MUCO CONTACT
december 2022 Driemaandelijks tijdschrift P509705 - Afgiftekantoor Brussel X
Trok jouw burgemeester ook #mucosocks aan zoals die van De Panne?
2022 was een belangrijk jaar voor veel mensen met muco dankzij het akkoord voor de terugbetaling van Kaftrio voor mensen ouder dan 11 jaar. Wij duimen dat deze overeenkomst begin 2023 ook voor kinderen tussen 6 en 11 jaar zal gelden. We mogen echter niet vergeten dat
Kaftrio een medicijn is dat de ziekte behandelt, maar niet geneest. Bovendien kunnen veel patiënten, zoals Emma’s zus en broer, om verschillende redenen niet genieten van dit nieuwe geneesmiddel.
te helpen vinden voor ALLE mensen met muco. We willen niemand in de kou laten staan! Ik wens u van harte een gelukkig en gezond 2023.
Daarom hebben we nog steeds uw financiële steun nodig om onderzoekers een geneesmiddel
Stefan Joris
Directeur Mucovereniging
We laten niemand in de kou staan CFTR-modulatoren (waaronder het geneesmiddel Kaftrio) vormen DE grote vooruitgang in de behandeling van mucoviscidose in de afgelopen decennia. Helaas zijn ze niet voor iedereen een optie. Meer dan 500 mensen, waaronder de zus en broer van Emma (zie bijgevoegde brief), kunnen niet met dit nieuwe geneesmiddel worden behandeld. Gentherapie vormt nu hun grootste hoop. Meer dan 500 personen met muco in België kunnen niet genieten van Kaftrio omwille van verschillende redenen. Ten eerste, omdat de modulatoren mutatiespecifiek zijn. Dat wil zeggen dat ze enkel werken bij mensen die welbepaalde mutaties hebben. Het gebruik van modulatoren bij mensen die eerder een longtransplantatie ondergingen (in België momen-
teel zo’n 200) wordt ook afgeraden. Bovendien worden de medicijnen in hun geval niet terugbetaald. En soms komen mensen wel in aanmerking voor behandeling met modulatoren, maar moeten ze stoppen omwille van ernstige bijwerkingen. Ten slotte hebben kinderen jonger dan 12 jaar in België nog geen toegang tot Kaftrio, omdat het geneesmiddel voor hen nog niet wordt vergoed. Maar het dossier ligt op het bureau van onze ministers...
Muco genees je op DNA-niveau Modulatoren zoals Kaftrio hebben weliswaar een spectaculair effect op de symptomen van de ziekte, maar ze genezen mucoviscidose niet. Aangezien muco veroorzaakt wordt door mutaties in het CFTR-gen* waardoor
(*) Het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van het CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) eiwit. Vandaar de Engelse naam van deze ziekte, cystic fibrosis of CF.
bepaalde cellen in het lichaam niet goed functioneren, is een behandeling op DNA-niveau nodig om de ziekte te genezen: de zogenaamde gentherapie. Wetenschappers zoeken dus naar manieren om een correcte kopie van het CFTR-gen in de cellen te krijgen om zo muco te behandelen. Dit kan worden gedaan door het zogenaamde CFTR-gen te herstellen of door goed functionerende CFTR-genen in het DNA van de cellen te brengen, waardoor de cellen een normaal functionerend muco-eiwit kunnen maken.
mRNA. Die naam zegt u wellicht iets… Een andere techniek, die men gentherapie ‘light’ zou kunnen noemen, wijzigt niet het DNA van de cel, maar het RNA.
Jules vertelt over zijn leven met muco aan zijn burgemeester, Bart De Wever.
