Kurier Medyczny 6/2023

Skuteczność leczenia SMA na podstawie wyników badań

W terapii rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) można osiągnąć ogromny sukces, stosując najnowsze metody leczenia, które w różny sposób prowadzą do zwiększenia ekspresji białka SMN. W ostatnim czasie ukazało się kilka ważnych publikacji podsumowujących osiągnięcia w leczeniu tej ciężkiej choroby genetycznej.

s. 44

KURIER MEDYCZNY > www.KurierMedyczny.com

> październik-listopad 2023 > ISSN: 2657-8085 > 35,00 zł [w tym VAT 8%]

VII KONGRES

WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

> 06/2023

s. 37 Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia

FORESIGHT MEDYCZNY

s. 4-40

WydANIE specjalne

Atopowe zapalenie skóry _ udręczony pacjent doceni szybką i trwałą poprawę

s. 46

Wciąż daleko nam do indywidualizacji terapii bólu

s. 42

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

o czym w numerze

Aktualności Umowa koalicyjna podpisana. Dwa punkty dotyczą ochrony zdrowia

Szanowni Państwo, za nami tegoroczny VII Kongres Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny, wydarzenie, które zgromadziło ponad 100 prelegentów dyskutujących w różnorodnych sesjach tematycznych zarówno w formie stacjonarnej, jak i online.

Dyskusje były okazją do spotkania w gronie ekspertów oraz przedstawicieli instytucji publicznych, a dotyczyły między innymi polskiego systemu ochrony zdrowia, innowacyjnych terapii, polityki lekowej, prawa farmaceutycznego Unii Europejskiej.

W bieżącym numerze „Kuriera Medycznego” prezentujemy relacje z wybranych paneli wraz z wnioskami i rekomendacjami zmian sugerowanymi przez ekspertów. Polecam szczególnie debatę na temat innowacyjnych terapii w neurologii, podczas której eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów rozmawiali o niezaspokojonych potrzebach chorych na stwardnienie rozsiane oraz osób z rzadkimi zespołami padaczkowymi.

Uczestnicy konferencji dyskutowali również o najpilniejszych potrzebach w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej i nowotworów dróg żółciowych. Burosumab – lek dla chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X – od listopada zostanie objęty refundacją. Jak zapewniał przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia, na kolejnych listach refundacyjnych sukcesywnie będą umieszczane inne wyczekiwane leki. Jak w najbliższych latach będzie funkcjonował europejski rynek farmaceutyczny? Czy polscy pacjenci będą mieli taki sam dostęp do nowoczesnego leczenia jak nasi zachodni sąsiedzi? Czy Europa będzie miejscem, w którym odkrywa się oraz wytwarza innowacyjne terapie? O tym wszystkim zadecyduje nowe prawo farmaceutyczne. Unia Europejska rozpoczęła prace nad jego gruntowną reformą. Podczas konferencji dyskutowano o korzyściach i zagrożeniach, które się z nią wiążą.

Zwieńczeniem kongresu była uroczysta gala, podczas której wręczono nagrody „Pacjent w centrum uwagi”. Po raz drugi wyróżniliśmy osoby, które łączy wspólny mianownik – działania na rzecz poprawy sytuacji pacjentów, podnoszenia jakości i komfortu życia chorych. W tym roku uhonorowaliśmy osoby, które w codziennej pracy wdrażają nowatorskie rozwiązania systemowe i ustalają źródła finansowania.

Wśród nagrodzonych znaleźli się: prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa – przewodnicząca Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, dr hab. n. med. Joanna Didkowska – kierownik Zakładu Epidemiologii i Prewencji Nowotworów Centrum Onkologii – Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, Piotr Fonrobert – prezes Stowarzyszenia Pomocy Chorym na GIST, członek Zarządu Fundacji Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, Rafał Janiszewski – szef Kancelarii Doradczej Rafał Janiszewski, ksiądz dr Arkadiusz Nowak – prezes Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, przewodniczący Rady Organizacji Pacjentów przy Ministrze Zdrowia, Agnieszka Pachciarz – dyrektor Wielkopolskiego Oddziału Wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia.

Gratulujemy!

Liderzy Platformy Obywatelskiej, Polski 2050 Szymona Hołowni, Polskiego Stronnictwa Ludowego i Lewicy podpisali umowę koalicyjną, która była negocjowana przez ostatnie tygodnie. Są w niej zapisy dotyczące zdrowia.

Donald Tusk z Koalicji Obywatelskiej, Szymon Hołownia i Władysław Kosiniak-Kamysz z Trzeciej Drogi oraz Włodzimierz Czarzasty i Robert Biedroń z Lewicy zawarli porozumienie dotyczące nowego rządu. 10 listopada w Senacie zadeklarowali „utworzenie koalicji na rzecz zbudowania trwałej większości parlamentarnej, wspólnego rządu i naprawy Polski”. „Zobowiązujemy się wspólnie pracować na rzecz poprawy poziomu życia i poczucia bezpieczeństwa obywatelek i obywateli naszego kraju jako nowoczesnego narodu w sercu Europy, przyjaznego sąsiadom podzielającym nasze wartości, w poszanowaniu tradycji i wartości wywodzących się z naszej kultury i historii” – podkreślono w umowie koalicyjnej.

W dokumencie opisano 24 ustalenia programowe, dwa dotyczą ochrony zdrowia. „Koalicja chce zdecydowanej poprawy jakości i dostępności systemu ochrony zdrowia.

Podniesiemy nakłady na ochronę zdrowia. Zniesiemy limity na leczenie przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Wprowadzimy mechanizmy oddłużania szpitali i urealnimy wycenę świadczeń zdrowotnych. Zapewnimy powszechną i dostępną pomoc psychologiczną i psychiatryczną finansowaną przez państwo. Zwiększymy rolę placówek podstawowej opieki zdrowotnej. Rozszerzymy uprawnienia przedstawicieli innych zawodów medycznych i niemedycznych, by usprawnić funkcjonowanie systemu. Dołożymy wszelkich starań, aby skrócić kolejki do specjalistów” – zapisano w punkcie czwartym.

W punkcie szóstym zapowiedziano: „Wzmocnimy prawa kobiet, które będą kluczowym obszarem działań koalicji. Unieważnimy wyrok Trybunału Konstytucyjnego z 2020 r.

Kobiety mają prawo decydowania o sobie. Państwo zapewni szczególne wsparcie dla par planujących rodzicielstwo poprzez finansowanie procedury in vitro oraz pełen dostęp do bezpłatnych badań prenatalnych. Zapewnimy realizację nowoczesnych standardów opieki okołoporodowej. Dostęp do bezpłatnego znieczulenia będzie zasadą, a nie wyjątkiem”.

Fot. archiwum.rpp.gov.pl

Zastępca RPP Grzegorz Błażewicz żegna się ze stanowiskiem

Dr Agnieszka Starewicz-Jaworska

„Zakończyła się moja misja” – poinformował na swoim profilu w serwisie społecznościowym Grzegorz Błażewicz, dotychczasowy zastępca rzecznika praw pacjenta. „Zakończyła się moja misja, zobowiązanie, służba na stanowisku zastępcy rzecznika praw pacjenta. Pan premier, przychylając się do mojego wniosku, 30 października odwołał mnie z dniem 3 listopada z pełnionej funkcji” – napisał Grzegorz Błażewicz. „Jedyną stałą rzeczą w życiu jest zmiana. Tak więc idzie nowe...” – podsumował. Grzegorz Błażewicz był zastępcą rzecznika praw pacjenta od 3 listopada 2014 r.

