Modelli di presa in carico del paziente con fibrosi polmonare idiopatica nella Regione Lazio by marziagallo

Modelli di presa in carico del paziente con fibrosi polmonare idiopatica nella Regione Lazio

DICEMBRE 2019

Modelli di presa in carico del paziente con fibrosi polmonare idiopatica nella Regione Lazio

Centro promotore: ALTEMS – Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

In collaborazione con: Prof.ssa Rogliani P, Direttore U.O.C. Malattie Apparato Respiratorio, Fondazione PTV “Policlinico Tor Vergata” Prof. Sebastiani A, Direttore DH e Interstiziopatie Polmonari, Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini Prof. Ricci A, Direttore U.O.C. Pneumologia, Azienda Ospedaliera-Universitaria Sant’Andrea

Responsabile scientifico: Prof Americo Cicchetti, ALTEMS – Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari - Università Cattolica del Sacro Prof. Luca Richeldi, Direttore U.O.C. Pneumologia, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Disclosure Questo lavoro è stato possibile grazie al contributo incondizionato di

La pubblicazione dei risultati non è stata condizionata dall’approvazione degli sponsor. Pertanto, i risultati riportati rappresentano il punto di vista degli autori e non necessariamente quello degli sponsor. Questo documento deve essere citato come: Cicchetti A, Di Bidino R, Rogliani P, Sebastiani A, Ricci A, Varone F., Richeldi L. Modelli di presa in carico dei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica della Regione Lazio. Altems. 2019

INDICE EXECUTIVE SUMMARY

INTRODUZIONE 9 STRUTTURA DEL REPORT Legenda

11 11

FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA 13 Incidenza/prevalenza 13 Decorso clinico 13 Costo della patologia 14 PERCORSO DEL PAZIENTE AFFETTO DA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA Fasi del percorso del pazienti con IPF La situazione della Regione Lazio Cosa succede nelle altre Regioni italiane Il percorso reale

15 15 16 17 17

FONTI E METODI DELL’ANALISI

PRESA IN CARICO DEI PAZIENTI CON IPF NELLA REGIONE LAZIO Pazienti presi in carico dal 2014 al 2018 Caratteristiche dei pazienti presi in carico Il momento della presa in carica La fase pre-presa in carico dei pazienti trattabili Il personale dedicato Servizi offerti dai Centri IPF SWOT ANALYSIS

21 21 22 23 24 25 26 27

PROPOSTA DI UN MODELLO DI PRESA IN CARICO PER LA REGIONE LAZIO Stato quo e necessità Modello di presa in carico Ruolo dei MMG Ruolo degli specialisti pneumologi Ruolo dei centri di riferimento Rapporti tra i tre livelli del modello Evoluzione del modello di presa in carico e gestione Peculiarità del modello di presa in carico

29 29 29 30 30 31 31 31 33

CONCLUSIONI

BIBLIOGRAFIA

Modelli di presa in carico del paziente con fibrosi polmonare idiopatica nella Regione Lazio

EXECUTIVE SUMMARY La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia rara e cronica caratterizzata da un progressivo declino della funzionalità polmonare, associato a una prognosi infausta. Lo studio “Analisi dei modelli di presa in carico e ottimizzazione del percorso del paziente affetto da fibrosi polmonare idiopatica” ha analizzato il percorso diagnostico-terapeutico dei pazienti affetti da IPF nello specifico contesto della Regione Lazio con l’obiettivo di identificare opportunità di miglioramento e di supportare la definizione di un ottimale modello di presa in carico dei pazienti. La presa in carico dei pazienti con sospetto di IPF è uno step fondamentale, perché rappresenta il momento in cui non solo la diagnosi viene confermata, ma anche il momento in cui viene definito l’iniziale trattamento (farmacologico o non farmacologico) del paziente. Nella Regione Lazio sono stati identificati 4 centri di riferimento per la IPF tutti dislocati nella città di Roma. I centri di riferimento per la IPF sono: • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS; • Fondazione PTV “Policlinico Tor Vergata”; • Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini; • Azienda Ospedaliera-Universitaria Sant’Andrea (attivo dal 2018). Dai dati messi a disposizione dai centri di riferimento della Regione Lazio per il periodo 2014-2018 emerge un incremento nel numero dei pazienti con diagnosi di IPF ed un analogo incremento nel numero dei pazienti considerati trattabili farmacologicamente al momento della conferma della diagnosi. A livello organizzativo, emerge come di fatto esista di già una rete regionale per la diagnosi e la gestione della patologia. Tale rete vede come suoi attori principali non solo i centri di riferimento, ma anche i MMG e i pneumologi. 5

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I punti di forza e debolezza dell’attuale modello di presa in carico sono riportati in tabella. Strenghts

Weaknesses

Rete per la diagnosi e la gestione della fibrosi idiopatica polmonare esistente, attiva

Percorso per la diagnosi e la gestione della fibrosi idiopatica non ancora regolamentato/ formalizzato

Presenza di 4 centri di riferimento regionali già attivi

Ottimizzare il momento della presa in carico

Team multidisciplinari già attivi Opportunities Identificazione di criteri/indicatori oggettivi per presidiare e monitorare gli snodi chiave del percorso dei pazienti con IPF Monitorare tramite indicatori l’operatività ed il carico di lavoro dei centri di riferimento

Threats Evoluzione dell’epidemiologia della fibrosi idiopatica polmonare Invecchiamento della popolazione Formazione/comunicazione ai MMG e ai pneumologi in merito al ruolo dei centri di riferimento

Al fine di garantire una gestione ottimale e parzialmente decentrata (sistema hub & spoke) del numero crescente di pazienti evitando il formarsi di colli di bottiglia, il gruppo di lavoro propone un modello di presa in carico e di gestione dei pazienti che garantisca la costante interazione tra MMG, pneumologi e centri di riferimento, considerati i pilastri della rete. Inoltre, si propone, anche ai fini della sostenibilità della rete, di puntare su soluzioni tecnologiche quali la telemedicina.

