מחקרים 2012

‫‪www.littlesteps.org.il‬‬ ‫עמותת "צעדים קטנים" רח' התע"ש ‪ 02‬כפר‪-‬סבא‪( 44404 ,‬אצל עו"ד עמית קפלן) טל' ‪244-0000244 ,244-4344434‬‬

‫‪CONNECT‬‬

‫הכנס השנתי של עמותת ‪ PPMD‬לשנת ‪2102‬‬ ‫מחבר שאיפה‪ ,‬הבטחה ואנשים‬ ‫במלחמה לסיים את מחלת הדושן‬ ‫יוני ‪ – 02‬יולי ‪1‬‬ ‫מדריך‬ ‫עדכון על מחקרים קליניים‬ ‫עמותת "צעדים קטנים" תרגמה לעברית את המדריך שפורסם בקיץ ע"י‬ ‫ארגון ההורים האמריקאי ‪ PPMD‬ומרכז עבורכם את המידע על כל המחקרים‬ ‫המתבצעים כעת במטרה למצוא טיפול למחלות ניוון שרירים דושן ובקר‬

‫צעדים קטנים בדרך לשינוי גדול‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬ ‫‪®CATENA‬‬

‫מחקר בשלב ‪ 3‬של אידבנון (‪ )Idebenone‬במחלת ניוון השרירים על שם דושן (‪)DELOS‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר קליני בשלב ‪ 3‬המגייס חולים באופן פעיל‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת המחקר היא להעריך את היעילות של אידבנון (®‪ )Catena‬לגבי תפקוד הריאות‪ ,‬התפקוד המוטורי‪ ,‬חוזק‬ ‫שרירים ואיכות החיים אצל חולי דושן‪ .‬תבוצע גם בדיקת בטיחות וסבילות של אידבנון‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי ‪.Santhera Pharmaceuticals‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות זכר המאובחן בדושן ולהיות בטווח הגילאים ‪ 12-12‬שנה‪ .‬הן חולים‬ ‫שיכולים ללכת והן שלא יכולים ללכת יכולים לקחת חלק במחקר זה‪ .‬רישום החולים יתקיים בשלבים‪ ,‬והוא תלוי‬ ‫בשימוש בגלוקו‪-‬קורטיקואידים (סטרואידים)‪ .‬בשלב זה נרשמים רק חולים שאינם משתמשים בגלוקו‪-‬‬ ‫קורטיקואידים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות במידה ואחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫החולים יחולקו באופן אקראי בין אלה שיקבלו אידבנון (‪ 222‬מ"ג‪/‬יום) או פלצבו (קבוצת ביקורת) ‪ 3‬פעמים ביום‬ ‫עם הארוחות במשך ‪ 40‬שבועות‪ .‬מדד ההערכה הראשוני יהיה זרימת השיא החזוי בנשיפה (‪ )PEF‬באחוזים‪ ,‬על‬ ‫מנת להעריך את היעילות של אידבנון בכך שהוא מקדם או מעכב את אובדן תפקוד הנשימה אצל חולי דושן‪.‬‬ ‫יוערכו גם נקודות יעד אחרות‪ ,‬כמו חוזק שרירים ותפקוד מוטורי‪ ,‬איכות חיים וגם בטיחות וסבילות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כמה זמן יימשך המחקר‪ ,‬והאם אוכל להשתמש בתרופה לאחר סיום המחקר?‬ ‫משך המחקר המצופה הוא ‪ 10‬חודשים‪ .‬אלה המסיימים את המחקר יוכלו לקבל את התרופה בזמן שהנתונים‬ ‫עדיין נבדקים ובטרם קבלת אישור מה‪.FDA-‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫‪ ‬המחקר מתקיים כעת במספר אתרי מחקר בארה"ב ובאירופה‪ .‬בארה"ב המקומות שבהם מגייסים משתתפים‬ ‫הם הפקולטה לרפואה של אוניברסיטת טקסס בדאלס ( ‪University of Texas Southwestern Medical‬‬ ‫‪ )Center in Dallas‬והפקולטה לרפואה בשארלוט‪ ,‬צפון קרוליינה ( ‪TW and Carolinas Medical Center‬‬ ‫‪ .) in Charlotte, NC‬שני מקומות נוספים (נשוויל טנסי ואורורה קולוראדו) יגייסו משתתפים בקרוב‪ .‬אתם‬ ‫מוזמנים להיכנס לאתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬כדי לקבל עדכונים של אתרי המחקר‪.‬‬ ‫‪ ‬יש צורך ב‪ 4-‬ביקורים במהלך ‪ 40‬השבועות‪.‬‬ ‫‪ ‬החברה ‪ Santhera Pharmaceuticals‬תשלם את דמי הנסיעה ושהות בבית מלון (הכול בתיאום עם אתר‬ ‫המחקר)‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום לחולה עבור השתתפותו במחקר‪ .‬הוצאות נסיעה יוחזרו (ראה לעיל)‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול להשתתף במחקר זה?‬ ‫בזמן שלא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬קיימים יתרונות אחרים‪ ,‬כולל האפשרות‬ ‫שתוכל למלא תפקיד פעיל בטיפול בבריאותך (או של בנך)‪ ,‬לקבל גישה לטיפולים מחקריים חדשים לפני שהם‬ ‫נגישים לכלל הציבור וגישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אין לך או לבנך גישה אליהם‪ .‬כמו כן‪ ,‬האפשרות לסייע‬ ‫לאחרים בכך שתהייה הבנה טובה יותר לגבי המחלות דושן ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫‪ ‬תוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה באתרים ‪ www.Santhera.com‬ו‪.www.ClinicalTrials.gov-‬‬ ‫‪ ‬ניתן לבדוק גם באתר ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי להתעדכן בשאלות הנפוצות על מחקר זה‪.‬‬ ‫‪2‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫קו‪-‬אנזים ‪ Q01‬וליסינופריל (‪)Lisinopril‬‬ ‫מחקר קליני של קו‪-‬אנזים ‪ Q10‬וליסינופריל במחלות ניוון שרירים‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא המחקר זה?‬ ‫למחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר קליני כדי לבדוק תרופה שנועדה לטיפול בלב‪ ,‬המכונה ליסינופריל (מעכב אנזים הממיר אנגיוטנזין‬ ‫(‪ ))ACE‬ותוסף מזון המכונה קו‪-‬אנזים ‪ ,Q10‬כדי לעכב את הירידה בתפקוד שרירי הלב שמתרחשת במחלות ניוון‬ ‫שרירים‪ .‬המטרה של מחקר זה היא לקבוע אם קו‪-‬אנזים ‪ Q10‬לבדו‪ ,‬ליסינופריל לבדו או שילוב של קו‪-‬אנזים ‪Q10‬‬ ‫וליסינופריל‪ ,‬יעיל יותר בעיכוב של תחילת תסמינים לבביים בחולים חולי ניוון שרירים במחלת דושן‪ ,‬בקר או מחלת‬ ‫ניוון השרירים של חגורת הגפיים (‪.)Limb Girdle muscular dystrophy‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי משרד ההגנה האמריקאי (‪.)Department of Defense‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות מאובחן באבחנה גנטית של דושן‪ ,‬בקר או ניוון השרירים של חגורת‬ ‫הגפיים‪ ,‬להיות בן ‪ 2‬או מעלה‪ ,‬ללא תסמינים לבביים‪ ,‬עם תפקוד תקין של התכווצות חדר הלב השמאלי (‪)>28%‬‬ ‫בבדיקת אקו‪-‬לב‪ .‬אסור שהמשתתף ייטול בקביעות קו‪-‬אנזים ‪ ,Q10‬ליסינופריל או בחוסמי בטא (‪beta blockers‬‬ ‫– סוג של תרופה ללב)‪ ,‬ואסור שהמשתתף נטל תרופות אלו בעבר במשך יותר מ‪ 4-‬חודשים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫תבוצע בדיקה ראשונית‪ .‬במידה ויימצא שאתה מתאים למחקר על בסיס התוצאות של הבדיקה הראשונית‪ ,‬תמויין‬ ‫באקראי לאחת מארבע זרועות המחקר השונות‪ :‬זרוע ‪ - 1‬בקו‪-‬אנזים ‪ Q10‬בלבד‪ ,‬זרוע ‪ – 0‬ליסינופריל בלבד‪,‬‬ ‫זרוע ‪ - 3‬בקו‪-‬אנזים ‪ Q10‬ובליסינופריל גם יחד‪ ,‬או זרוע ‪ – 4‬סטנדרט טיפולי מוגבר ללא תרופת מחקר‪ .‬בעקבות‬ ‫זאת יהיו ביקורים קבועים מראש‪ ,‬הכוללים בדיקת רופא‪ ,‬בדיקת כוח ונשימה‪ ,‬צילום רנטגן של עמוד השדרה‪,‬‬ ‫בדיקת אקו‪-‬לב‪ E.C.G. ,‬ובדיקות דם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר הזה?‬ ‫מחקר זה יבוצע במרכזים השייכים לרשת של קבוצת המחקר הקואופראטיבית הבינלאומית הנוירומוסקולארית‬ ‫(‪ .)Cooperative International Neuromuscular Research Group - CINRG‬מחקר זה אושר כעת ב‪2-‬‬ ‫מקומות של קבוצה זו בבתי החולים ובאוניברסיטאות השונים‪Children’s National Medical Center, :‬‬ ‫‪Washington DC; Children’s Memorial Hospital, Chicago, Il; Washington University, St. Louis,‬‬ ‫;‪MO; Carolinas Medical Center; Charlotte, NC; University of Pittsburgh, Pittsburgh, PA‬‬ ‫‪University of Tennessee, Memphis, TN; National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo,‬‬ ‫‪ .Japan; Alberta Children’s Hospital, Alberta, Canada.‬בעתיד יתווספו אתרים נוספים‪ ,‬על כן מומלץ‬ ‫להתעדכן באתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬או באתר של קבוצת ‪ www.cinrgresearch.org :CINRG‬כדי‬ ‫לראות את רשימת האתרים המעודכנת‪.‬‬ ‫‪o‬‬

‫כמה ביקורים דרושים לאתר המחקר?‬ ‫במהלך ‪ 04‬חודשי המחקר תצטרך לבוא לביקור ‪ 2-2‬פעמים‪ ,‬וזה כולל הבדיקה הראשונית והחודשים‬ ‫‪.04 ,12 ,10 ,2 ,4 ,3 ,1.4 ,2.4‬‬

‫‪o‬‬

‫האם אפשרי שהביקור יתקיים במקום המגורים של המשתתף?‬ ‫לא‪ ,‬הביקורים צריכים להתקיים במרכז ‪ CINRG‬שמשתתף‪.‬‬

‫‪o‬‬

‫האם יש מימון עבור הוצאות נסיעה?‬ ‫המחקר אינו מעניק דמי נסיעה; ואולם‪ ,‬יש לברר זאת בכל אחד מהאתרים‪ ,‬מכיוון שייתכן שלמרכזי‬ ‫‪ CINRG‬מסוימים יש מקורות אחרים להחזר דמי נסיעה או סיוע אחר‪.‬‬

‫‪3‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור השתתפותך במחקר‪ .‬במרכז המחקר תקבל את תרופת המחקר ללא תשלום‪ ,‬במידה‬ ‫ותשתתף בקבוצה שבה מקבלים תרופת מחקר‪ .‬לא תשלם עבור בדיקות נוספות ותהליכים המבוצעים רק מכיוון‬ ‫שאתה משתתף במחקר זה‪ .‬לא יחול שינוי באחריותך לשלם עבור טיפול רפואי אחר עקב העובדה שאתה‬ ‫משתתף במחקר זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫יתרון אחד שיכול לצאת מההשתתפות במחקר קליני זה הוא עיכוב בהתפתחות של בעיות לב הקשורות לניוון‬ ‫שרירים‪ .‬אנו מבצעים את המחקר הזה כדי לגלות אם מצבם של אנשים בעלי סוג מסוים של ניוון שרירים ישתפר‬ ‫עקב נטילת ליסינופריל‪ ,‬קו‪-‬אנזים ‪ ,Q12‬או לא‪.‬‬ ‫אנו מצפים שתהיה הטבה‪ ,‬אך מידת ההטבה האפשרית אינה ידועה‪ .‬אין צפי ליתרון גדול או קטן יותר עבור אחת‬ ‫מארבע הקבוצות האקראיות שצוינו לעיל‪ .‬כל מי שמשתתף במחקר ייהנה מביקורים תכופים יותר אצל רופאים‬ ‫ומהשגחה רפואית צמודה יותר‪ .‬בכך שאתה תחת השגחה צמודה יותר‪ ,‬נוכל לאתר בעיות ולטפל בהם מוקדם‬ ‫יותר מאשר בביקורים פחות תכופים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫‪ ‬תוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה באתרים ‪ www.cinrgresearch.org-‬ו‪-‬‬ ‫‪www.ClinicalTrials.gov‬‬ ‫‪ ‬ניתן לבדוק גם ב‪ www.DuchenneConnect.org -‬כדי להתעדכן בשאלות הנפוצות על מחקר זה‪.‬‬

‫‪4‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫מחקר ‪DART EIM‬‬ ‫מחקר ‪ DART‬בדיקת תפקוד שרירים (‪ )Electrical Impedance Myography - EIM‬אצל חולי דושן ומשתתפי ביקורת בריאים‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫במחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת המחקר היא לקבוע אם ל‪ EIM-‬יש הפוטנציאל לשמש כלי אבחון לא‪-‬פולשני למדידה כמותית במחלה‬ ‫נוירומוסקולארית‪ .‬אם השערה זו נכונה‪ ,‬תהיה ל‪ EIM-‬יכולת משופרת לאבחן מחלה נוירומוסקולארית ולהעריך‬ ‫את התקדמות או עיכוב במחלה‪ ,‬מה שיאפשר טיפול טוב יותר עבור החולים‪ .‬זה יכול גם לשמש למחקרים‬ ‫קליניים‪ ,‬בהם שואפים לתוצאות מדידה מדויקות יותר עבור מחלות נוירומוסקולאריות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי ‪DART Therapeutics, LLC‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות חולה במחלת ניוון השרירים דושן‪ ,‬להיות בטווח הגילאים ‪ 3‬עד ‪,10‬‬ ‫בעל יכולת הליכה ולהתגורר בארה"ב‪ .‬במחקר משתתפים גם בנים בריאים בגילאי ‪ 3‬עד ‪ 10‬כמשתתפי ביקורת‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות במידה ואחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫הבדיקות במחקר זה כוללו ת בדיקה מורפולוגית של אורך והיקף השרירים‪ ,‬מדידת שומן העור‪ ,‬הערכות קליניות‬ ‫(בדיקת הליכה של ‪ 4‬דקות‪ ,‬הערכת ההליכה (‪ ,)North Star Ambulatory Assessment‬בדיקות תפקוד תוך‬ ‫מדידת הזמן‪ ,‬דינאמומטריה) ושלושה שלבים של בדיקות לביצוע עם מכשירים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים מחקר זה?‬ ‫כעת מגייסים משתתפים ב‪ 4-‬מקומות שונים בארה"ב שבהם מתקיים המחקר‪ ,‬בערים‪ :‬סיסינטי (אוהיו)‪ ,‬סנט‪-‬‬ ‫לואיס (מיסורי)‪ ,‬אורורה (קולוראדו)‪ ,‬בוסטון (מסצ'וסטס) וסיאטל (וושינגטון)‪.‬ייתכן שבעתיד הקרוב יצורף מקום‬ ‫נוסף‪ ,‬דאלס (טקסס)‪.‬‬ ‫‪ ‬כמה פעמים צריך לבקר באתר המחקר?‬ ‫צריך לבקר באתר המחקר פעם אחת בלבד והבדיקות יושלמו תוך יום או יומיים‪.‬‬ ‫‪ ‬האם אפשר לבקש ביקור במקום מגוריי?‬ ‫לא‪.‬‬ ‫‪ ‬האם יש מימון לנסיעה?‬ ‫כן‪ ,‬החברה שנותנת חסות למחקר‪ ,Dart Therapeutics LLC ,‬מציעה עזרה בהוצאות הנסיעה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫כן‪ ,‬יש מענק למשתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬קיימים יתרונות אחרים‪ ,‬כולל האפשרות למלא‬ ‫תפקיד פעיל בטיפול הרפואי של ילדכם‪ ,‬קבלת גישה לטיפולים חדשים הקשורים למחקר לפני שהם זמינים‬ ‫לציבור הרחב וגישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אינם זמינים לילדכם‪ .‬כמו כן אתם עוזרים לאחרים בכך שאתם‬ ‫מסייעים להעמיק את ההבנה של מחלות דושן ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫‪ ‬תוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה באתר ‪.www.ClinicalTrials.gov -‬‬ ‫‪ ‬ניתן לבדוק גם באתר ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי להתעדכן בשאלות הנפוצות על מחקר זה‪.‬‬