Fot. sejm.gov.pl

Plany Tomasza Latosa

Fot. Patryk Rydzyk

2

Wojewódzki Szpital Dziecięcy w Bydgoszczy ogłasza konkurs na stanowisko dyrektora. W środowisku medycznym mówi się o kandydaturze Tomasza Latosa. Ten jednak zaprzecza, zdradzając, czym się zajmie.

Były już poseł i prezes regionu bydgoskiego Prawa i Sprawiedliwości nie znalazł się na listach kandydatów do Sejmu w październikowych wyborach. Nie komentuje decyzji partii. Odnosi się za to do plotek o swojej kandydaturze na dyrektora – zdecydowanie nie potwierdza tych informacji. – Nie jestem zainteresowany – mówi w rozmowie z „Gazetą Wyborczą”. Jakie ma zatem plany po zakończeniu kadencji w Sejmie? – Wracam do pracy jako lekarz radiolog – zapowiada. – Nigdy nie zawiesiłem zupełnie praktyki, teraz swoje działania zintensyfikuję. Być może rozpocznę współpracę z jakimiś szpitalami w regionie. W Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy miałem urlop bezpłatny.

Wydawca: Termedia sp. z o.o. | Wydawnictwa Medyczne i Specjalistyczne Prezes: Janusz Michalak | Dyrektor Wykonawczy: Marcin Kępczyński Redakcja: Oddział Termedii w Warszawie | Plac Trzech Krzyży 10/14 Biurowiec Ethos | 00-507 Warszawa +48 502 107 464 | km@termedia.pl Redaktor naczelny: Janusz Michalak | j.michalak@termedia.pl Dyrektor Wydawniczy „Kuriera Medycznego”: Agnieszka Starewicz-Jaworska +48 502 107 464 | a.starewicz@termedia.pl Dyrektor Marketingu i Reklamy „Kuriera Medycznego”: Małgorzata Solarczyk +48 501 419 806 | m.solarczyk@termedia.pl Project Manager: Anna Motyczyńska | +48 509 562 702 | a.motyczynska@termedia.pl Nakład: 10 000 egz.

Partnerem wydania jest:

W OCHRONIE ZDROWIA

ZAMEK KRÓLEWSKI, WARSZAWA 31 STYCZNIA 2024

2024

ZAMEK KRÓLEWSKI, WARSZAWA

PRIORYTETY PRIORYTETY

2024 2024

OCHRONIE ZDROWIA WWOCHRONIE ZDROWIA

31 STYCZNIA 2024

31 STYCZNIA 2024 31 KRÓLEWSKI, STYCZNIA WARSZAWA 2024 ZAMEK

ZAMEK KRÓLEWSKI, WARSZAWA

ZAMEK KRÓLEWSKI WARSZAWA, PLAC ZAMKOWY ORGANIZATOR

BIURO ORGANIZACYJNE

Termedia sp. z o.o. | Oddział Warszawa Pl. Trzech Krzyży 10/14 | 00-507 Warszawa Biurowiec Ethos I piętro KONTAKT +48 501 419 806 +48 509 562 702 +48 502 107 464

WWW.TERMEDIA.PL

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Polki częściej niż inne Europejki Rak piersi to najczęściej diagnozowany nowotwór złośliwy u kobiet. Rokowania zależą od zaawansowania choroby, co podkreśla znaczenie wczesnego wykrycia guza. Mimo to Polki nie zgłaszają się na badania profilaktyczne. Jakie działania systemowe należałoby wdrożyć, żeby zwiększyć wykrywalność tego nowotworu w Polsce na jak najwcześniejszym etapie? Na te i inne pytania odpowiadali eksperci podczas konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość.

Fot. Patryk Rydzyk

Niekorzystny trend umieralności Ekspertka zwracała uwagę, że oprócz wyższej umieralności kobiet z rakiem piersi obserwuje się też niekorzystne trendy.

– Do 2010 r. współczynniki umieralności z powodu raka piersi systematycznie się zmniejszały, podobnie jak w innych krajach europejskich. Niestety nagle ten trend uległ zmianie. Stał się rosnący, przy zachowanym tempie wzrostu zachorowalności.

To pokazuje, że mamy zjawisko określane mianem „rozwierających się nożyc”, co oznacza, że umieralność rośnie szybciej niż zachorowalność. Wzrost ten w stosunku do 2010 r. wynosi mniej więcej 5 zgonów na 100 tys. chorych, co stanowi ok. 20 proc. wartości współczynnika z 2010 r. Niepokojące jednak jest to, że w innych krajach europejskich w ogóle nie obserwuje się tego zjawiska. To pokazuje, że system nie działa tak, jak powinien – stwierdziła.

Klinicyści obserwują wyraźnie wzrastającą umieralność w grupie wiekowej 60+, co nie występuje w krajach Europy Zachodniej. – Szukamy odpowiedzi na pytanie, co takiego się dzieje, że starsze kobiety mają zdecydowanie gorszą przeżywalność niż młodsze – mówiła prof. Joanna Didkowska.

Dodatkowo nadal wzrasta zachorowalność na raka piersi wśród młodszych kobiet. Pomiędzy rokiem 2000 a 2019 liczba zachorowań wzrastała o ok. 500 na rok.

Podobny trend występuje także w innych krajach europejskich, ale w Polsce dzieje się to nieco wolniej. W ocenie ekspertki niższa zachorowalność na raka piersi wśród starszych kobiet w stosunku do Europy Zachodniej może być wynikiem ograniczonego przed laty dostępu Polek do

Fot. Patryk Rydzyk

W

– W Polsce nadal mamy do czynienia z niższą zachorowalnością na raka piersi w porównaniu z Europą Zachodnią, jednak na niekorzyść wyróżnia nas wyższa umieralność chorych. To jest problem, z którym Polska zmaga się od lat – wskazywała dr hab. n. med. Joanna Didkowska, prof. Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, w trakcie panelu „Mammografia od 40. roku życia?

Co możemy zrobić, żeby zwiększyć wczesne wykrycie raka piersi w Polsce?”.

Fot. Patryk Rydzyk

4

prof. Joanna Didkowska: Do 2010 r. współczynniki umieralności z powodu raka piersi w Polsce systematycznie się zmniejszały, podobnie jak w innych krajach europejskich. Niestety nagle ten trend uległ zmianie

dr Paweł Kabata: W leczeniu chirurgicznym ok. 90 proc. piersi jesteśmy w stanie zachować albo jednocześnie odtworzyć. Zrobiliśmy ogromny postęp, jeśli chodzi o oszczędzanie piersi i węzła pachowego

dr Joanna Kufel-Grabowska: Wysyłanie bardzo młodych kobiet na badania radiologiczne raczej nie ma sensu, ponieważ może to powodować strach onkologiczny oraz nadrozpoznawalność raka piersi

hormonalnej terapii zastępczej. – Niestety nie wiemy, dlaczego coraz częściej chorują młode kobiety. Znamy czynniki ryzyka, jednak one odnoszą się do całej populacji, a nie do indywidualnych przypadków.

