Executive Summary

Executive Summary

Background

La disfunzione intestinale neurogena si manifesta in persone con malattie o lesioni del sistema nervoso centrale e provoca la perdita del controllo intestinale e stitichezza grave. Tali problematiche comportano molta ansia e disagio e possono ridurre la qualità della vita di chi li soffre; pertanto, la gestione dei sintomi risulta molto importante e prevede, come trattamento di prima linea, terapie comportamentali e farmacologiche al fine mantenere una regolare funzione intestinale. (Gallelli, 2011) Peristeen Plus® è un sistema di irrigazione transanale per la gestione dell'intestino disfunzione, utilizzato per svuotare il retto e il sigma distale colon, al fine di prevenire movimenti intestinali incontrollati (incontinenza fecale) o per alleviare e prevenire la stitichezza.

Obiettivo

L’obiettivo del presente report di HTA è quello di comprendere l’impatto che l’adozione del dispositivo Peristeen Plus® potrebbe avere sulla qualità di vita dei pazienti e sul SSN prevalentemente in termini clinici, organizzativi ed economici. Il report è stato costruito sulla base della metodologia definita dal framework del Core Model® definito nell’ambito dell’European Network per l’Health Technology Assessment (EUnetHTA) (versione 3.1). È stata condotta una analisi di Budget Impact (BIA) finalizzata alla valutazione dell’impatto economico prodotto dall’utilizzo del dispositivo nell’SSN.

Metodi

Una revisione della letteratura è stata condotta sul database Pubmed. La revisione ha prodotto 49 studi. Dopo una selezione degli studi un totale di 14 record sono stati inclusi al fine di descrivere la tecnologia e la popolazione target dell’intervento considerato e di valutare i benefici in termini di efficacia e sicurezza associati all’adozione del dispositivo medico. Per valutare l’impatto economico due differenti modelli di budget impact sono stati implementati. Il primo volto a valutare una diffusione incrementale in un orizzonte temporale di breve periodo (3 anni) della distribuzione domiciliare del dispositivo Peristeen Plus® rispetto alle modalità distributive diretta ed indiretta. Il secondo modello volto a valutare nello specifico l’impatto della diffusione del dispositivo oggetto di questa valutazione nella pratica clinica e di come una sua diffusione nella target population considerata in questo report potrebbe portare ad un minor assorbimento di risorse in termini di costi diretti per SSN. Per la valutazione dell’impatto organizzativo sono stati definiti una serie di questionari condotti al fine di valutare l’impatto organizzativo del dispositivo sia dal punto di vista della modalità distributiva sia dal punto di vista del servizio di supporto offerto dall’azienda produttrice e dell’impatto generale sulle strutture ospedaliere.

Risultati Sicurezza e Efficacia

Dei 14 studi inclusi, 3 sono RCT (Christensen, 2006; Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019), mentre i restanti sono studi osservazionali. La qualità degli studi è bassa, generalmente a causa del campione troppo piccolo e del follow up molto breve (alto rischio di bias), anche se ci sono studi in cui non sono descritti correttamente i metodi (Del Popolo, 2008; Whitehouse, 2010; Hamonet-Torny, 2013; Kim 2013), e i risultati (Del Popolo, 2008; Preziosi 2012). In generale, la maggior parte degli studi dimostra un miglioramento degli endpoint relativi alla gravita dell’incontinenza fecale, della costipazione e dei disturbi intestinali nei pazienti che utilizzano il dispositivo Peristeen (Christensen, 2006; Christensen, 2009; Chan, 2011; Preziosi, 2012; Lotus 2012, Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019). Nei pazienti con LARS si regista in tutti gli studi un miglioramento della funzione postoperatoria anorettale (Martellucci, 2018; Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019) Risultati contrastanti si registrano in merito al miglioramento della qualità della vita anche se l’utilizzo di Peristeen promuove la dignità e l'indipendenza del paziente. Relativamente agli eventi avversi negli studi analizzati si registrano un numero esiguo di eventi avversi non severi. La perforazione indotta dal catetere, evento avverso grave, è una complicanza rara della TAI con Peristeen, e questo aumenta il rapporto rischio-beneficio a sostegno dell’uso del dispositivo. Nei primi mesi di utilizzo, un numero variabile di pazienti adulti ha interrotto l’utilizzo della tecnologia perché trovavano poco gradevole e/o sconfortevole usare il dispositivo oppure lo reputavano doloroso o inefficace. (Hamonet-Torny, 2013; Christensen, 2016). Peristeen Plus® è supportato dagli studi clinici di Peristeen ed ha quindi lo stesso profilo in termini di sicurezza ed efficacia. Peristeen® Plus è l’evoluzione tecnologica di Peristeen® ed è stato progettato in modo tale essere equivalente in termini di efficacia e funzionalità di Peristeen®, migliorando la facilità d’uso per i pazienti che ne usufruiscono.

