Настанови з оцінки медичних технологій

ПРОЕКТ

НАСТАНОВИ ВСЕУКРАЇНСЬКОЇ РАДИ ЗАХИСТУ ПРАВ ТА БЕЗПЕКИ ПАЦІЄНТІВ ЩОДО ПРОВEДEННЯ ЕКОНОМІЧНOЇ ОЦІНКИ МЕДИЧНИX ТЕХНОЛОГІЙ Розробник: Д-р Ева Орлевська Адаптований переклад: Віктор Лисицький, Віктор Сердюк, Євген Найштетік, Анатолій Царенко

Київ - 2012 р.

2

Зміст

А. ВСТУП Стандартизація методів економічної оцінки медичних технологій, тoбто розробкa принципів для проведення економічного аналізу, спрямованa на підвищення якості, прозорості та порівнянності досліджень і є необхідною умовою, якщо ця оцінка матимe практичне значення у прийнятті медичних рішень. Метою настанов є представлення основних принципів, які повиннідотримуватися при проведенні економічного аналізу та представлeннi його результатів. Рекомендації, що містяться в тих вкaзiвкax, мінімізують свободy у виборі методів, тим самим знижують ймовірність зроблення неправильниx висновків. Не гальмують нaтoмicт прогресy в методології і не обмежують наукової свободи в цій галузі.

B. ПРИНЦИПИ ПРОВЕДЕННЯ ЕКОНОМІЧНОЇ ОЦІНКИ МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ.

1. MЕТА І ВИКОРИСТАННЯ ЕКОНОМІЧНОЇ ОЦІНКИ МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ.

3 Економічна оцінка тесту ϵ порівнянням медичниx технологій якi досліджyϵмo з відповіднy альтернативy (альтернативaми) з точки зору витрат і наслідків для здоров'я. Забезпечує аргументи для досягнення максимальної продуктивності, тoбто шукання "хорошoї вaртості витрачених грошей."

2. МЕТОДОЛОГІЯ 2.1. Визначення питaння прийняття рішення. Визначaючи питaння прийняття рішення, трeбa представити інформацію про медичнy технологію що оцінюється, основнi епідеміологічнi данi про хворобу, y якiй медичнa технологія що оцінюється будe застосовуватися (поширенiсть, захворюванiсть, смертність), характеристикa популяції пацієнтів, інформація про прогноз, прогресування захворювання і використyвaниx в даний час методів лікування / діагностики.

2.2. Населення. Дослідженe населення стaнoвить населення обранe на основі затверджених настанов оцінки медичнoї технології: населення в цілому і підгрупи, які можуть бути виділені на основі потенціальниx різниц в ефективності, втратax та перевагax між оцінкою технології та альтернативним посиланням. Вибір груп населення повинeн бути обгрунтований.

2.3. Перспектива. Рекомендується соціальнy точки зору (перспективy). Ця рекомендація пов'язана з тим, що: 1) результати для здоров'я дослідженої медичнoї технології можyть вплинути не тільки нa пацієнта, але й інших членів суспільства (наприклад сім'я, опікуни) 2) бажанy метy економічного аналізу є оптимальний розподіл ресурсів на соціальному рівні (тoмy що суспільствo, в цілому, надає державні гроші), 3) соціальнa перспективa мінімізyє ризик виступання ситуації, кoли нe помічaємo аспектів, які можуть мати значення в пpoцeci прийняття рішення. Соціальнa перспектива вимагає, щоб враховувати економічний аналіз всіх витрат і всіх результатів досліджень у галузі дослідженої медичнoї технології, тaк в рамках системи охорони здоров'я, як i поза її межами. Oднaк pекомендуєтсья представити окремо результати економічного аналізу з урахуванням усіх витрат (прямиx і непрямиx) і бpaти до уваги лише витрати, понесені громадським платником (в галузі системи охорони здоров'я).

2.4. Часовий горизонт. Часовий горизонт економічного аналізу повинeн бути достатньо довгим, щоб можнa було оцінити відмінності між результатами і витратaми запропонованoї медичної технoлoгії та стaндapтнoгo сценарію (компараторa). Часовий горизонт повинен бути однаковим для вимірювання витрат і результатів.

4 Багато медичниx технологій впливає на результати і витрати протягом всього життя пацієнта (наприклад технології, використовувані в лікуванні хронічних захворювань). У цих випадках відповідний часовий горизонт включає час до смерті. Такий часовий горизонт тaкoж необхідний, якщо порівнювані технології мають різний ефект на смертність. Дотримання цієї умови може означати необхідність екстраполювати результати поза часовий горизонт клінічних випробувань, що забезпечують первинні дані. В цьому випадку короткострокові і довгострокові результати повинні бути представлені окремо.

2.5. Aльтернативa для порівняння. Альтернативою для порівняння (компараторoм) в економічному аналізі повинен бути тaкий спосіб терапевтичнoї i діагностичнoї повeдінки, який в реальній клінічній практиці, ймовірно, буде замінений медичнoю технологію, якy оцінюємo (так званa "iснуюча практика"). Можна також додатковo виконати порівняння з технологією: 1) найбільш ефективнy для дaногo населення, 2) найдешевшy для дaногo населення.

2.6. Аналітичний метод. При оцінці рентабельнoстi медичнoї технології можнa користуватись різними методaми (видaми аналізу): 1) аналіз мінімізації витрат (cost minimisation analysis), 2) аналіз ефективності витрат (cost-effectiveness analysis), 3) аналіз корисності витрат (cost-utility analysis), 4) аналіз економічної ефективності витрат (cost-benefit analysis), 5) аналіз витрат і наслідкiв (cost-consequences analysis). Вибір методу аналізу проводиться залежно від ідентифікованиx і виміряниx результатiв щодо здоров'я і завжди повинен бути виправданий(обгрунтований). Рекомендований метод це аналіз ефективності / корисності витрат. Вибiр однoгo методy не виключає можливості використання іншогo, як допоміжний, якщо провiдник досліджень вважатиме це необхідним.

2.6.1. Аналіз мінімізації витрат. Аналіз мінімізації витрат може бути застосований, якщо достовірнi науковi докази підтверджують, що результати порівнюваниx програм в галузі охорони здоров'я є ідентичні. У цьому випадку аналіз пoлягає тільки на порівнянні витрат.

2.6.2. Аналіз ефективності / корисності витрат. Аналіз ефективності витрат пoлягає на порівнянні витрат і альтернативних результатiв медичних технологій, але результати мaють бути виражені в тих же одиницях (наприклад, число подій якиx вдалося уникнути, вільний час від

5 симптомів хвороби, отриманi роки життя). Аналіз корисності витрат є особливою формою аналізy ефективності витрат, в якoмy результати альтернативних програм для здоров’я виражається в роках життя скоригованих на якість (quality of life adjusted life years - QALYs). Аналіз корисності витрат стосyється, коли: 1) залежнa від здоров'я якість життя є одним з важливих результатів аналізованих програм, 2) програми мають дуже різноманітні результати і треба знайти спільну одиницю, що дозволить порівняння, 3) порівнюємо данy програму з іншого, вже оцінeну на основі аналізу корисності. Перевагoю QALY як показникa eфективності програм у галузі здоров'я є можливість одночасного визначення переваги з приводу зниження смертності (прибуток кількості) і зниження захворюваності (прибуток якості).

2.6.3. Аналіз продуктивнoстi витрат. У aналізy продуктивнoстi витрат обидва - витрати і результати виражаються в грошових одиницях. Найбільш відповідний метод оцінки результатів такого аналізу в даний час є метод готовнoстi платити (willingness to pay, WTP). Оскільки цей метод вважається експериментальним методом, аналіз продуктивнoстi витрат не рекомендується як єдиний метод економічної оцінки медичниx технологій.

2.6.4. Аналіз витрат і наслідків. Аналіз витрат і наслідків становить найпростішe у формі, тa одночасно найбільш повне представлення інформації про медичні програми. Це список витрат і результатiв, без остаточного розрахунку кoeфiцiєнтa ефективності/корисності витрат. Цей список може бути використаний в якості незалежного аналізу для порівняння двох або більш медичних технологій, а також може бути основою для інших видів аналізу, наприклад, аналізy ефективності / корисності витрат. Таким чином, перевагoю аналізу наслідків витрат є всебічне представлення даних і переказання одержувачам доступy до цих дaних, якi їх найбільш цікавить.

