#GoforInnovation
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST Van primordiaal belang in BelgiĂŤ
Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie
VEEL BELGISCHE PATIËNTEN WORDEN GEHOLPEN MET BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN In België is het gebruik van biologische geneesmiddelen gedurende de laatste 10 jaar verdubbeld
Biologische geneesmiddelen vertegenwoordigen een belangrijk deel binnen het huidige beschikbare geneesmiddelenaanbod
• Tussen 2003 en 2013 is het aantal beschikbare biologische geneesmiddelen in België gestegen van 125 naar 221 • Het aantal behandelingsdagen is de voorbije 10 jaar toegenomen met 93 % 1 211 Mio 1
+93 %
Behandelingsdagen
221 Biologische geneesmiddelen
26 % van de totale Belgische (bio) farmaceutische markt 2
65 % in-patent 2
109 Mio 125 Biologische geneesmiddelen
53 % gebruikt in ziekenhuizen 2
2003
1 2
2013
DDD Defined daily doses – IMS data IMS, Value MAT 06 2013
2
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
BELGIË: EUROPESE “BIO-VALLEY” België speelt een vooraanstaande rol in Onderzoek en Ontwikkeling dankzij haar internationaal erkend wetenschappelijk eco-systeem
30 % van de Europese biotechnologische industrie is in België gevestigd
België behoort tot de top van de wereld LEADER
R&D BIOTECHNOLOGY
• 14 Belgische universitaire campussen 6 (5 Vlaanderen, 5 Wallonië, 4 Brussel) • 7 universitaire ziekenhuizen • 22 onderzoekscentra •2 3 incubatoren met biotech activiteit • I nteruniversitaire structuren: VIB 7 & Welbio 8
Belangrijke wetenschappelijke samenwerkingsakkoorden komen tot stand in België
30 % van de Europese biotech industrie 3 bevindt zich in België terwijl ons land nauwelijks 2 % van de Europese bevolking vertegenwoordigt 4
1999: 2 biotechbedrijven 2013: 127 biotechbedrijven in België 5
TOP 25
3 Belgische universiteiten in de top 25 van Europa’s universiteiten voor biowetenschappen 6
In marktwaarde (euro) KBC Securities, 2013 Flanders Investment & Trade, The Life Science Industry in Flanders, 2012; OECD Key Biotech Indicators, 2013 6 Belgian Foreign Trade Agency, 2011 7 VIB : Vlaams Insituut voor Biotechnologie 8 Welbio : Walloon Excellence in Life Sciences and Biotechnology 9 VIB jaarverslag 2012 3
Meer dan 100 samenwerkings- en licentieovereenkomsten tussen Belgische universiteiten & biofarma industrie waarvan binnen en buiten België 9 • 50 % in België gebaseerde bedrijven • 30 % EU-gebaseerde • 20 % USA-gebaseerde
4 5
Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie
KLASSIEKE VS BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN TOEGELICHT Biologische geneesmiddelen: • verbeteren op een significante manier de behandeling van ernstige ziektes • helpen om bv. kanker, diabetes, de ziekte van Alzheimer, HIV/AIDS, bepaalde nieraandoeningen, zeldzame ziektes te bestrijden • hielpen reeds meer dan 350 miljoen patiënten wereldwijd
KLASSIEKE GENEESMIDDELEN
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN
Moleculaire structuur
Kleine, eenvoudige, stabiele moleculaire structuur 10 Eenvoudige chemische ingrediënten.
Complexe, grote, onstabiele moleculaire substanties Complexe 3-dimensionele structuur.
Productie
Productie door chemische synthese 100 % reproduceerbaar 10 Combinatie van specifieke chemische bestanddelen in een gestructureerd & voorspelbaar proces.
Gemaakt van levende cellen Niet 100 % reproduceerbaar Zeer complex productieproces. Zeer gevoelig voor wijzigingen in het proces (bereiding, zuivering, formulering...). Zelfs met dezelfde bestanddelen en hetzelfde proces is het eindproduct niet 100 % reproduceerbaar.
10
Schellekens, H. Biosimilar therapeutics - what do you need to consider? NDT Plus 2009 (suppl 1- 127-136 at 127)
4
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
GENERISCHE GENEESMIDDELEN ONDERSCHEIDEN VAN BIOSIMILARS Generieken en biosimilars: • zijn beschikbaar na het vervallen van het octrooi van het origineel • doorlopen een fundamenteel verschillend kopieerproces Een biosimilar is niet de generiek van een origineel biologisch geneesmiddel.