Impatto Economico

In Italia i pazienti affetti da intestino neurogeno a seguito di una lesione del midollo e quindi eleggibili al trattamento con Peristeen Plus® sono circa 35.000. Le valutazioni economiche condotte, stimano che l’incremento di Peristeen Plus® nel setting assistenziale italiano è associato ad un risparmio di risorse in ciascun anno oggetto di analisi. Nel dominio economico infatti sono state sviluppate due differenti modelli di budget impact. Il primo focalizzato sulle modalità distributive dei presidi necessari per le condizioni oggetto di studio ed un secondo dove viene fatto un esplicito riferimento al dispositivo Peristeen Plus® confrontandolo con lo standard di cura. In entrambe le simulazioni condotte, la distribuzione domiciliare prima e la diffusione del dispositivo all’interno della popolazione con “neurogenic bowel disease” poi, si verifica un risparmio di risorse sanitarie. In particolare, nel modello relativo alle modalità distributive il totale delle risorse risparmiate risulta essere pari a 1.210.445 €. Nel modello di budget impact che prevede una graduale diffusione dell’irrigazione transanale tramite il dispositivo Peristeen Plus® si registrano risparmi pari a 568.369 €. Entrambi i modelli considerano un orizzonte temporale di tre anni

e le simulazioni sono state condotte tenendo conto della prospettiva del sistema sanitario nazionale. Pertanto, vengono inclusi nelle due analisi solo i costi diretti sanitari. Alla luce dei risultati ottenuti, è auspicabile una diffusione nella pratica clinica del dispositivo oggetto di questa valutazione consegnato ai pazienti che ne necessitano tramite la distribuzione domiciliare, nell’ottica di un’efficiente allocazione delle risorse sanitarie.

Impatto Organizzativo

Nel dominio organizzativo della presente valutazione verranno presentati una serie di questionari condotti al fine di valutare l’impatto organizzativo del dispositivo sia dal punto di vista della modalità distributiva sia dal punto di vista del servizio di supporto offerto dall’azienda produttrice ai pazienti sia del supporto infermieristico e dell’impatto generale sulle strutture ospedaliere. I risultati delle survey sottolineano come i servizi di supporto offerto da Coloplast sono contraddistinti in generale da un elevato grado di soddisfazione tra coloro che ne usufruiscono. Inoltre, la distribuzione domiciliare sembrerebbe essere correlata ad un maggior numero di preferenze rispetto alle altre modalità distributive. Infine, le survey, hanno indagato sulla percezione relativamente al servizio offerto dall’azienda, da parte delle strutture sanitarie e dai professionisti coinvolti nei processi di training e addestramento. Anche in questo caso il servizio sembrerebbe attestarsi su alti livelli di qualità ed efficienza, consentendo un miglioramento della qualità di vita dei pazienti che usufruiscono di questi presidi e servizi.