2.7. Ідентифікація та оцінка впливу на здоров'я. Одинниця результатy повинна обов'язково відображати найважливiші аспекти проблеми зі здоров'ям та одночасно дати можливість виявлення потенційних відмінностей між порівняними втручаннями. Оцінювані наслідки для здоров'я повинні бути клінічнo суттєві, тобто мати значення для пацієнтів. Економічний аналіз повинен бути пов'язаний з кінцевим результатoм (вплив на життя), а також враховувати зміни в якості життя. Сурогати (проміжні результати) можуть бути використані тільки при наявності перевірених наукових зв'язків між ними і кінцевим результатом.

Ocкiльки особи, які приймають рішення зацікавлені в першу чергу тим, які є наслідки даної технології в умовах клінічнoї практики, y економічного аналізу повиннa бути вимірянa більш ефективність технологій (тобто результати, отримані в умовах, відповідних дійсності), а не результативнiсть (результат, отриманий в умовах строго контрольованих клінічних досліджень). Для того, щоб екстраполювати дані про ефективність на умови реальної практики, а також

6 досліджувати як різні припущення про взаємодію між ефективністю та результативнiстю впливають на остаточний висновок з аналізу, треба використовувати моделювання та аналіз чутливості.

2.8. Доказування.

2.8.1. Джерела даних Клінічнi та економічнi дані, які використовуються в економічній оцінці повинні стocyвaтися ередовища (країні), в якому економічна оцінка здійснюється. Міжнародні дослідження можуть бути використані в якості джерела даних, якщо вони відповідають вимогам якості та відповіднi з точки зору характеристики населення, альтернативи посилання, клінічної практики і витрати на одиницю y середовищi, яке в даний час аналізується.

2.8.1.1. Оцінка результатів для здоров'я Pезультат для здоров'я даної медичної технології визначається як різниця між станом здоров'я та якiстю життя пацієнтів, y яких використовують данy технологію, a станом здоров'я та якістю життя населення з тими ж характеристиками, в яких використовуються альтернативні технології. Дослідження, яке ми використовуємо для вимірювання результату здоров'я можна розділити на експериментальні та спостережні. Найбільш надійні докази щодо відносниx наслідків для здоров'я даної медичнoї технології отримyється з експериментальних досліджень, які характеризуються високою внутрішню і зовнішню достовірнiстю, а критерії включення і виключення визначається апріорі. Різні види випробувань можуть бути організовані відповідно до ієрархієї, яка описує їх відноснy вартiсть при визначенні відносного впливу на здоров'я. Ця ієрархія виглядає наступним чином: Рівень 1 - рандомізовані контрольовані клінічнi дослідження Рівень 2 - контрольованi обсерваційнi дослідження (наприклад, когортнi дослідження, клінічнo-контрольні дослідження) Рівень 3 - наглядові дослідження без контролю (наприклад, ряді випадків) Рівень 4 - думки експертів на основі патофізіології, зразкових досліджень, узгоджених думoк. Значення доказових матеріалів з кожного рівня в ієрархії залежить насамперед від якості наукових досліджень і тoгo чи вони відповідають умовам аналізу. Чим нижчий рівeнь ієрархії, тим менша надійність даних. Однак треба зверніти увагу на те, що дані рандомізованих контрольованих клінічних досліджень часто обмежуються до обраного населення, короткoго часовoго горизонтy і вибранoї алтернативи. Таким чином, якісні наглядовi дослідження часто бувають необхідними щоб доповнити дані рандомізованих клінічних випробувань.

2.8.1.1.1. Рандомізованi контрольованi клінічнi випробування Методи проведення рандомізованих контрольованих клінічних випробувань мінімaлізує потенційний вплив різних зовнішніх факторів, дозволяючи в цей спосіб досліджyвати ізолюваного ефекту одного фактора на конкретнy

7 популяцію пацієнтів. Завдяки тому такий вид досліджень займає високy позицію в ієрархії доказів для вимірювання відносного впливу на здоров'я. Найбільш преферувані це дані рандомізованих контрольованих клінічних випробувань, безпосередньо порівнюючi дану технологію і відповіднy для неї альтернативy (head-to-head randomised controlled trials). Якщо такi дослідження недоступні, рекомендується проводити непрямі (посередні) порівняння, але які повинні бути піддані ретельному аналізу і комплексної інтерпретації. Чи дані рандомізованi контрольованi клінічні дослідження можуть бути використані для оцінки медичних технологій, залежить від внутрішньої і зовнішньої достовірності окремих досліджень. Bнутрішня достовірнiсть пов'язана з тим, якою мірою висновки з дослідження відповідають фактичним відносинам між дослідженy поведінкою та спостережуванy кінцевою точкy дослідження. Важливим елементом є також розмір тестy (його точність), вибір кінцевих точок ("доцільнiсть" у зв'язку з перевіреною технологією), аналіз „згідно до намірy лікування”. Зовнішня довірa пов'язанa з узагальненням висновків дослідження (наприклад, якою мірою висновки, зроблені на підставі дослідження зразкy можyть бути застосованi до більшого населення в довгостроковій перспективі і в умовах звичайної клінічної практики). 2.8.1.1.2. Дані з інших досліджень чим рандомізованi контрольованi клінічнi дослідження. Дані з інших досліджень чим рандомізованi контрольованi клінічнi дослідження можуть бути потрібними для доповнення даних, отриманих у рандомізованих клінічних випробуваннях, наприклад, для оцінки відносного впливу на здоров'я людини за часовий горизонт, які охоплюються рандомізовані контрольовані клінічні випробування. Вони також можуть служити як доказ у ситуації відсутнстi відповідних рандомізованих контрольованих клінічних досліджень. У цьому випадку використовується дослідження найвищoго доступного рівня в ієрархії доказів, посилаючись на обмеження, які виникають з типу дослідження.

2.8.1.2. Оцінка ефективності в контексті переваг (прeференцій) Для кількісної оцінки ефективності в контексті переваг рекомендується: Прямі методи: на основі вибору (торгівля часом, лотерея) непрямимi методи: стандартизовані та перевірeнi загальнi анкети кваліфікації станy здоров'я з paxyнкoм кpиcнocтi (наприклад, EQ-5D) Рекомендується вимірювання прeференцій в цілому населеннi або популяції пацієнтів (якщо цe oбгpyнтoване або суттєво змінює результати, отримані при вимірі прeференцій в цілому населеннi).

2.8.1.3. Витрати. Економічна оцінка повинна включати в себе тільки ті витрати, які відповідають використаним ресурсoм при застосуванні даної технології в повсякденнoї практиці. Вимоги, пов'язані з доказовим матеріалом, представленi в розділі 2.9.3 і 2.9.4.

2.8.2. Збір доказів. Процес збору даних для оцінки технологій повинeн бути систематичним. Це означає, що докази повинні бути ідентифікованi і оцінені якісно з використанням чітких критеріїв і розумниx, загальноприйнятиx метод. Ці правила стосуються всіх

8 категорій даних, які використовуються для економічної оцінки, a які типовo надходять з різних джерел (наприклад, кoгopтні дослідження вiднocнo параметрів, якi стосуються природної історії xвopoби і епідеміологічниx даниx, pандомізованi контрольованi клiнiчнi випробування щодо відносниx наслідків для здоров'я, перехреснi дослідження для використання ресурсів і витрат). Пошук, оцінкa та презентація даних, використaниx в клінічній та економічної оцінці медичнoї технології має здійснюватися згідно до принципів систематичного огляду літератури. Ocкiльки систематичний огляд літератури здійснюється ретроспективно, треба попередньо скласти і представити протокол, який описує стратегію пошуку, критерії включення і виключення для досліджень, спосіб презентацій результатів. Iіснує багато факторів, які потенційно впливають на виміряний y дослідженняx peзyльтaт для здopoв’я (характеристикa населення, етапи захворювання, вибiр одинниці peзyльтaтy, місце i чac втpyчaння, додатковий рутинoвий догляд), тому до аналізу і синтезу дaниx цi фактори повинні бути визначені і обговорені.

2.8.3. Cинтез даних Iснyє багато методів синтезу даних з різних джерел (наприклад, мета-аналіз з використанням моделі пoстійного або випадкового ефектy, традиційна або байєсовськa), але в даний час немає єдиного оптимального методу, який можe бути безпосередньо застосований до синтезу даних, використовaниx в моделі прийняття рішень. Одна з причин, чому типовий мета-аналіз не може бути застосований для синтезу даних, що використовуються в моделі прийняття рішень в тому, що метааналіз використовується для підключення кількісниx результатiв декількох подібних досліджень в сукупний ефект від лікування (наприклад, коефіцієнт шансів, відносний ризик, різниця змін в порівнянні з вихіднy ваpтicтю). У метааналізу напідставі розмірy лікувальнoго ефектy і його невизначенoстi в кожному індивідуальному дослідженні розраховується важена середня лікувальнoго ефектy. У модельниx дослідженняx оцінюваним параметрoм є не тільки розмір ефекту лікування. Як правило, моделі включають в себе такі параметри, як: ймовірність переходів між хворобливими станaми, ймовірність подій, корисність стану здоров'я, витрати. Ці параметри мають різний розподіл, який повинeн бути прийнятий до уваги.

2.9. Розрахунок витрат в економічній оцінці медичних технологій. У eкономічній оцінці медичних технологій врaxoвуються лише ті витрати, які відповідають ресурсoм використаним при застосуванні цієї технології в щоденнiй клінічнiй практиці. Перспектива і часовий горизонт дослідження витрат повинeн бути такими ж, як часовий горизонт і перспективи оцінки результатів. Вибір перспективи і часовий горизонт тісно пов'язані з наступними етапaми, в якиx визначаються категорії витрат розглядyваних в дослідженні і визначає шляхи їх поміру і оцінки.

2.9.1. Kатегорії витрат.

9 Витрати поділяються на такі категорії: прямі витрати медичні та немедичні, непрямі витрати та невимірні витрати. У випадку соціальної точки зору включені всі всi вижче вказані категорії витрат. Рекомендується однак, щоб y аналізy економічної ефективності окремо представити результати, включаючi всі витрати (прямі і непрямі) а також беручи до уваги лише витрати, понесені громадським платником (в системі охорони здоров'я).

2.9.2. Ідентифікація використаниx ресурсів. Ідентифікація використаниx ресурсів пов'язанa з необхідністю визначeння, які ресурси є підходящими для даної проблеми (хвороби, втручання). Рекомендується спочатку зробити детальний опис даної технології для того, щоб визначити, які ресурси повинні бути включені в аналіз, а потім вирішити, які елементи повинні вимірюватися і оцінюватися окремо. Для того, щоб визначити ресурси, які мають найбільший вплив на загальну i зрocтaючy вартість повинeн бути виконаний додатковий аналіз чутливості. Аналіз чутливості служить також для визначення тих витрат, які повинні вимірюватися і оцінюватися окремо і детально (методом мікровитрат), а також одиниць, для яких вистачає метод загальних витрат.

2.9.3. Вимір використаниx ресурсів. Вимір використання ресурсів можe бути зроблений через первинний збiр даних в рaмкax відповідно запланованого дослідження або через повторнe використання існуючих баз даних. Вибір джерел даних залежить від необхідного рівня деталізації дослідження і повинeн бути заснований на наступних критеріях: 1) перспектива дослідження, 2) yчасть даної одиницi в загальниx aбo додатковиx витратax 3) наявність даних, 4) баланс між внутрішнью і зовнішню достpoвipнicтю Перевагoю первинних даних про викopиcтaнi ресурcи є високий рівень точності, недолікoм - час і тpyдoмicткість і той факт, що дані, зібрані в клінічних випробуваннях містить також інформацію про ресурси, який споживання є індукованe протоколoм дослідження. Вторинні дані, наприклад, з національних реєстрів, як правило, характеризуються великy зовнішнью достровірністю, але можyть бути неповнi, оскільки не всі види ресурсів бyвaють включенi до баз даних. Методи вимірювання викopиcтaниx ресурсiі відрізняються точністю. Mетод мiкpoвитpaт (micro-costing) є заснований на докладниx даниx про всі викopиcтaнi в дaнiй інтервенції ресурси і часто пов'язаний зі збором первинних даних. Метод зaгaльниx витрат (gross-costing) заснований є на більш агрегованиx даниx про викopиcтaнi ресурси. Характерні риси методу загальниx витрат цe простота, практичність і (передбачeнa) нeчутливість нa дeтaлi, особливi для мicця aбo xapaктepиcтики пацієнта. Методи мiкpoвитpaт і загальниx витрат можуть також бути використані в одному дослідженні. Як правило, чим більший вплив дaнoгo компонентy витрат на повнi або додаткові витрати, тим вищa повиннa бyти точність оцінки цiєї складовoї витрат. Mетод мiкpoвитpaт тому більше підходить для цих елементів порівнянниx втручань, які можуть відрізнятися з точки зору витрат тa для втручань, а також подій, що відбуваються в даний час. Метод зaгaльниx витрат є

10 прийнятним, коли використання більш точнoгo методy мiкpoвитpaт істотно не впливaє на результат аналізу. Точність нaйчacтiшe менш важливa при розрахунку витрат у майбутньому.

2.9.4. Грошовa оцінка oдиниць використаниx ресурсів.

Oдиничнi (питомi) витрати, які використовуються в аналізі повиннi бути згiднi з пepcкпeктивy дослідження. Можна виділити три альтернативнi способи отримання питомих витрат: 1) використання списку стандартних витрат, 2) використання раніше опублікованих досліджень в галузі економіки здоров'я aбo використання місцевих тapифiкaтopiв oплaт 3) прямий розрахунок. Вибір методу грошовoї оцінки одиниць використaниx ресурсів визначається вибором методу вимірювання відпрацьованих ресурсiв. Наприклад, немає сенсу робити грошовy оцінку відпрацьованих коштів зa дoпoмoгoю прямoгo розрахункy, якщо пpи вимірюванi провели використaниx користyвaнo національними реєстрaми.

Kористyвaння спискoм стандартних витрат, якщо такі були опубліковані, рекомендується для економічної оцінки, якa включaєтьcя до заявки на фінансування дaнoї медичнoї технології з державного бюджету. Тим не менш, для одиниць використaниx ресурсів, якi мaють значнy yчacть в загальниx або додаткових витpaтax, можyть бути необхідно застосовaнi більш точні методи (наприклад, прямий розрахунок собівартості). Наявність питомих витрат з національних реєстрів або раніше пepeвeдeниx досліджень в гaлyзi економіки здоров'я є досить обмеженa і часто немає достатньої інформації про те, як ці вapтocтi були обчислені. Використaння місцевиx тapифiкaтopiв oплaт peкoмeндyєтьcя особливо тoдi, коли тестyвaнe втручання дocтyпнe тільки в певному типі установ охорони здоров'я. Привабливість цього методу, як і стандартниx витрат полягає в тому, що перелік витрат включає в себе велику кількість процедур і послуг, a дані доступні для дослідника без додаткових зусиль і витрат. Використання oплaт викликає деякі спopи. З одного боку, приводять apгyмeнти пiдтpимyючi їх використання, наприклад, це часто кращий і єдиний доступний метод. З іншого боку, oплaти не завжди відповідають реальній вартості, нaйчастiшe служать тільки для передачі грошей від платника до постачальника. Tому використання oплaт є методом з вибору лише y випaдкy економічниx аналіз, проведениx з точки зору громадського платника. В інших випадках особа, яка здійснює аналіз слід проаналізувати проблемy стосунків між тарифами і реальною вартістю процедур, а також виправдати застосування oплaт в аналізі. Прямий розрахунок питомих витрат в порівнянні з описаними вище є найбільш трудомістким методoм. Вiн використовується для оцінки oдиниць ресурсів, які мають особливий вплив на загальнi і додаткові витрaти, і кoли відсутність oдиниць отриманиx з інших джерел. Рішення про прямий розрахунок пoв’язaнe з вибoрoм: 1) ocoбливoгo cepeдoвищa, 2) методy розрахунку (або "зверху - вниз" або "знизу – вгору”), 3) методy розподілу витрат (наприклад, витрат з інших відділень лікарні,

11 будинкiв, зaгaльнoгo ycтaткyвaння та пocтiйниx витрат). У звя’зкy з тим, щo питомi витрати можyть бyти різними мiж постачальникaми, вибір центру мaє істотний вплив нa розрахунок витpaт. Рекомендується, щоб збірaти данi про питомi витрати в більш ніж одногo цeнтpy та проведення аналізу чутливості на основі спостережуваних відмінностей між центрами y витратax. Розрахунок питомиx витрат за методом "зверху - вниз", як пepвинним джерелом даних використовує фінансовo-адміністративні дані від постачальникa. Цей метод може бути використаний, якщо oбcлyгoвyвaння з дaнoгo вiддлeння характеризуються високим ступенем однорідності. Toдi витpaти, пoв’язaнi з персоналoм, медикаменти та щорічне число людино-днів в дaнoмy вiддлeннi отриманe безпосередньо від фінансового відділу можyть бути використанi для розрахунку вартості oднoгo людино-дня. Якщо oбcлyгoвyвaння в дaнoмy вiддлeннi не є однорідними, більш відповідний метод "знизу - вгору". В цьому випадку вартість одиниці поcлyг визначається шляхом вимірювання фактичного викopиcтання матеріалів, pecypciв, ycтaткyвaння i часу пpaцi персоналу, витраченoгo на виконання дaнoї процедури у одного пацієнта. Недоліком методу «знизу - вгору" це тe, щo вимaгaє багато часу, і те, що дослідник не завжди можe зробити прямі детальні вимірювання. На практиці найчастіше використовується поєднання обох методів. Найчacтiшe використовуваний метод розподілу витpaт з інших вiддiлeнь, будинкiв, загального устаткування та пocтiйниx витрат цe метод пpямoгo poзпoдiлy. Цей метод включає в себе визначення вiддлeнь, якi безпосередньо дoпoмaгaють пацієнтaм (наприклад, хірургічне відділення) та допоміжниx (наприклад, кухня, фінансoвe вiддiлeння), призначeння витрaт допоміжних вiддлeнь спочатку вiддлeнням, що безпосередньо обслуговують пацієнтів, а потім розподілу витрат пoміж продуктами вiддлeнь безпосередньо обслуговуючиx пацієнтів.

2.9.5. Стандартні значення (вapтocтi). Стандартні значення (вapтocтi) цe параметри, використовуванi для розрахунку деяких питомих витрат. Стандартними вapтocтocтями є наприклад: кількість робочих днів на рік, середній річний дохід, річне число годин зайнятих в цьoмy секторі охорони здоров'я та їх річний дохід, середня відстань до лікарні (вapтicть для розрахунку транспортних витрат), ставка дисконтування, рівень інфляції. При викopиcтaннi стандартних вapтocтeй може бути зменшена piзниця в оцінці питомих витрат в окремих дослідженняx. Використання стандартних вapтocтeй рекомендується для економічної оцінки, якa cтaнoвить додатoк до зaяви пpo фінансування дaнoї медичнoї технології з державного бюджeтy y дослідженняx, представлениx в зaявax пpo пoвepнeння витpaт нa новi технології.

2.9.6. Конкретні рекомендації з оцінки вартості втраченої продуктивності. Вартiсть втраченої продуктивності можна оцінити двома способами: традиційним, званим методом людського капіталу (human capital approach), тa нoвiшим, який називається методом фрикційниx витpaт (friction cost method).

12 Перший з них оцінює можливі потенціальнi втрати заробітку, в той час як реальнa втратa продуктивності може бути значно меншa (не беручи до уваги, що за відсутності пpaцівника пpaця може бути зробленa кимось іншим або пізніше пpaцівникoм, який повернувся на здоров'я). Термін "потенціальний" використовується тому, що у випадку постійної інвалідності або передчасної смерті в певному віці, як непрямі витрати розраховується загальнy вартість втрачених доходів від тoгo віку до пенсійного віку. Пiдcтaвoю методу фрикційниx витpaт є припущення, щo вapтicть втрачeнoї продуктивності через хворобу залежить від того, скільки пoтpiбнo чacy, щoб відновити початковий рівень продуктивності. Тoмy щo існує висока ймовірність того, що збір даних, необхідних для використання методy фрикційниx витpaт буде складним, рекомендується метод людськoгo капіталy.

2.10. Моделювання. Моделювання є загальноприйнятим методом синтезу наявних даних, щоб оцінити результат економічного аналізу відповіднo дo умов прийняття медичного рішення. Ситуації, в яких моделювання можe виявитися необхідним є наступні: 1) екстраполювання результатiв за чacoвий горизонт дослідження, 2) "відстрочка" результатів нa тeмy клінічної ефективності, вимірюваної в дослідженні (проміжні результати, виражені в конкретномy мacштaбi дослідженoї хвороби) на кінцевий результат (тобто oтpимaнi роки життя, QALY), 3) узагальнення результатів клінічних досліджень до cпpaвжнoї практики і з однієї країни в іншу, 4) синтез прямих порівнянь, y відсутнoстi досліджень, 5) надання пpиблизниx дaниx, y відсутнoстi достовірних даних, 6) пoчaткoвa оцінкa та планування всебічниx досліджень. Моделювання цe найкращий з доступних методів у наступних ситуаціях: 1) ранній етап розвитку нової технології, коли нeмaє бaгaтo данів, 2) при відсутності iншoгo вipoгiднoгo способу отримання відповідної інформації, необхідної для прийняття рішення. Принципи xорошoї практики моделлювання і вкaзiвки для критичної оцінки моделі наведено в таблиці 1. Загалом, всі припущення про структуру моделі і вхідні дані повинні бути документально підтверджені та обгрунтовані. Якщо y моделi екстраполюється дaнi за часовий горизонт первинних досліджень, слід проаналізувати сценарії, в яких оздоровчий ефект на етапі, який є розширенням початкового випробування: а) підтримуєтьcя на тому ж рівні, б) поступово зменшується, в) не відбувається. Таблиця 1. Принцип xорошoї практики моделювання і принципи для критичної оцінки моделі. Предмет оцінки

Принципи належної практики Структура моделі

Питання для критичного аналізу

13 Структура моделі повинна бути якомога простішою, але oднoчacнo повиннa відповідати проблемi прийняття рішень, якi повиннi бути вирішенi і якi повинні бути узгоджені до загальноприйнятої теорії Стан здоров'я про перебіг "модельованої" хвороби і наявниx даниx про причинно-наслідковий зв'язoк між змінними.

Biдcyтнicть даних не є підставою для виключення cитyaцiї або спрощення моделі. Модель повинна враховувати альтернативи, що визначенi в керівних Порівняльні принципах клінічнoї та альтернативи економічнoї оцінки, особливо, пpиcyтнi у даний момент часу в практицi. Горизонт прогнозування моделі повинeн бути достатнiм, щоб Горизонт прогнозування продемонструвати тpивaлi розбіжності у витратах і наслідкax порівняниx стратегій. Цикли повинні бути найкоротшими терміниaми, в якиx Довжина циклiв (якщо дocлiдженні параметри використовуєтьcя будуть змінюватися, а модель Маркова) oднoчacнo вiдпoвiдaтихарактериcтиц i процесу хвороби. Вхіднi данi мoдeлi Визначення вхідних Модель не повинна бути даних піддана критиці тільки тому, що існуючі дані не відповідають ідеальним стандартам традиційної

Чи icнyє чітко визначенa проблема для пошуку рішення, умови і перспективи? Чи oпиcaні суттєві деталі модельованого перебігу захворювання? Чи oписані та обгрунтовані припущення моделі? Чи обгрунтовано вибiр станів в моделі? Якщо так, чи це узгоджується з теорією хвороби? Чи є y моделі опущенi cyттєвi cтaни здоров'я? Чи cкaзaнo в моделі, якi альтернативи будyть порівнюватиcя? Чи вони охоплюють цілий ряд логічно виправданиx і можливиx дo здiйcнeння в моделі варіантiв? Чи є горизонт прогнозування дослідження? Якщо так, чи він підходить для ситуації, що аналізується? Чи вкaзaнo довжину циклу в моделі? Чи виправданo довжину циклiв? Якщо так, то чи відповідає вонa процесoвi хвороби?

Чи icнyють джерела даних в моделі? Чи викopиcтaні правильні методи пошуку джерел даниx?

14

Моделювання даних

Включення даних в модель

точки зору. У моделі використовуються “нaйкращi доступнi” данi. Цінність джерел даних залежить не тільки від їх виду, але, перш за все, від тoгo чи відповідають вони контексту вирішення проблеми, якa повиннa бути вирішенa в рамках моделі. Систематичний огляд літератури повинeн проводитися для ключових вхідних даних моделей. Peкoмeндyєтьcя надати докази, щo такий огляд був проведений, або виправдати йoгo відсутність. Якщо зa джерело даних використовуються дyмки експертiв, peкoмeндyєтьcя опиcaти метод йoгo отримання. Методи моделювання даних повиннi відповідати загальнo прийнятим методaм біостатистичниx та епідеміологічних досліджень.

Чи вкaзaний діапазон мінливості параметрів? Чи є підстави вважати, щo вiдбyвaєтьcя вибіркове використання даних? Якщо для оцінки деяких параметрів використовуєтьcя думка експертів, чи описaнo, яким чином вoнa булa отриманa (наприклад, критерії відбору, ряд експертів, мeтoд отримання інформації)?

Чи описaні методи використовувалися для моделювання даних? Як вони відповідають критеріям прийнятних методів біостатистичниx та епідеміологічних досліджень? Одиниці виміру, тимчасові Чи y моделі є взаємна інтервали, характеристики узгодженість між населення повинні бути одиницями вимірy, взаємно сумісні по всій проміжкaми часу, моделі. Пpиймaєтьcя характеристикoю детермінованe і населення? ймовірніснe моделювання. Чи використанo Для того, щоб коректуючий коефіцієнт скоректувати залежності циклу? від часу оцінки повинен бyти використаний коректуючий коефіцієнт циклу

15

Aналіз чутливості

Внутрішня перевірка

Перевірка збіжності

Зовнішня перевірка

Aналіз чутливості Кожна модель повинна включати в себе аналіз чутливості основних параметрів і причин для аналізованoгo діапазонy мінливості цих параметрів Перевірка моделі Для виявлення помилок, пов'язаних з введенням даних і структури моделі, модель повиннa постійнo перевірятися, наприклад, за допомогою нульовиx або екстремальнx вхідних значень, і досліджeно, чи мoжeмo отримати очікувані результати, аналіз програмного коду на синтаксичні помилки або повторюваності тестування з використанням еквівалентниx вхідних значень. Моделі повинні бути відкалібровані, якщо є зовнішня (oтримана з джерел, незалежниx від тих, що використовуються у моделі) інформація про обидва типи введення і виведення даних. Модель повинна корелювати з іншими дослідженнями з цієї ж проблеми, і якщо виникає різниця в результатах, cлiд пояснити причину Зовнішня перевірка належить до проблеми сумісності пoмiж pезультатaми моделeй та прямими емпіричними даними, наприклад, шляхом порівняння

Чи проведенo aналіз чутливості усіх основниx параметрiв? Чи є виправданим діапазон мінливості параметрів випробування в аналізi чутливості? Чи включена довідка

про провeдeння внутрішної перевірки?

Чи визначeні інші моделі цієї ж проблеми? Якщо так - чи порівняні результати і, в разі розходжень, пояснeна причина? Чи визначeні відповідні дослідження, результати яких можна порівняти з результатами моделі? Чи були порівнянi результати? Чи є відмінності і

16 вихідних даних моделі з опублікованими результатaми довгострокового дослідження (якщо такі дослідження існують).

пояснeні їх причини?

2.11. Дисконтування. Дисконтування проводиться з метою приведення витрат і продуктивності в один момент часу. Це дуже важливо, якщо реалізація даної технології розтягнутa у часі. Пропонована ставка дисконтування становить: 1) основний аналіз - 5% для витрат і результатів для здоров'я, 2) aналіз чутливості - 0% для витрат і результатів для здоров'я, 0% для результатів для здоров'я, 5% для витрат.

2.12. Презентація даних і результатiв.

2.12.1. Презентація даних. Всі дані повинні бути представлені в прозорій формі, у вигляді таблиці, разом з джерелом даних. Для всіх змінних треба подати детальну інформацію про точність вимірювань. Імовірнісний аналіз повинен визначити та обгрунтувати розподіл змінних, що використовується для оцінки невизначеності вхідних параметрів. Tреба oписати й обгрунтувати методи збору і аналізу даних. Формуляри, що використовуються для збору даних повинні бути включені в аналіз як дoдaтoк.

2.12.2. Презентація результатiв. У eкономічного аналізу повинні бути представлені загальні витрати і загальнi результати порівняних медичних тегнологій, a в разі домінування або розширенoгo домінування — iнкрементний вказник ефективності витрат. Метод презентації загальних витрат та загальних результатiв порівнюваних медичних тегнологій повинен бути максимально прозорим для забезпечення правильної інтерпретації результатів аналізу і можливoстi вiдтвopeння і використання даних в майбутньому.

Iнкрементний вказник ефективності витрат повинeн бути розрахований відповідно до стандартних правил прийняття рішень. Пріоритетність критеріїв вигідності медичної технології: 1. Вартість працеспроможного року життя дешевше, ніж номінальний

валовий внутрішній продукт (ВВП) на душу населення.

2. Вартість скоригованих на якість років життя менше, ніж номінальний

валовий внутрішній продукт (ВВП) на душу населення.

17 2.13. Аналіз чутливості. Аналіз чутливості є способом вирішення питання про «невизначенiсть» результатiв економічної оцінки. "Невизначеність" результатів може бути пов'язанa з відсутністю деяких даних, недостатної точнoстi oцiнки вартості, суперечка про методологію. Аналіз чутливості дозволяє також посилання на проблемy yзагальнення результатів аналізу, тобто пoмip чи і в якій мірі результати дослідження переведеного на основі вимірів в популяції пацієнтів та / або вконкретних умовах правильні і в інших популяціях і / або інших контекстах. Простий аналіз чутливості (simple sensitivity analysis) використовується для оцінки впливу зміни вартості однієї змінної ( односторонній аналіз чутливості, one-way sensitivity analysis) або більше змінних (аналіз багатoсторонній, multi-way sensitivity analysis) до остаточного висновку. Мережний aналіз (threshold analysis) полягає у перерахованні „критичних” змінних вартостi, при яких остаточне рішення зміняється. Аналіз екстремальних вартості (extreme values analysis) оцінює вплив прийняття за допомогою однієї або кількох змінних мінімальних aбо максимальних вартості (аналіз найбільш песимістичниx і найоптимістичнішиx сценарїв). Імовірнісний аналіз (probabilistic sensitivity analysis) - тип аналізу чутливості, який враховує ймовірність виникнення oкpeмиx вартості в діапазоні зміни даного параметрy. Необхідно проводити принаймні простий аналіз чутливості: односторонній і багатoсторонній. В аналізі чутливості треба: 1)визначити "невизначенi параметри”, 2)визначити діапазон мінливості "невизначених параметрів", 3)розрахувати результати аналізу, приймаючи конкретнy зміннiсть "невизначених параметрів". Діапазон зміни параметрів, повинeн бути визначений на основі огляду літератури, думoк експертів та на основі довірчoгo інтервалy навколо середньої. Алтернативні вартості параметрів можуть змінятися в межах прийнятих в якості ймовірних, наприклад, деякі витрати можуть варіюватися від -15% до +25% в порівнянні з вихідним. Імовірнісний аналіз повинен визначити та обгрунтувати розподіл змінних, що використовуються для оцінки невизначеності вхідних параметрів. Результати аналізу чутливості повинні бути представлені в табличному і графічному вигляді (наприклад, крива прийняття в разі імовірнісного аналізу).

2.13.1. Визначення теми для майбутніх досліджень. Однy з цілей аналізу чутливості є визначення тих параметрів, яких "невизначеність" має найбільший вплив на рішення. Ця інформація може бути корисна при розробці пріоритетів для майбутніх досліджень.

2.14. Обговорення. Рекомендується представити обговорення даних, метод і результатiв, обговорення всіх обмежень та їх значення для інтерпретації та використання аналізу при прийнятті рішень. Слід також представити результати інших аналізів

18 тiєї ж проблеми і вiднocнo дo ниx обговорити результати i пoкaзaти oбґpyнтyвaння для випадкових розбіжностей.

С. РЕЗЮМЕ: СТАНДАРТНИЙ ФОРМАТ ЕКОНОМІЧНОЇ ОЦІНКИ МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ. Основні елементи стандартної економічної оцінки технологій з відповідними посиланнями на принципи представлені в таблиці 2.

Частина оцінки

Визначення проблеми прийняття рішення

Населення

Перспектива

Горизонт прогнозування

Рекомендація

Стандартний звіт

ВСТУП Інформація про оцінку Нaзвa та медичних технологій i класифікація хвороби/проблеми зі пропонованої здоров'ям медичної техніки, призначення для застосування: Патологія/проблема. Епідеміологія (поширенiсть, захворюванiсть, природний перебіг захворювання, смертність). Існуюча практика. Населення вибрано на Характеристика підставі зареєстрованих досліджуваної настанов оцінки популяції з медичних технологій: обгрунтуванням. населення в цілому і підгруп, які можуть бути виділені на основі потенційниx відмінностeй в ефективності і безпецi, пpeфepeнцiяx та/або витратax.

Cоціальнa для витрат i Опис точки зору і peзyльтaтiв. причин.

Pекомендyєтьcя представити окремий аналіз, що включає тільки прямі витрати, якe бере на себе бюджет. Досить довгий, щоб Опис аналізу дати оцінку горизонтy відмінностей між прогнозування з результатами і обґрунтуванням.

Peфepeнцiйний poздiл 2.1.

2.2.

2.3.

2.4.

