Samarbete med målet att bota åldersförändringar i gula fläcken

”Detta är första gången i Sverige som det görs en transplantation av näthinneceller differentierade från embryonala stamceller. Många års arbete av ett stort antal involverade har lett oss fram till det här genombrottet”. Foto: Canstock, arkiv

Karolinska Institutet, S:t Eriks Ögonsjukhus och Novo Nordisk samarbetar med målet att bota åldersförändringar i gula fläcken

34

#6 2020

KI och S:t Eriks Ögonsjukhus ingår samarbete med det danska läkemedelsbolaget Novo Nordisk för att utveckla en ny behandling av åldersrelaterad makuladegeneration. Novo Nordisk kommer att ge stöd och 48 miljoner kronor i finansiering för att möjliggöra en klinisk fas 1-studie där nya näthinneceller framställda från embryonala stamceller ska transplanteras till patienter med åldersförändringar i gula fläcken. Målet är att ta fram en helt ny cellterapi mot folksjukdomen som idag saknar behandling.

Karolinska Institutet och S:t Eriks Ögonsjukhus har sedan 2013 tillsammans forskat kring cellterapi och planerar nu i samarbete med läkemedelsföretaget Novo Nordisk en klinisk studie där ett antal patienter ska få nya näthinneceller som odlats fram från embryonala stamceller. Målet är att hitta en behandling av en allvarlig form av åldersförändring i gula fläcken (åldersrelaterad makuladegeneration, AMD) som årligen drabbar cirka 1500 patienter i Sverige. Cellerna i näthinnans gula fläck slutar att fungera normalt eller dör och den drabbade förlorar successivt synen i det centrala synfältet.

Arbetet har gått hela vägen från grundforskning, för att förstå hur embryo och stamceller fungerar, via att etablera en ny metod för produktion av näthinneceller, till att vara på väg att testas i en första klinisk studie.

Första gången i Sverige

– Detta är första gången i Sverige som det görs en transplantation av näthinneceller differentierade från embryonala stamceller. Många års arbete av ett stort antal involverade har lett oss fram till det här genombrottet. Med stöd av Novo Nordisk, både finansiellt och kompetensmässigt, kan vi nu närma oss målet att ta fram en ny cellterapi, säger Fredrik Lanner, forskare vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik och Ming Wai Lau Centre for Reparative Medicine vid Karolinska Institutet. – Vi har ett effektivt sätt att tillverka cellerna med en robust och enkel odlingsmetod. Det gör metoden lättare att skala upp för en framtida cellterapiprodukt, fortsätter han.

I den planerade första kliniska studien får varje patient de nya ögoncellerna transplanterade under näthinnan. I första hand ska metodens säkerhet bekräftas men forskarna studerar även cellernas förmåga att fästa i ögat och att bromsa sjukdomsförloppet.

En komplex teknologi

– Detta är på många sätt ett unikt projekt och det är enormt roligt att vi nu får möjlighet att ta det vidare till kliniska försök där förhoppningen är att kunna rädda synen på en stor grupp patienter. Vi är samtidigt ödmjuka inför att det är en komplex teknologi och en utmanande sjukdom och vi får räkna med många års utvecklingsarbete till en botande behandling, säger Anders Kvanta, professor vid institutionen för klinisk neurovetenskap vid Karolinska Institutet, överläkare på S:t Eriks Ögonsjukhus och ansvarig för den kliniska studien. – Vi ser fram emot att etablera det här samarbetet med professor Anders Kvanta och doktor Fredrik Lanner. De är bägge två världsledande inom sina områden och genom det här samarbetet får vi en unik möjlighet att kombinera framstående vetenskap och klinisk forskning vid Karolinska Institutet och S:t Eriks Ögonsjukhus med Novo Nordisks kapacitet inom stamcellsteknologi för att utveckla en ny cellterapi för människor som lever med åldersförändringar i gula fläcken, säger Jacob Sten Petersen, Corporate Vice President och Head of Stem Cell R&D på Novo Nordisk.

Källa: Karolinska Institutet

Anders Kvanta, professor och överläkare. Foto: Eva Tov Fredrik Lanner, forskare . Foto: Ulf Sirborn ”Målet är att kunna bota en allvarlig form av åldersrelaterad makuladegeneration” Foto: S:t Eriks Ögonsjukhus

#6 2020

35