mRNA - Il 'Software della vita'.

2020

mRNA - Il 'Software della vita'.

Rider Digest Montabone editore 07/03/2020

Cosa fa l'mRNA? mRNA produce istruzioni per produrre proteine che possono trattare o prevenire le malattie I farmaci mRNA non sono piccole molecole, come i farmaci tradizionali. E non sono biologicamente tradizionali (proteine ricombinanti e anticorpi monoclonali) che sono stati la genesi dell'industria biotecnologica. I farmaci mRNA sono invece un insieme di istruzioni. E queste istruzioni indirizzano le cellule del corpo a produrre proteine per prevenire o combattere le malattie.

In realtà è la biologia umana di base.

Il DNA (acido desossiribonucleico) è una molecola a doppio filamento che immagazzina le istruzioni genetiche di cui le cellule del vostro corpo hanno bisogno per produrre proteine. Le proteine, invece, sono i "cavalli di battaglia" del corpo. Quasi tutte le funzioni del corpo umano - sia quelle normali che quelle legate alla malattia - sono svolte da una o più proteine.

L'mRNA è fondamentale quanto il DNA. Senza mRNA, il vostro codice genetico non verrebbe mai usato dal vostro corpo.

Le proteine non verrebbero mai prodotte. E il vostro corpo non potrebbe - in realtà non potrebbe - svolgere le sue funzioni. L'acido ribonucleucico messaggero, o mRNA in breve, gioca un ruolo vitale nella biologia umana, in particolare in un processo noto come sintesi proteica. L'mRNA è una molecola a singolo filamento che trasporta il codice genetico dal DNA nel nucleo di una cellula ai ribosomi, il meccanismo di produzione delle proteine della cellula.

Abilitare la scoperta e lo sviluppo di NUOVI FARMACI Abbiamo costruito Moderna sulla premessa guida che se l'uso dell'mRNA come medicina funziona per una malattia, dovrebbe funzionare per molte malattie. E, se questo è possibile - con il giusto approccio e le giuste infrastrutture - potrebbe migliorare significativamente il modo in cui i farmaci vengono scoperti, sviluppati e prodotti.

Il nostro sistema operativo Riconoscendo l'ampio potenziale della scienza mRNA, abbiamo deciso di creare una piattaforma tecnologica mRNA che funzioni in modo molto simile ad un sistema operativo su un computer. È stata progettata in modo che possa essere collegata in modo intercambiabile con diversi programmi. Nel nostro caso, il "programma" o "app" è il nostro farmaco mRNA - la sequenza mRNA unica che codifica una proteina.

Abbiamo un team dedicato di diverse centinaia di scienziati e ingegneri che si occupano esclusivamente di far progredire la tecnologia della piattaforma Moderna. Sono organizzati intorno a discipline chiave e lavorano in modo integrato per far progredire la conoscenza che circonda la scienza mRNA e risolvere le sfide che sono uniche per lo sviluppo di un farmaco mRNA. Alcune di queste discipline includono la biologia, la chimica, la formulazione e la somministrazione di mRNA, la bioinformatica e l'ingegneria delle proteine.

I nostri farmaci mRNA - Il 'Software della vita'.

Quando abbiamo un concetto per una nuova medicina mRNA e iniziamo la ricerca, i componenti fondamentali sono già in atto.

In generale, l'unica cosa che cambia da un potenziale farmaco mRNA ad un altro è la regione di codifica - il codice genetico vero e proprio che istruisce i ribosomi a produrre proteine. L'utilizzo di questi set di istruzioni conferisce ai nostri farmaci mRNA in fase di sperimentazione una qualità simile a quella del software.

Abbiamo anche la capacità di combinare diverse sequenze di mRNA che codificano per diverse proteine in una singola medicina sperimentale mRNA.

Stiamo sfruttando la flessibilità offerta dalla nostra piattaforma e il ruolo fondamentale che l'mRNA svolge nella sintesi proteica per perseguire i farmaci mRNA per un ampio spettro di malattie.

All'interno di una data modalità, i componenti di base sono generalmente identici tra i candidati allo sviluppo - formulazione, regione 5' e regione 3'. Solo la regione di codifica varia in base alla proteina / s il farmaco potenziale sta indirizzando le cellule a produrre.

Scoprite come il nostro Research Engine e Early Development Engine ci permettono di massimizzare la promessa dell'mRNA di migliorare significativamente il modo in cui i farmaci vengono scoperti, sviluppati e prodotti.

Superare le sfide chiave L'utilizzo dell'mRNA per la creazione di farmaci è un'impresa complessa e richiede il superamento di nuove sfide scientifiche e tecniche. Dobbiamo far entrare l'mRNA nei tessuti e nelle cellule bersaglio, eludendo il sistema immunitario. Se il sistema immunitario viene attivato, la risposta risultante può limitare la produzione di proteine e, quindi, limitare il beneficio terapeutico dei farmaci mRNA. Abbiamo anche bisogno di ribosomi per pensare che l'mRNA sia stato prodotto naturalmente, in modo che possano leggere accuratamente le istruzioni

per produrre la giusta proteina. E dobbiamo assicurarci che le cellule esprimano abbastanza della proteina da avere l'effetto terapeutico desiderato.

I nostri team della piattaforma multidisciplinare lavorano a stretto contatto per affrontare queste sfide scientifiche e tecniche. Questa intensa collaborazione interfunzionale ci ha permesso di far progredire gli aspetti chiave della nostra piattaforma e di fare passi da gigante nella fornitura di farmaci mRNA ai pazienti.