Biotech & Life science

& LIFE SCIENCE

De toekomst van Biotech

VOORWOORD

De behandeling van veel ziekten is in de afgelopen dertig jaar spectaculair verbeterd. Dat is voornamelijk het gevolg van innovatieve geneesmiddelen, zoals de ontwikkeling en toepassing van antistoffen als geneesmiddelen, of de mogelijkheid om ziekmakende genen uit te schakelen of te repareren met technologieën zoals CRISPR/Cas, ‘silencing RNA’s’, en microRNA’s. Hiervoor is dit jaar de Nobelprijs toegekend aan Victor Ambros en Gary Ruvkun.

Deze nieuwe technologieën vormen de basis voor geneesmiddelen die nu al therapeutisch worden toegepast, en die het therapeutisch landschap drastisch gaan veranderen. Daarnaast is er volop ontwikkeling van nieuwe toedieningsvormen en geneesmiddelen die jarenlang effect hebben na een eenmalige toediening. Chemotherapeutische geneesmiddelen die intraveneus werden toegediend, kunnen nu thuis door de patiënt in tabletvorm worden ingenomen. Patiënten met hemofilie (bloederziekte) moesten zich voorheen wekelijks stollingsfactor inspuiten. Nu kunnen ze jarenlang zonder verdere behandeling en zonder bloedingen in gezondheid verder leven na een 30 minuten durende eenmalige gentherapiebehandeling. Omdat onze kennis van de pathologische processen enorm is verbeterd, is het inmiddels

Sander van Deventer, CEO,

VectorY Therapeutics

mogelijk om de juiste behandeling te kiezen voor een individuele patiënt. Dit geeft een betere uitkomst en vermijdt blootstelling aan schadelijke geneesmiddelen.

Geneesmiddelenontwikkeling wordt steeds vaker getest in menselijke cellen en (zieke) menselijke mini-orgaantjes, wat

het gebruik van proefdieren vermindert. Deze nieuwe manier van werken kan de tijd van “bench to bedside” sterk bekorten. Bovendien blijken in veel gevallen de effecten van geneesmiddelen in menselijke cellen veel relevanter dan die in muismodellen.

De razendsnelle ontwikkeling van de biotechnologie is ook essentieel voor duurzaamheid en een gezondere leefomgeving. Het is inmiddels mogelijk om eiwitten te maken uit stikstof en CO2. Hierdoor kunnen de problematische stikstof en een broeikasgas nu worden omgezet in voedsel. Biotechnologie maakt het ook mogelijk om pesticiden te maken die veilig zijn voor insecten, vogels en andere dieren. Ook kan het ingezet worden om water te zuiveren en energie op alternatieve wijzen te genereren.

Al deze ontwikkelingen zijn kostbaar en worden voornamelijk gefinancierd door durf- en groeikapitaal. Nederland is in Europa een hot spot van biotechnologie en life science durfkapitaal. Toch is er, vergeleken met de Verenigde Staten, sprake van een belangrijke achterstand van beschikbaar kapitaal voor biotech startups. Het is van groot

Annogen – Partner Content

Nieuwe genetische schakelaars maken gentherapieën veiliger en effectiever

Gen- en celtherapieën zijn volop in ontwikkeling en maken nu langzaam hun intrede in de kliniek. Het ontwikkelingsproces is duur en beslaat vele jaren, grotendeels om veilig gebruik en effectiviteit te garanderen. Hierin zijn het ontwerpen en optimaliseren van de juiste genetische schakelaars de volgende uitdaging.

Genetische schakelaars

Bij gentherapie wordt een gen met behulp van een aangepast virus in de patiënt ingebracht. Dit gen moet echter wel op de juiste plaats aangezet worden, anders kan het bijwerkingen geven, legt Dr. Joris van Arensbergen, oprichter en CEO van Annogen, uit. Tot nu toe probeerden onderzoekers voornamelijk met aanpassingen van het virus het juiste celtype te bereiken. Je kunt het virus zien als een soort envelop die aangeeft naar welk adres de inhoud gestuurd moet worden. Omdat er limieten zijn aan hoe specifiek een virus kan zijn, onderzoekt men nu manieren om de therapie alleen op de juiste plek aan te zetten. Een nieuw speelveld hierin zijn de ‘genetische schakelaars’ (promotoren) die een gen specifiek op de juiste plek in het lichaam kunnen aanzetten. Bijkomend voordeel is dat

Annogen annogen.bio

deze schakelaars ook het gen op het juiste moment kunnen activeren, bijvoorbeeld bij een ontsteking. Door middel van een aangepast virus is dit niet mogelijk.

Dr. Joris van Arensbergen, Oprichter en CEO, Annogen

Het is erg motiverend om onderdelen te maken voor therapieën die al op korte termijn bij patiënten worden getest

“Tijdens mijn onderzoek aan het Nederlands Kankerinstituut (NKI) heb ik de SuRE™ techniek ontwikkeld om op grote schaal promotoren te screenen. Annogen gebruikt deze methode om bedrijven te helpen hun therapieën veiliger en effectiever te maken. Bedrijven hebben

hier veel interesse vanwege de beperkingen van de huidige – veelal virale – promotoren die problemen opleveren met ‘off-target expressie’ en ‘silencing’.”

Voorhoede van de ontwikkelingen “We hebben vooralsnog weinig competitie op dit vlak. Het belangrijkste alternatief komt van bedrijven die promotoren op de computer voorspellen, terwijl onze kracht vooral ligt in het grootschalig testen van miljoenen mogelijke promotoren in celmodellen en in vivo.

economisch en maatschappelijk belang dat de beschikbaarheid van zowel publieke als private financiering van biotechnologiestartups toeneemt. Volgens het recente Draghi rapport, opgesteld in opdracht van de Europese Commissie, zou Nederland de publieke investeringen in innovatie meer dan moeten verdubbelen.

Nederland heeft een sterke biotechnologie sector die cruciaal is voor onze gezondheid en de toekomstige gezondheid van onze aarde. Biotechnologie heeft een grote economische betekenis die vaak wordt onderschat. De ontwikkelingen binnen de sector vereisen snelle implementatie van wetenschappelijke vindingen in innovatieve geneesmiddelen en technologieën. Het is daarom in ieders belang om de publieke financiering van fundamenteel onderzoek sterk te verhogen, en niet te bezuinigen op onderwijs. Daarnaast moet de achterblijvende beschikbaarheid van private financiering van biotechnologiebedrijven worden verhoogd, waarin overheidsmaatregelen een grote rol kunnen spelen.

Sander van Deventer

Ons werk bestaat dus voornamelijk uit grootschalige proeven in het lab en de daarop volgende bio-informaticaanalyse om al die resultaten te verwerken. Dit kan alleen door een sterk, ervaren team van twaalf topwetenschappers en professionals met een goed netwerk in de industrie. We werken samen met wereldspelers op het gebied van cel- en gentherapie, en zien ook veel interesse voor de ontwikkeling van bijvoorbeeld RNAtherapieën en plantenveredeling. Om in dit snel ontwikkelende veld bij te blijven, zijn we aangesloten bij internationale consortia en zetten we samenwerkingen op met academische labs. Het is erg leuk om betrokken te zijn bij zoveel creatieve projecten en natuurlijk erg motiverend om onderdelen te maken voor therapieën die al op korte termijn bij patiënten worden getest.

Annogen B.V. is ontstaan als spin-out uit het Nederlands Kankerinstituut en ontwikkelt sinds 2017, in opdracht van internationale farmaceuten, genetische schakelaars die worden gebruikt in de ontwikkeling van nieuwe therapieën. Annogen werkte samen met marktleiders zoals Orchard Therapeutics, Novo Nordisk, Pfizer, UniQure en VectorY.

Tekst:

Continu ontwikkelen of achterop raken

De samenleving verandert razendsnel, aangedreven door technologische vooruitgang en steeds complexere regelgeving. Vooral in de Life Sciences-industrie is het essentieel om gelijke tred te houden met deze veranderingen. Professionals in deze sector staan voor de uitdaging om niet alleen hun vakgebied te beheersen, maar ook om zich voortdurend te ontwikkelen en aan te passen. Stilstaan is achterop raken. Stilstand beïnvloedt direct de kwaliteit en veiligheid van producten die cruciaal zijn voor de gezondheid van mensen en dieren. Dus hoe blijven bedrijven en professionals toekomstbestendig in een sector die nooit stilstaat?

Bouwen aan een gezondere wereld door kennis en kwaliteit Biolumnis, voorheen bekend als PharmSupport, werd in 2011 opgericht met een duidelijke missie: bijdragen aan een gezondere wereld door het verbeteren van kwaliteitsstandaarden in de Life Sciences-industrie. Wat begon als een focus op ziekenhuisapotheken, groeide al snel uit tot een breder platform dat zich inzet voor kennisdeling, kwaliteitsborging en persoonlijke ontwikkeling. Onder leiding van Layla Alizadah-Lijmbach en Jan van Ooij, en met een team van hooggekwalificeerde professionals, blijft Biolumnis trouw aan haar missie om de industrie sterker en innovatiever te maken. Biolumnis heeft een unieke aanpak van leren en ontwikkelen. De Biolumnis Academy biedt een breed scala aan educatieve programma’s, variërend van e-learningmodules tot op maat gemaakte in-company trainingen. Een interessant initiatief is de gespecialiseerde post-hboopleiding tot Kwalificatie en Validatie engineer, ontwikkeld in samenwerking met de HAN University of Applied Sciences. Deze opleiding speelt in op de groeiende vraag naar experts die complexe processen kunnen beheren en strikte regelgeving kunnen toepassen in een voortdurend veranderende omgeving.

Een leven lang leren

De dynamiek van de Life Sciences-

industrie vereist dat professionals niet alleen up-to-date blijven, maar ook vooruitdenken. Innovaties zoals automatisering en AI transformeren de manier van werken, terwijl steeds striktere regelgeving vraagt om een diepgaand begrip van processen en systemen. Biolumnis ziet leren niet als een eenmalige investering, maar een doorlopend proces dat bijdraagt aan een cultuur van groei en ontwikkeling.

Het eerdergenoemde post-hbo programma tot Kwalificatie en Validatie engineer is hiervan een uitstekend voorbeeld. Deze opleiding biedt niet alleen technische kennis over kwaliteitsmanagement en validatieprocessen, maar richt zich ook op de ontwikkeling van soft skills zoals projectmanagement. Zo worden professionals klaargestoomd voor een carrière waarin zij een directe impact kunnen maken op de kwaliteit en veiligheid van producten die essentieel zijn voor patiënten.

Kwaliteit als drijvende kracht

Kwaliteit gaat verder dan protocollen en systemen; het is een integraal onderdeel van de bedrijfscultuur. “Onze medewerkers vormen de ruggengraat van onze organisatie en dragen bij aan het waarborgen van kwaliteit en veiligheid in deze kritieke industrieën”, stelt Alizadah-

Lijmbach. Dit wordt weerspiegeld in de toewijding van het team, dat bestaat uit experts op het gebied van Quality Assurance, Qualified Persons (QP’s), Responsible Persons (RP’s) en specialisten in validatie, waaronder Computer System Validation (CSV).

Het vermogen om hoogwaardige trainingen en diensten aan te bieden, is een directe weerspiegeling van deze cultuur. Door kennis en ervaring te delen, streeft Biolumnis ernaar om niet alleen haar eigen medewerkers, maar de gehele industrie te versterken.

Een visie voor de toekomst

De naam Biolumnis is geïnspireerd door bioluminescentie, het natuurlijke vermogen van levende organismen om licht te geven. Dit symboliseert het doel van het bedrijf: licht werpen op complexe vraagstukken en bijdragen aan een gezondere wereld. Door te investeren in de ontwikkeling van professionals en het delen van kennis, bouwt het bedrijf aan een toekomst waarin innovatie en kwaliteit hand in hand gaan.

