Gezocht: proefpersonen

Dossier klinische studies

Gezocht: proefpersonen

Een heel lange weg ligt tussen een geniaal idee en een geneesmiddel bij de apotheker. Prof. Proesmans timmert mee aan die weg. Met de medewerking van mensen met muco.

“Niet elke klinische studie is even populair. Voor sommige geneesmiddelen moeten we mensen weigeren, voor andere vinden we moeilijk vrijwilligers,” zegt professor Proesmans (UZ Leuven). Vandaar onze warme oproep: overweeg ook eens een deelname aan een klinische studie want alleen door klinische wetenschappelijk onderzoek komen we tot een betere behandeling.”

Klinisch onderzoek test nieuwe geneesmiddelen, meestal eerst bij gezonde vrijwilligers, dan bij patiënten. Professor dr. Marijke Proesmans werkte in het UZ Leuven al aan ver schillende studies naar mucomedicamenten mee. Zo’n klinisch onderzoek gebeurt in fases. Het UZ Leuven onderzocht ondertussen CFTR-modulatoren van Vertex (Kalydeco, Orkambi) en van het Belgische biotechnologiebedrijf Galapagos.

Deze CFTR-modulatoren proberen de werking van het chloorkanaal te herstellen. Dr. Marijke Proesmans: “Het fase 1-onderzoek van Galapagos gebeurde twee jaar geleden. Fase 1 is meest al heel kort en met weinig proefpersonen, met als voornaamste doel uitzoeken of de medicatie veilig is. Het middel was op dat moment al uitgebreid getest in het labo en op proefdieren. Onze proefpersonen bleven enkele keren overnachten en er werd regelmatig bloed afgenomen.”

Computer says?

De eerste fase verliep goed: het nieuwe geneesmiddel is veilig. Snel naar fase 2 dan maar?

Marijke Proesmans: “Galapagos heeft zijn CFTR-modulatoren intussen aan een ander bedrijf verkocht. Dat zorgde voor wat vertraging, maar fase 2 komt er nu toch aan. Volgend jaar onderzoeken we of het middel echt efficiënt en ook op langere termijn veilig is.”

Proefpersonen vinden voor fase 1 en fase 2 is moeilijk maar lukt meestal wel. Deelnemers worden vergoed voor hun tijd en verplaatsingsonkosten.

Vanaf fase 3 zijn er vaak meer kandidaten dan beschikbare plaatsen. Er is dan al veel geweten over de werkzaamheid en de eventuele bijwerkingen. Bovendien bestaat de kans dat de deelnemers het middel ook na de studie mogen blijven gebruiken.

Marijke Proesmans: “In alle fases worden ook placebo’s ingezet. Een deel van de deelnemers krijgt het actief bestanddeel, een ander deel een placebo. Na sommige fase 3-studies mogen deelnemers na afloop van de studie het geneesmiddel verder nemen. We hebben patiënten die al jaren een middel nemen dat in België nog niet officieel geregistreerd en verkrijgbaar is.”

Logisch dus dat patiënten zich heel graag aan zo’n fase 3-onderzoek inschrijven. Dat zadelt de onderzoekers met een extra probleem op: wie mag meedoen en wie niet?

Marijke Proesmans: “De farmaceutische firma die de studie opstart stelt voorwaarden op het vlak van leeftijd, longfunctie, type mutatie, aanwezige kiemen, enzovoort. Uit die mensen loot een computerprogramma een lijst met kandidaten. Die contacteren wij. Als iemand niet wil deelnemen, bellen we de volgende in de rij. Dat leek ons de meest eerlijke aanpak.”

Is klinisch onderzoek een aangenaam deel van het werk? “Ja en nee. (lacht) Ja, want het is belangrijk en boeiend werk. Nee, want er komt een onvoorstelbare berg administratie bij kijken. Niet fijn, maar het hoort er nu eenmaal bij.”