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Términos y definiciones
Anticuerpo monoclonal: un anticuerpo que se fabrica en un laboratorio en lugar de producirse en el cuerpo humano. Los anticuerpos monoclonales están específicamente diseñados para encontrar y unirse a las células cancerosas o a las células del sistema inmunitario con fines de diagnóstico o tratamiento. Los anticuerpos monoclonales pueden usarse solos o para administrar fármacos, toxinas o material radioactivo directamente a las células tumorales.
Astenia: enfermedad en la que el cuerpo carece de fuerza o la ha perdido, ya sea de forma generalizada o en cualquiera de sus partes.
Cáncer: término que hace referencia a enfermedades en las que las células malignas se dividen de forma descontrolada. Las células cancerosas pueden invadir los tejidos circundantes y extenderse a través del torrente sanguíneo o el sistema linfático a otras partes del cuerpo.
Cáncer de tumor sólido: una masa de tejido anormal y maligno que no contiene quistes ni áreas líquidas. Los diferentes tipos de cáncer de tumor sólido reciben su nombre por el tipo de células que los forman (es decir, sarcomas, carcinomas). El mieloma y la leucemia son tipos de cáncer hematológicos (relacionados con la sangre).
Célula: unidad básica de cualquier organismo vivo. Cada órgano y tejido del organismo está formado por millones de células microscópicas.
Células «asesinas naturales» o natural killer (NK): un linfocito (tipo de leucocito), que es un componente del sistema inmunitario innato. Las células NK son responsables de la vigilancia del tumor y son capaces de inducir respuestas sólidas contra los tumores mediante la liberación de citocinas.
Células rojas sanguíneas (eritrocitos): células sanguíneas que contienen hemoglobina, aportan oxígeno y extraen el dióxido de carbono de todas las partes del organismo. La producción de eritrocitos es estimulada por una hormona (eritropoyetina) producida por los riñones. Los pacientes con mieloma y daño renal no producen suficiente eritropoyetina y pueden padecer anemia. Los pacientes con mieloma también pueden padecer anemia debido al efecto de las células de mieloma sobre la capacidad de la médula ósea para producir nuevas células rojas sanguíneas.
Citocina: proteína liberada por las células que puede estimular o inhibir el crecimiento o la actividad de otras células. Las citocinas se producen localmente (en el caso del mieloma, en la médula ósea) y circulan por el torrente sanguíneo. Normalmente se liberan en respuesta a una infección.
Efecto secundario: efecto no deseado causado por un fármaco. También conocido como evento adverso.
Embolia pulmonar (EP): enfermedad que se produce cuando un coágulo de sangre de una vena de las extremidades (trombosis venosa profunda o TVP) se desprende, circula a través de la sangre, y se aloja en un pulmón y bloquea el flujo sanguíneo.
EMR negativa: enfermedad mínima residual negativa; no se detectó ni una célula de mieloma en 100 000 o 1 000 000 de una muestra de células plasmáticas de la médula ósea (dependiendo de la prueba). Véase «Enfermedad mínima residual».
Enfermedad mínima residual: presencia de células tumorales residuales una vez finalizado el tratamiento y una vez alcanzada la remisión completa (RC). Incluso los pacientes que hayan conseguido una respuesta completa estricta (RCe) pueden tener EMR. En la actualidad existen métodos de prueba muy sensibles que pueden detectar 1 célula de mieloma entre 1 000 000 de células de una muestra de sangre o de médula ósea. Véase «EMR negativa».
Enfermedad progresiva: mieloma que está empeorando o presenta una recaída, según se documenta mediante las pruebas. Se define como un aumento ≥ 25 % del valor más bajo de respuesta confirmado en los niveles de proteína del mieloma o nueva evidencia de enfermedad.
Ensayo clínico: estudio de investigación de un nuevo tratamiento en el que participan pacientes. Cada estudio está diseñado para encontrar mejores formas de prevenir, detectar, diagnosticar o tratar el cáncer, así como para dar respuesta a cuestiones científicas. • Grupo control: la rama de un ensayo clínico aleatorizado que recibe el tratamiento estándar o placebo (ningún tratamiento). • Grupo experimental: la rama de un ensayo clínico aleatorizado que recibe el tratamiento nuevo. • Ensayo clínico aleatorizado: estudio de investigación en el que los sujetos se distribuyen aleatoriamente para recibir un tratamiento particular o ningún tratamiento. • Rama: uno de los grupos de tratamiento de un ensayo aleatorizado. La mayoría de los ensayos aleatorizados tienen dos, pero algunos tienen más. • Variable de valoración: el objetivo del ensayo; lo que intenta medir o descubrir un ensayo clínico. Los objetivos habituales incluyen mediciones de toxicidad, tasas de respuesta y supervivencia.
