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MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN Un secteur d’une importance primordiale pour la Belgique
Association Générale de l’Industrie du Médicament
UN GRAND NOMBRE DE PATIENTS BELGES BÉNÉFICIENT DE TRAITEMENTS BIOLOGIQUES En Belgique, l’utilisation des médicaments biologiques a doublé au cours des 10 dernières années
Les médicaments biologiques représentent une part significative des médicaments actuellement sur le marché
• Le nombre de médicaments biologiques disponibles est passé de 125 en 2003 à 221 en 2013 • Le nombre de jours de traitement a augmenté de 93 % en 10 ans 1 211 Mio 1
26 % du marché biopharmaceutique belge 2
+93 %
Jours de traitement
221 Médicaments biologiques
65 % sous brevet 2
109 Mio
125 Médicaments biologiques
53 % utilisés à l’hôpital 2
2003
1 2
2013
DDD Defined daily doses – IMS data IMS, Value MAT 06 2013
2
MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN
LA BELGIQUE : UNE « BIO-VALLEY » EUROPÉENNE La Belgique est un leader mondial en Recherche et Développement grâce à son écosystème scientifique internationalement reconnu
30 % de l’industrie biotechnologique européenne est implantée en Belgique
La Belgique est un leader mondial LEADER
R&D BIOTECHNOLOGY
• 14 campus universitaires 6 (5 en Flandre, 5 en Wallonie, 4 à Bruxelles) • 7 hôpitaux universitaires • 22 centres de recherche • 23 incubateurs avec activités biotechnologiques • Structures inter-universitaires VIB 7 & Welbio 8
Des collaborations scientifiques majeures ont lieu en Belgique
30 % de l’industrie biotechnologique européenne 3 est implantée en Belgique alors que sa population ne représente que 2 % 4
1999 : 2 entreprises 2013 : 127 entreprises biotechnologiques en Belgique 5
TOP 25
3 universités belges dans le top 25 des universités européennes qui se consacrent aux sciences du vivant 6
En valeur (euros) KBC Securities, 2013 Flanders Investment & Trade, The Life Science Industry in Flanders, 2012; OECD Key Biotech Indicators, 2013 6 Belgian Foreign Trade Agency, 2011 7 VIB : Vlaams Insituut voor Biotechnologie 8 Welbio : Walloon Excellence in Life Sciences and Biotechnology 9 VIB jaarverslag 2012 3
100 accords de collaboration et octrois de licences conclus entre les universités belges et les sociétés biopharmaceutiques, dans et en dehors de la Belgique au cours de ces 15 dernières années 9 dont • 50 % basées en Belgique • 30 % basées dans l’UE • 20 % basées aux USA
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COMPRENDRE LES MÉDICAMENTS CLASSIQUES ET BIOLOGIQUES Les médicaments biologiques : • améliorent significativement le traitement des maladies graves • permettent de lutter contre, par exemple : le cancer, la sclérose en plaques, le diabète, la maladie d’Alzheimer, le sida, certaines affections rénales, des maladies rares… • sont actuellement utilisés par plus de 350 millions de personnes dans le monde
MÉDICAMENTS CLASSIQUES
MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES
Structure moléculaire
Structures moléculaires petites, simples 10, stables Ingrédients chimiques simples.
Substances moléculaires très grandes, complexes, instables Structure tri-dimensionelle complexe.
Production
Production par synthèse chimique 100 % reproductible 10 Combinaison d’ingrédients chimiques spécifiques ordonnés selon un processus systématique et prévisible.
Production à partir de cellules vivantes Non reproductible à 100 % Procédé de production très complexe. Très sensible aux modifications de processus (préparation, purification, formulation...). Malgré des ingrédients et un procédé de production identiques, le produit final n’est jamais 100 % reproductible.
10
Schellekens, H. Biosimilar therapeutics - what do you need to consider? NDT Plus 2009 (suppl 1- 127-136 at 127)
4
MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN
DISTINGUER LES MÉDICAMENTS GÉNÉRIQUES DES BIOSIMILAIRES Les médicaments génériques et biosimilaires : • sont disponibles à l’expiration du brevet de la molécule originale • ont des processus de copie fondamentalement différents Un biosimilaire n’est pas le générique d’un médicament biologique.