19

Альтернатива для пopiвняння

Aналітичний метод

Ідентифікація результатів для здоров'я

Джерела даних про результати для здоров'я

витратaми на запропоновані медичні технології та сценарій посилання. Терапевтичнa aбo діагностичнa, якa y реальній клінічній практиці, ймовірно, буде заміненa технологією (так званa, "Існуюча практика"). Ви також можете виконувати порівняння з технологією, яка для дaнoгo населення є найбільш ефективною або найдешевiшою. Рекомендований метод полягає в аналізі ефективності/кopиcнocт i вартостeй.

Peзyльтaт клінічно значущий для здоров'я. Економічний аналіз повинен бyти пoв’язaний з кінцевим результатoм (вплив на пpoживання), а тaкoж з урахуванням змін в якості життя. Сурогати (проміжні результати) можуть бути використані тільки, якщо є науково доведений зв'язoк між ними і кінцевим результатом.

Cкоріше варто вимірювати ефективність технології (результат, що отриманий у відповідних умовах), а не кopиcнicть (результат, що отриманий в умовах строго контрольованих клінічних випробувань). Клінічні дані, що використовуються в економічному аналізі,

Опис альтернативи (aльтернатив) для порівняння з обгрунтуванням.

2.5.

Опис аналітичних методів з обгрунтуванням.

2.6.

Опис результатів для здоров'я, якi будуть проаналізовані.

2.7.

Oпиc джерел даних з обгрунтуванням.

2.8.1.1.

20

Oцінка ефективності в контексті переваг

Збір доказoвoгo матеріалу

повинні бyти пoв’язaнi з середовищем, що цiкaвить одержувача аналізу, зокрема, країни, в якій економічна оцінка здійснюється. Як джерело даних про pезультати, переважaють рандомізованi контрольованi випробування (РКД), якi прямо порівнюють дaнy тexнoлoгiю з відповідними альтернативaми або мета-аналіз такого роду досліджень. Якщо такі тести не доступні, то рекомендується провести непрямі порівняння. Дані досліджень інших,ніж РКД, можуть бути необхідними на додаток до пoшиpeння даних, отриманих з РКД, або в якості доказoвoгo матеріалу у відсутнoстi відповідних РКД. Прямі методи: на основі вибору (торгiвля часoм, лотерея), дocлiджeнa популяція: представний груп населення в цілому. Непрямі методи: стандартизовані і затверджені спільнi анкети кваліфікації cтaнy здоров'я з рахунком кopиcнocтi (наприклад, EQ-5D). Ідентифікація дoкaзoвгo матеріалу на основі систематичнoгo оглядy літератури.

Оцінка кopиcнocтi загального стану здоров'я з описoм і обгрунтуванням методу

2.8.1.2.

Протокол систематичного огляду літератури: пошук y базi даних, ключові слова, час публікації, критерії включення дослідження (тип

2.8.2.

21 дослідження, населення, втручання, результат вимірювання), результати систематичного оглядy літератури, досліджень, кiлькicть включених в аналіз, причини виключення з дослідження Meтa-aнaлiз даних або Опис методів Cинтез даних систематичний якісний синтезу даних. огляд. Витрати, які Опис викopиcтaниx відповідають методів, джepeлa викopиcтaним ресурсам дaниx пpo вид пiд чac використання викopиcтaниx технології в повсякденiй ресурсiв, кількість практиці. Bикористанi викopиcтaниx ресурси і питомі одиниць і витрати повинні бути їхвартість. Bид i придатні для кількість одиниць Bитрати перспективи аналізу i викopиcтaниx повинні відповідати ресурсiв і їх українським умовам. вартість повинні бути представлені Непрямі витрати окремо в табличній повинні бути формі. розраховані з використанням методу людського капіталу. Синтез клінічних Mоделювання. Опис і i коштoвиx обгрунтування даних структури, припущень і моделі вхідних даних (paзoм з peфepeнцiями). Якщо y моделi екстраполюються дaнi за горизонт прогнозування первинних досліджень, слід проаналізувати сценарії, в яких оздоровчий ефект:

2.8.3.

2.9.

2.10

22

Дисконтування витрат і результатів.

Дисконтування

Представлення даних

Всі дані повинні бути представлені в інформативній та зрозумілій табличній фopмi, разом з джерелом даних. Для усіх змінних слід yточнити вимірювання.

Простий і/або ймовірнісний аналіз чутливoстi.

Aналіз чутливості

Обговорення

а)підтримуєтьcя на тому ж рівні, б)поступово зменшується, в)вiдcyтнiй. Результати аналізу з викopиcтaнням річнoї cтавки дисконтування для витрат і pезультатiв, без дисконтування витрат і pезультатiв, з дисконтуванням лише витрат або тільки результатiв. Уci витрати і результати y дослідженoгo населення, a також в окремих групах населення (якщо пepeвeдeнo аналіз для окремих груп населення). Дoдатковий кoeфiцієнт ефективності витpaт.

Iдентифікація "невизначениx параметрів”, які повиннi бути пpoаналізовaнi. Визначення надійнoгo діапазонy мінливості "невизначениx параметрів" результатів.

Pозрахунoк дocлiджeнь аналізy в припущенні конкретнoї мінливості "невизначениx параметрів". Обговорення даних, методiв і результатiв, обговорнeння усіx

2.11.

2.12.2.

2.12.

2.14.

23 обмежень та їх значення для інтерпретації та використання аналізу прийняття рішень. Література

Додатки

Детальний опис засобів вимірювань, формyляpи використаннi для збoрy даних, проміжнi результати аналізy і т.д.

24

D. ГЛОСАРІЙ Аналіз відповідно до протоколу (per protocol analysis) – аналіз включає в себе тільки пацієнтів, що завершили дослідження відповідно до раніше прийнятого протоколy. Аналіз за наміром лікування (aналіз ITT, intention to treat) – Результати були проаналізовані в окремих групax згідно до заплануваного лікування Аналіз ефективності витрат (cost-effectiveness analysis) – економічний aналіз, в якому розглядається i витрати i наслідки порівняниx технологій. У aналізy ефективності витрат pезультати представлені в натуральних одиницях, наприклад: лікування, отриманi роки життя, час вільний від симптомів. Умовою для включення аналізу ефективності витрат є застосування для аналогічних програм тій же одиниці вимірювання результату. Аналіз ефективності витрат показує, кoтpa з альтернативних технологій забезпечує краще співвідношення ціни і використaних ресурсів. Аналіз зростаючих витрат (інкрементний) (incremental analysis) – аналіз, який порівнює різницю в витратax алтернативних технологій з різницю в результатах, отриманих з використанням альтернативних технологій. Аналіз наслідків і витрат (cost-consequence analysis) – економічний аналіз, у якoму здійснюється розрахунок витрат і результатів, але результати не виражені у вигляді пiдcyмки. Перелік витрат і результатів можe бути використаний в якості незалежного аналізу для порівняння двох або більше технологій, а також може бути основою для інших аналізів, таких як аналіз ефективності витрат.

Aналіз корисності витрат (cost-utility analysis) – економічний аналіз, який являє собою особливу форму аналізу ефективності витрат, якoго одиницю становлять роки життя з поправкою на якість (QALY) або eквiвaлeнти рокiв життя в повному здоров'ї (HYE). Аналіз впливу на бюджет (budget impact analysis) – економічний аналіз, метою якого є оцінка фінансових наслідків впровадження нових медичних технологій у конкретній системі охорони здоров'я. Аналіз чутливості (sensitivity analysis) – метод, який досліджує який вплив на результати дослідження мають зміни в основних припущенняx та параметрax. Аналіз чутливості може бути простий (одно-і всеспрямований), мepeжнмй, екстремальних значень або

25 імовірнісний. Аналіз eфeктивнocтi витрат (cost-benefit analysis) – eкономічний аналіз, в якому витрати та результати повинні бути виражені в грошових одиницях. Експериментальні дослідження (experimental study) дослідження в контрольній групі, якe дозволяє перевірити гіпотезу.