‫‪5‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫‪ DP ARF‬אולטרסאונד‬ ‫)‪ ,Double Push Acoustic Radiation Force (DP ARF‬אולטרסאונד למעקב אחר הניוון במחלת דושן‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫במחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר קליני ניסיוני כדי להעריך את היכולת של שיטת הדמיה חדשה המבוססת על אולטרסאונד‪ ,‬כלומר‬ ‫)‪ ,Double Push Acoustic Radiation Force (DP ARF‬אולטרסאונד למעקב אחר הניוון במחלת דושן‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי אוניברסיטת נורת'‪-‬קרוליינה‪ ,Chapel Hill ,‬בשיתוף עם המכון הלאומי להפרעות‬ ‫נוירולוגיות ושבץ (‪.)NINDS‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫אוכלוסיית המחקר תכלול ‪ 32‬בנים חולי דושן בגילאי ‪ 4‬עד ‪ .2‬כדי להשתתף במחקר‪ ,‬הבנים צריכים להיות‬ ‫מאובחנים כחולי דושן‪ ,‬להיות בסביבות גיל ‪ 4‬ובעלי יכולת לעמוד‪ ,‬לבד או עם עזרה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות במידה ואחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫לכל הבנים תבוצע הדמיה ‪ 3‬פעמים בשנה במשך ‪ 4‬שנים‪ .‬בנוסף להדמיה באולטרסאונד כל ‪ 4‬חודשים‪ ,‬יעברו‬ ‫הבנים גם בדיקת שרירים כמותית סטנדרטית (‪ )QMT‬ובדיקות תפקוד תוך מדידת זמן (‪ )TFT‬של העמידה‪,‬‬ ‫הליכה של ‪ 4‬דקות והליכה של ‪ 2‬מטר‪ .‬יירשם גם הגיל של אובדן ההליכה של כל בן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר הזה?‬ ‫מחקר זה מתקיים באוניברסיטה של צפון קרוליינה‪)UNC-CH( Chapel Hill ,‬‬ ‫‪ ‬כמה פעמים צריך לבקר באתר המחקר‪ ,‬והאם אפשר לקיים את הביקור במקום המגורים של המשתתף?‬ ‫בסך הכול יש ‪ 10‬ביקורים – ‪ 3‬לשנה במשך ‪ 4‬שנים‪ .‬כל הביקורים צריכים להתקיים באתר ‪.UNC-CH-‬‬ ‫‪ ‬האם יש מימון לנסיעות?‬ ‫כן‪ ,‬הורי החולים או המטפלים שלהם יקבלו ‪ $42‬לביקור עבור עלות הנסיעה ל‪ ,UNC-CH-‬החניה וארוחה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור ההשתתפות במחקר מלבד סיוע בדמי הנסיעה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬ייתכן שתרגיש סיפוק עקיף מנטילת‬ ‫חלק בהתקדמות מדע הרפואה‪ ,‬בשיפור המעקב והטיפול במחלת דושן וביותר מ‪ 32-‬הסוגים האחרים של ניוון‬ ‫שרירים אצל ילדים ומבוגרים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד עוד על מחקר זה?‬ ‫תוכלו לקבל מידע נוסף על מחקר זה באתר ‪.www.ClinicalTrials.gov -‬‬ ‫ניתן להתעדכן גם באתר ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪6‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫‪GSK2402968‬‬ ‫בדיקת היעילות‪ ,‬הבטיחות‪ ,‬הסבילות והפרמקוקינטיקה של ‪ GSK2402968‬לדילוג על אקסון ‪ 41‬אצל בנים חולי דושן‬ ‫בעלי יכולת הליכה (מחקר ‪)DMD114876 :GSK‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫‪ ‬זהו מחקר קליני בשלב ‪ ,2‬ומגייסים עבורו חולים באופן פעיל‪.‬‬ ‫‪ ‬יש מחקר קליני אחד נוסף עם ‪ GSK2402968‬שגם עבורו מגייסים חולים באופן פעיל (מחקר ‪ GSK‬מס'‬ ‫‪ ,DMD114044‬מחקר בשלב ‪ .)3‬ואולם‪ ,‬למחקר זה אין אתרי מחקר בארה"ב‪ .‬שני המחקרים‪,‬‬ ‫‪ DMD114876‬ו‪ ,DMD114044-‬מגייסים בנים חולי דושן בעלי יכולת הליכה בגילאי ‪ 4‬ומעלה‪ ,‬שיש להם‬ ‫מוטציה של הגן דיסטרופין שניתנת לתיקון על ידי דילוג על אקסון ‪ .41‬אתם מוזמנים להתעדכן באתר‬ ‫‪ ClinicalTrials.gov‬לקבלת מידע נוסף‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬במחקר שלב ‪ 2‬זה תיבדק התרופה ‪ GSK2402968‬שנועדה לגרום לדילוג על אקסון ‪ 15‬של הגן דיסטרופין‪.‬‬ ‫החוקרים יעריכו את היעילות‪ ,‬הבטיחות והסבילות של התרופה אצל בנים הולכים‪ .‬דבר חשוב נוסף הוא‬ ‫שבמחקר ייבדקו גם הספיגה והעיבוד של התרופה בגופם‪.‬‬ ‫‪ ‬מחלת דושן נגרמת על ידי פגם בגן הנושא את ההוראות לחלבון שריר חיוני המכונה דיסטרופין‪ .‬טלאים‬ ‫מולקולאריים (‪ molecular patches‬המכונים גם ‪ )antisense oligonucleotides‬הם גדילי ‪ DNA‬קצרים‬ ‫שיכולים לשחזר א ת הייצור של חלבון הדיסטאופין בתהליך המכונה "דילוג על אקסון"‪ .‬דילוג על אקסון פועל‬ ‫בכך שנוצר מיסוך על גבי החלק הפגום של גן הדיסטרופין‪ ,‬מה שמאפשר את הייצור של חלבון דיסטרופין‬ ‫מקוצר אך פונקציונאלי‪ ,‬כפי שנוצר אצל אנשים עם מחלת בקר‪ ,‬שהיא המעט קלה יותר‪.‬‬ ‫‪ GSK2402968 ‬נועדה למסך מוטציות באזור גן הדיסטרופין המכונה אקסון ‪ .41‬לכ‪ 13%-‬מחולי דושן יש‬ ‫מוטציה באזור זה ועל כן הם יכולים בפוטנציה לקבל טיפול עם ‪.GSK2402968‬‬ ‫‪ ‬במחקר זה ייבדקו שני מינונים של ‪ GSK2402968‬אצל בנים הולכים במשך ‪ 04‬שבועות לעומת פלצבו‬ ‫(תרופת סרק)‪ .‬בתקופת המחקר שלאחר הטיפול יאסף מידע על משך הזמן שבו נשאר בגוף הדיסטרופין‬ ‫שנוצר‪ ,‬וגם מידע על משך הזמן שבו תימשך ההשפעה של תרופת המחקר אחרי הפסקת נטילת התרופה‪.‬‬ ‫מחקר זה צפוי לספק מידע חיוני עבור מחקרים קליניים עתידיים בקבוצת חולים זו‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫חברת ‪ )GSK( GlaxoSmithKline‬נותנת את חסותה למחקר זה (‪ GSK .)www.gks.com‬קיבלה רישיון ל‪-‬‬ ‫‪ GSK2402968‬מחברת התרופות ההולנדית ‪ ,Prosensa Therapeutics‬שהובילה את הפיתוח הקליני‬ ‫המוקדם‪ .‬הפיתוח הטרום‪-‬קליני של אסטרטגיה זו מומן על ידי ‪CureDuchenne, MDA, Parent Project‬‬ ‫‪ Muscular Dystrophy‬ו‪.UPPMD-‬‬

‫‪7‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫במחקר ישתתפו בנים‪/‬מתבגרים חולי דושן שהם לפחות בני ‪ ,4‬המקבלים סטרואידים ויכולים ללכת לפחות ‪54‬‬ ‫מטר (ללא עזרה) וגם יכולים לקום מהרצפה תוך ‪ 5‬שניות או פחות (ללא עזרה)‪ .‬הם גם צריכים להיות בעלי אחת‬ ‫המוטציות בגן הדיסטרופין שניתן לתקן על ידי דילוג על אקסון ‪( 41‬מחיקת האקסונים ‪,42-42 ,45-42 ,44-42‬‬ ‫‪ 42 ,42-42‬ו‪ .)40-‬ייתכן וחולים העונים לקריטריונים אלו בכל זאת לא יוכלו להשתתף במחקר‪ ,‬במידה ויש להם‬ ‫בעיות בריאות אחרות או אם הם נוטלים תרופות מסוימות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫‪ ‬כל מי שמעוניין להשתתף במחקר צריך ליצור קשר עם חוקר מקומי כדי לברר אם הוא מתאים למחקר‪.‬‬ ‫‪ ‬המשתתפים יחולקו לאחת משלוש קבוצות‪ .‬הקבוצה הראשונה תקבל עד ‪ 04‬זריקות תת עוריות (זריקה אחת‬ ‫לשבוע) של ‪ GSK2402968‬במינון של ‪ 3‬מ"ג‪/‬ק"ג‪ .‬הקבוצה השנייה תקבל עד ‪ 04‬זריקות תת עוריות‬ ‫(זריקה אחת לשבוע) של ‪ GSK2402968‬במינון של ‪ 4‬מ"ג‪/‬ק"ג‪ .‬הקבוצה השלישית תקבל ‪ 04‬זריקות תת‬ ‫עוריות פלצבו (אחת לשבוע)‪ .‬פלצבו הוא חומר לא‪-‬פעיל שנועד להידמות לתרופה הנבדקת‪ .‬הוא משמש כדי‬ ‫להוציא מכלל אפשרות יתרונות כלשהן שהתרופה תוכל לספק אם מקבלי הפלצבו מאמינים שקיבלו את‬ ‫תרופת המחקר‪.‬‬ ‫‪ ‬על המשתתפים לשוב לאתר המחקר כל שבוע לצורך בדיקות הכוללות‪ ,‬אך לא רק‪ ,‬בדיקות דם ושתן‪ ,‬בדיקות‬ ‫גופניות והערכת חוזק שרירים‪.‬‬ ‫‪ ‬לאחר ‪ 4‬חודשים יופסקו הזריקות‪ .‬לאחר מכן‪ ,‬ימשיכו המשתתפים לבקר את הרופא שמבצע את המחקר‬ ‫מדי פעם למשך ‪ 4‬חודשים נוספים‪.‬‬ ‫‪ ‬מתוכנן מחקר המשך‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים מחקר זה?‬ ‫המחקר מתקיים במקומות שונים בכל רחבי ארה"ב‪ .‬פרטים ליצירת קשר עם החוקרים ניתן למצוא באתר ‪-‬‬ ‫‪ .ClinicalTrials.gov‬יש אפשרות להחזר של הוצאות נסיעה ושהייה סבירות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬לא תקבל תשלום כלשהו עבורך או עבור בנך המשתתף במחקר זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע אשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫מצבו של כל חולה דושן הוא ייחודי והחוקרים שנמצאים באזורך הם המומחים שיכולים לומר לך אם אתה או בנך‬ ‫מתאים להשתתפות במחקר זה‪ .‬ואולם‪ ,‬במובן רחב יותר‪ ,‬כל מי שמשתתף במחקרים קליניים עוזר בכך שהוא‬ ‫תורם להבנה מעמיקה יותר של מחלת הדושן ואולי לאפשרויות טיפול טובות יותר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה באתר ‪.www.ClinicalTrials.gov‬‬ ‫ניתן לבדוק גם באתר ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪8‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫)‪IGF-I (Increlex‬‬ ‫מחקר בטיחות ויעילות של ‪ IGF-I‬במחלת דושן‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫במחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪ ,‬אך הגיוס כמעט מלא‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת המחקר היא לקבוע אם טיפול ב‪( IGF-I-‬גורם גדילה‪ I-‬דמוי‪-‬אינסולין)‪ ,‬הידוע בשם אינקרלקס (‪,)Increlex‬‬ ‫משפר או משמר את תפקוד השרירים במחלת דושן‪ .‬החוקרים גם רוצים ללמוד אם ‪ IGF-I‬יכול להפחית את‬ ‫תופעות הלוואי של גלוקוקורטיקואיד (סטרואידים) ‪ ,‬כמו כשל‪-‬צמיחה ותנגודת לאינסולין‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי קרן צ'ארלי‪ ,‬קרן נש אייברי (‪ ,)Nash Avery Foundation‬אקשן דושן ( ‪Action‬‬ ‫‪ )Duchenne‬וטרציקה (סניף של איפסן)‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות זכר עם אבחנה של דושן‪ ,‬בן ‪ 4‬או מעלה‪ ,‬שיכול ללכת ומטופל‬ ‫בגלוקוקורטיקואיד (פרדניזון או דפלאזקורט) על בסיס יומי לתקופה של מעל ‪ 10‬חודשים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות במידה ואחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫במחקר זה משתתפות שתי קבוצות‪ .‬משתתפים בקבוצה הראשונה יקבלו ‪( IGF-I‬אינקרלקס) פעם ביום בזריקה‬ ‫כל בוקר ביחד עם ארוחת הבוקר במשך ‪ 4‬חודשים‪ ,‬וימשיכו ליטול גלוקוקורטיקואיד‪ .‬המשתתפים בקבוצה‬ ‫השנייה רק ימשיכו לקבל גלוקוקורטיקואיד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כמה זמן יימשך המחקר‪ ,‬והאם אוכל להשתמש בתרופה לאחר סיום המחקר?‬ ‫המחקר יימשך ‪ 4‬חודשים‪ .‬לא תהיה גישה לתרופה בסיום מחקר ניסיוני זה‪ .‬ואולם‪ ,‬בהתאם לתוצאות ייתכן‬ ‫שיהיה טעם לבצע מחקרים נוספים בקנה מידה גדול יותר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים מחקר זה וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫המחקר מתקיים בבית החולים לילדים (‪ )Cincinnati Children’s Hospital Medical Center‬בסינסינטי‪ ,‬אוהיו‪.‬‬ ‫צריך לבוא לביקור ‪ 3‬פעמים בתקופת מחקר של ‪ 4‬חודשים‪ .‬כל הביקורים לצורך המחקר יתקיימו בבית החולים‬ ‫לילדים‪ .‬יש תקציב שיקל על הוצאות הנסיעה והוצאות החולה לצורך המחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור השתתפות במחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע אשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל האפשרות‬ ‫שתוכל למלא תפקיד פעיל בטיפול בבריאותך (או של בנך)‪ ,‬לקבל גישה לטיפולים מחקריים חדשים לפני שהם‬ ‫זמינים לכלל הציבור וגישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אין לך או לבנך גישה אליהם‪ .‬כמו כן האפשרות לסייע‬ ‫לאחרים בכך שתיווצר הבנה טובה יותר לגבי מחלת דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן ניתן לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה ב‪ www.tercica.com-‬ו‪.www.ClinicalTrials.gov-‬‬ ‫ניתן לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪9‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס מועמדים פעיל‬