L’interazione tra questi tre attori deve essere: • Agevolata ad esempio tramite la cartella clinica elettronica; • Monitorata, al fine di garantire tempi alla diagnosi accettabili; • Mantenuta nel corso del processo di cura dei pazienti con diagnosi confermata. Agevolare e mantenere il contatto tra questi attori risponde ad esigenze cliniche già recepite per le malattie respiratorie da parte del Piano Nazionale della Cronicità, quale la prevenzione delle esacerbazioni e la progressione della malattia, la riduzione delle ospedalizzazioni inappropriate ed il miglioramento dell’aderenza alla terapia farmacologica e riabilitativa. A tal fine, si rende necessario: • Adottare delle iniziative di carattere strutturale per normare la rete di presa in carico e gestione dei pazienti con IPF; • Identificare e blindare delle risorse dedicate all’operatività di tale rete regionale per la fibrosi idiopatica polmonare; • Adattare la rete regionale ai trend demografici, epidemiologici e clinici in atto.

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INTRODUZIONE La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia rara e cronica caratterizzata da un progressivo declino della funzionalità polmonare, associato a una prognosi infausta. Lo studio “Analisi dei modelli di presa in carico e ottimizzazione del percorso del paziente affetto da fibrosi polmonare idiopatica” ha analizzato il percorso diagnostico-terapeutico dei pazienti affetti da IPF nello specifico contesto della Regione Lazio con l’obiettivo di identificare opportunità di miglioramento e di supportare la definizione di un ottimale modello di presa in carico dei pazienti. Dal momento della presa in carico dipende l’accesso ad adeguate terapie farmacologiche e non farmacologiche capaci di impattare sulla sopravvivenza dei pazienti. Lo studio è stato condotto sotto la responsabilità scientifica della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS con la partecipazione dei referenti dei quattro centri di riferimento per la fibrosi idiopatica polmonare della Regione Lazio.

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STRUTTURA DEL REPORT Il presente report inizia fornendo un sintetico quadro epidemiologico della patologia. Successivamente introduce alle fasi del percorso di cura (teorico-ideale) mettendo in evidenza la centralità del momento della presa in carico dei pazienti con sospetto clinico di IPF (Idiopathic Pulmonary Fibrosis) da parte di centri specializzati nella sua gestione. Nonché riassume le decisioni assunte a livello regionale in Italia. Inoltre, evidenzia le possibili fonti di dati/evidenze per ricostruire il percorso di cura reale che affrontano i pazienti con IPF. La parte centrale del report è rappresentata dai dati considerati dallo studio “Analisi dei modelli di presa in carico e ottimizzazione del percorso del paziente affetto da fibrosi polmonare idiopatica” relativamente al momento della presa in carico dei pazienti da parte dei centri di riferimento della Regione Lazio negli anni 2014-2018. Tali dati giustificano il successivo modello di presa in carica proposto dagli autori del presente report.

Legenda SIGLA ILD

Interstiziopatie Polmonari Diffuse (ILD: Interstitial Lung Disease)

IPF

Fibrosi Polmonare Idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis)

DLCO

Diffusing capacity of the Lung for Carbon Monoxide

FVC

Forced Vital Capacity

HRCT

High Resolution Computed Tomography

6MWT

Six-Minute Walk Test

PDTA

Percorso Diagnostico-Terapeutico Assistenziale

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FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA

La fibrosi polmonare idiopatica (o IPF, idiopathic pulmonary fibrosis) è una malattia rara, cronica, invalidante progressiva e con esito fatale caratterizzata da un progressivo declino della funzionalità polmonare, associato a una prognosi infausta. Incidenza/prevalenza Dalla letteratura emerge una notevole variabilità nelle stime di incidenza. In Hutchinson et al. 2015 si stima un tasso di incidenza annuo che varia da 3-9 casi ogni 100.000 soggetti per l’Europa ed il Nord America. Le motivazioni di tale variabilità vanno ricercate in una variabilità geografica nell’epidemiologia della patologia in suo cambiamento temporale e nelle differenze metodologiche (fonti, criteri per la selezione dei casi etc.) Per l’Italia si stima in un anno che circa 5.000 persone ricevano una diagnosi di fibrosi polmonare idiopatica. Un paio di studi ha tentato di stimare l’incidenza/prevalenza della IPF in due regioni italiane (Lombardia e Lazio) (Harari 2016, Agabiti 2014). Con riferimento alla Regione Lazio, Agabiti et al. 2014 giunge a stimare un tasso annuo di prevalenza variabile tra 25.6-31.6 per 100.000 ed un tasso annuo di incidenza compreso tra 7.5-9.3 per 100.000 residenti nella Regione Lazio, considerando i soli dati amministrativi e/o revisionando i casi selezionati sulla base dei codici ICD9-CM. Decorso clinico La patologia si presenta con maggiore frequenza in soggetti adulti di età compresa tra 60 e 70 anni, in particolare nei soggetti con un pregresso di abitudine al fumo, e colpisce in misura maggiore gli uomini rispetto alle donne. Il decorso clinico, sebbene sia invariabilmente progressivo, non è prevedibile nel singolo paziente. La progressione della malattia è associata a un tempo medio di sopravvivenza stimato tra 2 e 3 anni dopo la diagnosi. La 13

