September 2022 ZellGentherapie& xrender/istockphoto.com©
Anfang September eröffnet das neu errichtete Biofactory Competence Cen ter (BCC) im Schweizer Fribourg seine Labore zur Produktion von GentherapieVektoren. .
|transkript 3.2022 Gen- und Zelltherapien I LABORWELT. 99
Die Roche AG hat einen Abschlag von 110 Mio. US-Dollar für die Lizenzierung zweier allogener CAR-T-Kandidaten gegen Blutkrebs an Poseida Therapeutics Inc. gezahlt. Bis zur Zulassung winken Meilensteine von rund 6,1 Mrd. US-Dollar, danach Umsatzbeteiligungen für den Pha se I-Kandidaten P-BCMA-ALLO1 gegen multiples Myelom sowie P-CD19CD20ALLO1 gegen B-Zell-Malignome.
ALLOGENE
T-zell-ProduktionSpin-outIPSC-ZELLTHERAPIEoptimiert
Schonend,TRANSFEKTION Hochdurchsatzfähigschnell, Wissenschaftler der Universität Heidel berg haben eine denkommenauflekülenmoleküleZellen.diagnostischenWirkstoffeninen,zellschonendeDasbeiminfektionstechnologieHochdurchsatz-TransmitEinsatzpotentialderPoint-of-Care-DiagnostikundArzneimittelscreeningpatentiert.Top-fase-VerfahrenermöglichtdieEndozytosevonProteMetaboliten,membrangängigensowievonNanopartikelnundSondenineukaryotischeDieeinzuschleusendenMakrowerdenzunächstmitTrägermoundAdditivenkomplexiert,undMulitwellplatteneingetrocknet.Danndielebenden,zutransfizierenZellenaufdasfesteSubstrat.
11 Prozent jährlich mehr Nachfrage nach Gentherapien prognostizie ren Analysten von Future Market Insights dem deutschen Pharma markt. Global soll der Umsatz 5,3 Mrd. Euro im Jahr 2032 erreichen.
KompetenzzentrumSchweizVEKTORPRODUKTIONeröffnet
VektorherstellungBeschleunigteVEKTOREN
Die Life Science/CDMO-Sparte der Darmstädter Merck KGaA hat die Virus Express lentiviraleUnternehmenbeschleunigenentsprechendervorgestellt,293-AAV-ProduktionsplattformwelchedieHerstellungVektorenumbiszu40%soll.DanebenbietetdasmarktüblicheAAV-undVektorenan. . · Gen- und Zelltherapien · · Revolution bei Vektoren für die Zell- und Gentherapie · · Interview: Dr. Rob Panting, Manging Director, Rentschler ATMP · · Diagnostik der Zukunft · · Kostenrekord bei Gentherapie · · Neue Produkte ·
Der US-amerikanische Gen- und Zell therapiespezialist Elevate Bio hat eine von George Daley (Kinderkrankenhaus Boston) publizierte Technologie (doi: 10.1016/j.stem.2022.06.014) lizenziert und will diese in einem Spin-out kommer zialisieren. Daley ist mittels EZH1-Repres sion die epigenetische Remodellierung induziert pluripotenter Stammzellen in reife T-Effektor- und Gedächtniszellen mit den Eigenschaften peripherer ab-T-Zellen geglückt, die als CAR-T-Zellen Krebs zellen in vivo effektiv eliminierten.
anRocheBLUTKREBSTHERAPIEbautPortfolioCAR-T-Therapienaus
Gen- und Zelltherapien wird eine rosige Zukunft prognostiziert. Doch trotz jahrzehntelanger Bemühungen, den Tropismus der für das Gene Delivery erforderlichen Vehikel zu optimieren, bleiben Herausforderungen wie die Länge des Gencargos, genomische Integration oder die Zielsteuerung. Vektor- und RNA-basierten Genthera pien blüht eine ertragreiche Zukunft. Glaubt man dem weltgrößten Life-Sci ences-Marktforschungsinstitut Markets & Markets so soll der Umsatz mit ent sprechenden Therapieansätzen – unter anderem auch gegen Krebs – von aktu ell für dieses Jahr prognostizierten 7,3 Mrd. US-Dollar in nur fünf Jahren auf sage und schreibe 17,2 Mrd. US-Dollar hochschnellen. Wenn da nicht nach wie vor technologische Herausforderungen, Wissenslücken und eine zuweilen auch für Investoren undurchschaubare Fak tenlage im Wege stünden. So verunsichern schwer zu deutende Rückschläge immmer wieder Entwick ler, Investoren und Zulassungsbehörden – von der von Drittmitteln abhängigen öffentlichen Forschung einmal ganz ab gesehen. Um 27% brach Anfang August etwa der Börsenkurs der holländischen Uniqure N.V. ein, nachdem die höchste Dosierung ihrer AAV-5/miRNA-basier ten (AAV5-miHTT) Chorea HuntigtonGentherapie AMT-130 im Studienarm mit der höchsten Dosierung schwere, aber reversible Nebenwirkungen gezeigt hatte, die eine Studienpause zwecks Ur sachenforschung nach sich zogen. Dabei hatten die weiterlaufenden Studienarme vielversprechende biomarkergestützte Ergebnisse geliefert. Dass Ähnliches auch zugelassenen Produkten zustoßen kann, wie im Falle der drittteuersten Gentherapie der Welt nach Bluebird Bio’s Zynteglo, Orchards Libmeldy, macht die Sache nicht bes ser: Zwei Kinder mit der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) starben nach Infusion des 1,8 Mio Euro teuren AAV9-basierten Einmal-Gentherapeu tikums Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) der Schweizer Novartis AG und anschließender Kortikostero idbehandlung. Der AAV9-Vektor, mit dem bei Zolgensma eine intakte Kopie des defekten SMN1-Gens in die kran ken Kinder eingeschleust wird, galt bisher als überhaupt nicht pathogen, ebenso wie alle elf für die Gentherapie verwendeten Adeno-assoziierten Viren (AAV). Hersteller Novartis vermeldete sogleich, dass dies die ersten Todesfälle unter bisher 2.300 behandelten Patien ten gewesen seien, und ergänzte seine Arzneimittelinformation. Tel: +41 41 521 E-Mail: +49 6105 E-Mail:
66 55 |
4505-0 |
ch-info@novabio.com Nova Biomedical GmbH | Hessenring 13 A, Geb. G | 64546 Mörfelden-Walldorf | Tel:
100 I Laborwelt. Gen- und Zelltherapie |transkript 3.2022
beiRevolutionVektoren Nova Biomedical Schweiz GmbH | Herostrasse 7 | 8048 Zürich |
de-info@novabio.com Live Biotech Webinar 20. September 2022 I 17:00 Uhr I Dauer: 1h Referent: Patrick Romann, MSc Biotechnology, Fachhochschule Nordwestschweiz FHNW Erfahren Sie mehr über die Erfahrungen der FHNW bei der Einführung eines Online-Autosampling Systems im Webinar. Implementation of a Novel Automated Sampling System for High Density Cell Culture Processes Login via QR Code
Die Meldungen kommen inmitten einer weltweiten, durch die Pandemie mitaus gelösten Investitionswelle für Vakzine und Gentherapievektoren. Die erstmals auf dem Swiss Biotech Day 2021 von ExEPLF-Chef Prof. Dr. Patrick Aebischer angekündigte Initiative, eine translati onale Entiwcklungs- und Produktions kette für neue Vektoren, mRNA- und an dere moderne Therapien am Schweizer Biopharmastandort aufzubauen, findet neben den bekannten Lonza-mRNAAktivitäten Anfang September seinen ersten Kulminationspunkt: In Fribourg weiht das Biofactory Competence Center (BCC) ein neues von Jean-Nicolas Aebischer entworfenes Labor mit Expertise für GentherapieVektoren in Anwesenheit hochrangiger Repräsentanten des BCC, der FDA und der Firma Pall ein. Unter Leitung von Kassim Kolia, VP Business Development, geht in Kürze auch die Rentschler Biopharma-Toch ter Rentschler ATMP im europäischen Gen- und Zelltherapie-Cluster Stevenage produktionstechnisch an den Start (vgl. Interview. S. 104), während sich die USUnternehmen ACG Biologics und Roos terBio unlängst zusammengetan haben, um künftig Exosomen – Transportvesikel mit hochspezifischen Adressaufklebern – als Vektoren für Gen- und ZelltherapieEntwickler nutzbar zu machen.
Daneben versuchen die Entwickler und Vermarkter von Gen- und Zelltherapien Produktionsverfahren zu lizenzieren, die die momentan extrem hohen Kosten für die Produktion der bisher weitgehend autologen Zelltherapien erschwinglich und damit auch finanzierbar für die Gesundheitssysteme zu machen. Der Rückzug des US-Unternehmens Blue bird Bio aus Europa ist ein Beispiel da für, dass die neuartigen Therapien trotz laut dem Pharmaverband VFA derzeit elf Gentherapiezulassungen noch lange kein Business Case sind. Verfolgt werden vor allem Ansätze, zentral hergestellte Spenderzellen unter Gabe möglichst geringer Mengen an Immunsuppressi va zu verabreichen oder die Produktion und Modifikation autologer Zellen un ter Einsatz weitgehend automatisierter photolithographischer Verfahren durch zuführen, wie es der US-amerikanische Bayer-Partner CellinoBio anbietet. Neue Vehikel Trotz immensen Fortschrittes des Feldes und mehrerer tausend experimenteller Gen- und Zelltherapien in Entwicklung gibt es gerade hinsichtlich des Nebenwir kungs- und Wirksamkeitsprofils noch immer Probleme damit: • dass der Gene nicht effizient am Wir kort exprimiert werden, • nicht vorher mitsamt der Vektoren dem Leberabbau anheim fallen,
New Assays for T Cell Immunotherapy Research & Development Discover robust assays and tools for in vitro testing of CAR-T cells or antigen-specific T cell receptors: Lumit™ Immunoassays to measure cytokine release T Cell Activation Bioassays Target Cell Killing Bioassays To learn more, visit www.promega.com/T-Cell-Immunotherapy
|transkript 3.2022 Gen- und Zelltherapie Laborwelt. I 101 Gleichwohl heizte die Nachricht Phan tasien an – angesichts der in diesem Sommer mehr als 1.000 unerwartet aufgetretenen Hepatitisfällen bei Kin dern, die offenbar durch Koinfektion eines noch unbekannten Virus mit dem für Gentherapie-Anwendungen bestens erforschten Adeno-assoziierte Virus 2 (AAV2) entstanden. Zum Beispiel, dass die bisher als sicher geltenden AAV-Gen therapievektoren sich in Anwesenheit geeigneter Adeno- Herpes- oder Coro na-Helferviren – also indirekt – doch in der Leber replizieren und dort schwere Schäden auslösen könnten. Unsicherheit hinsichtlich des onko genen Potentials und der Fähigkeit zur Rückgewinnung der Replikationskom petenz herrscht auch gezüglich der am häufigsten genutzten retroviralen Len tiviren im Feld des Wachstummarktes zellbasierte Krebs-Immuntherapien, den Grand View Research im Jahr 2030 bei knapp 40 Mrd. US-Dollar, sieht – einem knappen Siebtel des aktuellen Krebsim muntherapeutika-Marktes. Feld vor Herausforderungen
Decipher your T-Cells With BD Rhapsody ™ Single-Cell Analysis System Profile cell surface markers without panel optimization… • BD® AbSeq antibodies • BD® AbSeq Immune Discovery Panel ...study the expression level of thousands of mRNAs... • BD Rhapsody™ WTA Kit • BD Rhapsody™ Targeted Kit ...unravel the TCR repertoire, covering α-, β-, γ- and δ-chains. • BD Rhapsody™ VDJ-protocols BD, the BD Logo and Rhapsody are trademarks of Becton, Dickinson and Company or its affiliates. All other trademarks are the property of their respective owners. © 2022 BD. All rights reserved. BD-59795 bd.com/biosciences More information
Trastuzumab-exprimierende Zellen (blau) im Tumor
Mit einer Erstrundenfinanzierung von 30 Mio. CHF ist Mitte August die aus dem Labor des Zürcher AntikörperGroßmeisters Prof. Dr. Andreas Plückt hun ausgegründete Vector Biopharma aufgebrochen, um gleich mehrere der derzeitigen Gen-Delivery-Probleme zu lösen. Die von Plückthuns Postdoc Dr. Sheena Smith entwickelte und patent rechtlich gut abgesicherte Shielded redi rected Adenoviral (SHREAD )-Plattform liefert Gentherapievektoren, die infolge eines Proteinschutzschildes aus trimeren scFv-Einzelketten, der den Adenovirus (AV5)-Vektor vor dem Immunsystem und Leberabbau abschirmt, nach Injektion in die Blutbahn nur zu rund 30 Prozent in der Leber abgebaut werden. Das Protein schild des laut Smiths PNAS-Publikation (doi: 10.1073/pnas.201792511) mit einem CMV-Promotor ausgestatteten Vektors, hinter dem die in die Zielzellen zu trans portierenden und dort zu exportierenden Gene plaziert sind, ist zudem mit bivalen ten DARPINs – ebenfalls aus dem Hause Plückthun – durchsetzt, die die spezifisch glykosylierten Zellantigene im Tumor stroma oder Tumor selbst, soweit vor handen, gezielt ansteuern. Nachfolgend werden sie von den Zielzellen exprimiert, glykosyliert und direkt am Wirkort ex primiert, was – ähnlich dem AntibodyDrug-Konjugat-Ansatz – ermöglichen soll, die lokale Wirkstoffkonzentration zu erhöhen, was Smith auch mit Her2exprimiertenden Xenograftmodellen mit so eingeschleustem Trastuzumab hervor ragend gelang. „Dieser Ansatz erhöht die Tumor-zu-Blutstrom-Menge eines Mo dell-Antikörpers um das 1.800-fache im Vergleich zur direkten Verabreichung“, schreibt ErfinderinSmith in ihrem PNAS-
10.1073/pnas.201792511PNAS,Bildnachweis:
102 I Laborwelt. Gen- und Zelltherapie |transkript 3.2022
|transkript 3.2022 Gen- und Zelltherapie Laborwelt. I 103