‫הדמיית דושן ‪ImagingDMD -‬‬ ‫הדמייה ב‪ MRI-‬וביו‪-‬סמנים (‪ )Biomarkers‬לניוון שרירים‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫במחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪ ‬מה המטרה או יעד של מחקר זה?‬ ‫המחקר מתמקד בפיתוח ‪ MRI‬ככלי שיעקוב אחר ההתקדמות של דושן וישמש מדד הערכה במחקרים קליניים‪.‬‬ ‫מטרת המחקר היא לקבוע אם מדדי הערכה יכולים לבוא במקום ביופסיות של השריר בקביעת היעילות של‬ ‫טיפולים חדשים במחקרים קליניים עתידיים‪.‬‬ ‫‪ ‬מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי מכוני הבריאות הלאומיים (‪.)NIH-NIAMS/NINDS‬‬ ‫‪ ‬מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף בנחקר זה אתה חייב להיות חולה בדושן בן ‪ 4‬עד ‪ 14‬בתחילת המחקר‪ ,‬להיות מסוגל ללכת ללא‬ ‫עזרה לפחות ‪ 122‬מטר (אורכו של מגרש כדורגל) ללא כלי עזר‪ ,‬ולעלות ‪ 4‬שלבים במדרגה‪ .‬משתתפים לא יידחו‬ ‫עקב טיפול בקורטיקוסטרואידים‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫מדידות ‪ MRI‬ו‪ )Magnetic Resonance Spectroscopy( MRS-‬יבוצעו בשרירי הרגל של משתתפים וכן יבוצעו‬ ‫בדיקות חוזק השריר ובדיקות תפקוד כמו הליכה ועליה בארבעה שלבי מדרגה‪ .‬בנוסף‪ ,‬תילקח דגימה קטנה של‬ ‫תאי עור מהמשתתפים שיישמרו במאגר רקמות קיים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים מחקר זה?‬ ‫למחקר זה מגייסים משתתפים ב‪ 3-‬ערים שונות בארה"ב‪ :‬גיינסויל פלורידה‪ ,‬באוניברסיטה של פלורידה;‬ ‫פילדלפיה‪ ,‬פנסילבניה בבית החולים לילדים של פילדלפיה (‪ ;)CHOP‬ובפורטלנד‪ ,‬אורגון‪ ,‬באוניברסיטה לבריאות‬ ‫ולמדע של אורגון (‪ )OHSU‬ובבית החולים שיינרס לילדים בפורטלנד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כמה פעמים יש לבקר באתר המחקר?‬ ‫ביקור אחד לשנה בלבד אחרי המדידות ההתחלתיות‪ ,‬עד ‪ 4‬שנים‪ .‬ייתכן שתת‪-‬קבוצה של משתתפים שבוחרים‬ ‫שלא ליטול קורטיקוסטרואידים‪ ,‬או אלה שבדיוק התחילו בטיפול בקורטיקוסטרואידים‪ ,‬יצטרכו לבוא יותר פעמים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם יש מימון כלשהו להוצאות נסיעה?‬ ‫כן‪ ,‬יש מימון להוצאות נסיעה ולהוצאות שהות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור השתתפות במחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל האפשרות‬ ‫שתוכל למלא תפקיד פעיל בטיפול בבריאות בנך‪ ,‬לקבל גישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אין לבנך גישה‬ ‫אליהם‪ ,‬והאפשרות לסייע לאחרים בכך שתיווצר הבנה מעמיקה יותר לגבי המחלות דושן ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪ www.ImagingDMD.org-‬ו‪.www.ClinicalTrials.gov-‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬ ‫‪ 01‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס פעיל‬

‫היפוך ‪DBMD‬‬ ‫התרופה ‪ Revatio‬למחלת לב בדושן ובקר‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר קליני בשלב ‪ 0‬שבו יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מחקר זה נעשה כדי לקבוע אם התרופה ‪( Revatio‬גם ידוע בשם ‪ )Sildenafil‬בטוחה ומשפרת את תפקוד הלב‬ ‫אצל חולי דושן ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי ‪ Charley’s Fund, Inc.‬ו‪ Nash Avery Foundation-‬עם העזרה של ‪Action Duchenne‬‬ ‫‪ Hope for Javier ,Cure Duchenne ,‬ו‪.Zubin’s wish-‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫למחקר זה מגייסים כעת ‪ 32‬חולי דושן או בקר בני ‪ 14‬ומעלה‪ .‬צריך להביא תוצאת אקו‪-‬לב‪ MRI ,‬של הלב או‬ ‫מיפוי התכווצות חדרי הלב (‪ )Multigated acquisition - MUGA scan‬המראה תפקוד לקוי של הלב עם אי‪-‬‬ ‫ספיקה של חדר הלב השמאלי (‪ )LVEF‬שפחות או שווה ל‪ .42%-‬בנוסף לכך‪ ,‬על המשתתף ליטול מינון יציב של‬ ‫מעכב‪ ACE-‬או חוסם קולטן אנגיוטנסין (‪ )ARB‬למשך ‪ 3‬חודשים לכל הפחות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות במידה ואחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫במשך ‪ 4‬החודשים הראשונים תקבל מחצית מהמשתתפים ‪ Revatio‬והמחצית השנייה תקבל פלצבו (חומר לא‪-‬‬ ‫פעיל שדומה חזותית לתרופת המחקר אך אינו מכיל תרופה)‪ .‬בששת החודשים הבאים יקבלו כל המשתתפים‬ ‫‪ .Revatio‬את התרופה יש לקחת דרך הפה ‪ 3‬פעמים ביום‪ .‬לכל המשתתפים יבוצע ‪ MRI‬של הלב וגם בדיקות‬ ‫לתפקוד הריאות (‪ )FVC‬ובדיקת כוח‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כמה זמן יימשך המחקר‪ ,‬והאם אוכל להשתמש בתרופה לאחר סיום המחקר?‬ ‫משך המחקר הצפוי הוא ‪ 10‬חודשים‪ .‬כל המשתתפים יקבלו את התרופה לפחות במחצית השנייה של המחקר‪.‬‬ ‫מכיוון ש‪ Revatio-‬כבר אושרה על ידי ה‪ ,FDA-‬אם תוצאות המחקר נראות מבטיחות‪ ,‬יכול הרופא שלך להחליט‬ ‫אם לרשום לך את התרופה הזאת אחרי המחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫המחקר מתקיים במכון קנדי קריגר (‪ )Kennedy Krieger Institute‬בבית הספר לרפואה ‪Johns Hopkins‬‬ ‫בבולטימור‪ ,‬מרילנד‪ .‬במהלך תקופה של ‪ 10‬חודשים יצטרכו המשתתפים לבקר במקום ‪ 12‬פעמים‪ .‬לפחות ‪4‬‬ ‫ביקורים יתקיימו במכון קנדי קריגר‪ ,‬ויתר ביקורי המעקב יכולים להתבצע במקום המגורים‪ .‬אפשר לקבל סיוע‬ ‫בהוצאות נסיעה באמצעות סטיפנדיה של ‪.Ryan’s Quest‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור השתתפות במחקר זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל האפשרות‬ ‫שתוכל למלא תפקיד פעיל בטיפול בבריאות בנך‪ ,‬לקבל גישה לטיפולים מחקריים חדשים לפני שהם זמינים לכלל‬ ‫הציבור וגישה לרופאים מומחים‪ ,‬והאפשרות לסייע לאחרים בכך שתיווצר הבנה טובה יותר לגבי המחלות דושן‬ ‫ובקר‪.‬‬

‫‪ 00‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס פעיל‬

‫‪STM C1100‬‬ ‫מולקולה קטנה להגדלת כמות היוטרופין אצל חולי דושן ( ‪)a Small Molecule Utrophin Upregulator for DMD‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר קליני בשלב ‪ 1‬אצל מתנדבים זכרים בריאים‪ ,‬שהחל לאחרונה‪ .‬התוצאות צפויות בסוף ‪ .0210‬תוצאה מוצלחת‬ ‫ממחקר שלב ‪ 1‬צפויה להביא לבדיקת הפעילות של ‪ SMT C1100‬אצל חולי דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬יוטרופין הוא חלבון טבעי הדומה לדיסטרופין‪ ,‬ומדענים הראו שהגדלת הייצור שלו יכולה לפצות על ההיעדרות של‬ ‫דיסטרופין ולסייע בשיקום התפקוד הבריא של השריר‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫‪ STM C1100‬היא מולקולה קטנה להגדלת כמות היוטרופין‪ ,‬שיש לה פוטנציאל להביא תועלת לכל חולי דושן‪ .‬בנוסף‪,‬‬ ‫‪ STM C1100‬צפויה לשמש השלמה לגישות טיפוליות אחרות שכעת מפתחים אותן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫סומיט (‪ )Summit‬פועלת עם התמיכה של ‪,Parent Project Muscular Dystrophy ,Muscular Dystrophy Association‬‬ ‫‪ The Foundation to Eradicate Duchenne ,Cure Duchenne ,Charley’s Fund‬ו‪,The Nash Avery Foundation-‬‬ ‫על מנת לייצר את הנוסחה החדשה ולהשלים את שלב ‪ 1‬של המחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה כעת?‬ ‫‪ ‬מחקרים טרום‪-‬קליניים הוכיחו כי ‪:STM C1100‬‬ ‫‪‬‬

‫מגבירה את חלבון האוטרופין בתאי שריר החסרים דיסטרופין אצל חולי דושן‪ ,‬לרמות הצפויות להיות לתועלת‬ ‫טיפולית משמעותית‪.‬‬

‫‪‬‬

‫‪‬‬

‫מגבירה באופן משמעותי את כמות האוטרופין במודל דושן ‪ mdx‬בעכברים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫משפרת את התפקוד המלא של השרירים במחקר עם נקודת סיום הדומה לבדיקת ההליכה של ‪ 4‬דקות‬

‫‪‬‬

‫מפחיתה את ניוון השרירים‪ ,‬פיברוזה ודלקת כרונית‬

‫מחקר קליני שלב ‪ 1‬מוקדם יותר עם מתנדבים בריאים הראה ש‪ STM C1100-‬היא‪:‬‬ ‫‪‬‬

‫בטוחה ונסבלת היטב אצל כל המשתתפים ולא דווח על אירועים שליליים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫משיגה רמות טובות בפלזמת הדם אצל חלק מהמתנדבים‪ ,‬אף שהיתה שונות ניכרת במחקר עם רמות חשיפה‬ ‫נמוכות יותר אצל אנשים אחרים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה לגבי משך הזמן הדרוש כדי לעבור לשלב הבא?‬ ‫מתוך הנחה שהנוסחה פועלת כראוי‪ ,‬יש לשער ששלב ‪ 0‬של ה מחקר עם חולים יתחיל בשנת ‪ .0213‬הפיתוח של תרופה הוא‬ ‫תהליך קשה ולפעמים בלתי ניתן לניבוי‪ .‬קחו בחשבון שהזמן שצוין כאן הם הערכות בלבד ועשויים להשתנות בצורה ניכרת‬ ‫עקב נתונים חיוביים או קשיים בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אמור המחקר הקליני הבא להתקיים? האם יהיה אתר מחקר בארה"ב?‬ ‫מחקר ים קליניים עתידיים יכולים להתקיים באירופה או בארה"ב או בשני המקומות גם יחד‪ ,‬ותוכנית ההרמוניזציה בין ה‪-‬‬ ‫‪ FDA‬ל‪ EMA-‬מאפשרת שהנתונים של מחקר מאזור אחד ישמשו גם ליישום המחקר הקליני באזור אחר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד עוד על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה באתר ‪www.summitplc.com‬‬ ‫ב‪ www.ClinicalTrials.gov-‬תהיה הודעה על השלב הבא של מחקרים קליניים עם חולים ברגע שיש גיוס משתתפים‪ .‬נא‬ ‫לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 02‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬גיוס פעיל‬