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sopravvivenza a 5 anni alla IPF varia dal 20 al 40%. Da cui risulta cruciale il riferimento tempestivo del paziente ad un centro con competenze specifiche. Il trattamento che il centro di riferimento è in grado di fornire al paziente è sia di natura farmacologica che non farmacologica, nonché complesso dato che implica un continuo adattamento alle condizioni del paziente. Il quadro clinico tra rischio di progressione e riacutizzazioni acute è considerato peggiore di molti tipi di cancro (Belisani 2017). Le riacutizzazioni incidono in maniera significativa sulla mortalità (tasso di mortalità ad 1 mese: 59.5%). I trattamenti disponibili (pirfenidone, nintedanib) mirano a rallentare la progressione della malattia. Costo della patologia La fibrosi idiopatica polmonare è una patologia ad alto costo. La terapia con l’ossigeno, le procedure diagnostiche e le procedure ospedaliere ed extraospedaliere richieste dal quadro clinico del paziente si traducono in costi significativi. Ad oggi manca una stima dei costi a livello italiano. Con riferimento al contesto spagnolo (Morell 2016) è disponibile una stima dei costi per fase della malattia (diagnosi, trattamento, monitoraggio, esacerbazione acuta, fine vita). Il costo della diagnosi è stimato in € 1.184 ed i cost drivers sono la biopsia polmonare, il lavaggio broncoalveolare, la biopsia polmonare transbronchiale e le visite presso i dipartimenti di medicina polmonare. Mentre con riferimento al contesto francese sono disponibili le stime dei costi mediani per evento acuto ricollegabile alla IPF (Cottin 2017), quali l’embolia polmonare (€ 6.198, IQR € 4.058-8.826), l’infarto del miocardio (€ 6.085, IQR € 4.273-7.779), le infezioni respiratorie (€ 5.432, IQR € 3.620-9.115).

PERCORSO DEL PAZIENTE AFFETTO DA FIBROSI POLMONARE IDIOPATICA

Fasi del percorso del pazienti con IPF Le fasi del percorso di cura del paziente con IPF sono: • Il sospetto clinico che deve insorgere nei confronti di qualsiasi persona presenti fattori di rischio e sintomi suggestivi della malattia; • La presa in carico da parte del gruppo multidisciplinare di un centro di riferimento per la IPF. Infatti, le linee guida riconoscono l’importanza della gestione multidisciplinare del paziente che include il pneumologo, il radiologo, il patologo ed altre figure professionali; • L’anamnesi mirata per escludere altre forme di Interstiziopatie Polmonari Diffuse (ILD: Interstitial Lung Disease). L’anamnesi tiene conto di dati clinici, funzionali, radiologici; • Eventuali approfondimenti diagnostici; • La scelta e la gestione nel tempo della terapia farmacologica e non farmacologica adeguata; • Il monitoraggio clinico-funzionale regolare del paziente con indagini che includono la spirometria (pletismografia corporea), il test della capacità di diffusione, il 6MWT, oltre alla valutazione della dispnea, della qualità della vita e della necessità di ossigeno; • La gestione delle eventuali complicanze (ie. cancro al polmone e le riacutizzazioni di malattia); • La gestione degli eventuali eventi avversi associati alla terapia scelta; • L’eventuale inserimento in lista per trapianto polmonare; • La sospensione e all’eventuale attivazione della rete dei servizi palliativi. La fase della presa in carico del paziente è cruciale al fine di: • Una diagnosi/anamnesi tempestiva della IPF evitando visite inutili, diagnosi iniziali errate e frustrazione del paziente; • Dell’accesso alle terapie, farmacologiche e non farmacologiche, adeguate alle caratteristiche del paziente e allo stadio della patologia; • Del monitoraggio dell’evoluzione della patologia.