Conclusioni

La TAI è considerata un metodo sicuro e più efficace rispetto alle terapie convenzionali di riduzione dell'incontinenza fecale, della stipsi e di miglioramento della qualità di vita. Tale terapia non è efficace in tutti i pazienti benché non sia stato identificato alcun fattore prognostico. Al fine di ridurre i rischi e contribuire al successo della TAI, i pazienti devono essere addestrati alla procedura. I risultati della nostra valutazione di HTA confermano i benefici della TAI, come trattamento di seconda linea in caso di fallimento della terapia medica convenzionale nella gestione dell’intestino neurologico. Il dispositivo Peristeen Plus® è un dispositivo medico ampliamente utilizzato per la TAI, e rappresenta la scelta ottimale per tale tipo di procedura visto le evidenze a supporto dei suoi benefici. Si raccomanda la valutazione degli endpoint su una popolazione di studio maggiore. Per quanto concerne i servizi offerti dall’azienda a supporto di Peristeen Plus®, gli stessi, come si evince dai risultati dei questionari condotti, soddisfano altamente sia gli utilizzatori che i professionisti sanitari. Inoltre, l’utilizzo del dispositivo è associato ad un risparmio di costi diretti nella prospettiva del Servizio Sanitario Nazionale.

Executive summary (English version)

Background

Neurogenic bowel dysfunction occurs in people with central nervous system disease or injury and causes loss of bowel control and severe constipation. These problems involve a lot of anxiety and discomfort and can reduce the quality of life of those who suffer from them, therefore the management of symptoms is very important and provides, as a firstline treatment, behavioral and pharmacological therapies in order to maintain regular bowel function. (Gallelli, 2011) Peristeen Plus® is a transanal irrigation system for bowel dysfunction management, used to empty the rectum and distal sigmoid colon, to prevent uncontrolled bowel movements (fecal incontinence) or to relieve and prevent constipation.

Objective

The objective of this HTA report is to understand the impact that the adoption of the Peristeen Plus® device could have on the quality of life of patients and on the NHS mainly in clinical, organizational, and economic terms. The report was built based on the methodology defined by the Core Model® framework defined within the European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA) (version 3.1). A Budget Impact (BIA) analysis was conducted aimed at assessing the economic impact produced using the device in the NHS.

Methods

A literature review was conducted on the Pubmed database. The review yielded 49 studies. After a selection of studies, a total of 14 records were included to describe the technology and target population of the intervention considered and to evaluate the benefits in terms of efficacy and safety associated with the adoption of the medical device. To assess the economic impact, two different budget impact models have been implemented. The first aimed at evaluating an incremental diffusion in a short-term time horizon (3 years) of the home distribution of the Peristeen Plus® device compared to the direct and indirect distribution methods. The second model aimed at specifically assessing the impact of the diffusion of the device subject to this evaluation in clinical practice and how its diffusion in the target population considered in this report could lead to a lower absorption of resources in terms of direct costs for NHS. For the assessment of the organizational impact, a series of questionnaires were defined in order to assess the organizational impact of the device both from the point of view of the distribution method and from the point of view of the support service offered by the manufacturer and of the general impact on hospital facilities.

Results Safety and Effectiveness

Of the 14 studies included, 3 are RCTs (Christensen, 2006; Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019), while the remainder are observational studies. The quality of the studies is low, generally due to the too small sample and the very short follow up (high risk of bias), although there are studies in which the methods are not correctly described (Del Popolo, 2008; Whitehouse, 2010; Hamonet-Torny, 2013; Kim 2013), and the results (Del Popolo, 2008; Preziosi 2012). Overall, most studies demonstrate improved endpoints related to the severity of faecal incontinence, constipation and intestinal disturbances in patients using the Peristeen device (Christensen, 2006; Christensen, 2009; Chan, 2011; Preziosi, 2012 ; Lotus 2012, Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019). In patients with LARS, an improvement in postoperative anorectal function was recorded in all studies (Martellucci, 2018; Enriquez-Navasquez, 2019; Rosen, 2019). Conflicting results are recorded regarding the improvement of the quality of life even if the use of Peristeen promotes the dignity and independence of the patient. With regard to adverse events, in the studies analyzed there were a small number of non-severe adverse events. Catheter-induced perforation, a serious adverse event, is a rare complication of TAI with Peristeen, and this increases the risk-benefit ratio supporting the use of the device. In the first months of use, a variable number of adult patients stopped using the technology because they found it unpleasant and / or uncomfortable to use the device or they found it painful or ineffective. (HamonetTorny, 2013; Christensen, 2016). Peristeen Plus® is supported by Peristeen clinical studies and therefore has the same safety and efficacy profile. Peristeen® Plus is the technological evolution of Peristeen® and has been designed to be equivalent in terms of effectiveness and functionality of Peristeen®, improving ease of use for the patients who use it.

