Alexion celebrates Canada’s first-ever National Strategy for Drugs for Rare Diseases

ALEXION ASTRAZENECA RARE DISEASE HAS BEEN A LEADER IN RARE DISEASES FOR 30 YEARS. We have been focused on serving patients and families affected by rare diseases and devastating conditions through the discovery, development, and commercialization of lifechanging medicines. With great excitement, we welcome Canada’s first-ever National Strategy for Drugs for Rare Diseases, announced March 22, 2023.

Alexion’s Gaby Bourbara, Vice President & General Manager in Canada and Christina Archer, Vice President Development Operations & Site Head in Canada, break down why Canada’s announcement is so important.

WITH THE RECENT ANNOUNCEMENT OF A FIRST-EVER NATIONAL STRATEGY FOR DRUGS FOR RARE DISEASES, WHAT DO YOU HOPE THE SECTOR CAN ACCOMPLISH IN CANADA?

GB: First and foremost, I am so proud of Canada and to be Canadian right now. I have no doubt that Canada is now on track to become a world leader in rare disease research and innovation. This announcement will make that possible. Canada has had a chance to learn from our peers in the United States and Europe – to learn best practices and now we can implement them here. This has been a gap for years, and I am thrilled, especially for patients and their families. This is going to be a game changer.

CA: This announcement by Canada, just weeks after announcing the creation and the Alexion Development Hub and the expansion of the AstraZeneca R&D Hub in Mississauga, came at such an important moment. Together with Canada, we are thrilled to usher in a new wave of biopharmaceutical innovation. Research in rare and ultra-rare diseases presents unique and significant challenges that require continuous innovation to deliver meaningful medicines for patients and their families. This milestone investment in the Alexion Development Hub for rare diseases demonstrates our commitment to the 3.2 million Canadians living with a rare disease, roughly two-thirds of them children. As a professional in the pharmaceutical industry and as a mother, I can’t think of any cause more noble.

TELL US A BIT ABOUT THE JOURNEY TO GET TO A NATIONAL STRATEGY FOR DRUGS FOR RARE DISEASES.

GB: Let me start by saying that the UN General Assembly’s Resolution on Rare Diseases recognized the human rights of rare disease patients, including their right to “the highest attainable standard of physical and mental health” in a timely manner. With that recognition, we were making real progress, and industry has been making it

CA: This year marks the 40th anniversary of the United States’ Orphan Drug Act and 23 years have passed since Europe passed orphan drug regulations. Canada has had decades to learn as we watched how other countries ensured patients with rare diseases were able to access the care and innovative medicines they needed. Through observing their successes and challenges, Canada has had the opportunity to develop our own made-in-Canada approach. So, it took some time, but I believe it will prove to have been worth the wait!

GABY, NOW THAT THE NATIONAL STRATEGY FOR DRUGS FOR RARE DISEASES HAS BEEN ANNOUNCED, WHAT’S NEXT?

GB: Canada has a wealth of expertise in rare disease science and a unique opportunity to demonstrate leadership. We have been calling for a National Strategy because we knew it would help drive change and create more positive outcomes for patients and their families. Now that it’s here, everyone in the rare disease community is ready to pitch in. And that’s why I believe Canada’s strategy will become the gold standard around the world.

For the millions of Canadians with a rare disease who have persevered and their families, there is hope to look forward to. Canada may be small, but we are giants in our capabilities. We have had an outsized, positive impact on the world through the innovations we have shared, especially in medicine. Right now, Canada is in a position to become a world leader in improving care for rare-disease patients and Alexion’s expertise and partnerships with key stakeholders can make that a reality.

CHRISTINA, CAN YOU EXPAND ON THAT AND TELL US MORE ABOUT HOW ALEXION’S RESEARCH IN CANADA WILL HELP THE RARE DISEASE COMMUNITY?

CA: I am excited for the role the Alexion AstraZeneca R&D Hub gets to play! With this major investment, and the creation of 150 new jobs, we will be at the forefront of vie, developing new and innovative medicines aimed at treating, preventing and, in the future, potentially even curing complex rare diseases. Right here in Canada.

From specialists in digital health, data and study management, and quality assurance, to clinical scientists, the people filling the diverse range of new roles will all be contributing to advancing our understanding of investigational compounds that may one day become life-changing medicines for patients with rare disease. Recruitment is currently underway, and I am excited to welcome new colleagues and work with stakeholders across Canada’s healthcare system to deliver innovative medicines for those with few, if any, options currently available to them. And as we continue to collaborate – within industry and with the government – we will be able to create rare disease solutions to help improve wait times, expand access to new medicines, and build a more sustainable and resilient healthcare system for the benefit of Canadians and patients around the world. That is what a rare disease strategy is all about.