Są to: otyłość, spożywanie alkoholu, które zwiększa aż o 9 proc. ryzyko zachorowania na tego raka, brak dzieci. Trudno jednak przełożyć je na indywidualne ryzyka – wyjaśniała.

setek podopiecznych. Zastanawiamy się, jakie są tego przyczyny, i dochodzimy do wniosku, że kobietom brakuje edukacji. Nie rozmawia się o tym ani w szkole, ani w gabinecie lekarza POZ czy lekarza ginekologa, ani powszechnie w przestrzeni publicznej.

Brakuje nam rozwiązań systemowych, które wymusiłyby na kobietach świadomość tego, że systematyczne badanie gruczołu piersiowego jest ważne, ponieważ nie ma żadnego screeningu dla kobiet w okresie przedmenopauzalnym. Wkrótce się to nieco zmieni i z mammografii będą mogły skorzystać kobiety od 45. roku życia. Jednak ta zmiana dopiero wchodzi w życie – mówiła.

Podkreśliła, że ona sama jako młoda pacjentka z rakiem piersi była wyjątkiem na oddziale. – Lekarze wyjaśniali, że młode kobiety trafiają tam nie częściej niż raz na 2–4 tygodnie. Przez lata to się zmieniło. Na oddziałach stopniowo zaczęło się pojawiać coraz więcej młodych pacjentek. W liczbach bezwzględnych kobiety z rakiem piersi do 40. roku życia stanowią grupę 1000 pa-

cjentek rocznie, a do 45. roku życia – 2200, co daje odpowiednio 5,7 proc. i 12,5 proc. zachorowań na raka piersi (dane z 2020 r.).

To wyraźnie wskazuje na tendencję wzrostową – tłumaczyła Ewelina Patała.

Fundacja Omealife z jednej strony zachęca kobiety do badań, a z drugiej przekonuje młode chore do aktywnego pozostawania na rynku pracy, dbania o swoją rodzinę i zachowania dotychczasowego stylu życia pomimo diagnozy. – W celu zwiększenia świadomości Polek w zakresie nowotworu piersi fundacja każdego roku organizuje Race for the Cure. Jest to największy bieg w Europie, którego celem jest promowanie profilaktyki raka piersi. Do udziału zachęcane są zarówno osoby chore, jak i zdrowe, bo poprzez to wydarzenie sportowe fundacja stara się przypominać, że troska o zdrowie jest ważna. Takich wydarzeń oczywiście jest zdecydowanie więcej, jednak Race for the Cure jest najbardziej spektakularny. Dodatkowo fundacja współpracuje z innymi organizacjami pacjenckimi

Wczesne objawy i czujność onkologiczna Wiceprezes Fundacji Omealife Ewelina Patała przypomniała, że fundacja ta powstała z myślą o młodych kobietach chorujących na raka piersi. Ona sama 8 lat temu zmagała się z tą chorobą, która została u niej zdiagnozowana, gdy miała 29 lat. – Z naszych obserwacji wynika, że młode kobiety nie mają świadomości i wiedzy o tym, że badanie piersi jest istotnym zadaniem do wykonania. Mówię o tym nie tylko z własnej perspektywy, lecz także z perspektywy

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

5

umierają na raka piersi potrzebują nie tylko kobiety „dobrze urodzone”, lecz także mieszkające na wsiach – wykluczone zdrowotnie, społecznie, edukacyjnie i finansowo. – Na nich przede wszystkim powinien się skupić system i organizacje pacjenckie – podpowiadała.

pozostają pytania, dlaczego tak się dzieje i co zrobić, żeby te nawyki zmienić. Co istotne, problem dotyczy wszystkich kobiet, niezależnie od tego, czy pochodzą z małych miejscowości czy z wielkich miast.

Przyznam, że przychodzą do mnie kobiety z Krakowa z czwartym stopniem zaawansowania raka piersi. Każdy onkolog ma takie pacjentki. Takie sytuacje zawsze wywołują u mnie smutek, ponieważ bardzo dużo mówi się o roli wczesnego wykrywania raka piersi, możliwości całkowitego wyleczenia tego nowotworu w wypadku wczesnego wykrycia, a tymczasem nadal zgłaszalność na badania przesiewowe w Polsce jest niska w porównaniu z innymi krajami Unii

Fot. Patryk Rydzyk

i organizacjami działającymi w obszarze onkologii, żeby wspólnie zmienić sytuację.

Działając razem, łatwiej można wypracować dobre rozwiązania i dotrzeć z nimi do decydentów. Wystąpiliśmy na przykład z inicjatywą, aby skierowanie na mammografię było wystawiane automatycznie, tak jak w wypadku szczepień przeciwko COVID-19. Zastanawiamy się również, w jaki sposób można by zgodnie z RODO docierać do kobiet z SMS-owym przypomnieniem o konieczności wykonania badań kontrolnych. Mamy świadomość, że kiedyś bardzo dobre efekty przynosiły zaproszenia imienne na badania wysyłane drogą pocztową. Dziś chcielibyśmy to rozwiązanie przywrócić, korzystając jednak z nowocześniejszej formy – mówiła prezes fundacji.

Ważną rolę w zachęcaniu młodych kobiet do badań może odegrać lekarz POZ, który podczas wizyty mógłby zapytać pacjentkę, czy bada regularnie piersi, a także wspomnieć, że warto raz w roku przeprowadzić badania USG piersi u radiologa. – Taki komunikat ze strony lekarza POZ, z którym pacjentka ma najczęstszy kontakt, byłby jak najbardziej sensowny – zapewniła.

Zwróciła uwagę, że nawet te kobiety, które chcą zbadać piersi, nie zawsze wiedzą, gdzie powinny się udać. – Pacjentki, które mają abonamenty u prywatnego ubezpieczyciela, robią badania, jednak kiedy kierowane są do ośrodka specjalizującego się w leczeniu chorób piersi, często trafiają na długie kolejki, najpierw na wizytę, a potem na badanie – mówiła.

Profesor Joanna Didkowska zauważyła, że na przykład Szwajcaria wycofała się z badań przesiewowych w kierunku raka piersi między innymi z powodu jego nadrozpoznawalności. – W moim przekonaniu promowanie wykonywania badań RTG u młodych kobiet, w szczególności co roku, jest przeciwskuteczne, jeśli chodzi o obniżenie umieralności z powodu raka piersi – stwierdziła. Zaznaczyła też, że pomocy

Badania przesiewowe i poziom ich wykorzystania w Polsce Od wielu lat w Polsce funkcjonuje program wczesnego wykrywania raka piersi. Na początku badania mammograficzne obejmowały kobiety od 50. do 69. roku życia, teraz program został rozszerzony. Jak zauważyła małopolska konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii dr n. med. Joanna

to z danych sprzed pandemii wynika, że w województwie małopolskim frekwencja w badaniach przesiewowych wynosiła ponad 40 proc. To pokazuje, jak wiele brakuje do tych 70 proc. Oczywiście od lat dyskutujemy o tym, jak przekonać kobiety do badań. Prowadzone są akcje promocyjne, takie jak październik miesiącem raka piersi, a onkolodzy szkolą swoich kolegów lekarzy. Efekt jest jednak mało spektakularny, mimo że akcja informacyjna jest szeroko zakrojona. Jak najbardziej zasadne jest też to, co zrobiono ostatnio, czyli rozszerzenie badań profilaktycznych zarówno na młodsze, jak i starsze pacjentki – zaznaczyła dr Joanna Streb.

