Número 31
Referencia ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01659606
Primer trasplante exitoso de células madre en pacientes con disqueratosis congénita (DC) trasplante. Ninguno permanece
aceptar las células madre donadas,
Farber de Cáncer Infantil y Enfermedades
Investigadores del Centro Dana-
dependiente de transfusiones para
reduciendo el riesgo de rechazo y
de Sangre de Boston reportaron
mantener los recuentos sanguíneos, ni
proporcionando un ambiente acogedor
resultados muy prometedores de un
tampoco experimentaron toxicidad o
para injertar las nuevas células, prosperar
ensayo clínico con pacientes con una
infecciones inesperadas durante o
y producir nueva sangre y células
forma rara de insuficiencia de la médula
después del trasplante. Hay que recordar
inmunes.
ósea que recibió un trasplante de células
que fuera de este nuevo régimen y
madre hematopoyéticas (TCMH) después
pasado este tiempo un paciente habría
síndromes de insuficiencia de médula
del tratamiento previo con sólo
sido elegible para trasplante debido a la
ósea, sin embargo, la propia enfermedad
medicamentos inmunosupresores. Este
enfermedad pulmonar relacionada con
debilita o destruye la médula ósea del
es el primer ensayo que informa un
disqueratosis congénita severa.
propio paciente, planteando la cuestión
trasplante exitoso en pacientes con
El trasplante convencional emplea
En paciente con DC y otros
de si un enfoque menos tóxico podría
disqueratosis congénita (DC) sin el uso de
radiación y/o altas dosis de fármacos
condicionar eficazmente a los pacientes
cualquier radiación o quimioterapia
citotóxicos (también conocidos como
para el trasplante.
citotóxica convencional de antemano.
agentes alquilantes) que ayudan a destruir
Los datos del ensayo fueron
Este estudio clínico muestra que es
la médula ósea y las células inmunes de
posible lograr el injerto en el contexto de
presentados en la reunión anual número
la sangre. El problema es que este
DC usando sólo inmunosupresión
56 de la Sociedad Americana de
tratamiento también causa daño celular
acondicionada. Esta experiencia nos lleva
Hematología.
generalizado en todo el cuerpo.
a la pregunta de si podemos pensar más
Los cuatro participantes en el estudio
En este nuevo proceso de trasplante
ampliamente acerca de este enfoque para
están vivos y sin efectos secundarios
de células madre hematopoyéticas se
otras condiciones, algo que según los
entre 10 y 27 meses después del
prepara el cuerpo del paciente para
autores vale la pena considerar.
[1]
Terapia con células madre mejora problemas cardíacos de pacientes con distrofia muscular Los investigadores del Instituto del Corazón Cedars-Sinai han
Durante los últimos cinco años, el Instituto del Corazón
descubierto que las inyecciones de células madre cardiacas
Cedars-Sinaí se ha convertido en un líder mundial en el estudio de
podrían ayudar a revertir el daño cardíaco causado por la distrofia
la utilización de células madre para regenerar el músculo cardiaco
muscular de Duchenne. Este resultado es una esperanza de vida
en pacientes que han sufrido un ataques al corazón. En 2009, un
para los pacientes con enfermedades de pérdida muscular
equipo completó el primer procedimiento en el mundo en el que
crónica. Los resultados del estudio fueron presentados en el
se utilizó tejido propio del corazón de un paciente para hacer
Congreso de la Asociación Americana del Corazón en Chicago.
crecer células madre especializadas de corazón (cardiocitos). Las
La distrofia muscular de Duchenne, que afecta a 1 de cada
células especializadas se inyectaron de nuevo en el corazón del
3.600 niños, es una enfermedad neuromuscular causada por la
paciente en un esfuerzo para reparar y regenerar el músculo sano
falta de una proteína llamada distrofina, lo que lleva a una
en un corazón dañado por un ataque al corazón. Los resultados,
debilidad muscular progresiva. La mayoría de los pacientes con
publicado en The Lancet en 2012, demostraron que un año
Duchenne pierden su capacidad de caminar a la edad de 12 años.