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Tabella 1 - Composizione del team multidisciplianre Veneto

Pneumologo, con il ruolo di coordinatore Radiologo, possibilmente con specifiche competenze nell’imaging toracico Patologo Reumatologo/Immunologo Farmacista

Lombardia Stadio del percorso diagnostico

Composizione del gruppo multidisciplinare

Dopo la valutazione clinica, test di funzionalità polmonare e l’esame HRCT

Specialista pneumologo Specialista radiologo Coordinatore del gruppo multidisciplinare

Quando si discutono le indicazioni a eseguire lavaggio broncoalveolare e/o biopsia polmonare transbronchiale o chirurgica

Specialista pneumologo Specialista radiologo Specialista patologo Chirurgo toracico (solo in caso di biopsia chirurgica) Coordinatore del gruppo multidisciplinare

Formulazione della diagnosi multidisciplinare di IPF

Specialista pneumologo Specialista radiologo Specialista patologo Coordinatore del gruppo multidisciplinare

Discussione sulla comunicazione della diagnosi, dell’impostazione terapeutica e del follow up

Specialista pneumologo Infermiera dedicata Coordinatore del gruppo multidisciplinare

La situazione della Regione Lazio Nella Regione Lazio sono stati identificati 4 centri di riferimento per la IPF tutti dislocati nella città di Roma. I centri di riferimento per la IPF sono: • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS; • Fondazione PTV “Policlinico Tor Vergata”; • Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini; • Azienda Ospedaliera-Universitaria Sant’Andrea (attivo dal 2018). Tali centri sono gli unici autorizzati alla prescrizione e dispensazione dei farmaci autorizzati per la IPF. 16

Orga

Il modello, quindi, di presa in carico e gestione dei pazienti con IPF è relativamente “accentrato” a livello regionale. Non è al momento stato formalizzato un Percorso Diagnostico-Terapeutico Assistenziale (PDTA) per la Regione Lazio. Cosa succede nelle altre Regioni italiane A livello italiano sono presenti due PDTA che definiscono anche la composizione del team multidisciplinare che deve essere presente presso i centri che seguono i pazienti con IPF (Tabella 1). Il percorso reale Da letteratura emerge che diversi sforzi sono stati fatti per ricostruire il percorso reale di cura dei pazienti. Gli strumenti maggiormente utilizzati sono: i registri di patologia (Rajala 2016, Behr 2015, Doubková 2018); i database amministrativi; le survey destinate ai pneumologi (Aiello 2017, Piotrowski 2017, Troy 2015, Cottin 2014). Ognuna di queste fonte dati presenta limiti e potenzialità come sinteticamente riportato in Tabella 2.

Tabella 2 - Limiti e potenzialità delle fonti dati per ricostruire il percorso di cura reale dei pazienti con IPF Fonte dati potenziale

Limiti

Potenzialità

Registri di patologia

Diffusione limitata o da valutare

Criteri condivisioni di identificazione dei pazienti

Database amministrativi

Difficoltà nell’identificazione dei soli pazienti con IFP

Uso diffuso, non limitato a singole realtà

Necessità di un algoritmo di codifica condiviso Survey

Riguarda solamente un sottocampione della popolazione di interesse

Strumento agevole in grado di rispondere ad esigenze specifiche

La specificità è sia un suo elemento di forza che di debolezza

Può essere adattato a diversi destinatari

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FONTI E METODI DELL’ANALISI Lo studio “Analisi dei modelli di presa in carico e ottimizzazione del percorso del paziente affetto da fibrosi polmonare idiopatica” ha analizzato il percorso diagnostico-terapeutico dei pazienti affetti da IPF nello specifico contesto della Regione Lazio con l’obiettivo di identificare opportunità di miglioramento. Al fine di supportare la definizione di un ottimale modello di presa in carico dei pazienti nella Regione Lazio lo studio si è basato sulle seguente fonti dati: • Il Piano Nazionale della Cronicità date le caratteristiche della patologia. Lo studio ha tenuto conto dei suoi gli obiettivi e principi; • La letteratura scientifica, tramite una revisione di letteratura; • Un questionario che ha coinvolto i 4 centri di riferimento regionali attivi nell’anno 2019 e che ha considerato i dati aggregati ed anonimizzati, già a disposizione dei centri, relativi alla presa in carico dei pazienti negli anni 2014-2018; • L’opinione di esperti clinici e di organizzazione sanitaria, quali i referenti dei 4 centri regionali ed esperti di organizzazione sanitaria facenti capo ad Altems. La scelta di integrare tali fonti è stata motivata dalla necessità di superare i limiti di ognuna e di raccogliere evidenze il quanto più possibile specifiche del contesto locale. Ai fini dell’analisi, si è tenuto conto dell’evoluzione nel periodo 2014-2018 dei centri di riferimento per la fibrosi idiopatica polmonare. Per fornire un’analisi nel contempo affidabile e completa si è deciso di: • Considerare l’intera popolazione di pazienti con IPF presi in carico negli anni dell’analisi e quindi sono stati inclusi i dati forniti da tutti e quattro i centri di riferimento indipendentemente dal momento della loro attivazione; • Limitare l’analisi di carattere prettamente organizzativo ai centri di riferimento (n=3) attivi in tutto il periodo analizzato (2014-2018). Quindi i dati relativi al personale dedicato e ai servizi offerti dai centri, dove non diver19

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samente specificato, sono quelli relativi a: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS; Fondazione PTV “Policlinico Tor Vergata”; Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini. Per il calcolo dei tassi di incidenza sono stati utilizzati i dati ISTAT relativi alla popolazione residente nella Regione Lazio al 1° Gennaio 2014-2015-2016-2017-2018 distinti per età e sesso disponibili sul sito Demo.Istat (http://demo.istat.it/). Di seguito i tassi di incidenza, dove non diversamente indicato, sono stati calcolati considerando la popolazione con un’età ≥ 45 anni. I dati di dettaglio relativi ai pazienti presi in carico nei diversi anni sono disponibili per quasi la totalità dei casi (> 99%).