De uitdagingen in de Life Sciencesindustrie zijn groot, maar de mogelijkheden om een verschil te maken nog groter. Dankzij initiatieven zoals de Biolumnis Academy worden niet alleen processen verbeterd, maar wordt ook een blijvende impact gemaakt op de wereld. Of zoals een cursist het verwoordde: “Hier leer je niet alleen werkprocessen optimaliseren, maar ook écht impact maken op het leven van anderen.”

Biolumnis biolumnis.nl

Vroeg investeren in biotech loont

De wereld van biotech kenmerkt zich door innovaties, maar deze verlopen doorgaans wel in een betrekkelijk laag tempo. Het proces omvat langdurige onderzoeken en clinical trials, en uiteindelijk goedkeuring om een product op de markt te brengen. Het kan sneller, zeker als startups goed begeleid worden en dicht bij zichzelf blijven, zonder al te veel bemoeienis van stakeholders. ACTUEEL

Ronald Brus, Founder van myTomorrows & co founder van Leyden Labs

Ronald Brus is gepokt en gemazeld in de wereld van biotech. Als voormalig CEO van Crucell en lid van de Raad van Bestuur van Galapagos kent hij alle stadia van onderzoek, medische trials en als het uiteindelijk succesvol is, een

product. Een lang traject met de nodige hobbels, zeker voor medische onderzoekers die misschien weinig kaas hebben gegeten van ‘sales’ en een goede ‘pitch’.

Met zijn huidige kennis heeft Brus wel een aantal goede adviezen voor startups in de biotechsector: probeer zo lang mogelijk zelfstandig te blijven. Strategische partnerschappen, nieuw kapitaal en externe adviseurs: het is allemaal waardevol, maar zorg ervoor dat je ‘in control’ bent én blijft. “Een goed partnerschap ondersteunt een bedrijf zonder het te sturen. Investeerders moeten aanmoedigen, maar niet domineren. Extern management heeft dan de neiging om een bedrijf om te vormen. Maar de beste samenwerking is een partnerschap waarbij de investeerder in de visie van de ondernemer gelooft en het bedrijf laat groeien op hun eigen manier,

zodat ze vrij zijn om hun eigen koers te varen. Ik geloof er heilig in dat bedrijven echt kunnen uitblinken zonder dat ze zich moeten aanpassen aan de visie van een externe partij. Een aandeelhouder die te groot wordt is vaak heel vervelend.”

Je moet willen verkopen. Anders is het moeilijk om kapitaal op te halen, terwijl dat juist cruciaal is

Vroeg investeren met de juiste mindset

Brus is founder van myTomorrows dat zich inzet om patiënten eerder toegang te geven tot innovatieve medicijnen via clinical trials. Daarnaast is hij ook cofounder van Leyden Labs. Hij zet zich in om startups in de biotechsector helpen door ze te coachen en adviseren. Overigens geeft hij ook adviezen aan bedrijven die niet actief zijn in biotech. “Je moet ook iets

willen verkopen. Als je dat niet beheerst, is het ook moeilijk om kapitaal op te halen terwijl dat juist cruciaal is. Investeringen in deze vroege fase zijn nodig om ideeën om te zetten in concrete innovaties. En wanneer je investeert in een vroeg stadium met de juiste mindset, geef je jonge bedrijven de ruimte om zichzelf te ontwikkelen, zonder dat ze vastzitten aan de voorwaarden van een groot bedrijf of investeerder. Dat maakt een wereld van verschil.”

Brus ziet vaak dat jonge biotechbedrijven aanhikken tegen de complexiteit van groei. “In de biotechwereld wordt veel gevraagd van ondernemers; ze moeten niet alleen de wetenschap beheersen, maar ook leren omgaan met de commerciële en financiële aspecten van hun bedrijf. Het is ook een industrie van de lange adem waar heel veel geld in omgaat. Zeker als het grote kapitaal om de hoek komt kijken met een significant belang in een startup, moet je onderscheidend blijven. Neem een voorbeeld aan de techwereld. Daar wordt eerder buiten de lijntjes gekleurd, wat leidt tot snellere innovatie en meer flexibiliteit.”

Tekst: Fred Pals

Paques – Partner Content

Innovatieve oplossingen transformeren afvalwater tot een bruikbare bron

Duurzame waterzuivering helpt industriële bedrijven wereldwijd om hun milieuimpact te verkleinen en waardevolle grondstoffen terug te winnen. Door afvalwater te zuiveren en biogas te winnen, wordt afvalwater omgezet in een bruikbare bron en krijgen bedrijven de middelen om hun processen te verduurzamen.

Sinds het akkoord van Parijs in 2016 is ondertekend, staan bedrijven onder toenemende druk om hun milieu-impact te verkleinen. Klaas van de Poppe, CEO van afvalwaterzuiveringsbedrijf Paques, vertelt dat waterzuivering daarin een cruciale rol speelt: “Industriële bedrijven, zoals brouwerijen en papierfabrieken, gebruiken veel water in hun productieprocessen. Wetgeving dwingt hen steeds vaker om afvalwater te hergebruiken in plaats van het te lozen.” Paques biedt een oplossing door afvalwater op biologische wijze te zuiveren: bacteriën verwijderen verontreinigingen, waardoor het water weer geschikt wordt voor hergebruik in het productieproces. Dit vermindert niet alleen de vraag naar water, maar voorkomt ook vervuiling van het oppervlaktewater.

Biologische methoden

Ze richten zich met name op biologische methoden, wat volgens Van de Poppe voordelen biedt tegenover chemische behandelingen. “We gebruiken bacteriën om water op natuurlijke wijze te zuiveren. Dit biologische proces heeft als bijkomend voordeel dat er biogas vrijkomt”, legt hij uit. Het gewonnen biogas kan ter plaatse worden opgewerkt tot duurzame brandstof voor fabrieksinstallaties zoals boilers. Sommige bedrijven produceren zelfs zoveel biogas dat het overschot kan worden gedeeld met naburige bedrijven, of het wordt teruggeleverd aan het gasnet.

Duurzame waarden

Van de Poppe benadrukt dat deze aanpak niet alleen door milieuwetgeving wordt gestimuleerd, maar ook door Paques

van de Poppe, CEO, Paques

bedrijfswaarden die steeds vaker duurzaamheid omarmen. “Voor veel bedrijven is duurzaamheid een kernwaarde geworden. De vraag naar duurzame waterzuiveringstechnologie groeit daardoor snel.” Voor bedrijven als Heineken en Unilever, die hun eigen duurzaamheidsdoelstellingen nastreven, biedt de technologie een effectieve oplossing om hun milieudoelen te bereiken en hun imago als milieubewuste onderneming te versterken.

Terugwinning

Naast waterzuivering en biogaswinning, focust het bedrijf zich op het terugwinnen van grondstoffen zoals zwavel en fosfaten, die als meststof kunnen worden hergebruikt in de landbouw. Fosfaten worden uit afvalwater verwijderd en omgezet in struviet, een mineraal dat eveneens als meststof kan worden ingezet. Hierdoor kunnen afvalstromen uit verschillende sectoren bijdragen aan de kringloop in de landbouw, wat zowel milieuwinst oplevert als bijdraagt aan de circulaire economie.

Nieuwe oplossingen

Innovatie blijft daarbij een belangrijke drijfveer, aldus Van de Poppe. “We blijven werken aan oplossingen waarmee bedrijven niet alleen schoner werken, maar ook hun processen verder verduurzamen. Zo kan afvalwater een waardevolle bron worden, waarbij grondstoffen en energie worden herwonnen. Onze ambitie is om wereldwijd een bijdrage te leveren aan een betere leefomgeving.”

Klaas

Nieuwe toepassingen van bestaande medicijnen

Een nieuwe toepassing voor een bestaand geneesmiddel betekent dat nieuwe patiëntgroepen vaak sneller, beter en tegen lagere kosten behandeld kunnen worden. Investeringen in deze ‘repurposed drugs’ zijn daarom hard nodig. Daarbij kan octrooibescherming voor de nieuwe toepassing van het bestaande middel als vliegwiel fungeren.

Geregeld vinden onderzoekers een nieuwe toepassing voor een bestaand medicijn, zogeheten ‘drug repurposing’ ofwel de herbestemming van geneesmiddelen. Denk aan een medicijn voor diabetes dat mogelijk ook werkt bij de nog onbehandelbare ziekte van Alzheimer. Patiënten kunnen hierdoor voor het eerst toegang tot een therapie krijgen of de huidige behandeling kan verbeterd worden. Daarnaast kan het ontwikkeltraject sneller zijn dan voor een nieuw ontwikkeld geneesmiddel. Daarom zijn de kosten vaak lager en is de patiënt eerder geholpen.

Hoge investeringen

Toch vergt de ontwikkeling van een geneesmiddel, ook repurposed, grote investeringen, weet Barend Bouma, octrooigemachtigde farma bij NLO. “Denk aan klinisch onderzoek waarbij de balans tussen veiligheid en effectiviteit voor de patiënt wordt vastgesteld. Ook de registratie van een geneesmiddel is een kostbaar traject. Alles bij elkaar gaat het om soms wel honderden miljoenen euro’s.”

Daarnaast vergt de productie, logistiek, marketing en voorlichting een flinke inspanning voordat de therapie de patiënt bereikt.

De benodigde investeringen vormen vaak een horde, vooral voor het ontwikkelen van een repurposed drug. Wanneer de actieve stof in het geneesmiddel nog onder een octrooi valt, is dat echter vaak een voordeel bij de ontwikkeling van een nieuwe toepassing. Er is dan bescherming tegen het gebruik van de stof door anderen. Maar wat als dat octrooi is afgelopen en het als generiek medicijn op de markt is? “Ook dan is onderzoek naar herbestemming van het middel interessant”, zegt Bouma. “Het is namelijk bijna altijd mogelijk om

NLO - N.V. Nederlandsch Octrooibureau nlo.eu - bouma@nlo.eu - +31-613269542

een nieuwe toepassing te octrooieren. Bijvoorbeeld voor een nieuwe aandoening, een andere toedieningsvorm of toepassing in een andere patiëntenpopulatie. Het is belangrijk dat zowel geneesmiddelonderzoekers als artsen dit scala aan beschermingsmogelijkheden in hun voordeel benutten. Het vinden van een nieuwe toepassing voor een nieuwe patiëntengroep is bijna per definitie het startpunt voor octrooibescherming. Dat betekent comfort voor de investeerder.”

Een voorbeeld is Sotalol dat ontwikkeld is als oraal middel tegen hartritmestoornissen. Het is ook op de markt gebracht als intraveneus middel tegen hartaandoeningen onder een nieuw octrooi. “Dit is een mooi voorbeeld van het beschermen van een nieuwe toedieningsvorm met een octrooi”, aldus Bouma.

door zorgverzekeraars terugverdienen lastig. Maar is de ontwikkelaar van het geneesmiddel ook octrooihouder, dan houd je copycats op afstand; er zitten geen andere farmabedrijven om tafel bij de vaststelling van deze bedragen. Zo behoud je exclusiviteit en grip op de eigen vinding.”

Het is belangrijk om vanaf het begin van het ontwikkeltraject van het geneesmiddel deze exclusiviteitsstrategie te bepalen, zegt Bouma. “Alleen zo kan de risiconemende investeerder terugverdienen wat is geïnvesteerd. Bijvoorbeeld academische ziekenhuizen werken met een techtransferbureau of kennisvalorisatieplatform. Die nemen op hun beurt een octrooigemachtigde in de arm. In de regel worden daarna investeerders gezocht.”

een nieuwe therapie ongeacht of het een nieuwe actieve stof, toepassing of toedieningsvorm is, heeft grote voordelen voor patiënten, zegt Bouma. “Zij krijgen toegang tot goed onderzochte, veilige middelen die specifiek voor hen zijn ontwikkeld. Het kan een verbeterde therapie of zelfs een oplossing voor een voorheen onbehandelbare aandoening bieden.” De uitvinder van het middel, de onderzoeker, arts of een klein farmabedrijf, bereikt met het beschermen van de uitvinding zijn ultieme doel: nieuwe behandelopties voor patiënten. “Dat is tenslotte de drijfveer van geneesmiddelonderzoek”, zegt Bouma.