‫‪ TADALAFIL‬ו‪SILDENAFIL-‬‬ ‫מעכבי ‪ PDE‬למחלת דושן (מחקר למתן מינון דחוס‪/‬אקוטי)‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫במחקר קליני זה יש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬מדובר במחקר של מינון דחוס של ‪ )Cialis( Tadalafil‬ו‪ .)Viagra, Revatio( Sildenafil-‬במרכז הרפואי סדארס‪-‬סיני‬ ‫(‪ )Cedars- Sinai Medical Center‬נערך מחקר דומה בשאלה אם התרופות טאדאלאפיל או סילדנאפיל יכולות לשפר‬ ‫את זרימת הדם בעת תרגילים גופניים אצל בנים חולי דושן‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫מחקרים אלה נועדו להתבסס על ממצאים חדשים שפורסמו בכתב‪-‬העת ‪ ,Nature‬המראים את ההשפעות המיטיבות‬ ‫של טאד אלאפיל בעכברים עם גרסה של דושן לבעלי חיים‪ .‬שני מינונים בלבד של טאדאלאפיל שיפרו את זרימת הדם‬ ‫בשרירים‪ ,‬מה שאפשר לעכברים בעלי ניוון שרירים לבצע יותר תרגילים בפחות פגיעה בשרירים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי ‪.)PPMD( Parent Project Muscular Dystrophy‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות בן חולה בדושן‪ ,‬בגילאי ‪ 5-14‬שנים שעדיין יכול ללכת‪ ,‬ואסור שיהיה לך סימן‬ ‫כלשהו של אי‪-‬ספיקת הלב‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫על המשתתפים להגיע לחמישה ביקורים במהלך שבועיים‪ .‬ביקור הסינון הראשון יכלול ההיסטוריה הרפואית‪ ,‬בדיקה גופנית‪,‬‬ ‫אקו‪-‬לב ובדיקת דם כדי לקבוע התאמה למחקר‪ .‬הבנים המתאימים ייטלו שתי תרופות מחקר שונות‪ :‬סילדנאפיל בשבוע‬ ‫הראשון‪ ,‬וטאדאלאפיל בשבוע השני‪ .‬הבנים ייטלו מינון נמוך מתרופת המחקר (סילדנאפיל) ביום המחקר הראשון ומינון גבוה‬ ‫יותר ביום המחרת‪ .‬במהלך היום יילקחו דגימות דם מספר פעמים בימים של המינון הנמוך וביום של המינון הגבוה‪ .‬תהיה‬ ‫תקופה של שבוע כדי לאפשר לתרופה להיעלם מהגוף‪ .‬הבנים יחזרו כדי ליטול מינון נמוך של טאדאלאפיל ביום הראשון של‬ ‫השבוע השני‪ ,‬ומינון גבוה יותר של טאדאלאפיל ביום המחרת‪ .‬במשך שבוע י מים יקוים קשר טלפוני לצורך מעקב‪ ,‬כדי לבדוק‬ ‫אם קרו אירועים שליליים לאחר סיום המחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר הזה וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫המחקר מתקיים במרכז הרפואי סדארס‪-‬סיני (‪ )Cedars- Sinai Medical Center‬בלוס‪-‬אנג'לס‪ ,‬קליפורניה‪ .‬יש לבקר‬ ‫במקום חמש פעמים במשך כשבועיים‪ .‬כל הביקורים יתקיימו במרכז זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫כן‪ ,‬ההורים יקבלו תשלום מקסימאלי של ‪ $442‬בצורת המחאה והבנים יקבלו תלושי מתנה (‪ )Target gift cards‬אחרי כל‬ ‫ביקור (בסכום מקסימאלי כולל של ‪.)$004‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל האפשרות שתוכל למלא‬ ‫תפקיד פעיל בטיפול בבריאות בנך‪ ,‬לקבל גישה לטיפולים מחקריים חדשים לפני שהם זמינים לכלל הציבור וגישה לרופאים‬ ‫מומחים שבדרך כלל אין לבנך גישה אליהם‪ ,‬והאפשרות ל סייע לאחרים בכך שתיווצר הבנה טובה יותר לגבי המחלות דושן‬ ‫ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.ClinicalTrials.gov-‬‬ ‫ניתן לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 03‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬עדיין אין גיוס משתתפים‬

‫מחקר על ההתפתחות של מחלת בקר‬ ‫ניוון שרירים בקר‪ :‬מחקר ביולוגי כדי לנבא את היעילות של דילוג על אקסון‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫גיוס משתתפים למחקר זה יתחיל בקיץ ‪ .0210‬הפיתוח של תרופה הוא תהליך קשה שלפעמים אין לנבא אותו‪ .‬נא שימו לב‬ ‫שהזמנים שצוינו כאן אינם א לא הערכות והם יכולים להיות שונים לחלוטין עקב נתונים חיוביים או קשיים בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫זהו מחקר ביולוגי הבא לאפיין את המצג הקליני של ניוון השרירים בקר‪ .‬חוקרים יאספו מידע על חולי בקר‪ ,‬שהמוטציות‬ ‫שלהם משקפות את אלה שהיו נוצרות בחולי דושן שאצלם בוצע דילוג על האקסונים ‪ 41 ,44‬או ‪ .43‬החוקרים יחפשו את‬ ‫הקשר בין חלבוני דיסטרופין ספציפיים לא תקינים למגוון של תוצאות קליניות כולל התפתחות פיזית‪ ,‬התפתחות נפשית‬ ‫ואיכות החיים של אנשים בעלי מוטאציות ספציפיות אלה‪ .‬החוקרים יחקרו את השונות שנצפתה‪ ,‬על מנת להעמיק את הידע‬ ‫שלנו על המנגנון המולקולארי בכל הקשור לאופטימיזציה של גישות הטיפוליות של דילוג על אקסונים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי מכוני הבריאות הלאומיים (‪.)NHI‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה חייב להיות חולה בקר בן ‪ 4‬או מעלה‪ ,‬ושיש לך את אחד החוסרים בגנים הבאים של‬ ‫דיסטרופין‪ :‬אקסונים ‪ ,44-45‬אקסונים ‪ ,44-42‬אקסונים ‪ 44-41‬או אקסונים ‪ ,42-41‬שבהם אושרו גבולות המוטאציות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫בכל ביקור לצורך המחקר תעבור בדיקה פיזית ונוירולוגית על ידי רופא העוסק במחקר‪ ,‬ותהיה סקירה של התרופות שאתה‬ ‫נוטל וההיסטוריה הלבבית ‪ .‬תעבור בדיקת כוח‪ ,‬תפקוד ונשימה אצל פיזיותרפיסט‪ ,‬וגם תמלא שאלונים לגבי איכות החיים‪.‬‬ ‫בביקור הראשון גם יי קחו לך דגימת דם ותבוצע ביופסיה של העור‪ ,‬ובמבוגרים קיימת האופציה לבצע ביופסיה של שריר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר הזה וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫מחקר זה יבוצע במרכזים המשתתפים של רשת קבוצת המחקר הנוירומוסקולארית הבינלאומית הקואופרטיבית‬ ‫(‪ .)Cooperative International Neuromuscular Research Group -CINRG‬מרכזי הקבוצה המשתתפים כוללים‬ ‫‪ Children’s National Medical Center‬בוושינגטון ‪ DC‬ואוניברסיטת פיטסבורג בפיטסבורג‪ ,‬פילדלפיה‪ .‬בעתיד יתווספו‬ ‫יותר מקומות‪ ,‬על כן תקפיד לבדוק את האתר ‪ Clinical Trials.gov‬או באתר של קבוצת ‪:CINRG‬‬ ‫‪ www.cinrgresearch.org‬כדי לראות את הרשימה המעודכנת של המקומות‪.‬‬ ‫‪‬‬ ‫‪‬‬ ‫‪‬‬

‫כמה ביקורים דרושים במקום המחקר?‬ ‫יהיו בסך הכול ‪ 4‬ביקורים – הערכה בסיסית ו‪ 3-‬ביקורים שנתיים למעקב בתקופה של ‪ 3‬שנים‪.‬‬ ‫האם אפשר שהביקור יתקיים בעיר המגורים?‬ ‫לא‪ ,‬הם צריכים להתקיים במרכז ‪ CINRG‬המשתתף במחקר‪.‬‬ ‫האם יש מימון כלשהו לנסיעות?‬ ‫אין למחקר מימון לנסיעות‪ ,‬אולם כדאי לברר זאת בכל אתר מחקר כשלעצמו‪ ,‬כי ייתכן שיש כמה מרכזי ‪ CINRG‬שיש‬ ‫להם מקורות אחרים להחזר דמי נסיעה או עזרה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אקבל תשלום עבור השתתפותי במחקר?‬ ‫לא‪ ,‬אין תשלום עבור השתתפות במחקר‪ .‬לא תתבקש לשלם עבור בדיקות ותהליכים נוספים המבוצעים רק מכיוון שאתה‬ ‫משתתף במחקר‪ .‬האחריות שלך לשלם עבור טיפול רפואי אחר לא תשתנה עקב השתתפותך במחקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל האפשרות שתוכל למלא‬ ‫תפקיד פעיל בטיפול בבריאותך (או בבריאות בנך)‪ ,‬לקבל גישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אין לבנך גישה אליהם‪,‬‬ ‫והאפשרות לסייע לאחרים בכך שתיווצר הבנה טובה יותר לגבי מחלת בקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪ www.cinrgresearch.com-‬ו‪.www.ClinicalTrials.gov-‬‬ ‫‪ 04‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬עדיין אין גיוס משתתפים‬

‫עבור מחלת ניוון שרירים ע"ש דושן‬ ‫מציאת הטיפול האופטימאלי בסטרואידים עבור חולי דושן‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫עדיין אין גיוס משתתפים למחקר קליני זה‪ .‬הגיוס עשוי להתחיל באירופה כבר בקיץ זה (‪ )0210‬ובארה"ב בספטמבר ‪.0210‬‬ ‫הפיתוח של תרופה הוא תהליך קשה שלפעמים לא ניתן לניבוי‪ .‬נא שימו לב שהזמנים שצוינו כאן אינם אלא הערכות והם‬ ‫יכולים להיות שונים לחלוטין עקב נתונים חיוביים או קשיים בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬במחקר זה ייבחנו היתרונות ותופעות הלוואי של הטיפולים הנפוצים ביותר בסטרואידים במחלת דושן‪ .‬סוג הסטרואידים‬ ‫הניתן בדרך כלל בדושן מכונה קורטיקוסטרואידים‪ .‬קורטיקוסטרואידים הם סוג תרופה הדומה להורמונים הטבעיים‬ ‫הנוצרים בבלוטות יותרת הכליה המפחיתים דלקות ומדכאים תגובה חיסונית‪ .‬הם ניתנים לעתים קרובות לבנים חולי‬ ‫דושן‪ .‬סטרואידים אלה עשויים להשפיע על ייצוב או אפילו שיפור בחוזק השרירים לתקופה מסוימת‪ ,‬אבל לא כל הבנים‬ ‫מגיבים כך לתרופה זו‪ .‬הסטרואיד העיקרי שבו נעשה שימוש מכונה פרדניזון‪ .‬יש ארצות שבהן משתמשים‬ ‫בדפלאזאקורט (‪ .)Deflazacort‬אלה אינם "סטרואידים אנבוליים" (ב וני שריר) כפי שמשתמשים בהם אתלטים באופן‬ ‫בלתי חוקי – ואין להם השפעה במקרה של דושן‪ .‬לפעמים מכנים אותם גם בשם "גלוקוקורטיקואידים"‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫אנו נשווה שלוש קבוצות טיפול‪:‬‬ ‫‪‬‬

‫פרדניזון יומיומי‬

‫‪‬‬

‫דפלאזאקורט יומיומי‬

‫‪‬‬

‫פרדניזון לסירוגין (‪ 12‬ימים עם‪ 12/‬ימים בלי)‪.‬‬

‫המחקר יבוצע באופן אקראי (קבוצת הטיפול של בנכם תיבחר באופן אקראי‪ ,‬כמו להוציא פתק עם שם מכובע או זריקת מטבע)‬ ‫וכפול‪-‬סמיות‪ ,‬מה שאומר שלא המשתתפים ולא הרופאים יידעו באיזו קבוצה נמצא הילד‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫כל שלושת הטיפולים בסטרואידים נפוצים בשימוש בחולי דושן והוכיחו את עצמם כמועילים‪ .‬היתרונות כוללים הארכת‬ ‫תקופת הזמן שבה הבנים יכולים ללכת‪ ,‬הקטנת ההתפתחות של התעקמות עמוד השדרה‪ ,‬תקופה ארוכה יותר לנשימה‬ ‫תקינה ואולי גם הגנה מפני ההתפתחות של בעיות לב‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אולם אנו לא יודעים עדיין איזה טיפול בסטרואידים מביא את מרב התועלת ויש לו את תופעות הלווי הנסבלות ביותר‪.‬‬ ‫זהו אפוא מחקר על הטיפול בסטרואידים שבהם נעשה שימוש כיום‪ ,‬והדבר דרוש מכיוון שהנוהג של מתן סטרואידים‬ ‫משתנה מרופא לרופא‪ .‬פירוש הדבר שייתכן שהחולים לא מקבלים את הטיפול הטוב ביותר ולא את הניהול הטוב ביותר‬ ‫בתופעות הלוואי‪ .‬כל הבנים במחקר זה יקבלו טיפול בסטרואידים ויטופלו על פי הסטנדרטים הטיפוליים המוכרים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר זה?‬ ‫כדי להשתתף במחקר זה אתה צריך להיות מאובחן כחולה דושן באמצעות בדיקה גנטית ו‪/‬או ביופסיית שריר‪ ,‬כדי לאשר את‬ ‫ההעדר של דיסטרופין בשרירים‪ .‬על הילד להיות בן ‪ 4-5‬שלפני כן לא טופל בסטרואידים‪ ,‬להוציא באינהלציה או כמשחה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן מתקיים המחקר הזה וכמה ביקורים דרושים לשם כך?‬ ‫מחקר זה יתקיים בלפחות ‪ 42‬מרפאות שרירים בארה"ב‪ ,‬קנדה‪ ,‬אנגליה‪ ,‬גרמניה ואיטליה‪ ,‬וייתכן שמאוחר יותר יצטרפו‬ ‫מדינות אחרות‪ .‬בקרוב יהיה מידע נוסף לגבי אתרי המחקר שישתתפו במחקר זה‪ .‬החוקרים העיקריים הם ד"ר ר‪ .‬גריגס‬ ‫מאוניברסיטת רוצ'סטר‪ ,‬ניו יורק‪ ,‬ופרופ' ק‪ .‬בושבי מאוניברסיטת ניו‪-‬קאסל‪ ,‬אנגליה‪.‬‬

‫‪ 05‬‬

‫‪‬‬

‫מה יקרה במהלך המחקר?‬ ‫‪ ‬אם אתם מעוניינים במחקר זה ומתברר שבנכם מתאים לכך‪ ,‬הוא יוזמן לאתר המחקר לבדיקה ראשונית‪ .‬במפגש זה‬ ‫יוסבר לכם ולבנכם תהליך המחקר ויבו צעו כמה בדיקות כדי לאפשר לרופאי המחקר לוודא שבנכם עונה על כל הדרישות‬ ‫על מנת להשתתף במחקר זה‪ .‬לאחר הבדיקות‪ ,‬אתם ובנכם יבקרו באתר המחקר כעבור ‪ 3‬חודשים ולאחר מכן בכל ‪4‬‬ ‫חודשים‪ .‬בסך הכול יקוימו בין ‪ 2‬ל‪ 13-‬ביקורים‪ ,‬בהתאם למקום שבו בנכם רשום‪ .‬בכל ביקור ייבדק בנכם כדי לבחון את‬ ‫היתרונות ואת תופעות הלוואי של הקורטיקוסטרואידים‪ .‬אנו מקווים שבנים רבים יוכלו למצוא מרפאת שריר המשתתף‬ ‫במחקר שנמצא מספיק קרוב למקום המגורים ושהביקורים לאתר המחקר ישמשו כמעקב שגרתי‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫‪‬‬

