IT - Myeloma Today - Volume 23 Numero 1 - Inverno 2023

Una pubblicazione dell’International Myeloma Foundation

Cosa devono sapere i pazienti

Le ricerche più importanti nel campo del mieloma presentate durante la 64 a Assemblea ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology (Associazione Americana di Ematologia)

SEMPRE IN QUESTA EDIZIONE: Ricerca sulle disparità in relazione al mieloma

I più recenti studi sulla diversità, sull’uguaglianza e sull’inclusione presentati durante la 64 a Assemblea ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology (Associazione Americana di Ematologia)

Elementi chiave da ricordare dall’ASH 2022

Cosa

devono sapere pazienti, familiari e amici

Brian G.M. Durie Presidente e Direttore scientifico dell’IMF

A cura del dott.

Sono lieto di condividere con i lettori e le lettrici di Myeloma

Today una panoramica dei principali abstract di interesse presentati durante le sessioni relative al mieloma in occasione della 64a Assemblea ed esposizione dell’American Society of Hematology (ASH, Associazione Americana di Ematologia) tenutasi a dicembre 2022. Sorprendentemente, più di 1.000 abstract presentati durante l’ASH riguardavano il mieloma, dimostrando importanti sviluppi per la comunità dello stesso. Ogni anno, emergono diversi modelli significativi: durante l’ASH 2022, gli anticorpi bispecifici hanno suscitato grande entusiasmo, con la presentazione dei risultati di numerosi studi clinici.

Bispecifici Talquetamab

Talquetamab è un anticorpo bispecifico sperimentale pronto all’uso diretto alle cellule T. Mira sia a GPRC5D (un nuovo bersaglio sulle cellule mielomatose) sia a CD3 (un bersaglio sulle cellule T), attivando il sistema immunitario dell’organismo affinché combatta il mieloma. La presentazione orale dell’abstract 157 ha suscitato un interesse tale da richiedere l’utilizzo di cinque ulteriori locali per ospitare i presenti. I risultati generali hanno chiaramente impressionato i partecipanti all’ASH. Talquetamab ha dimostrato solida efficacia e sicurezza gestibile nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/ refrattario (RRMM) pesantemente pretrattato. La presentazione video del dott. Ajai Chari è disponibile sul sito Web dell’IMF. Per visualizzare qualsiasi video dell’IMF relativo all’ASH 2022, eseguire i seguenti passaggi: andare sul sito videos.myeloma. org e fare clic sulla scheda “ASH”, quindi inserire il numero dell’abstract o il nome del relatore nella barra di ricerca.

Teclistamab

Teclistamab, l’anticorpo monoclonale bispecifico recentemente approvato dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA, Agenzia per gli alimenti e i medicinali statunitense) e denominato Tecvayli™, è al centro delle analisi correlative dell’abstract 97. L’abstract 160 ha discusso i risultati dello studio clinico MajesTEC-2 di Tecvayli in combinazione con SQ Darzalex® (daratumumab) + Revlimid® (lenalidomide). La presentazione video della dott.ssa Emma Searle è disponibile sul sito Web dell’IMF.

Altri risultati relativi ad anticorpi bispecifici

L’abstract 1919 ha presentato uno studio first-in-human di Abbv-383 in qualità di monoterapia in pazienti con RRMM.

L’abstract 4555 ha illustrato aggiornamenti circa la sicurezza e l’efficacia di REGN5458 in uno studio first-in-human condotto

su pazienti con RRMM. L’abstract 158 ha dimostrato che elranatamab induce risposte cliniche e molecolari durature nei pazienti con RRMM: la presentazione video della dott.ssa Noopur Raje è disponibile sul sito Web dell’IMF.

L’abstract 162 ha presentato i risultati di uno studio first-inhuman di alnuctamab in pazienti con RRMM. L’abstract 567 ha illustrato dati da cui si evince che il pretrattamento con tocilizumab prima del bispecifico cevostamab nei pazienti con RRMM consente di ottenere una riduzione dell’incidenza e della gravità della sindrome da rilascio di citochine (CRS).