MÉDICAMENTS GÉNÉRIQUES
MÉDICAMENTS BIOSIMILAIRES
A l’expiration du brevet
Bioéquivalents
Similaires mais non identiques
Même principe actif, même concentration, même dosage, même forme d’administration que l’original.
Produits à partir de cellules vivantes différentes du médicament biologique original.
Excipients différents avec impact sur la biodisponibilité11. Etudes cliniques non requises pour démontrer la bioéquivalence.
Processus de production différents des médicaments originaux12. Etudes cliniques requises pour démontrer une tolérance et une efficacité similaires aux originaux. Surveillance requise dès commercialisation.
11 12
Résorption du médicament dans le corps humain Ludwig H, Mellstedt H, and Niederwieser D. The challenge of biosimilars, Annals of Oncology. 2008; 19: 411-419 at 411
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LES MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES : ACTUELS, UNIQUES, UNE VALEUR SÛRE POUR LA SOCIÉTÉ Quels sont les avantages des médicaments biologiques ?
to small•molecule chemical pharmaceuticals, the Des traitements plus ciblés re of biologicals is more complex, highly sensitive and • Des traitements « sur mesure » y • Des traitements porteurs d’améliorations thérapeutiques importantes pour traiter, entre autre : les maladies auto-immunes, les cancers, les infections, le sida, les maladies cardio-vasculaires, Purification le diabète, Highly les affections la 3mucoviscidose, les affections rénales… complexoculaires, protein with or 4 e.g. Down-stream levels of structure
processing (multiple steps)
END
to a
Quelles sont les caractéristiques des médicaments biologiques ? Proteinà partir Production Process •Typical Ils sont produits d’organismes vivants. Leur complexité et leur hétérogénéité sont inhérents à leur nature et à leur processus de production. • Ils sont uniques. Deux médicaments biologiques ne sont jamais identiques. • Ils sont soumis pour toutes les indications à des tests cliniques extensifs. • Ils ne sont pas interchangeables.
tor
Select optimum cell for production
Cell culture expansion up to commercial scale
Procédé
6
MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN
=
Produit
6 .
Concernant l’usage des médicaments biologiques, quelques recommandations importantes : • Ne pas remplacer un traitement biologique par un autre sans avis du médecin • Ne pas imposer un changement de traitement qui donne satisfaction pour des raisons de coût • Exclure les prescriptions en DCI 13 (recommandations de l’AFMPS14)
En quoi les médicaments biologiques originaux constituent-ils une valeur sûre pour la société ? • Ils connaissent une efficacité accrue de génération en génération • Ils contribuent à la viabilité financière des soins de santé en Belgique via : - des diminutions régulières de prix, jusqu’à 25 %15 - leur passage au statut de médicament « bon marché » au même titre que les biosimilaires si leur prix diminue de 15 % au moment de l’introduction du biosimilaire - des prix parfois inférieurs à ceux des biosimilaires
13 14 15
DCI : dénomination commune internationale AFMPS-website – médicaments biologiques; EMA-website - guidances biological & biosimilar medicines Après 12 ans -17 %, après 15 ans -2,41 %, après 18 ans -7,5 %
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MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES : LES THÉRAPIES DE DEMAIN
70 %
80 %
des médicaments les plus importants sont des médicaments biologiques
des thérapies en cours de développement sont issues de la biotechnologie
> 200
650
médicaments basés sur la biotechnologie aujourd’hui disponibles
nouveaux médicaments biotechnologiques et vaccins sont actuellement en cours de test pour 100 maladies différentes (cancer, diabète, maladie d’Alzheimer, sida, maladies rares, affections rénales...)
> 350
> 1000
millions de patients bénéficient de traitements biologiques
études cliniques en cours, dont plus de 300 en phase avancée
pharma.be vzw/asbl Terhulpsestwg. 166 Chée de La Hulpe Brussel 1170 Bruxelles info@pharma.be 8
MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN
Association Générale de l’Industrie du Médicament
Editeur responsable : Catherine Rutten pour pharma.be, l’Association Générale de l’Industrie du Médicament. D/2014/4021/2.
Quelques chiffres clés. Actuellement, au niveau mondial :