GENERISCHE GENEESMIDDELEN
BIOSIMILARS GENEESMIDDELEN
Na het vervallen van het octrooi
Bioequivalent
Similair maar niet identiek
Zelfde actief bestanddeel, zelfde concentratie, zelfde dosering, zelfde toedieningsvorm als het origineel.
Gemaakt op basis van andere levende cellen dan het origineel.
Excipiënten zijn verschillend, wat de biologische beschikbaarheid11 van het geneesmiddel kan wijzigen. Geen klinische studies vereist om bioequivalentie aan te tonen.
11 12
Ander productieproces dan het origineel12. Klinische studies vereist om gelijkaardige veiligheid en doeltreffendheid aan te tonen. Klinische opvolging na markt-intrede noodzakelijk.
Manier waarop het geneesmiddel door het lichaam wordt opgenomen Ludwig H, Mellstedt H, and Niederwieser D. The challenge of biosimilars, Annals of Oncology. 2008; 19: 411-419 at 411
Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN: VERNIEUWEND, UNIEK, WAARDEVOL VOOR DE SAMENLEVING Wat zijn de voordelen van biologische geneesmiddelen?
to small•molecule chemical pharmaceuticals, the Meer gerichte behandelingen re of biologicals is more complex, highly sensitive and • “Op maat” behandelingen y • Behandelingen die een belangrijke therapeutische vooruitgang betekenen voor ziektes zoals autoimmuunziektes, kanker, infectieziektes, HIV/AIDS, cardiovasculaire ziektes, diabetes, Purification oogaandoeningen, mucoviscidose, nieraandoeningen… Highly complex protein with 3 or 4 e.g. Down-stream levels of structure
processing (multiple steps)
END
to a
Wat zijn de karakteristieken van biologische geneesmiddelen? ProteinvanProduction Process Complexiteit en heterogeniteit zijn inherent aan de aard •Typical Ze zijn gemaakt levende organismen. van biologische producten en aan hun productieproces • Ze zijn uniek. Twee biologische geneesmiddelen zijn nooit identiek. • Voor al hun indicaties zijn ze onderworpen aan uitgebreide klinische studies. • Ze zijn niet uitwisselbaar.
tor
Select optimum cell for production
Cell culture expansion up to commercial scale
Productieproces
6
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
=
6
Product
.
Betreffende het gebruik van biologische geneesmiddelen, een aantal belangrijke aanbevelingen: • Geen ongecontroleerd overschakelen van een biologisch geneesmiddel naar een ander: het toezicht van de arts is essentieel • Bij goede therapeutische respons kan overschakelen nooit opgelegd worden omwille van besparingen • Uit te sluiten van voorschrijven op stofnaam (VOS) 13 (aanbeveling van het FAGG) 14
Waarom zijn originele biologische geneesmiddelen een vaste waarde voor de samenleving? • Bij elke nieuwe generatie neemt hun werkzaamheid toe • Ze dragen significant bij tot de financiële duurzaamheid van de gezondheidszorg in België via: - geleidelijke prijsdalingen, tot 25 %15 - de overgang naar de categorie ‘goedkope geneesmiddelen’ (net zoals biosimilars) indien hun prijs met 15 % daalt bij de introductie van een biosimilar - soms lagere prijzen dan die van biosimilars
13 14 15
VOS: voorschrift op stofnaam FAGG website - biologische geneesmiddelen; EMA-website - guidances biological & biosimilar medicines Na 12 jaar -17 %, na 15 jaar -2,41 %, na 18 jaar -7,5 %
Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN, DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
70 %
80 %
van de belangrijkste geneesmiddelen zijn biologische geneesmiddelen
van de therapieën in ontwikkeling zijn gebaseerd op biotech ontdekkingen of methodes
> 200
650
biotechnologische therapieën vandaag beschikbaar
nieuwe biotech geneesmiddelen & vaccins worden nu getest voor meer dan 100 ziektes, waaronder kanker, diabetes, ziekte van Alzheimer, HIV/AIDS, nierziektes…
> 350
> 1000
miljoen patiënten zijn geholpen met biologische therapieën
lopende klinische studies, waarvan > 300 in eind-fase
pharma.be vzw/asbl Terhulpsestwg. 166 Chée de La Hulpe Brussel 1170 Bruxelles info@pharma.be 8
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie
Verantwoordelijke uitgever: Catherine Rutten voor pharma.be, Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie. D/2014/4021/1.
Een aantal kerncijfers. Vandaag, werelwijd: