Avancem en el tractament del càncer infantil
AJUDA’NS A CRÉIXER 2014
L’Orde Hospitalari de Sant Joan de Déu Solidaris aquí i al món Present a més de 50 països dels 5 continents
L’Obra Social Sant Joan de Déu és el punt de trobada entre la solidaritat de particulars, empreses i institucions i les necessitats de les persones que es troben en situació vulnerable, per tal d’oferir-los una atenció integral. ………………………………………………………………………………..........
Principals centres, Província d'Aragó - San Rafael Hospital SJD Esplugues Parc Sanitari SJD Sant Boi Centre Assistencial d’Almacelles Serveis Socials Barcelona Serveis Socials València Fundació SJD Esplugues Serveis Sociosanitaris Esplugues Hospital SJD Palma Hospital SJD Pamplona
Infància Salut mental Salut mental Sense llar Sense llar Recerca Gent gran Gent gran Gent gran
Els àmbits d’actuació de Sant Joan de Déu, a la província d'Aragó - San Rafael, són la infància hospitalitzada, les persones amb problemes de salut mental, les persones amb discapacitat, les persones en situació de sense llar, les persones que tenen una malaltia crònica i la gent gran. Àmbits que es complementen amb projectes de recerca social i biomèdica i cooperació internacional.
L’Hospital Sant Joan de Déu, Esplugues Som un hospital maternoinfantil, d’alta especialització, solidari i centrat en les persones. Un hospital amic
1 urgència cada 5 minuts (més de 105.000 a l’any) …………………………………………………………………………………………………………………………………………………
37 operacions al dia (més de 13.000 a l’any) …………………………………………………………………………………………………………………………………………………
1 naixement cada 3 hores (més de 3.000 a l’any) Un hospital que investiga
…………………………………………………………………………………………………………………………………………………
Prop de 900 persones diàries a les consultes especialitzades (superen les 200.000 a l’any) Un hospital solidari
Un hospital que innova i divulga
L’Hospital Sant Joan de Déu, Esplugues Tractament de l’infant amb càncer
La integració de la recerca i l’assistència ens permet: • Oferir un diagnòstic molecular a cada pacient per poder aplicar el tractament més adequat, a ser possible personalitzat.
Centre de referència nacional per l’atenció del nen amb càncer i de referència internacional per determinats tipus de tumors.
• Generar assajos clínics per accedir a nous fàrmacs i protocols, alguns d’ells desenvolupats al nostre centre. • Disposar de teràpies de darrera generació, incloses les biològiques. • Identificar noves dianes terapèutiques per donar resposta als problemes que veiem en els nostres pacients.
Oferim una atenció global i interdisciplinària al nen i jove amb càncer, centrada sempre en el pacient i en preservar la seva qualitat de vida.
Disposem d’un Laboratori d’Investigació totalment integrat amb l’equip assistencial, perquè avui en dia només de la mà de la recerca es pot oferir la millor assistència.
El càncer del desenvolupament Què és? És aquell tipus de càncer que es produeix durant la formació d’òrgans i teixits en el procés de desenvolupament de l’èsser humà. Afecta a nens, adolescents i adults joves. En la majoria dels casos les causes dels càncers del desenvolupament són desconegudes.
Incidència Cada any es diagnostiquen a Espanya més de 1.200 nous casos de càncer en nens i adolescents. La proporció aproximada és d’1 càncer infantil per cada 200 adults. És la primera causa de mort al nostre país entre els nens de 5 a 14 anys i la segona en el tram de 15 a 24 anys, després dels accidents.
Tipus i distribució per sexe i edats
El càncer del desenvolupament Què el fa diferent del càncer d’adults?
La importància de la recerca específica en càncer infantil
La seva baixa incidència fa que el càncer infantil sigui una malaltia rara. No es pot prevenir. Les mesures de diagnòstic precoç que es segueixen amb adults no són aplicables en nens.