PRESA IN CARICO DEI PAZIENTI CON IPF NELLA REGIONE LAZIO Di seguito si riportano i dati disponibili a livello aggregato relativi alla popolazione di pazienti presi in carico dai 4 centri di riferimento per la fibrosi idiopatica polmonare attivi nella Regione Lazio negli anni 2014-2015-20162017-2018. Pazienti presi in carico dal 2014 al 2018 Il numero di pazienti presi in carico dai centri di riferimento laziali per ogni anno considerato è aumentato in maniera significativa. Si è passati dagli 81 pazienti del 2014 ai 344 nel 2018, con un tasso di incremento annuo medio del 44%. Gli incrementi maggiori nel numero annuo di pazienti presi in carico si sono avuti negli ultimi due anni considerati. Anche analizzando il tasso di incidenza (pazienti presi in carico/popolazione residente con età ≥ 45 anni) emerge un trend crescente. Nel 2014 il tasso di incidenza era di 2.82 casi per 100.000 residenti, mentre nel 2018 ha raggiunto i 11.33 casi per 100.000 residenti (Figura 1). Si ritiene che il trend crescente è frutto sia di attività di comunicazione/awaFigura 1 - Pazienti presi in carico dai centri di riferimento della Regione Lazio. Anni 2014-2018. Valore assoluto e tasso di incidenza per 100.000 residenti

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Figura 2 - Tassi di incidenza per 100.000 residenti per fascia per età (2014 vs. 2018)

reness relative alla fibrosi idiopatica polmonare sia di una diffusione graduale dei nuovi trattamenti. Inoltre, l’andamento dei dati della Regione Lazio si inserisce all’interno del dibattito esistente in merito ad un possibile aumento dell’incidenza, oltre che della prevalenza, della patologia (Sauleda 2018). Caratteristiche dei pazienti presi in carico I pazienti presi in carico in ogni anno (trattabili o non trattabili farmacologicamente) dal 2014 al 2018 sono in prevalenza maschi (74.6% nel 2018, media del periodo 77.4%). La quota parte di over 75 anni tende a crescere negli anni (30.9% del 2014 vs. 50.1% dei casi nel 2018) . In pochi casi i pazienti con diagnosi di IPF hanno un’età inferiore ai 45 anni (max annuo 1.2%, 22

Figura 3 - Provincia di domicilio dei pazienti presi in carico. Anno 2018

Figura 4 - Incidenza pazienti presi in carico per 100mila residenti. Dato per provincia

0.3% nel 2018). Tale distribuzione per età e sesso è sostanzialmente simile tra il gruppo di pazienti presi in carico e considerati trattabili ed il gruppo di pazienti non trattabili. Negli anni considerati emerge un aumento del tasso di incidenza (per 100.000 residenti) per le fasce di età ≥ 65 anni (Figura 2). I maschi tendono ad essere occupati (full time o part time) più frequentemente rispetto alle femmine (nel 2018 10.9% vs. 3.4%). Inoltre, nella maggioranza dei casi i pazienti presi in carico sono domiciliati nella Regione Lazio (91.5% nel 2018) ed in particolare nella provincia di Roma (79.87%) (Figura 3). Per una lettura più corretta del dato è stato calcolato il tasso di incidenza per pazienti presi in carico nel 2018 domiciliati nelle varie province della Regione Lazio considerando la popolazione ivi residente con età ≥ 45 anni (Figura 4). Si conferma una maggiore incidenza per la provincia di Roma. Il momento della presa in carica Indicativo della tempestività dell’accesso alla diagnosi è il dato relativo al numero di pazienti presi in carico che possono essere trattati con i farmaci disponibili. La Figura 5 dimostra che la maggioranza dei pazienti presi in carico sono avviati al trattamento. Dimostra anche che rimane, comunque, una quota clinicamente significativa di pazienti non trattabili (12% nel 2018 vs. 17% nel 2014). 23

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Figura 5 - Pazienti trattati farmacologicamente nell’anno della presa in carico

Il tasso di crescita nel numero di pazienti presi in carico (media annua del periodo 44.1%) è controbilanciato dal tasso di aumento dei pazienti trattabili farmacologicamente (media annua del periodo 46.6%). Il motivo del mancato accesso ai farmaci disponibili risulta essere una scelta effettuata, sempre più di frequente, da parte del paziente (36 % nel 2018 vs. 59 % nel 2014). In parte, questo si spiega col fatto che i pazienti sono presi in carico ad uno stadio meno avanzato e quindi percepiscono in maniera diversa il profilo di beneficio-rischio dei trattamenti farmacologici disponibili. Eventi avversi, quali la diarrea, non sono considerati accettabili da pazienti in uno stato di salute relativamente buono dato l’impatto atteso sugli stili di vita. La fase pre-presa in carico dei pazienti trattabili Per i pazienti presi in carico nell’anno e trattati farmacologicamente è disponibile anche il dato relativo ai servizi sanitari contattati precedentemente. Nella maggioranza dei casi, il paziente si è rivolto al suo medico di medicina generale (15% dei pazienti nel 2018) ed è già avuto un contatto con un pneumologo (65% dei pazienti nel 2018). Solo in un numero limitato di casi il paziente si è rivolto ad altri specialisti (radiologo, reumatologo, cardiologo, geriatra). Nel 2018 solo il 4.1% dei pazienti è stato preso in carico da un centro di ri24