Toegang tot medicijnen voor patiënten draait om de integratie van het beste klinische onderzoek, tijdige bescherming door een octrooi en marktcontrole

Strategie

Het voordeel van octrooieren is het verkrijgen van een controlemogelijkheid. Bouma legt uit: “Het is met name voor een bestaand geneesmiddel lastiger om de investeringen voor het ontwikkelen van een herbestemming rond te krijgen. Soms maken de lage prijsstelling van medicijnen door de overheid of de beperkte vergoeding

Samenwerking tussen de partijen is hierin essentieel, waarvoor meerdere initiatieven bestaan. Europese consortia zoals Repo4EU, Remedi4all en het nationale kenniscentrum voor drug repurposing FAST, hebben als doel om drug repurposing, kennisdeling en samenwerking te stimuleren. In Nederland neemt ZonMW het initiatief met het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen. Het EU Pharma programma heeft als doel om de gezondheidszorg te harmoniseren in alle EU-landen, waaronder conceptregelgeving om drug repurposing aan te moedigen.

Win-win-win

Het met een octrooi beschermen van

Tot slot zijn repurposed drugs interessant voor investeerders, met name wanneer die beschermd zijn door een octrooi. Het risico is lager omdat de veiligheidsstudies en gezondheidsstudies al zijn gedaan, legt Bouma uit. “Het proces van het ontwikkelen van een geneesmiddel tot het op de markt brengen, faalt in het overgrote deel van de gevallen. Dit risico is voor repurposed drugs kleiner. Vaak hoeft een deel van de klinische onderzoeken niet meer gedaan te worden. Dat bespaart kosten en tijd. Een regulier traject kan tien tot vijftien jaar duren. Het op de markt brengen van een repurposed drug kan soms zelfs in vijf jaar. Het beschermen van de uitvinding met een octrooi helpt enorm in dit proces.”

Bij het ontwikkelen van geneesmiddelen staat de patiënt steeds centraal. Investeringen en octrooibescherming zijn essentieel.

Barend Bouma, Octrooigemachtigde farma, NLO

Farmaceutische ontwikkeltrajecten vereisen uiterste precisie

Het ontwikkelen van zowel medicijnen als farmaceutische installaties vraagt om een uiterst nauwkeurige aanpak. Ontwikkelingstrajecten staan vanaf het beginconcept tot en met de marktintroductie onder invloed van strenge regelgeving. De farmaceutische industrie schakelt hierbij vaak externe expertise in.

René van Leeuwen, managing consultant en senior project manager bij Progress – Experts in Life Sciences, is duidelijk: het traject van idee naar productie en marktintroductie in de wereld van farmaceutisch projectmanagement is zeer complex. Daarnaast is de strikte regelgeving een belangrijk verschil met veel andere sectoren “Bij medicijnen kun je niet aan de buitenkant zien of het product voldoet aan de strenge kwaliteitsnormen. Daarom zijn uitgebreide controles en waarborgen noodzakelijk door het hele proces heen”, legt hij uit. Deze waarborgen garanderen

niet alleen de kwaliteit, maar zorgen ook voor naleving van veranderende regelgeving, wat vaak tot nieuwe projecten leidt.

Klantvraag

Progress doet in dat uitgebreide traject dienst als een onafhankelijk consultancybedrijf dat zich richt op de farmaceutische en biotechnologische industrie, evenals de gezondheidszorgsector. “We ondersteunen klanten met projectmanagement, engineering en consultancy, waarbij we soms het volledige traject overzien, maar soms ook onderdelen begeleiden”, vertelt Van Leeuwen.

De klantvraag vormt vaak het startpunt, maar deze is niet altijd helder gedefinieerd. “Soms weten klanten zelf niet precies wat ze nodig hebben. Onze rol is om samen een roadmap te creëren, met opties die passen bij hun specifieke situatie. Niets doen blijft altijd een optie”, benadrukt Van Leeuwen, hoewel het contra-intuïtief kan lijken, kan het toch een verstandige keuze blijken. In sommige gevallen wegen de investeringen niet op tegen de toegevoegde waarde. We ontwerpen niet alleen het productieproces, maar ook cleanrooms, utiliteiten en laboratoria, kortom alles om het hart van een farmaceutische fabriek te laten werken.

Efficiëntie

Klanten weten niet altijd wat nodig is; dan moeten we samen een roadmap creëren

Progress | progress-lifesciences.nl

Naast de technologische uitdagingen speelt ook efficiëntie een belangrijke rol. De engineers van Progress zijn gespecialiseerd in het ‘lean’ inrichten van processen. Hierdoor kan de organisatie kwaliteit garanderen, productieprocessen optimaliseren en kosten verlagen.

Bovendien kunnen efficiëntieverbeteringen ervoor zorgen dat kleinere

productiemarkten rendabel blijven of dat een proces voldoet aan nieuwe eisen zonder al te grote structurele aanpassingen.

Een goed voorbeeld hiervan is een project bij een diergeneesmiddelen fabrikant, waar het proces moest worden aangepast vanwege strengere Arboregelgeving. Persoonlijke beschermingsmiddelen waren niet meer voldoende; de wetgevereiste een productieproces zonder direct contact met medewerkers. “Dat vroeg niet alleen om een technische verbouwing, maar ook om een nieuw ontwerp dat veilig en efficiënt werken garandeerde. Dit voorbeeld laat zien dat het combineren van regelgeving, technische eisen en procesoptimalisatie ons werk zo bijzonder maakt.”

Progress is een onafhankelijk consultancybedrijf gespecialiseerd in de life sciences. We bieden projectmanagement, engineering en consultancy voor complexe farmaceutische trajecten, combineren regelgeving, technische eisen en procesoptimalisatie, en creëren maatwerkoplossingen die voldoen aan strikte kwaliteitsnormen. Scan de QR-code voor een compleet overzicht van onze case studies.

Van proefdiervrij naar diervrij: de volgende stap in ethisch onderzoek

In Nederland worden er jaarlijks bijna een half miljoen dierproeven gedaan. Maar wat veel mensen niet weten, is dat er daarnaast ook nog eens honderdduizend dieren gefokt en gedood worden voor de ontwikkeling van dierlijke hydrogels en serums. Dieren zoals muizen en konijnen worden gebruikt voor hun eiwitten en hormonen, zodat cellen in onderzoeksmodellen kunnen groeien. Je kan je voorstellen hoeveel dierenleed hierbij komt kijken. Maar: een dier is geen mens. 90 procent van de op dieren geteste geneesmiddelen werkt niet voor mensen. Het gebruik van dieren in onderzoek staat écht innovatie dus in de weg. Om onderzoek echt beter te maken voor dier én mens, moeten we hier verandering in brengen.

En dat kan! Steeds vaker worden er betrouwbare, diervrije alternatieven ontwikkeld. Om deze toegankelijk te maken, financieren wij onderzoekers die pionieren in diervrije wetenschap. Een van de initiatieven is een innovatieve database: een praktisch hulpmiddel waarmee onderzoekers eenvoudig dierlijke materialen zoals foetaal kalfsserum en Matrigel kunnen vermijden. Dit zal niet alleen leiden tot nauwkeurigere wetenschappelijke resultaten, maar ook heel veel dierenlevens besparen door het gebruik van dierlijke materialen overbodig te maken. “Diervrije alternatieven bieden een unieke kans om wetenschap duurzamer, effectiever en menswaardig te maken.” benadrukt Debby Weijers, directeur van Proefdiervrij. “Het spaart niet alleen dierenlevens, maar biedt ook grote voordelen voor de gezondheid van de mens. Waarom zouden we wachten als de oplossing binnen handbereik ligt?”

Ontdek wat er al mogelijk is én help mee via www.proefdiervrij.nl. Samen zetten we de stap naar een wereld waarin diervrij, mensgericht onderzoek de norm is.

Debby Weijers Bioloog en directeur, Stichting Proefdiervrij

René van Leeuwen, Managing consultant, Progress – Experts in Life Sciences

Veertig jaar ICON: Marktleider in geneesmiddelenonderzoek vanuit Noord-Nederland

De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen is een proces dat precisie, innovatie en snelheid vereist. In Noord-Nederland bevindt zich een organisatie die deze eigenschappen combineert om wereldwijd een verschil te maken.

ICON is in Nederland én wereldwijd marktleider op het gebied van klinisch onderzoek. Met maar liefst negentig vestigingen in 45 landen werkt een team van ruim 40.000 professionals aan de ontwikkeling van nieuwe en betere medicijnen. In Nederland richt ICON, oorspronkelijk begonnen onder de naam Pharma Bio Research en voorheen bekend als PRA Health Sciences, zich op vroegefase onderzoek: de fase waarin nieuwe of verbeterde medicijnen voor het eerst op mensen worden getest.

De afgelopen vier decennia heeft het bedrijf zich ontwikkeld tot koploper in dit onderzoeksgebied en tot onmisbare schakel in de farmaceutische keten. Met een sterke aanwezigheid in Groningen en Assen en een satellietlocatie in Utrecht biedt ICON een unieke combinatie van klinisch onderzoek, (bio)analyse en medicijnproductie. Deze geïntegreerde aanpak maakt het mogelijk om sneller, efficiënter en veiliger geneesmiddelen te ontwikkelen en te testen.

De moderne onderzoeksfaciliteit in Groningen is een voorbeeld van vooruitstrevend denken. Hier worden de eerste stappen gezet in het testen van nieuwe medicijnen, wat van essentieel belang is om innovatieve behandelingen sneller naar de markt te brengen. “Ons onderzoekscentrum was wereldwijd één van de eerste centra voor vroegefase geneesmiddelenonderzoek”, vertelt Perry de Jongh, executive director van het ICON onderzoekscentrum. “Door de jaren heen hebben we op dit gebied enorm veel expertise opgebouwd. Bovendien zijn al onze faciliteiten en processen speciaal ingericht voor dit soort onderzoek. We kunnen onze klanten helpen bij zelfs de meest complexe onderzoeken.”

Edith Romp, directeur van het bioanalytisch laboratorium van ICON in Assen, onderschrijft de voordelen van de unieke procesinrichting en infrastructuur. “Wereldwijd zijn er niet veel centra die zelf al deze faciliteiten hebben, en al helemaal niet zo dicht bij elkaar in de buurt. Samples worden vaak op één locatie afgenomen en vervolgens per vliegtuig vervoerd naar een ander laboratorium. Onze samples zijn binnen twintig minuten in ons lab in Assen. Dit bespaart klanten veel tijd en geld.”

Van onderzoek naar productie

Het instituut voert bovendien niet alleen klinisch onderzoek uit, maar heeft daarnaast ook de productie van onderzoeksmedicatie volledig in eigen beheer.

Hiermee onderscheidt ICON zich van traditionele onderzoekscentra. De productielicentie zorgt ervoor dat er niet alleen op locatie onderzoeksmedicatie kan worden bereid, maar ook geproduceerd. “Door onderzoek, analyse en productie te combineren, besparen we gemiddeld zes tot twaalf maanden in het ontwikkeltraject van een geneesmiddel. In een sector waar tijd gelijkstaat aan miljoenen euro’s, is dat een enorm voordeel”, aldus de Jongh.