Economic impact

In Italy, about 35,000 patients with neurogenic bowel following a spinal injury and therefore eligible for treatment with Peristeen Plus®. The economic assessments conducted estimate that the increase in Peristeen Plus® in the Italian care setting is associated with a saving of resources in each year under analysis. In the first evaluation, the diffusion of home distribution of the device covered by this report would potentially be able to offer a lower absorption of resources compared to other distribution methods, combining this advantage with the simplification of organizational processes for the ASLs and pharmacies that they deal with the management of medical devices. In addition to this, in the second evaluation there is an incremental saving correlated to the degree of diffusion of Peristeen Plus®. This saving reaches its peak in the third year of observation of the time horizon considered with a deviation, compared to the scenario that does not foresee the increase in users of Peristeen Plus®, equal to -75,782.63 €, for an overall saving in the three years under analysis equal to -568,369.75 €. The use of this device appears to be associated with better outcomes than the expected standard of care for the patient. Furthermore, it is associated with a slight saving of resources for the NHS. Our analyzes are

consistent with those found in the scientific literature also in different contexts than the Italian one. That said and in the light of the results obtained in the BIA presented above, it is desirable that it be more widely disseminated in the Italian healthcare setting. This would first allow patients with neurogenic intestines to have an effective treatment and the system to be able to save healthcare resources in terms of direct costs. The economic evaluations conducted are not without limits. First, for simplicity of modeling, only patients affected by neurogenic intestine following a spinal cord injury were taken into consideration. This could go to underestimate the number of potential users of the device and the achievable savings in terms of health resources absorbed. Second, it does not consider the degree of adherence of patients undergoing TAI. Since there are no robust data on the adherence rate of TAI, it was a choice of the authors to not consider this parameter. However, it would be necessary to further investigate this driver to reinforce the encouraging results obtained in the economic assessments presented in this chapter.

Organizational impact

In the organizational domain of this evaluation, a series of questionnaires will be presented in order to evaluate the organizational impact of the device both from the point of view of the distribution method and from the point of view of the support service offered by the manufacturer and the general impact on hospital facilities. The results of the surveys underline how the support service offered by Coloplast is generally characterized by a high degree of satisfaction among those who use it. Furthermore, home distribution would seem to be correlated to a greater number of preferences than other distribution methods. Finally, the surveys investigated the perception of the service offered by the company by healthcare facilities and professionals involved in the training and training processes. Also, in this case the service would seem to be at high levels of quality and efficiency, allowing an improvement in the quality of life of the patients who use these devices and services.

Conclusions

TAI is considered a safe and more effective method than conventional treatments for reducing fecal incontinence, constipation and improving quality of life. This therapy is not effective in all patients although no prognostic factors have been identified. In order to reduce the risks and contribute to the success of TAI, patients must be trained in the procedure. The results of our evaluation of HTA confirm the benefits of TAI as a secondline treatment in case of failure of conventional medical therapy in the management of the neurological gut. The Peristeen Plus® device is a medical device widely used for TAI and represents the optimal choice for this type of procedure given the evidence supporting its benefits. Evaluation of endpoints on a larger study population is recommended. As regards the services offered by the company in support of Peristeen Plus®, as can be seen from the results of the questionnaires conducted, these services highly satisfy both users and healthcare professionals. Furthermore, the use of the device is associated with direct cost savings from the perspective of the National Health Service.