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La investigación farmacéutica continúa más allá del SARS-CoV2
Xavier Bautista
Desde la declaración de la situación de pandemia por parte de la Organización Mundial de la Salud (OMS) a causa de la propagación del coronavirus SARS-CoV2 por todo el mundo, la sensación por parte del gran público de que todos los esfuerzos de la comunidad científica internacional están exclusivamente dirigidos hacia la obtención de un remedio que ponga fin al (o la) causante de la enfermedad pulmonar y vascular covid-19 es muy evidente. Nada más lejos de la realidad.
Según la VFA (Die forschenden Pharma-Unternehmen), la organización que agrupa a las compañías alemanas especializadas en la investigación en el sector farmacéutico, más de 45 medicamentos están a la espera de ser lanzados al mercado en 2022, solo en Alemania, la principal potencia farmacéutica europea.
“A pesar de las intensas actividades de desarrollo para combatir la pandemia, las empresas farmacéuticas siguen sacando al mercado muchos medicamentos para pacientes con otras enfermedades. Además de las vacunas y las terapias contra el coronavirus, se esperan numerosos medicamentos para otras infecciones, así como para el cáncer, enfermedades metabólicas y otras dolencias”, anunció a finales de 2021 el presidente de VFA, Han Steutel.
Esta evaluación se basa en las aprobaciones de nuevos medicamentos solicitadas o recientemente concedidas en la Unión Europea, así como en los programas de desarrollo acelerado de los medicamentos contra la covid-19. Sobre esta base, la entidad presidida por Steutel espera el lanzamiento de más de 45 medicamentos con nuevos principios activos en Alemania este año, un número similar al registrado en 2021 (46). Además, es probable que se
La industria farmacéutica pisó el acelerador para obtener rápidamente remedios contra el coronavirus, sin embargo, no abandonó ni mucho menos la investigación y producción de medicinas destinadas a otro tipo de enfermedades, tanto infecciosas, como genéticas o diversos tipos de cáncer
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amplíe el ámbito de aplicación de algunos medicamentos ya lanzados, por ejemplo, para incluir su utilización para tratar más tipos de cáncer o la covid-19.
Enfermedades infecciosas
Más de una cuarta parte de los medicamentos con nuevos principios activos que saldrán a la venta en Alemania este 2022 se utilizarán probablemente para tratar enfermedades infecciosas. Por ejemplo, se espera que estén disponibles varias vacunas contra la covid-19 basadas en proteínas víricas o virus muertos. Para el tratamiento de los pacientes infectados, es probable que se disponga de los primeros medicamentos que no tengan que ser infundidos o inyectados, sino que puedan ser ingeridos. Los nuevos medicamentos con anticuerpos antivirales podrían, entre otras cosas, ayudar a proteger a las personas que no pueden acumular suficiente protección mediante vacunas.
Las nuevas vacunas también podrían proteger contra otras enfermedades, especialmente el dengue, el cólera, la hepatitis B, la gripe y las infecciones neumocócicas. Así, podrían salir al mercado varios antibióticos nuevos contra bacterias problemáticas, así como un medicamento con anticuerpos. “Esto puede ayudar a ganar terreno frente a las resistencias que se extienden. Pero sigue siendo una tarea importante para la industria y los responsables políticos desarrollar aún más medicamentos antibacterianos y asegurar una financiación y un reembolso sostenibles para ellos”, afirmó Steutel.
El sector farmacéutico es muy importante en la industria química, y en él los laboratorios llevan un gran peso en la innovación y la investigación para conseguir cumplir con los estrictos controles de la Agencia Europea del Medicamento (EMA)
Cáncer
Se espera que otra cuarta parte de los nuevos fármacos en 2022 estén dirigidos al tratamiento de diferentes tipos de cáncer. Hasta cinco nuevos lanzamientos podrían beneficiar a los pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM). Y también hay muchas posibilidades de nuevos tratamientos para el cáncer de vejiga, mama y páncreas, los tumores del estroma gastrointestinal, el glioma, el neuroblastoma, diversas leucemias y linfomas, el mieloma múltiple y el melanoma ocular.
Los medicamentos que se están considerando para ello pertenecen a diferentes clases de fármacos. Además de algunos inhibidores de quinasa, por ejemplo, podrían introducirse varios conjugados anticuerpo-fármaco. En ellos, los anticuerpos administran una toxina o átomos radiactivos específicamente en las células cancerosas, salvando en gran medida el tejido sano. También podrían llegar otras terapias con células CAR-T contra diversos tumores hematológicos. Las células CAR-T son células inmunitarias del paciente que han sido modificadas genéticamente en el laboratorio para que puedan luchar contra determinadas células tumorales tras ser devueltas al organismo.