‫אנו מצפים שבנכם ישתתף במחקר במשך ‪ 3-4‬שנים‪.‬‬

‫האם יש מימון כלשהו עבור הוצאות נסיעה?‬ ‫לא‪ .‬אחרי הביקורים שבהם נערכות ה בדיקות‪ ,‬תדירות הביקורים במרפאה אינה גבוהה יותר מאשר התדירות המקובלת‬ ‫לביקורים לצורך מעקב בדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אני או בני נקבל תשלום עבור השתתפותו במחקר?‬ ‫לא‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם אוכל להמשיך ולקבל את התרופה אחרי סיום המחקר?‬ ‫‪ ‬כן‪ ,‬בסיום המחקר תשוחח הרופא שלכם על אפשרויות טיפול כדי לקבוע את תוכנית הסטרואידים הטובה ביותר לבנכם‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫הבעיה האפשרית היחידה היא שהתרופה דפלאזאקורט כעת אינה זמינה בארה"ב ולא ידוע אם היא תהיה זמינה‬ ‫בארה"ב אם מהמחקר יעלה שהיא טובה מהתרופות האחרות‪ .‬אנחנו בדיון על כך עם ה‪ .FDA-‬דפלאזאקורט כבר זמינה‬ ‫בארצות רבות‪ ,‬ובארה"ב אפשר להזמין אותה מארצות אחרות על פי מרשם רופא‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם השתתפותו של בננו במחקר תמנע ממנו להשתתף במחקרים קליניים אחרים?‬ ‫אנו מודעים לכך שמחקר ים של טיפולים אפשריים חדשים עשויים להתחיל במהלך המחקר שלנו‪ .‬מכיוון שהטיפול‬ ‫בסטרואידים מהווה חלק מהטיפול הסטנדרטי המקובל‪ ,‬אי ן אנו מאמינים שההשתתפות במחקר זה ימנע מבנכם להשתתף‬ ‫במחקר אחר מאוחר יותר‪ ,‬שבו הוא יכול להתאים‪ .‬בנוסף לכך‪ ,‬אף שאנו מקווים שרוב הבנים יסיימו את המחקר שלנו עד‬ ‫הסוף‪ ,‬כמו בכל מחקר קליני‪ ,‬אתה רשאי להפסיק בכל רגע אם לא תרצה להמשיך עוד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע עלי לשקול אם להשתתף במחקר זה?‬ ‫‪ ‬אף שלעולם לא ניתן להבטיח תועלת אישית מההשתתפות במחקר קליני‪ ,‬יש יתרונות נוספים‪ ,‬כולל‪:‬‬

‫‪‬‬

‫‪‬‬

‫האפשרות למלא תפקיד פעיל במחקר על דושן‬

‫‪‬‬

‫גישה לרופאים מומחים שבדרך כלל אינם זמינים לבנך‬

‫‪‬‬

‫גישה לטיפול רפואי סטנדרטי באיכות גבוהה עבור מחלת דושן‬

‫‪‬‬

‫לתרום להבנה טובה יותר של מחלת דושן ומהו הטיפול הסטרואידי הטוב ביותר עבורה‪.‬‬

‫כל המשתתפים יקבלו תרופה פעילה (אין קבוצת פלצבו)‪ ,‬ויהיו מעקב ובטיפול במהלך המחקר בהתאם לסטנדרטי‬ ‫הטיפול המקובלים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה עליי לעשות אם אחליט להשתתף במחקר זה?‬ ‫אנו מקווים לגייס משתתפים באירופה בקיץ ‪ 0210‬ובארה"ב בספטמבר ‪ .0210‬בקרוב ניתן יהיה להשיג מידע נוסף כיצד‬ ‫ליצור קשר עם אתרי המחקר‪ ,‬אולם אפשר בהחלט ליצור קשר עם האתר במקום מגוריכם בארה"ב‪ ,‬קנדה‪ ,‬אנגליה‪ ,‬גרמניה‬ ‫או איטליה‪ ,‬כדי לוודא אם הם משתתפים או אם יש להם מידע נוסף לגבי האתרים המשתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן את המחקר הזה?‬ ‫המחקר ממומן על ידי מכוני הבריאות הלאומיים (‪.)NINDS‬‬

‫‪‬‬ ‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪ .www.for-dmd.org-‬האתר יופיע ב‪ www.ClinicalTrials.gov-‬לקראת תחילת גיוס‬ ‫משתתפים‪ .‬נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים‬ ‫‪ 06‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪BIGLYCAN‬‬ ‫חלבון ייחודי המקדם את ייצור היוטרופין‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬וזה אומר שהוא לא התקדם עדיין לשלב המחקר הקליני בבני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך המחקר ומי מממן אותו?‬ ‫מחקר זה מתקיים בטיבורסן (‪ )Tivorsan‬ובמעבדה של ד"ר ג'סטין פלון באוניברסיטת בראון ( ‪Brown‬‬ ‫‪ .) University‬המחקר היה ממומן על ידי תוכנית המענקים הסוף לדושן‪ ,End Duchenne Grant Program ,‬של‬ ‫‪ .PPMD‬כעת מגיע מימון ממשקיעים פרטיים בטיבורסן; לאחרונה העניקו ‪ ,PPMD‬קרן צ'ארלי וקרן ‪MDA‬‬ ‫מענקים לטיבורסן; ומענק מ‪"( NIH-‬מנגנון ‪ )"UO1‬לד"ר פלון‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת המחקר היא להשתמש בחלבון המכונה ביגליקן אנושי רקומביננטי ( )‪recombinant human (rh‬‬ ‫‪ )biglycan‬כדי להגדיל את כמות האוטרופין ואת ‪ NOS‬עצבי (‪ )neuronal NOS - nNOS‬בדפנות תאי השריר‪,‬‬ ‫מה שיגרום לירידה בנזק לשרירים ולשיפור בתפקוד השריר‪ .‬אוטרופין היא מולקולה הדומה לדיסטרופין מבחינת‬ ‫מבנה וצורה ויכולה "למלא את מקומו" של דיסטרופין אם היא מצויה בכמויות גדולות מן הרגיל‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המצב הנוכחי של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬מעבדות בלתי‪-‬תלויות שיחזרו את ההשפעה המועילה של ביגליקאן ‪ )hrBGN( hr‬בעכברים החסרים‬ ‫דיסטרופין‪ .‬פותחה שיטה אמינה לייצר את החלבון ותהליך הייצור‪ ,‬ונעשים עבודות שכלול הייצור שיאפשרו‬ ‫להגדיל אותו‪ .‬נערכים מחקרים טרום‪-‬קליניים נוספים‪.‬‬ ‫‪ ‬פותחה גרסה משוכללת של ‪ rhBGN‬ומולקולה זו‪ ,‬המכונה ‪ ,TVN-102‬נועדה להיות המולקולה המובילה‬ ‫במחקר הקליני‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש לסיים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫‪ ‬יש להגביר את הייצור של ‪ TVN-102‬על מנת להגיע לכמויות ולניקיון הדרושים לשימוש בבני‪-‬אדם‪.‬‬ ‫‪ ‬יש לסיים את בדיקת הבטיחות ויש לקבוע את התכונות הפרמקולוגיות של ‪.TVN-102‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר לגבי משך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫‪ 1-0‬שנים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים שיקבעו את המקומות הנכונים‬ ‫למחקר קליני‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר הקליני?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים דרושים למחקר קליני עתידי‪ .‬אולם טיפול ב‪ TVN-102-‬אפשרי בכל‬ ‫צורות הדושן‪ ,‬ללא קשר למוטאציה שגורמת לכך‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪www.Tivorsan.com-‬‬ ‫באתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסמו כל המחקרים הקליניים מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬ ‫‪ 07‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪CAT1000‬‬ ‫חב' קאטאבסיס (‪ ,)Catabasis‬מקדמת טיפול המתמקד בדלקת‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫המחקר על דושן הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים עם חולי דושן‪ .‬אולם ‪,‬‬ ‫התרכובת המובילה של קאטאבסיס‪ ,CAT-1004 ,‬נכנסה לשלב ‪ 1‬של מחקרים קליניים בספטמבר ‪.0211‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫מחקר זה נערך בחב' קאטאבסיס‪ ,‬חברה ביו‪-‬פרמאצויטית פרטית הממומנת ע"י משקיעים‪ ,‬שממנפת את‬ ‫הפוטנציאל הטיפולי של חומצות השומן אומגה ‪ 3‬ומרכיבים אחרים שאומתו קלינית‪ ,‬כדי לייצר תרופות חדשות‬ ‫לטיפול במחלות דלקתיות ומטבוליות‪ ,‬כולל דושן‪ .‬התוכנית ‪ MDA‬מיזם פילנתרופיה ( ‪MDA Venture‬‬ ‫‪ )Philantropy - MVP‬העניקה לאחרונה מענק לקאטאבסיס‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫החומרים כימיים חדשים (‪ )NCEs‬של ‪ ,CAT1000‬שפותחו על ידי קאטאבסיס‪ ,‬מתמקדים בדלקת שהוכחה‬ ‫כסיבה שנמצאת בבסיס של מחלות כרוניות רבות‪ CAT-1004 .‬היא תרופה אנטי‪-‬דלקתית הניתנת דרך הפה‪.‬‬ ‫הוכח שדלקת ממלאת תפקיד קריטי בתהליך הניוון של דושן‪ .‬ההתמקדות בדלקת מהווה גישה שעשויה לשפר‬ ‫את איכות החיים של החולים‪ ,‬להאריך את תקופת ההליכה ולהגדיל את תוחלת החיים שלהם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא המחקר כעת ואילו פעולות יש לסיים לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫‪ ‬קאטאבסיס מתכוונת לבדוק את הפוטנציאל התרפויטי של החומרים הכימיים החדשים של ‪CAT1000‬‬ ‫בעכברי ‪ ,mdx‬כלומר החולים בדגם של דושן אצל עכברים‪.‬‬ ‫‪ ‬קאטאבסיס מתכוונת לקבוע אם ‪ CAT-1004‬ו‪ ,CAT-1040-‬כל אחת לחוד או שתיהן ביחד‪ ,‬יפחיתו דלקות‬ ‫ברקמות השריר וישפרו את תפקוד השריר‪.‬‬ ‫‪ ‬אם יושגו תוצאות טובות‪ ,‬מתכוונת קאטאבסיס להתחיל במחקרים קליניים אצל חולי דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר לגבי משך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫קשה להעריך זאת כעת‪ ,‬אבל אם המחקר מתקדם ומצליח‪ ,‬אפשר להתחיל במחקרים קליניים אצל חולי דושן תוך‬ ‫‪ 1-0‬שנים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים רבים שקובעים את המקום‪/‬מות‬ ‫הנכון‪/‬נים למחקר קליני‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר קליני בעתיד‪ .‬אולם לא צפוי שהחומרים‬ ‫החדשים שב‪ CAT1000 -‬הם ספציפיים למוטאציות‪ ,‬כך שהם יוכלו להועיל לכל הבנים חולי דושן ובקר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.catabasispharma.com-‬‬ ‫אתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסמו כל המחקרים הקליניים מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 08‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫העברת גן פוליסטאטין (‪)Follistatin Gene Transfer‬‬ ‫העברת גן פוליסטאטין בחולי בקר ו‪sporadic inclusion body myositis-‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה נמצא בשלב ‪ 1‬ומתקיים גיוס של משתתפים על פי הזמנה בלבד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫בראש מחקר זה עומד ד"ר ג'רי מנדל (‪ )Dr. Jerry Mendell‬במרכז המחקר של בית החולים הלאומי לילדים‬ ‫(‪ )Nationwide Children’s Hospital Research Center‬בקולומבוס‪ ,‬אוהיו‪ .‬המימון ניתן על ידי "תוכנית‬ ‫הכישרון" (‪ )Gifted program‬של ‪ PPMD‬ואגודת מיוסיטיס (‪.)Myositis Association‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬פוליסטאטין הוא חלבון המעודד צמיחת שריר‪ .‬המחקר נועד להתבסס על מחקרים קודמים בעכברים חולי‬ ‫בניוון שרירים ובפרימאטים לא‪-‬אנושיים‪ ,‬שהראו שהגן פוליסטאטין‪ ,‬כשמזריקים אותו לשריר‪ ,‬יכול לגרום‬ ‫להגדלה משמעותית בגודל ובחוזק של השרירים המוזרקים‪ .‬אם המחקר יצליח‪ ,‬יוכלו החוקרים להאריך את‬ ‫יכולתו של החולה ללכת‪.‬‬ ‫‪ ‬הגן יוחדר לתוך השריר באמצעות וירוס המכונה ‪ .)AAV( adeno-associated virus‬וירוס זה נמצא באופן‬ ‫טבעי בשריר ואינו גורם למחלה אצל בני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬למחקר למחקר זה מתקיים גיוס משתתפים על פי הזמנה בלבד‪ .‬המגויסים הם חולי בקר מבוגרים (מעל‬ ‫‪ )12‬שאצלם הוכח שיש מוטאציה בגן דיסטרופין‪ ,‬ושהמשיכו ללכת אחרי גיל ‪ .14‬למשתתפים צריך להיות דלדול‬ ‫ניתן לזיהוי של שריר הארבעה‪-‬ראשים עם חולשת שריר של >‪ 0‬סטיות תקן מתחת לניבוי‪ ,‬במדידה כמותית של‬ ‫השריר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כיצד מתבצע מחקר זה?‬ ‫ל משתתפים עם אחת המחלות האלה יוזרק גן הפוליסטאטין ישירות לשריר הירך ברגל אחת או בשתי הרגליים‪.‬‬ ‫מאה ושמונים יום לאחר הזרקת הגן יעברו המשתתפים ביופסיה של השריר על מנת לבדוק מקרוב את השריר‬ ‫ולראות אם סיבי השריר גדולים יותר‪ .‬בזמן שבין העברת הגן לביופסיית השריר תהיה השגחה קפדנית אם יש‬ ‫תופעות לוואי אצל המשתתפים‪ .‬זה כולל ‪ MRI‬של שריר הירך לפני הטיפול וביום ה‪ 122-‬מתחילת הטיפול‪ .‬ייערכו‬ ‫בדיקות דם ושתן‪ ,‬וגם בדיקה פיזית של המשתתפים‪ ,‬במהלך ביקור הסינון ומספר פעמים במהלך המחקר על‬ ‫מנת לוודא שאין תופעות לוואי מזריקת הגן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהן התוכניות העתידיות של המחקר?‬ ‫אם מחקר זה יצליח‪ ,‬ירחיבו החוקרים את המחקר למחקר שלב ‪ ,0‬וגם יוכנו תוכניות כדי לבדוק את פעילות הגן‬ ‫בחולי דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪www.nationwidechildrens.org/center-for gene-therapy-‬‬ ‫ובאתר ‪.www.ClinicalTrials.gov‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 09‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪HT-100‬‬ ‫הלופוגינון הידרוברומיד (‪ )halofuginone hydrobromide‬בצורת שחרור מושהה‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬

‫‪ ‬היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫התרופה פותחה עבור דושן על ידי ‪ .Halo Therapeutics, LLC‬מחקר זה ממומן על ידי‪,Charley’s Fund :‬‬ ‫‪Michael’s ,Hope for Javier ,Hope for Gus ,The Duchenne Research Fund ,Coalition Duchenne‬‬ ‫‪ Ryan’s Wish ,Parent Project Muscular Dystrophy ,Nash Avery Foundation ,Cause‬ו‪.Zubin’s Wish-‬‬ ‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫התרופה ‪ HT-100‬הוכיחה את עצמה כבעלת תכונות אנטי‪-‬פיברוטיות משמעותיות בצורות המחלה אצל בעלי‬ ‫חיים רבים‪ ,‬כולל עכברים‪ ,‬חסרי דיסטרופין‪ .‬היכולת לחסום ליפת (פיברוזיס) ולאפשר שיקום טבעי של השריר‬ ‫יכולה להיות תוספת משמעותית למאגר הגישות הטיפוליות שמפתחים אותן עבור דושן‪ ,‬ואפשר להשתמש בה‬ ‫בשילוב עם גישות אחרות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה מצבו הנוכחי של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬אצל עכברים חסרי דיסטרופין התברר שהתרופה מפחיתה השפעות של פיברוזיס ו"מפרה את שיווי המשקל"‬ ‫מניוון שרירים אל שיקום בריא‪ .‬תוצאה זו גרמה לתפקוד משופר של שרירי השלד‪ ,‬הריאות ושריר הלב אצל‬ ‫עכברים אלה‪.‬‬ ‫‪ Halo Therapeutics ‬ניהלה פגישה עם ‪ FDA‬על התרופה החדשה שבשלבי מחקר‪ ,‬וקיבלה הסטאטוס של‬ ‫"תרופה יתומה" עבור ‪ HT-100‬לדושן‪ .‬כעת ממשיכים את עבודות ההכנה למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש להשלים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫‪ Halo Therapeutics‬מסיימת את המחקרים הטרום‪-‬קליניים הדרושים על מנת להגיש תרופת מחקר ל‪FDA-‬‬ ‫במטרה להתחיל מחקרים קליניים בבני אדם‪ .‬המחקרים הקליניים הראשונים בבני אדם יכללו מחקר למציאת‬ ‫מינונים מתאימים ולווידוא הבטיחות אצל בנים חולי דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫החברה עסוקה כעת בהכנת המחקר הקליני הראשון לבנים חולי דושן‪ .‬אנו מצפים שלמחקר שלב ‪ 0‬זה נתחיל‬ ‫לגייס משתתפים בשנת ‪ .0210‬הפיתוח של תרופה הוא תהליך קשה ולפעמים בלתי ניתן לניבוי‪ .‬קחו בחשבון‬ ‫שאומדני הזמן שניתנו כאן הם הערכות בלבד והם עשויים להשתנות בצורה ניכרת עקב נתונים חיוביים או קשיים‬ ‫בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים רבים שקובעים מהם המקומות‬ ‫הנכונים למחקר קליני זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר קליני בעתיד‪ .‬אולם נראה ש‪HT-100-‬‬ ‫אינה פועלת על מוטאציות ספציפיות‪ ,‬כלומר היא עשויה לשמש לכל הבנים והאנשים הצעירים עם דושן‪.‬‬

‫‪ ‬היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על ‪ HT-100‬ב‪ .www.halotherapeutics.com-‬האתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפרסם את‬ ‫המחקרים הקליניים מהרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪ .‬נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל‬ ‫עדכונים הקשורים לשאלון זה‪.‬‬ ‫‪ 21‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪Laminin -111‬‬ ‫לאמינין‪ ,)Laminin-111( 111-‬אינטגרין (‪ )Integrin‬ואוטרופין (‪ )Utrophin‬כטיפול פוטנציאלי למחלת דושן‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫‪ ‬המחקר של‪ LAM-111‬מתקיים כעת במעבדה של פרוטליה (‪ )Prothelia‬במסצ'וסטס‪ ,‬באוניברסיטה של‬ ‫נבאדה‪ ,‬רנו; ובאוניברסיטת לאוואל בקנדה‪.‬‬ ‫‪ ‬המימון של פרוטליה הגיע בעיקר ממענקים של ממשלת ארה"ב‪ .‬פרוטליה קיבלה מימון מכמה קבוצות‬ ‫תמיכה‪ ,‬כולל )‪PPMD’s End Duchenne Grant ,Struggle Against Muscular Dystrophy (SAM‬‬ ‫‪ ,Program‬ו‪ .Hope for Gus-‬לפרוטליה אין מימון להמשיך בפיתוח ‪ LAM-111‬עבור דושן ומתמקדת עתה‬ ‫בשימוש ב‪ LAM-111-‬עבור הטיפול ב‪.MDC1A-‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫נתונים שהתקבלו מבעלי חיים מראים ש‪ Laminin-111-‬אנושי מגדיל את ההיווצרות של המולקולות אינטגרין‬ ‫ואוטרופין‪ .‬אינטגרין וגם אוטרופין פועלים בצוותא כדי לשקם את יכולת ההתלכדות בין תאי שריר‪ ,‬יכולת שהלכה‬ ‫לאיבוד בהעדר דיסטרופין בממבראנות של תאי השריר‪ .‬גישה זו עשויה לסייע לכל החולים‪ ,‬ללא קשר לסוג‬ ‫מוטאציית הדיסטרופין‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המצב הנוכחי של המחקר?‬ ‫פרויקט זה נמצא בפיתוח טרום‪-‬קליני‪ ,‬עם יעילות מוכחת אצל גרסאות ‪ mdx‬ו‪ dyW-‬של דושן ושל ‪MDC1A‬‬ ‫בעכברים‪ ,‬בהתאמה‪ .‬בנוסף לכך‪ ,‬שני ארגוני מחקר אחרים אישרו ש‪ LAM-111-‬יעיל לטיפול בדושן כשהיא‬ ‫ניתנת באופן מערכתי‪ ,‬ללא רעילות הניתן לגילוי‪ .‬לפרוטליה יש תוכנית פיתוח כוללנית‪ ,‬על מנת להשתמש ב‪-‬‬ ‫‪ LAM-111‬אנושי במחקרים קליניים עבור דושן ועבור ‪ ,MDC1A‬וליצור שורות תאים מבודדות יציבות המפרישות‬ ‫את הרקומביננט ‪ LAM-111‬אנושי‪ .‬החברה מגבירה את הייצור ומפתחת תהליכי ניקוי‪ .‬דרוש מימון נוסף כדי‬ ‫להמשיך בפיתוח ‪ rhLAM-111‬לטיפול בדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש לסיים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫על פרוטליה לבנות בעקביות תהליך ייצור גדל והולך שמייצר לאמינין‪ 111-‬אנושי סטרילי‪ .‬לפני קבלת אישור‬ ‫כלשהו כדי לבדוק לאמינין‪ 111-‬אנושי במחקרים קליניים (בבני אדם)‪ ,‬עליה לוודא שלאמינין‪ 111-‬אנושי בטוח‬ ‫ויעיל בגרסאות של ניוון שרירים בעכברים ובבעלי חיים גדולים יותר‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לשדרג את המחקר למחקרים קליניים?‬ ‫מכיוון שאין מימון ייחודי עבור דושן‪ rhLAM-111 ,‬לא ייכנס למחקר קליני עבור הטיפול בדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫יש מספר מקומות מתאימים כולל בתי חולים בסינסינטי (אוהיו)‪ ,‬בוסטון (מסצ'וסטס) ורוצ'סטר (ניו יורק)‪ .‬אולם יש‬ ‫גורמים מורכבים רבים שקובעים מהם המקומות הנכונים למחקר קליני‪ ,‬ונחליט על כך ככל שנתקרב למחקרים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫בנים חולי דושן‪ ,‬ללא קשר לשאלה אם המוטאציה שלהם מתאימה‪ .‬ברגע זה לא קבענו עדיין קריטריונים כלשהם‬ ‫להשתתפות‪ .‬ככל שאנו מתקרבים למחקר ים הקליניים‪ ,‬יציינו החוקרים איזו קבוצת דושן ספציפית יכולה‬ ‫להשתתף‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫ב‪.www.Prothelia.com-‬‬ ‫‪ 20‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪Spironolactone‬‬ ‫השימוש באלדוסטרון אנטגוניסט (‪ )Aldosterone Antagonists‬לשיפור כוחם ותפקודם של שרירים‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫המחקר בנושא דושן הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬יחד עם זאת‪,‬‬ ‫ספירונולקטון היא תרופה מאושרת על ידי ה‪ FDA-‬ללחץ דם גבוה ואי‪-‬ספיקת לב בשלב הסופי‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫המחקר נערך במעבדה של ד"ר ז'יל רפאל‪-‬פורטניי (‪ )Dr. Jill Rafael-Fortney‬באוניברסיטה של מדינת אוהיו‪.‬‬ ‫הפרויקט ממומן על ידי ‪ CureDuchenne‬ו‪.PPMD-‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫במעבדה של ד"ר רפאל‪-‬פורטניי נצפה לאחרונה שיפור ממשי אצל עכבר החולה בגרסה העכברית של דושן‪,‬‬ ‫כתוצאה מטיפול בתרופות המאושרות על ידי ‪ FDA‬ליסינופריל (‪ )Lisinopril‬וספירונולקטון‪ .‬הכוח השרירי בשרירי‬ ‫השלד בגפיים ובשרירים שמשמשים לנשימה הוכפל בעכברים שקיבלו את התרופה לעומת העכברים שלא קיבלו‬ ‫אותה‪ ,‬וגם תפקוד הלב השתפר באופן משמעותי‪ .‬נמנע כמעט כליל נזק מתמשך בשרירי השלד והלב‪ .‬למחקרים‬ ‫האלה השלכות ישירות לתכנון של מחקרים קליניים לאוכלוסיית חולי הדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המצב הנוכחי של המחקר ואילו צעדים יש להשלים עד שניתן לשדרג את המחקר למחקרים קליניים?‬ ‫‪ ‬במעבדה של ד"ר רפאל‪-‬פורטניי נעשה כעת ניסיון לזהות אם לליסינופריל ולספירונולקטון יש ערך חיובי‬ ‫בלתי‪-‬תלוי לכל סוג של שריר‪ ,‬או אם הם פועלות בצורה הטובה ביותר בצוותא; אם הן יכולות לעצור או להפוך‬ ‫על פיה את המחלה בשלבים שונים של היווצרותה; ולקבוע אם הטיפול בעכבר החולה בדושן‪ ,‬שחסר‬ ‫אוטרופין‪/‬דיסטרופין‪ ,‬יכול להאריך את תוחלת חייו‪.‬‬ ‫‪ ‬התוצאות של המחקרים המוצעים גם יפיקו תובנה חשובה לגבי התוכנית הטובה ביותר למחקר הקליני‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה לשלב המחקרים הקליניים?‬ ‫בשלב זה מוקדם מכדי להעריך מתי יתחיל מחקר קליני עבור דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים רבים שקובעים מהם המקומות‬ ‫הנכונים למחקר קליני זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר קליני בעתיד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה של ד"ר רפאל‪-‬פורטניי באתר של האוניברסיטה של מדינת אוהיו‬ ‫(‪.)http://biomed.osu.edu‬‬ ‫באתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסמו כל המחקרים הקליניים מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 22‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪Tamoxifen‬‬ ‫שימוש בטמוקסיפן כדי לשפר את הכוח השרירי בדושן ובקר‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה עבור דושן הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים בבני אדם‪ .‬טמוקסיפן הוא‬ ‫השם הגנרי של תרופה מאושרת המשמשת לטיפול בסרטן השד שנוצר עקב הימצאות אסטרוגן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫מחקר זה נערך במעבדה של ד"ר אורס רוג (‪ )Dr. Urs Ruegg‬באוניברסיטת ז'נבה‪ .‬עמותת ‪ PPMD‬עוזרת לממן‬ ‫מחקר זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫נתונים חדשים מהמעבדה של ד"ר אורס רוג הראו שטמוקסיפן יכולה לגרום לשיפורים ניכרים בחוזק השרירים‬ ‫בעכברים חסרי דיסטרופין‪ .‬עדיין אין מבינים כיצד התרופה פועלת בגוף העכבר‪ .‬בסופו של דבר‪ ,‬טמוקסיפן יכולה‬ ‫לה יות חלק משילוב עם טיפולים אחרים שפועלים בסינרגיה‪ ,‬על מנת להאט או לעצור את אובדן הכוח בחולי דושן‪.‬‬ ‫ייתכן גם שטמוקסיפן תוכל לתפוס את המקום של פרדניזון כאלטרנטיבה עם פחות תופעות לוואי‪.‬‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא המחקר כעת?‬ ‫ד"ר רוג בדק מינונים שונים של טמוקסיפן הן בעכברים צעירים והן בעכברים מבוגרים חסרי דיסטרופין‪ .‬היתרונות‬ ‫של הטיפול כוללים רמה נמוכה יותר של קריאטין קינאז‪ 42% ,‬פחות פיברוזיס (היווצרות צלקות) מאשר בעכברים‬ ‫שלא קיבלו טיפול‪ ,‬ושיפורים כמעט תקינים בכוח השרירים‪ .‬העכברים גילו שיפור כלשהו גם באורך עצמות עמוד‬ ‫השדרה‪ .‬אף שעכברים אינם בני אדם ולעולם אין ביטחון אילו תוצאות יהיו בבני האדם‪ ,‬תגובה חזקה לטיפול אצל‬ ‫עכברים חסרי דיסטרופין מהווה "סטנדרט הזהב" לשדרוג תרופות למחקרים קליניים עבור דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש לסיים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫אף שהנתונים הראשוניים מעודדים‪ ,‬לא ידוע לנו עדיין אם יהיו לטמוקסיפן אותן תוצאות חיוביות בדושן ובבקר‪.‬‬ ‫עלינו להבין טוב יותר כיצד טמוקסיפן עשויה לפעול בדושן ברמה התאית וגם אם וכיצד קיימת אינטראקציה אם‬ ‫התרופות ללב ועם פרדניזון‪ ,‬הנחשבות לחלק מהטיפול הסטנדרטי בדושן‪ .‬תשובות לשאלות אלה דרושות על מנת‬ ‫לתכנן מחקר קליני של תרופה זו בדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן יהיה לקדם את המחקר למחקרים קליניים?‬ ‫קשה להעריך מתי יתחיל גיוס משתתפים עבור מחקר קליני‪ ,‬אבל המטרה היא לערוך מחקר קליני עם טמוקסיפן‬ ‫אצל חולי דושן בסוף ‪ 0210‬או תחילת ‪.0213‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים רבים שקובעים מהם המקומות‬ ‫הנכונים למחקר קליני זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר הקליני‪ .‬השיפורים שנצפו בעכברים‬ ‫שקיבלו טמוקסיפן ככל הנראה אינם תלויים בסוג מסוים של מוטאציה בגן הדיסטרופין‪ ,‬על כן יוכלו כל הבנים‬ ‫והצעירים עם דושן ובקר להשתמש בטמוקסיפן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫באתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסמו את המחקר הקליני הזה מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬ ‫‪ 23‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫יוטרופין (‪)Utrophin‬‬ ‫‪ PTC‬להגברת כמות היוטרופין (‪)PTC Utrophin Upregulator‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין לכדי מחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫המחקר מתבצע בחברה ‪ PTC Therapeutics‬כשהיוזמה לכך באה מהתוכנית של ‪PPMD‬‬ ‫"‪ ."PPMD’s Project Catalyst Program‬למחקר זה ניתן מענק של ‪ 14‬מיליון דולר בשלבים כמענק ממכוני‬ ‫הבריאות הלאומיים (‪ )NIH‬לד"ר לי סוויני (‪.)Dr. Lee Sweeney‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת מחקר זה היא לזהות תרכובות מולקולאריות קטנות המסוגלות להעלות את הייצור של החלבון יוטרופין‪.‬‬ ‫יוטרופין הוא מעין "בן דוד" מולקולארי של דיסטרופין (החלבון החסר או שעבר מוטאציה בדושן ובקר)‪ ,‬ויוטרופין‬ ‫יכול לפצות על ההעדר של דיסטרופין כשהוא מצוי בגוף בכמויות העולות על הכמות הרגילה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהו המצב הנוכחי של מחקר זה?‬ ‫החוקרים ערכו מחקרים בעכברים עם גרסת ניוון שרירים ‪ mdx‬שמראים שהחלבון יוטרופין אכן נוצר‪ ,‬ושרמה זו‬ ‫של יוטרופין מגנה על השריר מפני פגיעה‪ .‬הם בודקים את האפשרות של נטילה דרך הפה בבעלי חיים גדולים‬ ‫וגם את הבטיחות של המולקולות הקטנות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש לסיים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫על החוקרים להפיק יותר מידע טרום‪-‬קליני‪ ,‬לקבוע שיטות על מנת לייצר מספיק חומר כדי לבצע מחקרים‬ ‫טוקסיקולוגים כפי שדורש ה‪ ,FDA-‬ולהכין נוסחה מתאימה למחקרים הטוקסיקולוגים ולמחקרים הקליניים של‬ ‫שלב ‪.1‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫נדרשות כשנתיים כדי להתחיל במחקרים הקליניים של שלב ‪ 1‬אצל מתנדבים בריאים‪ .‬הפיתוח של תרופה הוא‬ ‫תהליך קשה ולפעמים בלתי ניתן לניבוי‪ .‬קחו בחשבון שקווי הזמן שניתנו כאן הם הערכות בלבד והם עשויים‬ ‫להשתנות בצורה ניכרת עקב נתונים חיוביים או קשיים בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ .‬יש גורמים מורכבים רבים שקובעים מהם המקומות‬ ‫הנכונים למחקר קליני זה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר קליני עתידי‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.ptcbio.com-‬‬ ‫אתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסמו כל המחקרים הקליניים מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 24‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים טרום‪-‬קליניים‬

