Revista FQ nº 74

Año XXIII - Número 74 Primer cuatrimestre

2015

La Federación reclama la urgente administración de medicamentos que frenan la

FQ

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¿Conoces tus mutaciones de Fibrosis Quística?

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Se edita la guía “El ejercicio es medicina en Fibrosis Quística”

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Se celebra con éxito la I Carrera 10K de Foios por la FQ

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Nº74 Primer cuatrimestre ¿QUÉ ES LA FQ?

La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad crónica y hereditaria que afecta principalmente a los pulmones y al sistema digestivo.

En los pulmones, en los que los efectos de la enfermedad son más devastadores, la FQ causa graves problemas respiratorios. En el tracto digestivo, las consecuencias de la FQ dificultan la absorción de los nutrientes durante la digestión.

El defecto genético de la FQ se traduce en una alteración en el intercambio hidroelectrolítico de las glándulas de secreción exocrina. Este hecho da lugar a la aparición de secreciones anormalmente viscosas con estancamiento y obstrucción de los ductos (canales glandulares) del pulmón, del páncreas, de los hepato–biliares, de las glándulas sudoríparas y del aparato génito–urinario.

Un diagnóstico precoz puede mejorar la calidad de vida y prolongar la esperanza de las personas con Fibrosis Quística.

Edita: Federación Española de Fibrosis Quística.

Consejo de Administración: Junta Directiva de la Federación Española de Fibrosis Quística.

Consejero delegado: Vicente Costa Dirección: Federación Española de Fibrosis Quística Maquetación: Estefanía Alabau Redacción: Estefanía Alabau Fotos: Departamento propio de la Federación.

Publicidad: Departamento propio de la Federación.

Depósito legal: V-906-1991 Impresión: Mediterráneo Proceso Gráfico. Telf.: 961340502.

SUMARIO

En portada

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La Federación, con motivo del Día Nacional de la Fibrosis Quística, reclama la aprobación urgente de la financiación de los nuevos medicamentos que frenarían el desarrollo de la enfermedad.

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Nacional

Nacional

¿Conoces tus mutaciones? Todas las personas con FQ que las desconzocan deben ponerse en contacto con su Unidad deFQ.

16

Se realiza en Valencia la I Carrera 10K de Foios por la Fibrosis Quística con gran éxito de asistencia y recaudación de fondos.

Internacional

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El Dr. Pedro Mondéjar explica las últimas novedades sobre Fibrosis Quística presentadas en la 28ª Conferencia Anual Norteamericana celebrada en Atlanta en octubre de 2014.

Asociaciones

Las Asociaciones cuentan en la revista FQ sus últimas actividades a favor del colectivo de personas con FQ y familiares.

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EDITORIAL

Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible

C

on este lema realizamos la campaña del Día de la Fibrosis Quística, que celebramos en toda España con una enorme ilusión, por las expectativas que está creando la nueva generación de medicamentos que intervienen directamente en la mejora de funcionamiento del canal del cloro, produciendo un funcionamiento más adecuado de la célula, y con ello la mejora significativa de los síntomas que produce la enfermedad.

Ya es una realidad en España la administración del Kalydeco. En los últimos meses vamos logrando a cuenta gotas que las personas con la mutación G551D comiencen a tomarlo, y esperamos lograr en breve que para las otras 8 mutaciones, ahora 9, para las que también es eficaz este fármaco, sea resuelta su financiación en breve.

Insistimos a las autoridades en la necesidad de aprobar con urgencia este medicamento que puede aliviar mucho sufrimiento y salvar vidas.

Nos ha costado mucho llegar hasta aquí, para muchas personas, hasta hace poco tiempo, sería un sueño pensar en tener al alcance de nuestra mano medicamentos capaces de contener el avance de esta terrible enfermedad. No podemos consentir que, disponiendo de ellos el laboratorio, no lleguen a cada persona que lo necesita. Y menos que sea el criterio económico el que determine su administración.

En este sentido, hemos dado un paso muy importante con la aprobación de la estrategia para la hepatitis C, donde se ha determinado que el medicamento llegue a cada persona en un plazo de tres semanas desde que se diagnostica, independientemente de que haya presupuesto o no. El Estado va a garantizar su financiación. Nos felicitamos del anuncio hecho por el ministro Alfonso Alonso de crear un fondo para la financiación de medicamentos aplicables a enfermedades poco frecuentes.

Los avances que estamos consiguiendo con enfermedades más frecuentes abren las puertas a las menos frecuentes, sin duda. Estamos ante una nueva generación de medicamentos que curan o paralizan enfermedades hasta ahora incurables. Es una cuestión de Estado definir una política de inversión en la salud de la ciuda-

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danía que padece estas enfermedades, para curarlas o ganar en su calidad de vida claramente, como es nuestro caso. Y en ello deberán el Estado y las Comunidades Autónomas, que también son parte del Estado, disponer de los recursos económicos que sean necesarios.

Estos medicamentos deben estar a disposición de los especialistas como lo están los demás, evitando trámites dilatorios y trabas burocráticas. Primero deben llegar a la persona y luego ya se harán todos los seguimientos necesarios sobre su eficacia. Estamos a la espera de la aprobación por la Agencia Europea del Medicamento del combinado entre el ivacaftor y lumacaftor, que es eficaz para la mutación F508del, la más frecuente en España. Nuestra pretensión es que se inicie el tratamiento a todas las personas que lo necesiten de forma inmediata, sin esperas desesperantes, sin que tengamos que enfadarnos pidiendo lo que por derecho a la salud nos corresponde, sin que lleguemos a indignarnos porque a alguna persona no le llegue a tiempo.

Estaremos más unidos que nunca profesionales, familiares y adultos porque vamos a poner en marcha ya la Fundación Española de Fibrosis Quística, que nos permitirá trabajar juntos, compartir los medios de que dispone la Federación y la Sociedad científica. Un excelente momento en el que nace la Fundación, en los inicios de una nueva etapa para la enfermedad. Un futuro que ya es casi presente, pero que, para conseguirlo requiere de la unidad, el tesón y el coraje de exigir con firmeza a nuestras autoridades estatales y autonómicas que no se pongan trabas, que no se alarguen los procedimientos, que estos medicamentos lleguen ¡YA! a cada persona con Fibrosis Quística que lo necesite. Y que se administre con el criterio de los excelentes equipos de especialistas que tenemos en España.

El Día Nacional de la Fibrosis Quística, que celebramos el 22 de abril, tiene que venir cargado de buenas noticias para hacer realidad nuestra esperanza.

Tomás Castillo Arenal.

Presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística.

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EN PORTADA

La Federación inicia la campaña por el Día Nacional de la FQ con el lema #mifuturoYAesposible

La Federación Española de FQ quiere reclamar la urgente administración de estos tratamientos que frenan la evolución de la Fibrosis Quística con el mensaje: “Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible”.

L

a Federación Española de Fibrosis Quística denuncia la dificultad para el acceso a los nuevos tratamientos y exige que no se demore más en España la aprobación de la financiación del medicamento Kalydeco para las ocho nuevas mutaciones para las que está indicado y que fueron aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento en agosto de 2014 y por la Agencia Española del Medicamento en octubre de 2014.

Por ello y, con motivo de la celebración del próximo Día Nacional de la Fibrosis Quística el 22 de abril, la Federación ha escogido como lema para este año: “Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible”. El objetivo es sensibilizar e informar a la sociedad sobre la situación actual en la que se encuentran las personas con Fibrosis Quística, que miran con esperanza al futuro por los nuevos medicamentos que están apareciendo y que frenan el deterioro que les produce la enfermedad. Pero este futuro sólo es posible si el Estado aprueba la financiación para estos nuevos medicamentos y comienzan a administrarse cuanto antes entre las personas con Fibrosis Quística para las que están indicados.

La Federación quiere hacer así un llamamiento a la participación para que el próximo 22 de abril todo el mundo comparta en las redes sociales sus mensajes de apoyo a la Fibrosis Quística con el hashtag #mifuturoYAesposible.

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EN PORTADA

Preguntas y respuestas sobre el Kalydeco

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omás Castillo, presidente de la Federación Española de FQ responde a varias preguntas clave sobre este medicamento (y sus nuevas combinaciones) y explica las acciones que está llevando a cabo la entidad para lograr cuanto antes su dispensación.

¿Por qué hay hospitales que se niegan a dispensar Kalydeco para pacientes con la mutación G551D, si su financiación ya está aprobada por el Ministerio de Sanidad?

En realidad el Ministerio autoriza que se pueda adquirir ese medicamento por cualquier organismo de la administración pública, la financiación corresponde a los presupuestos de farmacia de cada comunidad autónoma y en su caso al hospital que lo suministra. Eso hace que unas comunidades autónomas lo resuelvan antes que otras y dependiendo de la sensibilidad de la gerencia o del los servicios de farmacia o de las disponibilidades presupuestarias de cada hospital se le de prioridad o no al Kalydeco. Muy complicado de entender cuando está en juego la salud y a veces la vida de personas.

¿Cuándo está previsto que se apruebe la financiación de Kalydeco para las 8 nuevas mutaciones?

Esperamos tener noticias en breve. Estamos en la recta final, en la que el Ministerio ha requerido algunos datos complementarios para conocer exactamente el número de personas que podrían beneficiarse del fármaco y los criterios de evaluación sobre su eficacia. Nuestro objetivo es que pase en abril todos los trámites, pero no depende de nosotros. ¿Cuáles son las acciones que se están llevando a cabo

desde la Federación Española de FQ para agilizar los trámites en cuanto a la dispensación de Kalydeco para la G551D y la aprobación de financiación para las otras 8 mutaciones?

Estamos haciendo seguimiento para lograr que las 6 personas detectadas con esta mutación tengan el Kalydeco ya. Lo hemos logrado con tres de ellas, y seguimos insistiendo en completar el proceso. Es fundamental este paso para aprobar la restantes mutaciones, pero en paralelo trabajamos con la Dirección General de Farmacia del Ministerio y con su director, Agustín Rivero, para acelerar todos los trámites. Es un proceso complejo, en el que también el laboratorio Vertex debe poner su mejor disposición para minimizar los costes. No es fácil, cuando otros países están pagando ya los más de 200.000€ que cuesta el tratamiento por persona y año. El papel de la Sociedad científica, con la Dra. Solé al frente y de la Federación está siendo determinante para llevar a buen puerto este tema tan crucial para nuestro futuro.

La Federación tenía previsto realizar una propuesta de Bolsa Común al Ministerio para que estos fármacos fueran tratados como un medicamento huérfano y que estuvieran protegidos directamente por el Ministerio, ¿qué respuesta ha recibido por parte de las autoridades competentes a esta propuesta?

El ministro Alfonso Alonso acaba de anunciar la creación de un fondo para compensar las situaciones de inequidad entre las comunidades autónomas en los fármacos para enfermedades poco frecuentes. Un tema que también desde FEDER veníamos pidiendo repetidamente, y con la fuerza que nos da compartir propuestas

comunes, este tema puede avanzar en los próximos meses.

Cuándo la FDA y la EMA aprueben la indicación del nuevo medicamento desarrollado por Vertex para pacientes con la mutación F508D homocigotos, ¿cuáles serán los pasos a seguir y tiempos de espera aproximados hasta que se dispense en España?

Es sabido que después de la autorización de la Agencia Europea, la Agencia Española del Medicamento debe valorarlo también y luego se someterá a la evaluación económica en el Ministerio, donde la negociación con el laboratorio puede durar su tiempo.

Luego cada comunidad autónoma autorizará su compra, y finalmente farmacia de cada hospital lo debe incorporar a su presupuesto. El problema es que cada paso lleva meses y se hace eterno que llegue el fármaco a cada persona. El Kalydeco tardó dos años desde que la Agencia Europea del Medicamento lo autorizó, hasta que se aprobó su adquisición en España por el Ministerio el 16 de julio de 2014, y llevamos más de 9 meses para lograr que se administre en los diferentes hospitales.

Tenemos que conseguir agilizar estos trámites. Necesitamos el apoyo y la participación de todas las personas en el Día Nacional y en los actos que estamos organizando para que se oiga nuestro clamor de que queremos los medicamento YA. De ahí el lema elegido: “Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible”. Que nadie nos lo quite.

La Plataforma de Organizaciones de Pacientes, donde estamos con las grandes federaciones de enfermedades crónicas y FEDER nos ayudarán a conseguir que los medicamentos estén lo antes posible a disposición de cada persona.

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EN PORTADA

Actividades para el Día Nacional de la FQ

Para celebrar este día, miles de pompas de jabón se soplarán al aire en toda España y se compartirán en las redes sociales con el lema #mifuturoYAesposible.

Además de esto, las asociaciones de FQ organizarán las siguientes actividades.

ASOCIACIÓN

ACTIVIDADES DIVULGATIVAS

Murcia

Mesas informativas y de productos artesanales en Murcia y Cartagena con trípticos, globos, caramelos, etc.