W debacie uczestniczyli: • dr hab. n. med. Joanna Didkowska – prof. Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie • dr n. med. Paweł Kabata – Wojewódzkie Centrum Onkologii – Copernicus PL Sp. z o.o.

• dr n. med. Joanna Kufel-Grabowska – Gdański Uniwersytet Medyczny • Ewelina Patała – wiceprezes Fundacji OmeaLife, Koalicja „Wspólnie dla zdrowia kobiet” • dr n. med. Joanna Streb – Szpital Uniwersytecki w Krakowie, małopolska konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii

Streb ze Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, przesiew w kierunku raka piersi cieszy się największą frekwencją spośród wszystkich programów przesiewowych w kierunku nowotworów.

– Nie zapominajmy jednak, że programy profilaktyczne tylko wtedy mają sens, gdy frekwencja wynosi przynajmniej 70 proc. zdrowej populacji. To się przekłada nie tylko na wczesną wykrywalność, lecz także na spadek wskaźnika umieralności z powodu danego nowotworu. Jeśli chodzi o raka piersi,

– Klinicyści podkreślają, że nadal zgłaszają się do nich kobiety z bardzo zaawansowanym rakiem piersi – czy to miejscowo, jak w wypadku wolno postępującego raka hormonowrażliwego, który jest w takim stadium, że nie można już wykonać u pacjentki zabiegu chirurgicznego, czy też z nowotworami, które mają wyższe stopnie złośliwości, na przykład nowotwory potrójnie ujemne, w wypadku których zmiany są bardzo zaawansowane. To pokazuje, że nowotwór był późno rozpoznany. Otwarte

Europejskiej. Jesteśmy na końcu. Owszem, był moment dużego wzrostu zainteresowania badaniami przesiewowymi w okolicach 2010 r., ale niestety wszystko się zmieniło, gdy nadeszła pandemia. Wówczas to zainteresowanie zostało zahamowane – mówiła.

Ekspertka dodała, że popiera włączanie lekarzy rodzinnych w zachęcanie kobiet do działań profilaktycznych i objęcie ich takimi procedurami, jednak trzeba mieć świadomość, że pacjentki, które są na listach lekarzy rodzinnych, bardzo rzadko zgła-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

szają się do nich systematycznie. – Myślę, że nie ma jednego rozwiązania. Na pewno trzeba edukować kobiety pod kątem tego, że rak piersi to nie wyrok, a rozpoznany na wczesnym etapie daje szansę na całkowite wyleczenie – stwierdziła.

Oceniła również, że objęcie przesiewem starszych kobiet, powyżej 70. roku życia, co ma obecnie miejsce, jest jak najbardziej uzasadnione. – Wcześniej, gdy nie były one objęte programem profilaktycznym, miały trudności z dotarciem na badania. Tymczasem gdybyśmy podzielili pacjentki na te przed menopauzą i po menopauzie, to rak piersi zdecydowanie częściej dotyczy grupy po menopauzie. Oczywiście rak piersi coraz częściej występuje u młodych kobiet, jednak guzy lite co do zasady są częstsze u osób starszych – podsumowała dr Joanna Streb.

Zbyt późna zgłaszalność na badania a wykluczenie geograficzne Doktor n. med. Paweł Kabata z Wojewódzkiego Centrum Onkologii – Copernicus PL Sp. z o.o. przyznał, że dostęp do badań w dużej mierze zależy od miejsca zamieszkania kobiety. – Wykluczenie geograficzne to zdecydowanie punkt krytyczny. Jedna z moich przychodni jest zlokalizowana w małym mieście powiatowym, 30 km od Gdańska. Nie jest to daleko, jednak dla kobiet z naszej poradni, które kierujemy na pogłębioną diagnostykę do Gdańska, stanowi to problem. Dlatego musimy poradzić sobie z wykluczeniem geograficznym. To powinno być jednym z elementów profilaktyki zdrowotnej. Na szczęście coraz więcej mamy pacjentek z wczesnym rakiem, ale trzeba podkreślić, że nie tylko. Trafiają do nas także kobiety z zaawansowaną chorobą nowotworową, głównie z miejscowo zaawansowanymi rakami. Przykre jest też to, że 4 lata po pandemii pacjentki nadal tłumaczą swoje opóźnienia diagnostyczne COVID-19 i pozamykaniem placówek medycznych. To pokazuje, że dla nich czas się zatrzymał. Problemem jest też to, że jeśli zwiększymy świadomość kobiet dotyczącą wczesnego rozpoznania – co jest bardzo ważne, to w konsekwencji zwiększa się obłożenie w poradniach onkologicznych.

Pacjentki się zgłaszają, a skierowania na określone badania otrzymują z terminem na 2025 r. To jest fakt. Jak mamy namawiać pacjentki, żeby się częściej badały, skoro potem nie ma możliwości ich zbadania? – mówił.

Przyznał, że on sam od lat edukuje kobiety drogą internetową, co przekłada się na większą świadomość nie tylko młodszych pacjentek, lecz także starszych, które niejednokrotnie są zachęcane do badań przez córki. Świadomość rośnie, ale kobiety mają utrudniony dostęp do świadczeń. – To niedopuszczalne, żeby mówić pacjentkom „badajcie się co roku”, a potem, kiedy trafią do klinicysty, wyznaczać im termin wizyty za 2 lata. Problemem jest wąskie gardło systemowe. Próbowaliśmy lokalnie to udrożnić i okazało się, że wystarczyło, aby rejestra-

torka skontaktowała się z każdą osobą czekającą w kolejce – w efekcie skróciła się ona z półtora roku do miesiąca. Problemem jest nieodwoływanie wizyt i blokowanie miejsc w kilku poradniach. Na szczęście w ostatnim czasie zostały podjęte działania i niemożliwe stało się blokowanie miejsc w kilku placówkach. Lokalnie nam się to udało, jednak takie działania wymagają ogromnej ilości ludzkiej pracy. Dlatego na pewno potrzebne są rozwiązania systemowe, które umożliwiłyby zautomatyzowanie tego procesu – podsumował dr Paweł Kabata.

Droga pacjentek do rozpoczęcia leczenia Zdaniem dr n. med. Joanny Kufel-Grabowskiej z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego bardzo dobrym rozwiązaniem okazała się karta diagnostyki i leczenia nowotworu (DILO), która znacząco skróciła drogę do diagnozy w wypadku podejrzenia nowotworu. – Oczywiście zdarzają się sytuacje, gdy pacjentki czekają kilka miesięcy na badania, jednak zwykle są to chore, które przychodzą do onkologów ze zmianami łagodnymi do kontroli. Jeśli do lekarza trafia kobieta z podejrzeniem nowotworu, to nikt nie czeka na badania półtora roku.