• Doble ciego: característica de un ensayo aleatorizado en el que tanto el participante como el investigador desconocen la rama del ensayo al que ha sido asignado el paciente. La finalidad es eliminar cualquier sesgo en el informe de los resultados. • Ensayo de fase I: ensayo diseñado para determinar la dosis máxima tolerada (DMT) de un fármaco nuevo o una combinación nueva de fármacos. Suele ser la primera prueba en humanos de un tratamiento nuevo, aunque en los ensayos de fase I de tratamientos combinados los elementos individuales pueden ya haber sido probados. Los pacientes en ensayos de fase I suelen tener cáncer en un estadio avanzado que no responde a ningún tratamiento estándar. En un ensayo de fase I, los pacientes van incluyéndose, habitualmente, en grupos consecutivos de 3 a 6 pacientes («cohortes»). Todos los pacientes de una cohorte reciben la misma dosis.
La primera cohorte recibe normalmente una dosis muy baja y la dosis va aumentando en cada cohorte subsiguiente hasta que un determinado número de pacientes experimentan toxicidad limitante de dosis (TLD). La dosis usada con la cohorte anterior se considera entonces la DMT. Esta dosis se usa entonces en un ensayo de fase II. • Ensayo de fase II: ensayo diseñado para determinar la tasa de respuesta a un tratamiento nuevo que ya ha sido probado en ensayos de fase I. Para saber cuántos obtienen una respuesta, se suelen tratar de 14 a 50 pacientes con un tipo de cáncer. Los pacientes deben tener cáncer en un estadio avanzado, que no responde a ningún tratamiento estándar. Además, los pacientes deben tener una enfermedad medible. Si los resultados de un ensayo de fase II son lo suficientemente prometedores, el tratamiento debe entonces probarse en un ensayo de fase III. Si los resultados son mucho mejores que el tratamiento estándar, entonces puede no ser necesario realizar un ensayo de fase III y el tratamiento puede aprobarse en función de los resultados del ensayo de fase II. • Ensayo de fase III: ensayo diseñado para comparar dos o más tratamientos para un tipo concreto de cáncer en un estadio determinado. El criterio de valoración de un ensayo de fase III suele ser la supervivencia o la supervivencia libre de enfermedad. Los ensayos de fase III suelen ser aleatorizados, de modo que los pacientes no eligen el tratamiento que reciben. En un típico ensayo de fase III participan de 50 a miles de pacientes. Algunos ensayos de fase III comparan un tratamiento nuevo que consiguió buenos resultados en los ensayos de fase II con un tratamiento estándar más antiguo y bien conocido. Otros ensayos de fase III comparan tratamientos que ya se usan habitualmente. Algunos tratamientos en ensayos de fase III pueden estar disponibles fuera del entorno de los ensayos clínicos.
• Ensayo de fase IV: incluso después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) haya aprobado el uso de un fármaco en una indicación especial, pueden ser necesarios estudios adicionales. Los ensayos clínicos de fase IV pueden ser solicitados por las autoridades reguladoras o puede llevarlos a cabo la empresa patrocinadora por diversas razones. Por ejemplo, la vigilancia de seguridad se diseña para detectar cualquier efecto secundario poco frecuente o a largo plazo en una población de pacientes más amplia y durante más tiempo que para los ensayos clínicos de fase I–III. Factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF): factor de crecimiento que favorece el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos (angiogénesis). Factores de crecimiento: fármacos que estimulan las células madre sanguíneas para que crezcan y se liberen al torrente sanguíneo. Fármaco inmunomodulador: fármaco que afecta, activa o suprime el sistema inmunitario. También denominado compuesto IMiD®. Inflamatorio: relativo a la inflamación, una respuesta protectora del organismo frente a una lesión o enfermedad.
Interleucina: sustancia química liberada de manera natural por el organismo o sustancia usada en el tratamiento biológico. Las interleucinas estimulan el crecimiento y la actividad de determinados tipos de leucocitos. La interleucina-2 (IL-2) es un tipo de modificador de la respuesta biológica que estimula el crecimiento de determinadas células del sistema inmunitario que pueden combatir algunos tipos de cáncer. La interleucina-6 (IL-6) es una citocina que estimula de una manera muy potente la actividad de los osteoclastos y la proliferación de las células plasmáticas. Inhibidor del proteasoma: cualquier fármaco que interfiera en la función normal del proteasoma, un complejo enzimático responsable de la degradación y reciclado de proteínas no deseadas, tanto en células sanas como cancerosas. Leucocitos (glóbulos blancos): término general para una variedad de células responsables de luchar contra gérmenes invasores y alérgenos. Estas células comienzan su proliferación en la médula ósea y después se desplazan a otras partes del organismo. Los leucocitos específicos incluyen neutrófilos, basófilos, eosinófilos, linfocitos y monocitos. Línea de tratamiento: término utilizado para calcular la cantidad de tratamientos que recibió un paciente. La terapia de inducción + un trasplante autólogo de células madre (ASCT) se considera una sola línea de tratamiento. Véase «terapia de inducción».