Andalucía

Valencia Baleares

Asturias

Galicia Madrid Cantabria Extremadura Aragón Castilla - La Mancha Cataluña Navarra

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Mesas informativas en Granada el 22 de abril.

Mesas informativas en el Hospital La Fe. Divulgación en varios campos de golf dentro de la campaña 12 Bajo Par y envío de comunicado a los medios.

Mesas informativas y de postulación en Oviedo, Gijón, Llanes, Avilés, Moreda y Ribera de Arriba el 22 de abril.

ACTIVIDADES LÚDICAS

Suelta de globos en Sevilla el 18 de abril.

Mascletá de globos en Murcia con la participación de autoridades el 22 de abril.

Respira ZUMBA. 25 de abril 4º Taller formativo de nutrición y recetas hipercalóricas. Día por determinar.

Obra de teatro y concierto en Llanes el 22 de abril

Mesas informaticas y de postulación el 18 de abril en Vigo, A Coruña, Ferrol, Lugo y Orense.

Concierto benéfico de “Prime Ministers” en A Coruña el 17 de abril. Y suelta de globos en Orense el 26 de abril.

Divulgación durante el partido del Real Racing Club.

Vídeo en autobuses urbanos toda la semana.

Cena benéfica en el Restaurante de la Estación Maritima del Ferry el 18 de abril.

Envío de comunicado a los medios y rueda de prensa junto a la Federación.

Mesas informativas en diversos hospitales de la región.

Mesas informativas en Zaragoza el 23 de abril.

Fiesta campestre el 12 de abril y II Gala benéfica por la FQ el 18 de abril.

Comunicado de prensa a los medios.

Mesas informativas en varias localidades el 22 de abril.

Comunicado de prensa a los medios y lectura pública.

Tercer certamen de vuelo de cometas en Pamplona.

Nacional

Se presenta a la sociedad la Plataforma de Organizaciones de Pacientes Crónicos

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os pacientes y las organizaciones que los representan tienen un papel esencial para conseguir que los sistemas de salud y sociales ofrezcan una atención integral y personalizada, en condiciones de acceso universal, equidad, transparencia y sostenibilidad. Con la misión de responder a estas necesidades se ha constituido la Plataforma de Organizaciones de Pacientes, una entidad que aúna y representa a veinte asociaciones de pacientes con enfermedades o síntomas cronificados en España, con el objetivo de promover la participación de los pacientes y defender sus derechos en todos los ámbitos, políticas y actuaciones.

Según Tomás Castillo, presidente de esta Plataforma, “es necesario ser la voz de los derechos y reivindicaciones de los millones de pacientes que hay con enfermedades crónicas en España para intervenir en la toma de decisiones y trabajar junto con la Administración Pública en la mejora del funcionamiento de todos los servicios de salud”.

La crisis económica ha provocado un empeoramiento de los servicios asistenciales de los pacientes. Por ello, la Plataforma manifiesta la necesidad de que todos los pacientes con patologías crónicas tengan acceso a los medicamentos de nueva generación, de invertir en investigación para seguir avanzando en tratamientos y de que las decisiones clínicas sean tomadas por los profesionales responsables del paciente, incidiendo en que las autoridades sanitarias no están legitimadas por los pacientes para variar la decisión tomada por el especialista. “En este momento hay que escuchar a los profesio-

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Foto de la junta directiva de la Plataforma. nales, que sea el criterio profesional el que prime a la hora de administrar a cada persona el medicamento más adecuado según su enfermedad. Lo importante aquí es que los especialistas tengan los medios necesarios para que esos pacientes sean atendidos correctamente”, explica el presidente de esta Plataforma.

Esta entidad tiene también objetivos a nivel jurídico. En esta línea, busca conseguir que la cronicidad sea algo que se reconozca como un derecho subjetivo de la persona. En nuestro país se ha avanzado mucho en el reconocimiento de la situación de discapacidad y dependencia, pero el reconocimiento de la persona con patología crónica (con todo lo que supone la enfermedad a nivel personal, laboral o de cuidados médicos), no está todavía contemplado en una ley. Por eso, Tomás Castillo señala que “la cronicidad es algo que hay que proteger y nosotros vamos a trabajar desde la organización para que exista un reconocimiento de las personas en esta situación para que tengamos una legislación de protección

de la situación de cronicidad”.

Durante la reunión se puso en relieve la intención de la Plataforma por crear informes de impacto social y económico o un segundo estudio sobre el acceso y la calidad de la atención sanitaria percibida por los pacientes crónicos españoles durante el año 2014, para poder conocer más de cerca la realidad y necesidades de las personas con enfermedades o con síntomas cronificados.

Asimismo, el presidente de la organización, asegura que “la participación en consejos territoriales y la colaboración con otras organizaciones de pacientes son otros de los proyectos a largo plazo de esta organización”.

La Plataforma tiene la voluntad de mantener las puertas abiertas para aquellas organizaciones que tengan la intención de incorporarse. “Actualmente somos 20 las que damos este paso histórico, pero es fundamental que se incorporen más organizaciones para que nuestra representatividad sea del 100%. Si trabajamos juntos podremos conseguir muchas más cosas”, finaliza Castillo.

¿Conoces tus mutaciones de FQ?

T

odas las persona con Fibrosis Quística que desconozcan su mutación deben ponerse en contacto con su médico, unidad de FQ y hospital para que se identifique cuanto antes la mutación que tiene, ya que a corto/medio plazo aparecerán medicamentos que tendrán indicación en función de la mutación y que podrían mejorar la calidad de vida de las personas con FQ de una forma muy importante.

Desde la Federación queremos hacer un llamamiento a todas las personas con FQ que tengan alguna de las mutaciones citadas a continuación para que contacten urgentemente con su médico y se comunique la información a la Sociedad Médica de Fibrosis Quística. Ante cualquier duda, podéis poneros en contacto con vuestra Asociación de FQ o con la Federación Española (telf.: 96 331 82 00, e-mail: fqfederacion@fibrosis.org).

Nacional

Una app permitirá a las personas con FQ ajustar su medicación con cada comida

L

a terapia de sustitución enzimática exacta se presenta como una temprana intervención nutricional capaz de proporcionar a los pacientes un mejor estado nutricional y bienestar desde las etapas tempranas evitando las complicaciones asociadas del desarrollo de la enfermedad. Mediante esta herramienta TIC innovadora y portátil, que se llama MyCyFAPP, se mejorará el impacto de la enfermedad, promocionando un estilo de vida saludable, entrelazando la capacitación de los pacientes, la educación y formación en autocuidados y la prevención de complicaciones secundarias de la Fibrosis Quística.

El enfoque multidisciplinar y complementario de este proyecto integrador garantiza la adherencia del paciente al tratamiento y el mejor resultado de la intervención nutricional desde la niñez.

Los beneficiarios de la APP son pacientes, cuidadores, familias y profesionales de la salud, así como autoridades de la salud. MyCyFAPP está diseñada de forma personalizada y se validará clínicamente para la auto-gestión y la monitorización de la FQ, siendo un producto de mercado competitivo en Europa.

Siete países europeos forman parte del proyecto: España, Portugal, Italia, Alemania, Holanda, Bélgica y Noruega, y un equipo de expertos multidisciplinar: un total de 12 instituciones son el motor de este proyecto, incluyendo Unidades de FQ, institutos de investigación, PYMEs y la Asociación Europea de FQ.

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El equipo de MyCyFapp.

Objetivos

La razón de ser de este proyecto es la necesidad de desarrollar una herramienta basada en la evidencia para abordar la laguna existente en la terapia de sustitución enzimática adaptada a los pacientes. El objetivo es llegar a un escenario en el que la auto-gestión de la terapia enzimatica en pacientes europeos con FQ a través de una APP se consiga de forma progresiva y se implemente con éxito. La APP, que será co-desarrollada, tiene como objetivo el control preciso y la monitorización de los aspectos nutricionales y gastrointestinales de la enfermedad, gracias a la interacción entre pacientes, nutricionistas y gastroenterólogos.

Resultados esperados

1. Mejora del estado de salud y nutricional a través de una dosis de enzimas precisa.

2. Mejora de calidad de vida para pacientes y sus familias.

3. Ahorro económico para las

familias.

La APP incluye un modelo capaz de predecir de forma personalizada la cantidad de enzimas requerida para la completa digestión, teniendo en cuenta las caracteresticas de cada comida y variables individuales como grado de insuficiencia pancreática y condiciones gastrointestinales. Esto permitirá a los pacientes hacer uso de ella en cualquier momento y lugar que vayan a comer, así que en tiempo real van a poder autogestionar la dosis óptima de enzimas. Adicionalmente la APP va a permitir un seguimiento nutricional y evaluación de la dieta de los pacientes. El progreso será monitorizado en el hospital por lo que se enviarán recomendaciones a los pacientes, quienes podrán consultar guías interactivas sobre recomendaciones y correcciones.

Más información

www.mycyfapp.eu E-mail: mycyfapp@iislafe.es Teléfono: 961 244 618

Nacional

Se inicia la creación de la Fundación Española de FQ con médicos y pacientes

S

on varios los países que de una u otra forma tienen ya unificada la organización médica, administrativa y social relacionada con la FQ. La próxima Fundación Española de FQ tendrá una mayor capacidad de obtener recursos para programas dirigidos a las asociaciones y sus socios y a la investigación en Fibrosis Quística.

El objetivo final es que la Fundación, integrada por la Federación Española y la Sociedad Española, represente a todo el movimiento por la Fibrosis Quística en España: familiares, pacien-

tes y profesionales relacionados con el manejo de la enfermedad, y donde desde los diferentes ámbitos podamos desplegar las múltiples iniciativas existentes.

Las actividades principales a realizar durante el año 2015 son unos encuentros de actualización y consenso para profesionales, que se celebrarán en septiembre, y la puesta en marcha de un registro de personas con FQ en España. Después se irán asumiendo gradualmente otras funciones por parte de la Fundación en las áreas de docencia, investigación, divulgación del conoci-

miento, representación institucional y promoción de programas especiales.

La repercusión de la Fundación en las Asociaciones de FQ de cada comunidad autónoma es muy positiva ya que se ampliarán los servicios que se ofrecen en la actualidad desde la Federación.

En ningún momento las asociaciones dejarán de existir ni de ser independientes. Además, se obtendrán más recursos para invertir en investigación y para programas que puedan ser utilizados por las asociaciones que lo deseen abaratando sus costes.

Jesús Clemente, vicepresidente de la FEFQ, participa en el programa "Paciente experto"

E

l director de la Organización Nacional de Trasplantes, Rafael Matesanz, ha ofrecido la conferencia ‘Claves y retos de futuro en el modelo de donación y trasplante en España’, dentro del Programa ‘Paciente Experto’ de Inidress, en la que ha destacado el papel de la Responsabilidad Social Sociosanitaria (RSS) en el progreso de la sociedad.

En la conferencia, se ha contado con la participación de representantes de las cinco federaciones de pacientes relacionadas con el trasplante a nivel nacional que han querido agradecer a la ONT su papel en la evolución de los trasplantes y las donaciones en el SNS. Jesús Clemente, vicepresidente de la Federación Española

Jesús Clemente, vicepresidente de la FEFQ.

de Fibrosis Quística ha sido la voz de los pacientes que han asistido al evento contando su propia experiencia como trasplantado bipulmonar agradeciendo a la ONT su ‘segunda oportu-

nidad’. Además, ha compartido lo que para él fueron las tres claves de su recuperación, “nutrición, deporte y una fisioterapia respiratoria muy intensa”, ha comentado.

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Nacional

Se publica la guía “El ejercicio es medicina en la Fibrosis Quística”

L

a importancia de incluir la actividad física dirigida y el deporte como complemento al tratamiento de la Fibrosis Quística se ha empezado a comprender hace pocos años, especialmente a raíz del estudio coordinado por la Dra. Margarita Pérez y ganador de una beca Pablo Motos en 2009, titulado “Prescripción de un programa de ejercicio físico intrahospitalario para niños con FQ. Efectos sobre su capacidad funcional y espacio de salud general”. Por este motivo, la Federación ha confiado en la Dra. Margarita Pérez para la elaboración de esta guía, que consideramos muy novedosa, ya que actualmente no existe ninguna publicación que aborde estos

aspectos, con pautas específicas de qué ejercicios físicos y deportes es aconsejable introducir como hábitos de vida saludables en las personas con FQ y cómo hacerlo correctamente.

La guía saldrá publicada a primeros de abril y se realizará una presentación de la misma el día 10 de abril a las 12:30 horas en el Auditorio A de la Universidad Europea de Madrid (Calle Tajo, s/n, 28670 Villaviciosa de Odón, Madrid).

El objetivo de esta publicaicón es conocer los beneficios de una herramienta fundamental como es el ejercicio, para mantener nuestra condición física en condiciones óptimas, algo que mejorará el pronóstico de la enfermedad.

Portada de la guía.