L’abstract 161 ha discusso RG6234, un anticorpo bispecifico diretto alle cellule T, illustrandone l’efficacia elevata in pazienti con RRMM: la video presentazione del dott. Carmelo CarloStella è disponibile sul sito Web dell’IMF.

La terapia con linfociti CAR T in prima linea

È emerso un nuovo approccio alla terapia con linfociti CAR T in prima linea. L’abstract 366 è stato presentato dal dott. Juan Du. Questo studio di fase I concernente il mieloma ad alto rischio di nuova diagnosi idoneo al trapianto ha osservato che la terapia con linfociti CAR T BCMA-CD19 dual FasT (GC012F) presenta un profilo sicuro e un’efficacia elevata, con un tasso di risposta globale (ORR) del 100% e una negatività del 100% alla malattia minima residua (MRD). Il tempo di produzione di GC012F è compreso tra 22 e 36 ore, molto più rapido degli approcci standard, con una buona qualità dei linfociti T prodotti. La presentazione video del dott. Juan Du è disponibile sul sito Web dell’IMF.

Abstract iStopMM

Il progetto iStopMM (Iceland Screens Treats or Prevents Multiple Myeloma) dell’IMF consiste in uno studio di screening della popolazione per la gammopatia monoclonale di incerto (continua a pagina

Assemblea dell’International Myeloma Working Group (IMWG, Gruppo di lavoro internazionale sul mieloma) dell’IMF in occasione dell’ASH 2022

#WHEREISDRJOE

Ricerca sulle disparità in relazione al mieloma

Principali abstract della ricerca sul mieloma presentati all’ASH 2022

A cura del dott. Joseph R. Mikhael Direttore Medico IMF

L’Assemblea ed esposizione annuale dell’American Society of Hematology (ASH, Associazione Americana di Ematologia) rappresenta un’occasione importante per la presentazione di ricerche rivoluzionarie nel campo del mieloma. Questa panoramica dell’assemblea tenutasi a dicembre 2022 è incentrata specificamente sulle disparità sanitarie. Per un riepilogo di più ampio respiro sulla ricerca nel campo del mieloma presentata in occasione dell’ASH 2022, consultare l’articolo del dott. Durie a pagina 5 della presente edizione di Myeloma Today

Incidenza del mieloma

Il mieloma è considerato una patologia rara, ma è possibile che i relativi stati precursori siano molto comuni. Il mieloma rappresenta circa il 2% di tutti i casi di neoplasia, ma risulta due volte più frequente nella comunità afroamericana. Il 20% di tutti i pazienti con mieloma negli Stati Uniti, infatti, è di origine africana. Essendo io stesso di origini africane, attribuisco a questo aspetto un’importanza sia personale sia professionale.

Le disparità sanitarie comprendono le differenze relative all’incidenza di una patologia, ma, in ultima istanza, riguardano il modo in cui le persone sopravvivono e convivono con la malattia. Benché gli afroamericani presentino una probabilità di due volte superiore di sviluppare il mieloma, la loro sopravvivenza è pari solo circa alla metà rispetto agli americani bianchi. La mortalità dei pazienti afroamericani con mieloma è pari a circa il doppio di quella degli americani bianchi. Una tale discrepanza in termini di sopravvivenza è inaccettabile. Analogamente, anche nell’ambito della comunità ispanica, i pazienti con mieloma presentano un tasso di sopravvivenza inferiore. Inoltre, gli ispanici risultano, in media, i pazienti più giovani a cui viene diagnosticato il mieloma. L’età media della diagnosi di mieloma è pari a 69-70 anni in generale, a 65-66 anni negli afroamericani e a 64-65 anni negli ispanoamericani.