Linfocitos: células B, células T y células «asesinas naturales» o natural killer (NK) que, en conjunto, constituyen el 30 % de los leucocitos. Los linfocitos B y linfocitos T son responsables de la respuesta inmunitaria adaptativa, de modo que las células del sistema inmunitario se unen a antígenos específicos de las superficies celulares de microorganismos infecciosos, tumores y otras sustancias extrañas.
Mieloma de alto riesgo: tipo de mieloma con mayor probabilidad de una rápida recaída después del tratamiento o de que sea resistente al tratamiento, según lo definido por las anomalías citogenéticas (cromosómicas) t(4; 14), t(14; 16), t(14; 20), del 17p y ganancia de 1q, junto con la enfermedad en estadio III conforme al Sistema Internacional de Estadiaje Revisado (R-ISS), o una firma del perfil de expresión genética (PEG) de alto riesgo. Mieloma múltiple: tipo de cáncer de las células plasmáticas de la médula ósea, leucocitos que producen anticuerpos. Las células plasmáticas cancerosas se llaman células del mieloma.
Mieloma múltiple quiescente (MMQ): el MMQ es un nivel de enfermedad más alto que la GMSI, pero sigue siendo un mieloma no activo con rasgos de CRAB que indican daño orgánico. Los pacientes con MMQ de riesgo estándar no requieren tratamiento, pero deben ser controlados de forma periódica por un hematólogo/oncólogo. Los pacientes con MMQ de alto riesgo pueden optar por participar en un ensayo clínico. Neutropenia: nivel reducido de neutrófilos, un tipo de leucocito necesario para combatir las infecciones bacterianas.
Nombre genérico de los fármacos: el nombre genérico de los fármacos se refiere a la composición química en lugar de la marca. Al fármaco se le otorga un nombre genérico antes de que se apruebe y asigne una marca. Cuando la patente de un fármaco vence, otros fabricantes pueden crear versiones genéricas de este. Por ejemplo, ibuprofeno es el nombre genérico de fármacos cuya marca es Advil® y Motrin®. Plaquetas: uno de los tres tipos principales de células de la sangre, junto con los eritrocitos y los leucocitos. Las plaquetas tapan las roturas de las paredes de los vasos sanguíneos y liberan sustancias que estimulan la coagulación de la sangre. Son la principal defensa contra las hemorragias. También se denominan trombocitos.
Recaída: reaparición de signos y síntomas de una enfermedad tras un período de mejoría. Los pacientes con recaída de la enfermedad recibieron tratamiento y, posteriormente, desarrollaron signos y síntomas de mieloma al menos 60 días
después de la finalización del tratamiento. La mayoría de los ensayos clínicos con enfermedad avanzada son para pacientes con mieloma en recaída o resistente.
Resistente: enfermedad que ya no responde a los tratamientos estándar. Los pacientes con mieloma resistente han sufrido enfermedad progresiva durante el tratamiento o en el plazo de 60 días después del tratamiento. La mayoría de los ensayos clínicos con enfermedad avanzada son para pacientes con mieloma en recaída o resistente.
Respuesta o remisión: desaparición completa o parcial de los signos y síntomas del cáncer. Remisión y respuesta se usan indistintamente. • Respuesta completa estricta (RCe): la RCe es RC (tal como se define a continuación) además de relación normal de CLL y ausencia de células clonales en la médula ósea mediante inmunohistoquímica o inmunofluorescencia. • Respuesta completa (RC): para el mieloma, la RC es inmunofijación negativa en suero (sangre) y orina, y desaparición de todos los plasmocitomas de las partes blandas, y el ≤ 5 % de las células plasmáticas en la médula ósea.
La RC no significa curación. • Respuesta parcial muy buena (RPMB): la RPMB es menos que la RC. La RPMB es una proteína M en suero y orina detectable mediante inmunofijación, pero no en la electroforesis, o una disminución del 90 % o más de la proteína M en suero, además de proteína M en orina inferior a 100 mg cada 24 horas. • Respuesta parcial (RP): la RP es un nivel de respuesta en el que hay al menos una disminución del 50 % de la proteína M y al menos un 90 % de disminución de la proteína M en orina de 24 horas (o menos de 200 mg cada 24 horas).
