Revista Pide un Deseo, núm. 7, ed. Medicina Genómica y EERR

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Febrero

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PideunDeseo Asociación para la atención de Lisosomales

“Primer Congreso de

Medicina Genómica y Enfermedades Huérfanas”


Directorio Los miembros del patronato están para apoyarlo y asesorarlo. Presidente del patronato del Proyecto Pide un Deseo México, I.A.P. Presidente de Palito y Toto Pide un Deseo A.C. www.pideundeso.org Miembro fundador de la Federación de Asociaciones Mexicanas de Pacientes con Enfermedades Lisosomales, FAMPEL L.A.P. Joel David Peña Castillo Secretaria Ejecutiva. Directora de Informática y Proyectos Especiales I.E.C. Celia Palacios Gómez Tagle proyecto.pideundeseo.mexico@gmail.com Directora del Área de Apoyo Psicológico Psi. D. Paulina Peña Aragón Vicepresidente de Gestión y Enlace con la Iniciativa Privada L.A.E. Víctor Edgar Peña Castillo Director de Relaciones Gubernamentales Sr. Gerardo Lugo Ibarra Vocero juvenil del patronato M.D.I. Carlos David Peña Aragón Director del Área de Finanzas para Proyectos con la Comunidad L.E. Leopoldo Gabriel Santiago Valdez Director de Comunicación y Relación con Medios Lic. Víctor Manuel Ramírez Hernández Editora ejecutiva de la edición electrónica del portal web Pide un Deseo Sra. Ytzamen Yanin Peña Castillo Dirección de arte y diseño de la revista Pide un Deseo inc | integrando conceptos contacto@integrandoconceptos.com

Servicios Ofrecemos de manera gratuita a nuestros enfermos y sus familiares: Infromación para orientar y apoyar a quienes padezcan enfermedades genético lisosomales incurables, tales como Gaucher, MPS, Tay Sachs, Pompe y Fabry. Costeo de gastos para el enfermo y un acompañante cuando tengan que venir a la ciudad de México por asuntos relcionados con su enfermedad. Se le tratará con las más alta tecnología para certificar el diagnóstico que, en su caso, tuviera que ver con alguna de estas enfermedades y el más importante de nuestros servicios; si ya detectamos, contacta-

Búscanos además en: twitter.com/pideundeseo facebook/Pide un Deseo Pide un Deseo México, I.A.P. Responsabilidad Social Altadena No. 59-501 Colonia Nápoles, Delegación Benito Juárez, México D.F., C.P. 03810 Tel. (55) 5543 5450 / 5543 2447 Fax. 5343 5450

Jefe de Asesores C.P. Miguel Lugo Ibarra Asociados Honorarios Consultor Médico Especializado Dr. Guillermo Soberón Acevedo

Consultor Médico Especializado Dr. Eduardo A. Ordóñez Gutiérrez Consultor Médico Especializado Dr. Luis Carbajal Rodríguez

Consultor Legal Especializado Lic. Jorge Ramos Hernández

Consultor Científico Especializado Dr. René Drucker Colín

Consultor Médico especializado Dr. José Nicolás Reynés Manzur

Coordinadora de Vinculación Lic. Silvia Vargas Montes

JAPEM

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A propósito de nuestra inclusión como institución autorizada dentro de la Junta de Asistencia Privada del estado de México, agradecemos especialmente a gentileza y consideración de la Lic.

mos, informamos y orientamos, el último paso que damos, por cierto, el más importante, es la canalización de los pacientes a las instituciones de salud correspondientes, con la finalidad de que reciban el tratamiento adecuado para la atención de su enfermedad. Semblanza Institucional. Nuestra institución ha trabajado desde hace casi catorce años a favor de los niños con enfermedades de acumulación lisosomal. Nosotros hemos recorrido un largo camino. Sin embargo, tenemos muy claro que el trabajo continua, pues hay mucho por hacer.