Enfermedades genéticas raras
A pesar de los progresos realizados desde el cambio de milenio, las causas de miles de enfermedades basadas en defectos genéticos heredados siguen sin poder ser tratadas, según el proyecto OMIM (Online Mendelian Inheritance in Man), una base de datos que cataloga todas las enfermedades conocidas con un componente genético.
Sin embargo, se espera que en 2022 las cosas vuelvan a mejorar para algunos de los afectados por ellas. Por ejemplo, podría introducirse por primera vez un medicamento contra la rarísima enfermedad denominada fibrodisplasia osificante progresiva. En esta enfermedad, el cartílago y otros tipos de tejido conectivo se convierten gradualmente en hueso. También podría desarrollarse un fármaco para mejorar la esperanza de vida de los pacientes con envejecimiento acelerado debido a la progeria de Hutchinson-Gilford.
Algunas de estas enfermedades deberían ser tratables mediante terapia génica, como la neuropatía óptica hereditaria de Leber o una deficiencia congénita de la enzima AADC (L-aminoácido aromático descarboxilasa), que desempeña un papel
en el metabolismo de los neurotransmisores en el cerebro. También podría estar disponible por primera vez una terapia génica para pacientes con hemofilia A.
La Unión Europea (UE) ha concedido a muchos de estos medicamentos la condición de huérfanos (Orphan Medicinal Products) durante su desarrollo porque prometen un tratamiento significativamente mejor para la enfermedad rara en cuestión. En el proceso de aprobación siempre se comprueba que esto es así. Solo si ello se confirma, los medicamentos conservan el estatus incluso después de la aprobación.
Otras enfermedades
También se espera que el amplio espectro de nuevos medicamentos en 2022 proporcione nuevos tratamientos para pacientes con enfermedad renal crónica, infección por VIH, trastornos del crecimiento, enfermedades autoinmunes, migrañas, fibromas uterinos y muchas otras afecciones.
Pandemia de coronavirus
Sin embargo, la investigación en el campo del nuevo coronavirus, con la alta transmisibilidad de la variante ómicron, hará que también durante 2022 se prosiga con la investigación de nuevas vacunas o adaptaciones de las ya existentes para poner freno a la situación pandémica del SARS-CoV2, incluso con el lanzamiento de medicamentos orales. La vacuna personalizada en un proyecto activo que, no obstante, tendrá que hacer frente a la activa burocracia que en la UE rige el sector médico-farmacéutico a través de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Para el desarrollo de una vacuna adaptada a variantes contra el SARS-CoV-2, basada en una vacuna ya autorizada, la EMA tiene un estricto protocolo que se debe cumplir, aunque en determinados casos, se puede tomar la decisión de desviarse de sus requisitos. En esencia, son los siguientes:
Adaptación de la vacuna. El fabricante está adaptando su vacuna en el labora-
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torio a la nueva variante. En el caso de las vacunas de ARNm y de virus vector, esto se hace simplemente sustituyendo la sección de ARN o ADN que es el modelo de la proteína spike o espiga (o un fragmento de ella) por una sección correspondiente para la proteína espiga de la variante.
Control técnico de calidad. La vacuna es sometida a pruebas técnicas de calidad (concentración de ingredientes, pureza y estabilidad). Por otra parte, no se requiere prueba de eficacia y tolerabilidad con cultivos celulares o animales.
Dos ensayos clínicos paralelos. La variante de la vacuna se comparará con la vacuna original en dos estudios paralelos llevados a cabo con voluntarios: uno como vacunación primaria y el otro como vacunación de refuerzo. Se mide en el laboratorio con qué fiabilidad se producen anticuerpos suficientes después de la vacunación para hacer que la variante del virus relevante sea inofensiva (neutralización). La variante de la vacuna debe funcionar mejor que la original. No es necesario el contacto de la persona vacunada con el virus; no es necesario contar con ningún caso de enfermedad.
Prueba y aprobación. El fabricante solicita a la EMA la aprobación de la vacuna adaptada a variantes (una llamada variación de tipo II). La Agencia puede aprobarlo después de una revisión prioritaria y la Comisión Europea es la responsable última de la aprobación.
Cambio de producción. El fabricante y sus socios de producción cambian la producción a gran escala de forma total o parcial en la variante de la vacuna. Esto es fácil en el caso de las vacunas de ARNm y de virus vector, ya que casi nada cambia en el proceso de fabricación. Naturalmente, los viales de la nueva vacuna deben ser etiquetados para evitar confusiones con la vacuna original.
Según la VFA, hay 37 preparados en desarrollo. Sin embargo, todavía no se ha aprobado ninguno. Impulsadas por la demanda de vacunas, se estima que las ventas de la industria farmacéutica alemana crecerán un 8% a lo largo de este año.