Segundas neoplasias malignas primarias (SPM): tipo de cáncer secundario que no se relaciona con un diagnóstico de cáncer preexistente. Ciertos tipos de tratamientos del cáncer, como la quimioterapia y la radiación, pueden aumentar el riesgo de una segunda neoplasia maligna primaria.
Sistema inmunitario: el sistema de defensa del cuerpo contra patógenos y sustancias extrañas, que destruye las células infectadas y malignas, y elimina los restos celulares. El sistema inmunitario incluye leucocitos y órganos y tejidos del sistema linfático.
Supervivencia global (SG): proporción de personas de un grupo que siguen vivos después de un tiempo determinado. La SG suele usarse como medida de la eficacia del tratamiento en los ensayos clínicos. La prolongación de la
duración de la SG en los ensayos de mieloma dificulta el uso del criterio de valoración, lo que genera la iniciativa de validar el estado de enfermedad mínima residual (EMR) como nuevo criterio de valoración.
Supervivencia libre de progresión (SLP): el período durante y después del tratamiento de una afección, como el cáncer, que un paciente vive con la enfermedad sin que esta empeore. En un ensayo clínico, la estimación de la SLP es una forma de determinar qué tan bien funciona un nuevo tratamiento. Véase «enfermedad progresiva». Terapia de inducción: un término específico utilizado para el tratamiento inicial administrado a un paciente durante la preparación para un trasplante autólogo de células madre (ASCT). Véase «terapia de primera línea» y «línea de tratamiento».
Terapia de mantenimiento: fármacos que se administran a los pacientes en remisión para retrasar o prevenir una recaída. Terapia de primera línea: término general para el tratamiento inicial que se usa para alcanzar la respuesta en un paciente con mieloma recientemente diagnosticado. Véase «terapia de inducción» y «respuesta». Toxicidad embrionaria y fetal: un evento adverso (efecto secundario) que se produce por la exposición a un agente tóxico que afecta el desarrollo del feto antes de la concepción (de cualquiera de los padres), durante el desarrollo prenatal o después del nacimiento hasta la pubertad. Trasplante: existen diferentes tipos de trasplante. • Trasplante de células madre de sangre periférica (CMSP): los médicos recogen las células madre sanas de la sangre circulante del paciente (no de la médula ósea) para su posterior congelamiento y almacenamiento.
El paciente recibe dosis altas de quimioterapia para destruir las células cancerosas, pero las células sanguíneas sanas también se destruyen. Las células madre se descongelan y regresan al paciente, donde pueden producir nuevas células sanguíneas para reemplazar a las células destruidas por el tratamiento. • Trasplante autólogo: trasplante en el que se utilizan las células madre de la sangre del propio paciente para recuperar el funcionamiento de la médula ósea tras las altas dosis de quimioterapia. • Trasplante de médula ósea: este término se refiere al proceso de extraer células madre de la médula ósea e infundirlas a un paciente. Hoy en día este término se usa menos en el mieloma, puesto que las células madre se extraen de la sangre (circulante) o periférica.
• Trasplante alogénico (aloinjerto): la infusión de médula ósea o de células madre de una persona (donante) a otra (receptor). Un paciente recibe médula ósea o células madre de un donante compatible, aunque no sea genéticamente idéntico. Se realiza un análisis de sangre de antígeno HLA para determinar si un paciente tiene un posible donante compatible. El donante puede ser un miembro de la familia o puede obtenerse a través de un registro de donantes como National Marrow Donor Program (Programa
Nacional de Donantes de Médula Ósea, NMDP por sus siglas en inglés). En raras ocasiones, las células del donante pueden obtenerse de un banco de sangre de cordón umbilical. Las células del sistema inmunitario del donante reconocen a las células del mieloma como extrañas, las atacan y las destruyen. Lamentablemente, las células donadas también atacan a otros tejidos del cuerpo del receptor, lo que causa la enfermedad de injerto contra huésped (EICH), que puede ser fatal. • Trasplante alogénico con acondicionamiento de intensidad reducida (AIR): técnica novedosa y más segura para el mieloma que el trasplante alogénico. El AIR es un minitrasplante alogénico no mieloablativo, con acondicionamiento de intensidad reducida, que se lleva a cabo dentro de los 180 días después de un trasplante autólogo. • Trasplante en tándem: término usado para indicar dos trasplantes autólogos seguidos. Los trasplantes en tándem suelen programarse con intervalos de 3 a 6 meses entre trasplantes. El trasplante en tándem es menos frecuente en los EE. UU. en la era de los tratamientos novedosos y eficaces. • Trasplante de un donante idéntico no emparentado (TDNE): se refiere al procedimiento de trasplante de células madre en el que el paciente y las células madre son genéticamente compatibles pero no son familiares.
