIR), el pasado año se iniciaron 37 estudios de fase I, algunos de los cuales cuales eran un primer test en humanos a nivel mundial. En el IIS-La Fe se han puesto en marcha cinco trabajos en fase I, y el Irycis ya cuenta con una unidad de ensayos clínicos a cargo del Servicio de Farmacología Clínica, que permite dar el salto del fármaco del ratón al humano. El objetivo es seguir ampliando margen para la investigación clínica pues, como sintetiza Montalar, "los ensayos permiten a los hospitales disponer de los nuevos fármacos, ser pioneros en su manejo e, indirectamente, suponen un ahorro para el centro".
GRUPOS DE INVESTIGADORES QUE BUSCAN RESPUESTAS Los grupos de estudio formados por especialistas en un campo terapéutico constituyen un impulso nada desdeñable del ensayo clínico S. MORENO soniamb@diariomedico.com
Los grupos de estudio de investigadores son un motor importante de la investigación hospitalaria. Estos consorcios asumen la ardua tarea de conseguir los recursos y la infraestructura burocrática necesaria para poner en marcha los ensayos; detrás, están los investigadores que se han planteado una hipótesis
clínica. Entre los diferentes grupos de investigación en España se encuentra el grupo Pethema, dedicado al estudio de la leucemia y el linfoma, y que ahora tiene en marcha 18 ensayos clínicos abiertos prácticamente en todas las enfermedades hematológicas malignas: mieloma múltiple, diferentes tipos de leucemias agudas, aplasia medular, linfomas y síndro-
mes mieloproliferativos crónicos. Alfonso J. Santiago Marí, director ejecutivo de la Fundación Pethema, destaca que los estudios se realizan en los grandes hospitales españoles públicos, y también en algunos privados. Inhibidores enzimáticos y nuevos citostáticos son las moléculas más estudiadas. A punto de iniciarse se encuentra un es-
Diferentes tipos y estadios de tumor mamario El Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama (Geicam) tiene 13 ensayos en trámites de aprobación, 10 en reclutamiento de pacientes y 25 en seguimiento y pendientes de publicación, según Eva Carrasco, su directora científica. En ellos se integran todo tipo de
tumores: luminales A y B, triples negativos y HER2 positivos, tanto en estadios precoces (neoadyuvancia y adyuvancia) como avanzados. El grupo Solti también recoge la variedad de tipos tumorales y estadios en los 27 estudios que ha puesto en marcha este año.
tudio clínico sobre un nuevo tratamiento de mantenimiento de pacientes con mieloma múltiple en remisión. "Para ello, hemos acudido directamente a una multinacional, algo que cada vez hacemos con más frecuencia". EN SIDA
Herminia Esteban, directora científica asociada de la Fundación Seimc/Gesida, detalla que de los siete ensayos clínicos abiertos ahora se indaga en diferentes estrategias terapéuticas (por ejemplo, biterapia o tratamiento específico en pacientes inmunodeprimidos). Además de los ensayos, Gesida promueve estudios de cohorte, de gran interés científico, pero que, lamenta Esteban, cada vez recaban menos apoyos.
TRIBUNA
Cuál es el estado de los ensayos clínicos pediátricos en nuestro país? Siempre queriendo ver el vaso medio lleno: indudablemente vamos mejorando. Cada vez hacemos más y mejores ensayos clínicos, que son la única manera de generar mejores medicamentos para nuestros pacientes: bebés, niños y adolescentes. Y lo hacemos superando innumerables retos. Desde 2001 una directiva europea regula los ensayos clínicos con un doble objetivo: mejorar su calidad y proteger a los pacientes participantes en ellos. La nueva normativa ha generado mayor complejidad burocrática y, en consecuencia, una disminución de la actividad de ensayos clínicos, sobre todo, de carácter académico. El desarrollo de nuevos fármacos es ahora tan complejo y caro que solo las compañías farmacéuticas pueden conseguir desarrollarlos. Dado el escaso interés por los ensayos clínicos en los niños y la falta de información en los medicamentos usados en pediatría, desde 2006 una nueva directiva europea (Medicines for children) pretende obligar e incentivar al mismo tiempo a las compañías farmacéuticas al desarrollo de sus medicamentos no solo para adultos, sino en las patologías relevantes también para pacientes pediátricos.
