¿El final de las enfermedades neurodegenerativas? El surgimiento de una poderosa tecnología de edición de gen, conocida como Genome editing tools such as the clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)associated system (Cas) o CRISPR-Cas9, permite modificar el genoma de embriones humanos. Los cambios que se logran en los genomas empleando CRISPR, son además, transmitidos a las siguientes generaciones, por lo que, desde el punto de vista médico, se podrían prevenir muchísimos trastornos hereditarios, y para nuestro interés, darle fin a afecciones neurodegenerativas, como la enfermedad de Parkinson, Alzheimer, narcolepsia, entre otras.
que CRISPPR-Cas 9 es una tecnología disruptiva, lo más probable es que en los siguientes 10 años, sea ya parte de procedimientos estandarizados en medicina, por lo que hay que prepararnos para tal momento…¿y tú, qué opinas?
Sin embargo, como en toda tecnología emergente, también están surgiendo debates éticos. Casos en los cuales, por ejemplo, los padres de hoy en día, pueden pedir estudios genéticos prenatales para evaluar si sus hijos podrían nacer con el síndrome de Down, o seleccionar embriones que no tengan ciertas mutaciones que causan enfermedades. Incluso alterar el genoma hereditario, como podría hacerse si CRISPR se utiliza para editar los embriones. En el Reino Unido, la terapia de reemplazo mitocondrial, que sustituye a un número muy pequeño de genes que una madre pasa con los de un donante, se aprobó el año pasado, permitiendo con esto, disminuir los casos de riesgo de ciertos trastornos genéticos. Todos estos ejemplos del uso de la modificación genética para prevención de enfermedades, son situaciones disruptivas. Y para aumentar el debate, el uso de CRISPR-Cas9 para editar el genoma en células humanas en sitios elegidos del DNA, ha sido ya publicado en la revista Protein Cell del mes de Mayo del 2016. De seguir esta ruta, el uso de CRISPR-Cas9 en la prevención y erradicación de enfermedades hereditarias, como el Huntington, o algunos tipos de cáncer, no estaría muy lejos. Además, CRISPR-Cas9 nos permitirá describir grandes misterios del ADN, ya que recordemos que más del 98% del genoma humano, no codifica proteínas. Por lo que se sospecha que una buena parte de esas secuencias de ADN, estaría haciendo algo importante, y una forma de averiguarlo es, empleado CRISPR-Cas9. Si el uso de CRISPR-Cas9 nos permite editar el genoma para “borrar” las secuencias que son las responsables de enfermedades hereditarias, ¿emplearías esta técnica?, ¿permitirías que desaparecieran las enfermedades hereditarias?, ¿o crees que los trastornos médicos son parte de la vida y no tendríamos por qué erradicarlos? Dado
Figura 1. Mecanismo molecular por el cual CRISPR-Cas9 edita los genes (Tomado de: Ledford H. CRISPR: gene editing is just the beginning. Nature. 2016, 531(7593):156-9).
Para saber más… • Murthy V, Gao Y, Geng L, LeBrasseur NK, White TA, Parks RJ, Brimijoin S. Physiologic and metabolic safety of butyrylcholinesterase gene therapy in mice. Vaccine. 2014; 32: 4155-62. • Orson FM, Wang R, Brimijoin S, Kinsey BM, Singh RA, Ramakrishnan M, Wang HY, Kosten TR. The future potential for cocaine vaccines. Expert Opin Biol Ther. 2014; 14: 1271-83.
Dr. Eric Murillo Rodríguez Coordinador de Investigación, Escuela de Medicina Laboratorio de Neurociencias Moleculares e Integrativas Escuela de Medicina, División Ciencias de la Salud Universidad Anáhuac Mayab. Mérida, Yucatán. México Email: eric.murillo@anahuac.mx Anáhuac MayabNúmero 4, Año 2016 - Abril