Próximos encuentros de jóvenes FQ

U

n año más vamos a ponernos a preparar los próximos Encuentros de Jóvenes FQ. Estos encuentros están dirigidos a personas con FQ de toda España a partir de 18 años y se realizarán los días 28, 29 y 30 de agosto de 2015 en Cabo de Gata (Almería).

La elección tanto de la fecha como del lugar se ha realizado gracias a una encuesta colgada en la web de la Federación y el Foro de Adultos.

Cada persona podrá dormir en habitación individual o doble, según prefiera; y podrá venir acompañada de otra persona.

El programa previsto constará de talleres multidisciplinares, acti-

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vidades deportivas, cenas temáticas y otros talleres cuyo contenido elegiréis vosotros mismos. Podéis aportar vuestras preferencias y sugerencias a través del correo: fqtsocial@fibrosis.org.

Además, si os apetece, también podéis ser vosotros los que deis una charla a vuestros compañeros sobre el tema que más os guste.

Estad pendientes de la web de la Federación porque en breve os seguiremos informando de los detalles de estos encuentros y tendréis que participar eligiendo talleres, actividades y demás temas que os apetezca realizar. ¡Animaos a participar y proponed vuestros temas!

Imagen de los Encuentros de Jóvenes celebrados en 2013.

Nacional

Hazte con nuestros productos solidarios y colabora con la Fibrosis Quística

L

a Federación Española de Fibrosis Quística dispone de varios artículos solidarios, como son las tazas, las bolsas de tela, los cargadores de móviles y la mascota Pulmonito, que se pueden adquirir realizando un donativo a la entidad.

Esta donación irá destinada a mantener el piso de acogida que la Federación tiene en Valencia para niños y jóvenes en situación de pre y postrasplante, y sus familias.

Las bolsas de tela y las tazas solidarias con el lema de la Federación, “Tú respiras sin pensar, yo sólo pienso en respirar”, están diseñadas por Pedro Pérez, un adulto con Fibrosis Quística de Valencia. Las bolsas se pueden adquirir realizando un donativo de 5 euros y las tazas (disponibles en color o en blanco y negro), por 6 euros.

Los Pulmonitos, la mascota oficial de la Federación, llevan bordadas en la pata las siglas FQ y están disponibles en tres colores: negro, marrón y blanco, y se pueden adquirir realizando un donativo de 8 euros.

Los cargadores portátiles para móviles, con el logo de la FQ, tienen capacidad para dos recargas completas y se pueden conseguir con un donativo de 10 euros. En todos los casos el envío se realizará por MRW (2-3 días) y tendrá un coste de 7 euros.

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Puedes conseguirlos llamando a la Federación en el 96 331 82 00 ó escribiendo un e-mail a: fqsecretaria@fibrosis.org.

Pulmonitos, tazas y bolsas FQ.

Imagen de los cargadores portátiles para móviles.

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Nacional

Gran éxito de la 1ª Carrera Solidaria 10K de Foios por la Fibrosis Quística

El 21 de diciembre de 2014 la Asociación Valenciana de FQ junto con la Federación Española organizaron en Foios la primera carrera 10K por la Fibrosis Quística con más de 2000 participantes y una recaudación de 10.285 euros.

Todo un éxito que desbordó las expectativas de la organización.

E

l 21 de diciembre de 2014 tuvo lugar la 1ª Edición de la Carrera Solidaria 10k de Foios por la Fibrosis Quística, en la que participaron más de 2000 personas, organizada por la Asociación Valenciana, la Federación Española de Fibrosis Quística y Geiser Events S.L., con la colaboración del Ayuntamiento de Foios, el Club de Atletismo Gent de Foios y la Diputación de Valencia.

Los más de 2000 participantes realizaron un recorrido de 10.000

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metros por la localidad valenciana de Foios, en un circuito cerrado al tráfico y controlado por miembros de Policía Local, Protección Civil y voluntarios. Los primeros participantes en cruzar la meta lo hicieron en el minuto 33 y el último en 1 hora y 30 minutos.

Los ganadores

La clasificación quedó de la siguiente manera: los tres primeros clasificados de la categoría

Salida de todos los participantes.

masculina fueron Hicham Ettaichmi (C.A. Massamagrell), Luis Félix Martínez Gómez (C.A. Cárnicas Serrano) y Yassine Elrhabi (Orero Paterna Runners); en la categoría femenina, las primeras clasificadas fueron Isabel Checa Porcel (C. A. Cárnicas Serrano), Vanessa Benavent García (C.A. Correliana) y Natacha López García (C.A. Cárnicas Serrano); y en la categoría de grupos, los ganadores fueron C.A. Cárnicas Serrano.

Gracias a las inscripciones de

Nacional todos los participantes y de los donativos del dorsal cero, la Asociación Valenciana y la Federación Española de FQ recaudaron un total de 10.285 euros. Todo un éxito que desbordó las expectativas de la organización, por lo que se tuvieron que limitar las inscripciones en el último momento. En vista del resultado, todo esto se tendrá en cuenta para la segunda edición, que esperamos organizar con el mismo éxito el próximo año.

Agradecimientos

Tanto la Asociación Valenciana como la Federación Española de Fibrosis Quística quieren agradecer a todos los patrocinadores y colaboradores su inestimable ayuda en la preparación de esta carrera solidaria por la Fibrosis Quística, destacando especialmente a los colaboradores locales de Foios que han hecho un gran esfuerzo por apoyarnos en este evento, como son Válvulas Arco, Herbasana y Restaurante L’Albereda. También a Charcutería Celia, Carnicería Alameda y Consum Foios, que donaron los jamones entregados como premio a los tres grupos de participantes más numerosos.

Y en general queremos dar las gracias a todas las personas que lo han hecho posible, tanto colaboradores como participantes.

Se recaudaron 10.285 euros para la Fibrosis Quística.

A la izquierda, Blanca Ruiz y Nerea Argos, dos trasplantadas con FQ que participaron en la carrera, junto a dos amigas.

Colaboradores

Ayuntamiento de Foios, Diputación de Valencia, Gent de Foios, SOPRA, L’Albereda, Levante Unión Deportiva, Herbasana, Geiser Events, 42K, Carnicería L’Alameda, Terapias Armonía, Mapfre Foios, Churruca, El Trébol, La Caixa, Balneario Las Arenas, Clínica Quirón, Serrano, Solfa, Spa Be Aqua, speaker Tony Gil, Gamma detalls, Arco, APQ Stage, Gómez Studi Creatiu.

Llegada a meta de uno de los grupos participantes.

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Nacional

La Federación Española de Surf apoya a la FQ con “Surfing es vida”

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urfing es Vida es un programa social-deportivo impulsado por la Federación Española de Surf en colaboracion directa con la Federación Española de Fibrosis Quística, que plantea fundamentalmente crear un vínculo y un compromiso entre Federaciones, Clubes y Escuelas con las personas con FQ. El agua salada tiene un efecto terapéutico sobre los problemas del pulmón de las personas con FQ, ya que ayuda a despejar la capa de mucosidad que se acumula en los pulmones. Este hecho unido a lo aconsejable que es la realización de algún ejercicio físico que ayude a mejorar la capacidad pulmonar, hace que el surfing pueda considerarse como una buena terapia para las personas con Fibrosis Quística. Y de ahí el proyecto SURFING ES VIDA. Los objetivos del programa son dar a conocer la enfermedad Fibrosis Quística entre los surfistas y la sociedad en general, facili-

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Cartel de la iniciativa “Surfing es vida”.

Equipo nacional junior de surf. tar el acceso al surf a las personas con Fibrosis Quística, y buscar un compromiso duradero entre las Escuelas de Surf (o instituciones) y las personas con FQ. La idea del proyecto es que cada escuela, club o entrenador apadrine a una persona con Fibrosis Quística (generalmente un niño) para toda su vida, permitiendo así que esta persona pueda

practicar y aprender este deporte de manera gratuita.

La recompensa por participar en este programa será la participación misma, por eso se trata de una acción de COMPROMISO, no una acción Promo-Publicitaria.

Más información: surfingESvida@fesurf.es www.FESurf.es

Nacional

Las personas con Fibrosis Quística se unen al Día Mundial de las Enfermedades Raras

E

l objetivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras 2015 fue trasladar la realidad que hay detrás del día a día de una enfermedad poco frecuente, priorizando la problemática del acceso al diagnóstico y tratamiento adecuados.

La Federación Española de Fibrosis Quística se unió al Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebró el 28 de febrero y que tenía como objetivo dar visibilidad a la realidad que sufren las personas con enfermedades poco frecuentes. De esta forma, la Federación Española de Fibrosis Quística se unió a FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras), a la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) y a la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) en este grito mundial por la esperanza.

En España, el Día Mundial 2015 llevó por lema “Convivir con una enfermedad rara. Hay un gesto que lo cambia todo”. FEDER quiso invitar a todo el mundo a pintarse una raya verde debajo del ojo, un gesto simbólico que separa la solidaridad del desconocimiento, la seguridad de la incertidumbre, la colaboración del aislamiento. Un gesto capaz de iluminar el futuro de más de 3 millones de personas en España y devolverles la esperanza.

Por su parte, la Federación Española de Fibrosis Quística denunció la dificultad para el acceso a los nuevos tratamientos y exigió que no se demore más en España la aprobación de la financiación del medicamento Kalydeco para las ocho nuevas mutaciones para las que está indicado y que fueron aprobadas por la Agencia

Imagen de la campaña impulsada por FEDER este año.

Europea del Medicamento en agosto de 2014 y por la Agencia Española del Medicamento en octubre de 2014.

Premios FEDER 2015

La entrega de estos galardones tuvo lugar dentro de la celebración del Acto Oficial del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebró en el Senado el 5 de marzo y al que asistieron varios representantes de la Federación Española de FQ (Tomás Castillo, presidente, Aisha Ramos, directora y Rafa Alemany, tesorero).

Dicho acto, que estuvo presidido por Su Majestad la Reina, supuso el broche final de la campaña de sensibilización que FEDER llevó a cabo con motivo de este día y en él se entregaron los siguientes galardones: - Premio al Embajador de las Enfermedades Raras a Eduardo Punset.

- Premio a la labor periodística en Enfermedades Raras a Agencia EFE. - Premio a la Responsabilidad

Social Corporativa a Fundación Solidaridad Carrefour.

- Premio a Toda una Vida por las Enfermedades Raras a Rafael Enríquez de Salamanca Lorente.

- Premio a la Promoción y Defensa de los Derechos al Protocolo de Coordinación educativasanitaria para menores con enfermedades poco frecuentes en Extremadura.

- Premio a la Investigación en Enfermedades Raras al Grupo de Investigación del Dr. Cesar Cobaleda en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa.

- Premio a la Inclusión en Enfermedades Raras al Programa de Acogimiento de menores con Enfermedades Raras atendidos por el Sistema de Protección a la Infancia (Proyecto AcogER).

- Premio a la Mejor Iniciativa Autonómica a la Primera Asignatura Optativa de Enfermedades Raras en Medicina de la Universidad de Valencia.

- Premio a la Mejor Iniciativa para favorecer el Acceso al Diagnóstico al Comité Asesor de FEDER.

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ADULTOS FQ

Mi participación en el estudio de Vertex

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Por Rubén Darío Gutiérrez Pérez

e llamo Rubén Darío Gutiérrez Pérez, tengo 23 años y soy de Rafelbuñol, un pueblecito de Valencia. Actualmente estudio un grado superior de Laboratorio de Análisis Clínico y voy a empezar a cursar las prácticas en empresa.

Se nos diagnosticó FQ al nacer, a mi hermano mellizo y a mí. Ya sospechaban de la enfermedad puesto que unos años atrás mi hermana falleció a causa de la FQ, sin embargo a mi madre no se le informó hasta después de nacer nosotros dos.

Como tratamiento para mi FQ, actualmente tomo Kreon, Aquadeks (sustituyendo mis anteriores suplementos vitamínicos), Glucerna, mis dos insulinas (Novorapid y Lantus), ya que tengo diabetes tipo 1, y una medicación experimental del laboratorio Vertex, que es de lo que os quiero hablar aquí.

Hace por lo menos un año y medio o dos años que estoy en el ensayo clínico de esta medicaicón.

Un día la Dra. Amparo Solé, de la unidad de trasplante pulmonar nos llamó para hablarnos de un ensayo clínico que iba a experimentar con una nueva medicación que ayudaría en la lucha contra la Fibrosis Quística. Nos explicó que esta medicación pretendía ser efectiva contra la mutación F508D homocigota, corrigiendo la proteína que se codifica mal (debería ser zigzagueada, según nos explicó, y en esta mutación sale alargada), y por otro lado potenciaría su absorción. El ensayo constaría de dos fases, una en la que se dividiría a todos los participantes en dos grupos (al principio éramos 501 pero después se amplió a 1000 personas), de los que ninguno sabría en qué grupo estaba. Estos dos grupos iban a recibir: placebo (el A) y la medicación en dosis normales (el B). Antes y durante el ensayo nos realizaron análisis y pruebas como la exploración física, constantes vitales, pulsioximetría, electrocardiograma, espirometría, exploración ocular (la primera vez), genotipo de FQ (la primera vez), extracciones sanguíneas, muestras de orina, pruebas de embarazo (sólo a mujeres, ya que no pueden quedar embarazadas ni los hombres dejar en estado a ninguna mujer durante el ensayo), mediciones de los fármacos del estudio en sangre y cuestionarios.