ferimento diverso da quello inizialmente contattato. Nel 2015-2016 queste percentuali erano maggiori (15.6% e 12% rispettivamente). Secondo parere degli esperti clinici partecipanti allo studio, nella maggioranza dei casi i pazienti sono presi in carico dopo aver ricevuto gli inibitori di pompa protonica (PPI) come terapia. Mentre circa un quinto dei pazienti ha già ricevuto una terapia inalatoria. Inoltre, sempre secondo parere degli esperti clinici, i sintomi più comuni al momento della presa in carico sono i rantoli respiratori e la dispnea da sforzo persistente. Infine, secondo gli esperti clinici, le comorbidità al momento del primo accesso più frequenti sono, in ordine decrescente di frequenza: • (Altra) Malattia cardiovascolare; • Ipertensione arteriosa; • BMI > 25; • Reflusso gastroesofageo (GERD). Il personale dedicato Le linee guida riconoscono l’importanza della gestione multidisciplinare del paziente, soprattutto ai fini di una diagnosi accurata (includendo pneumologo, radiologo e patologo). Tramite la survey, è stato possibile ricostruire la seguente dotazione di personale dedicata presso i centri di riferimento. Ai fini della presente analisi sono stati Tabella 3 - Personale dedicato operante presso i 3 centri di riferimento IPF nella Regione Lazio (Valori assoluti) Personale dedicato

2014

2015

2016

2017

2018

Pneumologo

Radiologo

Patologo

Personale infermieristico

Coordinatore del gruppo multidisciplinare

Personale amministrativo

Totale

Variazione 2018 vs. 2014 6

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considerati soli i dati dei 3 centri attivi per tutti gli anni considerati (Tabella 3). Si nota come sia aumentato dal 2014 al 2018 il numero di pneumologi (+6 unità). Il personale infermieristico è aumentato (+ 3 unità). Per le altre figure professionali l’aumento del personale è stato più contenuto e assente per i patologi. Nel 2018 è stato attivato il centro presso l’AOU Sant’Andrea con 2 pneumologi, 1 radiologo, 1 patologo, 1 infermiere ed 1 coordinatore del gruppo multidisciplinare. Servizi offerti dai Centri IPF L’ambulatorio dedicato alla fibrosi idiopatica polmonare risulta essere aperto in media 3 giorni alla settimana nel 2018 per un numero di ore che varia, sempre in media, da 2 a 4.7 per giornata di apertura (dato 2018). Mentre maggiore risulta il numero di ore di apertura dell’ambulatorio di pneumologia attivo presso i tre centri considerati (4-5.7 ore nel 2018 in media per giornata di apertura). Tabella 4 - Servizi e procedure disponibili presso i tre centri di riferimento Esami/procedure offerte

2014

2015

Monitoraggio clinico

Spirometria semplice

Dal Centro di riferimento:

2016

2017

2018

n. di centri

Spirometria completa con Dlco

Emogasanalisi o saturazione

Test del cammino 6 minuti

Ecocardiogramma

HRCT del torace

Polisonnografia / saturimetria

Ossigeneoterapia

Dalla struttura presso cui opera il Centro IPF:

Fisioterapia respiratoria

Riabilitazione motoria

Broncoscopia con BAL/TBB

Biopsia polmonare chirurgica

Consulenza psicologica specifica

Gli esami e le procedure offerte dal centro di riferimento e/o dalla struttura ospedaliera presso cui è attivo sono abbastanza uniformi. I servizi meno diffusi sono la fisioterapia respiratoria, la riabilitazione motoria, la consulenza psicologica e l’ecocardiogramma presso il centro (Tabella 4). SWOT Analysis Sulla base delle evidenze, qualitative e quantitative, è stata condotta una SWOT analysis al fine di mettere in evidenza punti di forza e debolezza dell’attuale modello di presa in carico ed individuare opportunità e sfide (Tabella 5). Tabella 5 - SWOT analysis del modello di presa in carico dei pazienti con Fibrosi Idiopatica Polmonare Strenghts Rete per la diagnosi e la gestione della fibrosi idiopatica polmonare esistente, attiva Presenza di 4 centri di riferimento regionali già attivi Team multidisciplinari già attivi

Weaknesses Percorso per la diagnosi e la gestione della fibrosi idiopatica non ancora regolamentato/formalizzato Ottimizzare il momento della presa in carico Modello di presa in carico e gestione dei pazienti con IPF fortemente accentrato da un punto di vista geografico. Da valutare l’impatto di tale accentramento sulle attività routinarie anche dal punto di vista dei pazienti

Opportunities

Threats

Identificazione di criteri/indicatori oggettivi per presidiare e monitorare gli snodi chiave del percorso dei pazienti con IPF

Evoluzione dell’epidemiologia della fibrosi idiopatica polmonare

Definire i criteri/fattori che giustificano l’invio ad un centro di riferimento ad un centro di riferimento per la IPF

Invecchiamento della popolazione Formazione/comunicazione ai MMG e ai pneumologi in merito al ruolo dei centri di riferimento