In ons DNA zit alle informatie vervat die ons maakt tot wie we zijn. Omdat DNA het fundament is van onze lichaamscellen, verlaat het nooit de celkern. RNA (ook wel mRNA genoemd) daarentegen is een echt werkpaard: je kan het beschouwen als een kopietje van ons DNA dat aan de machinerie in onze lichaamscellen alle informatie geeft die het nodig heeft om de juiste en nodige eiwitten aan te maken. Omdat er bij mensen met muco een foutje zit in het CFTR-gen, zal diezelfde fout dus ook in het RNA zitten. Als we een manier vinden om correcte kopieën van CFTR RNA in de cel te brengen, zou dit RNA kunnen gebruikt worden om goed functionerend CFTR-eiwit aan te maken.
Het grote voordeel van deze aanpak is dat het RNA niet tot in de celkern moet geraken, één hindernis minder ten opzichte van ‘klassieke’ gentherapie dus! Maar aangezien RNA zich niet in de celkern bevindt en na enige tijd wordt afgebroken, zal de therapie wellicht frequenter moeten worden toegediend. Over heel de wereld wordt gezocht naar oplossingen. Welke piste voor de volgende doorbraak gaat zorgen is niet duidelijk. Laat ons vooral hopen dat die volgende doorbraak er snel komt en we terug een stap korter staan bij de genezing van mucoviscidose.
BEDANKT! De Mucoweek was een echt succes! Dit succes hebben we te danken aan de 180 burgemeesters uit het hele land en aan alle mensen met muco die in #mucosocks hebben geposeerd, aan de vrijwilligers die ons hebben geholpen, aan iedereen die onze #mucosocks heeft verkocht en nog steeds verkoopt en aan allen die de campagne enthousiast hebben gepromoot. En hartelijk dank aan iedereen die onze mooie #mucosocks al gekocht heeft. Hartelijk bedankt voor jullie solidariteit! Ontdek de video’s en foto’s van onze burgemeesters in #mucosocks op www.mucoweek.be en bestel nu onze mooie sokken, als je dat nog niet deed. Deze ongelooflijke solidariteit bewijst eens te meer dat we samen sterker zijn!
Een laatste gebaar… een groot verschil!
Aan het woord: Karine van Baren, juriste gespecialiseerd in nalatenschappen bij de Mucovereniging
Steeds meer mensen steunen goede doelen via een gift in hun testament. Ook voor de Mucovereniging is deze steun onmisbaar om de strijd tegen mucoviscidose verder te kunnen zetten. Praten over “testamenten” en “legaten” is een nogal gevoelig onderwerp, of niet? Inderdaad. Het maken van een testament is expliciet gelinkt aan een episode in het leven die men zo lang mogelijk wil uitstellen. Het is echter nooit te vroeg om een testament op te stellen. En mensen zijn opvallend tevreden en opgelucht eenmaal het testament is afgehandeld. Wat beweegt iemand om een testament op te stellen? Mensen die een testament opstellen ten voordele van onze vereniging hebben de duidelijke wens om hun steun verder te zetten na hun dood. Voor veel mensen is het sowieso belangrijk om in het kader van het levenseinde een aantal zaken op orde te brengen. Vaak zijn dit mensen tussen 60 en 70 jaar, mensen die op dat moment nog volledig toerekeningsvatbaar en fit zijn. Ik adviseer mensen altijd om een testament samen met een notaris op te stellen of het testament toch zeker bij een notaris te laten registreren. Zo lopen ze geen risico dat het testament verloren gaat of op de één of andere manier vernietigd wordt. Waarom kiezen mensen de Mucovereniging als begunstigde van een nalatenschap? Vaak is er een direct verband met de ziekte zelf. Heel dikwijls kennen erflaters in hun dichte kring iemand