Discrepanze in termini di sopravvivenza

Gli afroamericani e gli ispanoamericani presentano una minore probabilità di ricevere una diagnosi precoce e accurata di mieloma. Si rileva una disparità anche in relazione all’accesso ai trattamenti che definisco le “quattro grandi T”: la terapia combinata tripla (a tre farmaci), il trapianto autologo di cellule staminali (ASCT), i trial clinici e la terapia con linfociti CAR T (uno dei più recenti trattamenti disponibili). Non è

accettabile che molti membri della nostra comunità non abbiano accesso alle migliori terapie disponibili.

Ricerche presentate all’ASH 2022

In occasione dell’ASH 2022, sono stati presentati più di 1.000 abstract attinenti al mieloma. Le assemblee dell’ASH riguardano tutte le malattie ematiche e un’incidenza così elevata delle presentazioni relative al mieloma quest’anno è davvero entusiasmante. Circa 25 abstract si sono concentrati sulle disparità sanitarie nelle sette categorie delineate di seguito e ne sono stati selezionati tre a cui è stato conferito il grande privilegio di una presentazione orale.

1. Determinanti sociali della salute

La salute non è solo una funzione dell’interazione con un professionista sanitario. Comprende anche la situazione abitativa, l’istruzione, l’alimentazione e l’influenza che tali sistemi esercitano sulla nostra vita in generale. Diversi abstract dell’ASH hanno esaminato il modo in cui gli esiti risultano influenzati dal razzismo e da problemi di fiducia all’interno del sistema sanitario. Per quanto concerne i determinanti sociali della salute, si osserva un impatto significativo non solo sulla salute generale, bensì sul mieloma in maniera specifica.

L’abstract 4907 ha considerato l’impatto dell’indice di vulnerabilità sociale (IVS) sulla sopravvivenza a seguito di ASCT per il mieloma. Le aree in cui si ravvisa un IVS significativo dovrebbero guidare parte del lavoro svolto nel campo del mieloma. L’abstract 2266 analizza come i pazienti con uno status socioeconomico inferiore abbiano minori probabilità di ottenere un ASCT. L’abstract 4522 ha dimostrato che lo status socioeconomico non è correlato all’aderenza al trattamento né alla sopravvivenza libera da progressione (PFS) o alla sopravvivenza globale (OS). È risaputo che l’aderenza favorisce esiti migliori.

2. Copertura assicurativa

L’abstract 2309 ha considerato le differenze di razza in relazione alla sottoscrizione di Medicare parte D e alla sopravvivenza tra i pazienti più anziani con mieloma. Nonostante sia possibile che i pazienti che sottoscrivono la parte D abbiano migliore accesso ad alcune terapie per il mieloma, la razza e l’etnia creano un problema in termini di accesso. Da uno studio su oltre 56.000 persone nel National Cancer Database, emerge che la probabilità che i pazienti afroamericani dispongano di un’assicurazione privata è inferiore, mentre risulta superiore la probabilità che dispongano di Medicaid o non possiedano alcuna assicurazione: ciò comporta esiti peggiori in termini di

HIGHLIGHTS DELL’ASH 2022: CONTINUA DA PAG. 2

significato (MGUS) condotto dal dott. Sigurður Kristinsson (University of Iceland, Reykjavík). iStopMM analizza la popolazione islandese: la partecipazione allo studio era aperta a tutti i soggetti di età superiore a 40 anni e più della metà della popolazione in oggetto si è offerta volontaria. I numerosi esiti differenti dello studio iStopMM beneficeranno non solo l’Islanda, bensì la comunità del mieloma a livello mondiale. In totale, sono stati invitati 10 abstract per la presentazione in occasione dell’ASH 2022.

