Boletin vidamedica 36

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Número 36

Distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad de células madre Durante casi 20 años, los científicos han pensado que la debilidad muscular observada en pacientes con distrofia

La distrofia muscular de Duchenne es la forma más común de distrofia muscular, que afecta a

células madre o para formar nuevas fibras musculares. Sin esta información, células madre del músculo no se

muscular de Duchenne se debe principalmente a problemas en sus fibras musculares, pero una nueva investigación muestra que también se

aproximadamente uno de cada 3.600 niños. Es causada por mutaciones genéticas que dan como resultado la pérdida de la proteína distrofina, que

pueden dividir adecuadamente y no pueden reparar adecuadamente el músculo dañado.

Aunque la investigación se llevó a

debe a defectos intrínsecos en las células madre del músculo. Las células madre del músculo que carecen del gen de la distrofina no pueden percibir su orientación y producen diez veces

conducen a una debilidad muscular progresiva y la muerte por la segunda o tercera década de vida.

Las células madre del músculo son responsables de la reparación del

cabo en células de ratón,se espera que los resultados sean similares en los seres humanos, ya que la proteína distrofina es casi idéntica en todos los animales.

menos células precursoras del músculo, lo que disminuye las fibras musculares funcionales.

El estudio publicado en la revista

músculo después de las lesiones Los tratamientos actuales para la normales y del ejercicio. En respuesta al distrofia muscular de Duchenne se daño muscular, estas células madre se limitan a los esteroides y terapia física dividen para generar células precursoras para una progresión lenta de la

Nature Medicine por científicos del Hospital de Ottawa y la Universidad de Ottawa está a punto de cambiar por completo la comprensión de la distrofia muscular de Duchenne y allanar el

que se convierten en las fibras que forman nuestros músculos.

Según los autores, las células madre del músculo que carecen de distrofina no puede decir en qué

camino para tratamientos más eficaces.

El estudio es el primero en mostrar que la distrofia muscular Duchenne afecta directamente a las células madre

dirección está en marcha y en qué dirección se han reducido. Algo crucial porque las células madre de músculo necesitan poder percibir su

musculares.

entorno para decidir si producir más

[1]

enfermedad y disminuir los síntomas.

Referencia

Nature Medicine, 2015; DOI: 10.1038/ nm.3990


Estudio clínico rechaza la edad biológica como factor limitante para los trasplantes de células madre Más del 40 por ciento de los pacientes de mayor edad con

El ensayo clínico de Fase 2 matriculó a 114 pacientes con

leucemia mieloide aguda (LMA) puede permanecer en remisión

edad promedio de 65 en 21 hospitales de Estados Unidos entre

de cáncer durante un largo plazo a través de un enfoque

noviembre de 2004 y noviembre de 2011. El ensayo se realizó

modificado menos agresivo del trasplante de células madre de

con el apoyo de subvención a través de la red cooperativa de

un donante. Estos fueron los resultados de un estudio clínico de

ensayos de grupos del Instituto Nacional del Cáncer (Alianza

Fase 2 llevado a cabo por los oncólogos de diferentes Centros y

para los ensayos clínicos en Oncología, antes el Cancer and

Hospitales de la Universidad Estatal de Ohio

Leukemia Group B).

La leucemia mieloide aguda es un cáncer de la sangre

El tratamiento con trasplante de médula ósea implica la

agresivo que amenaza la vida y que se diagnostica en pacientes

recolección de de células madre - que se producen en la médula

mayores de 60. Los datos representan una nueva esperanza en

ósea - ya sea desde el paciente con cáncer (autólogo) o de un

una enfermedad en la que la tasa de supervivencia a cinco años

donante (trasplante alogénico). Tradicionalmente, estas células

es a menudo por debajo del 10 por ciento, a pesar de alcanzar

madre se infunden en el paciente después del tratamiento del

la remisión inicial.

cáncer de la quimioterapia de dosis alta y se completa para

Estudios observacionales previos han sugerido que

ayudar a restaurar la capacidad de la médula ósea para producir

trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos - que

glóbulos rojos y blancos que combaten las infecciones.

consiste en la infusión de un paciente con células madre sanas

Para este estudio, todos los pacientes recibieron

de un donante - puede reducir la recurrencia del cáncer y, por lo

quimioterapia de intensidad reducida (fludarabina seguido de

tanto, mejorar la supervivencia global de los pacientes con LMA.

busulfán) antes del trasplante lo que esencialmente redujo el

Sin embargo, los pacientes mayores de 60 años han sido

tratamiento a la mitad en comparación con los regímenes de

tradicionalmente considerados pobres candidatos y excluidos

quimioterapia de alta dosis tradicionales utilizados en los

de los trasplantes de células madre debido a otras condiciones

pacientes más jóvenes.

o inquietudes acerca de su capacidad para tolerar los tratamientos de quimioterapia intensiva necesarios para erradicar las células de leucemia antes de la infusión del cuerpo con las células madre del donante para la reconstrucción de la

Referencia

médula ósea sana.

El actual estudio trató de determinar si un régimen de acondicionamiento modificado para el trasplante de células madre podría mejorar las tasas de remisión del cáncer a largo plazo para los pacientes con LMA entre las edades de 59 y 75.

[2]

Journal of Clinical Oncology, 2015; DOI: 10.1200/JCO. 2015.62.7273


FOTO CÉLULA MADRE

Número 36

Cultivo de células madre neuronales

REFERENCIA H. Liang and T. Ghashghaei North Caroline State University [3]


Perfiles University of Miami Interdisciplinary Stem Cell Institute (Instituto interdisciplinario de Células Madre de Miami)

La misión Instituto interdisciplinario de Células Madre de

enfermos, tales como hígado, pulmón, enfermedad de la

Miami es liderar el desarrollo de nuevas terapias

médula espinal, enfermedad de los huesos, y la diabetes. El

regenerativas utilizando una combinación de la biología de

resultado final de la terapia de células madre es una cura

células madre, ciencia básica y la realización de ensayos

para enfermedades que aún no han desafiado las terapias

clínicos.

convencionales.

El Instituto se creó para capitalizar el trabajo pionero en

La visión es crear una comunidad de investigación

el uso de células madre adultas para la reparación de

integrada únicamente en trabajar juntos para comprender la

órganos humanos. El objetivo del Instituto es encontrar

biología de las células madre adultas, aplicar rápidamente

nuevos tratamientos para las enfermedades del corazón,

este conocimiento para la medicina regenerativa, y promover

enfermedades neurológicas, enfermedad de los huesos,

oportunidades terapéuticas para diversas enfermedades

diabetes, cáncer, enfermedades de los ojos y otras

difíciles de tratar.

enfermedades crónicas, debilitantes o incurables. Científicos de la Universidad de Miami han desarrollado numerosos procedimientos para extraer las células madre adultas de la

Referencia

médula ósea, y han llevado a cabo investigaciones

http://isci.med.miami.edu/

pioneras en la terapia basada en células para enfermedades del corazón humano. Este tipo de procedimiento se puede adaptar para otros tejidos

Vidamédica AV. VITACURA 5093, SANTIAGO

http://facebook.com/Vidacel http://facebook.com/ MedicinaRegenerativa

Dr. Francisco P. Chávez Departamento de Biología, Facultad de Ciencias, Universidad de Chile

Alejandro Guiloff Director Médico VidaCel

[4]


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