Medicina regenerativa Número 16 Medicina regenerativa & Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Medicina Regenerativa y Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) Los enfoques tradicionales para el desarrollo de fármacos para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) no abordan las causas subyacentes de la enfermedad, sin embargo las tecnologías de la medicina regenerativa potencialmente podrían transformar el tratamiento de referencia actual a través de la reversión o detención de la progresión de la enfermedad, reduciendo la velocidad de la muerte de las neuronas motoras. Estas tecnologías pueden incluso tener la posibilidad de sustituir o regenerar las células perdidas en el tiempo, permitiendo a los pacientes a recuperar una calidad de vida normal.
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Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
Más conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) afecta a un estimado de 30.000 estadounidenses con aproximadamente 5.600 nuevos casos diagnosticados cada año. la enfermedad consiste en la degeneración progresiva y la muerte de las neuronas motoras que controlan el movimiento de los músculos, dejando a los pacientes progresivamente débiles y puede resultar en el empeoramiento de la discapacidad y eventualmente la muerte. Una vez diagnosticado el promedio de esperanza de vida es de 2 a 5 años, aunque un porcentaje muy pequeño de los pacientes logra vivir 20 años o más con la enfermedad. Mientras que las personas con ELA pueden tener una calidad de vida razonable durante un año o más después del diagnóstico, la naturaleza neurodegenerativa de la enfermedad se considera irreversible con los tratamientos actuales e invariablemente resulta en la muerte del paciente. Además, los efectos psicológicos de la enfermedad son devastadoras ya que la mayoría de los pacientes se vuelven funcionalmente tetrapléjicos y postrados en la cama en las etapas finales de la enfermedad, mientras que mantienen altos niveles de conciencia y de función sensorial. Actualmente los únicos tratamientos disponibles en realidad no tratan la ELA, sino que en su lugar intentan aliviar los efectos secundarios perjudiciales y debilitantes de la enfermedad. Estos incluyen la movilidad reducida, dificultad para hablar, problemas respiratorios, y los desafíos de la dieta. Estos afectan en gran medida la calidad de vida del paciente, ya que deben abordarse con dispositivos a menudo invasivos o caros como ventiladores, tubos de alimentación, ascensores, y las ayudas de voz digitales. El tratamiento de estas condiciones secundarias crea no sólo increíblemente altos costos de la atención de la enfermedad, sino que también tiene un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes y los cuidadores.
La Medicina Regenerativa como alternativa para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
BrainStorm Cell Therapeutics Inc. acaba de finalizar ensayo de Fase IIa en Israel por el uso de NurOwn, un tratamiento que utiliza células madre mesenquimales autólogas presentes en la propia médula ósea del paciente para generar NTF (factor neurotrófico). En última instancia, su objetivo es volver a establecer la interacción neuromuscular y para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Los promisorios resultados del estudio fueron publicados en Enero del 2016. Para el estudio se recogieron las células madre de la propia médula ósea de un paciente y después se trató en un proceso patentado. A continuación, se inyecta en el líquido cefalorraquídeo del paciente. Según los investigadores en algunos de los pacientes la enfermedad no sólo se detuvo el progreso, sino que también hubo una mejoría notable en sus funciones neurológicas. En el estudio se siguieron a 26 pacientes durante los últimos cuatro años y el 90 por ciento de los pacientes experimentaron mejoras caminando, hablando y movimiento de la mano dentro de un mes de tratamiento y los resultados se prolongaron durante varios meses. Particularmente la nueva terapia ayudó a un paciente con ELA de 22 años de edad y donde la enfermedad se detuvo por completo progresando y con una mejora significativa en muchas de sus funciones, incluyendo su capacidad de hablar y sus funciones motoras de las manos. Los médicos israelíes asociados con la biotecnología empresa BrainStorm Cell Therapeutics, son pioneros en el uso del cóctel de factores de crecimiento añadidos a las células madre, proceso que estimula las células para convertirse en neuronas. Estudios similares se están llevando a cabo en la Clínica Mayo, el Hospital General de Massachusetts y la Universidad de Boston. Si este enfoque tiene éxito, también puede ser utilizado para tratar la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis múltiple, y lesiones de la médula espinal.
Otra compañía, Neuralstem Inc., está trabajando en conjunto con la Universidad de Emory ha completado recientemente un ensayo de seguridad Fase I de sus células madre neurales de la médula espinal (NSI-566) para un tratamiento de la ELA. Se espera que estas células se puedan injertar en la región que se trasplantan, hagan sinapsis activas y formen circuitos con las neuronas motoras de los pacientes y en última instancia puedan detener la progresión adicional de la enfermedad. Neuralstem inició un estudio clínico en ELA en Fase I/II para sus células en 2012. Después de un período de seguimiento de seis el mes paciente, esta fase del estudio concluyó en el primer trimestre de 2015. Los resultados mostraron que el trasplante intramedular de las células fue seguro y bien tolerado a través de las dosis crecientes, alcanzando una dosis máxima tolerada de 16 millones de células por medio de 20 inyecciones bilaterales. Además, no parece haber ninguna aceleración en la progresión de la enfermedad debido a la intervención terapéutica. Un nuevo estudio clínico controlado, se espera para su registro y para comenzar en 2016.
Q-Therapeutics es una compañía biotecnológica emergente especializada en el desarrollo de terapias basadas en células madre para el tratamiento de enfermedades debilitantes del sistema nervioso central. En muchas condiciones neurodegenerativas, tales como la ELA las células gliales en el cerebro y la columna vertebral están dañadas o enfermas. Q Terapeutics Inc. anunció en el 2014 que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco de uso compasivo a la empresa por su producto Q-Cells® (células madre gliales y su progenie), para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La designación de Q-Cells como medicamento de uso compasivo por la FDA es un hito importante para los pacientes con ELA, que tienen pocas opciones de tratamiento. Esta designación abre nuevas oportunidades de subvención federal para ayudar a avanzar en nuevos estudios clínicos que se realizarán en el 2016.