Diseño y análisis en investigación

entre el factor de exposición y la enfermedad, presentan dificultades para el manejo de variables tiempo-dependientes (hábitos dietéticos y terapéuticos) y tienen una mayor susceptibilidad a los sesgos.

Ensayos clínicos aleatorizados y controlados

Los ensayos clínicos aleatorizados y controlados (ECAC) son estudios de intervención, analíticos, anterógrados, de temporalidad concurrente y muestreo de cohorte cerrada con control de la exposición (figura 3.5). Requieren la asignación aleatoria de la intervención que introduce el factor de estudio y la existencia de grupo de comparación. Los ECAC permiten evaluar los beneficios de los tratamientos o programas de intervención, ponderando sus riesgos y efectos indeseables. Con ellos podemos controlar los sesgos existentes en otros tipos de estudio y obtener información sólida sobre la relación causal entre una exposición (intervención) y un efecto (inferencia causal).

Para analizar sus resultados, debemos contrastar la comparabilidad de los grupos antes de la intervención. Los ECAC tienen importantes ventajas. Son los estudios que aportan mayor control sobre los distintos factores implicados en el diseño, por lo que son repetibles y comparables. A menudo ofrecen el único diseño posible para contestar a determinadas preguntas de investigación. Además, proporcionan la mejor evidencia sobre inferencia causal y generalización de los resultados. Como contrapunto presentan diversos inconvenientes: son estudios costosos en tiempo y dinero, pueden verse limitados por problemas éticos o de factibilidad y, en ocasiones, la aplicación de sus resultados se ve cuestionada porque la muestra de estudio no representa a la población donde quieren aplicarse.

A continuación veamos unos ejemplos con los que practicaremos la elección de un tipo de diseño. Recomendamos para cada supuesto las siguientes preguntas encadenadas (ver figura 3.1):

Capítulo 3

1. ¿Hacemos alguna intervención? Si la respuesta es sí, el estudio sería experimental. Si la asignación de la intervención experimental es aleatorizada y existe un grupo control, sería un ensayo clínico aleatorizado y controlado (ECAC). Si la respuesta es no, sería un estudio observacional y pasaríamos a la siguiente pregunta.

2. ¿Se comparan dos o más grupos de sujetos? Si la respuesta es sí, sería un diseño analítico; en el caso contrario, descriptivo.

3. Si es un estudio analítico, ¿por qué criterio se clasifican los grupos comparados? Si los grupos se diferencian en función de la presencia/ausencia de una enfermedad o efecto, sería un estudio de casos y controles (por ejemplo: recién nacidos con o sin malformación congénita); si se diferencian en función de la presencia/ausencia de un factor de exposición, sería un estudio de cohortes (por ejemplo: gestantes fumadoras o no fumadoras).

4. Si el estudio es descriptivo y se selecciona una muestra de sujetos en una población, el diseño es un estudio transversal.

Hay otros tipos de diseño no incluidos en el esquema de la figura 3.1, como son los estudios en los que las unidades de análisis son grupos de sujetos, tanto observacionales (por ejemplo: estudios ecológicos) como experimentales (por ejemplo: ensayos comunitarios). También hay otros tipos de diseño más complejos y mixtos que no abordaremos en este libro.

Supuesto 3.1

Queremos saber la frecuencia de desnutrición en pacientes pediátricos que ingresan por problemas no digestivos.

Supuesto 3.2

Queremos saber si los pacientes pediátricos ingresados para intervención quirúrgica programada con desnutrición al ingreso presentan mayor riesgo de infección de la herida quirúrgica que los pacientes sin desnutrición.

Supuesto 3.3

Queremos saber si en prematuros de menos de 32 semanas de gestación es eficaz la administración de probióticos para reducir el riesgo de enterocolitis necrotizante.

Supuesto 3.4

Queremos saber si la administración de aminofilina intravenosa en prematuros de menos de 32 semanas de gestación es un factor de riesgo de desarrollar enterocolitis necrotizante. Para ello comparamos la frecuencia de administración de aminofilina en prematuros con y sin enterocolitis necrotizante.