1 Nasce PALM, la piattaforma di ricerca e cura dedicata alle leucemie pediatriche

L’impegno di Fondazione Umberto Veronesi nella ricerca oncologica pediatrica continua attraverso la creazione di una piattaforma di ricerca e cura dedicata alla leucemia mieloide acuta (Lma), un tumore del sangue molto aggressivo che colpisce i bambini.

È nato così Palm Research Project®, la nuova rete internazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico finanziata da Fondazione Veronesi con oltre 3 milioni di euro e coordinata dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.

L’obiettivo principale della rete è l’avvio della prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule Car-Natural Killer per il trattamento della Lma in ricaduta e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per questa patologia.

L’attività della rete contribuirà, già nell’immediato, a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di Lma e dei pazienti pediatrici dei paesi europei che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica rara.

Il progetto sfrutterà metodiche sofisticate di sequenziamento di nuova generazione (Next Generation Sequencing) e di analisi su singole cellule (Single Cell Analysis) per prevedere e chiarire il comportamento del tumore nel tempo, orientando quindi le scelte terapeutiche con soluzioni mirate.

Palm Research Project ha un carattere innovativo di ampio respiro perché l’attività di ricerca permetterà non solo di aumentare le percentuali di guarigione dei piccoli pazienti malati di leucemia mieloide acuta, ma potrà in futuro essere applicata anche ai pazienti adulti.

Nei 5 anni di attività di ricerca della rete sono coinvolti, oltre all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù come centro di riferimento, il laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’Md Anderson Cancer Center (Houston, Texas, Usa).

Glossario

Next Generation Sequencing

Le leucemie mieloidi acute sono caratterizzate da alterazioni molecolari ricorrenti che, in un terzo dei casi, non vengono identificate. Tale limite oggi può essere superato con tecnologie di sequenziamento di nuova generazione (Next Generation Sequencing, Ngs), disponibili negli istituti della Rete. Si possono così ottenere nuove informazioni sulla malattia, sulla prognosi e sulla sensibilità alle cure, e si possono scoprire bersagli tumorali da colpire con terapie mirate. Questo tipo di indagine verrà eseguita per tutti i casi di Lma pediatrica diagnosticati in Italia nei Centri Aieop - Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica, con la quale Fondazione Umberto Veronesi collabora da anni.

Single Cell Analysis

Le tecniche di analisi su singole cellule aiuteranno i ricercatori della Rete a comprendere meglio i meccanismi di resistenza ai trattamenti e le ricadute di malattia. Le cellule di un tumore non sono tutte uguali: ce ne sono alcune (definite sottocloni) con caratteristiche peculiari. Anche se poche e più difficili da intercettare, possono influire sulla direzione che prenderà la malattia nel tempo. Studiarle è dunque una delle chiavi per chiarire il comportamento del tumore e per orientare le cure.

LMA

La leucemia mieloide acuta è una malattia tumorale del sangue a rapida progressione. Ogni anno in Italia colpisce circa duemila persone. L’incidenza è più alta negli uomini e aumenta con l’età. Nei bambini è meno frequente, ma rappresenta il 15-20% dei casi di leucemia acuta ed è la seconda per diffusione, con 70-80 diagnosi l’anno in Italia fra 0 e 18 anni.

CELLULE

CAR-NK

Sono cellule immunitarie modificate per colpire in modo specifico il tumore, in particolare le cosiddette Car-Nk (cellule Natural Killer) alle quali viene aggiunto un recettore (chiamato Car) che si lega alle cellule tumorali. Questa tecnica si è rivelata di straordinaria efficacia per altri tipi di leucemia.