Luego, tras finalizar el ensayo, se nos pasó a la segunda fase donde todos recibimos la medicación.

Personalmente creo que antes estaba en el grupo de placebo, pues desde que estoy en la segunda fase algunos parámetros de la función pulmonar no han dejado de subir. Físicamente no he notado gran diferencia, pero esto supongo que es porque antes hacía

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Rubén Darío junto a su novia.

ejercicio y ahora con la medicación no se puede, ya que aumenta un tipo de proteínas en sangre que puede producir problemas cardiacos a largo plazo.

Pero aunque no pueda hacer ejercicio con esta medicación, por otro lado corrige el principal problema de nuestra enfermedad, así que supongo que una cosa por otra. Aunque sí es verdad que clínicamente se ha notado una mejoría bastante notable a nivel pulmonar y la doctora Amparo Solé esta también muy contenta con los avances obtenidos.

Aún es pronto para saber hasta qué punto mejorara la calidad de vida de las personas con FQ este tratamiento, pero de momento y, según respaldan los informes que os comentaba, voy mejorando día a día y la mejora a la hora de subir escaleras, etc. sí que se nota muchísimo.

Yo espero mucho de esta medicación, y el temor más grande que tengo es que salga a un precio excesivo al mercado cuando el ensayo esté concluido.

Según nos dijo la Dra. Amparo Solé, la medicación podría valer más de unos 200.000 euros por paciente al año. Un precio harto prohibitivo para familias y la Sanidad pública. Si las cosas salieran bien y lograse salir al mercado sería un gran avance para todos los que padecemos esta enfermedad.

Yo de momento sigo con ilusión de que mi capacidad pulmonar siga mejorando (o por lo menos que no disminuya). Y espero que las cosas salgan bien para todos y pronto todas las personas con FQ que lo necesiten puedan disponer de esta medicación.

ADULTOS FQ

Paternidad después del trasplante

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Por Patxi Irigoyen de Prado

oy Patxi Irigoyen, tengo 39 años y me diagnosticaron Fibrosis Quística a los 9 años. Soy de Pamplona y recibí un trasplante bipulmonar en el año 2001 en el Hospital La Fe, Valencia.

A finales del 2013 y con la jubilación de mi neumóloga, Pilar Morales (mi amatxo) me entró el gusanillo, y como no quería perder la oportunidad ni dilatar más mi decisión de ser padre, en la consulta le pregunté qué pasos debía seguir para ser padre, y fue ella la que, muy contenta por la decisión, me asesoró.

De vuelta a Pamplona, nos dijeron que no hacía mucho tiempo se había implantado el servicio de fertilidad en Virgen del Camino, mi hospital en Pamplona.

Esto para nosotros fue una grandísima alegría y paso a paso nos ilusionábamos más en esta aventura.

El proceso comenzó con una primera cita en el mes de enero, donde vieron a Marta, me vieron a mí, nos hicieron analíticas, pruebas y, tras comprobar que mis conductos deferentes no dejaban pasar las semillitas, me explicaron el siguiente proceso: había que extraerlo en quirófano. Consistió en una incisión de un punto con una cirugía ambulatoria, no tuve ingreso y en cuatro horas caminaba hacia mi casa como los autenticos cowboys. Hice reposo y a los pocos días de la operacion nos dieron la gran sorpresa: mis semillas eran de muy buena calidad y había que pasar al siguiente paso.

Aquí a Marta le extraerían los óvulos que previamente habían incentivado con unas inyecciones para producir más cantidad. Una vez extraídos, los fecundan en laboratorio y, pasados unos días los vuelven a poner. Hubo alguno que desecharon y nos dijeron que para más probabilidades se solían poner dos o tres, o si sólo queríamos uno, pues que ya era nuestra decisión. Y decidimos poner dos, sabiendo que podían venir dos. A todo esto, a mí no me bajaron la inmunosupresión en ningún momento, es más, me dijeron que hiciera lo mismo que hacía todos los dias con mi medicación, y que el día de la operacion tomara mi dosis de la misma manera y a la misma hora.

Las semanas siguientes se nos hicieron eternas, hasta el día en el que Marta tenía que hacerse la prueba de embarazo. Lo hicimos mal, pues creíamos que el test era inmediato y, tras hacerlo y ver que no cambiaba de color, lo dejó sobre el lavabo con cierta desilusion, desayunamos cabizbajos (pero sabiendo que teníamos mas oportunidades), y cuando volvió al baño para peinarse... ¡todo eran saltos y gritos de ilusión! El test era positivo, así que llamamos a fertilidad y nos dieron cita 15 días más tarde.

Patxi Irigoyen con su hija Noa.

Al mes nos hicieron la primera ecografía, nos dijeron que efectivamente había una lenteja latiendo, y que el otro que pusieron había sido reabsorbido por el cuerpo de la mami. Respiramos, por ahora todo iba bien y solo venía uno, así que los tres meses siguientes no abrimos la boca para que nadie supiera nada y por si acaso se perdía. Pero el día de mi cumpleaños, el 9 de junio, ya no pudimos aguantar más y dijimos a la familia que íbamos a ser padres. El resto de la historia... se llama Noa y es una nena preciosa.

Mi neumólogo en Pamplona me llamó meses antes de nacer para decirme si nos habían explicado todo bien. Lo noté preocupado, pero le dije que aunque me lo habían explicado, al seguir todo el procedimiento y saber que Marta era sana al 99,9% sabíamos que Noa nacería sana-portadora. El único cuidado que tenemos que tener es que su novio en un futuro no sea portador y, si lo es, que sepan a qué se atienen.

Un consejo: no hay que esperar a llegar a los 40 porque a la mujer en fertilidad no la aceptan a esa edad, así que si quieres ser padre, o sobre todo madre, que sea antes de los 39 años.

No hay nada en esta vida que supere la experiencia de ser padre, te cambia la perspectiva de la vida, tienes una personita a tu cuidado, así que tú también tienes que cuidarte y mucho más si cabe. Estoy enamorado de mis dos mujeres y de la vida.

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Internacional

Novedades presentadas en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística 2014

L

o cierto es que resulta complicado resumir en tan poco espacio una de las reuniones científicas anuales más importantes sobre la enfermedad. La 28ª Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística (NACFC) tuvo lugar en Atlanta (Estados Unidos) del 9 al 11 de Octubre de 2014.

Si bien son muchas y variadas las disciplinas que se trataron en dicho congreso (Fisiopatología de la Vía Aérea, CFTR, Clínica, Genética, Enfermería, Nutrición, Farmacia, Fisioterapia Respiratoria, Psicología, Investigación y Trabajo Social), son EL USO DE NUEVOS Y MÚLTIPLES ANTIBIÓTICOS y LAS NUEVAS TERAPIAS CORRECTORAS Y POTENCIADORAS DE LA CFTR, las que aportaron mayor novedad en el tratamiento de la Fibrosis Quística (FQ).

Como sabemos, uno de los problemas más importantes en la FQ son las infecciones respiratorias. En la NACFC se presentó un estudio con 31915 pacientes procedentes del registro americano de pacientes, en el que se objetivó que la bacteria que más frecuentemente coloniza las vías respiratorias del paciente con FQ es Staphylococcus Aureus, seguido de Pseudomonas Aeruginosa, y que entre 2006 y 2012 se ha experimentado un claro aumento de incidencia y prevalencia de Staphylococcus Aureus MeticilinResistente en todas las edades (siendo considerado un verdadero problema sanitario) y, por suerte, un descenso de Pseudomonas Aeruginosa y Burkholderia Cepacea. Igualmente, se habló sobre un nuevo antibiótico inhalado (Amikacina Liposomal inhalada) en el marco de un estudio en fase

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3, en el que se ha demostrado que es eficaz, seguro y comparable a la tobramicina inhalada como tratamiento a largo plazo de la infección por Pseudomonas Aerugino-

Se abre una era muy prometedora en la que los investigadores buscan corregir totalmente la CFTR defectuosa

sa, con la ventaja de que se administra una vez al día. Por último, se comentó sobre el creciente uso en los últimos años de antibióticos inhalados múltiples, de manera que, aunque no hay estudios científicos al respecto, los

Imagen del hall del congreso.

médicos tienden a rotar, alternar o incluso administrar a la vez los antibióticos inhalados disponibles (tobramicina, colistina y aztreonam lisina) en sus pacientes, sobre todo los más graves.

Pero el "tema estrella" de la conferencia fue el de los nuevos correctores y potenciadores de la proteína CFTR defectuosa, que parece que pueden cambiar la historia natural de la enfermedad. El objetivo de la comunidad científica es la restauración de la CFTR en todos los pacientes, independientemente de las mutaciones que cada uno de ellos porte en el gen (Figura 1, extraída de la NACFC 2014). Ya antes de esta conferencia, sabíamos que un nuevo tratamiento potenciador llamado ivacaftor se ha demostrado útil en pacientes con la mutación G551D (para la cual ya está comercializado) y, más recientemente, en otras 9 mutaciones de clase 3 (tipo "gating"). En la NACFC 2014 se presentaron numerosos estudios en los que se confirma el beneficio

Internacional mantenido de este fármaco frente a placebo en dichos pacientes, mejorando la función pulmonar (FEV1), enlenteciendo la disminución de la misma, reduciendo el número de hospitalizaciones y de ciclos de tratamiento antibiótico intravenoso, mejorando la nutrición, disminuyendo la tasa de cultivos positivos para Pseudomonas Aeruginosa y, en definitiva, mejorando la supervivencia. De la misma forma se expusieron estudios demostrando eficacia en niños de 2 a 5 años y en pacientes graves con esas mutaciones.

Además, en este último congreso, se presentaron varios pósters y comunicaciones sobre estudios en fases iniciales (1-2) que muestran a ivacaftor igualmente beneficioso en la mejoría de la función pulmonar (aunque de forma más discreta que en las mutaciones clase 3) en pacientes mayores de 18 años con la mutación de clase 4 R117H y en pacientes mayores de 12 años con otras mutaciones clase 4 y 5 (ejemplo 2789+5G>A) en las que hay función residual de la proteína CFTR. En cuanto a mutaciones de clase 2, como F508del, la más frecuente a nivel mundial, se presentaron los estudios Transport, Traffic y Progress (fase 3), en los que se administra ivacaftor asociado a un corrector de CFTR llamado lumacaftor a pacientes mayores de 12 años homocigotos F508del/F508del, encontrando un beneficio prometedor frente a placebo en cuanto a función pulmonar, nutrición, hospitalizaciones y ciclos de tratamiento antibiótico intravenoso se refiere. Sin embargo, este tratamiento se ha comprobado en otros estudios que no es eficaz en pacientes heterocigotos F508del. Por ello, se están realizando estudios, actualmente en fase 2, con otro corrector llamado VX-661, tanto en pacientes homocigotos como heterocigotos

Imagen del público asistente durante una de las conferencias.

Figura 1. Tipos de mutaciones en la FQ, con su defecto molecular.

F508del; e incluso con un segundo corrector asociado a ivacaftor y lumacaftor.

Por último, estos potenciadores y correctores no son útiles en pacientes con mutaciones clase 1 (no hay síntesis de la proteína) como G542X, en los que también se ha objetivado un fracaso del tratamiento con ataluren en los estudios llevados a cabo. En este caso, se está iniciando la fase 3 de un estudio con ataluren en pacientes con mutaciones clase 1 que no reciben antibióticos amino-

glucósidos inhalados.

En resumen, se abre una era muy prometedora en la que los investigadores buscan complejos potenciadores y correctores de nueva generación que puedan corregir totalmente la CFTR defectuosa en todos los pacientes.

Dr. Pedro Mondéjar.

Unidad de Neumología Pediátrica y FQ. Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia).

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Entidades colaboradoras con la Federación Española de Fibrosis Quística

Asociaciones

Andalucía

La Asociación Andaluza participa en el VII Congreso Internacional de Enfermedades Raras

E

l pasado 12 de febrero, la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística, de la mano de su presidenta Mª Fuensanta Pérez, tuvo la oportunidad de participar en el VII Congreso Internacional de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, en una mesa redonda titulada “formulación de medicamentos huérfanos en la farmacia hospitalaria y reajuste de dosis”. Mª Fuensanta reclamó igualdad en el acceso a los tratamientos para cualquier persona que padezca una enfermedad, rara o común.

Particularmente denunció que una de las lacras que sufren los pacientes de enfermedades raras es la falta de financiación de los tratamientos y en la equidad en el acceso a los mismos.