Els assaigs clínics de nous fàrmacs per a oncologia infantil són molt escassos, donat l’elevat cost de desenvolupar nous medicaments i la baixa incidència d’aquesta malaltia si la comparem amb els adults.
Les causes, les teràpies i les respostes al tractament són pròpies d’aquests tipus de càncer i molt diferents a les dels adults. Els índexs de curació i supervivència tampoc són els mateixos: en general el càncer infantil es cura en un 80% dels casos, però per determinats tipus de tumors encara no hi ha esperança de curació.
Majoritàriament, les noves teràpies, dispositius i tractaments no estan testats en nens. Com és una malaltia minoritària es destinen molt pocs recursos a la seva investigació. La gran part dels esforços públics i privats se centren en adults. La recerca és l’única via per avançar en la millora del seu tractament.
El nostre laboratori de biologia molecular Centre dedicat en exclusiva a la investigació del càncer infantil, integrat a l’activitat assistencial de l’Hospital Sant Joan de Déu. Enfocat a la recerca traslacional per traslladar els avenços científics al pacient el més ràpid possible. Ens permet oferir totes les tècniques de diagnòstic molecular i de pronòstic de la malaltia, per poder definir un tractament personalitzat. Treballem en el desenvolupament de noves teràpies i tractaments, més efectius i menys agressius per als nens i nenes que pateixen càncer.
Branques d’activitat del laboratori Diagnòstic molecular i pronòstic. Aspecte clau per definir el millor tractament personalitzat per cada pacient. Línies de Recerca. Neuroblastoma. Sarcoma d’Ewing. Sistema Nerviós Central. Leucèmies. Assaigs clínics. Permeten testar noves teràpies i fàrmacs per als nostres pacients. Models Animals. Desenvolupament de models específics per a càncers pediàtrics. Imprescindibles per avançar en la recerca de nous tractaments. Banc de tumors. Acumula més de 1.000 mostres dels nostres pacients, claus per poder avançar en la recerca.
El nostre laboratori de biologia molecular Equip actual Direcció
Dr.Jaume Mora
5 Investigadors principals
Dra. Carmen de Torres Dra. Cinzia Lavarino Dr. Angel Montero Dra. Mireia Camós Dr. Guillermo Chantada
4 Investigadors Post-Doctorals
Dr. Carlos Rodríguez Dra. Silvia Mateo Dra. Gemma Mayol Dra. Sara Sánchez
5 Investigadors Pre-doctorals
7 Técnics
Carla Casalá Nerea Castrejón Soledad Gómez Roberta Malatesta Nerea Vega Eva Rodríguez Noelia Salvador Isadora Lemos Carles Monterrubio Nagore Gené Guillem Pascual Camino Estella
Principals projectes en curs Neuroblastoma
Sarcoma d’Ewing
Leucèmia
És el tumor sòlid més freqüent durant els primers 2 anys de vida. S’origina al sistema nerviós perifèric i el seu pronòstic és molt variable, en funció de les característiques de cada cas.
Tumor maligne del desenvolupament d’ossos i teixits tous, que sol presentarse entre els 10 i 20 anys. Quan no hi ha metàstasi, la supervivència és del 70%. Amb metàstasi, el pronòstic és molt dolent.
És el càncer infantil més freqüent. Apareix quan els globus blancs de la sang es transformen en cèl·lules malignes o canceroses.
PROJECTES EN CURS
• Estudi geno/fenotípic dels subtipus cel·lulars d’aquest tumor.
PROJECTES EN CURS Assaig clínic multicèntric per a l’avaluació d’un nou tractament desenvolupat al nostre centre. Participen hospitals de tota Espanya, incloent centres d’adults.
• Desenvolupament preclínic de nous tractaments farmacològics.
Línies de recerca associades a l’assaig, a partir de les mostres de teixit obtingudes:
• Assaig clínic amb immunoteràpia anti-GD2.
