Roeien met Orkambi

In België wordt Orkambi voorlopig nog niet terugbetaald. Jammer, vindt Prof. dr. Elke De Wachter. “Dit nieuwe geneesmiddel zou honderden mensen met muco helpen.”

Op 20 december 2018 gaf de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) een negatief advies voor Orkambi. Gelukkig werd dit in de beroepsprocedure omgebogen naar een neutraal advies. Prof. dr. Elke De Wachter verdedigde er de belangen van de patiënten. Prof. dr. Elke De Wachter: “De doelgroep van Orkambi zijn mensen met een F508del mutatie op elk allel. Dat is 46,7% van alle mucopatiënten, ofwel 596 Belgen. De gemiddelde toename in longfunctie zou volgens de eerste studie beperkt zijn (2%-4% ESW verbetering). Maar veel belangrijker is de bevinding dat de longfunctie bij patiënten onder Orkambi minder snel achteruitgaat dan bij patiënten die geen Orkambi nemen, en dat dit verschil significant toeneemt over een periode van 2 jaar. Bovendien mag je niet alleen naar de longfunctie kijken. De mensen bij wie Orkambi aanslaat, krijgen ook minder infecties en blijven makkelijker op gewicht. Ook dat zorgt voor een langer en kwaliteitsvoller leven. Voor alle duidelijkheid: er zijn grote individuele verschillen. Sommige patiënten hebben er meer baat bij, andere minder of helemaal geen. Jammer genoeg bestaat er nog geen test die op voorhand uitwijst wie wel en

wie niet geholpen zal zijn. Daarom vind ik dat we Orkambi bij al die patiënten moeten kunnen uitproberen. Werkt het niet of duiken er problemen op, dan kunnen we de behandeling weer stopzetten, in overleg met de patiënt.” Nu het CTG in de beroepsprocedure een neutraal advies heeft uitgebracht zal de minister wellicht nieuwe onderhandelingen opstarten met producent Vertex. De behandeling kost 170.000 euro per patiënt per jaar. Patiënten vanaf de leeftijd van 6 jaar zouden in aanmerking komen. De Europese Commissie heeft de leeftijdscategorie recent uitgebreid met de 2- tot 5-jarigen. In het spoor van Orkambi komen er nog andere geneesmiddelen aan, Symkevi bijvoorbeeld. Dat werkt iets beter en heeft minder nevenwerkingen. Bovendien zou Symkevi ook werken bij patiënten met maar één F508del mutatie (de zogenaamde heterozygoten). Prof. dr. Elke De Wachter: “Er zit nog veel in de pijplijn. Onze toekomstdroom is een waaier van geneesmiddelen en een labtest om te bepalen welke cocktail werkt voor elke patiënt. Maar eerst moeten al die geneesmiddelen nog goedgekeurd worden. Nu moeten we roeien met de riemen die we hebben. Met Orkambi, dus.”

Prof. dr. Elke De Wachter voorzitster Medisch Comité Mucovereniging

We volgen dit dossier op de voet en nieuws hierover kan je steeds volgen via www.muco.be.