Quattro abstract iStopMM orali

L’abstract 103 dimostra che, benché la prevalenza di MGUS sia elevata nello studio iStopMM, la prevalenza della MGUS di tipo IgA non aumenta in correlazione con l’età, a differenza di quanto accade per gli altri sottotipi di immunoglobulina. L’abstract 105 evidenzia che i vaccini contro SARS-Cov-2 non causano la progressione della MGUS: la presentazione video del dott. Róbert Pálmason è disponibile sul sito Web dell’IMF.

L’abstract 967 esamina l’epidemiologia, le cause e l’impatto dell’utilizzo della spettrometria di massa nell’ambito del rilevamento e dell’identificazione delle proteine M. La nozione secondo cui lo sviluppo di una nuova proteina M può essere temporaneo o transitorio è stata valutata in relazione alle proteine di livello ridotto rilevate mediante la spettrometria di massa. Anche questa presentazione video del dott. Róbert Pálmason è disponibile sul sito Web dell’IMF.

L’abstract 107 discute lo sviluppo di un modello multivariato al fine di prevedere il rischio di plasmacellule presenti nel midollo osseo in percentuale ≥10%, che modifica la diagnosi da MGUS

a SMM, comportando un maggiore rischio di progressione in mieloma. Questo abstract ha suscitato enorme attenzione nei partecipanti all’ASH. La necessità di un campionamento del midollo osseo in prima linea nei soggetti con MGUS è giustificata da quattro fattori predittivi: l’isotipo di MGUS (IgG, IgA, biclonale), la concentrazione di proteine M, il rapporto tra le catene leggere libere e la concentrazione totale di IgG, IgA e IgM. L’applicazione di tale modello di rischio ha consentito di evitare il campionamento del midollo osseo nel 36,1% dei pazienti.

In una coorte analizzata di 75.422 soggetti di età ≥40 anni (pari al 51% della popolazione islandese), la MGUS è stata identificata in 3.358 casi, di cui 2.542 sono stati randomizzati per il follow-up attivo. È stata sviluppata un’app di calcolo disponibile all’indirizzo istopmm.com/riskmodel. È possibile inserire i risultati di laboratorio dei pazienti al fine di ottenere una previsione della percentuale di plasmacellule presenti nel midollo osseo. I pazienti e i medici curanti possono avvalersi di tali risultati al fine di stabilire l’approccio migliore per ogni singolo paziente, in considerazione di fattori quali età, costo e preferenza.

Sei abstract iStopMM sotto forma di poster

L’abstract 3188 indaga la determinazione dell’emodiluizione nei campioni diagnostici di midollo osseo nel mieloma e nei relativi precursori in caso di citometria a flusso di prossima generazione (NGF). L’abstract 4455 esamina le plasmacellule tumorali circolanti nella coorte con mieloma multiplo smoldering (SMM) analizzata dallo studio iStopMM al fine di fornire assistenza clinica e trattamenti ai soggetti che ne beneficerebbero

maggiormente, limitando al contempo gli interventi nei soggetti che non ne necessitano. L’abstract 4504 considera la MGUS con paraproteine multiple.

Dall’abstract 4507 si evince che, per quanto concerne i soggetti analizzati senza patologia nota prima dell’esame, non sussiste alcuna correlazione tra le malattie autoimmuni sottostanti e la MGUS. Ciò mette in dubbio la precedente individuazione delle proteine M come potenziale causa di disturbi autoimmuni.

L’abstract 4537 osserva che l’ipercalcemia, in particolare l’ipercalcemia isolata, non rappresenta un indicatore significativo di progressione della MGUS. Infine, l’abstract 4541 non riscontra alcuna correlazione tra MGUS e patologie renali croniche.

Set di dati per lo screening islandese

Consiglio di esaminare tutti gli abstract relativi allo studio iStopMM. Congiuntamente, tali abstract suggeriscono molti nuovi paradigmi in relazione alla valutazione e alla gestione dei disturbi da proteine M e sembra che numerose nuove osservazioni risultino imminenti. Si tratta dell’inizio di una nuova era nello studio delle entità patologiche precoci che possono rappresentare precursori del mieloma o di altri malattie linfoproliferative. All’indirizzo myeloma.org/blackswan-research-initiative/istopmm sono disponibili ulteriori informazioni sullo studio iStopMM.