Concretamente se refirió al caso de Kalydeco, medicamento usado para mutaciones concretas de FQ. Advirtió que en España sólo lo está tomado un paciente de los cinco candidatos al mismo.

Denunciando que las autoridades sanitarias españolas aún no han aprobado las nuevas indicaciones para otras mutaciones que ya han sido aprobadas por la EMA (Agencia Europea del Medicamento).

Otro de los componentes de la mesa fue Emili Esteve, Director Técnico de Farmaindustria, que comentó que son varios los fármacos que los laboratorios han retirado del mercado español por su baja rentabilidad.

La causa de esta situación son los precios cada vez más bajos, según el, comentó que “los precios de referencia” han tenido

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En la foto de izda a derecha: Dr. Javier Bautista, Alfonso Pedrosa (moderador), María Fuensanta Pérez, Emili Esteve.

especial incidencia en la desaparición de algunas presentaciones pediátricas. Ante estas situaciones de “vacío terapéutico”, ve la necesidad de usar la formulación de medicamentos, o redosificación de moléculas, desde la farmacia hospitalaria.

Las formulaciones magistrales o preparados oficinales pueden ser complementarias de la medicación, nunca sustitutorias.

Esta “solo debe hacerse cuando un medicamento no esté comercializado”, recalcó, y “la formulación no tiene sentido si ya hay un fármaco registrado”.

A esta aportación contestó el Dr. Javier Bautista, Director de la

Unidad de Gestión Clínica del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, defendiendo el uso de la formulación y la farmacotecnia porque “proporciona valor añadido al arsenal terapéutico que tenemos .Cubrimos lo que no es de interés para la producción industrial”.

El Dr. Bautista fue uno de los responsables del “fallido” concurso de equivalentes terapéuticos de Andalucía, recordó que lo que hacen los profesionales en la farmacia del hospital es manipular los productos, no sustituir ni innovar.

Estas cuestiones son las que se debatieron en la mesa redonda el Dr. Esteve además comentó que algunos de los incentivos con los que la industria cuenta para investigar en medicamentos huérfanos es la exclusividad comercial para una indicación durante 10 años, como es el caso de las patentes comerciales.

Las formulaciones magistrales o preparados oficinales pueden ser complementarias de la medicación, nunca sustitutorias.

Aragón

La Asociación celebra un encuentro navideño con todos sus socios

C

omenzamos el encuentro navideño a las 17:30h de la tarde en la sala río Huerva, del centro cívico Río Ebro. La jornada se inició con nuestra tradicional asamblea de socios para valorar lo realizado durante el año 2014. Después, nuestros compañeros de RSV (Runners Solidarios Valdejalón) de Pedaladas contra la F.Q. nos presentaron el reto solidario deportivo, que consiste en hacer en 48 horas el camino de Santiago en bicicleta.

Nos mostraron el blog y las actividades previstas para la asociación en el año 2015. Asistieron los tres ciclistas encargados de peda-

lear y contamos también con la presencia del presidente de RSV, que explicó quiénes eran y cuál es su fin. Éste es el blog: http://retosolidariocs800k48h.blog spot.com.es/ Contamos con la colaboración de Tauro Motor Espectáculos, donde tres animadores hicieron pasar un rato muy divertido a nuestros pequeños/as. Después todos pudimos charlar mientras disfrutamos de un piscolabis y brindar por la Navidad con cava.

Queremos darles las gracias a RSV y a Tauro Motor Espectáculos por haber pasado la tarde con nosotros.

Un momento del encuentro.

Se organiza el concierto benéfico “Pedaladas por la Fibrosis Quística”

E

l jueves 26 de febrero en el Centro Cultural Ibercaja del Actur se organizó un concierto solidario a favor de la Fibrosis Quística, donde nos amenizó la velada la banda de musica de la academia general militar. Dió comienzo con la presentación de uno de los integrantes de Runners Solidarios Valdejalón y después la presidenta de la entidad nos explicó en qué consiste la enfermedad y agradeció a todos los asistentes y colaboradores su involucración.

El concierto se compuso de dos partes. En la primera parte del programa escuchamos: Viejos Camaradas (marcha militar), Montearagón (Pasodoble), Viva la Jota (pasodoble militar), y en la segunda parte: Zaragoza (pasodoble), Nino Bravo en concierto (donde muchos se animaron a

cantar canciones de este autor como: “Noelia”, “América”, “Libre”, etc.) y por último, entre todos los asistentes cantamos “Las Corsarias”. Queremos agradecer profundamente al Grupo Ibercaja Actur por habernos cedido sus instalaciones, a Runners Solida-

Imagen del concierto.

rios Valdejalón por su contribución con la enfermedad y a la Banda de Música de la Academia General Militar, así como a todos los asistentes.

Gracias a Javi, Pascual, Roberto y un largo etcétera. ¡¡MUCHAS GRACIAS!!

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Asociaciones

Asturias

Un año más Villaviciosa corrió contra la FQ

L

En la II Carrera Popular Contra la Fibrosis Quística superamos los 400 corredores. a Asociación Asturiana de Lucha contra la Fibrosis Quística junto con Begoña Rodríguez, deportista voluntaria y Diana Fernandez, madre de un niño con Fibrosis Quística, han organizado la segunda Carrera Popular contra la Fibrosis Quística. Esta actividad une la solidaridad con el deporte y tuvo lugar el domingo 18 de enero a las 11:00 horas en Villaviciosa. Los corredores participantes corrieron 7 km. en un recorrido por la localidad de Villaviciosa con una duración máxima de 70 minutos.

El pistoletazo de salida tuvo lugar en la Plaza del Ayuntamiento.

Tras la carrera se hizo entrega de los trofeos a los ganado-

Imagen de la salida. res de las distintas categorías y se celebró una espicha para todos los asistentes. Además hubo un sorteo de regalos donados por distintos establecimientos colaboradores.

Gracias a todos los que nos ayudasteis a hacer esto posible, especialmente a Begoña y Diana que cada año se esfuerzan por que esta carrera sea un referente solidario.

Personas solidarias con la Fibrosis Quística

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provechamos este espacio de difusión para agradecer la colaboración de personas muy especiales y generosas que emplean su tiempo para desarrollar actividades solidarias en favor de nuestra asociación.

Como siempre, Héctor Moro que con su espíritu luchador y solidario, también este año, nos ha tenido presentes en sus acciones.

Con El Angliru Solidario ha donado una importante cantidad a nuestra asociación y ha repercutido en la difusión de la enfermedad.

Otra incansable colaboradora es Berta Darrosa Caso, abuela de una de nuestras socias, que a través de su grupo “Alegrías de Poniente” realizan todo tipo de actividades culturales con las que también realizan donaciones para la FQ. En el 2014, Angel Purón se

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Ángel Purón haciendo entrega del donativo a la Asociación.

unió a este grupo de personas corriendo una Maratón en la que cada km contaba y con ellos recaudaba donaciones tanto para nosotros como para otras causas.

Por último, no menos importante, el grupo Tres Navíos de León,

que llevaron a cabo varias iniciativas culturales en las que recaudaron fondos para la asociación.

A todas las personas que creen en que las cosas pueden cambiar y ponen su granito de arena para lograrlo, GRACIAS.

Baleares

Actividades a beneficio de los niños y jóvenes con FQ

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aller práctico de medidas higiénicas en FQ, impartido por Ketty Ruiz. Una veintena de personas se unieron a este taller y repasaron las medidas higiénicas más importantes que deben tener en cuenta las personas con FQ en su vida diaria.

I Juego de Orientación Urbana. Más de 200 personas, plano en mano, participaron en el I Juego de Orientación Urbana contra la Fibrosis Quística por las calles de Palma, gracias a la cola-

boración del personal de la Federación Balear de Orientación. Y al finalizar el juego, todos pudieron disfrutar de un sorteo de regalos.

Zumba Master Class y Zumba Kids. Cincuenta personas, 31 adultos y 19 niños, disfrutaron de dos intensas horas de música y baile en las especialidades de Zumba, Zumba Step, Zumba Toning y Zumba kids.

Nuestro agradecimiento a las monitoras Eva, Cristina y Alexandra.

Visitas oficiales

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Imagen del taller de medidas higiénicas en FQ.

Donativos y ayudas

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odos los políticos han aceptado la invitación de la Asociación y la Fundación para visitar las instalaciones y conocer de primera mano los programas que se desarrollan. José Ramón Bauzá, Presidente del Govern Balear, y el resto de políticos que nos han visitado se han interesado por el día a día de los niños que estaban realizando las sesiones de fisioterapia y ejercicio físico. Los fisioterapeutas les han explicado la técnica del drenaje autógeno y los beneficios que esta técnica y el ejercicio les reporta. Por nuestra parte, les hemos explicado la necesidad de incorporar a la Sanidad Pública los nuevos medicamentos, como el Kalydeco.

on muchas las entidades que apoyan a nuestro colectivo. De un lado, la Dirección General de Salud Pública del Gobierno Balear confía en nosotros y nos concede una subvención de 17.000 euros a la Asociación Balear de FQ para el Programa de fisioterapia de los niños y jóvenes con FQ de 2014. De otro lado, empresas como Eroski Baleares y Arabella Golf Mallorca nos incluyen como beneficiarios en sus campañas solidarias “Mide Sonrisas” y “12 Bajo Par”, respectivamente.

Además, Antena 3TV nos ha donado los 2.000 euros que Llum Barrera y Abril ganaron en el programa “Tu cara me suena mini” del mes de octubre y el Coro del Teatro Principal de Palma nos hizo entrega de un donativo de 942 euros, recaudado por el Coro con motivo del Concierto de Fin de Curso.

José Ramón Bauzá, Presidente del Govern Balear.

Foto de la Campaña “Mide Sonrisas” de Eroski.

XVI Vuelta a Formentera. Del 3 al 5 de julio tendrá lugar la XVI Vuelta a Formentera nadando contra la Fibrosis Quística. El período de inscripciones se abrirá el día 1 de mayo, en la página www.respiralia.org.

Personas con FQ: inscripción gratuita y prioridad de reserva si confirman entre el 15 y el 30 de abril.

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Asociaciones

Castilla y León

Conferencias sobre mutaciones y DGP

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l día 23 de octubre la Asociación Castellano Leonesa de Fibrosis Quística realizó unas Conferencias sobre “Mutaciones en Fibrosis Quística: clases y consecuencias clínicas” cuya ponente fue Mª Jesús Alonso Ramos (Doctora - Investigadora de enfermedades genéticas y cribado neonatal del Instituto de Biología y Genética Molecular) y sobre el “Diagnóstico genético preimplantacional (DGP) en la Fibrosis Quística” cuyo ponente fue Julio A. Gobernado Tejedor (Doctor Especialista en Ginecología del Hospital Clínico de Valladolid y Docente en la Universidad de Valladolid).

Esta jornada se ha organizado en homenaje a nuestro amigo Alberto L., para agradecer su colaboración con nuestra Asociación, enviarle fuerzas, desearle ánimos

Imagen de las conferencias. y una pronta recuperación.

También realizamos una despedida a la Doctora Carmen Calvo debido a su jubilación, la cual ha colaborado altruistamente con nuestra asociación durante muchos años y por la cual la Asociación, todos los padres y niños a

los que ha atendido queríamos agradecerle y hacerle llegar nuestro más sincero afecto y cariño.

Al finalizar este día y como es frecuente entre los socios y amigos de la Asociación Castellano Leonesa de Fibrosis Quística comimos todos juntos.

La asociación celebra su asamblea anual

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n año más la Asociación Castellano Leonesa Contra la Fibrosis Quística ha celebrado su Asamblea Anual Ordinaria y la Asamblea Anual Extraordinaria el día 15 de marzo de 2015 en la localidad habitual de Aldeamayor de San Martín (Valladolid).

Este mismo día, acudió Tomás Castillo, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, para informarnos sobre la actualidad del Kalydeco, que tantas dudas y satisfacción genera, así como de otros temas.

Nuestra Asociación ha sido elegida por un grupo de estudiantes de bachillerato del Instituto El Lourdes de Valladolid, para realizar un proyecto de investigación sobre las enfermedades raras, concretamente sobre la Fibrosis

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A la derecha, Tomás Castillo, presidente de la Federación de FQ.

Quística.

Este mismo día realizaron una serie de entrevistas personales, recogida de información y documentación, que fueron aportadas por parte de la familia que reunió

la Fibrosis Quística este día.

Y, como siempre que nos reunimos en la asociación, terminamos esta jornada con una comida rodeada de amigos y familiares de Fibrosis Quística.

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INSTRUCCIONES: Mezclar cada sobre en 125 ml de agua, leche, zumo o cualquier otro alimento autorizado por el médico.

POSOLOGÍA: En Fibrosis Quística, se recomiendan 50 a 70 mg por kilogramo de peso en una sola toma diaria, sin superar la administración de 3 gramos al día. Otras patologías, a criterio del médico.

PRECAUCIONES: No es adecuado su consumo como única fuente de alimentación. No es adecuado para uso parenteral.