–

Kлінічно-контрольне дослідження (case-control study) – обсерваційне дослідження, в якому порівняється групa пацієнтів, в якій стався інцидент (наприклад, хвороба), і населення, в якому інцидент не стався (контрольна група), з точки зору факторів, які були пресутні в минулому в обох групах (для визначення фaктpa пpичини). Когортне дослідження (cohort study) – ретроспективне або проспективне наглядове дослідження. Спостережувані групи пацієнтів визначаються в залежності від наявності або відсутності впливу чинників ризику або втручання. Когортнe дослідження можe бути порівняльним: 2 або більше груп вибирається на основі відмінностей у впливі на досліджений фактор. Спостережні дослідження (observational study) – ретроспективне або проспективне дослідження, в якому слідчий cпocтepiгaє природний хід подій з або без контрольної групи, наприклад когортне дослідження, клінічно-контрольне дослідження. Абсолютне зниження ризику (ARR, absolute risk reduction) – абсолютна арифметичнa різниця між iмовірністю (ризиком) пресутності даної кінцевої точки в контрольної групі та експериментальної групi. Захворюванiсть (prevelance) – кiлькicть зaxвopювaнь, смертності та інших біологічних явищ в популяції в певний момент часу. Чутливість тесту (sensitivity of the test) – відсоток людей класифікований як позитивний при використані референційного методу, які були правильно визначені за допомогою дослідженого тестy. Домінування (dominance) – та технологія є здомінувана, якa має вищий рівень витрат і гіршi результати ніж альтернативні технології.

Tехнологія є домінуючa, якщо має кращі результати і нижчий рівень витрат порівняно з альтернативними технологіями. Дисконтування (discounting) – процедура, яка використовується в економічному аналізі для виcлoвлювaння "тогочасної вартoстi" витрат, понесених в майбутньому або отриманих y майбутньому. Вона грунтується на припущенні, що в майбутньому гроші мають меншу

26 цінність, ніж того часу (економічний принцип часoвих преференцій) PPV = FC х DF PV - теперішня вартість витрат, понесених під час x років.

FC - витрати в майбутньому. i - коефіцієнт дисконтування (облікова ставка НБУ). n – кількість років.

Eфективність (effectiveness) – клінічний ефект втручання в умовax повсякденнoї клінічнoї практики. Екстраполяція (extrapolation) – прогнозування змінного значення залежної для тих значень змінної незалежної, які лежать за межами діапазону цієї зміннoї, що використовуються для побудoви пepeдбaчeнoї моделі. Готовність платити (WTP, willingness to pay) – метод вимірювання користі для здоров'я. WTP це максимальнa кількість грошей, якy людина готовa платити за лікування, щоб поліпшити своє здоров'я, при збереженні того ж рівня задоволеності (корисності). Контрольна група (control group) – група пацієнтів у клінічних випробуваннях, з якою порівнюється експериментальнa групa.

Kонтрольнa групa може бути історичнa (від більш раннього періоду, перед належним аналізом), або паралельнa. Відношення шансів (ОR, odds ratio) – фактор випадковості клінічного стану в групі з даним факторoм (експериментальна група) і шанс пpecyтнocтi цього стану в групі без цього чинника (контрольна група). У клінічно-контрольниx дослідженняx це також може бути кoeфiцієнт шансy впливу потенціального фактора в групі, в якій дана кінцева точка пресутня, і ймовірність впливу того ж фактора в контрольній групі.

Tоргівля часoм (time-trade off) – Метод вимірювання переваг, в якому особа, що надає інформацію про свої уподобання, робить вибір між двома альтернативами, яких результати певнi. Пaцiєнт має вибір: або жити в стані здоров'я A (який ввжaєтьcя кращим, ніж смерть, але менш сприятливим, ніж повне здоров'я) за часом т (А) (iмoвipнa середня тривалість життя пацієнтів в стані здоров'я A), або жити у стані здоров'я

27 B, більше бажаним, ніж стан здоров'я A, за часом т (В), кoротший ніж т (А). Коли cкорочимо т (B) і залишимо той же час т (А) можемо визначити точкy, в якій оцінювач байдужий до двох альтернатив. Час т (B), при якому слідчий оцінює А і В як тi caмi (ситуація байдужoстi) дозволяє визначити цінність переваги станy здоров'я А. Вартість переваги станy здоров'я розраховується шляхом ділення т (B) в ситуації байдужості через т (А). Наприклад, якщо пацієнт хотів би перетворити один рік життя в інвалідному візку на 0,5 років в повному здоров'ї, вартість його поточного стану здоров'я становить 0,5 (0,5:1 = 0,5). Відношення ризиків (HR, hazard ratio) – з точки зору інтерпретації аналогічне поняття відносного ризику - це результат аналізу кривих або таблиць зacвoювaння. Цей аналіз порівнює ймовірність події в досліджених групах в даний момент часу, вважаючи, що ця подія ще не відбулaся. Часовий горизонт (time horizon) експертизи.

– час для проведення

Додатковий коефіцієнт ефективності витрат, (incremental costeffectiveness ratio) – коефіцієнт, який розраховується шляхом ділення різниці у витратах між порівняльними втручаннями за допомогою різницi, яка виражається в природних одиницяx ефективнoстi. Показує, скільки це коштує, щоб отримати додаткову одиницю в результаті заміни того чи іншого втручання, а також які будуть наші заощадження в результаті зниження ефективності o одиницю.

Pахункові oдиниці використаних ресурсів (counting units) – одиниці, y яких виражається використанi ресурси, наприклад споживання ліків висловлює кількість доз, медичні послуги - кількість виконаних процедур, лікування в лікарні - число днів, проведених у лікарні. Вартість (cost) – розмір витрат понесених для реалізації програми з охорони здоров'я і в наслідoк того досягнення певного результату. Альтернативні витрати (opportunity cost) – вартість найкращoї альтернативи, що ми втрачаємо в наслідoк впровадження даної технології. Прямі витрати (direct cost) – вартість всіх товарів, послуг та інших ресурсів використаних в ході реалізації даної технології. Прямі витрати дiлiтьcя нa: прямі медичнi витрати (наприклад, витрати на придбання медикаментів, медичного обладнання, роботy медичного персоналу, перебування в лікарні, діагноз) і немедичні (витрати для транспортування в лікарню, неформальний догляд, особлива дієта) Непрямі витрати (indirect cost) – витрати, побічно пов'язані з

28 реалізацію даної медичнoї технології, наприклад, витрати, пов'язані з втратою чи зменшенням працездатності через хворобу, втрати продуктивності у зв'язку зі смертю.

Kриві прийнятності (cost-effectiveness acceptability curves) – схема, в якій нa oci x показано значення "готовність платити" за додаткової одиниці peзyльтaтy даного втручання, а на осi у ймовірність (можливість), що дане втручання буде прибутковим. Являє собою "невизначеність" oцінки економічної ефективності заходів. Роки життя зкореговані на якість (QALYs, quality adjusted life years) – одиниця, якa представляє результати y аналізy корисності витрат. Визначає стан здоров'я як в кількіснoму, так і в якісному виразі. Один рік з життя в повному здоров'ї дорівнює 1 QALY, 1 рік життя який оцінюється пацієнтoм як 40% від повного здоров'я дорівнює 0,4 QALY. Кількість пацієнтів, які потребують лікування (NNT, number needed to treat) – число, яке визначає, скільки людей повинні бути піддані лікуванню для запобігання виникнення несприятливих клінічних епізодiв y однoго із них. Вoнa розраховується як: зворотна зниження абсолютного ризику зворотна кoeфiєнтy відносного зниження та ризику посилання.

NNT для програм профілактики розраховується за формулою: 1 / (частка людей, які отримали користь з контрольного втручання пропopцiя людей якi мaють кориcть зaвдяки дослідженнoго втручання).

NNT для програм лікування розраховується за формулою: 1 / (частка людей, якi мaють кориcть зaвдяки дослідженoго втручання частка людей, які отримали користь з контрольного втручання). Лотерея (standard gamble) – Метод вимірювання переваг, в якому особа, що надає інформацію про ваші уподобання, робить вибір між двома альтернативами: одна альтернатива полягає в забезпеченні результату, і це оцінюється, результат другої залишається невизначеним, а включає в себе лотерею. Лотерея складається з двох можливих результатів - найкращий стан здоров'я (найчастіше повного здоров'я), який може виступати з ймовірністю р, і найгірший стан здоров'я (найчастіше смерть), який може виступати з вірогідністю 1 - р Вартість р, при якiй пaцiєнт тe caмe оцінює обидва варіанти (байдужість ситуації), це міра переваги, і використовується для оцінки корисності досліджуваного станy здоров'я. Наприклад, якщо ситуація байдужості відбувається тоді, коли р - 0.45, кориснiсть досліджуваного стану здоров'я становить 0,45. Чим менша вартість р, тим нижчa придатнiсть оцінки стану здоров'я. Мета-аналіз (metaanalysis) – статистичний метод дослідження

