Les choses patinent pour l'Orkambi

Actuellement, en Belgique, l’Orkambi n’est pas encore remboursé. Le Prof. Dr Elke De Wachter trouve ça regrettable “Ce médicament pourrait aider des centaines de personnes atteintes de mucoviscidose.”

Le 20 décembre 2018, la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM) émettait un avis négatif concernant l’Orkambi. Heureusement, la procédure en appel a permis de le transformer en un avis neutre. Le Prof. Dr Elke De Wachter a défendu les intérêts des patients.

Prof. Dr Elke De Wachter: « Le groupe cible pour l’Orkambi sont les personnes avec une mutation F508del sur chaque allèle. 46,7% des patients atteints de mucoviscidose en Belgique, soit 596 personnes. Selon la première étude, l’augmentation moyenne de la fonction pulmonaire serait limitée (amélioration de 2% - 4% ESW). Mais, beaucoup plus important, cette étude a permis de découvrir que la fonction pulmonaire chez les patients sous Orkambi recule moins rapidement que chez les patients qui ne prennent pas d’Orkambi. Et cette différence augmente de manière significative au cours d’une période de 2 ans. De plus, on ne peut pas se limiter à observer la seule fonction pulmonaire. Les personnes chez qui l’Orkambi fonctionne connaissent moins d’infections et maintiennent plus facilement leur poids. Cela contribue également à une vie plus longue et de meilleure qualité. Pour être clair : il existe de grandes différences en fonction des individus. Certains tirent un grand avantage de l’Orkambi, d’autres moins ou pas du tout. “Hélas, il n’existe pas encore de test qui montre quel patient sera aidé ou pas par le médicament. Je trouve qu’il faudrait pouvoir tester l’Orkambi sur l’ensemble des patients. Si cela ne fonctionne pas ou si des problèmes apparaissent, il est toujours possible d’interrompre le traitement en accord avec le patient. » Le CRM a émis un avis neutre dans la procédure d’appel. Le ministre peut donc entamer de nouvelles négociations avec Vertex. Le traitement coûte 170.000 euro par an et par patient. Pourraient entrer en ligne de compte les patients à partir de 6 ans. La Commission Européenne a récemment élargi la période entre 2 et 5 ans. D’autres médicaments arrivent également dans le sillage de l’Orkambi. Comme le Symkevi qui fonctionne mieux et provoque moins d’effets secondaires. Il est également efficace chez les patients avec une seule mutation F508del (hétérozygotes).

Prof. Dr Elke De Wachter: “Il y a beaucoup de recherches en cours. Le rêve serait à l’avenir de disposer d’un éventail de médicaments et d’un test permettant de déterminer le cocktail le mieux adapté à chaque patient. Mais tous ces médicaments doivent d’abord être approuvés. Pour le moment, on se débat avec une série de freins qui nous empêchent d’avancer. Je veux ici parler de l’Orkambi. »

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