nieuws
nieuws
NCFS
50 jaar
Prof. dr. Elke De Wachter voorzitster Medisch Comité Mucovereniging
Op 20 december 2018 gaf de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) een negatief advies voor Orkambi. Gelukkig werd dit in de beroepsprocedure omgebogen naar een neutraal advies. Prof. dr. Elke De Wachter verdedigde er de belangen van de patiënten. Prof. dr. Elke De Wachter: “De doelgroep van Orkambi zijn mensen met een F508del mutatie op elk allel. Dat is 46,7% van alle mucopatiënten, ofwel 596 Belgen. De gemiddelde toename in longfunctie zou volgens de eerste studie beperkt zijn (2%-4% ESW verbetering). Maar veel belangrijker is de bevinding dat de longfunctie bij patiënten onder Orkambi minder snel achteruitgaat dan bij patiënten die geen Orkambi nemen, en dat dit verschil significant toeneemt over een periode van 2 jaar. Bovendien mag je niet alleen naar de longfunctie kijken. De mensen bij wie Orkambi aanslaat, krijgen ook minder infecties en blijven makkelijker op gewicht. Ook dat zorgt voor een langer en kwaliteitsvoller leven. Voor alle duidelijkheid: er zijn grote individuele verschillen. Sommige patiënten hebben er meer baat bij, andere minder of helemaal geen. Jammer genoeg bestaat er nog geen test die op voorhand uitwijst wie wel en
4
Roeien met Orkambi In België wordt Orkambi voorlopig nog niet terugbetaald. Jammer, vindt Prof. dr. Elke De Wachter. “Dit nieuwe geneesmiddel zou honderden mensen met muco helpen.”
We volgen dit dossier op de voet en nieuws hierover kan je steeds volgen via www.muco.be.
wie niet geholpen zal zijn. Daarom vind ik dat we Orkambi bij al die patiënten moeten kunnen uitproberen. Werkt het niet of duiken er problemen op, dan kunnen we de behandeling weer stopzetten, in overleg met de patiënt.” Nu het CTG in de beroepsprocedure een neutraal advies heeft uitgebracht zal de minister wellicht nieuwe onderhandelingen opstarten met producent Vertex. De behandeling kost 170.000 euro per patiënt per jaar. Patiënten vanaf de leeftijd van 6 jaar zouden in aanmerking komen. De Europese Commissie heeft de leeftijdscategorie recent uitgebreid met de 2- tot 5-jarigen. In het spoor van Orkambi komen er nog andere geneesmiddelen aan, Symkevi bijvoorbeeld. Dat werkt iets beter en heeft minder nevenwerkingen. Bovendien zou Symkevi ook werken bij patiënten met maar één F508del mutatie (de zogenaamde heterozygoten). Prof. dr. Elke De Wachter: “Er zit nog veel in de pijplijn. Onze toekomstdroom is een waaier van geneesmiddelen en een labtest om te bepalen welke cocktail werkt voor elke patiënt. Maar eerst moeten al die geneesmiddelen nog goedgekeurd worden. Nu moeten we roeien met de riemen die we hebben. Met Orkambi, dus.”
Onze collega’s van de Nederlandse Mucovereniging vierden op 11 maart hun 50ste verjaardag, proficiat! Ze zetten dit heel het komende jaar feestelijk in de kijker met bijzondere activiteiten. Naast een tweedaags symposium, een CF-dag en een klassiek concert zullen ze ook 13 videoportretten maken die het leven met muco in beeld brengen. De filmpjes zullen worden verzameld op www.ncfs.nl/50jaar/portretten
100.000 Wereldwijd zijn er tot 100.000 mensen met muco. Dit is vergelijkbaar met het aantal inwoners van de stad Leuven. Nauwkeurige schattingen zijn echter moeilijk omdat veel landen geen registers hebben die accurate gegevens bijhouden. Het Europese register telt ruim 44.000 mensen met muco, het Amerikaanse ongeveer 30.000. Bron: CF Worldwide, Amerikaans en Europees mucoregister
TOEGANG TOT SCHULDSALDOVERZEKERING Mensen met muco stuiten nog al te vaak op weigeringen bij het afsluiten van een schuldsaldoverzekering. Recentelijk keurde de Kamercommissie Bedrijfsleven een wetsvoorstel goed rond het “recht op vergeten”. Concreet betekent dit dat een persoon met een zware ziekte, mits deze voldoet aan specifieke voorwaarden die aantonen dat de ziekte gestabiliseerd is, in de toekomst toch toegang zou kunnen krijgen tot een schuldsaldoverzekering. De voorwaarden voor iemand met muco om een schuldsaldoverzekering te kunnen afsluiten, zullen helaas zeer strikt zijn. De Mucovereniging hoopt dat de voorwaarden versoepeld kunnen worden in een volgende legislatuur zodat een grotere groep mensen met muco toegang kan krijgen tot deze verzekering.
UIT DE MUCOWERELD
inschrijvingen Climbing for Life geopend Terwijl de nieuwe ambassadeurs zich in de luwte klaarstomen voor hun deelname aan Climbing for Life zijn de inschrijvingen nu ook geopend voor alle deelnemers. De editie 2019 van Climbing for Life ten voordele van de strijd tegen muco vindt plaats van 29 tot 31 augustus in Belfort, het hart van de Vogezen. Tijdens de vorige editie was er al één moedige eenwieler aanwezig die op wonderbaarlijke manier de beklimming tot een goed einde bracht. Dit initiatief werd zo gesmaakt dat er zich intussen een ware ploeg van eenwielcyclisten heeft verzameld die aan het trainen is voor een deelname aan Climbing for Life (zie ook pagina 2). Met niet minder dan twintig hopen ze aan de start te staan en samen de top te bereiken. Wij duimen! www.climbingforlife.be/vogezen
JAARRAPPORT ECFS-CTN Het Europese Clinical Trials Network (ECFS-CTN) verenigt 43 mucocentra uit 15 landen, waaronder België, en heeft als doel klinisch onderzoek te bevorderen om nieuwe geneesmiddelen sneller bij de patiënt te brengen. Hoe ze dit doen ontdek je in hun jaarrapport geschreven met de hulp van mensen met muco. Je kan het hier nalezen: www.muco.be/nl/jaarrapport-ECFS
5