Donaciones Nuestros esfuerzo requieren de su participación. Para nuestros enfermos no sólo son indispensables la pasión y la determinación con las que trabajamos. También necesitamos de apoyo financiero, pues no podemos olvidar que la lógica de atención para estos pacientes requiere de recursos líquidos indispensables para la causa de nuestros enfermos. Si usted quiere cooperar con nosotros, por favor canalice su ayuda a través de la cuenta Banorte No. 0683905557 (sucursal WTC de la ciudad de México), sucursal 7001 a nombre de Palito y Toto Piden un Deseo A.C. Si para usted es indispensable un recibo deducible de impuestos, háganoslo saber mediante el correo electrónico info@pideundeseo.org, pues somos una donataria autorizada con registro SAT #325-SAT-09-IV-E-72679 (8 de marzo de 2007).

Mónica Pretelina de Peña, q.e.p.d., del Lic. Enrique Peña Nieto, del Lic. Alejandro E. Pérez Teuffer Fournier, del M. en C. Alfonso Naveda Faure y de la Lic. Ana Lilia Miranda Juárez.


Editorial

“El primer paso” David Peña

E

l primer paso resulta de emprender un esfuerzo con el que sabemos propiciamos certezas. Siempre todo empieza con un primer ejercicio, un primer empeño, un primer impulso. Una idea puede mover montañas sólo si alguien se preocupó por dar el primer paso para aterrizarla; así, lo más importante en la ejecución, tiene que ver con la decisión de iniciar todo el proceso. La construcción de los más grandes esfuerzos del hombre, (la muralla china, la conquista del espacio, la secuenciación del genóma humano) han sido,

todos, resultado del maridaje entre una idea y la acción para echarla a andar. La peor idea del mundo puesta en marcha, siempre será más contundente que la mejor sin ejecución y acción para llevarla a cabo. El primer paso, paulatina pero constántemente, encuentra adeptos que se suman a la causa. Para los problemas relacionados con enfermedades poco frecuentes, el primer paso es piedra angular que, inevitablemente, salva vidas. La primera intención es sólo el preludio del esfuerzo por construir caminos, puentes y soluciones que son absolutamente indispensables para alcanzar resultados.

Paradójicamente, el no dar el primer paso también es un constructor, y en todos los casos contamina por inercia, inamovilidad y desinterés a todos los que observan desde lejos lo que tanto nos afecta a todos. Por último, no todos tienen que dar el primer paso, pero si todos tienen que estar atentos de quienes los dan y con qué dirección e intención lo hacen, luego entonces, dependiendo de ello estar listos a sumarse a la causa si esta afecta positivamente a la complejidad de sus necesidades. Estemos vigilantes de estas consideraciones que en todos los casos nos brindan certeza en un sentido o en otro.

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“ P r i m e r

C o n g r e s o

d e

Medicina Genómica y Enfermedades Huérfanas”

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Enfermedades raras

C

Con un gran éxito y muchas caras sonrientes concluyó el “Primer Congreso de Medicina Genómica y Enfermedades Huérfanas” del ISSSTE, que se llevó a cabo del 4 al 6 de Noviembre de 2013 en el Hotel Royal Pedregal de la Ciudad de México. Este congreso es considerado un magno evento por ser el primero en su tipo en nuestro país y por tratar de frente el problema de las enfermedades raras. Además de temas médicos, como regularmente uno encuentra en estos congresos, hubo cuatro conferencias muy interesantes que hablaron sobre la importancia de las asociaciones de pacientes como actores en la construcción de un paradigma más favorable a los enfermos con estos padecimientos. FEMEXER estuvo presente, así como el Proyecto Pide un Deseo México, i.a.p. y muchas otras asociaciones de pacientes de enfermedades raras de la República Mexicana. David Peña, presidente del patronato de ambas asociaciones, recibió un reconocimiento por su activa participación

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en la organización de este congreso. De la misma manera, los dos ponentes estrella que ofrecieron magistrales conferencias, la Dra. Virginia Alejandra Llera Amieva y el Dr. Ignacio Burgos Pérez, nos ofrecieron su visión global e integral sobre el tema de las enfermedades de baja frecuencia. Desde su perspectiva muy completa, y con el respaldo del trabajo realizado en España y Argentina respectivamente, ellos compartieron generosamente las buenas prácticas que han destilado después de muchos años de trabajo.