Kwaliteit en samenwerking centraal

ICON werkt nauw samen met partners zoals het UMCG en het Martini Ziekenhuis in Groningen. Deze regionale samenwerking versterkt niet alleen het lokale ecosysteem, maar maakt ook een wereldwijde impact mogelijk. “Er zijn nog veel ziektes die op dit moment onbehandelbaar zijn, of waarvoor medicijnen met aanzienlijke bijwerkingen worden voorgeschreven”, zegt De Jongh. “Ik geloof dat er nog veel te winnen valt. Door samen te werken met wetenschappers en medici hopen we de ontwikkeling van nieuwe medicijnen en daarmee een verbetering van de gezondheidszorg te bereiken. Zo zorgen we ervoor dat mensen gezond oud kunnen worden en de juiste medicijnen beschikbaar zijn om hen te helpen.”

Een nichemarkt met wereldwijde impact

Deze aanpak maakt ICON een pionier in de vroege-fase geneesmiddelenontwikkeling, een nichemarkt binnen de farmaceutische industrie. Farmaceuten wereldwijd zien de voordelen van deze geïntegreerde aanpak, merkt De Jongh op: “Ruim zeventig procent van onze klanten kiest ervoor om niet alleen het onderzoek, maar ook de productie aan ons over te laten. Hierdoor ontstaan langdurige

samenwerkingen waarin we niet alleen onderzoek uitvoeren, maar ook intensief meedenken en adviseren gedurende het hele ontwikkeltraject.”

Toekomstgericht en innovatief

De combinatie van hoogwaardige infrastructuur, een getalenteerd team en strategische partnerschappen maakt ICON een unieke speler in de Life Sciences. De vooruitstrevende visie en flexibele aanpak tonen aan dat grensverleggend werk niet alleen plaatsvindt in de grote steden, maar dat regionale kracht een wereldwijde impact kan hebben.

We hebben allemaal dezelfde missie: patiënten een beter leven geven door te zorgen dat medicijnen zo snel mogelijk voor hen beschikbaar komen

De organisatie blijft investeren in technologische vooruitgang en nieuwe samenwerkingsvormen. “Het is bijzonder hoe het bedrijf zich in de afgelopen veertig jaar heeft ontwikkeld en al die tijd de koploperspositie heeft weten te handhaven”, besluit Romp. “We lopen nog altijd voorop in de ontwikkelingen in geneesmiddelenonderzoek en zijn er trots op dat we dat onderzoek iedere dag een stukje beter maken. Voor onze klanten, maar vooral voor de mensen die de medicijnen die wij ontwikkelen hard nodig hebben.”

In Nederland werken er bij ICON ruim duizend mensen aan de ontwikkeling van nieuwe en betere medicijnen. Artsen, onderzoekers, laboranten en analisten die allemaal dezelfde missie delen: patiënten een beter leven geven door te zorgen dat medicijnen zo snel mogelijk voor hen beschikbaar komen. In Groningen en Utrecht worden jaarlijks vijftig tot zestig studies uitgevoerd, en in Assen worden jaarlijks ruim 200.000 bloed- en urinemonsters geanalyseerd om de veiligheid, effectiviteit en langetermijneffecten van nieuwe medicijnen vast te stellen.

Oorlog tegen kanker nog lang niet gewonnen

PROFIEL INTERVIEW

De kans om ooit kanker te krijgen, is de afgelopen drie decennia fors toegenomen. Ongeveer de helft van alle Nederlanders krijgt op enig moment de diagnose kanker. Dat was rond 1990 nog een op de drie.

De stijging is voor een deel toe te schrijven aan de hogere levensverwachting.

Onderzoekers van het Integraal Kankercentrum Nederland (IKNL) concluderen dat de kans voor Nederlanders om aan kanker te overlijden daarentegen nauwelijks is veranderd. Meer mensen krijgen dus kanker, maar de kans om eraan dood te gaan, is niet gestegen. Dat komt omdat de prognose is verbeterd, maar er is nog ontzettend veel werk aan de winkel.

Wetenschap

De meeste mensen kennen Ronald Plasterk als politicus. Eind 2023 werd hij nog als verkenner aangesteld in de zoektocht naar een nieuw kabinet. Maar hij heeft als moleculair bioloog ook een lange carrière als wetenschapper achter de rug. In 1999 ontving hij voor zijn wetenschappelijk werk de Spinozaprijs. Na zijn periode als minister keerde Plasterk in 2017 terug naar de wetenschap. In december 2018 richtte hij met twee partners Frame Therapeutics op, gericht op het ontwikkelen van immuuntherapie tegen kanker. Dat werd in juni 2022 verkocht aan de Duitse beursgenoteerde biofarmaceut CureVac. En nu is hij, wederom met twee medeoprichters, de start-up Tzu Cancer Therapeutics begonnen, om zich te specialiseren in circulerende tumorcellen. De naam is een verwijzing naar Sun Tzu (544 - 496 v.Chr.), een Chinese filosoof en militair strateeg. Die deed onder meer de uitspraak: ‘Ken uw vijand en u wint honderd veldslagen’. Plasterk wil geen politieke interviews meer houden, maar hij vertelt graag over zijn nieuwe activiteiten. “We hebben de oorlog tegen kanker nog niet gewonnen, omdat we de vijand onvoldoende kennen.”

Congres

Plasterk was vorig jaar op een congres in Italië van de European Association for Cancer Research, waar hij was uitgenodigd om een voordracht te houden. “Ik raakte zeer onder de indruk van de sessie na mij, die ging over circulerende tumorcellen. Dit is de toekomst, dacht ik. Toen ben ik naderhand op de voorzitster ervan afgestapt, een Griekse hoogleraar, om wat vragen te stellen. Zij vertelde dat ze drie maanden later een meeting zouden hebben op een klein eilandje bij Athene. Daar ben ik vervolgens naartoe gegaan.”

Techniek

Circulerende tumorcellen (CTC’s), die zich losmaken van de oorspronkelijke tumor en bewegen in de bloedbaan, veroorzaken uitzaaiingen in andere delen van het lichaam. Plasterk: “Deze cellen kun je uit het bloed zuiveren. Dat op zich is natuurlijk al fenomenaal. In het bloed zitten vele miljoenen bloedcellen, en er zijn inmiddels technieken om daar honderden of duizenden tumorcellen uit te vissen. Je kunt ze zo zuiveren dat je uiteindelijk de afzonderlijke tumorcellen ieder in aparte buisjes hebt.”

Borstkanker

Als voorbeeld noemt hij een vrouw met borstkanker. De vrouw wordt behandeld, waarbij de tumor chirurgisch wordt weggehaald, met vaak nog een korte chemo en bestraling. Er volgt zo nodig een cosmetische hersteloperatie en dan gaat ze naar huis om haar leven weer op te pakken. “Bij twee van de drie vrouwen komt het nooit meer terug, maar een op de drie krijgt een paar jaar later weer klachten, want de kans op uitzaaiingen is aanzienlijk. Dan is de prognose voor herstel opeens somber. Maar

wat blijkt nu: een jaar voordat deze uitzaaiingen worden ontdekt, zijn er al circulerende tumorcellen in het bloed. En dat is een stadium waarin vaak echt wat te behandelen valt.”

Op de eerdergenoemde meeting in Griekenland kreeg hij te maken met vooral twee groepen: mensen die goed waren in het zuiveren van cellen, en aan de andere kant clinici, die kijken wat ze daarmee kunnen voor de patiënt. “Maar daar zit nog een heel vakgebied tussen”, vertelt hij. “En dat doen wij: de cellen moleculair in kaart brengen en het DNA ervan aflezen. Er zit ook RNA (ribonucleïnezuur) in, dat zijn de biologische macromoleculen die actief zijn en genetische informatie tot expressie brengen.”

Het bedrijf Tzu werkt nu aan een zogenaamde kankercatalogus. Hiermee wordt van iedere patiënt met een serie afzonderlijke circulerende tumorcellen het menselijkgenoomproject compleet overgedaan, dus wordt de samenstelling van het DNA én RNA van iedere cel opgehelderd. Wat vroeger honderden miljoenen kostte en jaren duurde, is nu binnen een paar dagen uit te voeren. Plasterk: “Vanwege de enorme hoeveelheid data is het essentieel om alles veilig en efficiënt in de cloud op te slaan. Er liggen ontzettend veel kansen in de bioinformatica, met grote computers die bestanden analyseren. Het gaat erom dat je kunt zeggen: deze serie cellen, dat zijn de bad guys. Die kunnen we uitschakelen met gepersonaliseerde therapie, voordat het kwaad gedaan is. Het zou een bekroning van mijn wetenschappelijke loopbaan betekenen als we met ons bedrijf een wezenlijke bijdrage aan het genezen van kanker kunnen leveren.”

Innovatie als drijvende kracht achter betaalbare gezondheidszorg

MOGELIJKHEDEN

Innovatie en technologie spelen een cruciale rol in het toegankelijk maken van geneesmiddelen. Nieuwe technieken kunnen niet alleen de ontwikkeling van medicijnen versnellen, maar ook de kosten aanzienlijk verlagen. Dat is nodig, want de kosten van de gezondheidszorg blijven stijgen.

Emile van Corven heeft ruim dertig jaar ervaring in de biotech sector en alles al gezien en meegemaakt. Hij is positief gestemd over innovaties in deze sector waardoor de tijd waarin een product op de markt komt drastisch kan worden verkort. “De kracht van technologie is enorm. Door beter begrip van celbiologie en het gebruik van geavanceerde analytische methoden kunnen we nu efficiënter en preciezer werken dan ooit tevoren”, vertelt Van Corven.

Hij wijst op de evolutie in de productie van complexe biologische geneesmiddelen, zoals recombinant eiwitten: dat zijn eiwitten geproduceerd door genetisch gemodificeerde organismen, zoals bacteriën, gistcellen of zoogdiercellen. “In de jaren negentig waren de opbrengsten in celsystemen zoals CHO-cellen marginaal. Tegenwoordig produceren we tien keer zoveel, en dat tegen lagere kosten”, zegt hij. Dit soort technologische doorbraken hebben geleid tot de ontwikkeling van biosimilars – goedkopere alternatieven voor dure originele geneesmiddelen waarvan het patent is verlopen. “Biosimilars hebben een enorme impact. Ze kunnen de kosten van behandelingen met wel dertig procent verlagen en maken innovatieve therapieën toegankelijker voor een bredere groep patiënten”, legt hij uit.

Tekst: Michel de Ruyter

Foto: Kelly Kolsteeg

Nederland heeft veel talent, maar de commercialisatie blijft een struikelblok

Nederland versus Amerika

Hoewel Nederland bekendstaat om zijn sterke wetenschappelijke basis en hoogwaardige onderzoeksinstituten, ziet Van Corven ook uitdagingen. “Nederland heeft veel talent, maar de commercialisatie blijft een struikelblok. In Amerika zie je een concentratie van kapitaal en kennis die de innovatie versnelt”, zegt hij. Toch ziet hij kansen door meer samenwerking binnen Europa en gerichte ondersteuning van startups waardoor het Europese continent veel sterker wordt.

De toekomst van biotech ziet Van Corven vol hoop tegemoet. “We staan aan de vooravond van revolutionaire behandelingen, zoals gentherapie en gepersonaliseerde medicijnen”, zegt hij enthousiast. Door nieuwe technologieën kunnen genen worden aangepast om ziektes bij de bron aan te pakken. Hij denkt dan aan patiënten met genetische aandoeningen. “Binnen tien tot twintig jaar kunnen we genen vervangen, zodat het lichaam zelf het ontbrekende eiwit produceert. Dat is geen symptoombestrijding meer, maar échte genezing.”