Este procedimiento habitualmente no se recomienda para pacientes con mieloma porque se asocia a un alto índice de mortalidad por causa de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH). • Trasplante singénico: la infusión de médula ósea o células madre de un gemelo a otro. • Trasplante de sangre de cordón umbilical: células madre obtenidas del cordón umbilical de recién nacidos. Están congeladas y se almacenan en bancos de sangre de cordón umbilical. Como se necesitan diversos cordones para ofrecer suficientes células madre para un trasplante a un adulto, el riesgo de la enfermedad de injerto contra huésped aumenta con este tipo de trasplante, lo que aumenta el riesgo en los pacientes con mieloma.
Trombocitopenia: nivel bajo de plaquetas en la sangre. Los niveles «normales» varían de un laboratorio a otro. El nivel normal en la Clínica Mayo es de 150 000 a 450 000. Si el recuento plaquetario es inferior a 50 000, existe riesgo de hemorragia. Las hemorragias importantes suelen asociarse a una reducción por debajo de 10 000.
Tromboembolia venosa (TEV): enfermedad que incluye trombosis venosa profunda (TVP) y embolia pulmonar (EP). Los factores de riesgo incluyen infección, edad >75, cáncer y antecedentes de TEV. Véase «Trombosis venosa profunda (TVP)» y «Embolia pulmonar».
Trombosis venosa profunda (TVP): enfermedad que se produce cuando un coágulo de sangre (trombo) se forma en una o más venas profundas del organismo, normalmente en las piernas. La TVP puede causar dolor o inflamación en las piernas, pero también puede producirse sin síntomas.
Notas
No está solo. La misión de IMF es ayudarlo.
El mieloma es un tipo de cáncer desconocido para la mayoría de los pacientes al momento del diagnóstico. Para tener un rol activo en el cuidado de su propia salud y tomar buenas decisiones al respecto junto a su médico, es fundamental que se informe todo lo posible sobre el mieloma y sus tratamientos. IMF lleva adelante y mantiene una biblioteca de publicaciones para ayudarlo a acceder a las armas más poderosas para luchar contra el mieloma: la INFORMACIÓN. A continuación, se presenta una lista parcial de las publicaciones disponibles en inglés, y también se pueden encontrar artículos seleccionados en otros idiomas. ¡ Guía para el paciente ¡ Conceptos breves de la enfermedad y las opciones de tratamiento ¡ Comprender los ensayos clínicos ¡ Comprender DARZALEX® (daratumumab) inyectable ¡ Comprender la dexametasona y otros esteroides ¡ Comprender EMPLICITI® (elotuzumab) ¡ Comprender FARYDAK® (panobinostat) en cápsulas ¡ Comprender la fatiga ¡ Comprender las pruebas Freelite® y Hevylite® ¡ Comprender la quimioterapia a altas dosis con rescate de células madre ¡ Comprender el sistema inmunitario en el mieloma ¡ Comprender KYPROLIS® (carfilzomib) inyectable ¡ Comprender la GMSI y el mieloma múltiple quiescente ¡ Comprender NINLARO® (ixazomib) en cápsulas ¡ Comprender la neuropatía periférica en el mieloma ¡ Comprender POMALYST® (pomalidomida) en cápsulas ¡ Comprender REVLIMID® (lenalidomida) ¡ Comprender el papel de la vertebroplastia y de la cifoplastia ¡ Comprender el tratamiento con talidomida ¡ Comprender el tratamiento de la enfermedad ósea del mieloma ¡ Comprender el tratamiento de las fracturas de compresión vertebral inducidas por el mieloma ¡ Comprender VELCADE® (bortezomib) inyectable ¡ Comprender el régimen VRd para el mieloma de nuevo diagnóstico ¡ Comprender XPOVIO™ (selinexor) ¡ Comprender los resultados de las pruebas Todas las publicaciones y los periódicos de IMF son gratuitos. Visite publications.myeloma.org para leer, descargar o solicitar copias impresas. Suscríbase a las publicaciones de IMF en subscribe.myeloma.org o contáctese con IMF. Como siempre, IMF le recomienda hablar con su médico sobre todos los problemas médicos y contactarse con los especialistas de la línea de información de IMF (InfoLine) en caso de preguntas o inquietudes.
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