Potenziali approcci curativi

La Black Swan Research Initiative® (BSRI®) dell’IMF finanzia studi clinici CURE negli Stati Uniti e all’estero. Gli studi ASCENT e CESAR applicano una strategia curativa che si prefigge

l’obiettivo di trattare il mieloma precocemente e in modo aggressivo. L’approccio curativo è alla base del percorso della BSRI verso una cura per il mieloma. Nuove terapie efficaci per il mieloma multiplo promuovono remissioni prolungate e la “cura” è in fase di realizzazione in tre modi diversi:

 Per cura funzionale, si intende il caso in cui un paziente consegue una remissione prolungata, nonostante le analisi siano comunque in grado di rilevare la presenza di una ridotta quantità di mieloma.

 Per sopravvivenza relativa normale, si intende il caso in cui un paziente consegue una remissione prolungata e raggiunge un punto in cui le sue probabilità di sopravvivenza risultano pari o superiori a quelle di un altro soggetto del medesimo sesso e della medesima età.

 La vera cura rappresenta l’obiettivo degli studi CURE. Si tratta del parametro più difficile da confermare, a prescindere dalla sensibilità delle analisi.

Studi CURE presentati all’ASH 2022

L’abstract 757 ha presentato dati dello studio clinico ASCENT relativo alla terapia di induzione aggressiva a durata fissa per SMM ad alto rischio con la combinazione di Darzalex + Kyprolis® (carfilzomib) + Revlimid + desametasone (D-KRd) per due anni di terapia. Lo studio ha arruolato 87 pazienti e, attualmente, il 31% di questi riceve ancora il trattamento attivo. Finora, il migliore ORR corrisponde al 97%, con soli tre pazienti in progressione. L’84% dei pazienti ha conseguito la negatività all’MRD del midollo osseo. Il tempo mediano per la negatività all’MRD era di 6,6 mesi con 53 casi verificatisi al termine (continua alla pagina successiva)

1. Cesar Rodriguez, MD

2. Alfred Garfall, MD

3. Bruno Paiva, PhD

4. Joseph Mikhael, MD

5. Suzanne Lentzsch, MD, PhD

6. Philippe Moreau, MD

7. Sonja Zweegman, MD, PhD

8. Paul Richardson, MD

9. Meletios Dimopoulos, MD

10. Noopur Raje, MD

11. Thomas Martin, MD

12. Sundar Jagannath, MD

13. Sigurður Kristinsson, MD, PhD

14. Ruben Niesvizky, MD

15. Elena Zamagni, MD, PhD

16. Ajai Chari, MD

17. Jesús San Miguel, MD, Phd

18. María-Victoria Mateos, MD, PhD

19. I dottori Shaji Kumar, Kenneth Anderson e S. Vincent Rajkumar, con Lisa Paik (IMF)

20. Sikander Ailawadhi, MD

21. Solomon Manier, MD, PhD

22. Noemí Puig, MD, PhD

23. Sæmundur Rögnvaldsson, MD, PhD

24. Dan Vogl, MD

25. Kwee Yong, PhD

26. Dan Navid (IMF) inaugura un incontro supplementare dell’Asian Myeloma Network (AMN, Rete per il mieloma asiatica) in occasione dell’ASH