Damit peilt das Unternehmen einen Großteil des Gesamtmarktes der Kreb simmuntherapien von 163 Mrd. USDollar (2020) an. Denn die noch immer nur mangelhaft zu stratifizierenden Patentiengruppen leiden nach syste mischer Infusion in der Regel unter le bensbedrohlichen Immunreaktionen, die mit IL-6-Rezeptorantagonisten ein gedämmt werden können, aber nicht minder bedrohlich auf Patienten und Zulassungsbehörden wirken und es daher schwer als Erstlinientherapie für nicht unheilbare Krebspatienten zuge lassen zu werden. Klinische Studien müssen jedoch zunächst zeigen, was praktisch in dem theoretisch gut klin genden Ansatz steckt. Beeindruckend sind immerhin die an transparent ge machten Mausmodellen mit Lichtschei benmikroskopie rekonstruierten Bilder durchlöcherter Tumore und Tumorblut gefäße, die ihrerseits eine heftige durch Zelltrümmer und freigesetzte intrazel luläre Tumorantigene Immunreaktion lostretenPlückthundürften.zufolge hat das aktuelle Angebot der Schweizer BiopharmaExperten zehn Jahre Forschungsarbeit gekostet. TG
Paper. Somit könnte dieses System die lokale Produktion hochwirksamer Me dikamente mit einem stark reduzierten Risiko systemischer Toxizitäten ermög lichen.“ Produziert werden können die bis zu 36 kB Genmaterial transportie renden Vektoren laut Vector Biopharma in lediglich drei Wochen. Plückthuns Labor hat bereits vor einiger Zeit dazu die sogenannte iMATCH-Technologie für die Produktion von HCAdVs entwi ckelt – und durch massenspektrometi sche Proteomanaysen herausgefunden, wie die In-vivo-Antikörperproduktion deren Glykosylierungsmuster verändert. Nutzen lassen sich Vector Biopharmas Plattformen insbesondere zur Entwick lung von Arzneimitteln: • mit engem therapeutischen Index, die „zu toxisch“ wirken, wenn syste matisch appliziert, • wie kostimulatorischen Agonisten oder proinflammatorischen Zytoki nen;
Eigene Krebsimmuntherapien
• wie Biologika mit inakzeptabel kur zen Halbwertszeiten oder solchen, die einen Konzentrationsgradienten für die Rekrutierung von Immunzel len erfordern, wie Chemokine und Zytokine; • die im Mix darauf abzielen, die Mi kroumgebung des Tumors kollektiv umzugestalten, und die andernfalls möglicherweise nicht kompatible oder sich nicht überschneidende To xizitätsprofile aufweisen sowie • Biologika, die hochkomplexe post translationale Modifikationen auf weisen und zu kostspielig herzustel len sind.
Panting . Ich konzentriere mich sehr auf CMC und auf die Frage, wie Genthera pien der Öffentlichkeit besser zugäng lich gemacht werden können, wobei eine schnellere Entwicklung und geringere Produktkosten sicher zwei Schlüsselfak toren sind. Der wichtigste Schritt in die ser Hinsicht ist für mich die Entwicklung und Einführung von Zelllinien mit stabil integriertem Gen zur Expression und Capsid, was eine erhebliche Senkung der Herstellungskosten ermöglicht und die Aufskalierung auf größere Batchgrö ßen ermöglicht. transkript. Welche Ziele wollen Sie in Stevenage bis Ende 2023 erreichen, nachdem Ihr Team nun steht?
Panting Unser Standort ist bereit für die Prozessentwicklung von Kunden projekten und wird Anfang nächsten Jahres für die cGMP-Produktion von Batches einsatzfähig sein. Zusätzlich zu den cGMP-fähigen Produktionssuiten verfügt das Unternehmen über vollstän dig ausgestattete Laborräume für die Prozessentwicklung und Qualitätskont rolle, einschließlich Zellkulturen für die Prozessentwicklung sowie Bioreaktoren im Nicht-GMP-Pilotmaßstab. Jetzt, da wir das Team, die Anlage und die ers ten Qualifizierungsläufe etabliert und vorbereitet haben, freuen wir uns auf die Herstellung unseres ersten Batchs, der für die Klinik bestimmt ist, und da rauf, dass die bei Rentschler ATMP ent wickelten Prozesse und hergestellten Medikamente das Leben von Patienten schützen werden. TG ANZEIGE
Panting . Rentschler ATMP konzentriert sich derzeit auf die hochklassige Prozes sentwicklung, analytische Testung und cGMP-Herstellung von viralen Vektoren wie AAV. Unser Kompetenzzentrum ist
104 I Laborwelt. Gen- und Zelltherapie |transkript 3.2022
Mit den ersten Zulassungen für Gen- und Zelltherapien verbinden sich große Chancen für Entwickler und Hersteller. |transkript sprach mit Dr. Rob Panting, General Manager bei Rentschler ATMP – eine Firma der Rentschler Biopharma SE – in Europas Gen- und Zell therapie-Cluster Nummer 1 im britischen Stevenage. DR. ROB PANTING General Manager, Rentschler ATMP, Stevenage, UK
Bereit Durchstartenzum
ATMPRentschlerBildnachweis: transkript. Wie entwickelt sich der Markt für Gentherapie- und ZelltherapieVektoren derzeit? Panting . Der Markt verzeichnet ein gesundes und stetiges Wachstum. Wir können eine starke Zunahme der präkli nischen und frühen klinischen Produkte in der Entwicklung feststellen. Das ist wirklich ermutigend. Allerdings stehen wir noch am Anfang, und es müssen wei terhin noch einige Hürden überwunden werden, um die Sicherheit von Studien zu gewährleisten und die Produktkosten zu senken, damit Gentherapien leichter zugänglich werden. transkript. Welche Technologien bietet Rentschler ATMP derzeit auf dem Gebiet der Vektorentwicklung und Zelltherapie an und wo möchten Sie wachsen? darauf ausgelegt, die bestehende Lücke in Bezug auf Kapazitäten und Unterstüt zung bei der Entwicklung anzubieten, um Innovatoren bereits in frühen Ent wicklungsphasen neuer Zell- und Gentherapeutika zu unterstützen. Wir freu en uns, unseren Kunden diese dringend benötigten Dienstleistungen anbieten zu können. In naher Zukunft beabsichtigen wir auch andere Formen von Genvek toren anzubieten und werden neuere Technologien evaluieren, in denen wir die Industrie unterstützen und neue The rapeutika für Patienten bereitstellen können. transkript. Welche technologischen Trends in der Vektorentwicklung finden Sie interessant?