Taka pacjentka ma do dyspozycji kartę DILO, dzięki której cała diagnostyka odbywa się w ciągu kilku tygodni, a leczenie też jest bardzo szybkie – zapewniła klinicystka.

Zdaniem ekspertki w Polsce są wypracowane schematy, a rzeczywistym problemem jest zgłaszalność i brak edukacji.

– Brakuje osoby odpowiedzialnej za pacjenta. W pediatrii są bilanse, a jeżeli chodzi o osoby dorosłe, to nie ma takiej odpowiedzialności. Mamy badania profilaktyczne, które nie funkcjonują, bo zgłaszalność jest na skrajnie niskim poziomie – 30 proc., a na wschodzie Polski znacznie niższym. Tymczasem screening jest wtedy efektywny, gdy zgłaszalność sięga 70 proc. Dziś mamy darmowe badania, większe grupy populacyjne są objęte przesiewem, ale w mojej ocenie niewiele to zmieni pod kątem zgłaszalności, jeżeli systemowo nie wyuczymy lekarzy rodzinnych i lekarzy medycyny pracy, że pewne badania populacyjne muszą być przeprowadzone. Nie mamy takich możliwości, żeby przebadać radiologicznie wszystkich zgłaszających się, ale należy pamiętać – a jestem lekarzem klinicystą, że przeważająca część wykrywanych zmian to zmiany łagodne. Oczywiście należy je sprawdzić pod kątem złośliwości, a gdy okażą się łagodne, kontrolować w dużych odstępach czasowych. Ważny jest też dobrze przeprowadzony wywiad rodzinny i jeśli zajdzie taka potrzeba – badania genetyczne. Luk systemowych jest bardzo dużo, a brakuje przede wszystkim holistycznego podejścia do problemu raka piersi. Wysyłanie bardzo młodych kobiet na badania radiologiczne raczej nie ma sensu, ponieważ może to powodować strach onkologiczny oraz nadrozpoznawalność raka piersi. Kłopot polega na tym, że lekarz rodzinny u młodej osoby nie

Fot. Patryk Rydzyk

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Patryk Rydzyk

6

Ewelina Patała: Kiedyś bardzo dobre efekty przynosiły zaproszenia imienne na badania wysyłane drogą pocztową.

Dziś chcielibyśmy to rozwiązanie przywrócić, korzystając jednak z nowocześniejszej formy SMS-ów

dr Joanna Streb: Zgłaszalność na badania przesiewowe w Polsce jest niska w porównaniu z innymi krajami Unii Europejskiej. Owszem, był moment dużego wzrostu zainteresowania w okolicach 2010 r., ale niestety wszystko się zmieniło, gdy nadeszła pandemia

zleca badań obrazowych, ale wysyła ją do poradni specjalistycznej, co powoduje, że musi ona czekać kilka miesięcy na badania.

Nierzadko po ich wykonaniu okazuje się, że pacjentka rzeczywiście ma nowotwór.

Należy to rozwiązać systemowo, bo inaczej poradnie będą zapchane pacjentkami, które regularnie raz do roku kontrolują torbiele. Polacy po prostu boją się raka. Dlatego edukacja jest tak ważna – żeby przestać się bać raka, przestać z nim walczyć, bo lekarze naprawdę potrafią go skutecznie leczyć – tłumaczyła dr Joanna Kufel-Grabowska.

ujemnym, co pokazuje, że leczenie systemowe w ciągu ostatnich 20 lat się zmienia.

Oczywiście podstawy są te same, ale cały czas dołączane są nowe terapie – dodała dr Joanna Streb.

Doktor Paweł Kabata zwrócił uwagę, że chociaż podstawową metodą leczenia chirurgicznego raka piersi ciągle jest mastektomia, to od lat wprowadzane są terapie oszczędzające, nastawione na zachowanie piersi. Tego typu zabiegi stanowią 80 proc. operacji, a kolejne 10–12 proc. pacjentek, u których piersi trzeba usunąć, ma operację z jednoczesną rekonstrukcją. – De facto ok. 90 proc. piersi jesteśmy w stanie zachować albo jednocześnie odtworzyć.

Dużo mówi się też o tym, że bardzo dobre rezultaty przynosi leczenie przedoperacyjne i coraz więcej jest badań na temat dalszej deeskalacji leczenia chirurgicznego. Już lata temu zrobiliśmy ogromny postęp, jeśli chodzi o oszczędzanie piersi i węzła pachowego, co jest bardzo ważne. Coraz częściej pojawia się pytanie, czy jeśli pacjentka dostanie bardzo dobre leczenie przedoperacyjne i uzyskamy to, co nazywamy bardzo dobrą odpowiedzią na leczenie, jest powód, żeby w ogóle ją operować. Może należałoby takie pacjentki z rakami niskiego ryzyka pozostawić do obserwacji, ewentualnie uzupełnić leczenie radioterapią i terapią systemową – mówił. Podkreślił też, że dziś operacja raka piersi jest krótkim zabiegiem przeprowadzanym w trybie jednodniowym. To ogromny postęp stanowiący efekt współpracy onkologów, radioterapeutów i chirurgów, którzy wspólnie podejmują decyzje.

Marzena Sygut

Diagnostyka i terapie – to działa Doktor Joanna Kufel-Grabowska oceniła, że obecnie diagnostyka raka piersi, która odbywa się w ramach karty DILO, jest bardzo dobrze skonstruowana. Również leczenie jest na bardzo dobrym poziomie.

– Dostajemy coraz to nowe leki, które poprawiają rokowania pacjentek, szczególnie z rakiem mniej zaawansowanym, miejscowym. Brakuje działań prewencyjnych podejmowanych przez pacjentki, takich jak regularna aktywność fizyczna. Udowodniono, że systematyczna aktywność fizyczna po rozpoznaniu raka zmniejsza ryzyko rozwoju choroby i nieraz jest skuteczniejsza niż leczenie hormonalne – podkreśliła.

– W leczeniu raka piersi nie jest tak, że schematy od lat są takie same. Większość pacjentek została ostatnio przesunięta do leczenia neoadiuwantowego, w zależności od podtypu raka wchodzą na przykład podwójne blokady anty-HER2, wypadły schematy trójlekowe na korzyść schematów dwu- lub jednolekowych. Dodatkowo mamy immunoterapię w raku potrójnie

31 ST YC ZNIA 2024 Z AMEK KRÓLE WSKI W WARSZ AWIE

O R G A N I Z AT O R Z Y

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Wizja w obszarze chorób rzadkich Burosumab – lek dla chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X – od listopada zostanie objęty refundacją.

To znakomita wiadomość. Jak zapewnia Ministerstwo Zdrowia, na kolejnych listach refundacyjnych sukcesywnie będą umieszczane inne wyczekiwane leki. O najpilniejszych potrzebach w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej i nowotworów dróg żółciowych dyskutowano podczas konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość.