HIGHLIGHTS DELL’ASH 2022: CONTINUA DA PAG. 5

dell’induzione, 16 al termine del consolidamento e quattro al termine del mantenimento. Ciò significa che si conseguirà una maggiore negatività all’MRD mano a mano che i pazienti completano la terapia pianificata. La terapia è risultata ben tollerata, senza segni di tossicità imprevista. È presente grande ottimismo circa il potenziale della negatività all’MRD a lungo termine, con una possibilità di “cura” per alcuni pazienti. L’abstract 118 ha presentato l’analisi a posteriori della MRD irrilevabile sostenuta nello studio clinico GEM-CESAR di SMM ad alto rischio, il follow-up più a lungo termine dello studio integrativo di Kyprolis + Revlimid + desametasone (KRd) con un trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) invece di Darzalex. I risultati sono analoghi allo studio ASCENT: il 63% dei pazienti ha ottenuto la negatività MRD a seguito del mantenimento. Dopo 70,1 mesi di follow-up, il 94% dei pazienti risulta ancora in remissione, con sei pazienti che presentano malattia progressiva. Finora, sette pazienti sono deceduti, il che implica un tasso di sopravvivenza di sei anni che rientra anch’esso nell’intervallo del 90%. La presentazione video della dott.ssa María-Victoria Mateos è disponibile sul sito Web dell’IMF. È necessario un follow-up più lungo per gli studi ASCENT e CESAR, ma è ragionevole prevedere eccellenti benefici a lungo termine.

Approcci di test MRD

L’abstract 865 presenta una valutazione ultrasensibile dell’MRD nel sangue periferico al fine di ottimizzare il metodo NGF per incrementare la sensibilità a un livello pari a 10-7 o 10-8 mediante il metodo “BloodFlow”, che risulta estremamente promettente in termini di riduzione della necessità di campionamento del midollo osseo. La presentazione video della dott.ssa Laura Notarfranchi è disponibile sul sito Web dell’IMF.

L’abstract 866 discute l’impatto clinico dell’NFG nel midollo osseo vs la spettrometria di massa nel sangue periferico al fine di valutare l’MRD. I test di NFG del midollo osseo

e di spettrometria di massa ematica hanno restituito informazioni predittive analoghe. Sembra che i più recenti approcci di analisi del sangue abbiano il potenziale di ridurre sostanzialmente l’esigenza di campionamento del midollo osseo. Si tratta di una tendenza particolarmente promettente sia per i pazienti sia per l’efficienza degli studi clinici.

È necessario un follow-up più lungo per entrambi gli studi, ma è ragionevole prevedere eccellenti benefici a lungo termine. La presentazione video della dott.ssa Noemí Puig è disponibile sul sito Web dell’IMF.

Approccio “desametasone-sparing”

L’abstract 569 ha delineato un’analisi della sicurezza e dell’efficacia dello studio clinico di fase III IFM2017-03.

Si tratta di un punto di notevole interesse per l’approccio non aggressivo nei pazienti fragili o anziani con mieloma di nuova diagnosi. Il regime Revlimid + desametasone (Rd) è stato confrontato con il regime “desametasone-sparing” Darzalex + Revlimid (DR). Benché siano state osservate risposte più profonde con il regime Rd, il regime DR ha evidenziato risultati eccellenti senza somministrazione di desametasone a lungo termine ed è risultato ben tollerato, offrendo un’opzione per i pazienti fragili o anziani.

Conclusioni

L’importante impegno a favore della ricerca nel campo del mieloma prosegue. Le relazioni presentate in occasione dell’ASH 2022 sono estremamente entusiasmanti, con numerose nuove osservazioni e grande speranza per il futuro immediato. Per discussioni più dettagliate, invito a visualizzare le numerose registrazioni video dell’IMF con i relatori degli abstract dell’ASH 2022, disponibili su videos.myeloma. org, e a riprodurre i due webinar dell’IMF in archivio, “Top Myeloma Research Presented at ASH 2022” (“Le ricerche più importanti nel campo del mieloma presentate all’ASH 2022”) e “Making Sense of Treatment” (“La svolta sul piano del trattamento”). MT

RICERCA SULLE DISPARITÀ IN RELAZIONE AL MIELOMA: CONTINUA DA PAG. 3

sopravvivenza. Diversi abstract hanno suggerito la presenza presso le cliniche di soggetti appositamente formati che aiutino i pazienti a stipulare un’assicurazione e a iscriversi ad altri programmi utili.