Zeit Innovationfür
in der Lieferkette von Single-Use-Systemen zu schließen. Aber auch wachsende Ent wicklungen im Bereich der Zell- und Gen therapien (CGT) sind eine treibende Kraft für Innovation. Schließlich erfordern sie präzise, zuverlässige und meist neuartige Lösungen, um fortschrittliche Therapien erfolgreich zu testen und herzustellen.
Automation für steriles Abfüllen und Frieren PHARMA 4.0 Die Biopharma-Branche zählt nicht zu den „Early Adopters“ von neuartigen Technologien. Jedoch stellt die Pandemie zunehmend eine Zäsur dar, welche die Empfänglichkeit für Innovatio nen nachhaltig erhöht hat. Die Zukunft ist da und wird angenommen.
106 I advertorial |transkript 3.2022
Die Produktpalette der Single Use Support GmbH wird ständig erweitert. Das resultiert daraus, dass die Tiroler Firma zunehmend von Pharma-Unternehmen konsultiert wer den, um Probleme in Produktionsprozessen aus der Welt zu schaffen. Sollte kein be stehendes Produkt die Herausforderungen bewältigen können, nimmt sich Single Use Support der Aufgabe an, um in kürzester Zeit Lösungen für die schenderParalleldemdurchUnternehmendemiebekämpfungRahmenvonwickelnHerstellungsprozessebiopharmazeutischenbeimKundenzuentundbereitzustellen.AngesporntwissenschaftlichenDurchbrüchenimderVakzinherstellungzurPansetzenvieleBiotech-aufdenprogressivenWegProdukt-undProzessinnovationenPulsderPost-COVID-Zeitzufolgen.dazuwirdversucht,diewährendPandemienochoffenbartentechnologiLückenimHerstellungsprozesssowie
Automatisch vorwärtsgehen Single Use Support ist Anbieter von innovativen Prozesslösungen im Bereich Flüssigkeits- und Kühlkettenmanage ment. Das Portfolio reicht von innova tiven Plattformsystemen rund um das Einfrieren, Auftauen und Abfüllen bis hin zu sterilen Verbrauchsmaterialien, sogenannten Single-Use-Systemen. Alle Produkte dienen dem Schutz von hochwertiger Flüssigarznei. Begleitet von einer Vielzahl von Dienstleistungen hat sich das Unternehmen mit seiner breiten Produktpalette von einem Anbieter von Gefrier-/Auftautechnologien für pharma zeutische Substanzen zu einem Anbieter von End-to-End-Plattformen für alle gro ßen Pharma- und Biotech-Unternehmen entwickelt.ChiefCommercial Officer Wolfgang Walcher bestätigt: „Pharma-Unternehmen bewegen sich von konventionellen Techno logien hin zu modularen und anpassungs fähigen Single-Use-Technologien, gepaart mit Automatisierung. Automatisierte Syste me ermöglichen die Standardisierung von Prozessschritten, erhöhen Reproduzier barkeit von Experimenten und Prozessen und reduzieren Kontaminationsrisiken, die mit der Handhabung durch das Personal verbunden sind.“ Pharma 4.0 ante portas Durch die Kombination von kontrollierten, automatisierten und skalierbaren Prozes sen beim Abfüllen, Einfrieren und Auftauen, wird das Pharma 4.0-Konzept bei Arznei substanzen in greifbare Nähe gerückt. Als innovationsgetriebenes Unternehmen steht Single Use Support an vorderster Front der digitalen Transformation, welche den Weg zur Bereitstellung von Lösungen zur digitalen Verfolgung, Aufzeichnung und Optimierung von Flüssigkeitsmanagementprozessen für mehr Effizienz und Sicherheit ebnet. Kontakt Single Use Support www.susupport.comoffice@susupport.comGmbH
SupportUseSingleBildnachweis:
entire •Excellentincubatortemperature mapping
Boonyong-istockphoto.comRujirat©Bildnachweis:
beiKostenrekordZulassungGentherapie
Your advantages • Maximizes production yield
temperature uniformity throughout
than ± 0.7 °C inside each one of all 90 •90bottlesbottlecapacity on footprint of 0.75 sqm •Passes through any standard lab door –movable on castors •Alarms for temperature, speed, motor failure • CO2 version optional •Available on demand – 21CFR Pt.11, Touchscreen Data Recorder etc. •Made in Germany schuett-biotec GmbH Rudolf-Wissell-Str. 13 37079 Göttingen +49 (0) 551 / 5 04 10-0 +49 (0) 551 / 5 04 info@schuett-biotec.de10-99schuett-biotec.de SCALE-UP PRODUCTIONYOURANDLETITROLL… INCUDRIVE 90 … for 90 Roller Bottles! • Vaccines • Viral Vector Vaccines • COVID-19 • RecombinantProteins•Antibodies ANZEIGE