‫‪VBP15‬‬ ‫אנלוג גלוקוקורטיקואיד דלתא‪ 2,11-‬חדש (‪)Novel Delta-9,11 Glucocorticoid Analogue‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר זה הוא טרום‪-‬קליני‪ ,‬כלומר הוא לא התקדם עדיין למחקרים קליניים בבני אדם‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן נערך מחקר זה ומי מממן אותו?‬ ‫‪ ‬מחקר זה מתקיים בחברה רבראגן ביופרמה אינק‪ )ReveraGen Biopharma Inc.( .‬במרכז הרפואי הלאומי‬ ‫לילדים (‪.)Children’s National Medical Center‬‬ ‫‪ ‬רבראגן נכנסה לשותפות עם ‪ NIH‬על פי התוכנית "טיפולים למחלות נדירות ומוזנחות" (‪ )TRND‬כחלק‬ ‫מהמאמץ להקל על פיתוח תרופות למחלות נדירות ומוזנחות‪.‬‬ ‫‪ VBP15 ‬עברה בהצלחה את השלב הראשון במימון שניתן עבורה על בסיס ציוני דרך מהתוכנית של אגודת‬ ‫דושן )‪ ,MDA Venture Philantropy (MVP‬ונמצאת כעת במשא ומתן למימון עבור השלב השני כדי‬ ‫להמשיך ולבצע את העבודה הדרושה על מנת להגיש בקשה לבדיקה ע"י ה‪ FDA-‬עבור תרופה שנמצאת‬ ‫בשלי מחקר (‪.)IND‬‬ ‫‪ ‬מימון נוסף מתקבל ממשרד ההגנה בהוראת הקונגרס (‪ ,)CDMRP‬מהתוכנית של אגודת דושן ‪MDA‬‬ ‫)‪ ,Venture Philantropy (MVP‬מהקרן ‪ Foundation to eradicate Duchenne‬ומ‪.CureDuchenne-‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫מטרת המחקר היא לפתח תרופה (‪ )VBP15‬שפועלת באותה מידה או בצורה טובה יותר מהגלוקוקורטיקואידים‬ ‫המסורתיים (פרדניזון‪ ,‬דפלאזאקורט)‪ ,‬אך ללא תופעות הלוואי השליליות של תרופות אלה שנחשבות כחלק‬ ‫מהטיפול הסטנדרטי‪ .‬התוצאה תהיה‪ ,‬כך מקווים‪ ,‬יעילות טובה יותר (בתוצאות הקליניות)‪ ,‬והתאמה טובה יותר‬ ‫לחולים‪ ,‬עקב העדר תופעות לוואי‪.‬‬

‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא המחקר כעת?‬ ‫‪ ‬נערכו בדיקות בסדרה של תרכובות דלתא‪ 2,11-‬שונות אך קשורות‪ ,‬ונבחרה תרכובת מובילה בעלת‬ ‫ההשפעות הטובות ביותר (‪ VBP15‬היא "התרכובת שנבחרה")‬ ‫‪ ‬נערכו בדיקות סטנדרטיות רבות כדי לקבל את הסטאטוס של תרופה בשלבי מחקר‪ ,‬שבהן שהתרופה‬ ‫הראתה תכונות טובות‪ .‬ל‪ VBP15-‬יש הרבה תכונות משותפות עם פרדניזון וסטרואידים אחרים שבהם‬ ‫נעשה שימוש שגרתי כגון תכונות ספיגה‪ ,‬פיזור‪ ,‬עיכול‪ ,‬הפרשה (‪.)ADME‬‬ ‫‪ ‬מחקרים בעכברים עם גרסת ניוון שרירים לעכברים ‪ mdx‬הראו שיפורים בתפקוד כמו פרדניזון‪ ,‬אך בפחות‬ ‫תופעות לוואי‪.‬‬ ‫‪ ‬בדיקות בעכברים חולי אסטמה הראו פעילות ביולוגית השווה לפרדניזון או עולה עליה‪.‬‬

‫‪ 25‬‬

‫‪‬‬

‫אילו פעולות יש לסיים במחקר זה לפני שניתן לעבור למחקר קליני?‬ ‫יש סדרות של מחקרים המאפשרים סטאטוס של תרופת מחקר חדשה שיש להשלים אותם‪ ,‬כולל בדיקת רעילות‬ ‫בשני מינים‪ ,‬מחקרי נוסחה ובדיקה לגבי גרימת סרטן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫אנו מצפים שהתמיכה מצד תוכנית ‪ NIH TRND‬ו‪ MVP-‬תביא לשלב ‪ 1‬בבני אדם תוך ‪ 10-12‬חודשים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני?‬ ‫מוקדם מכדי לדעת היכן יבוצע המחקר הקליני למחקר זה‪ ,‬אולם התוכניות הנוכחיות לפיתוח התרופה מתמקדות‬ ‫בארה"ב‪ ,‬קנדה ואוסטרליה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫שוב‪ ,‬מוקדם מכדי לדעת אילו קריטריונים יחולו על ההשתתפות במחקר קליני בעתיד‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל לקבל מידע נוסף על מחקר זה?‬ ‫‪ www.reveragen.com‬ו‪www.nih.gov/trnd-‬‬ ‫האתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסם את קיום המחקר מן הרגע שיש גיוס פעיל של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 26‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬יש פעילות אך עדיין אין גיוס משתתפים‬

‫)‪Eteplirsen (AVI-4658‬‬ ‫שימוש באוליגומר מחליף איחוי לדילוג על אקסון ‪Splice Switching Oligomer (SSO) for Exon 51 41‬‬ ‫)‪)skipping‬‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫הושלם ‪ 1/0‬מחקר קליני וגם מחקר קליני שלב ‪0‬ב' עם אטפלירסן (‪ )AVI-4658( )Eteplirsen‬באנגליה ובארה"ב‪,‬‬ ‫בהתאמה‪ .‬כעת אין מחקרים קליניים שעבורם מגייסים משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫המטרה של טכנולוגיה זו היא לדלג על אקסון ‪ 41‬של גן הדיסטרופין‪ .‬על ידי דילוג על אקסון ‪ ,41‬עשויה אטפלירסן‬ ‫להחזיר את יכולתו של הגן לייצר צורה קצרה יותר‪ ,‬אך עדיין פעילה‪ ,‬של דיסטרופין‪ .‬מכיוון שהעדר דיסטרופין היא‬ ‫הסיבה להיווצרות מחלת דושן‪ ,‬הגברת הסינתזה של דיסטרופין חדש עשויה לשפר‪ ,‬לייצב או להאט משמעותית‬ ‫את התקדמות המחלה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי נותן חסות למחקר זה? מי מממן מחקר זה?‬ ‫מחקר זה נמצא תחת החסות של ‪ ,AVI BioPharma‬חברה ביוטכנולוגית ציבורית המתמקדת בגילוי ובפיתוח של‬ ‫תרופות חדישות מבוססות על ‪ RNA‬עבור מחלות נדירות ומדבקות‪ .‬מימון נוסף בא מ‪,AVI BioPharma-‬‬ ‫‪ ,MDA ,CureDuchenne ,Charley’s Fund‬התוכנית ‪ NIH TRND‬ו‪.PPMD-‬‬

‫‪‬‬

‫מה מצבו הנוכחי של המחקר?‬ ‫‪ ‬תוצאות של שני המחקרים הקליניים של שלב ‪ 2‬שהסתיימו מראות שאטפלירסן מייצר דיסטרופין חדש‬ ‫בחולי דושן‪.‬‬ ‫במחקר האחרון של שלב ‪ ,0‬שבו ניתן אטפלירסן פעם בשבוע במינון של ‪ 32‬מ"ג‪/‬ק"ג במשך ‪ 04‬שבועות‪ ,‬היתה‬ ‫התוצאה עלייה משמעותית מבחינה סטטיסטית (‪ )p<0,002‬של דיסטרופין חדש (‪ 00,4%‬סיבים דיסטרופין‪-‬‬ ‫חיוביים ‪ ,‬כשיעור המצב הרגיל) לעומת העדר עלייה בקבוצת הפלצבו‪ .‬טיפול באטפלירסן לתקופה קצרה יותר‪10 ,‬‬ ‫שבועות‪ ,‬לא הראה עלייה משמעותית ועקבית של דיסטרופין‪ ,‬למרות שהמינון היה גבוה יותר (‪ 42‬מ"ג‪/‬ק"ג פעם‬ ‫בשבוע)‪ ,‬מה שמראה שההצטברות של דיסטרופין תלויה במשך הזמן של הטיפול באטפלירסן ולא במינון‪.‬‬ ‫‪ ‬תוצאות קליניות‪ ,‬שהוערכו כנקודות סיום משניות במחקר שלב ‪0‬ב'‪ ,‬היו בדרך כלל יציבות אצל רוב החולים‪,‬‬ ‫כולל החולים שקיבלו פלצבו‪ ,‬מה שהצביע על כך שיהיה צורך בתקופת תצפית ארוכה יותר כדי להראות את‬ ‫ההשפעות הקליניות של אטפלירסן לעומת הביקורת עם הפלצבו‪ .‬בעוד שבדיקת‪-4-‬דקות‪-‬ההליכה לא‬ ‫הצליחה להראות שיפור משמעותי לעומת קבוצת הביקורת במחקר קטן זה‪ ,‬נראתה מגמה של התקדמות‬ ‫איטית יותר של המחלה אצל רוב החולים (‪ )6/8‬שטופלו באטפלירסן‪ ,‬עם יתרון על פני הפלצבו של ‪15.2‬‬ ‫מטר‪ .‬דבר זה נצפה לאחר דחייה של ‪( 0‬מתוך ‪ )4‬חולים שקיבלו ‪ 32‬מ"ג‪/‬ק"ג‪ ,‬שגילו הידרדרות מהירה‬ ‫במשטר הזה (פחות מ‪ 42-‬מטר בשבוע ה‪.)10-‬‬ ‫‪ ‬בטיחות מהווה תכונת‪-‬מפתח של טיפול שצפוי שיש להשתמש בו במהלך הזמן‪ .‬חשוב היה שאטפלירסן‬ ‫נסבל היטב בכל המחקרים הקליניים עד כה ולאחרונה בשתי רמות המינון במהלך ‪ 22‬שבועות הטיפול‪.‬‬ ‫‪ 27‬‬

‫לא היו אירועים שליליים הקשורים לטיפול ולא היו הפסקות בטיפול הקשורות לאטפלירסן‪ .‬לא התגלו שינויים‬ ‫הקשורים לטיפול בפרמטרים כלשהם במעבדה‪ ,‬כולל מספר סמני‪-‬ביו לתפקוד הכליות‪.‬‬ ‫‪ ‬כעת מתנהל מחקר המשך של ‪ 42‬שבועות‪ ,‬מכסת המשתתפים כבר התמלאה‪.‬‬ ‫‪‬‬

‫אילו צעדים יש לסיים במחקר זה עד שניתן לעבור לשלב הבא של פיתוח קליני?‬ ‫הנתונים של שלב ‪ 0‬תומכים בקידום התוכנית הקלינית של אטפלירסן לקראת מחקר שלב ‪ 3‬המכריע‪ .‬כדי לתכנן‬ ‫את המחקר שלב ‪ ,3‬ממתינה ‪ AVI BioPharma‬כעת לנתונים מ‪ 42-‬שבועות ממחקר ההמשך המתנהל כעת‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מהי ההערכה המדויקת ביותר למשך הזמן עד שניתן לקדם את המחקר הזה למחקרים קליניים?‬ ‫המטרה היא לעבור למחקר שלב ‪ 3‬תוך ‪ 4-10‬חודשים‪ .‬הפיתוח של תרופה הוא תהליך קשה ולפעמים בלתי ניתן‬ ‫לניבוי‪ .‬קחו בחשבון שהזמנים שצוינו כאן הם הערכות בלבד ועשויים להשתנות בצורה ניכרת עקב נתונים חיוביים‬ ‫או קשיים בלתי‪-‬צפויים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן יתקיים המחקר הקליני הבא? האם יהיה אתר למחקר בארה"ב?‬ ‫כן‪ ,‬המחקר שלב ‪ 3‬יתקיים ככל הנראה בצפון אמריקה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף בשלב הבא של המחקר הקליני?‬ ‫בדומה לקריטריונים להתאמה של שלב ‪0‬ב'‪ ,‬יגויסו במחקר שלב ‪ 3‬ככל הנראה בנים בני ‪ 5‬עד ‪ 13‬שיכולים ללכת‪,‬‬ ‫שאצלם יש השמטה‪/‬השמטות מהמסגרת הגנטית שניתן אולי לתקן אותן על ידי דילוג על אקסון ‪ ,41‬ושקיבלו מינון‬ ‫קבוע של קורטיקוסטרואידים דרך הפה במשך ‪ 04‬שבועות לפחות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.avibio.com-‬‬ ‫באתר ‪ www.ClinicalTrials.gov‬יפורסם השלב הבא של המחקר הקליני מן הרגע שיש גיוס של משתתפים‪.‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 28‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬יש פעילות אך עדיין אין גיוס‬