DOSIS DIARIA RECOMENDADA PARA Bi-DHA®

Peso Px. 10 kg 15 kg 20 kg 30 kg 40 kg 50 kg 60 kg

Dosis/DHA/ Día

DHA día

Sobres día

50 mg/kg 50 mg/kg

500 mg

50 mg/kg

750 mg

1

1000 mg

1,5

50 mg/kg

1500 mg 2000 mg

2,5

2500 mg

4

50 mg/kg 50 mg/kg 50 mg/kg

3000 mg

2 3 5

Cada sobre de 3 gms de Bi-DHA® contiene 645mg de DHA

ADVERTENCIAS: No debe ser excedida la toma diaria indicada.

INTERACCIONES: No se conocen.

www.rendonlab.com

Asociaciones

C. La Mancha

Se celebra el III Maratón de Fútbol Sala a beneficio de la Asociación

E

l pasado día 3 de enero se celebró el “III Maratón de Fútbol Sala. Memorial Eduardo Buitrago”, en el pabellón Municipal de Tembleque, organizado por el C.D.D. Unión Temblequeña de Fútbol, al igual que en las dos anteriores ediciones.

El acto comenzó a las 11 de la mañana y finalizó a las 2 de la madrugada, fueron 15 horas ininterrumpidas. En esta edición la Unión Temblequeña puso a disposición de la Asociación Castellanomanchega de Fibrosis Quística la rifa que cada año se lleva a cabo en este maratón. Se vendieron 1000 papeletas en esta rifa y el ganador tendría una cesta de Navidad, pero como no salió ningún número premiado se deci-

Imagen de los miembros de la Unión Temblequeña de Fútbol. dió realizar una donación a la Cruz Roja. Los beneficios de la venta de la rifa han sido un total

de 859 euros, donados íntagramente a la Asociación Castellano Manchega de Fibrosis Quística.

Se implanta por fin el cribado neonatal en FQ en Castilla - La Mancha

S

egún la Orden de 22/12/2014, de la Consejería de Sanidad y Asuntos Sociales, se han determinado las enfermedades congénitas endocrinas y metabólicas objeto de detección precoz en los recién nacidos. Esto se produce gracias a que en diciembre de 2013, el pleno del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud alcanzó un acuerdo entre el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y las comunidades autónomas para unificar criterios y determinar la lista de enfermedades neonatales congénitas a cribar por los programas de detección precoz en el ámbito nacional,

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donde se incluyó la Fibrosis Quística. Por tanto, las enfermedades que se podrán detectar a partir de ahora en Castilla - La Mancha son: Fenilcetonuria, Hipotiroidismo congénito, Hiperplasia adrenal congénita, Fibrosis Quística, Anemia falciforme, Acidemia glutárica tipo I, Acidemia propiónica, Acidemia metilmalónica, Déficit de 3hidroxiacil coenzima A deshidrogenasa de cadena larga, Déficit de acil coenzima A deshidrogenasa de cadena media.

Esta Orden entró en vigor en enero de 2015, a los 20 días de su publicación en el Diario Oficial de Castilla-La Mancha el 22 de diciembre de 2014.

Cataluña

Se celebra la asamblea anual de socios

L

a Asamblea General de Socios de la Associació Catalana de Fibrosi Quística tuvo lugar el pasado sábado día 14 de marzo en la sala de actos de la sede social de la Asociación.

La asamblea propiamente dicha empezó sobre las 10 horas después de los habituales contactos con los asociados. La mesa formada por el presidente, Celestino Raya, el vicepresidente, Pedro Gaona, y el secretario, Paco Godoy, hicieron un repaso de las actividades desarrolladas durante el año 2014 y explicaron el conjunto de actividades y acciones previstas para este año 2015. A continuación la secretaria de la asociación, Bàrbara Soler, explicó el balance de cuentas de 2014 y presentó el presupuesto previsto para 2015. Después de

aprobar por unanimidad todos los documentos se llevó a cabo la renovación de la Junta Directiva.

Luego de un coffee-break que ponía punto y final a la asamblea de socios, se ponía en marcha la

Imagen de la asamblea.

intervención del Dr. Josep Torrent, director de la Fundació Doctor Robert, en donde nos expuso y explicó qué procedimiento de aprobación han de seguir los nuevos medicamentos.

La Asociación se une a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras

D

entro del marco del Día Mundial de Enfermedades Minoritarias, el día 28 de febrero en la sala Francesc Cambó del Recinto Modernista del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona tuvo lugar la jornada central de dicha celebración con el lema “Tots junts fem pinya”.

Miembros de la Asociación Catalana, como organizadores del acto, asistimos a esta jornada junto a la vicepresidenta de la Federación, Esther Sabando, que este año pudo acompañarnos en este día tan especial para las enfermedades minoritarias, como es la Fibrosis Quística.

Imagen de la jornada celebrada con motivo del Día Mundial de ER.

Durante toda la jornada se trataron temas tan importantes como el reto del conocimiento y la investigación en las enfermeda-

des minoritarias, así como la importancia de los medios de comunicación para hacer visibles a este tipo de enfermedades.

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Asociaciones

C. Valenciana

Media Maratón Trinidad Alfonso por la FQ

L

a media maratón Trinidad Alfonso Valencia 2015 es a beneficio de la Asociación de FQ de la C. Valenciana. Se celebrará el 18 de octubre de 2015. www.valenciaciudaddelrunning.com Es un regalo poder disfrutar de una oportunidad así porque será un medio importantísimo de llegar a muchísimas personas, dando a conocer la Fibrosis Quística.

Si eres corredor aún estás a tiempo de entrenarte y correr con nosotros. De momento, ya puedes inscribirte señalando la opción de aportación solidaria.

Además la Fundación Trinidad Alfonso donará 1 euro

por cada corredor que llegue a meta. También puedes hacer un donativo a través del botón Pay-pal de nuestra web: www.fqvalenciana.com.

Y si lo tuyo no es correr, seguro que sí que es ¡animar! Necesitamos voluntarios para las diversas actividades que realizaremos durante la prueba para animar a los corredores.

Si tienes ideas para darle mayor dimensión a esta oportunidad que nos ofrecen o para dinamizar a la gente durante la carrera, por favor, contacta con nosotros a través del correo electrónico: presifqcom.valenciana@gmail.com.

III Jornada de Formación en FQ

Últimos eventos divulgativos en Castellón

E

C

l pasado Enero tuvieron lugar las III Jornadas de formación en FQ dirigidas a familias que han recibido el diagnóstico en los últimos años. Acudieron familias de toda la Comunidad Valenciana y se trataron temas desde un punto de vista práctico sobre los tratamientos y otros aspectos del día a día.

Después de las jornadas el 85% de los asistentes consideran que conocen mejor la FQ de sus hijos y se sienten más capaces de afrontar el día a día. Los temas les resultaron útiles y les aclararon dudas que servirán para llevar un mejor cuidado de sus hijos y una mejor adaptación general.

Estas jornadas podemos realizarlas gracias a la calidad humana y profesional del equipo de FQ del Hospital La Fe de Valencia, tanto del servicio de Gastroenterología como Neumología pediátrica, por lo que nos sentimos muy afortunados.

ata benéfica organizada por Rotaract Club de Burriana a favor de la Asociación FQ de la Comunidad Valenciana el 27 de Febrero. ¡Pudimos degustar un vino y unas tapas excelentes además de de pasarlo genial!

Y teatro solidario con la Fibrosis Quística el 4 de enero en el Ayuntamiento de Benicarló. ¡Aforo completo!

Gracias a nuestros amigos de Burriana y Benicarló y en especial al Rotaract Club de Burriana y al Ayuntamiento de Benicarló por contar con nosotros para estos actos. Además de darnos la oportunidad de dar a conocer la FQ también pudimos recaudar fondos para los proyectos de fisioterapia a domicilio y el apoyo psicológico en Castellón.

Imagen de la jornada.

Foto de los niños asistentes al teatro solidario.

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Asociaciones

Extremadura

Regalos solidarios para colaborar con la Asociación Extremeña de FQ

E

l pasado año recibimos un regalo muy especial de una de nuestras familias asociadas, la familia Jiménez Aunión que celebraron la primera comunión de su hija y en vez de dar un regalito de recordatorio para los familiares y amigos, decidieron donar el importe de esos regalos a nuestra Asociación.

De esta forma además de disfrutar de un día tan importante

para la familia, hicieron un regalo de felicidad que sorprende a todos, y con el cual aportan un granito de arena para que nuestra asociación pueda seguir luchando por las personas con Fibrosis Quística.

Desde nuestra asociación queremos agradecer de corazón a la familia Jiménez Aunión por esta iniciativa tan bonita y animamos a más familias a seguir con

este solidario gesto, porque al final los regalos que se dan en comuniones, bodas, bautizosU quedan guardados en algún rincón de nuestra casa y no suelen servir para nada, pero un regalo solidario queda grabado en el corazón de las personas que gracias a él pueden mejorar su calidad de vida y eso sí es importante. ¡Mil gracias de corazón!

Homenaje de la Asociación Extremeña a la Dra. Mª José López

L

a Dra. Mª José López, pediatra de digestivo del Hospital San Pedro de Alcántara de Cáceres, se jubiló el pasado año tras toda una vida dedicada a la medicina.

Con ella se jubilaron años de lucha por los niños con Fibrosis Quística, una lucha y atención constante hacia nuestros pequeños y hacia nosotros como padres, porque la tranquilidad de saber que ella siempre estaba ahí para resolvernos cualquier duda, para atendernos ante cualquier crisis, no tiene precio.

Con estas humildes palabras queremos agradecerle su dedicación constante y sus ganas de saber más sobre la Fibrosis Quística, por luchar por que nuestros hijos tuvieran siempre la atención y medicación que necesitaban y por su preocupación por quedar bien cubierto su puesto para que su labor pueda seguir llevándose a cabo y que los niños con Fibrosis Quística de Cáceres queden respaldados por buenos profesionales.

Queremos terminar con esta frase donde se recoge todo nuestro agradecimiento: “Uno recuerda con aprecio a los médicos brillantes, pero con gratitud a los que tocaron nuestros sentimientos”. ¡Gracias por todo, Dra. López!

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Foto de la Dra. Mª José López.

Galicia

La Asociación Gallega de FQ en la I Carrera por la Integración “Proyecto Enki”

E

l 30 de noviembre tuvo lugar en A Coruña la I CARRERA POR LA INTEGRACIÓN promovida por el Ayuntamiento de A Coruña, las Fundaciones Abrente y María José Jove dentro del Proyecto Enki; un proyecto social para la integración y visualización de colectivos y personas con diversidad funcional. Una carrera de obstáculos sin carácter competitivo en la que participaron miembros de la Asociación Gallega de Fibrosis Quística en el equipo “SOMOS ÚNICOS” de la Federación Gallega de Enfermedades Raras y Crónicas (FEGEREC) que fue premiado por ser el grupo más numeroso.

El día anterior, 29 de noviembre, tuvo lugar la FERIA DE LA

Integrantes de la Asociación Gallega de FQ en la carrera.

SOLIDARIDAD en el Frontón de Riazor (A Coruña) en la que la Asociación Gallega de Fibrosis Quística estuvo presente con el resto de asociaciones integrantes

en FEGEREC en un stand. Durante esta jornada hemos ofrecido información y hemos dado a conocer la Fibrosis Quística entre los asistentes a través de actividades.

Campaña “Puede ser mágico gracias a ti, apoya las enfermedades raras”

E

l pasado mes de diciembre se celebró la III Campaña de Sensibilización "Puede ser mágico gracias a ti, apoya las enfermedades raras", organizada por FEGEREC en el territorio gallego los días 20, 21 y 22 a través de “Somos Pacientes”, la comunidad de asociaciones de pacientes en España y donde la Asociación Gallega de Fibrosis Quística ha participado activamente. Esta iniciativa solidaria tuvo como protagonistas unos bastones navideños con sabor a caramelo, que se distribuyeron por varias ciudades gallegas para recaudar fondos que ayudarán a sostener los servicios de atención social y sanitaria que FEGEREC pone a disposición de las perso-

nas con alguna enfermedad considerada rara y crónica en Galicia. La iniciativa ha recibido el apoyo de numerosas personalidades gallegas como Teté Delgado, Guadi Galego, Pedro Brandariz, Xose Antonio Touriñán, Marcos Pereiro, Pablo Portabales, Kiko Da Silva o Suso de Toro entre Integrantes de la Asociación Gallega de otros.

FQ en la mesa de A Coruña Diversos grupos de voluntarios se posicionaron durante los tres días en nes expuestos en cada mostrador mesas de postulación en A ayudaban a la divulgación de la Coruña, Santiago y Pontevedra. campaña entre la población. Este Además, se contó también con la año se ha superado la cifra de colaboración de varias farmacias años anteriores con un resultado de A Coruña, en donde los basto- de 15.000 bastones repartidos.