Klasyczne leczenie mało skuteczne

Fot. Patryk Rydzyk

8

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Andrzej Deptała – Państwowy Instytut Medyczny MSWiA w Warszawie, Warszawski Uniwersytet Medyczny • prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos – kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów • prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak – Warszawski Uniwersytet Medyczny, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe • Stanisław Maćkowiak – Krajowe Forum Orphan, prezes Federacji Pacjentów Polskich • Mateusz Oczkowski – zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia • prof. dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska – Instytut Matki i Dziecka w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej

W

Według danych Ministerstwa Zdrowia publikowanych w 2023 r. spośród zrefundowanych 119 nowych cząsteczkowskazań 39 dotyczyło chorób rzadkich (bez listy listopadowej). Dla porównania – w 2022 r. wśród zrefundowanych 115 nowych cząsteczkowskazań było ich 37, a w 2021 r. – 29 na 68 nowych cząsteczkowskazań ogółem. Jak widać, sytuacja w zakresie dostępności leczenia chorób rzadkich z każdym rokiem się poprawia.

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X Jedną z chorób rzadkich, w których refundacja nowych leków zmieniłaby zasadniczo obraz kliniczny, jest hipofosfatemia

sprzężona z chromosomem X – najczęstsza z genetycznie uwarunkowanych krzywic.

Konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej, prof. dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, przypomniała, że kiedyś była ona nazywana rodzinną krzywicą hipofosfatemiczną, bo często dotyczy wielu członków rodziny. Ujawnia się zwykle pod koniec wieku niemowlęcego, kiedy zauważa się, że dziecko gorzej rośnie. Poza niedoborem wzrostu cechą charakterystyczną tej choroby jest postępujące zniekształcenie kończyn dolnych, najczęściej w postaci szpotawości, czyli nóżek w kształcie litery „o”. Może się też pojawić koślawość.

Najważniejszymi objawami nie są jednak cechy wyglądu – dochodzi do postępującego procesu krzywiczego, przy czym jest to krzywica oporna na witaminę D, a więc wymagająca specjalnego leczenia.

Krzywica powoduje, że u pacjentów częściej występują złamania, które bywają nawracające i źle się goją. Chorzy mają również dolegliwości bólowe.

– Dominującym problemem u niektórych pacjentów mogą być ropnie okołozębowe, co wiąże się z pewną dysfunkcją immunologiczną, która również występuje w przebiegu krzywicy sprzężonej z chromosomem X. Jest to przyczyną braku apetytu, a czasem wręcz ubytku masy ciała u dzieci – dodała ekspertka.

Do tej pory terapia chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X polegała na leczeniu objawowym. Niektórych pacjentów kwalifikowano do bolesnego i trudnego zabiegu osteotomii korekcyjnej, czyli korekty zniekształceń kości. Stosowano też leczenie zachowawcze polegające na podawaniu pacjentom fosforanów doustnie lub nawet w nocnych wlewach dożołądkowych.

– Przyczyną choroby jest mutacja w genie odpowiedzialnym za produkowanie czynnika wzrostu fibroblastów 23 (FGF23), który ma działanie fosfaturyczne, czyli powoduje zwiększone wydalanie fosforanów w moczu, co prowadzi do hipofosfatemii.

W związku z tym leczenie polega na podawaniu pacjentom fosforanów, a ponieważ są one krótko w organizmie, należy podawać je często, doustnie i w dawkach podzielonych. Takimi metodami i tak nie udaje się osiągnąć normofosfatemii. Żeby utrzymać wyższy poziom fosforanów, pacjentom zlecano niegdyś dożołądkowe nocne wlewy, co było terapią bardzo inwazyjną i wymagało przeszkolenia rodziców chorych dzieci, aby mogli kontynuować leczenie w domu.

Obecnie odeszliśmy od tego sposobu terapii.

W tej chwili standardem leczenia jest podawanie podzielonych dawek fosforanów. Nadal jednak jest to leczenie objawowe, które musi być połączone z równoległym stosowaniem aktywnych metabolitów witaminy D. Leczeniem z wyboru jest nerkowy metabolit witaminy D – alfadiol, nie do końca aktywny, ale sama natywna witamina D w tym przypadku nie działa – wyjaśniła prof. Jolanta Sykut-Cegielska.

Burosumab nadzieją dla chorych Dla chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X dostępny jest lek – burosumab, który wiąże FGF23, hamując jego działanie fosfaturyczne. Jest to zatem prawie leczenie przyczynowe.

– Przede wszystkim burosumab zmniejsza proces krzywiczy i u pacjentów widać w tym zakresie ewidentną poprawę kliniczną. Można ją zmierzyć za pomocą skali ciężkości krzywicy RSS, która obrazuje cechy radiologiczne procesu krzywiczego w kościach. Jeżeli leczenie jest włączone

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

i hematoonkologicznych

wcześnie, zanim dojdzie do nieodwracalnych zmian i zniekształceń kończyn dolnych oraz zahamowania wzrostu u dzieci będącego przyczyną karłowatości, to widoczna jest poprawa zarówno w zakresie objawów klinicznych, jak i dolegliwości bólowych.

Z mniejszą częstością występują także ropnie okołozębowe, a czasem zupełnie ustępują. To leczenie jest bardzo skuteczne, co udowodniono w zakończonych badaniach klinicznych. Zaleca się je dzieciom od 1. roku życia oraz osobom dorosłym. Na razie lek znajduje się w procesie refundacyjnym – mówiła prof. Jolanta Sykut-Cegielska.

Nowotwory dróg żółciowych Dane epidemiologiczne pokazują, że w Polsce na nowotwory złośliwe dróg żółciowych choruje rocznie ok. 1500 osób.

U ok. 80 proc. pacjentów choroba jest rozpoznawana dopiero w stadium nieresekcyjnym, zaawansowanym lub uogólnionym (przerzutowym). W takiej sytuacji mediana przeżycia całkowitego to mniej niż 12 miesięcy, a odsetek 5-letnich przeżyć wynosi mniej niż 5 proc.

Jak tłumaczył prof. dr hab. n. med. Andrzej Deptała z Państwowego Instytutu Medycz-

prof. Andrzej Deptała: Po 2 latach leczenia samą chemioterapią będzie żyło ok. 10 proc. chorych, a jeśli dodamy do chemioterapii durwalumab, przeżycie wzrośnie do 25 proc.

nego MSWiA w Warszawie i Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, z każdego odcinka dróg żółciowych może rozwinąć się rak, czyli nowotwór złośliwy wywodzący się z tkanki nabłonkowej. W drogach żółciowych rozwija się kilka różnych pod względem biologii raków (biliary tract cancers – BTC): rak dróg żółciowych wewnątrzwątrobowych (intrahepatic cholangiocarcinoma – ICC), rak pęcherzyka żółciowego (gallbladder cancer – GBC) i rak zewnątrzwątrobowych dróg żółciowych (extrahepatic cholangiocarcinoma – ECC).

Te nowotwory wiążą się z różnymi defektami metabolicznymi i genetycznymi, ale wspólnymi czynnikami prowadzącymi do ich rozwoju są: długotrwała kamica żółciowa, nawracające zapalenia dróg żółciowych i pęcherzyka żółciowego, niektóre infekcje pasożytnicze, zwłaszcza przywrami, a także stwardniające zapalenie dróg żółciowych. Choroba zwykle dotyka osób w starszym wieku, częściej kobiet, a dodatkowymi czynnikami ryzyka zachorowania są nadwaga i otyłość, palenie papierosów oraz picie alkoholu. Obecnie pęcherzyk żółciowy usuwa się najczęściej laparoskopowo i dopiero podczas badania histopato-

Durwalumab wydłuża przeżycie W Polsce w leczeniu zaawansowanych BTC stosuje się klasyczną chemioterapię na bazie gemcytabiny i cisplatyny (ewentualnie nowszych pochodnych – oksaliplatyny).

