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La terapia optogenética restaura parcialmente la visión en un paciente ciego con retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria es una enfermedad ocular neurodegenerativa hereditaria y progresiva en la que la pérdida de fotorreceptores puede provocar ceguera completa. Afecta a más de dos millones de personas en todo el mundo y es provocada por mutaciones en más de 71 genes diferentes. Con la excepción de una terapia de reemplazo de genes, para una forma de retinosis pigmentaria de inicio temprano causada por la mutación en un gen llamado RPE65, no existe una terapia aprobada para la retinosis pigmentaria. El Dr. José-Alain Sahel de la Sorbonne Université y sus colegas miembros el estudios, sostienen que: “La restauración de la visión optogenética es un enfoque independiente de la mutación, para restaurar la función visual en las últimas etapas de la retinitis pigmentosa después de que se pierde la visión”.
Sobre el estudio
El estudio PIONEER de fase 1, segunda de etiqueta abierta, se diseñó para evaluar la seguridad y eficacia de un tratamiento en investigación para pacientes con retinosis pigmentaria no sindrómica avanzada, que combina la inyección de un vector optogenético con el uso de un dispositivo médico, gafas estimulantes de la luz. Los investigadores inyectaron un vector viral adenoasociado que codifica el sensor optogenético ChrimsonR en un ojo del paciente con retinitis pigmentosa, combinado con estimulación de luz a través de gafas estimulantes de luz. Las gafas tenían una cámara especial que capturaba imágenes del mundo visual y las transformaba en pulsos de luz que luego se proyectaban en la retina en tiempo real para activar las células modificadas durante las tareas visuales.
Resultados
Los autores de la investigación determinaron que: • El enfoque de tratamiento fue bien tolerado, y el paciente previamente ciego pudo reconocer, contar, ubicar y tocar diferentes objetos con el ojo tratado mientras usaba las gafas estimulantes de luz. • Los científicos concluyeron que la terapia optogenética puede ser beneficiosa para restaurar la función visual en personas con ceguera relacionada con la retinosis pigmentaria. Sin embargo, se necesitan más resultados del ensayo PIONEER para tener una idea más clara de la seguridad y eficacia de este enfoque.
• La evidencia psicofísica y neurofisiológica presentada sugiere que la estimulación optogenética de las células ganglionares de la retina humana, mediante un sistema de proyección de luz conectado a una cámara es una forma prometedora, de restaurar parcialmente la visión en pacientes ciegos afectados con retinitis pigmentosa avanzada.
Más detalles sobre esta investigación puede buscar: J.A. Sahel y col. Recuperación parcial de la función visual en un paciente ciego después de la terapia optogenética. Nat Med, publicado en línea el 24 de mayo de 2021; doi: 10.1038 / s41591-021-01351-4
Fuente:
Sci-News.com (2021). Optogenetic Therapy Partially Restores Vision in Blind Patient with Retinitis Pigmentosa. May, 26. Recuperado de https://bit.ly/34M6UAF