|transkript 3.2022
Die Gentherapie Zolgensma der Schwei zer Novartis AG ist nicht länger die zweitteuerste Gentherapie der Welt. Mitte August erhielt die Bluebird Bio Inc. die Marktzulassung für Zynteglo in den USA. Wegen der Erstattungsun fähigkeit ihrer Gentherapie zur Behand lung der transfusionsabhängigen BetaThalessämie hatte das US-amerikanische Unternehmen im Jahr 2021 seine eigens zwecks Vermarktung eingerichtete EUDependance in Berlin trotz guter Daten lage und zunächst positiven Gesprächen mit den Kostenträgern in Deutschland das muss so refinanziert werden, dass sich die laut CEO Andrew Obenshain über 10 Jahre Entwicklungszeit auch für die Aktionäre bezahlt machen. Bis zum ersten Quartal erwartet das Unter nehmen die Zulassung zweier weiterer Gentherapien: eli-cel zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie und lovo-cel zur Behandlung der Sichel zellenanämie.Nacheinem Evidenzbericht des vom Milliardär John Arnold mit 10 Mio. USDollar jährlich unterstützten Institu te for Clinical and Economic Review (ICER) spart die Behandlung von Beti beglogene Autotemcel (beti-cel, blue bird bio) – wohlgemerkt zum im Juni noch angepeilten Preis von 2,1 Mio. US-Dollar – nach vorliegender Daten lage rund die Hälfte der langfristigen Behandlungskosten der Beta-Thalass ämieLautein.David Rind, Chief Medical Of ficer von ICER, hatte bisher „nur eine Minderheit der Patienten Zugang zu einer kurativen allogenen Knochen marktransplantation“. Er sieht daher einen beträchtlichen lebenslangen Nut zen, lässt aber nicht unerwähnt, dass noch erhebliche Unsicherheiten hin sichtlich der längerfristigen Sicherheit und der Dauerhaftigkeit der Vorteile bestehen.Bluebird selbst gewährt eine Rücker stattung von 80% der Therapiekosten sollte die Gentherapie nicht wirken. . wieder geschlossen und sich bis Ende des Jahres ganz aus Europa zurückgezogen. Doch während es bei den Gesprächen mit den deutschen Kostenträgern um einen Preis von 1,8 Mio. Euro für die Ein malbehandlung ging, plant Bluebird Bio Zynteglo zu einem Preis von nunmehr 2,8 Mio. Euro zu vermarkten. Bis Ende des Jahres wird das Unternehmen, einer SEC-Meldung zufolge, 30% seiner Beleg schaft entlassen. Denn für die Indikation gibt es nur 500 Patienten pro Jahr und due to reliable the – better
GmbHPromegaGilson,GmbH,INHECOBildnachweis:
Target Cell Killing Bioassay
Gilson hat eine neue, indi viduell anpassbare, modu lare Pipette auf den Markt gebracht. Der neue MyPi petman® vereint Zuverläs sigkeit und Ergonomie mit technischen und personali sierbaren Optionen und ist damit die flexibelste Pipette für jedwede Aufgaben. Die neuesten mechani schen MyPipetman-Pipetten
INHECO GmbH Tel: +49 (0) 89 899 593-120 sales@inheco.com
Promega sales-de@gilson.comgo.gilson.com/mypipetmande_techserv@promega.comTel.:69190GutenbergringGmbH10Walldorf+4962276906-290
zellenkannTargetspezifischdaZytotoxizitätthodenImmuntherapeutika.WirkmechanismusprimärevielerMezumNachweisdersindbegrenzt,Co-Kulturmodellenichtsind.DerHiBiT-CellKillingBioassaydenZelltodderZielspezifischnachweisen
Die (5–10%+45°C)voneineposition.lenschnellenSchubladensystemrungPlay-AnbindungstelleSiLA-SoftwareschnittermöglichteinePlug &andieSteuedesGesamtsystems.DaserlaubtundindividuelZugriffaufjedePlattenDerSCILAbietetexzellenteSteuerungTemperatur(RT+5KbisundGasatmosphäreCO₂)beisaturierter
Promega Robuster
und somit die Wirksamkeit von CAR-T-Zellen oder bispezifischen Antikörpern in vitro untersuchen. Der As say basiert auf einer modifi zierten Zielzelllinie, die ein HiBiT-Protein exprimiert, das durch die immunzellver mittelte Abtötung der Ziel zelle freigesetzt wird. HiBiT ist eine Peptiduntereinheit der NanoBiT®-Luciferase, welche durch Zugabe der komplementären LgBiTUntereinheit einfach nach zuweisen ist. Die rekonsti tuierte Luciferase liefert in Gegenwart des Substrats ein stabiles lumineszentes Sig nal. Eine große Auswahl an HiBiT-exprimierenden Ziel zellen steht im „Thaw-anduse“-Format zur Verfügung.
