ITP: Hva er nytt på ASH 2023

ASH 64. årlige møte gikk av stabelen 7-13. desember 2022 i New Orleans, USA. Som vanlig var de siste nyheter og fremskritt innen hematologiske sykdommer på programmet.

Innen benign hematologi og ITP var det også nye og oppdaterte studier og funn og de viktigste abstrakter som ble presentert ut fra mitt ståsted var:

1. Broome CM, McDonald V, Miyakawa Y, et al. Efficacy and safety of intravenous efgartigimod in adults with primary immune thrombocytopenia: results of a phase 3, multicenter, double-blinded, placebo-controlled, randomized clinical trial (ADVANCE IV). Presented at ASH 2022. December 10-13, 2022. Abstract 3.

Bruk av efgartigimod (EFG) ble i dette fase 3 studiet evaluert. Det var et multisenter, dobbeltblidet studies om vurderte effektiviteten og sikkerheten av intravenøs bruk av EFG. EFG er et IgG hemmende legemiddel som gjennom kompetativ hemming av neonatal Fc reseptoren (FcRn), hindrer gjennbruk av endogen IgG og dermed minsker nivået av IgG og antistoffe nivåene I blodet og på den måten demper immunforsvaret og i teorien øker trombocyttnivåene. Dette fase 3 studiet ble testet på kronisk ITP pasienter over 18 år med 2 platemålinger <30 × 109/L og ble randomisert 2:1 mot placebo. Pasienten var tidligere tungt behandlet og måtte ved inklusjon ha gjennomgått 2 tidligere behandlinger og de som mottok EFG fikk 10 mg/kg x 1/uke. Studiet hadde som primært endepunkt å oppnå et vedvarende stabilt platetall på 50 × 109/L og oppnådde dette hos 21.8%, sammenlignet med placebo på 5%. I tillegg oppnådde 38.4% i behandlingsgruppen platenivåe på 30 × 109/L etter 1 uke (11.1%i placebogruppen).

Det som også skal bemerkes er at alle pasienter fikk ukentlig dosering av 10mg/kg iv uke 1-4, deretter ble de med respons skiftet til behandling annenhver uke hvor 90% av de som mottok behandling annenhver uke fastholdt response

Konklusjon (se figur 1 under): Sammenlignet med plcebo viste EFG tidligstigning i platetall, høyere stabilt nivå og flere uker med trombocytter ≥50×109/L. EFG oppnådde det primære endepunkt og alle sekundære endepunkter, samt at over halvparten (51.2%) av de som fikk EFG oppnådde stigning i platetall forenelig med endepunktet. EFG var generelt veltolerert og langtidseffekt og sikkerhet er under pågående evaluering i «open-label» forlengelsesarmen av studiet.

2. Long-Term Risk of ITP Higher in Patients With Persistent, Isolated Mild Thrombocytopenia. Nardeen Ayad, MD, of Harvard Medical School in Boston, Massachusetts, and colleagues

Et annet veldig interessant studie ble presentert av doctor Ayad fra Harvard I Boston USA. De har kikket på voksne med isolert mild trombocytopeni (PIMT). Dette retrospektive kohorte studiet evaluerte 91 pasienter med PIMT i perioden 1995 til 2004 mht risikoen for utvikling av ITP og/eller hematologisk neoplasi. Disse 91 personene ble sammenlignet med 364 friske individer (1:4) hvor demografien hadde de samme karakteristika inkludert alder, kjønn og etnisitet. De ble i gjennomsnitt fulgt over 20 år.

Foskerne fant at PIMT personer hadde en 19 x økt risik for utvikling av ITP eller hematologisk malignitet sammenlignet med friske individer, justert analyse.

PIMT personer mangler retningslinjer for diagnostisk utredning og oppfølging og det har ikke vært gjort studier på denne gruppen med henhold til prognose og behandling. Denne studien viser en signifikant økt risiko for utvikling av blodsykdommer som ITP m.fl, og man burde overveie å følge disse som f.eks MGUS eller monoklonal B-celle lymfocytose?