Medicina regenerativa Número 17
Panoramas de la Medicina regenerativa
Medicina
“Las nuevas terapias de medicina regenerativa tendrán el impacto más
regenerativa
crónicas de las enfermedades que afectan a la salud humana y que son
& Alzheimer
importante tanto en indicaciones específicas como en condiciones
las principales impulsores de los costos médicos. También será un aporte en importantes áreas médicas no cubiertas con la medicina actual. Estas indicaciones y condiciones incluyen: las enfermedades cardíacas y vasculares, los accidentes cerebrovasculares, la diabetes, las enfermedades inflamatorias e inmunes, la cicatrización de heridas y regeneración de los tejidos blandos, las enfermedades neurodegenerativas como ALS, enfermedad de Alzheimer y el Parkinson, las lesiones de la médula espinal, los trastornos musculoesqueléticos y la enfermedad ocular”
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Medicina regenerativa & Alzheimer
Enfermedad de Alzheimer La enfermedad de Alzheimer (AD) es la forma más común de demencia (el término general para la pérdida de memoria y capacidades intelectuales) que ataca a las neuronas en el cerebro. Esto resulta en la pérdida de la memoria, el deterioro cognitivo y los cambios de comportamiento. La enfermedad interrumpe la red de comunicación del cerebro y con el tiempo destruye las sinapsis neuronales y mata las neuronas. Solo en los EEUU un estimado de 5.4 millones sufren de la enfermedad y es la sexta causa principal de la muerte en los Estados Unidos. Si bien la mayoría de las personas con la enfermedad son mayores de 65 años, un cinco por ciento de las personas afectadas tienen de inicio temprano de Alzheimer que puede ocurrir cuando un paciente está en sus 40s y 50s. AD no es una parte del proceso de envejecimiento normal. Los síntomas empeoran progresivamente con el tiempo y pueden incluir confusión con el tiempo y el lugar, dificultad para completar las tareas familiares y los cambios en el estado de ánimo y personalidad. La enfermedad se caracteriza por dos tipos de lesiones anormales que se acumulan alrededor de las neuronas en el cerebro, incluyendo placas de beta-amiloide (grupos de fragmentos de proteínas y material celular) y ovillos neurofibrilares (fibras retorcidas insolubles compuestas de la proteína Tau). No está claro si estas lesiones causan enfermedad o son un subproducto de la misma. Como se dijo anteriormente, no existe una cura para el Alzheimer y la enfermedad sólo puede ser confirmada oficialmente por la autopsia después de la muerte de un paciente. Actualmente hay cinco fármacos de Alzheimer aprobados por la FDA que tratan los síntomas de Alzheimer, sin embargo, que no tratan el subyacente causas de la enfermedad.
La medicina regenerativa como alternativa para el tratamiento La creación de modelos de enfermedades a través de la reprogramación celular de las células específicas para el paciente ha permitido a los científicos crear modelos de enfermedades humanas como el Alzheimer para estudiar la enfermedad en condiciones controladas de laboratorio. La reprogramación celular es un proceso en que los científicos revierten las células completamente diferenciadas, maduras a un estado embrionario, es decir, la creación de líneas de células madre pluripotentes inducidas por la enfermedad. Particularmente, científicos del laboratorio de la Fundación de Células Madre Nueva York (The NY Stem Cell Foundation) han desarrollado un modelo basado en células de la enfermedad de Alzheimer. En esta iniciativa liderada por Scott Noggle, los investigadores reprogramaron células de los pacientes en células madre pluripotentes inducidas para crear neuronas colinérgicas del cerebro anterior basal (las células afectadas en la enfermedad de Alzheimer). Estas células replican las características de la enfermedad en un nivel celular, por lo que su creación es un modelo viable para el descubrimiento de fármacos que luego puedan ser utilizados en ensayos preclínicos con animales. Los resultados preliminares han demostrado diferencias en la función celular en los pacientes. Las neuronas de Alzheimer producen más de la forma tóxica de beta amiloide, la proteína que se encuentra en las placas amiloides, que las neuronas sanas. A continuación resumimos las principales compañías que están abocadas al desarrollo de terapias de medicina regenerativa y los estudios clínicos que están en curso relacionados con el uso de células madre para la enfermedad de Alzheimer.
NeuroSTEM ® es un fármaco basado en células madre mesenquimatosas derivadas de sangre del cordón umbilical. Fue desarrollado por la empresa Medipost. De acuerdo con las pruebas en animales, NeuroSTEM disminuye la formación del beta-amiloide que causa la toxicidad en las neuronas e inhibe la destrucción de las células nerviosas del cerebro. El fármaco culminó la fase II de ensayos clínicos para la enfermedad de
aprobarse sería el primer fármaco mundial para el tratamiento de Alzheimer basado en células madre.
Estudio Clínico The Safety and The Efficacy Evaluation of NEUROSTEM®-AD in Patients With Alzheimer's Disease. (Medipost Co Ltd) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01297218
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otorgada en Asia y los principales países de Europa. De
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(Samsung Medical Center). La patente de NeuroSTEM ha sido
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Alzheimer realizada en el prestigioso Hospital Samsung de Seúl
El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) de la agencia de células madre de California, está apoyando el desarrollo de tecnologías para el tratamiento de Alzheimer que incluye financiamiento de proyectos de investigación. CIRM recientemente galardonó a la empresa StemCells, Inc. con $ 20 millones de dólares para que en colaboración con la Universidad de California de Irvine, el Centro de Investigación Sue y Bill Gross y el Instituto de Alteraciones de la Memoria y Trastornos Neurológicos (UCI MIND) para avanzar en la tecnología de células madre neurales humanas de la compañía en la enfermedad de Alzheimer. Los investigadores ya han informado de que las células madre neurales de StemCells, Inc. son capaces de restaurar la memoria y mejorar la función sináptica en dos modelos animales similares a Alzheimer. Se cree que estas células proporcionan los factores de crecimiento que protegen las neuronas de la degeneración. El objetivo de Longeveron LLC, compañía con base en Miami, es proporcionar la primeras soluciones biológicas de medicina regenerativa para el envejecimiento. Particularmente al desarrollo de terapias basadas en células madres para revolucionar el proceso de envejecimiento y mejorar la calidad de vida. Longeveron planea iniciar hasta tres ensayos clínicos concepto en el año 2016 centrado en las condiciones relacionadas con el envejecimiento como la fragilidad, el síndrome metabólico y la enfermedad de Alzheimer. La compañía está iniciando el proceso de
iPierian, adquirida por la multinacional Bristol-Myers Squibb también, ha creado modelos de enfermedades a partir de células madre pluripotentes derivadas de pacientes para avanzar en sus nuevos programas de desarrollo de fármacos. Después de usar los modelos de enfermedades para validar los objetivos y los mecanismos terapéuticos de la enfermedad, han avanzado hacia el uso de anticuerpos monoclonales para el tratamiento de Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas apuntando a la proteína Tau. BMS comenzará los ensayos en humanos en el año 2016.
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Estudio Clínico A Allogeneic Human Mesenchymal Stem Cell Infusion Versus Placebo in Patients With Alzheimer's Disease (Longeveron LLC) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02600130
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reclutamiento de los pacientes para dichos exámenes.