sind in zwei Hauptvarianten erhältlich: MyPipetman Se lect und MyPipetman Enter prise.Als zentrales Laborwerk zeug in den Biowissenschaf ten sollten Pipetten leicht, er gonomisch, zuverlässig und einfach zu bedienen sein. Diese Anforderungen erfül len alle MyPipetman-Model le von Gilson . Die Pipetten können mit einem Farbcode und bei Bedarf mit einem optionalen Griffaufdruck versehen werden – ideal für eine einfache Identifizierung. Sie sind leicht, gut ausbalan ciert und haben einen struk turierten Griff für besseren Halt. Außerdem zeichnen sie sich durch minimierte Pipet tierkräfte und eine bessere Ergonomie aus.
108 I LABORWELT. produkte |transkript 3.2022
Luftfeuchte (~95% rel F.). Die Temperaturuniformität be trägt 0,3 K in der Platte und 1,0 K über alle Positionen. Die Gasatmosphäre wird extern über den SCILA MIX für bis zu drei SCILA erzeugt. Die In kubationskammer aus Kupfer ist problemlos für Reinigung/ Service ohne Werkzeug zu gänglich. www.inheco.com/scila.html
INHECO Kompakter Zellinkubator für Laborautomation
Die gezielte Elimination von Tumorzellen mittels Effek torzellen ist der
Der SCILA ist ein kompakter Zellinkubator für die Integra tion in automatisierte Work flows. Neben oder auf skalierbar.Plattenanzahlistzusiertetimalepositioniert,Liquid-Handling-PlattformeinerbieteterdieopLösungfürautomatizelluläreAssays(fürbisvierZellkulturplatten)undmodularerweiterbar.Dieistbeliebig
Gilson Personalisierte Pipetten
|transkript 3.2022 produkte Laborwelt. I 109
Biomedical/NovaBildnachweis:
Die manuelle Probenent nahme in Bioreaktoren ist eine der Hauptursachen für Kontaminationen und kann dadurch ein großer zusätzlicher Kostenfaktor sein. Zur Erleichterung der Entnahme wurden mehrere automatisierte Probenent nahmesysteme entwickelt, mit der Herausforderung,
das erforderliche hohe Maß an Sterilität sowie die Ver hinderung von Verstopfun gen durch Proben mit hoher Zelldichte zu gewährleisten. Patrick Romann, MSc Bio technology, präsentiert im Webinar die Implementie rung eines neuen automati sierten Probenentnahmesys tems in der FHNW, welches die Anforderungen an eine aseptische Probenentnah melösung für MammalianZellkulturen mit hoher Dich te vollumfänglich erfüllt. Live Webinar am 20.09.2022, 17:00 https://lmy.de/b9m9sUhr www.novabiomedical.com Nova de-info@novabio.comDeutschlandNovach-info@novabio.comSchweizBiomedicalGmbHBiomedicalGmbH,
SARSTEDT AG & Co. KG SARSTEDT BIOFLOAT™ Sphäroidkultur Zellen, wie beispielswei se primären Hepatozyten, ist mit BIOFLOAT™ kein Problem. Mit BIOFLOAT™ kultivierte Sphäroide wei sen eine besonders gleich mäßige runde Form auf, was zu einer hohen Repro duzierbarkeit der Ergeb nisse führt. Hinzu kommt die Robustheit der BIO FLOAT™ Oberfläche ge genüber mechanischer Einwirkung, welche das tägliche Arbeiten enorm erleichtert.BIOFLOAT™ findet An wendung in vielfältigen Bereichen wie der Krebsund Stammzellforschung, in der präklinischen Phase der EffizienzsernStudien.undArzneimittelforschungbeitoxikologischenHierbeiverbesSphäroidkulturendieunddieZuverläs sigkeit von präklinischen Modellen. Tel.:SARSTEDTwww.sarstedt.comAG&Co.KG+492293305-0
Nova Biomedical Probenahmesystem
Klinische Validierung unserer phänotypbasierten Plattform zur Varianteninterpretation bei Patienten mit seltenen Erkrankungen aus dem 100.000 Genomics England Projekt
für Zellkulturverfahren
