UNIVERSIDAD DISTRITAL FRANCISCO JOSÉ DE CALDAS
INTRODUCCIÓN • La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje. para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.
OBJETIVOS Socializar en el aula de Genética el concepto y la aplicación de terapia génica. Analizar los aspectos históricos más importantes relacionados con la terapia génica.
HISTORIA 1970 descubrimiento de las enzimas de restricci贸n se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes c茅lulas u organismos, inclusive pertenecientes a diferentes especies. En 1978 se realiz贸 la primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli. 1989 se realiz贸 la primera transferencia en un paciente con una inmunodeficiencia.
1989 los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaban el protocolo clínico presentado por los Dres. Anderson, Blaese y Rosenberg para insertar un gen extraño en las células del sistema inmunitario de pacientes de cáncer 1990 se trató con terapia génica un paciente que padecía de la deficiencia de la enzima adenosina-deaminasa presentando infecciones bacterianas a repetición. Aunque la mejoría fue temporal. 1990, se aprobaba el primer ensayo clínico de auténtica terapia génica a los Dres. Blaese, Anderson y colaboradores: se trataba de introducir el gen que codifica para la enzima adenosin desaminasa (ADA) en niños que padecen una inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Son los llamados “niños burbuja”.
1991 se autorizó también el mismo tipo de TG en Italia (Dr. Bordignon y colabores en el Hospital San Raffaele de Milán). En 1995 ambos grupos de investigación publicaban los resultados de su experimentación clínica poniendo de manifiesto la eficacia de la técnica de TG ex vivo en los “niños burbuja”.
Los primeros trabajos en terapia génica se realizaron con ratones, mediante tecnica del ADN recombinante, que consiste en introducir el ADN extraño en los embriones, de forma que dicho ADN se expresa luego completamente, a medida que desarrolla el organismo. El material genético introducido se denomina transgén; los individuos a los que se les aplica esta técnica reciben el nombre de transgénicos.
TIPOS DE TERAPIA GENICA O TERAPIA DE TRANFERENCIA 1. CELULAS SOMATICAS
2. CELULAS GERMINALES
3. TARAPIA GENICA DE MEJORIA
TERAPIA GÉNICA DE CÉLULAS SOMÁTICAS Busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
TERAPIA GÉNICA DE CÉLULAS GERMINALES La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
TERAPIA GÉNICA DE MEJORIA Es previsible la posibilidad de ejercer alteraciones genéticas no terapéuticas, intentando mejorar la condición genética del individuo al insertar un gen que mejore ciertas cualidades, como la belleza, la inteligencia, o la prolongación de la vida.
METODOLOGIA DE LA TERAIA GÉNICA
METODOLOGIA DE LA TERAIA GÉNICA
VECTORES Y TERAPIA GÉNICA Vectores no virales. Son compuestos sintéticos a base de lípidos o sustancias catiónicas que engloban el material genético en forma nanopartículas con capacidad para penetrar en las células.
Vectores virales. Se trata de virus modificados en los que se ha reducido su patogenicidad y se ha incorporado el material genético que se pretende introducir en las células.
VECTORES VIRALES 1.
RETROVIRUS
3. AAV
2. ADENOVIRUS
4. HERPESVIRUS
CARACTERISTICAS DEL VECTOR Que sea reproducible. Que sea estable. Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño. Que permita la traducción tanto en células en división como en aquellas que no están proliferando. Que posibilite la integración del gen terapéutico en un sitio específico del genoma. Que se integre una vez por célula, para poder controlar la dosis.
CARACTERISTICAS DEL VECTOR Que reconozca y actúe sobre células específicas. Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada. Que carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune. Que pueda ser caracterizado completamente. Que sea inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos. Que sea fácil de producir y almacenar. Que todo el proceso de su desarrollo tenga un coste razonable.
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BIBLIOGRAFIA • http://www.news-medical.net/health/Whatis-Gene-Therapy-(Spanish).aspx • http://recursos.cnice.mec.es/biosfera/alumno /2bachillerato/genetica/contenido14.htm • http://www.setgyc.es/informaci%C3%B3n-deinter%C3%A9s/introducci%C3%B3n-a-laterapia-g%C3%A9nica-y-la-terapia-celular.aspx