3. Accesso al trattamento

Qual è la maggiore disparità sanitaria in relazione al mieloma?

L’accesso al trattamento. L’abstract 172 ha offerto alcune prospettive sulle barriere di accesso alla sanità correlate al mieloma. Per affrontare tutte le sfide pragmatiche affinché un paziente abbia accesso a una clinica, è necessario un intervento multi-livello che coinvolga la comunità, compresa l’assistenza finanziaria, per i trasporti, la gestione e la pianificazione degli appuntamenti. Lo studio ha concluso

che la sensibilizzazione sociale risulta fondamentale al fine di educare sia i pazienti sia i professionisti non specialisti all’interno della comunità sanitaria. È gratificante che un illustre abstract dell’ASH si concentri sull’importanza del coinvolgimento della comunità e sulla formazione del settore della medicina generale al fine di ridurre le disparità sanitarie.

4. Differenza biologica

Studi precedenti hanno dimostrato che gli afroamericani presentano differenze a livello di biologia del mieloma, con una maggiore incidenza dell’anomalia citogenetica a rischio standard t(11;14) e una minore incidenza dell’anomalia citogenetica ad alto rischio della delezione 17p. Gli afroamericani presentano una maggiore probabilità di (continua alla pagina successiva)

una risposta positiva alle terapie per il mieloma, in quanto biologicamente sono interessati da una malattia meno ad alto rischio. A fronte di un accesso equo al trattamento, la disparità in termini di mortalità tra i pazienti americani bianchi e quelli di origine africana scompare.

L’abstract 3582 ha osservato l’impatto dell’etnia ispanica sulle caratteristiche del mieloma. Gli ispanici presentano maggiori probabilità di mieloma extramidollare e di anomalia cromosomica della delezione 1p rispetto agli americani bianchi. L’abstract 4495 ha esaminato la funzionalità renale e la razza nei soggetti sottoposti a screening per MGUS. L’abstract 252 (menzionato anche nelle due categorie seguenti) ha delineato le differenze etniche e razziali negli esiti clinici tra i pazienti con mieloma trattati con terapia con linfociti CAR T.

5. Effetti collaterali

L’abstract 252 ha dimostrato che i pazienti afroamericani e ispanoamericani presentano una maggiore probabilità di sindrome da rilascio di citochine (CRS) in seguito a terapia con linfociti CAR T nonché di una permanenza in ospedale più lunga. L’abstract 3173 ha riscontrato una maggiore probabilità di sviluppo di neuropatia periferica da Velcade® (bortezomib) nei pazienti afroamericani di nuova diagnosi. L’abstract 4560, un’analisi condotta su un sottogruppo di pazienti neri di nuova diagnosi idonei al trapianto sottoposti a terapia combinata a quattro farmaci, ha constatato che risulta superiore la probabilità che gli afroamericani necessitino di una riduzione della dose a causa di effetti collaterali nonché che interrompano la terapia, mentre il numero di decessi risulta inferiore.

6. Esiti

Diversi studi hanno esaminato le differenze tra ciò che emerge dagli studi clinici e ciò che si osserva nella prassi concreta. Tali studi si avvalgono spesso di ampi database quali il programma Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER, Sorveglianza, epidemiologia e risultati finali) del National Cancer Institute (NCI, Istituto nazionale dei tumori).

L’abstract 4904 ha considerato le tendenze principali nel corso del tempo in relazione all’OS dei pazienti con mieloma in base a razza ed etnia nonché allo stato di comorbilità.