– To leczenie nie jest zbyt skuteczne – mediana przeżycia całkowitego nie przekracza 12 miesięcy. Stąd pilna konieczność wprowadzenia leczenia bardziej nowoczesnego i skutecznego z wykorzystaniem immu-

Fot. iStockphoto

prof. Jolanta Sykut-Cegielska: Jeżeli leczenie burosumabem jest włączone wcześnie, zanim dojdzie do nieodwracalnych zmian, to widoczna jest poprawa zarówno w zakresie objawów klinicznych, jak i dolegliwości bólowych

logicznego chory dowiaduje się, że oprócz kamicy i zapalenia ma jeszcze raka. Diagnoza GBC stawiana jest więc stosunkowo późno i rak może być w różnym stopniu zaawansowania, niekoniecznie ograniczony do śluzówki pęcherzyka. W momencie operacji może naciekać błonę surowiczą pęcherzyka, co stwarza ryzyko rozsiewu w krótkim czasie po zabiegu. Raka wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych najczęściej rozpoznaje się przypadkowo przy okazji badań obrazowych, np. USG wątroby. Wtedy wykrywa się duży guz w wątrobie, a często wiele guzów. Zaawansowany ICC to rak bardzo agresywny, z krótkim przeżyciem, a nieleczony prowadzi najczęściej do zgonu w czasie krótszym niż 6 miesięcy (zwykle 3). Z reguły nie ma możliwości zoperowania pacjenta. Rak zewnątrzwątrobowych dróg żółciowych zazwyczaj objawia się w postaci bezbólowej żółtaczki mechanicznej i choć rokuje nieco lepiej niż GBC i ICC, to w stadium zaawansowanym również szybko prowadzi do śmierci chorego.

noterapii. Jednym z takich nowoczesnych immunoterapeutyków jest durwalumab – przeciwciało monoklonalne anty-PD-L1, które potęguje odpowiedź immunologiczną przeciwko rakom dróg żółciowych. Lek ten kojarzy się ze schematem chemioterapii gemcytabina plus cisplatyna. Takie postępowanie wydłuża przeżycie całkowite i zmniejsza o 20 proc. ryzyko zgonu z powodu BTC. Po 2 latach leczenia samą chemioterapią będzie żyło ok. 10 proc. chorych, a jeśli dodamy do chemioterapii durwalumab, przeżycie wzrośnie do 25 proc., czyli ponad 2-krotnie. Durwalumab pozwala też uzyskać poprawę odpowiedzi klinicznych i wydłużenie czasu do progresji raka – o 25 proc. zmniejsza ryzyko progresji w porównaniu z samą chemioterapią.

Efekt przeciwnowotworowy durwalumabu utrzymuje się na stałym poziomie i dłużej niż po zastosowaniu samej chemioterapii – tłumaczył prof. Andrzej Deptała.

Niestety, immunoterapia z zastosowaniem durwalumabu nie jest w Polsce refundowana w pierwszej linii leczenia BTC, mimo że wytyczne ASCO, NCCN i ESMO zalecają jej stosowanie w skojarzeniu z chemioterapią jako preferowaną opcję terapeutyczną.

W przewlekłej białaczce limfocytowej odchodzimy od chemioterapii Zgodnie ze światowymi i europejskimi rekomendacjami w leczeniu chorób hematoonkologicznych coraz częściej odchodzi się od klasycznej chemioterapii na rzecz

9

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Pilna potrzeba refundacji ibrutynibu i wenetoklaksu Profesor Krzysztof Giannopoulos dodał, że w ostatnim czasie pacjenci są w zasadzie leczeni zgodnie z europejskimi standardami, z odchodzeniem od immunochemioterapii. – Mówię „w zasadzie”, ponieważ jest jedna, wąska grupa pacjentów młodszych bez czynników wysokiego ryzyka, którym nadal oferujemy tylko immunochemioterapię. I tu pojawia się niezaspokojona potrzeba medyczna. Ostatnio dużo się dzieje w hematoonkologii, w tym w przewlekłej białaczce limfocytowej. Wiemy, że do Ministerstwa Zdrowia są zgłoszone trzy wnioski o refundację w pierwszej linii. Pierwszy dotyczy terapii z inhibitorem BTK drugiej generacji zanubrutynibem, drugi – obinutuzumabu z wenetoklaksem, a trzeci – terapii skojarzonej dwoma lekami doustnymi – wenetoklaksem i ibrutynibem. Wenetoklaks plus przeciwciało monoklonalne obinutuzumab to terapia ograniczona w czasie, która ze względu na dostępność i potencjalne koszty jest preferowana w określonych sytuacjach klinicznych. Terapia ibrutynibem, która w Polsce jest dostępna zarówno dla pacjentów z nawrotami, jak i w pierwszej linii leczenia dla pacjentów wysokiego ryzyka genetycznego, jest natomiast terapią ciągłą. Te dwa nowoczesne leki – ibrutynib i wenetoklaks – są w Polsce refundowane, ale nie jest refundowane ich połączenie.

W takim schemacie pacjent byłby wstępnie przez 3 miesiące leczony ibrutynibem, a później przez rok wenetoklaksem. Te 3 miesiące wstępnego leczenia są potrzebne szczególnie pacjentom z chorobami współistniejącymi, ponieważ w sposób płynny przygotowują one chorego do terapii wenetoklaksem. Taki płynny początek lecze-

połowa pacjentów po rocznym leczeniu nie wymaga kolejnej terapii.

Fot. Patryk Rydzyk

terapii celowanych. W ostatnich latach każda lista refundacyjna zawierała nowoczesne terapie celowane dla kolejnych grup pacjentów. Niestety, często nowe cząsteczki są dostępne dopiero w kolejnych liniach leczenia, kiedy ich działanie jest mniej skuteczne.

Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos zaznaczył, że przewlekła białaczka limfocytowa, mimo że występuje często, spełnia kryteria chorób rzadkich. – W zasadzie choroby hematoonkologiczne stanowią dużą liczbę chorób rzadkich, co daje nam powiększającą się populację pacjentów. W tym przypadku udostępnienie terapii, nawet tych droższych, powinno być analizowane bardzo indywidualnie, pod kątem populacji, którymi się zajmujemy, a są to pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową, ale też szerzej – z limfoproliferacjami. Mediana wieku zachorowania na te choroby wynosi powyżej 65 lat, dlatego konieczne jest uwzględnianie profilu bezpieczeństwa leków i chorób współistniejących u pacjentów w tej grupie wiekowej – zauważył.