• Indicadors d’avaluació de resposta a la Gemcitabina.
• Patró d’expressió de 3 gens com a marcador de predicció i pronòstic.
•Avaluació del receptor sensor • Anàlisi d’expressió de gens com a valor predictiu al del calci com a nou gen tractament d’inducció. supressor de tumors. • Creació d’un biobanc amb nous formats de criopreservació. Projecte SIGMA. Seqüenciació complerta del genoma de determinades mostres de pacients.
PROJECTES EN CURS • Assaig clínic destinat a avaluar si una nova via d’administració d’un fàrmac antifúngic es tolera bé i és segur en pacients neutropènics durant el tractament de la leucèmia. • Mecanismes moleculars implicats en el desenvolupament de les leucèmies infantils. • Estudi de vies moleculars reguladores de cèlul·les progenitores hematopoiètiques en determinades leucèmies pediàtriques. • Creació d’una xarxa nacional de centres per a l’estudi biològic i seguiment de la malaltia mínima residual a la leucèmia aguda pediàtrica.
Tumors del Sistema Nerviós Central Són els tumors sòlids pediàtrics més freqüents. Poden afectar tant el cervell com la medul·la espinal. El seu pronòstic és molt variable, en funció de les característiques biològiques de cada tipus de tumor PROJECTES EN CURS •Assaig clínic d’un nou tractament desenvolupat al nostre centre que ja ha demostrat ser efectiu en casos de molt mal pronòstic. • Desenvolupament d’un model animal de tumor difús de tronc cerebral, un dels pocs càncers pediàtrics per als quals avui dia no hi há cap tractament curatiu.
Retinoblastoma És el tumor ocular més freqüent en nens. S’origina a partir de la retina en desenvolupament i habitualment es presenta en pacients menors de 3 anys. PROJECTES EN CURS • Assaig clínic amb quimioteràpia intraarterial. Som el primer centre a Europa que realitza aquest tractament que permet preservar l’ull afectat per la malaltia.
Què hem aconseguit? Desenvolupament de tractaments més efectius i menys agressius que han permès:
Pel que fa a les línies de recerca:
• Augmentar el nombre de tractaments ambulatoris (80% del total) que permeten al nen i a la família gaudir d’una millor qualitat de vida.
• Identificació de marcadors de pronòstic en neuroblastoma. En procés de patent.
• Identificació d’un nou gen que podria comportar-se com • Augmentar la supervivència un supressor tumoral. En dels nostres pacients. procés de patent.
• Poder oferir als nostres pacients totes les tècniques de diagnòstic molecular i de pronòstics disponibles a cada moment, fet que ens permet aplicar tractaments personalitzats.
• Demostració de l’existència de subgrups de tumors amb comportament biològic diferent. Aspecte clau de cara a desenvolupar noves teràpies. • Descobriment de cèl·lules mares tumorals en diferents tumors. • Establiment dels models animals específics per a tumors pediàtrics.
Disposem d’un banc de tumors sòlids infantils de valor incalculable amb un gran potencial per a recerca (possibilitat de seqüenciar el genoma d’aquestes mostres i identificar noves vies d’investigació). Publicacions en revistes científiques especialitzades que acrediten la qualitat de la feina feta.
El nostre laboratori de biologia molecular Pressupost i finançament Pressupost 2014: 984.000 €
Fonts de Finançament
30%
60% 10%
Públic
Privat Competitiu
Privat
Necessitem la teva ajuda Evolució de les donacions privades no competitives (Milers €) Sense aquestes col·laboracions, el treball dels nostres investigadors no podria seguir avançant
838 Darrers 10 anys: 3,3 Milions €
675 513
326 273 224 75
84
2004
2005
174
169
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
2013
GrĂ cies Compte solidari: 2100-3887-01-0200046321
Obra Social Sant Joan de DĂŠu Tel. 93 253 21 36 obrasocial@ohsjd.es www.obrasocialsantjoandedeu.org