die door mucoviscidose is getroffen en die als gevolg ervan helaas ook is overleden: een familielid, een goede vriend, een buur,... Er zijn ook veel mensen die geen directe band hebben met de ziekte die de strijd tegen muco steunen. Zij nemen soms ook de Mucovereniging in hun testament op. Giften via testament zijn essentieel om mensen met mucoviscidose te kunnen blijven ondersteunen en een heel belangrijke factor om het onderzoek in de strijd tegen mucoviscidose verder te kunnen zetten. Is het ingewikkeld om de Mucovereniging in uw testament op te nemen? Nee, helemaal niet! Mijn rol als gespecialiseerde juriste bij de Mucovereniging is om iedereen te informeren en bij te staan bij het opstellen van een testament ten voordele van onze vereniging. Wij hebben een brochure waarin de te nemen stappen duidelijk en nauwkeurig worden uitgelegd. Ik ben ook altijd beschikbaar voor een huisbezoek. In ieder geval zeg ik “dank u, dank u, dank u” aan degenen die de Mucovereniging al hebben opgenomen in hun testament, aan degenen die het concreet van plan zijn, en bij voorbaat dank aan allen die overwegen om het te doen. U kan mij bereiken op 02/663.39.08 of karine@muco.be
Ontdek hoe uw testament een belangrijke rol kan spelen in de strijd tegen mucoviscidose. Vul dit formulier in en stuur het terug naar de Mucovereniging t.a.v. Karine Van Baren Driebruggenstraat 124, 1160 Brussel Ja, stuur me de gratis legatengids
Naam
Ja, contacteer me voor een informeel gesprek met onze gespecialiseerde juriste, Karine van Baren Voornaam
Straat Nr Email
Postcode
Plaats Telefoon
Ine (36 jaar) heeft ons geholpen als vrijwilliger tijdens de Europese Mucoweek eind november. Wij waren blij met de helpende handen. Voor Ine, persoon met muco, betekende het zo veel meer. “Ik kom van ver. Twee jaar geleden, toen het echt slecht met me ging, had ik nog een longcapaciteit van 19%. Het leek wel alsof er een autoband op mijn borstkas lag. Ik had hulp nodig voor alles en van iedereen. Een kiné, een verpleegster, mijn ouders, vrienden die elke dag langs kwamen om me te helpen met aankleden, wassen, sondevoeding, ademen… Ik had maar één doel: overleven. En dat heeft zo meer dan 5 jaar geduurd. Tot ik, twee jaar geleden, de kans kreeg om het geneesmiddel Kaftrio te nemen in het kader van een speciaal programma (compassionate use). Vandaag is mijn longcapaciteit gestegen naar 50%, wat een enorme verbetering is voor mij. Een echte wedergeboorte. Ik kan eindelijk terug een (bijna) normaal leven leiden, de wereld verkennen en weer aan het werk gaan. Als kind droomde ik ervan om verpleegster te worden. Maar met mijn muco was dat onmogelijk. Het risico op een infectie was te groot. Dankzij vrijwilligerswerk, zoals dat bij de Mucovereniging, kan ik andere mensen met muco helpen. Ik ben dan geen verpleegster maar heb toch het gevoel iets nuttig te kunnen doen. En dat geeft zin aan het leven. Ook al voel ik me goed vandaag, ik weet dat het snel kan omslaan. De artsen weten niet hoe lang Kaftrio zal werken voor mij. Dus geniet ik, zo veel ik kan.”
Elke adem telt Wetenschappelijk onderzoek is de enige weg naar een genezing voor a�e mucopatiënten. Doe vandaag nog een gift. Hartelijk bedankt! V.U. Stefan Joris, Driebruggenstraat 124, 1160 Brussel
IBAN BE62 5230 8010 1261 Voor giften van 40 euro of meer op jaarbasis mogen wij u een fiscaal attest uitreiken waardoor 45% in mindering komt via uw belastingaangifte (volgens de voorwaarden in artikel 145/33 WIB 92)
De Mucovereniging is lid van Donorinfo.be, een onafhankelijk informatiecentrum over goede doelen. We respecteren uw privacy. U kunt onze volledige privacyverklaring raadplegen op www.muco.be/privacy.
Voor al uw vragen rond giften, fiscaal attest, domiciliëring: Catherine Cosemans Relaties Sympathisanten en Schenkers
Catherine@muco.be 02 613 27 12
Belgische Vereniging voor Strijd tegen Mucoviscidose vzw Driebruggenstraat 124, 1160 Brussel www.muco.be | info@muco.be RPR Brussel | BE0408938142