Definire a livello regionale la composizione di un team multidisciplinare Definire una dotazione minima di personale in relazione al carico di lavoro Monitorare tramite indicatori l’operatività ed il carico di lavoro dei centri di riferimento

Modelli di presa in carico del paziente con fibrosi polmonare idiopatica nella Regione Lazio

PROPOSTA DI UN MODELLO DI PRESA IN CARICO PER LA REGIONE LAZIO La fibrosi idiopatica polmonare è assieme una patologia rara, cronica ed associata ad altri costi non solo per i trattamenti farmacologici ad oggi disponibili. Essa richiede, per la sua gestione fin dal momento della presa in carico, il coinvolgimento di personale qualificato e competente per garantire l’accesso alle cure. Il metodo seguito per proposta di un nuovo modello di presa in carico della IPF rispetta i seguenti obiettivi del Piano Nazionale della Cronicità: • Programmare e realizzare una gestione efficace ed efficiente della cronicità sulla base di adeguate conoscenze epidemiologiche, da cui l’analisi è stata basata su real-world data (RWD) condotta coinvolgendo i centri di riferimento per la IPF e considerando l’attività negli anni 2014-2018; • Integrare in rete le strutture operanti garantendo la condivisione delle informazioni, secondo le necessità dell’assistenza e del governo clinico. Come si vedrà nel seguito il modello mira a mantenere e facilitare le comunicazioni tra gli attori chiave per tutte le fasi della patologia; • Promuovere la valutazione dei risultati. Nel seguito si accennerà alla necessità di individuare indicatori per il monitoraggio della rete proposta. Stato quo e necessità L’analisi relativa all’attività di presa in carico dei pazienti da parte dei centri di riferimento per la fibrosi idiopatica polmonare, designati dalla Regione Lazio, negli anni 2014-2018 dimostra che: • Una rete per la presa in carico e gestione dei pazienti con IPF è già presente ed attiva nella Regione Lazio; • Figure chiave nella presa in carico dei pazienti sono i MMG, i pneumologi ed i centri di riferimento. Inoltre, evidenzia come fattori quali la disponibilità di trattamenti farmaceutici, le attività di comunicazione/awareness incentrate sulla patologia, l’evoluzione dell’epidemiologia della IPF, nonché l’invecchiamento della popolazione, pongano delle sfide per l’attuale assetto della rete. 29

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Sorge, quindi, la necessità di: • Adottare delle iniziative di carattere strutturale per normare la rete di presa in carico e gestione dei pazienti con IPF; • Identificare e blindare delle risorse dedicate all’operatività di tale rete regionale per la fibrosi idiopatica polmonare; • Adattare la rete regionale ai trend demografici, epidemiologici e clinici in atto. Sulla base di tali elementi, il gruppo di esperti è giunto alla seguente proposta di modello di presa in carico dei pazienti con fibrosi idiopatica polmonare per la Regione Lazio. Modello di presa in carico Il modello di presa in casa si basa sull’interazione tra medici di medicina generale (MMG), specialisti pneumologi e centri di riferimento per la IPF. L’esigenza che emerge è di guidare e rendere il quanto più tempestive possibile le interazioni tra questi tre attori. Ruolo dei MMG I MMG rimangono il principale gatekeeper per l’accesso al modello di presa in carico. A loro si rivolgono in prima istanza i pazienti sintomatici e loro decidono il primo approccio diagnostico-terapeutico da adottare. Il MMG deve essere formato ad identificare i casi da inviare allo specialista pneumologo evitando inutili ritardi nel primo sospetto di diagnosi. Ruolo degli specialisti pneumologi Gli specialisti pneumologi fungono da ulteriore filtro per indirizzare i casi con sospetta IPF ai centri di riferimenti. Figura 8 - Attori attuali e futuri del modello di presa in carico per la IPF

Nella fase di presa in carico dei pazienti gli specialisti pneumologi operano come una sorta di centro spoke e possono supportare i centri di riferimento (centri hub) già eseguendo gli esami più appropriati per giungere alla diagnosi di IPF. In particolare, i pneumologi possono già richiedere l’esecuzione di una TC del torace ad alta definizione (high resolution computed tomography-HRCT del torace). Ruolo dei centri di riferimento I centri di riferimento per la IPF sono gli unici attori del modello in grado di confermare o meno la diagnosi dii IPF. Essi, inoltre, sono anche responsabili per l’identificazione del più appropriato approccio terapeutico (farmacologico o non farmacologico). In merito all’esito della TC del torace ad alta definizione (HRCT del torace), al centro di riferimento spetta l’interpretazione finale del referto nonché l’eventuale decisione di una ripetizione della HRCT del torace. Tale ruolo del centro di riferimento è giustificato dal ruolo svolto dalla qualità tecnica del HRCT e dall’esperienza/formazione del radiologo (Sgalla 2019). Rapporti tra i tre livelli del modello L’interazione tra questi tre attori deve essere: • Agevolata ad esempio tramite la cartella clinica elettronica; • Monitorata, al fine di garantire tempi alla diagnosi accettabili; • Mantenuta nel corso del processo di cura dei pazienti con diagnosi confermata. Agevolare e mantenere il contatto tra questi attori risponde ad esigenze cliniche già recepite per le malattie respiratorie da parte del Piano Nazionale della Cronicità, quale la prevenzione delle esacerbazioni e la progressione della malattia, la riduzione delle ospedalizzazioni inappropriate ed il miglioramento dell’aderenza alla terapia farmacologica e riabilitativa. Evoluzione del modello di presa in carico e gestione L’attuale modello di presa in carico dei pazienti accentrato su 4 centri di riferimento, localizzati nella città di Roma, non deve trasformarsi in un collo di bottiglia alla luce dell’aumento dei pazienti che giungono ad una diagnosi confermata di IPF e che hanno accesso alle cure farmacologiche, in particolare. Al crescere dei casi prevalenti corrisponde, da parte dei centri, un au31