después de recibir el tratamiento experimental de células madre,
La esperanza media de vida es de aproximadamente 25. La causa
los pacientes con ataque cardíaco demostraron una reducción
de la muerte a menudo es la insuficiencia cardiaca debido a que
significativa en el tamaño de la cicatriz en el músculo del corazón.
la deficiencia de distrofina conduce a una cardiomiopatía, es
Recientemente, el Instituto del Corazón abrió la primera
decir, una debilidad del músculo del corazón que hace que el
Clínica de Medicina Regenerativa en EE.UU que ayudará en los
corazón bombee menos sangre y mantenga un ritmo regular.
estudio clínicos planificados con el uso de células madre.La
Los científicos tomaron los ratones de laboratorio con
clínica tiene como objetivo investigar a fondo si las células madre
distrofia muscular de Duchenne y fueron infundidos con las
podrían reparar el daño al corazón causado por la distrofia
células madre cardíacas, los ratones mostraron una constante y
muscular.
marcada mejoría en la función del corazón y un aumento de la
Aparte de la mejoría de la función cardíaca, los investigadores
capacidad de ejercicio físico.
también descubrieron que las células madre trabajan
La mayoría de la investigación sobre los tratamientos para los
indirectamente, mediante la secreción de diminutas “gotas” de
pacientes de distrofia muscular de Duchenne se han centrado en
grasa llamadas exosomas. Los exosomas, cuando se purificaron y
los aspectos músculo-esqueléticos de la enfermedad, pero muy
se administraron reprodujeron los principales beneficios de las
pocos a la principal causa de muerte que ha sido la insuficiencia
células madre cardíacas.
cardíaca. En la actualidad, no existe un tratamiento para hacer
Según los autores el procedimiento podría estar listo para
frente a la pérdida de músculo cardíaco funcional en estos
probar en estudios clínicos en humanos tan pronto como el
pacientes.
próximo año.
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FOTO CÉLULA MADRE
Número 31
Red de Células madre neuronales
REFERENCIA Dr. Rene Head Universidad de Toronto [3]
Perfiles Instituto de Células Madre y Medicina regenerativa (ISCRM) Universidad de Washington
La misión del Instituto de Células Madre y Medicina Regenerativa (ISCRM) de la Universidad de Washington es la
El Instituto trabaja particularmente en las terapias para la
búsqueda ética de la investigación básica en las células madre
insuficiencia cardíaca, las lesión de la médula espinal, las
y por lo tanto el desarrollo de terapias y curas.
enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el
La Universidad de Washington y sus instituciones
Alzheimer, el cáncer, la diabetes, la enfermedad de la retina, la
afiliadas, el Centro de Investigación del Cáncer Fred
pérdida de la audición y lesiones ortopédicas/deportivas.
Hutchinson (FHCRC) y el Hospital Infantil, son ampliamente
Adicionalmente los científicos están actualmente llevando a
considerados como líderes entre las instituciones de
cabo investigaciones con células madre adultas, embrionarias
investigación biomédica en el mundo, con grandes fortalezas
y células madre pluripotentes inducidas con el objetivo de
en las áreas cruciales para el éxito en la investigación de
desarrollar curas para las enfermedades en las que hay pocos
células madre y la medicina regenerativa. La estrategia es llevar estas fortalezas interdisciplinarios juntas para aprovechar la investigación básica para desarrollar terapias. ISCRM integra diversas disciplinas científicas y clínicas. Aprovechar un enfoque integrador para estudiar las células madre y su biología en el cuerpo humano es la estrategia para el desarrollo
Website http://depts.washington.edu/ iscrm/
de nuevas terapias.
Vidamédica
Dr. Francisco P. Chávez
Departamento de Biología, Facultad de Ciencias,
AV. VITACURA 5093, SANTIAGO
http://facebook.com/Vidacel http://facebook.com/ MedicinaRegenerativa Universidad de Chile
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