¿Qué aprendimos, después de todo este esfuerzo?

Indudablemente, mucho. Cada asociación de pacientes se llevó de cada ponente un mensaje más en sintonía con su trabajo. Nosotros nos descubrimos fortalecidos con el trabajo de muchas asociaciones de pacientes que desean empujar

en nuestra misma dirección. Comprobamos que el ISSSTE es una gran institución, la cual aporta, en el balance último, mucho más de lo que falla. Sí, hay problemas que debemos aún abordar. La conclusión es que el “Primer Congreso Internacional de Medicina Genómica y Enfermedades Huérfanas” fue todo un éxito. Aprendimos, compartimos y nutrimos el ánimo para seguir trabajando por los enfermos con padecimientos raros. A todos quienes ahí estuvimos una felicitación y un recordatorio de que éste es el inicio de una serie de eventos y tareas a las que tendremos que sumar todos. Gracias.


ALIBER

Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras

E

l 18 de Octubre de 2013 tuvo lugar la constitución de la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) dentro del I Congreso Iberoamericano de este tipo de patologías que se celebró en Murcia, España. Por

supuesto, Pide un Deseo es parte de esta maravillosa iniciativa. Su principal objetivo es poner en común la situación de los derechos y desigualdades legales por las que atraviesan las personas con enfermedades poco frecuentes en Iberoamérica.

Cada uno de los representantes de las asociaciones iberoamericanas se ha sentido motivado por algún gran amor. Algunos ya no están entre nosotros, otros continuamos y muchos más aun no han nacido. Por los que fueron, por los que son y por los que vienen la lucha debe continuar. Hoy la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras es un sueño hecho realidad. La ayuda ya no tiene límites ni fronteras, unidos somos más fuertes, juntos somos más.

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Enfermedades raras

Hipertensión arterial

Una entidad

L

a hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad rara. En estadísticas se sitúa en el mundo de 15 casos/ millón habitantes, principalmente en mujeres jóvenes, con una edad de diagnóstico entre 30/40 años. En esta enfermedad los vasos sanguíneos que transportan la sangre con poco oxígeno desde el corazón hasta los pulmones, se endurecen y se estrechan. El corazón debe hacer un mayor esfuerzo para bombear sangre, si esto es progresivo ocasiona el aumento de la presión arterial pulmonar y dificulta la oxigenación de la sangre. Con el transcurso del tiempo, el corazón se debilita, no puede cumplir su función y se desarrolla una insuficiencia cardiaca. En la actualidad se desconocen los procesos exactos que inician los cambios fisiopatológicos de la HAP, estos son multifactoriales. La presión arterial pulmonar media normal es de 18-20 mm Hg, esta se determina por un estudio llamado cateterismo cardiaco derecho. Cuando es mayor a 25 mmHg se considera la presencia de hipertensión pulmonar. Este aumento de la presión puede ser en reposo (sentado, acostado o parado, sin hacer esfuerzos) o haciendo alguna actividad física (caminando, subiendo

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escaleras, barriendo, teniendo relaciones sexuales, haciendo ejercicio, cargando o empujando cosas pesadas, entre otras). Si la enfermedad ocurre sin una causa que se pueda identificar, se denomina hipertensión arterial pulmonar idiopática. Si la causa se conoce, como sería la ocasionada por la administración de algún medicamento u otra enfermedad, se denomina hipertensión pulmonar secundaria. Entre los síntomas que se pueden encontrar en la hipertensión pulmonar, sin importar si es idiopática o secundaria, son: dolor en el pecho, cansancio y falta de aire.