L’OS nel mieloma continua a migliorare. Purtroppo, non è stato riscontrato un miglioramento analogo nei pazienti afroamericani e ispanici. Tuttavia, il fatto che la discrepanza inizi a essere colmata è motivo di speranza. Si è inoltre ravvisata una sopravvivenza inferiore a prescindere da razza ed etnia nei pazienti con diabete e ipertensione. In qualità di specialista del mieloma, tratto il singolo paziente, non solo le sue cellule plasmatiche. Considero il contesto sociale e l’assistenza medica del paziente nella loro integrità.

L’abstract 252 ha constatato che i pazienti ispanici sembrano presentare tassi di risposta e PFS inferiori a seguito di terapia con linfociti CAR T rispetto ai pazienti bianchi. Tale aspetto necessita di ulteriori approfondimenti, ma contribuisce a evidenziare l’impatto di razza ed etnia anche in relazione a queste nuove terapie ad alta efficacia. L’abstract 4948 ha

considerato i fattori correlati alla mortalità precoce dei pazienti con mieloma il cui decesso avviene entro due anni dalla diagnosi. La morte precoce per mieloma risulta più frequente negli afroamericani e negli ispanici. Ovviamente, c’è ancora molto da fare per ridurre queste disparità.

7. Comunicazione

L’abstract 2235, presentato dal sottoscritto, ha illustrato le esperienze e le aspettative di medici e pazienti e le relative opinioni in merito al trattamento al fine di rilevare eventuali punti di vista differenti. È emerso che, spesso, sussiste una differenza tra i pazienti bianchi e i pazienti afroamericani in termini di convinzione rispetto al piano di trattamento, fiducia nutrita nei confronti del team responsabile del trattamento e opinioni in merito alle modalità di comunicazione di eventuali problemi. Uno dei punti più rilevanti che posso condividere riguarda l’importanza cruciale del rapporto e della comunicazione tra i pazienti e gli operatori sanitari. Occorre astenersi dal giudicare i pazienti ancora prima di conoscerli. È necessario ascoltarli. Quali sono i loro desideri e le loro aspettative? Perché potrebbero essere titubanti? Necessitano di sostegno nell’ambito del processo decisionale? È un segnale estremamente positivo il fatto che molti medici che hanno partecipato a questo studio si siano dimostrati desiderosi di mettere in atto strategie per migliorare la comunicazione con i pazienti, compresa la possibilità di frequentare corsi sui pregiudizi inconsci e su un processo decisionale condiviso.

Conclusioni

È un privilegio condividere alcune delle ultime ricerche sulle disparità sanitarie in relazione al mieloma. Le disparità si estendono oltre il ritardo nella diagnosi e l’accesso al trattamento. Includono il razzismo sistematico all’interno del sistema sanitario e nel modo in cui gli operatori comunicano con i pazienti e i partner per l’assistenza.

L’IMF si impegna a fondo non solo per comprendere meglio le disparità, bensì anche per promuovere soluzioni. L’iniziativa M-Power dell’IMF è stata lanciata per consentire a pazienti e comunità di cambiare il corso del mieloma. Collaboriamo con gruppi locali medici e non al fine di sensibilizzare in relazione al mieloma, promuovere una diagnosi precoce e accurata e migliorare l’accesso al trattamento. Il sito mpower.myeloma.org offre ulteriori informazioni sul programma e consente di accedere alle risorse che l’IMF mette a disposizione di tutti. Insieme, possiamo fare la differenza nella vita dei pazienti con mieloma. MT

Restate sintonizzati per il nuovo editoriale #WHEREISDRJOE del dott. Mikhael e contattate l’InfoLine dell’IMF per domande o dubbi sul mieloma. Le linee telefoniche sono raggiungibili dal lunedì al venerdì dalle 9 alle 16 (ora del Pacifico) al numero 1.800.452.CURE negli Stati Uniti e in Canada e al numero 1.818.487.7455 nel resto del mondo. Per inoltrare elettronicamente eventuali domande, inviare un’e-mail all’indirizzo InfoLine@myeloma.org.