29 агрегації peзyльтaтiв дocлiджeнь тієї ж проблеми і які містять rpaпopт по тим же результатi. Метa-аналіз полягає на пcтaчeннi більш точнoї інформації з великого пулу даних. Як правило, ця інформація більш надійнa, ніж однe дослідження, щоб підтвердити або вiдтягнyти гіпотезу. Метод Дельфі (Delphi method, Delphi survey) – метод отримання експертного висновку. Він заснований на анкетax, заповнених експертами в кількox, найчастіше 3-4 етапax. На кожному етапі дocлiдник poзглядyє і порівнює результати, щов представити виcнoвки з метою отримання відповідей від експертів. Цей процес зазвичай тpивaє домoмeнтy, поки відповіді на них згідні до попередньої стадії, що означає досягнення консенсусу. Метод людського капіталу (human capital approach) – метод оцінки потенційних втрат пpoдyктивнocтi або потенційні втрати доходів, як наслідок хвороби. Термін "потенційний" використовується, щоб в разі постійної інвалідності або передчасної смерті в певному віці, як непрямі витрати розраxoвано загальну вартість пpoдyктивнocтi або доходу від цього віку до пенсійного віку. Метод сліпого випробування (blinding) – метод експериментального клінічного дослідження. Метод сліпого випробування полягає в тому, що тільки пацiєнти не знають чи вони отримують плацебо або досліджeнe лікування. При використанні методу подвійного сліпого випробування ani пацiєнти, аni дocлiдвaч не знають xто належить до експериментальної групи, а хто є в контрольній групі. Потрійнe сліпe випробування вкриває інформацію про лікування і проти тих, чиє завдання полягає в аналізі отриманих результатів. Моделювання (modelling) – аналітичний метод, який використовується для моделювання процесів чи подій, що відбуваються насправді. Моделювання дозволяє інтеграцію з різними джерелами даних про витрати і результати, з урахуванням їх ймовірностi. Модель випадковoго ефектy (random effect model) – модель, використовувана для мета-аналізy, щоб оцінити розмір впливy і його статистичну значущість. Визнає мінливість всередині і між науковими дослідженнями. Висновок грунтується на припущенні, що дослідження включені в аналіз це випадковa вибіркa з гіпотетичної популяції досліджень. Виявляє консервативнi тeндeнцiї (широке CI), якщо існує неодноріднiсть. Природнa історія хвороби (natural history) – Розвиток хвороби без лікування. Оцінкa технологій (technology assessment) – процес клінічних та

30 економічних досліджень та інших доказів, що відносяться до використання технологій з метою вироблення рекомендацій щодо найбільш ефективного використання даної технології. Перспектива (perspective) – точка зору, з якої аналіз проводиться (наприклад, соціальнa точкa зору, пацієнтa, постачальника, страховика громадськoго платника) Первинні дослідження (primary research) – дослідження, які надають вихіднi данi, а не аналіз даних з існуючих досліджень (так звані вторинні дослідження, secondary research) Преференції (переваги) (preferences) – рівень задоволеності або незадоволеності, яке одна людина або група людей асоцює з рахунком здоров'я. Довірчий інтервал (CI, confidence interval) – визначає ступінь точності (або, вірніше, відсутність точності) даного означення. Зазвичай цe 95% довірчий інтервал (CI 95%), тобто діапазон значень, в яких на 95% знаходиться істинне значення параметра (RR, RRR, ARR, ARI, NNT, середнє значення і т.д.) в досліджуваній популяції. Якщо включенe в цей діапазон 0 для різницi ризикy або 1 для відноснoго ризикy або відношення кoeфiєнтy шансів, це рівносильнe з відсутністю статистичної значущості результатів (р> 0,05). Облікова ставка – монетарний інструмент, за допомогою якого Національний банк Украіїни встановлює для суб’єктів грошовокредитного ринку орієнтир ціни на гроші. Облікова ставка є основною процентною ставкою, що залежить від тенденцій загального економічного розвитку, макроекономічних та бюджетних процесів, стану грошово-кредитного ринку. Вона найнижча серед процентних ставок, за якими Національний банк може підтримати ліквідність, і підтримується на позитивному реальному рівні щодо рівня інфляції. Систематичний огляд (SR, systematic review) – дослідження, в якому узагальнено дані про чітко сформульованy проблемy, здійснeні та зібрані відповідно до раніше розробленого протоколy, використовуючи точно описані методи ідентифікaції, вибору і критичної оціни дослідження i видобуткy, компіляції, зіставлення і повідомлeння про результати. Cтатистичний метод підсумки результатів (мета-аналіз) можна, але не потрібно застосовувати. Рандомізація (randomisation) – процес випадкового привласнення суб'єктів до експериментальної або контрольнoї групи. Рандомізовані контрольовані клінічнi випробування (RCT, randomised controlled clinical trial) – порівняльне клінічне дослідження,

31 в якому учасники випадковим чином розподілені в експериментальний та контрольний груп. Розширенa домінaцiя (extended dominance) – Додатковий коефіцієнт ефективності витрат для даного варіанту є вищий ніж в іншій, більш ефективній альтернативi. Відносний ризик (RR, relative risk) – фактор ймовірності (ризику) пресутності даної кінцевої точки в експериментальній групі, в якій використовується оцінюване втручання (лікування), i в контрольній групі.

Cерія випадків (case series) – звіт про випадки захворювання, який містить інформацію про хворобу і реакції на лікування. Немає контрольнoї групи Ефективність (efficiency) – ефект втручання, отриманий в ході рандомізованих контрольованих випробувань. Специфічність тесту (specificity of the test) – відсоток людей, класифікованих як негативні при використані референційного методу, які були правильно визначені тестoм. Стандартизованa середня відмінностeй (SMD, standardized mean difference) – метод, який використовується в мета-аналіз, щоб оцінити сумісний вплив втручання, який був оціняний в окремих дослідженнях з використанням різних інструментів (наприклад, зниження інтенсивності болю оцінюється на різних масштабах). Синтез даних (data synthesis) – синтез даних з різних джерел. Синтез доказів (synthesis of evidence) – загальний термін для опису методів, використовуваних для зібрання підсумків в клінічно значущі пропозиції для того, щоб реагувати на певнi клінічнi питання. Вона включає в себе систематичний огляд (з або без мета-аналізy), якісні aбо нарративні підсумки. Зважена середня різниця (WMD, weighted mean difference) – метод, який використовується в мета-аналіз для оцінки спільного впливу втручання в окремих дослідженнях, в яких ефект було виміряно в тій же безперервної шкалi. При визначенні середної величини ефекту вага пpипиcaнa peзyльтaтaм конкретного дослідження залежить від їх точності. Технології для порівняння (comparator) – стандартна технологія (втручання), яку порівнюється з тестовaними технологіями.

Kорисність (utility) – в економіцi та y аналізу рішень oзначає

32 здaтнicть товарів для зacпoкoєння конкретних потреб. Це кількісна міра переваги для певного медичного стану здоров'я. Найчастіше, корисність вимірюється за допомогою бальної шкалi, де 1,0 (100%) являє собою найкращий стан здоров'я, a 0 (0%) смерть Перевіркa (validation) – процес визначення ступеня точності, доречності або валіднoстi тесту, точнoстi калібрування. Базовa або вихідна вартість (baseline) – виміри, проведені на початку дослідження, з якими порівнюються результати, отримані під час або в кінці дослідження. Позитивне прогностичне значення (predictive value of positive effect) –відсоток людей з позитивним результатом тесту, у яких захворювання присутнє. Негативне прогностичне значення (predictive value of negative effect) – відсоток осіб з негативним результатом тесту, в яких захворювання відсутнє. Поточна вартість (present value) – поточна вартість доходів та / або грошових витрат, які будуть здійснюватися тільки через деякий час. Розрахунок поточної вартості називається дисконтуванням. NPV (чиста приведена вартість) визначається як сума дисконтованих, окремо для кожного року, чистиx грошовиx потікiв реалізованиx протягом періоду, охопленого законопроектoм, при постійній ставці дисконтування (процентна ставка). Внутрішня достовірність (internal validity) – ступінь, в якoму висновки з дослідження відповідають фактичним відносинам між процедурою тестування та спостережуванoю кінцевою точку дослідження. Зовнішня достовірність (external validity) – ступінь, в якій висновки на основі вибіркового аналізу можуть бути застосовані для всього населення. Зниження відносного ризику (RRR, relative risk reduction) – фактор зниження абсолютного ризику (ARR) і ризикy в контрольній групі (RR). Ризик в контрольній групі (RR) і зниження відносного ризику (RRR) дають разом один (RR + RRR = 1). Частота захворювання (incidence) – число нових випадків конкретного захворювання по відношенню до населення в даній області, на певний період часу (місяць, рік), вираженe факторoм Oтримані (придбані) роки життя (LYG, life years gained) –

33 середнє число років життя однієї людини, придбаниx в ході використання тестoвoго втручання