Essais cliniques en rhumatologie pédiatrique
Dossier rédigé par le Pr Pierre Quartier*
n La recherche clinique en rhumatologie pédiatrique est particulière, compte tenu des spécificités de l’enfant. Grâce a un réseau international très actif, des essais cliniques ont pu aboutir à
INtroduction
La rhumatologie pédiatrique regroupe un ensemble de maladies et syndromes rares ou orphelins, regroupés en quelques grandes catégories que sont les Arthrites juvéniles idiopathiques (AJI) (1), les maladies et syndromes auto-inflammatoires, les connectivites et vascularites pédiatriques et *Université Paris-Descartes - Centre de référence national des maladies rares "Arthrites juvéniles" - Unité d’immunologiehématologie et rhumatologie pédiatriques, Hôpital NeckerEnfants malades, Paris - Institut IMAGINE
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enfin les arthrites réactionnelles et autres entités inclassables ailleurs (Tab. 1). Les progrès réalisés pour la prise en charge de ces patients passent pour l’essentiel par des travaux de recherche clinique menés au niveau international avec le concours du Pediatric International Trial Organisation (PRINTO, www.printo.it) qui couvre l’Europe, l’Amérique latine, une partie de l’Asie et quelques pays d’Afrique (2), et son alter ego nord-américain le Pediatric
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l’amélioration de la qualité de vie des jeunes malades atteints d’affections rhumatotologiques.
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DOSSIER
Essais cliniques en rhumatologie pédiatrique
Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG), les deux entités collaborant le plus souvent ensemble. Ces collaborations internationales ont permis d’inclure régulièrement entre 100 et 200 patients d’âge pédiatrique dans des essais multicentriques randomisés restreints à l’une ou l’autre des différentes formes d’AJI, dont la forme systémique, à certains syndromes auto-inflammatoires rares ou à des maladies de système très rares comme la dermatomyosite juvénile. Des esRhumatos • Février 2014 • vol. 11 • numéro 95