Ook benadrukt Van Corven de rol van Artificial Intelligence (AI) in het versnellen van onderzoek. AI helpt complexe gegevens te doorgronden en daardoor kunnen sneller nieuwe geneesmiddelen worden ontwikkeld. “AI is een krachtig instrument dat nog belangrijker zal worden”, voorspelt hij.

Ondanks meer dan drie decennia in de biotech blijft Van Corven gedreven. “Het mooiste aan dit vak is dat je mensen echt kunt helpen. Niet alleen hun leven verlengen, maar ook de kwaliteit van leven verbeteren”, zegt hij. Voor hem ligt de kracht van biotech in het combineren van wetenschappelijke ontdekkingen met praktische toepassingen die impact hebben. Biotech staat nooit stil. En hij is ervan overtuigd dat met de juiste experts aan het roer, innovaties in deze sector de samenleving én gezondheidszorg zullen blijven verrassen.

Tekst: Fred Pals

Een toekomst zonder dierproeven door innovatieve medicijnontwikkeling

De oproep om dierproeven in de medische wetenschap terug te dringen, klinkt steeds luider. Wereldwijd worden jaarlijks honderden miljoenen dieren gebruikt in experimenten, een praktijk die niet alleen ethische vragen oproept maar ook wetenschappelijke beperkingen kent. Diermodellen zijn namelijk vaak niet representatief voor de menselijke biologie, wat leidt tot inefficiënties en risico’s in het proces van medicijnontwikkeling. De zoektocht naar alternatieven wordt steeds urgenter. Maar hoe kunnen nieuwe geneesmiddelen veilig en effectief worden ontwikkeld zonder dierenleed?

Cell4Pharma: een doorbraak in nieronderzoek en dierproeven

In Nederland speelt Cell4Pharma, een biotechbedrijf met wortels in het Radboud UMC, een sleutelrol in deze missie. Hun doel is ambitieus: het substantieel terugdringen van dierproeven en deze uiteindelijk overbodig maken. Met hun gepatenteerde ciPTEC-technologie hebben ze een platform ontwikkeld dat de menselijke nierfunctie zeer nauwkeurig nabootst. Dit platform biedt een betrouwbaar alternatief voor de traditionele proefdiermodellen die nu nog worden gebruikt in toxiciteitsonderzoek.

De kern van hun technologie ligt in het gebruik van menselijke niercellen, afkomstig van een gezonde donor, die zijn aangepast om oneindig te kunnen delen. Dit maakt het mogelijk om schaalbare en consistente modellen te creëren die de complexiteit van de menselijke nier nauwkeurig simuleren. Deze aanpak, gevalideerd door tientallen wetenschappelijke publicaties en gebruik door meer dan dertig onderzoeksinstellingen wereldwijd, is veelbelovend.

De problemen in medicijnontwikkeling

Het huidige proces van medicijnontwikkeling is inefficiënt. Meer dan 90% van de kandidaat-geneesmiddelen faalt in de klinische fase, vaak door toxische bijwerkingen die niet vroegtijdig worden opgemerkt. Voor niertoxiciteit,

een belangrijke oorzaak van mislukking, zijn de statistieken schrijnend: 20-30% van de geneesmiddelen haalt de markt niet vanwege schade aan de nieren. Dit leidt niet alleen tot enorme financiële verliezen - gemiddeld € 150 miljoen per mislukt geneesmiddel - maar vertraagt voor patiënten ook de toegang tot nieuwe behandelingen.

Tevens staan dierproeven steeds meer onder druk door ethische bezwaren en vragen over de betrouwbaarheid van de resultaten. De menselijke biologie is nu eenmaal niet volledig te vangen in diermodellen. Hierdoor worden stoffen die veilig lijken in dieren, soms pas in een veel later stadium als schadelijk voor mensen herkend. Dit maakt de zoektocht naar alternatieven cruciaal.

Hoe ciPTEC het verschil maakt

De ciPTEC-technologie van

Cell4Pharma biedt een oplossing die zowel nauwkeurig als schaalbaar is. De menselijke niercellen die worden gebruikt, behouden essentiële eigenschappen van echte niercellen, zoals het vermogen om toxische stoffen te herkennen. Hierdoor kunnen farmaceutische bedrijven al in een vroeg stadium vaststellen of een geneesmiddel mogelijk schadelijk is voor de nieren. Dit voorkomt verspilling van tijd en geld op middelen die later toch zullen falen.

Uniek aan ciPTEC is dat het zowel ethisch verantwoord is als beter presteert dan traditionele modellen. Waar diermodellen vaak variëren in resultaten, levert dit in-vitro platform consistent betrouwbare data. Dit helpt niet alleen bedrijven om risico’s te verminderen, maar versnelt ook het proces om veelbelovende medicijnen op de markt te brengen. De impact is duidelijk: door dit model toe te passen, kunnen jaarlijks tienduizenden

dieren worden bespaard en wordt het percentage faalmomenten in de klinische fase aanzienlijk verminderd.

Een gezamenlijke inspanning

Cell4Pharma’s succes is niet alleen gebaseerd op wetenschappelijke innovatie, maar ook op samenwerking. Hun partnerschappen met academische instellingen, farmaceutische bedrijven en onderzoeksorganisaties hebben geleid tot de verdere ontwikkeling van de technologie. De Nederlandse overheid ondersteunt bovendien actief alternatieven voor dierproeven, wat de groei van bedrijven zoals Cell4Pharma bevordert.

De volgende stap in hun missie is het opschalen van hun 3D-niermodel, dat nog dichter bij de menselijke fysiologie staat. Met aanvullende financiering en strategische samenwerkingen is Cell4Pharma goed gepositioneerd om hun technologie breder in te zetten en zo nog meer impact te maken.

Toekomst

De weg naar een wereld zonder dierproeven is lang, maar initiatieven zoals die van Cell4Pharma tonen aan dat het mogelijk is. Door innovatieve technologieën zoals ciPTEC te ontwikkelen, maken zij niet alleen geneesmiddelenonderzoek efficiënter en veiliger, maar brengen ze ons ook dichter bij een toekomst waarin dieren niet langer hoeven te lijden voor medische vooruitgang.

DNA-mutaties via ‘knipmethode’ kunnen patiënten helpen

INNOVATIE

De medische wereld is constant in ontwikkeling, maar soms zijn er nieuwe technieken die echt tot de verbeelding spreken. Zo is er via het modificeren van DNA met de CRISPR-Cas-methode al veel vooruitgang geboekt om het leven van patiënten te verlichten.

Iets dat twintig jaar geleden voor DNA-onderzoekers nog ver weg leek, wordt langzaam realiteit. Het is nu mogelijk om via het ‘knippen’ van DNA genetische mutaties aan te brengen, met als doel bepaalde ziektes te verlichten of zelfs te verhelpen. Een van de ziektes waarbij deze kniptechnologie mogelijk toegepast kan worden, is spierdystrofie van Duchenne: een ernstige spierziekte die vooral jongeren treft. Deze wordt veroorzaakt door een fout in het dystrofinegen op het X-chromosoom. Bij deze aandoening wordt het dystrofine-eiwit niet geproduceerd, waardoor spiercellen afsterven en vervangen worden door veten bindweefsel. De eerste symptomen beginnen meestal al voor het tweede jaar. Later in de ontwikkeling neemt de

spierkracht verder af en hebben de meeste kinderen tussen acht en twaalf jaar al een rolstoel nodig. Uiteindelijk worden ook ademhalingsspieren en de hartspier aangetast.

Een relatief eenvoudige methode

Niels Geijsen is hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Regeneratieve Geneeskunde en hoofd van de afdeling Anatomie en Embryologie in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC). Hij is nauw betrokken bij onderzoek om via deze innovatieve DNA-methode de ziekte mogelijk te gaan vertragen. De CRISPR-Cas is een revolutionaire technologie voor genetische manipulatie, die sinds 2012 mogelijk is en waar voortdurend aan geschaafd wordt. Het werkt als een moleculaire schaar, waardoor wetenschappers op specifieke locaties precieze sneden in het DNA kunnen maken.

Geijsen benadrukt het belang van deze medische innovatie. “Het is een van de meest geavanceerde en nauwkeurige technieken voor genetische manipulatie die we momenteel hebben. Het is

bijzonder, omdat het voor wetenschappers relatief eenvoudig te gebruiken is in vergelijking met eerdere methoden voor genbewerking. Wetenschappers kunnen nu sneller, preciezer en efficiënter genetische veranderingen doorvoeren.” Het woord genezing zal Geijsen echter nooit in de mond nemen. Het gaat hier om kleine stapjes in een langdurig traject dat nog jaren zal duren. “Onze eerste focus is om bijvoorbeeld bij deze patiënten die lijden aan Duchenne, er uiteindelijk voor te zorgen dat de arm langer blijft functioneren. Want daar doe je tenslotte heel veel mee en zo verbeter je de kwaliteit van leven.”

Niels Geijsen, Hoogleraar Ontwikkelingsbiologie en Regeneratieve Geneeskunde en hoofd van de afdeling Anatomie en Embryologie in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)

Toepassingen

Een van de meest geavanceerde en nauwkeurige technieken voor genetische manipulatie die we momenteel hebben

Modra Pharmaceuticals – Partner Content

De eerste therapie gebaseerd op CRISPR-Cas-technologie is inmiddels goedgekeurd, maar het is nog altijd maar het begin, verduidelijkt Geijsen. Deze technologie heeft onlangs een mijlpaal bereikt met de goedkeuring van een therapie voor sikkelcelanemie. Deze techniek wordt naast erfelijke bloedziekten ook toegepast in immuun-oncologie. Hierbij wordt het immuunsysteem van de patiënt genetisch aangepast om kankercellen effectiever aan te vallen. De vooruitgang in deze technologie belooft een revolutie in de geneeskunde, waarbij CRISPR-Cas steeds meer ziekten gericht kan aanpakken. “We hopen als kleine onderzoeksgroep bij te dragen aan het verder ontwikkelen van de CRISPR-Castechnologie en onder andere het leven van dystrofiepatiënten te verbeteren.”

Doorbraak: chemotherapie in tabletvorm

Chemotherapie is vaak een ingrijpende ervaring voor patiënten, met lange ziekenhuisbezoeken en belastende bijwerkingen. Een van de meest gebruikte chemotherapieën kan nu als tablet toegediend worden in plaats van via de bloedbaan (intraveneus). Deze nieuwe aanpak kan niet alleen het patiëntcomfort verhogen, maar ook de weg openen naar bredere toepassingen in de oncologische zorg.

De standaardbehandeling via een chemokuur met docetaxel vereist een intraveneuze toediening, wat betekent dat patiënten een halve dag kwijt zijn aan een ziekenhuisbezoek. Daarnaast brengt het gebruik van agressieve oplosmiddelen niet alleen extra

ongemakken zoals allergische reacties met zich mee, maar vereist het ook preventieve medicatie tegen deze bijwerkingen. Het door het Nederlandse biotechbedrijf Modra Pharmaceuticals ontwikkelde ModraDoc006/r biedt een veel vriendelijker alternatief. “Onze docetaxel in tabletvorm wordt gecombineerd met ritonavir, een stof die ervoor zorgt dat de actieve chemotherapie efficiënt door het lichaam wordt opgenomen”, legt CEO Eric van der Putten uit. “Dit elimineert de noodzaak voor toediening via de bloedbaan en vermindert bijwerkingen aanzienlijk.”

Betere kwaliteit van leven, vergelijkbare resultaten In recente studies werd ModraDoc006/r vergeleken met de traditionele intraveneuze behandeling. De resultaten zijn veelbelovend: het tablet biedt minstens

dezelfde effectiviteit, als bij de traditionele behandeling. Bovendien geven de tabletten minder bijwerkingen. “Voor patiënten betekent dit niet alleen minder fysieke belasting, maar ook meer vrijheid. Ze kunnen thuis worden behandeld in plaats van regelmatig naar het ziekenhuis te moeten”, benadrukt Van der Putten.