El tratamiento de la hipertensión pulmonar (HP), en especial de la HAP, ha evolucionado desde hace dos décadas por el avance en el conocimiento de la enfermedad y la disponibilidad de nuevos medicamentos. El tratamiento quirúrgico está indicado en HAP posterior a no conseguir una respuesta adecuada en los tratamientos médicos; constituido por dos técnicas: la septostomía auricular con balón y el trasplante pulmonar. En Latinoamérica se han creado sociedades de pacientes de hipertensión pulmonar en cada país. Desde 2011 a la fecha, se han realizado cada año el día latino de hipertensión pulmonar y en el 2012 (foto) se hizo por primera vez el día mundial de la hipertensión pulmonar en Madrid España, teniendo como objetivos que se tenga una mayor difusión que genere el conocimiento de la enfermedad a través del trabajo en equipo. Se pueden conseguir mejores alternativas de tratamiento para los pacientes, uniendo esfuerzos de la sociedad civil y de las diferentes autoridades de cada país. Dr. Jaime Eduardo Morales Blanhir. Neumólogo. Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición Salvador Zubirán. Ciudad de México. Director Médico FEMEXER.


30/40 años

es la edad de diagnóstico, principalmente se da en mujeres.

Entre los síntomas que se pueden encontrar en la hipertensión pulmonar, sin importar si es idiopática o secundaria, son: dolor en el pecho, cansancio y falta de aire. Pide un Deseo • 9


Enfermedades raras

Un Deseo cumplido

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ctubre de 1990 marcaría para siempre a mi familia, y todo porque un día de ese mes, el mismo en que según la tradición cósmica, se invita en cada una de sus noches a los claros más hermosos de luna como sus húespedes de honor, mis papás recibieron una terrible noticia. Señores Peña, su pequeña Paulina tiene un desorden genético extremadamente raro, para el cual la ciencia médica, no ha encontrado a la fecha ninguna cura. Fueron el Dr. Carbajal y el Dr. Reynés del Instituto Nacional de Pediatría, los encargados de darles esa noticia. Papá y mamá se estremecieron conteniendo las lágrimas. Ellos me han contado tam-

bién que el doctor les hizo la siguiente recomendación: Amigos, yo quisiera decirles que Pali tiene una buena oportunidad de sobrevivir, pero desafortunadamente no es así; su enfermedad es tan grave, que les sugiero darle a su niña todo el amor y calidez que por supuesto ella merece, ya que no creo que pueda resistir por mucho tiempo su enfermedad... quizá uno o dos años más de vida.

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“Pali, para atrás, ni siquiera para tomar vuelo. ¡Adelante, siempre adelante!” Acto seguido, mis padres hicieron un silencio que pareció eterno y que tan solo fue interrumpido por un sobresalto de mi papá que preguntó: Doctor, el niño, qué posibilidades tiene de tener el mismo padecimiento? (para ese entonces mi hermanito Toto tenía tan sólo 5 meses de edad). A lo que el Doctor Carbajal respondió: Exactamente las mismas que Pali, pero por el momento habrá que esperar hasta practicarle todas las pruebas que nos permitan corroborar, o en su caso desechar, tal suposición. Papá sólo guardó silencio. Aunque para que se diera el diagnóstico preciso, y con ello el inevitable momento de la fatídica noticia, tuvieron que pasar poco más de dos años de incontables opiniones médicas y decenas de pruebas de laboratorio, estoy segura que ese día, marca el principio de la zaga a la cual he de referirme, y en la que, en un principio soy principal protagonista, para poco tiempo después convertirme en la coestelar, dado que mi hermanito desafortunadamente presentó los síntomas que hacían evidente, día a día, que padecía la misma enfermedad. De esa saga, de la familia que la ha vivido, así como del grupo de entrañables amigos que han hecho posible que hoy mi hermanito y yo estemos aquí, les voy a platicar. Ha pasado el tiempo, y el dios Cronos nunca ha detenido las manecillas de su reloj desde que se creó el universo. Recientemente hemos cumplido 23 años desde aquel inolvidable, en