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Asociaciones

Madrid

La Asociación Madrileña organiza un Taller de Recién Diagnosticados

S

e realizó el 13 de diciembre de 2014 en el Hotel Pío XII, en el que contamos con ponentes como la Doctora Lamas (Neumóloga pediatra del Hospital Ramón y Cajal) y el Doctor Manzanares (Gastroenterólogo del Hospital 12 de Octubre), hablándonos sobre los avances y dudas ante el tratamiento en los primeros años de vida.

Más tarde intervino nuestro fisioterapeuta Alfonso Montero comentando datos sobre la fisioterepia respiratoria en la etapa infantil, incidiendo sobre todo en la importancia de la adherencia al tratamiento.

Posteriormente, Montse Alcón, trabajadora social, habló

sobre la necesidad de pertenecer a la Asociación.

Terminamos la jornada con una mesa de experiencias, que fue la parte que más les gustó a los papás. Estuvo como moderador Fernando Moreno (persona con FQ adulta y trasplantado) y participaron Raquel López (mamá de dos niños con FQ), Ana Jimenez (joven con FQ), su madre, Rosa Mª Luengo y Álvaro Bravo de Laguna (joven con FQ que acaba de ser padre de una niña sana).

Asistieron un total de 16 socios y la parte que más gustó y en la que más participaron fue en la mesa de experiencias, que incluso se les hizo corta.

Cartel del taller.

La Fundación Real Madrid colabora con la Asociación con un Tour por el Bernabeu

C

omo en ocasiones anteriores, la Fundación Real Madrid colaboró con la Asociación Madrileña de Fibrosis Quística cediendo entradas para realizar una visita a su mundialmente famoso museo, dedicado a la historia del Club.

Gracias a ello, tuvimos ocasión de disfrutar de los mejores momentos del fútbol y el baloncesto español a través de un tour guiado por el Santiago Bernabeu.

Desde aquí agradecemos a la Fundación Real Madrid su colaboración año tras año con nuestra asociación.

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Durante un momento del tour.

DHA: un suplemento nutricional DHA-basic® Presentación: Caja con 2 (dos) botellas de 100ml cada botella.

R.S. 26.07481/M-08658 C.N. 155022.4

Distribuido en España por: Laboratorios CASEN FLEET S.L.U. Autovía de Logroño, km. 13,300 50180 – Utebo – Zaragoza – España www.casenfleet.com

D

Para más información escriba a: gastronut70@casenfleet.com

HA-basic® está especialmente formulado para aportar un suplemento nutricional en pacientes con Fibrosis Quística al restablecer el equilibrio lipídico de las membranas y con ello combatir la inflamación y las alteraciones del páncreas exocrino, retrasándolas o mejorándolas.

A diferencia de otros preparados que contienen DHA, DHA-basic® tiene un contenido de hasta el 95% en peso, un bajo contenido de EPA y ácido linoleico. Esto es muy importante dado que de administrarse DHA a pacientes con Fibrosis Quística, no deberían aportarse en la dieta cantidades excesivas de ácido linoleico, ya que de por si, el DHA corregiría de forma equimolar el déficit en ácido linoleico por supresión de la vía n-6 y por la inhibición de la conversión de ácido linoleico a ácido araquidónico.

Por otro lado, el EPA y el DHA regulan el contenido celular de ácido araquidónico ya que compiten por la inserción en la posición sn-2 de fosfolípidos de membrana, por tanto, los niveles de EPA también deben de ser bajos ya que desplaza al DHA de las membranas celulares.

De acuerdo a la evidencia científica disponible, DHA-basic®, al contener DHA en un alto porcentaje y un pequeño pero significativo porcentaje de EPA y ácido linoleico, aporta beneficios a pacientes con Fibrosis Quística.

DHA-basic® al proceder de algas marinas, tiene un mejor sabor y un menor riesgo de toxicidad por contaminación de metales pesados demostrando una baja tasa de reacciones adversas y alta tolerancia, lo que permite una administración tanto en adultos con en niños pequeños con seguridad.

INDICACIONES DHA-basic®, está indicado en el tratamiento dietético de situaciones clínicas que cursan con desnutrición severa, tales como la Fibrosis Quística.

MODO DE EMPLEO Agitar antes de usar. Extraer de la botella con la jeringuilla dosificadora la cantidad de DHA-basic® recomendada por el facultativo. Suministrar directamente o bien mezclándolo con cualquier alimento. La cantidad diaria recomendada es de 50–70 mg/kg/día de DHA equivalente a 0,15-0,21 ml de DHA-basic®/kg/día. En términos de dosis diaria, se recomienda una dosis promedio no superior a 3 gramos de DHA al día, equivalente a 9 ml de DHA-basic®. Mantener el producto en nevera. Después de usar, debe cerrarse bien

la botella y guardarla de nuevo en nevera. Consumir dentro de los 30 días después de abierta la botella.

AVISO IMPORTANTE DHA-basic®, debe ser utilizado bajo supervisión médica.

DHA-basic®, no puede ser utilizado como única fuente de alimento. Usar solo por vía oral.

Se recomienda tomar con los alimentos para evitar trastornos gastrointestinales.

No usar por vía parenteral.

LISTA DE INGREDIENTES Aceite de Microalga Schizochytrium sp con un contenido en DHA del 35%, aceite de girasol, emulgente (E-322), antioxidantes (E-304i y E-306) y aromas naturales (extracto de romero).

Asociaciones

Murcia

La Asociación Murciana relata las últimas actividades realizadas por la FQ

H

emos terminado el año 2014 con la satisfacción de haber dado un nuevo enfoque a nuestro trabajo diario, lo que ha permitido mejorar la eficiencia y calidad de nuestros servicios. Para ello hemos dividido las actividades en cuatro áreas diferentes. El área asistencial donde las personas con FQ y otras patologías encuentran acogida, información y tratamiento al igual que sus familias; el área divulgativa en la que damos a conocer la FQ a la sociedad; el área formativa tan importante en el avance de nuestro trabajo, en la formación a otros profesionales y familias y el área de investigación establecida como tal en este 2014 y enfocada tanto a la FQ como a patologías afines en edad pediátrica.

Estas cuatro áreas se reflejan en el último cuatrimestre del año con actividades ya tradicionales como la Semana de los Derechos del Niño, organizada por la Concejalía de Bienestar Social y Sanidad de la Región de Murcia y donde nuestro “Taller Fiqui-Respira”, es uno de los talleres que año tras año, recibe una gran afluencia de público infantil.

Otra actividad que reúne al colectivo FQ, es nuestra anual cena benéfica, que en esta ocasión se celebró en el restaurante Casablanca, con la asistencia de 500 personas y en la cual se entregó el premio “Aire” a D. Pablo Ramírez Romero en representación de la ORT (Organización Regional de Trasplante). Además se hizo un reconocimiento especial a D. Manuel Muñoz Egea, por la excelente labor realizada durante estos últimos años como tesorero de nuestra Junta Directiva. Y como acto espontáneo, Inmaculada

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Voluntarios durante la celebración de los Derechos del Niño.

López Campillo (joven con FQ), dedicó unas emotivas palabras de agradecimiento a las profesionales que trabajamos en la Unidad de FQ (HUVA y Asociación). Culminó la velada con las actuaciones del cantante Germán Meoro y de la famosa chirigota de Beniaján.

El cuarto Torneo de Pádel a favor de la FQ agrupó en varias jornadas a diferentes modalidades (infantiles, sénior, etc.). Para la ocasión, nuestra asociación contó con un amplio stand que centró las miradas de los asistentes y que sirvió de escenario para la entrega de premios. Una excelente paella puso punto y final al evento deportivo.

También se mostraron solidarios con nuestra causa la agrupación de jóvenes de Rotaract, con un proyecto a favor de FQ “Pulseras Solidarias, Respiramos juntos”.

Estas pulseras están siendo adquiridas tanto a nivel nacional como internacional (Alemania, Turquía o Serbia).

Diciembre es un mes solidario, y así lo celebró un año más la Universidad de Murcia a través de actos organizados por su Centro Social Universitario. Uno de los eventos en el cual participamos es

el mercadillo solidario. Nuestro puesto es uno de los más visitados por el colorido y la variedad de artesanía expuesta, realizada por los voluntarios de nuestra Asociación.

Ultimamos las actividades del año con la II Jornada para padres, el programa estuvo compuesto por diferentes talleres. El de recién diagnosticados fue el primero de la mañana, donde el principal objetivo es acoger a las nuevas familias y ofrecer información específica por parte de los profesionales de la Unidad de FQ (neumólogo, gastroenterólogo, fisioterapeuta, etc). Se continuó con el taller de nutrición y su aplaudido concurso de cocina.

En este espacio se degustaron los exquisitos platos preparados por los asistentes. Finalizó la jornada con la Escuela de Padres, siendo el tema tratado “la comunicación en familia”. Culminó el día con una sesión de relajación.

Y terminamos el año corriendo, casi como lo empezamos, pero esta vez en “la San Silvestre Murciana”, donde un grupo de personas, entre ellos personal de la Asociación, quiso correr por la FQ y de ese modo ayudar a divulgar la enfermedad.

Éxito de la II Cena Benéfica de la Asociación

D

urante la velada, los asistentes pudieron disfrutar de la actuación de Chuchín Ibañez y los Charros Navarros y participar en sorteos de regalos donado por distintos colaboradores. Contamos con la presencia de médicos como Sergio Aguilera, Laura Moreno y Félix Sánchez Valverde, al que se le otorgó el reconocimiento

como Socio Honorifico a su trayectoria profesional con nuestra asociación. También al cuerpo de Bomberos de Logroño se le otorgó el reconocimiento por su colaboración con nosotros.

Queremos agradecer a todos los asistentes su colaboración con nuestra asociación. Ya empezamos a preparar la III CENA BENÉFICA 2016.

Imagen de la II Cena Benéfica de la Asoc. Navarra de FQ.

Primera niña navarra nacida de un adulto con FQ

U

na nueva alegría para nuestra Asociación y un rayo de esperanza para

nuestro futuro. Bienvenida Noa, y enhorabuena a sus padres, Patxi y Marta.

Marta, Patxi y la pequeña Noa.

Navarra

Cristina Mondragón nombrada vicepresidenta de COCEMFE Navarra

N

uestra presidenta Cristina Mondragón ha accedido al cargo de vicepresidenta de COCEMFE en Navarra y ya representa a todos nuestros asociados en reuniones con las autoridades de la Comunidad con el fin de reivindicar nuestras necesidades. La candidatura de la mano de ALCER NAVARRA hace hincapié en las discapacidades orgánicas siempre menos visibles que las físicas.

El alcalde de Pamplona, Enrique Maya, ha recibido este viernes en su despacho de la Casa Consistorial al presidente de la Federación de Asociaciones de Personas con Discapacidad Física y Orgánica (COCEMFE Navarra), Manuel Arellano, que ha acudido acompañado por la vicepresidenta de la entidad, Cristina Mondragón.

Cristina, en el centro, junto con otros miembros de COCEMFE Navarra.

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por Vicente Costa

Reflexiones

M

El pobre es un extranjero en su patria

e impresionó leer este proverbio, precisamente después de conocer la noticia de la muerte de algún indigente cobijado en un cajero bancario.

“El pobre es un extranjero en su patria”.

El que no tiene nada, el que deambula errante por la ciudad con unas cuantas bolsas de plástico a cuestas, da la impresión de ser “un extranjero” en su patria. Nadie le hace caso. La gente pasa de largo. Algunos, pocos, se paran y le dan una limosna. El notarse “extranjero”, extraño en su propia ciudad, en su propio país, ha de producir un sentimiento de terrible soledad y desamparo.

Guardando las enormes distancias, se me vino a la mente el compañero miembro de una de nuestras Aso-

E

La ambivalencia de la palabra

l novelista británico Aldous Huxley dejó escrito este pensamiento que hoy traigo a la Revista FQ: “Gracias a las palabras, hemos sido capaces de mostrarnos superiores a los brutos; y gracias a las palabras, a menudo nos hemos hundido al nivel de los demonios”.

La ambivalencia de la palabra es clara y manifiesta.

Su cara y cruz son patentes. La palabra como manifestación expresiva de nuestro pensamiento libre es un don maravilloso que nos coloca muy por encima de los animales. Ahora bien, esta misma palabra puede degradarnos, puede hundirnos al nivel de los demonios, como dice textualmente Huxley. Cuida con esmero la palabra y úsala siempre adecuadamente. La palabra es siempre una espada de doble filo: puede curar o puede matar.

No resulta fácil dominar los impulsos en momentos críticos de episodios de Fibrosis Quística ni para los que la padecen, ni para sus familiares como tampoco para los miembros que colaboran en las Asociaciones de FQ, y frecuentemente también difícil para profesionales relacionados con el entorno de la Fibrosis Quística.

Tu palabra puede consolar, ayudar y orientar al prójimo, pero esta misma palabra mal empleada puede fastidiarle y hundirte a ti en la degradación más espantosa.

No malgastes tu palabra.