Voor patiënten betekent dit niet alleen minder fysieke belasting, maar ook meer vrijheid

Hoewel de technologie bewezen is, blijft de weg naar de markt een uitdaging. Modra Pharmaceuticals heeft aanzienlijke fondsen nodig om de laatste fase van klinische trials te voltooien en het tablet naar de Amerikaanse markt te brengen voor de behandeling van patienten met uitgezaaide prostaatkanker. Daar biedt de

grotere markt meer kansen om het product commercieel tot een succes te maken. “We hebben € 40 miljoen nodig om dit product beschikbaar te maken voor patiënten. Het is het meest opwindende traject waar ik bij ben betrokken in de afgelopen dertig jaar, maar ook het meest frustrerende. Het is een verbetering voor de patiënt, maar nu gaat het puur om de commerciële propositie.”

In fase 3 wordt het middel getest bij een grotere groep patiënten om een nog nauwkeuriger beeld te krijgen van de effectiviteit. Met fase 3-onderzoek wordt het product voorbereid op introductie op de Amerikaanse markt, waar het naar verwachting in 2029 beschikbaar zal zijn. Dit biedt niet alleen een baanbrekende kans voor de farmaceutische sector, maar transformeert ook de chemotherapieervaring: minder bijwerkingen, meer gemak en een gelijkwaardige effectiviteit. Van der Putten is ervan overtuigd. “Dit werkt. Het is klaar om de zorg te transformeren.”

Tekst: Fred Pals

Eric van der Putten, CEO, Modra Pharmaceuticals

De uitdagingen van een normaal leven met Duchenne

Stephan Spieker (35) was 5 toen zijn ouders te horen kregen dat hij Duchenne heeft; een ernstige erfelijke ziekte die de spieren aantast en verzwakt. Stephan wil een zo normaal mogelijk leven leiden en dat lukt op veel momenten goed. Maar makkelijk is het zeker niet. ‘Ik ben niet echt bang voor de toekomst, maar ik denk er liever niet te veel aan.’

Mijn ouders hadden al vrij snel in de gaten dat er iets niet helemaal klopte. Ik was laat met lopen, viel vaak en was regelmatig moe. “Joh, het duurt gewoon wat langer voordat jullie zoon loopt,” zei de huisarts tegen mijn ouders. “Hij is gezond, er is niets aan de hand.’ Maar het viel de leidsters van de peuterspeelzaal ook op dat ik heel anders op het klimrek klom dan andere kindjes, en dat ik op een andere manier opstond als ik op de grond zat. Na heel lang zeuren kregen mijn ouders het voor elkaar dat er een spierbiopt werd gedaan. Daar kwam toen uit dat ik Duchenne had.”

Aan het woord is de 35-jarige Stephan Spieker, een vrolijke man uit Nijmegen. Alleen zijn rolstoel verraadt dat er iets met hem aan de hand is. Als je met Duchenne Spierdystrofie (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) wordt geboren, breken je spieren langzaam af en word je steeds minder sterk. Duchenne komt met name voor bij jongens. Kinderen met Duchenne vallen vaak en kunnen niet goed rennen. De meeste kinderen krijgen rond hun tiende al problemen met lopen en raken afhankelijk van een rolstoel. Ook wordt het steeds moeilijker om de armen te gebruiken. En als de spieren die voor ademhalen nodig zijn te zwak worden, is beademing nodig. Duchenne is uiteindelijk fataal omdat ook de hartspier steeds zwakker wordt.

Progressief verloop

‘Het is natuurlijk altijd moeilijk als je te horen krijgt dat je kind ziek is, maar dertig

jaar geleden waren de vooruitzichten voor kinderen nog veel slechter dan nu,’ vervolgt Stephan. ‘De diagnose was dus een grote klap voor ze. Mijn ouders kregen te horen dat ik waarschijnlijk niet ouder dan 12, 13 jaar zou worden. Ze moesten maar snel hun huis en auto gaan aanpassen.’

Het leven van de jonge Stephan en de rest van het gezin – hij heeft ook nog een 2 jaar oudere zus – veranderde na de diagnose drastisch. Hij ging naar een school voor kinderen met een beperking, waar ook een kinderarts was. Ook kwam hij onder behandeling van een revalidatiearts en fysiotherapeut. Toen Stephan 8 was, verhuisde het gezin naar een aangepaste woning.

ik vind het fijn om uit eten te gaan, een filmpje te pakken, of naar een festival te gaan. ik ben meer dan mijn beperking

De progressie van Duchenne kan variëren in snelheid en ernst, maar alle gevallen kent de ziekte een progressief verloop. ‘Ik heb uiteindelijk tot mijn 23e kunnen lopen,’ vervolgt Stephan. ‘Maar ik had vanaf mijn 9e al een elektrische rolstoel voor buiten. En die laatste jaren waren dat ook nog slechts stapjes. Dat kan ik nu niet meer. Nu kan ik mezelf bijvoorbeeld ook niet meer

overschuiven van mijn rolstoel naar het toilet, dat is te zwaar geworden.’

Een stap terug doen Stephan woont nu al een tijdje in een zogenaamde ‘fokuswoning’. Dit is een aangepaste woning, speciaal ontworpen voor mensen met een fysieke beperking of zorgbehoefte, waar ze zelfstandig kunnen wonen met zorg op afroep. Deze woningen zijn uitgerust met voorzieningen zoals breed toegankelijke deuren, aangepaste keukens en badkamers, en domotica om de zelfredzaamheid te vergroten. En voor Stephan is die zelfredzaamheid extra belangrijk, want hij wil waar mogelijk een zo normaal mogelijk leven leiden. Dat betekent in de praktijk dat hij 24 uur per week werkt als ondersteuner Lectoraat Human Capital Innovations (HCI) op de Hogeschool van Arnhem en Nijmegen (HAN) en daarnaast veel tijd besteedt aan zijn vrijwilligerswerk bij Wij Staan Op, een stichting die zich hardmaakt voor een meer inclusieve maatschappij, waarin iedereen mee mag doen. ‘Maar dat normale leven moet natuurlijk wel kúnnen,’ benadrukt Stephan. ‘Er zijn genoeg Duchenne-patiënten bij wie dat simpelweg niet gaat. Zij zitten noodgedwongen de hele dag thuis. Ik vind het fijn om uit eten te gaan, een filmpje te pakken, of naar een festival te gaan. Ik ben meer dan mijn beperking.’

Groot stempel

Ondanks de tijd die de actieve Stephan doorbrengt op zijn werk, als kernteamlid bij Wij Staan Op én tijdens de stedentripjes

die hij graag maakt met zijn zus of moeder (‘Tegenwoordig wel met de trein in plaats van het vliegtuig, dat is makkelijker’), drukt de ziekte natuurlijk wel een groot stempel op zijn leven. Slapen doet hij al een tijd aan de beademing; anders is hij de volgende dag ontzettend moe. ‘Ik slik daarnaast behoorlijk wat medicijnen; onder andere voor mijn blaas, vanwege mijn buikkatheter, en mijn hart. Soms loop ik mezelf voorbij. Als je over je grenzen gaat, krijg je bijvoorbeeld sneller ontstekingen. Dan moet ik weer even een stap terug doen. Omdat je slikspieren ook achteruitgaan, wordt eten voor mij steeds moeilijker. Ik ben de laatste tijd veel afgevallen. Helemaal pijnvrij ben ik nooit, maar ik wil dat niet altijd laten zien aan de buitenwereld. Zitten doet vaak pijn en ik heb veel last van mijn nek. Ik ben niet echt bang voor de toekomst, maar ik denk er liever niet te veel aan. Ik heb wel alles al geregeld. Voorlopig geniet ik van het leven, met mijn vrienden, familie en collega’s.’

Meer informatie? Scan de QR-code.

Kim Heilema Fotografie

Flexibele oplossingen voor elke cleanroom omgeving

Het bouwen van (specialistische) cleanrooms vereist een aanpak die maatwerk en innovatie combineert. Voor bedrijven in sectoren zoals biotech, farmacie, gezondheidszorg en hightech industrie is het essentieel dat hun werkomgevingen niet alleen voldoen aan de vereiste normen, maar ook flexibel en toekomstbestendig zijn.

Cleanrooms zijn essentieel in tal van industrieën, van de gezondheidszorg tot geavanceerde technologische omgevingen. Geen enkele cleanroom is echter hetzelfde: elke klant stelt unieke eisen. Voor een biotechbedrijf, gespecialiseerd in farmaceutische productie, zijn de specificaties bijvoorbeeld compleet anders dan die voor een bedrijf zoals SRON, SRON is the Dutch national expertise institute for scientific space research. Of neem ASML, de gigant uit Veldhoven die van groot belang is voor de wereldeconomie. Ook haar toeleveranciers vragen om flexibele cleanroom oplossingen.

Hier komt de werkwijze van Cleanroom Combination Group uit Bergeijk in beeld, een bedrijf dat al decennialang cleanrooms ontwerpt, bouwt en onderhoudt voor een breed scala aan toepassingen. De diversiteit in toepassingen is groot: operatiekamers, bereidingsapotheken, centrale sterilisatieafdelingen en BSLlaboratoria (laboratoria die werken met pathogenen en bio-gevaarlijke stoffen) zijn enkele voorbeelden binnen de gezondheidszorg. Daarnaast is het bedrijf

actief in de hightech industrie. Hier ligt de nadruk vaak op flexibiliteit en aanpasbaarheid, zoals bij SRON, waar een cleanroom is ontwikkeld die eenvoudig demonteerbaar en herbruikbaar is. “Het ontwerpen en bouwen van een cleanroom is altijd maatwerk”, zegt CEO Michiel van Kooten. “Dit betekent dat we voor elk project opnieuw kijken naar de eisen van de klant en hoe we daar het beste op kunnen inspelen. Het is heel belangrijk om goed te luisteren naar onze opdrachtgevers. Wat er nodig is voor hun productieproces en wat de impact daarvan is op de ruimte die wij maken.”

De sleutel tot succes: nauwe samenwerking en voorbereiding Het proces begint met een intensieve voorbereidingsfase waarin projectteams – bestaande uit projectleiders, engineers, werkvoorbereiders en 3D modelleurs –nauw samenwerken met de klant. In deze fase worden niet alleen de technische eisen, maar ook klant specifieke elementen uitgewerkt. “De voorbereiding en het ontwerptraject zijn cruciaal”, benadrukt Van Kooten. “Als dat niet goed verloopt, kost het direct tijd en efficiëntie tijdens de realisatie.” Een belangrijke factor is het gebruik van prefab-elementen, zoals wanden plafondsystemen. Deze worden in een gecontroleerde omgeving geproduceerd en vervolgens naar de bouwplaats gebracht. Hierdoor kan de realisatie efficiënter plaatsvinden en is de bouwtijd aanzienlijk korter.

Duurzaamheid en aanpasbaarheid centraal

Een cleanroom moet niet alleen voldoen aan de eisen van vandaag, maar ook voorbereid zijn op de toekomst. Flexibiliteit

is daarom een belangrijk speerpunt in de werkwijze van CCG. Dit betekent dat cleanrooms zodanig worden ontworpen dat ze eenvoudig kunnen worden aangepast aan nieuwe processen of technologieën. Bij CCG hebben ze daar een term voor: Fit for Purpose. “Met onze fit-forpurpose benadering en aandacht voor detail spelen we in op de groeiende vraag naar innovatieve cleanrooms in diverse sectoren”, aldus Van Kooten. Het gebruik van duurzame materialen die herbruikbaar zijn, speelt hierin een belangrijke rol. “Onze oplossingen zijn ontworpen met oog op de toekomst”, zegt Van Kooten. “Het gaat erom dat onze cleanrooms niet alleen voldoen aan de huidige eisen, maar ook meegroeien met de ontwikkelingen in de industrie.”

ook milieuvriendelijker zijn. “Een goed ontworpen cleanroom draagt ook bij aan energiebesparing tijdens het gebruik. Bijvoorbeeld door de luchtwisselingen aan te passen aan het productieproces.”