ERGEBNISSE UNTER NOSTOS-GENOMICS.COM/VALIDATION Unsere CE-zertifizierte, phänotypbasierte Interpretationsplattform AION wurde mit dem Ziel entwickelt, die Interpretation von WES und WGS zu unterstützen und die Komplexität deutlich zu reduzieren. AION kann große Teile der Varianteninterpretation beschleunigen und ermöglicht den Fokus auf komplexe Fälle. Die klinische Validierung bestätigt die ausgezeichnete Performance der Plattform, mit der Sie ohne großen Aufwand, die Effektivität Ihrer heutigen Diagnostik steigern können. Schnelle, zuverlässige und reproduzierbare Sphäroid kulturen – die SARSTEDT BIO FLOAT™ Oberflä che bietet neue Möglich keiten in der Zellkultur. Aufgrund ihrer hochgra dig anti-adhäsiven Eigen schaft ist BIOFLOAT™ optimal geeignet, um per fekte Sphäroide herzustel len. Selbst die Sphäroidkul tur mit herausfordernden
|transkript 3.2022
e.V.BioLAGO©Bildnachweis:Internationales Treffen der Diagnostikbranche – im Oktober am Bodensee
Nach drei Ausgaben hat sich „Diag nostics-4-Future“ inzwischen als inter nationaler Treffpunkt für Unternehmen, Labore, Kliniken und Forschungsein richtungen etabliert und dient als Plattform für Kooperationen. Bis zu 200 Fachleute und Entscheider aus der Diagnostik, Medizintechnik, den Life Sciences sowie Data und Health-IT neh men an dem zweitägigen Kongress teil. Sie kommen aus verschiedenen Ländern Europas.ImFokus steht die Optimierung von diagnostischen Prozessen und ein be sonderes Konzept: Anwender aus Kli nik und Labor stellen ihre aktuellen Bedürfnisse und Fragestellungen vor und diskutieren Lösungsansätze mit Anbietern aus Wirtschaft und Wissen schaft. Der diesjährige Kongress steht ganz im Zeichen des Mottos „The dia gnostic laboratory in 2032 – reflecting medical needs in changing health sys tems“. In der Auftaktsession wird der visionäre Blick in die Zukunft gerichtet, unter anderem aus Sicht der Onkologie und Mikrobiologie. IT-Riese amazon stellt dabei seine „Vision of data eco system for future diagnostics“ vor. Die zweite Session dreht sich um das brand aktuelle Thema „Infectious diseases & detecting resistance on various levels“, beispielsweise mit neuen Point-Of-CareLösungen für das therapeutische Drug Monitoring bei Sepsis. Am zweiten Tag werden Anforderungen und Konzepte rund um das Thema „Cancer & Co. –diagnostics for complex diseases“ be leuchtet. In der vierten Session „AI & Digital diagnostics“ berichten Medizi ner, Forscher und Unternehmen über KIbasierte Lösungen zum Nachweis von Volkskrankheiten. Zu den Sprechern zählt die Schweizer Laborgruppe Dr. Risch und das Trinity College Dublin. Viel Raum für Gespräche Neben dem Vortragsprogramm stehen Austausch und Kooperationsanbahnung im Zentrum der Veranstaltung. An bei den Tagen präsentieren Aussteller ihre Produkte. Das „Diagnostics Matchma king“ bietet organisierte Eins-zu-EinsMeetings (Plätze sind begrenzt). Neu ist in diesem Jahr die „Pitch Competition“: Teilnehmer können Ideen einreichen und erhalten die Chance für eine Pitch-Prä sentation. All das vor einer malerischen Kulisse mit See- und Alpenpanorama im historischen Konzil in Konstanz. Orga nisator ist das Gesundheitsnetzwerk Bio LAGO, das über 140 Unternehmen, Labo re, Forschungsinstitutionen und Kliniken aus sieben Ländern (D, CH, A, LI, ESP, UK, IRL) in Diagnostics, Devices, Data und Drugs & Therapy vernetzt. Inzwi schen bildet BioLAGO das größte mul tinationale Diagnostik-Kompetenznetz im deutschsprachigem Raum. Das Bio LAGO-Team unterstützt die Vernetzung im Vorfeld der Konferenz und vor Ort. Infos: www.diagnostics4future.org Zum 4. Mal trifft sich die internationale Diagnostikbranche am 12./13. Oktober zur Diagnostics-4-Future Conference 2022 in Konstanz am Ufer des Bodensees. Anwender aus Klinik und Labor stellen die Bedürfnisse der Medizin vor, Anbieter aus Industrie und Forschung präsentieren neue Lösungen. von Michael Statnik, Projektmanager Diagnostik, BioLAGO health network
DERDIAGNOSTIKZUKUNFT110IVorschau.