A

La esperanza como fruto de la solidaridad

E

l teólogo alemán Jürgen Moltmann es el autor de este punzante texto que invita a la reflexión: ”Mientras nuestro futuro lleve a otros hombres a la desesperación, mientras nuestro bienestar signifique la pobreza para otros, mientras nuestro “crecimiento” destruya la naturaleza, no será la esperanza, sino la angustia nuestra compañera”.

La esperanza crecerá en nosotros en la medida en que ejercitemos la solidaridad. Sólo una sociedad solidaria puede abrir puertas a la esperanza. Si hasta por “egoísmo” deberíamos ser solidarios con los pueblos del Tercer Mundo, con mucho más motivo deberíamos serlo entre compañeros del mismo movimiento asociativo y sin dudar la solidaridad entre las Asociaciones FQ, que deben estar coordinadas por la Federación Española de FQ. Como vasos comunicantes, nos empeñaremos en hacer fluir la ayuda y solidaridad entre asociaciones elevando sus esperanzas en alcanzar sus proyectos en tiempos de desconocidas dificultades.

La insolidaridad, por el contrario, es nuestra tumba asociativa. A corto plazo puede proporcionarnos placer o beneficios, pero a la larga resultarán para nosotros desastrosamente insostenibles. Sin solidaridad el mundo asociativo no tiene salida posible.

La mística de la felicidad

bel Hermant afirmó: “La felicidad es la alegría de los demás”. Cuando trabajo para proporcionar alegría a los demás, consigo la auténtica felicidad. La felicidad no tiene nada que ver con el egoísmo.

La felicidad es siempre sinónimo de donación generosa y gratuita a los otros.

La felicidad se alcanza cuando soy capaz de alegrarme con la alegría de los otros. El ejemplo más evidente de este tipo de felicidad es el de una madre: la alegría de sus hijos constituye su felicidad más profunda.

Tu felicidad será siempre proporcional a la alegría que seas capaz de proporcionar a los demás. Es una ecuación que nunca falla. Las personas más felices son aquellas que sirven gratuita y generosamente a otros.

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ciaciones de FQ que, después de muchos años, quizás después de algunos intentos, no logra sentirse integrado y formando parte de pleno derecho del colectivo FQ. Sería el colmo que tan solo uno de nuestros asociados FQ llegara a sentir esa misma sensación de “extranjero” estando junto y con el resto de asociados.

Pero como múltiples y desconocidas han sido las causas que han podido conducir al mendigo a esta situación extrema, nosotros debemos cuidar y vigilar el comportamiento, por acción o por omisión, de alguno de los componentes de nuestra asociación o entorno hospitalario para descubrir y evitar que alguien pudiera “sentirse extranjero en su propia Asociación”.

Dentro de los movimientos asociativos podemos encontrar personas que responden fielmente a este concepto y las hay, y muchas, en nuestras Asociaciones de Fibrosis Quística. Comprobamos que algunos compañeros están siempre dispuestos a hacer algo por los demás pero, eso sí, con alegría, con la sonrisa y en cada momento.

La fuente, por tanto, de la felicidad es la autodonación, nunca el acaparamiento egoísta.

La mística de la felicidad consiste en comprender que lo que el árbol tiene de florido vive de lo que tiene sepultado. En la medida en que seas capaz de sepultar tu egoísmo y entregarte sin reservas a otros, florecerá en ti el árbol frondoso de la felicidad.

Ciencia

La Fibrosis Quística se beneficia de una nueva investigación hecha sobre mini-pulmones creados en laboratorios Fuente: Catharine Paddock PhD - Medical News Today

E

www.medicalnewstoday.com/articles/291187.php n la actualidad, para poder mostrar algún componente prometedor al abordar la enfermedad, los investigadores tienen que trabajar con animales, como los ratones de laboratorio.

Sin embargo, muchos fármacos candidatos que pasan estas pruebas son posteriormente rechazados, y algunos que no las pasan podrían ser eficaces en los seres humanos. Esto produce retrasos, aumento de costes y pérdida de oportunidades para el desarrollo de nuevos tratamientos se necesitan urgentemente.

Las células madre son células que tienen el potencial de convertirse en cualquier célula del cuerpo. Los científicos han desarrollado diversas formas de conseguir esta transformación. Los avances en este campo son prometedores como vía para crear modelos reales de tejido humano derivado de células humanas - estos son los llamados "organoides" o "mini-órganos."

Por ejemplo, recientemente se informó sobre un estudio que demostró cómo un nuevo sistema de cultivo organoide 3D promete transformar la investigación y tratamientos de cáncer de páncreas.

Y en otro informe anterior, describimos cómo los científicos crearon organoides completamente funcionales del intestino humano.

Ahora, un equipo de la Universidad de Cambridge en el Reino Unido ha creado con éxito "mini-

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Los científicos recrearon condiciones similares a las que se dan cuando el embrión humano desarrolla diferentes tipos de tejido pulmonar.

Créditos de la imagen: Nick Hannan. Universidad de Cambridge. pulmones", con la finalidad de investigar sobre ellos y probar nuevos fármacos para luchar contra la pulmonar fibrosis quística.

Mini-pulmones creados a partir de tejido de la vía aérea distal Ahora, escribiendo en la re-

vista "Células madre y Desarrollo", un equipo de la Universidad de Cambridge en UK describe cómo consiguieron crear "minipulmones", con la finalidad de de avanzar con la investigación y experimentar con nuevos fármacos para fibrosis quística.

Utilizando células madre de

Ciencia pacientes con fibrosis quística, los científicos crearon "organoides" de la parte distal del tejido del pulmón, aquella donde se produce el intercambio de gases.

El director del estudio, el DR Nick Hannan, explica: "En cierto modo, lo que hemos creado son mini-pulmones.

Aunque solo representan la parte distal del tejido pulmonar, han sido creados a partir de células humanas, por lo tanto son mucho más fiables para la investigación que por ejemplo los ratones de laboratorio, los podemos utilizar para ampliar nuestro conocimiento sobre enfermedades serias como, en este caso, la fibrosis quística".

La fibrosis quística es una enfermedad en la cual los pulmones producen demasiado moco espeso causando problemas respiratorios y aumentando el riesgo de infección respiratoria.

La enfermedad es monogénica, esto quiere decir que se produce debido a un gen defectuoso, aunque la mutación puede cambiar según la persona.

Los recientes avances en los tratamientos están ayudando a prolongar la vida de las personas con fibrosis quística, que tienden a tener una esperanza de vida media más corta.

Los “organoides” imitan el tejido pulmonar de la mutación más común de la enfermedad

Para su estudio, el Dr. Hannan y sus colegas, del Consejo de Investigación Médica del Instituto Cambridge de Células Madre, generaron células madre a partir de las células de la piel de los pacientes con la mutación más común de la fibrosis quística que surge de un defecto en el gen CFTR, conocida como la mutación delta-F508. Esta mutación está presente en 3/4 partes de las personas con FQ en Rei-

no Unido.

El equipo reprogramó las células de la piel para llevarlas a un estado conocido como "pluripotencia inducida", convirtiéndolas en células madre preparadas para convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo.

Utilizando las células pluripotentes inducida, el equipo vuelve a crear condiciones similares a lo que ocurre cuando el embrión humano desarrolla distintos tipos de tejido pulmonar - un proceso llamado "gastrulación".

Durante este proceso, el embrión desarrolla el endodermo, los pulmones y distintos tejidos, incluyendo los más lejanos del punto de origen (el tejido distal mencionado anteriormente), el tejido distal de las vías respiratorias donde se intercambian los gases entre el cuerpo y el medio ambiente.

El tejido distal es a menudo la parte de los pulmones causante de problemas en enfermedades como la fibrosis quística, algunas formas de cáncer de pulmón y enfisema.

Los mini-pulmones dieron buenos resultados demostrando el mal funcionamiento del canal del cloro

En personas con la mutación delta-F508, la proteína CFTR en el tejido de las vías respiratorias no se pliega correctamente por lo que no se expresa correctamente en la superficie de la célula. Esto interrumpe la función del canal de cloro.

Los canales de cloruro son proteínas que forman poros en la superficie de la célula que permiten que los iones de cloro entren y salgan libremente de la célula.

Si no funcionan correctamente, esto provoca que el moco se espese, lo que lleva a dificultades en la respiración y mayor riesgo

de infección bacteriana.

Para probar los mini-pulmones replica de los de pacientes con la mutación Delta-F508, se usó un colorante fluorescente sensible al cloro. Con la ayuda del colorante fueron capaces de demostrar que en comparación con las células sanas, las de los mini-pulmones habían restringido el movimiento de cloro.

El equipo utilizó el sistema de colorante y los mini-pulmones para mostrar que la adición de una pequeña molécula ayudó a las células enfermas a movilizar más fácilmente el cloro, igual que las células sanas. Dr. Hannan concluyó: "Estamos seguros de que este proceso puede ser ampliado para que podamos detectar decenas de miles de compuestos y desarrollar mini-pulmones con otras enfermedades, como el cáncer de pulmón y la fibrosis pulmonar idiopática. Esto es mucho más práctico, proporcionará datos más fiables y de una forma más ética que el uso de animales para la investigación".

La mayor parte de la financiación para el estudio proviene del Consejo Europeo de Investigación, Centro de Investigación Biomédica de Cambridge y la Fundación Evelyn.

Al mismo tiempo, Medical News Today ha tenido conocimiento sobre un nuevo estudio en la Universidad de Texas en Austin, la cual ha desarrollado un nuevo test para la causa más común de infección potencialmente mortal en pacientes con fibrosis quística, la bacteria llamada Pseudomonas aeruginosa.

El nuevo método se replica el ambiente exacto en el que la bacteria se propaga en el moco de los pulmones de una persona con fibrosis quística, permitiendo que los genes que parecen ser necesarios para su supervivencia puedan ser identificados.

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Ciencia

Novedades en el tratamiento de la Fibrosis Quística: colistimetato de sodio en polvo seco

E

l Colistimetato de Sodio (CMS) es un antibacteriano polipéptido cíclico que se deriva de Bacillus polymyxa var. colistinus y pertenece al grupo de la polimixina. Las polimixinas actúan dañando la membrana celular y los efectos fisiológicos resultantes son letales para la bacteria. Las polimixinas son selectivas para las bacterias gram-negativas, que tienen una membrana externa hidrofóbica.

El ensayo clínico de Fase 3 fue un estudio aleatorizado, abierto, con comparador activo que comparó la eficacia de 1.662.500 UI de polvo seco de colistimetato de sodio para inhalación con una solución para inhalación con nebulizador de 300 mg/5 ml de tobramicina en 380 sujetos con fibrosis quística documentada complicada por una infección pulmonar crónica por Pseudomonas aeruginosa. Los sujetos eran de 6 años de edad o mayores y tenían un VEF1 % teórico del 25-75%. Se requirió también que todos los sujetos hubieran completado con éxito un mínimo de dos ciclos de habituación a la solución de tobramicina nebulizada antes de la aleatorización. Los sujetos fueron asignados aleatoriamente para recibir una cápsula de 1.662.500 UI de colistimetato de sodio, dos veces al día o 300 mg de tobramicina, dos veces al día. Cabe señalar que el tratamiento no se interrumpió cuando los pacientes recibieron tratamiento concomitante con antibacterianos por vía parenteral.

La eficacia se midió por el cambio en el VEF1 % teórico respecto al valor inicial después de un periodo de tratamiento de 24 semanas.

Dando unos resultados de no inferioridad entre ambos productos. El objetivo secundario en el que se

Medicamento Colobreathe.

analizaba la calidad de vida, demuestra mejores resultados en los enfermos tratados con Colistimetato de Sodio frente al grupo de pacientes del grupo de Tobramicina (Freedom study; Schuster A, Haliburn C, Doring G et al. Thorax 2013;68:34450). El análisis de las reacciones adversas, en este mismo estudio demuestra que la mayoría de las reacciones adversas fueron levesmoderadas y se resolvieron sin secuelas y los efectos adversos graves fueron más frecuentes en el grupo de Tobramicina.

Las conclusiones del estudio demuestran que Colistimetato de Sodio en polvo seco está indicado para el tratamiento de infecciones pulmonares crónicas debidas a P.

Dispositivo Turbospin

aeruginosa en pacientes con FQ ≥ 6 años, con una administración de una cápsula, dos veces al día, mediante el inhalador Turbospin. Este dispositivo es de fácil limpieza, transporte y mantenimiento – Recambio del inhalador mensualmente. Baja tasa de resistencia frente a P. aeruginosa en comparación con tobramicina y buen perfil de seguridad y tolerabilidad. (Freedom study; Schuster A, Haliburn C, Doring G et al. Thorax 2013; 68:344-50. Ficha técnica del producto).

Presentación: Cada envase contiene 56 cápsulas y 1 inhalador Turbospin, suficiente para 4 semanas de tratamiento.

Guillermo Sellers. Director médico de Actavis Pharma Iberia.

Próximo lanzamiento en España. Para más información consulte con su médico.

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