Guide: Multiverktyget Crispr

Multiverktyg med stor nytta

Crispr-Cas9 är gensaxen som gav ett Nobelpris i kemi till forskarna Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna. Men att klippa i gener är bara början. Här är fler exempel på dess användning.

Text: Cecilia Odlind & Ola Danielsson

Redigera gener Crispr-cas9 är världens mest effektiva verktyg för gen- redigering och kan användas till att :

Klippa i gener Att klippa sönder gener på specifika ställen är ett effektivt sätt att slå ut dem för att exempelvis studera deras funktion.

Ändra i gener Crispr-Cas9 kan modifieras så att det istället för att klippa sönder gener byter ut baspar på specifika ställen. En möjlig tillämpning är att ändra sjukdomsframkallande gener så att de blir friska.

Klistra in gener Med hjälp av gensaxen kan man klistra in helt nya gener, till exempel antifrostgener för att undvika förfrysning av växter.

Gensaxen består av en bit RNA som kan känna igen en gensekvens och ett protein som kan klippa sönder den.

Styra geners aktivitet Crispr-Cas 9 kan också fungera som gas och broms för generna genom att:

Aktivera gener Om sax-delen (Cas9) avaktiveras och i  stället utrustas med en transkriptionsfaktor kan verktyget öka aktiviteten i specifika gener. Användbart för att exempelvis öka produktionen av ett visst protein som forskarna är intresserade av.

Tysta gener Crispr-Cas9 kan utrustas med proteiner som blockerar DNA-strängen för avläsning. På så sätt kan gener tystas utan att förstöras. Visualisera DNA En annan användning handlar om att visualisera kroppens inre genom att skapa…

Lysande gener Crispr-Cas9 kan utrustas med självlysande proteiner som märker ut delar av DNA-strängen. och gör det möjligt att i detalj studera dynamiska förlopp inne i cellen.

Upptäcka sjukdomar Crispr blir ett diagnostiskt verktyg om det används till att:

Detektera DNA Crispr kan programmeras till att binda till genetiskt material från exempelvis ett virus i ett prov. Forskare har utvecklat crispr-baserade tester mot exempelvis zikavirus, HPV och sars-cov-2.

Bör användas ansvarsfullt Det finns fortfarande risker med användning av gensaxen i terapeutiskt syfte som behöver lösas. Bland annat visar studier från Karolinska Institutet att den kan öka risken för cancer. På andra områden, som möjligheten att skapa ärftliga genetiska förändringar, väcks etiska frågor och ett behov av tydliga regleringar. Behandla sjukdomar Crispr-Cas9 är mest känt som ett forskningsverktyg men kan även komma att användas för behandling. Här är några exempel:

Minska risk för avstötning Vid sjukdomar där man behöver ersätta sjuka celler testar forskarna att använda gensaxmodifierade celler för att undvika avstötning, exempelvis vid transplantation av insulinproducerande celler vid diabetes.

Cancerbehandling Crispr kan modifiera immunceller utanför kroppen som sedan används i immunterapi mot cancer.

Genetiska sjukdomar I kliniska studier undersöks om Crispr kan åtgärda genskador direkt i kroppen, exempelvis vid ärftliga ögon-

sjukdomar.

TIPS! Hör forskaren Fredrik Lanner berätta om gensaxen i avsnitt 55 av Karolinska Institutets podcast Medicinvetarna.