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PRIVILEGIO
A pesar de múltiples dificultades, finalmente se está consiguiendo. Poco a poco se está produciendo un incremento de ensayos pediátricos comerciales. En este sentido, España se encuentra en una situación privilegiada: hay centros especializados, profesionales con alto nivel, experiencia en ensayos clínicos y un sistema de agencias reguladoras y comités éticos bastante eficientes que permite abrir los ensayos con relativa rapidez, en comparación con otros países. Uno de los principales retos sobre los que los médicos e investigadores no podemos tener ningún control es sobre qué enfermedades se hacen los ensayos clínicos comerciales. Generalmente, ciertas patologías pediátricas quedan huérfanas y sin ensayos: enfermedades raras, enfermedades del desarrollo y neonatología son algunos de los ejemplos de áreas con una gran necesidad no cubierta para desarrollar nuevos fármacos. Puesto que no pretendemos que las compañías estén obligadas a hacer
Crecimiento de ensayos infantiles A pesar de los críticos momentos que vive la investigación, los ensayos clínicos en niños en España viven un momento de crecimiento y esperanza todos los estudios de todos los fármacos y de todas las enfermedades, es crucial que los ensayos comerciales se complementen con la investigación académica. En un país donde hay sólidos grupos de investigación pediátrica, tanto preclínica como clínica, en el campo de los ensayos clínicos todavía queda Lucas Moreno mucho camino por recorrer. Coordinador de Los ensayos han alcanzado tal complejidad burola Unidad de crática y organizativa que la labor heroica de la maInvestigación yoría de médicos y residentes del Sistema NacioClínica CNIOnal de Salud investigando fuera de sus horarios de Hospital Niño trabajo no es suficiente para poder abarcar todas Jesús las tareas relacionadas con un ensayo clínico: comités éticos, agencias reguladoras, autorizaciones, recogida de datos, aspectos de farmacovigilancia, producto de investigación, entre otros. Además de ser una parte crucial en la investigación clínica, los ensayos no son un lujo, sino una necesidad para centros que buscan la excelencia. En torno a los ensayos clínicos en los hospitales, se crea una cultura corporativa de rigor, exigencia, minuciosidad y revisión continua de cada proceso; un estilo, una manera de hacer, que se contagia a todas las tareas y facetas del día a día asistencial. Los hospitales que tratan sus pacientes dentro de ensayos clínicos lo hacen con mayor atención a la toxicidad, de manera más homogénea, basada en la evidencia y ordenada, sin contar que son capaces
de ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a sus pacientes. ASPECTOS PRIORITARIOS
Los hospitales y sistemas de salud nacional y regionales deben incorporar este personal especializado a sus plantillas: data managers, enfermería de investigación y coordinadores de ensayos. Queda claro que en los ensayos clínicos hay mucho por hacer y a todos los implicados nos toca mejorar. Describamos algunos de los aspectos más destacados: - Las compañías farmacéuticas deben interesarse por las patologías pediátricas con mayores necesidades terapéuticas para, al mismo tiempo que cumplen con sus obligaciones legales, desarrollen una cultura de responsabilidad social y contribuyan a la investigación pediátrica, y obtienen la máxima rentabilidad de los incentivos concedidos a las compañías que cumplen con sus planes de investigación pediátrica. - Las agencias reguladoras pueden adaptar la complejidad del proceso regulador a los riesgos de cada estudio, ya que no todos los ensayos requieren el mismo nivel de monitorización y escrutinio. - Los médicos podemos colaborar más y mejor entre nosotros, nacional e internacionalmente, acceder a nuevas fuentes de financiación y profesionalizar nuestra actividad investigadora. Un nuevo objetivo sería que cada vez haya más pediatras dedicados a tiempo completo a la investigación clínica. En nuestra mano está hacer cada vez ensayos de mayor calidad científica y metodológica - Los pacientes infantiles y sus padres, así como las fundaciones y asociaciones de pacientes, familiares y afectados, deben alzar su voz para informar y motivar a instituciones, reguladores y farmacéuticas para que se dedique más atención y recursos a la investigación pediátrica. Deben hacerles llegar cuál es su situación desde un punto de vista clínico, pero también social. En resumen, con el trabajo de todos los ensayos clínicos están llegando a la población pediátrica en nuestro país. A pesar de los innumerables retos que tenemos por delante, vivimos un interesante momento de crecimiento y de llegada de nuevos fármacos. Tenemos que aprovecharlo y conseguir mejores medicinas para nuestros pacientes pediátricos: bebés, niños y adolescentes enfermos.
Impreso por Bernardo A Posada Vargas. Propiedad de Unidad Editorial. Prohibida su reproducción.
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