muchos sentidos, mes de octubre de 1990, y a lo largo de todos y cada uno de estos años, no recuerdo un sólo día en que mis papás no estuvieran haciendo algo por encontrar la solución al problema de salud que nos aqueja a mi hermanito y a mi. Ya fuera traduciendo información en otro idioma acerca de la enfermedad, o bien, buscando mecanismos que posibilitaran mantenernos bajo las mejores condiciones de salud posibles, he de reconocer que nunca se han dado por vencidos, cosa que agradezco no sólo por lo que ello significa, sino también por el hecho de que Toto y yo hemos heredado esa cualidad, que yo considero singular en mis padres. Mi papá suele decirme: “Pali, para atrás, ni siquiera para tomar vuelo. ¡Adelante, siempre adelante!” Recuerdo vivamente, que a lo largo de todos estos años, mis papás no sólo nos han llenado de cariño, también han sido, cada uno a su manera, soporte invaluable en los momentos de mi agobio a lo largo de todo este tiempo, en el que por más de 10 años, nuestro compañero inseparable era el dolor. Tienen un espíriitu inquebrantable, y su idea toral siempre ha sido: “Aspiremos primero a entender, para después aspirar a ser entendidos”. Por ello es que, quizá, mi papá sea una de las personas que sin ser médico, y mucho menos especialista, más conoce acerca de nuestra enfermedad. Admiro su dedicación para tratar de comprender lo que Gaucher significa. Cientos de

páginas, en diferentes idiomas relacionadas con la enfermedad, han sido leídas y releídas por él. Siempre nos dice que el conocimiento acerca a las personas a la verdad, pero que también las conduce a la tranquilidad. La certidumbre, apunta, es una magnífica compañera cuando alguien necesita de su luz para trascender el camino de la desesperanza y el dolor. ¡Me parece que papá tiene mucha razón! Al referirme a mi mamá en lo primero que pienso es en lo cálido de su mirada. No tengo lugar a dudas al pensar que es la mujer más maravillosa que hay en este planeta. Saber que ella me dio la vida me emociona. Siempre, y lo subrayo, siempre está a nuestro lado cuando la necesitamos. En fin, hoy que gracias a nuestro tratamiento Toto y yo vivimos una vida casi normal. Quisiera reconocer a las personas e instituciones que nos ayudaron a lo largo de todos estos años de dolor, pues gracias a ellos alcanzamos el objetivo que finalmente nos ha puesto en el camino de la sanaciónn. Para Toto y para mí no sólo mis padres fueron importantes en esta batalla, también lo fueron todos y cada uno de los queridísimos amigos y familiares que han hecho posible este milagro de amor. ¡Vaya nuestro reconocimiento para cada uno de ellos, a cada uno de ustedes! Las Dioscidencias de la vida hicieron que fuera también el mes de octubre en el que comenzamos nuestra Terapia de Reemplazo enzimático. Es así que en octubre de 2013 se cumplen 23 años de la terrible noticia y al mismo tiempo 16 del maravilloso renacimiento de mi hermano y mío. ¡Feliz cumpleaños, Pide un Deseo! “Cuando nuestra vida se hace trizas ante la desgracia, en realidad lo que sucede es que se integra de una forma diferente, y así lo que en un momento dado pudo parecernos un desastre, termina resultando acaso lo mejor que nos podría haber sucedido”.

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“Cuando nuestra vida se hace trizas ante la desgracia, en realidad lo que sucede es que se integra de una forma diferente, y así lo que en un momento dado pudo parecernos un desastre, termina resultando acaso lo mejor que nos podría haber sucedido” – David Peña –


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