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mento del carico di lavoro. Per affrontare tale fenomeno si rende necessario intraprendere due strade: • Identificare attività che possono essere decentrate agli altri attori del modello (MMG, specialisti pneumologi). Tali attività possono essere gestite tramite un sistema hub&spoke ad esempio per il monitoraggio delle tossicità. Tale sistema permettere di identificare il problema prima e di gestirlo in tempi più rapidi; • Mettere a disposizione risorse umane adeguate presso i centri IPF e formaTabella 6 - Ruolo degli attori della rete per la presa in carico e gestione della IPF Fase della malattia

Attori MMG

Pneumologo

Centro IPF

Telemedicina

Paziente

(gruppo multidisciplinare)

Diagnosi

Follow up

Fase terminale

• Primo contatto • Invio dei pazienti con sospetta IPF ad un pneumologo/ centro IPF

• Invio dei • Conferma della • Attivazione e personalizpazienti con diagnosi zazione del IPF al centro di • Definizione sistema di riferimento della terapia telemedicina • HRCT del torace da adottare al momento • Formazione della presa dei pazienti in carico da alla patologia parte del e alla rete per centro IPF la IPF • Segnalazione • Gestione degli • A supporto • Monitoraggio per una tossicità/ alert clinici regolare dei gestione maggiormente pazienti • complicanze real time del rilevanti • Monitoraggio paziente • Revisione dell’aderenza • Invio degli delle terapie alla terapia alert ai a seguito di definite dai pneumologi/ spefici alert centri IPF centri IPF clinicamente • Invio dei rilevanti pazienti ai • Gestione delle centri IPF in riacutizzazioni caso di sospetto peggioramento del quadro clinico (alert clinici rilevanti) • Avvio alle cure palliative

re tutti gli attori del sistema (MMG, pneumologi, gruppo multidisciplinare); • Adottare soluzioni tecnologiche innovative quali la telemedicina. Infine, il sistema dovrà essere monitorato tramite una serie di indicatori specifici di ogni fase del percorso clinico capaci di cogliere l’operatività ed i problemi che ciascun attore si trova ad affrontare. La Tabella 6 fornisce una sintesi per fase della patologia del ruolo dei diversi attori coinvolti. Peculiarità del modello di presa in carico Il modello di presa in carico proposto permette di: • Gestire una patologia rara, cronica e ad alto impatto; • Sfruttare le potenzialità dell’attuale rete per la IPF presente in Regione Lazio; • Favorire un percorso di cura adeguato ai bisogni del paziente nel rispetto delle linee guida; • Allinearsi agli obiettivi definiti dal Piano Nazionale della Cronicità; • Rispondere tanto alle esigenze attuali quanto allo scenario atteso a 5-10 anni; • Fornire le basi per un monitoraggio specifico per fase della patologia ed attore della rete di cura; • Integrare la rete con le potenzialità della telemedicina (o digital health).

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CONCLUSIONI La fibrosi idiopatica polmonare (IPF) è una patologia rara, cronica e con esito fatale. Lo studio “Analisi dei modelli di presa in carico e ottimizzazione del percorso del paziente affetto da fibrosi polmonare idiopatica” ha analizzato il percorso diagnostico-terapeutico dei pazienti affetti da IPF nello specifico contesto della Regione Lazio e focalizzando l’attenzione sul momento della presa in carico. La presa in carico dei pazienti con sospetto di IPF è uno step fondamentale, perché rappresenta il momento in cui non solo la diagnosi viene confermata, ma anche il momento in cui viene definito l’iniziale trattamento (farmacologico o non farmacologico) del paziente. Dall’analisi condotta sui dati forniti dai 4 centri di riferimento della Regione Lazio per il periodo 2014-2018 emerge un incremento nel numero dei pazienti con diagnosi di IPF ed un analogo incremento nel numero dei pazienti considerati trattabili farmacologicamente al momento della conferma della diagnosi. Inoltre, emerge come di fatto esista di già una rete regionale per la diagnosi e la gestione della patologia. Tale rete vede come suoi attori principali non solo i centri di riferimento, ma anche i MMG e i pneumologi. Il gruppo di lavoro propone un modello di presa in carico e di gestione dei pazienti che garantisca la costante interazione tra questi pilastri della rete ed evidenzia quali sfide per il futuro la gestione ottimale e parzialmente decentrata (sistema hub & spoke) del numero crescente di pazienti evitando il formarsi di colli di bottiglia. Inoltre, propone, anche ai fini della sostenibilità della rete, di puntare su soluzioni tecnologiche quali la telemedicina.

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Finito di stampare - dicembre 2019 nella tipografia Autenticrom - Roma