Innovatie als motor van groei “De markt voor cleanrooms is continu in ontwikkeling. Innovaties in de gezondheidszorg, zoals biologische afbreekbare implantaten of geavanceerde gentherapieën, stellen nieuwe eisen aan cleanroom omgevingen”, aldus Van Kooten. Daarnaast zorgt de groei in hightech industrieën, zoals chipproductie en nanotechnologie, voor een toenemende vraag naar hypermoderne cleanrooms. Steeds vaker krijgen we te maken met combinaties van technieken, waarbij er sprake is van een combinatie aan eisen en wetgeving. Denk hierbij aan healthcare en nanotechnologie, GMP productie en radionuclide.”

Het gaat erom dat onze cleanrooms niet alleen voldoen aan de huidige eisen, maar ook meegroeien met de ontwikkelingen in de industrie

Duurzaamheid beperkt zich echter niet tot de bouwfase. In een farmaceutische omgeving kan dit betekenen dat gesloten processen een lagere cleanroom classificatie vereisen, wat leidt tot een lagere energieconsumptie. Dit soort innovatieve oplossingen zorgt ervoor dat cleanrooms niet alleen functioneel, maar

Ook in de hightech industrie wordt voortdurend gezocht naar innovatieve oplossingen. Zo realiseerde CCG een technische cleanroom voor SRON, gericht op satellietcomponenten. Hierbij was de uitdaging om een ruimte te creëren die niet alleen voldoet aan de huidige eisen, maar ook voorbereid is op toekomstige ontwikkelingen in lucht- en ruimtevaarttechnologie. Met een focus op duurzaamheid, innovatie en samenwerking is CCG goed gepositioneerd om in te spelen op de veranderende behoeften van klanten. “De combinatie van maatwerk, technische expertise en een klantgerichte aanpak is wel iets waar we trots op zijn. Voor elke sector vinden we een oplossing.”

Michiel van Kooten, CEO, Cleanroom Combination Group

De ziekte van Leber: zeldzame oogziekte met grote impact

Door de zeldzame en moeilijk te behandelen oogzenuwziekte LHON, ook wel ‘ziekte van Leber’ genoemd, kunnen met name jonge mannen binnen enkele weken zeer slechtziend of blind worden. Doorgaans is deze slechtziendheid blijvend. LHON heeft dan ook een enorme impact op het leven van patiënten en hun directe omgeving. De diagnose is bijzonder ingrijpend.

Het Oogziekenhuis Rotterdam is het nationale expertisecentrum voor de oogzenuwziekte LHON. Samen met het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) en het Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC) vormt het Oogziekenhuis de behandeltriangel voor LHON in Nederland. In deze drie centra is veel kennis over LHON aanwezig; daarnaast wordt behandeling en begeleiding geboden en er wetenschappelijk onderzoek gedaan.

Dr. Judith van Everdingen is oogarts en neuro-ophthalmoloog in Het Oogziekenhuis Rotterdam en hoofd van het Nationale Expertise Centrum voor LHON. Zij schat dat er in Nederland zo’n 400 tot 500 mensen door deze aandoening plotseling maatschappelijk blind zijn geworden en dat er elk jaar 10 à 20 bijkomen.

het tweede oog ook slechtziend of blind. Dan ben je echt visueel gehandicapt, en dat is een ontzettend zware dobber. In ons expertisecentrum zie ik veel LHONpatiënten. Ik zie ongeloof, verdriet en frustratie, maar ook hoop en veerkracht en daar heb ik groot respect voor. Gelukkig zie ik bij een belangrijk deel van de patiënten die wij behandelen na vele maanden enige verbetering van het zicht optreden, al wordt het nooit meer zoals het ooit was. Veel patiënten blijven visueel gehandicapt.’

De invloed van genen, hormonen en leefstijl

LHON wordt veroorzaakt door een probleem met de ‘energiefabriekjes’, de mitochondriën, die in alle lichaamscellen zitten en voor celenergie zorgen. Bij mensen die drager zijn van LHON werken deze fabriekjes niet goed door een piepkleine verandering in het mitochondriaal DNA. Daardoor ontstaat celschade, wat tot verlies van een functie van die cel kan leiden. In geval van LHON tot slecht zicht.

verspreiden en meenemen in hun verdere carrière.’

Het verlies van centraal zicht begint met een vlekje dat je in de verte ziet en dat binnen een paar dagen of weken steeds groter wordt

LHON is dus zeldzaam. Maar wat is het precies?

‘LHON is een erfelijke oogzenuwaandoening, maar vaak is dat in families niet bekend,’ aldus dr. Van Everdingen. ‘LHON leidt tot snel verlies van het centrale zicht. Daardoor is het ineens niet meer mogelijk om details scherp te zien. Denk daarbij aan autorijden, gezichten herkennen en lezen. LHON komt meestal voor bij jonge mannen tussen 13 en 30 jaar, maar kan ook op andere leeftijden en bij vrouwen optreden. Het verlies van centraal zicht begint met een vlekje dat je in de verte ziet en dat binnen een paar dagen of weken steeds groter wordt. Het kan zijn dat je in eerste instantie denkt dat het allemaal wel meevalt omdat je je andere oog nog hebt, maar meestal volgt het tweede oog snel en in bijna 100 procent van de gevallen is binnen een jaar

Chiesi

chiesi.nl

‘Dragerschap van de ziekte LHON wordt altijd doorgegeven door de moeder en nooit door de vader. De meeste dragers zullen nooit slechtziend worden,’ zegt Van Everdingen. ‘Er zijn allerlei hypotheses over de reden waarom de ene drager wel en de andere niet slechtziend wordt en waarom het vaker jonge mannen treft. Het lijkt mogelijk iets te maken te hebben met invloed van genen, hormonen en leefstijl, zoals roken, en andere stoffen die schadelijk kunnen zijn voor de energiefabriekjes of mitochondriën.’

‘Slechts bij een deel van de LHON patiënten treedt na vele maanden enig spontaan herstel op. En bij een deel van de patienten vergroot medicamenteuze behandeling de kans op gedeeltelijk herstel.’ Wetenschappelijk onderzoek naar gentherapie lijkt veelbelovend, maar heeft tot nu toe nog geen behandeling opgeleverd. ‘Samenwerken, zowel nationaal als internationaal, is essentieel. Door onderzoek, maar ook door het delen van kennis en ervaring om meer bewustwording te creëren. Dit doen we onder andere door te publiceren in geneeskundige tijdschriften voor huisartsen en specialisten en door les te geven en te spreken op congressen. Ook leiden we nieuwe generaties artsen en oogartsen op die de kennis weer

Emotionele ondersteuning is cruciaal Het buitenland kijkt met bewondering naar de goede organisatie van de zorg voor LHON in Nederland en de samenwerking van het expertisecentrum, de drie behandelcentra, de verwijzende (oog)artsen en neurologen en ook de contacten met klinisch genetica, de ambulante revalidatiecentra en de intensieve revalidatie op het Looerf.

Van Everdingen: ‘Naast de medische en praktische begeleiding van patiënten is emotionele ondersteuning cruciaal. Goed contact met de patiëntengroep zelf vinden wij van groot belang. Het expertisecentrum maakte daarom in overleg met patiënten een podcastserie ‘leven met LHON,’ om laagdrempelig door lotgenoten geïnformeerd te kunnen worden over deze verschillende aspecten. Ook spelen de twee patiëntenverenigingen, de ledengroep LOA/LHON van de Oogvereniging en de Belangenvereniging LOA/LHON, hierbij een belangrijke rol.’

De bewustwording die door de actieve samenwerking met al deze partijen wordt gecreëerd, zorgt ervoor dat de diagnose LHON steeds sneller kan worden gesteld, veelal sneller dan in andere landen. ‘We moeten samen veel energie steken in het verbreden van kennis van dit ziektebeeld,

zodat de diagnose in een vroegtijdig stadium kan worden gesteld en door meer kennis betere therapieën ontwikkeld kunnen worden totdat deze nare ziekte de wereld uit is. Dat zou toch wel het mooiste zijn,’ besluit Van Everdingen.

Scan de QR code voor het beluisteren van de gehele podcast.

Judith van Everdingen, Oogarts van het Oogziekenhuis Rotterdam

Biotech & Life Sciences, veel meer dan alleen geneeskunde

De Life Sciences- en Biotech-sector speelt een cruciale rol in het aanpakken van wereldwijde duurzaamheidsuitdagingen. Innovaties in deze sector gaan verder dan gezondheid en geneeskunde; ze beïnvloeden ook voedselproductie, industriële processen en milieubescherming. Nederland staat hierin bekend als een innovatief centrum met toonaangevende hubs zoals het Leiden Bio Science Park en Pivot Park in Oss. Drie voorbeelden laten zien welke innovatieve ontwikkelingen er binnen deze sector wereldwijd en in Nederland al plaatsvinden, terwijl ze slechts een greep zijn uit de vele initiatieven.

Bioplastics uit zeewier

Plasticvervuiling is een wereldwijd probleem, en duurzame alternatieven zijn harder nodig dan ooit. Het Amerikaanse bedrijf Sway ontwikkelt bioplastics op basis van zeewier, een natuurlijke grondstof die snel groeit, geen landbouwgrond of zoet water nodig heeft en CO₂ absorbeert tijdens het groeiproces. Dit maakt het tot een veelbelovend alternatief voor fossiele plastics.

De toepassingen van deze bioplastics zijn breed: van biologisch afbreekbare verpakkingen tot bouwmaterialen en elektronica. Grote bedrijven tonen al interesse, gezien het potentieel om de milieu-impact drastisch te verminderen. Nederland, met zijn sterke maritieme sector en ervaring in innovatieve landbouwoplossingen, biedt kansen om vergelijkbare technologieën te ontwikkelen. Denk aan pioniers zoals Van Oord, die expertise hebben in duurzame mariene projecten. Door samenwerking kan Nederland zich positioneren als leider in zeewiertechnologie.

Alternatieve eiwitten

De groeiende wereldbevolking en de druk op landbouwgrond en waterbronnen vragen om revolutionaire voedselproductie.

Het Finse bedrijf Solar Foods produceert voedsel uit CO₂, water en hernieuwbare energie. Hun product, Solein, is een eiwitrijk poeder dat kan worden gebruikt in voedingsmiddelen en een duurzaam alternatief biedt voor traditionele landbouw.

In Nederland leidt Protix, gevestigd in Bergen op Zoom, de weg in alternatieve eiwitproductie door insecten te kweken als hoogwaardige eiwitbron. Deze insecten worden gevoed met organisch afval, wat een volledig circulaire oplossing biedt. Protix levert inmiddels aan grote diervoederproducenten en heeft onlangs een investering van € 50 miljoen ontvangen om de productiecapaciteit te vergroten.

Volgens cijfers van de Rabobank groeit de Europese markt voor alternatieve eiwitten jaarlijks met 7%. Deze innovaties zijn essentieel om de ecologische voetafdruk van voedselproductie te verkleinen en voedselzekerheid te waarborgen in een wereld met een groeiende bevolking.

Textiel uit paddenstoelen

De mode-industrie is een van de meest vervuilende sectoren ter wereld, maar industriële biotechnologie biedt hoop. Bolt Threads, een biotechbedrijf uit de VS,

gebruikt mycelium – het wortelnetwerk van paddenstoelen – om biologisch afbreekbare textielmaterialen te maken. Hun product, Mylo™, wordt al toegepast door merken zoals Stella McCartney en Adidas, en fungeert als veganistisch leer.