Our research focuses on novel molecules and targets in the complement cascade and its development efforts on haematology, nephrology, neurology, metabolic disorders, cardiology, and ophthalmology. We have been advancing research in rare diseases for more than 30 years, and I am so excited for what the next 30 years of research will bring – right here in Canada.

Canadian-led research can help find the answers millions of people are looking for around the world. To patients with rare diseases and their families, many of whom have endured years of uncertainty with their own diagnostic odyssey, access to care and treatments, time is their most valuable commodity. They are counting on us.

Alexion célèbre la toute première Stratégie nationale pour les médicaments contre les maladies rares au Canada

ALEXION, UNE FILIALE D’ASTRAZENECA – MALADIES RARES, EST UN LEADER DANS LE DOMAINE DES MALADIES RARES DEPUIS 30 ANS . Notre objectif est de servir les patients et les familles touchés par des maladies rares et des conditions dévastatrices grâce à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments qui changent la vie. C’est avec beaucoup d’enthousiasme que nous accueillons la toute première Stratégie nationale pour les médicaments contre les maladies rares au Canada, annoncée le 22 mars 2023.

Gaby Bourbara, vice-président et directeur général d’Alexion au Canada, et Christina Archer, vice-présidente, Développement et exploitation et directrice du centre canadien, expliquent pourquoi l’annonce du Canada est si importante.

DANS LA FOULÉE DE L’ANNONCE RÉCENTE D’UNE TOUTE PREMIÈRE STRATÉGIE NATIONALE POUR LES MÉDICAMENTS CONTRE LES MALADIES RARES, QU’ESPÉREZ-VOUS QUE LE SECTEUR PUISSE ACCOMPLIR AU CANADA?

GB : D’abord et avant tout, je suis très fier du Canada et fier d’être Canadien en ce moment. Je suis certain que le Canada est maintenant en voie de devenir un chef de file mondial en matière de recherche et d’innovation dans le domaine des maladies rares. Cette annonce rendra ce rôle possible. Le Canada a eu l’occasion d’apprendre de ses pairs aux États-Unis et en Europe, et nous pouvons maintenant les mettre en œuvre ici. Il y avait une lacune depuis des années, et je suis maintenant ravi de cette nouvelle, surtout pour les patients et leur famille. Cela va changer la donne.

CA : L’annonce faite par le Canada arrive à un moment important – quelques semaines à peine après l’annonce de la création du centre de développement d’Alexion et de l’agrandissement du centre de recherche et développement (R-D) d’AstraZeneca à Mississauga. Nous sommes ravis de lancer une nouvelle vague d’innovation biopharmaceutique avec le Canada. La recherche sur les maladies rares et ultra-rares présente des défis uniques et importants qui exigent une innovation constante permettant d’offrir des médicaments utiles aux patients et à leurs familles. Cet investissement important dans le centre de développement d’Alexion pour les maladies rares démontre notre engagement envers les 3,2 millions de Canadiens atteints d’une maladie rare, dont environ les deux tiers sont des enfants. En tant que professionnelle du secteur pharmaceutique et en tant que mère, je ne vois pas de cause plus noble.

PARLEZ-NOUS UN PEU DU CHEMINEMENT QUI A MENÉ À UNE STRATÉGIE NATIONALE POUR LES MÉDICAMENTS CONTRE LES MALADIES RARES.

GB : Permettez-moi d’abord de dire que la résolution de l’Assemblée générale des Nations Unies sur les maladies rares reconnaît les droits humains des patients atteints de maladies rares, y compris leur droit à « la norme la plus élevée possible en matière de santé physique et mentale » en temps opportun. Cette reconnaissance nous a permis de réaliser de véritables progrès, et le secteur a clairement fait savoir au Canada que nous étions prêts à apporter des solutions pour combler les dernières lacunes. Puis, en 2019, le Canada s’est engagé à aider les Canadiennes et les Canadiens atteints de maladies rares à avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin. En 2020, le gouvernement a réaffirmé cette promesse et s’est engagé à travailler avec les provinces, les territoires et les intervenants intéressés pour établir une stratégie nationale pour les maladies rares. En 2021, le Canada a mené des consultations sur la stratégie nationale et a publié un rapport. Au cours des deux dernières années, le Québec a lancé sa propre stratégie pour les maladies rares, et l’Ontario a lancé sa toute première stratégie provinciale pour les sciences de la

vie, s’engageant à accroître l’empreinte de la biofabrication dans la province et à favoriser l’innovation locale pour améliorer les soins de santé. Maintenant, nous avons la Stratégie nationale pour les médicaments contre les maladies rares. Pendant de nombreuses années, les patients et leurs familles, les cliniciens, le secteur et le gouvernement ont beaucoup travaillé là-dessus.