‫‪PRO044‬‬ ‫שלב ‪ 1/0‬במחקר של ‪ PRO044‬בדושן‬ ‫‪‬‬

‫באיזה שלב נמצא מחקר זה?‬ ‫מחקר קליני זה‪ ,‬שנמצא בשלב ‪ 1/0‬א'‪ ,‬נערך כעת אך אין גיוס משתתפים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫המטרה של מחקר זה היא לקבוע אם ‪ PRO044‬בטוח לשימוש על ידי חולים‪ ,‬ולקבל נתונים על מה יכול להיות‬ ‫המינון הטיפולי על בסיס הייצור‪/‬הפעילות של דיסטרופין‪ .‬במחקר נבדקות גם הסבילות‪ ,‬ההשפעה‬ ‫והפרמקוקינטיקה של התרופה‪ .‬ייתכן שבעתיד ייעשה שימוש ב‪ PRO044-‬לחולי דושן בעלי מוטאציה שעשויה‬ ‫להגיב חיובית לדילוג על אקסון ‪ 44‬בגן הדיסטרופין‪ .‬זה יתאים לכ‪ 4%-‬מכל חולי דושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי נותן חסות למחקר זה והיכן מתקיים המחקר?‬ ‫‪ Prosensa Therapeutics‬היא החברה שנותנת חסות למחקר זה‪ .‬המחקר מתקיים בארבעה מקומות באירופה‬ ‫(בלגיה‪ ,‬איטליה‪ ,‬הולנד ושוודיה)‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי יכול להשתתף במחקר קליני זה?‬ ‫בנים חולי דושן בני ‪ ,4-14‬בעלי השמטה גנטית שניתן לתקן על ידי דילוג על אקסון ‪ .44‬הרשימה המלאה של‬ ‫קריטריונים לקבלה ולהדחה אפשר לראות באתר ‪.ClinicalTrials.gov‬‬

‫‪‬‬

‫מתי המחקר יושלם?‬ ‫אנו מצפים שהמחקר יושלם בשנת ‪.0213‬‬

‫‪‬‬

‫האם יש כבר תוצאות ראשוניות?‬ ‫בשלב זה אין תוצאות שניתן לפרסם אותן לציבור הרחב‪ ,‬מכיוון שחשוב להעריך‪ ,‬לנתח ולהבין במלואם את כל‬ ‫הנתונים לפני שנסיק מסקנות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם ייערכו בעתיד מחקרים קליניים נוספים שבהם יהיה גיוס משתתפים‪ ,‬ואם כן‪ ,‬מתי?‬ ‫‪ Prosensa‬מתכוונת להתחיל במחקרים קליניים נוספים החל משנת ‪ Prosensa .0210‬מפתחת כעת ארבע‬ ‫תרכובות נוספות המתמקדות באקסונים ‪ 42 ,45 ,24‬ו‪.)PRO045, PRO053, PRO052, PRO055( 44-‬‬ ‫תוכניות אלה בשלב פיתוח טרום‪-‬קליני‪ .‬הצפי הוא ש‪ Prosensa-‬תוכל להתקדם עם ‪ PRO045‬ו‪PRO053-‬‬ ‫למחקר קליני במחצית השנייה של ‪ .0210‬כעת מתנהלים דיונים עם הרשויות הרגולטוריות כדי להבטיח פיתוח‬ ‫אופטימאלי‪ .‬מידע על כל מחקר יופיע באתר ‪ www.clinicaltrials.gov‬ברגע שתוכנית המחקר מוכנה ושהתקבלו‬ ‫כל האישורים הדרושים מהרשויות ומוועדות האתיקה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם יהיה בארה"ב אתר מחקר למחקרים הקליניים העתידיים עם ‪?PRO044‬‬ ‫בכוונת ‪ Prosensa‬לכלול את ארה"ב לתוכנית הקלינית‪ .‬ניתן לכלול אתרים בארה"ב ברגע שמולאו כל הדרישות‬ ‫הרגולטוריות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫באתר ‪.www.Prosensa.com‬‬ ‫באתר ‪www.ClinicalTrials.gov‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 29‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬המחקרים הושלמו‬

‫‪ATALUREN‬‬ ‫תרופה חדשה למוטאציות נונסנס של חברת ‪PTC Therapeutics Inc.‬‬ ‫‪‬‬

‫מה הסטאטוס הנוכחי של אטאלורן (‪?)Ataluren‬‬ ‫‪ ‬הושלמו שני מחקרים (שלב ‪0‬א' ו‪0-‬ב') עם אטאלורן בחולי דושן‪/‬בקר עם מוטאציית נונסנס (‪ .)nmDBMD‬מחקר‬ ‫שלב ‪0‬ב' היה מחקר אקראי‪ ,‬בסמיות כפולה ומבוקר‪-‬פלצבו‪ ,‬שנועד להעריך את הבטיחות ואת היעילות של טיפול‬ ‫באטאלורן במשך ‪ 42‬שבועות‪ .‬במחקר השתתפו ‪ 154‬משתתפים ב‪ 35-‬אתרים בצפון‪-‬אמריקה‪ ,‬אירופה‪ ,‬אוסטרליה‬ ‫וישראל‪.‬‬ ‫‪ ‬מחקרים לחולי דושן ובקר שלפני כן השתתפו במחקרים עם אטאלורן‪ ,‬ממשיכים עדיין בארה"ב‪ ,‬ובאירופה התחיל‬ ‫הגיוס‪.‬‬ ‫‪ PTC Therapeutics ‬מנהלת כעת דיון עם הרשויות הרגולטוריות בארה"ב ובאירופה לגבי הצעדים הבאים‬ ‫על מנת לקבוע באיזו דרך יש להשיג אישור לאטאלורן עבור מחלת דושן ובקר‪ .‬צפוי מידע נוסף בשנת ‪0210‬‬ ‫באשר לצעדים הבאים‪ ,‬כולל מחקר לקבלת אישור‪.‬‬ ‫‪ ‬נערך מחקר על אטאלורן גם עבור חולי סיסטיק פיברוזיס במחקר שלב ‪ .3‬נתונים אלה הוצגו בפני האגודה‬ ‫לסיסטיק פיברוזיס של אירופה (‪ )European Cystic Fibrosis Society‬ב‪ 2-‬ביוני ‪.0210‬‬

‫‪‬‬

‫מהי מוטאציית נונסנס (‪? )nonsense‬‬ ‫מוטאציית נונסנס היא סימן עצירה שמופיע בטרם עת בקוד הגנטי וקוטע את הייצור של חלבון כלשהו‪ .‬חלבונים‬ ‫חיוניים לפעולה התקינה של כל תא בגוף‪ .‬מוטאציות נונסנס יוצרות חלבונים לא‪-‬שלמים שאינם מתפקדים כראוי‬ ‫וכתוצאה מכך יוצרים הפרעה גנטית‪ .‬לדוגמה‪ ,‬ב‪ DBMD-‬חלבון השריר דיסטרופין אינו שלם ואינו מתפקד‪ ,‬מה‬ ‫שגורם לאובדן השריר ולהיעלמות גובר והולך של כוח שרירי‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫אטלורן היא תרופה מחקרית‪/‬ניסיונית שנועדה לאפשר את הייצור של חלבון שמתפקד אצל חולה בעל הפרעה‬ ‫גנטית עקב מוטאציית נונסנס‪ .‬אטלורן נלקחת דרך הפה ויש לה הפוטנציאל לטפל בסיבה הבסיסית של ההפרעה‬ ‫בכך שהיא מדלגת על סימן העצירה כשעקב כך ניתן לייצר חלבון שמתפקד‪ .‬איננה משנה את הקוד הגנטי של‬ ‫החולה ואינה מחדירה לגוף חומרים גנטיים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬ ‫אטלורן פותחה על ידי ‪ .PTC Therapeutics‬הפיתוח של אטלורן נתמך על ידי המשרד של ‪ FDA‬העוסק בפיתוח‬ ‫מוצרים יתומים (‪,)FDA Office of Orphan Products Development‬‬

‫‪Parent Project Muscular‬‬

‫‪ Cystic Fibrosis Therapeutics Inc. ,the Muscular Dystrophy Association ,Dystrophy‬ו‪National -‬‬ ‫‪.Center for Research Resources‬‬

‫‪ 31‬‬

‫‪‬‬

‫האם יהיו עוד מחקרים קליניים עם אטלורן וחולי דושן ובקר?‬ ‫‪ ‬מחקרים לחולי דושן ובקר שעוד קודם לכן השתתפו במחקרים עם אטאלורן ממשיכים עדיין בארה"ב‪ ,‬שעה‬ ‫שבאירופה התחיל גיוס משתתפים‪.‬‬ ‫‪ ‬אנו מנהלים כעת דיון עם ‪ FDA‬ועם רשויות רגולטוריות אחרות לגבי המסלול הרגולטורי על מנת לקדם את‬ ‫אטלורן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מתי תהיה אטלורן זמינה מסחרית?‬ ‫אטלורן היא תרופת מחקר הזמינה רק במחקרים קליניים‪ .‬היא לא אושרה על ידי הרשויות הרגולטוריות של אף‬ ‫מדינה ועל כן אי‪-‬אפשר לרכוש אותה באופן חוקי לשימושו של החולה‪ .‬עד שנקבל עוד מידע מפורט יותר‬ ‫מהרשויות הרגולטוריות‪ ,‬אי‪-‬אפשר לנבא מתי אטלורן יכולה להיות זמינה מסחרית‪.‬‬

‫‪‬‬

‫כיצד אוכל לוודא אם אטלורן תועיל לבני?‬ ‫לכ‪ 04%-‬מהבנים חולי דושן ובקר יש מוטאציית נונסנס‪ .‬דברו עם רופאו של הבן או עם גנטיקאי על בדיקה‬ ‫גנטית‪ .‬בדרך כלל נדרשת כמות קטנה של דם כדי לבצע את הבדיקה‪ .‬יש לשלוח את דגימת הדם למעבדה‬ ‫מיוחדת בעלת ניסיון בדושן ובקר‪ .‬אטלורן ייחודית לחולים עם מוטאציית נונסנס; על כן היא לא תועיל לחולים אם‬ ‫ההפרעה נובעת מהשמטה או מהכפלה‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על אטלורן?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.ptcbio.com-‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬

‫‪ 30‬‬

‫מחקרים קליניים‪ :‬מחקרים שהסתיימו ‪ /‬הושהו‬

‫)‪ACE-031 (HGT-4510‬‬ ‫תרופה טיפולית שנמצאת בשלב מחקרי עבור דושן‬ ‫‪‬‬

‫מהו הסטאטוס של תוכנית מחקר זו?‬ ‫‪ ‬הושלמו שני מחקרי שלב ‪ 1‬במתנדבים בריאים בקנדה‪.‬‬ ‫‪ ‬הושלם מחקר שלב ‪0‬א' אצל ילדים חולי דושן (‪ )A031-03‬בקנדה (טיפול במשך ‪ 3‬חודשים אצל ‪ 04‬ילדים);‬ ‫‪ 11‬מהחולים טופלו גם במשך ‪ 1-4‬חודשים במחקר המשך (‪.)A031-06‬‬ ‫‪ ‬ה‪ FDA-‬קבע שיש להפסיק את המחקר הקליני של התוכנית בשנת ‪ .0211‬סיבת ההפסקה היתה הצורך‬ ‫לבדוק כמה אירועים שליליים‪ ,‬כולל דימום מהעף‪ ,‬דימום מהחניכיים וכלי דם קטנים מורחבים בעור‬ ‫(‪ .)telangiectasias‬לא היו חולים מארה"ב שקיבלו את הטיפול ולא היו אתרי מחקר פעילים בארה"ב באותה‬ ‫תקופה; המחקר שהתקיים בקנדה הופסק‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מי מממן מחקר זה?‬ ‫‪ ‬המחקרים במתנדבים בריאים ובחולי דושן שנערכו עד עכשיו עמדו תחת החסות של ‪, Acceleron Pharma‬‬ ‫והתקבלו גם מענקים מ‪ MDA-‬ו‪.PPMD-‬‬ ‫‪ ‬במחקרים עתידיים ישתפו ‪ Shire‬ו‪ Acceleron-‬פעולה בתוכנית פיתוח קליני גלובלי על מנת לקדם ‪ACE-‬‬ ‫‪ 031‬לטיפול בדושן‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מה המטרה או היעד של מחקר זה?‬ ‫‪ ‬מטרתה של תוכנית הפיתוח היא לקבוע אם ‪ ACE-031‬בטוחה ויעילה‪ ,‬אם היא משפיעה לטובה ותשנה את‬ ‫מהלך המחלה אצל חולי דושן‪ .‬נקודות היעד לגבי היעילות למחקרים עתידיים יכללו חוזק מוגבר ותפקוד‬ ‫מוטורי וריאתי שמור‪.‬‬ ‫‪ ‬היעדים העיקריים של מחקרי ‪ 1‬ו‪ 0-‬בקנדה היו כדי לקבוע אם ‪ ACE-031‬בטוחה ונסבלת היטב אצל‬ ‫מתנדבים בריאים וגם בילדים חולי דושן‪ ,‬ולהשיג מידע לגבי ההשפעות של רמות מינון שונות ומשטרים שונים‬ ‫במתן ‪ ACE-031‬על המסה‪ ,‬החוזק והתפקוד של השרירים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫מדוע הופסק המחקר?‬ ‫במהלך המחקר ים הקליניים אצל מבוגרים בריאים וילדים חולי דושן חוו כמה מהמשתתפים דימומים מהאף‬ ‫ומהחניכיים ו‪/‬או כלי דם קטנים מורחבים בעור‪ ,‬תופעות שבדרך כלל היו מינוריות‪ ,‬שנעלמו אחרי שהופסק‬ ‫השימוש ב‪ . ACE-031-‬אירועי הדימום וכלי הדם המורחבים לא נחשבו לבעיה בטיחותית רצינית בעיני‬ ‫המשתתפים במחקר‪ .‬ואולם‪ ,‬בעקבות סקירה של נתוני בטיחות אלה עם ‪ FDA‬ועם ‪ ,Health Canada‬הפסיקו‬ ‫‪ Acceleron‬ו‪ Shire-‬את המחקרים הקליניים ומבצעים מחקרים נוספים בבעלי חיים בטרם יתחילו מחדש‬ ‫במחקרים הקליניים‪.‬‬

‫‪‬‬

‫האם יהיה מחקר נוסף הכולל ‪ ,ACE-031‬ואם כן‪ ,‬מתי?‬ ‫‪ Shire‬ו‪Acceleron-‬מתכוונות לחדש את המחקרים הקליניים עם ‪ ACE-031‬בדושן עם השגחה מתאימה על‬ ‫הבטיחות מוקדם ככל האפשר‪ .‬ההתחלה של מחקרים קליניים עתידיים תהיה תלויה בתוצאות של המחקרים‬ ‫הטוקסיקולוגיים שמתנהלים כעת‪ ,‬שאמורים להסתיים בסוף שנת ‪ ,0210‬ובהתייעצות עם הרשויות הרגולטוריות‬ ‫הגלובליות‪.‬‬

‫‪‬‬

‫היכן אוכל ללמוד יותר על מחקר זה?‬ ‫תוכל ללמוד יותר על מחקר זה ב‪.www.AcceleronPharma.com-‬‬ ‫נא לבדוק גם ‪ www.DuchenneConnect.org‬כדי לקבל עדכונים לשאלון זה‪.‬‬ ‫‪ 32‬‬