Nederlandse startups zoals MycoTEX in Soest ontwikkelen vergelijkbare technologieën en richten zich op volledig circulaire modeoplossingen. Dit soort bio-gebaseerde textielmaterialen vermindert niet alleen de afhankelijkheid van petrochemische stoffen, maar biedt ook nieuwe creatieve mogelijkheden voor ontwerpers. Met investeringen in biobased economy-projecten zoals die van Wageningen University & Research, versterkt Nederland zijn positie als koploper in duurzame innovatie.

Nederland als innovatiehub

Ons land speelt een prominente rol in de wereldwijde Life Sciences- en Biotechsector. Hubs zoals het Leiden Bio Science Park en Pivot Park trekken internationale bedrijven, talent en investeringen aan. Het Leiden Bio Science Park heeft meer dan 200 bedrijven en onderzoeksinstellingen die zich richten op biotechnologie en farmaceutische innovaties. In 2023 investeerden deze bedrijven gezamenlijk

meer dan € 2 miljard in R&D. Pivot Park in Oss, dat zich richt op farmaceutische productie en ontwikkeling, biedt startups toegang tot hoogwaardige faciliteiten en expertise. Samenwerking tussen industrie, overheid en kennisinstellingen zorgt ervoor dat Nederland een sleutelrol speelt in de toekomst van Life Sciences en Biotech.

De toekomst van innovatie

Deze voorbeelden laten zien hoe de Life Sciences- en Biotech-sector niet alleen technologische vooruitgang stimuleert, maar ook concrete oplossingen biedt voor duurzame vraagstukken. Van bioplastics en alternatieve eiwitten tot innovatieve textielmaterialen: de sector is essentieel voor het aanpakken van wereldwijde problemen zoals vervuiling, voedseltekorten en klimaatverandering.

Als kenniseconomie met een sterk ecosysteem is Nederland een van de drijvende krachten achter deze baanbrekende ontwikkelingen. De Life Sciences- en Biotech-sector biedt investeerders, ondernemers en beleidsmakers unieke kansen om duurzame vooruitgang te versnellen. Door kennis en innovatiekracht te bundelen, kan Nederland niet alleen nationaal, maar ook wereldwijd een leidende rol spelen in het vormgeven van een duurzame toekomst.

Tekst: Edith Nordmann Foto: Suzan Alberts

Edith Nordmann, Managing Partner | Advocaat ACG International & Chairman Netherlands India Chamber of Commerce and Trade (NICCT)

“De uitslag COPD was schokkend, het leek wel alsof ik van tien hoog naar beneden viel.” Chasmaine (53 jaar)

het

jaar)

Maakt uw gift een doorbraak mogelijk?

Uw gift helpt om baanbrekend longonderzoek mogelijk te maken. Met zo’n veertig onderzoeken komt een oplossing elke dag dichterbij. Ook ondersteunen we patiënten en blijven we ons inzetten voor gezonde lucht. Met uw bijdrage geeft u hoop aan mensen zoals Roe en Chasmaine.

Voor gezonde longen. Voor gezonde lucht. Voor iedereen.

Neem gerust contact op Wilt u Longfonds steunen met een grote gift? Geweldig! Marcella Hageman en Saskia Fagnotti vertellen u graag over de mogelijkheden. Neem contact op via bijzonderegift@longfonds.nl of 033 - 434 1212.

Ons leven begint met een ademhaling. En eindigt er ook mee. Wat een geluk, als het vanzelf gaat! Voor mensen met een longziekte is ademhalen niet vanzelfsprekend. Soms zelfs een voortdurende strijd. Bij één op de vier mensen die overlijden speelt een longziekte een rol. Longfonds zet alles op alles om een medische doorbraak mogelijk te maken. Uw steun is daarbij onmisbaar.

Maakt uw gift een doorbraak mogelijk?

Ons leven begint met een ademhaling. En eindigt er ook mee. Wat een geluk, als het vanzelf gaat! Voor mensen met een longziekte is ademhalen niet vanzelfsprekend. Soms zelfs een voortdurende strijd. Bij één op de vier mensen die overlijden speelt een longziekte een rol. Longfonds zet alles op alles om een medische doorbraak mogelijk te maken. Uw steun is daarbij onmisbaar.

Uw gift helpt om baanbrekend longonderzoek mogelijk te maken. Met zo’n veertig onderzoeken komt een oplossing elke dag dichterbij. Ook ondersteunen we patiënten en blijven we ons inzetten voor gezonde lucht. Met uw bijdrage geeft u hoop aan mensen zoals Roe en Chasmaine.

Maakt uw gift een doorbraak mogelijk? Uw gift helpt om baanbrekend longonderzoek mogelijk te maken. Met zo’n veertig onderzoeken komt een oplossing elke dag dichterbij. Ook ondersteunen we patiënten en blijven we ons inzetten voor gezonde lucht. Met uw bijdrage geeft u hoop aan mensen zoals Roe en Chasmaine.

Neem gerust contact op Wilt u Longfonds steunen met een grote gift? Geweldig! Marcella Hageman en Saskia Fagnotti vertellen u graag over de mogelijkheden. Neem contact op via bijzonderegift@longfonds.nl of 033 - 434 1212.

Neem gerust contact op Wilt u Longfonds steunen met een grote gift? Geweldig! Marcella Hageman en Saskia Fagnotti vertellen u graag over de mogelijkheden. Neem contact op via bijzonderegift@longfonds.nl of 033 - 434 1212.

“Als ik door astma in het ziekenhuis lig, wil ik naar mijn familie en mijn hond.” Roe (11 jaar)

“De uitslag COPD was schokkend, het leek wel alsof ik van tien hoog naar beneden viel.” Chasmaine (53 jaar)

Zelfredzaamheid als sleutel tot zorgtransformatie

De zorgsector staat wereldwijd onder druk. Personeelstekorten, toenemende vergrijzing en groeiende zorgbehoeften vragen om innovatieve oplossingen. Nieuwe technologieën en slimme organisatievormen bieden kansen om de zorg toegankelijker te maken, met meer nadruk op zelfredzaamheid. Het doel? Een gezondere maatschappij waarin iedereen naar vermogen kan bijdragen en waarin zorg beschikbaar blijft voor wie dat écht nodig heeft. Een digitale revolutie in de zorg.

CareBuilder biedt een digitale omgeving waarin cliënten en zorgverleners naadloos samenwerken. Het platform, dat in het Verenigd Koninkrijk al tien jaar met succes wordt toegepast, maakt het mogelijk om hulp grotendeels op afstand te verlenen. “Het bijzondere aan ons concept is dat we mensen inzetten die anders buiten het arbeidsproces zouden vallen”, legt John Vermeulen, CEO en oprichter, uit. “Denk aan mensen met longklachten of andere beperkingen. Zij kunnen via ons platform bijdragen aan de zorg, bijvoorbeeld door ondersteuning op afstand te bieden. Dit werkt een beetje als Über, maar dan in de zorg.”

Deze aanpak slaat een brug tussen twee grote uitdagingen in de sector: het tekort aan zorgpersoneel en het gebrek aan doel bij mensen die niet fulltime inzetbaar zijn. “Het gaat niet alleen om efficiëntie”, vervolgt Vermeulen. “Het geeft mensen ook hun waardigheid terug. Ze worden weer onderdeel van de samenleving, wat zowel hen als de zorgsector enorm ten goede komt.”

De lessen uit het Verenigd Koninkrijk Hoewel CareBuilder een Nederlands bedrijf is, zijn ze vooral groot in het Verenigd Koninkrijk. “We zagen dat daar tien jaar geleden al een grote noodzaak was om de zorg anders te organiseren”, vertelt Vermeulen. “In Nederland hebben we het altijd relatief goed gehad. Daardoor was er minder druk om te veranderen. Maar nu

we in Nederland met dezelfde uitdagingen te maken krijgen, merken we dat de tijd rijp is om onze oplossingen hier ook toe te passen.”

Het platform wordt onder andere gebruikt door Lunet, een grote zorgverlener in Nederland die ondersteuning biedt aan duizenden cliënten. “Wat we in de U.K. hebben geleerd, passen we nu toe bij Lunet”, aldus Vermeulen. “Daar werken we niet alleen met cliënten, maar ook met zorgverleners die onze visie begrijpen. Het gaat om samenwerking, om technologie die mensen ondersteunt, en om denken in mogelijkheden in plaats van beperkingen.”

Fit en vitaal: denken in kansen Vermeulen spreekt gepassioneerd over zijn missie en visie. Zijn persoonlijke leven weerspiegelt zijn filosofie. Als fervent triatleet en deelnemer aan Ironmanwedstrijden, zelfs nu hij bijna zestig is, gelooft hij in de kracht van discipline en doorzettingsvermogen. “Mensen denken vaak in beperkingen”, zegt hij. “Maar als je elke dag een stap zet richting een gezonder leven, zijn er zoveel mogelijkheden. Dat geldt voor mezelf, maar ook voor hoe we naar zorg moeten kijken.” Diezelfde gedachtegang vertaalt zich naar de kern van CareBuilder: zelfredzaamheid

stimuleren. “Als mensen beter voor zichzelf zorgen, hebben we meer capaciteit over voor degenen die écht hulp nodig hebben”, legt hij uit. “Het gaat om kleine veranderingen die een grote impact maken. Denk bijvoorbeeld aan technologie die cliënten helpt om zelfstandig te blijven wonen of om basiszorg zelf te organiseren. Zo wordt de druk op het zorgsysteem verlicht.”

Technologie als katalysator

De kern van CareBuilder’s aanpak is technology-enabled care. Dit houdt in dat technologie wordt gebruikt om zorg niet alleen efficiënter, maar ook persoonlijker te maken. Het platform biedt realtime ondersteuning, waardoor cliënten direct hulp kunnen krijgen als dat nodig is. “Stel, iemand is bezig met een oefening en loopt vast. Via ons platform kan die persoon direct contact leggen met een zorgverlener die realtime begeleiding biedt”, vertelt Vermeulen. “Het is die combinatie van technologie en menselijke interactie die het verschil maakt.”

Daarnaast helpt technologie om integrale zorg te bieden. In plaats van losse oplossingen voor specifieke problemen – wat Vermeulen “puntoplossingen” noemt – integreert CareBuilder alle

facetten van zorg in één systeem. “Ons platform verbindt cliënten, zorgverleners en technologie. Het maakt samenwerken makkelijker en zorgt ervoor dat iedereen een rol heeft in zijn eigen zorgproces”, zegt hij.

Toekomstvisie

Met de implementatie van CareBuilder in Nederland breekt een nieuwe fase aan voor het bedrijf. “We zijn nu in de scale-up fase”, legt Vermeulen uit. “We hebben laten zien dat ons model werkt in het Verenigd Koninkrijk. Nu willen we opschalen naar andere landen en nog meer cliënten ondersteunen. De technologie is er klaar voor.”

Zelfredzaamheid stimuleert niet alleen efficiëntie in de zorg, maar geeft mensen ook hun waardigheid terug

Het potentieel is enorm. Volgens Vermeulen kan een bredere implementatie van CareBuilder in Nederland leiden tot een besparing van miljarden euro’s. Maar voor hem draait het niet alleen om de cijfers. “Het belangrijkste is dat we een verschil maken in het leven van mensen”, zegt hij. “Zowel voor de cliënten als voor de zorgverleners. Iedereen verdient een kans om bij te dragen en om zichzelf te ontwikkelen.” Met technologie als fundament en een visie die draait om samenwerking, biedt CareBuilder een frisse kijk op de zorgsector. Door de nadruk te leggen op wat wél kan, verandert het bedrijf de manier waarop zorg wordt geleverd – en dat is winst voor iedereen.

John Vermeulen, CEO en oprichter, CareBuilder