CA : Cette année marque le 40e anniversaire de l’Orphan Drug Act des États-Unis, et 23 ans se sont écoulés depuis que l’Europe a adopté des règlements pour les médicaments orphelins. Le Canada a eu des décennies pour apprendre comment d’autres pays ont fait en sorte que les patients atteints de maladies rares aient accès aux soins et aux médicaments novateurs dont ils avaient besoin. En observant leurs réussites et les difficultés auxquelles ils ont fait face, le Canada a pu élaborer sa propre approche, bien à lui. Donc, il a fallu un peu de temps, mais je pense que ça en valait la peine!

GABY, MAINTENANT QUE LA STRATÉGIE NATIONALE POUR LES MÉDICAMENTS CONTRE LES MALADIES RARES A ÉTÉ ANNONCÉE, QUELLE EST LA PROCHAINE ÉTAPE?

GB : Fort d’une vaste expertise scientifique sur les maladies rares, le Canada peut saisir une occasion unique de faire preuve de leadership. Nous avons réclamé une stratégie nationale parce que nous savions qu’elle favoriserait le changement et l’obtention de résultats plus positifs pour les patients et leurs familles. Maintenant qu’elle est devenue réalité, tous les acteurs de la communauté des maladies rares sont prêts à contribuer. Et c’est pourquoi je crois que la stratégie du Canada deviendra une référence dans le monde. Pour les millions de Canadiens atteints d’une maladie rare qui ont persévéré et pour les familles, il y a de l’espoir. Le Canada n’est peut-être pas un joueur si important sur la scène mondiale, mais nous pouvons nous comporter en géants. Nous avons joué un rôle énorme et positif dans le monde grâce à nos innovations, surtout en médecine. À l’heure actuelle, le Canada est en mesure de devenir un chef de file mondial dans l’amélioration des soins aux patients atteints de maladies rares, et l’expertise d’Alexion et ses partenariats avec des intervenants clés peuvent en faire une réalité.

CHRISTINA, POUVEZ-VOUS NOUS EN DIRE PLUS À CE SUJET ET NOUS DIRE COMMENT LA RECHERCHE D’ALEXION AU CANADA AIDERA LA COMMUNAUTÉ DES PATIENTS ATTEINTS DE MALADIES RARES?

CA : Je suis tellement emballée par le rôle que joue le centre de recherche et de développement d’Alexion AstraZeneca! Grâce à cet investissement majeur et à la création de 150 nouveaux emplois, nous serons à l’avantgarde du développement de nouveaux médicaments novateurs visant à traiter, à prévenir et, éventuellement, à guérir des maladies rares complexes, ici même, au Canada.

Qu’il s’agisse de spécialistes en santé numérique, en gestion des données et des études et en assurance de la qualité, ou de scientifiques cliniques, les personnes qui occuperont ces nouveaux postes contribueront toutes à faire progresser notre compréhension des composés expérimentaux appelés à devenir des médicaments qui changeront la vie des patients atteints de maladies rares. Le recrutement est en cours, et je suis heureuse d’accueillir de nouveaux collègues et de travailler avec des intervenants de l’ensemble du système de santé du Canada pour offrir des médicaments novateurs à ceux et celles qui ont peu ou pas d’options à leur disposition. Et en continuant de collaborer au sein de l’industrie et avec le gouvernement, nous serons en mesure de créer des solutions pour les patients atteints de maladies rares et ainsi réduire les temps d’attente, élargir l’accès à de nouveaux médicaments et bâtir un système de santé plus durable et résilient au profit des Canadiens et des Canadiennes, et des patients du monde entier. Voilà en quoi consiste une stratégie en matière de maladies rares.

Nos recherches sont axées sur les nouvelles molécules et cibles de la cascade du complément et sur les initiatives à ce sujet en hématologie, en néphrologie, en neurologie, dans le domaine des troubles métaboliques, en cardiologie et en ophtalmologie. Nous faisons progresser la recherche pour les maladies rares depuis plus de 30 ans, et je suis très enthousiasmée par ce que les 30 prochaines années de recherche apporteront, ici même au Canada.

La recherche menée par le Canada peut aider à trouver les réponses que des millions de personnes cherchent partout dans le monde. Pour les patients atteints de maladies rares et leurs familles, dont bon nombre ont vécu des années d’incertitude avec leur propre parcours diagnostique et avec l’accès aux soins et aux traitements, le temps est le bien le plus précieux. Ils comptent sur nous.