Fot. Patryk Rydzyk

10

prof. Krzysztof Giannopoulos: Wenetoklaks plus przeciwciało monoklonalne obinutuzumab to terapia ograniczona w czasie, która ze względu na dostępność i potencjalne koszty jest preferowana w określonych sytuacjach klinicznych

prof. Krzysztof Jamroziak: Ryzyko zgonu w przypadku zastosowania schematu DRD (daratumumab z lenalidomidem i deksametazonem) jest obniżone o 45 proc. w porównaniu z najczęściej w Polsce stosowaną terapią lenalidomidem i deksametazonem

nia to redukcja ryzyka zespołu lizy guza, który jest efektem bardzo skutecznego leczenia wenetoklaksem, ale może stanowić zaburzenie metaboliczne wymagające interwencji z hospitalizacją pacjenta.

Omawiany schemat pozwala ominąć ten problem i w zasadzie leczyć chorych w pełni ambulatoryjnie. Jest to kolejny element, na który zwracamy coraz większą uwagę ze względu na ograniczony dostęp do oddziałów hematoonkologicznych i na niewystarczającą liczbę hematologów, którzy

mogliby leczyć zwiększającą się populację chorych na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Ekspert podkreślił, że sytuacja w przewlekłej białaczce limfocytowej jest dobra, ale to nie znaczy, że nie mogłaby być lepsza. Do tego niezbędne jest stosowanie skutecznych leków już w pierwszej linii leczenia. Na przykładzie 6-letniego doświadczenia w stosowaniu wenetoklaksu z obinutuzumabem wiadomo, że więcej niż

Szpiczak plazmocytowy Szpiczaka plazmocytowego rozpoznaje się u ok. 2 tys. Polaków rocznie, a mediana wieku zachorowania to ponad 70 lat. Częstość występowania tej choroby wzrasta wraz ze starzeniem się populacji. Chorzy na szpiczaka plazmocytowego po niepowodzeniu chemioterapii otrzymują dostęp do nowoczesnej terapii DRD (daratumumab z lenalidomidem i deksametazonem).

Taki schemat jest rekomendowany przez polskie i międzynarodowe wytyczne, m.in.

EHA-ESMO oraz zalecenia Polskiej Grupy Szpiczakowej. Tymczasem również w tym wypadku zastosowanie tego leczenia na początku dałoby pacjentom szansę na uzyskanie dłuższego czasu remisji i znacznej poprawy jakości życia.

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem bardzo dokuczliwym dla pacjenta.

Sam proces nowotworowy toczy się przede wszystkim w szpiku, ale objawy dotyczą różnych układów. Pacjent zmaga się z niedokrwistością, małopłytkowością, dochodzi do niewydolności nerek, pojawiają się bóle kostne czy patologiczne złamania. Plagą chorych na szpiczaka i częstą przyczyną zgonów są infekcje. Mimo że jest to nowotwór nieuleczalny, jego leczenie można uznać za ogromny sukces nowoczesnej medycyny – mówił prof. dr hab. n. med.

Krzysztof Jamroziak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przedstawiciel Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Schemat DRD już od pierwszej linii leczenia W terapii szpiczaka plazmocytowego jest zarejestrowanych najwięcej różnych klas leków. Dzięki temu w ostatnich 20 latach życie pacjentów wydłużyło się 2-, a nawet 3-krotnie.

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

11

Fot. iStockphoto

Fot. Patryk Rydzyk

Jakie refundacje pojawią się niebawem i czy spełnią wszystkie oczekiwania klinicystów i pacjentów?

– W ciągu ostatnich 3 lat pojawiły się 104 nowe wskazania dotyczące chorób rzadkich i ultrarzadkich. Stanowią one aż 60 proc. wszystkich wskazań rzadkich, które w ciągu 12 lat istnienia ustawy o refundacji pojawiły się w polskim systemie refundacyjnym – podsumował Mateusz Oczkowski, przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia. – Na tle chorób rzadkich zdecydowanie wyróżnia się hematoonkologia, ponieważ tylko w tym roku aż 29 nowych wskazań w tej dziedzinie stanowiło jednocześnie wskazania rzadkie. Wśród nich można na pewno wymienić 9 nowych wskazań w zakresie samego szpiczaka plazmocytowego, dla którego program lekowy uległ całkowitemu przemodelowaniu. Analogiczne zmiany nastąpiły w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej, gdzie pojawiły się 4 nowe wskazania terapeutyczne oraz dokonano unifikacji trzech programów w jeden wspólny program lekowy. W przypadku szpiczaka mnogiego trwają trzy różne procesy refundacyjne – we wskazaniu leczenia daratumumabem w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem w pierwszej linii, we wskazaniu leczenia karfilzomibem od drugiej do czwartej linii oraz we wskazaniu leczenia teklistamabem od czwartej linii. Większość z tych terapii jest na etapie negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną, a rozmowy zbliżają się ku końcowi. Jeśli chodzi o przewlekłą białaczkę limfocytową, to aż 4 nowe wskazania są w procesie refundacyjnym. Mowa tutaj o zanubrutynibie stanowiącym konkurencję dla innych obecnie refundowanych inhibitorów kinaz Brutona: ibrutynibu oraz akalabrutynibu, dla którego mamy wniosek w nowej populacji pacjentów z oporną lub nawrotową przewlekłą białaczką limfocytową bez delecji 17p lub mutacji TP53. Ponadto terapie skojarzone ibrutynibem z wenetoklaksem w pierwszej linii leczenia niezależnie od statusu delecji 17p i mutacji w genie TP53 oraz wenetoklaksem z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia (populacja pacjentów FIT). Terapie skojarzone są bardzo dużym wyzwaniem ekonomicznym dla płatnika publicznego, zwłaszcza jeśli stosuje się je w grupach pacjentów leczonych w pierwszych liniach, stanowiących zazwyczaj największe populacje docelowe. Jeśli chodzi o durwalumab, to on już znalazł się w naszym systemie refundacji od 1 stycznia 2023 r. w leczeniu drobnokomórkowego raka płuca. W immunoterapii przeciwciałami anty-PD1 i anty-PD-L1 rzeczywiście firmy farmaceutyczne podzieliły się między sobą docelowymi obszarami terapeutycznymi. Są liderzy w zakresie pembrolizumabu i niwolumabu, dla których dochodzimy do ponad 30 zarejestrowanych wskazań. Inne firmy poszły w kierunku specyficznych ob-

Fot. Patryk Rydzyk

Czy nowe refundacje spełnią wszystkie oczekiwania?

– Chorych ze szpiczakiem leczymy wielokrotnie, ponieważ jest to nowotwór nawrotowy. Zawsze jednak najważniejsza jest pierwsza linia, ponieważ przed każdą kolejną linią leczenia tracimy 25–30 proc. pacjentów. Jeżeli nie wykorzystamy pewnych leków w pierwszej linii, to one już nigdy nie zostaną zastosowane u prawie 1/3 chorych. W tej chwili pod względem możliwości leczenia szpiczaka plazmocytowego nie odbiegamy od krajów zachodnich. Przykładem może być terapia pierwszego rzutu u młodszych chorych, czyli u 1/3 pacjentów, którzy mogą mieć wykonany przeszczep autologiczny szpiku – stwierdził prof. Krzysztof Jamroziak. – Poważną luką systemu jest natomiast leczenie osób starszych, które stanowią 2/3 pacjentów i nie kwalifikują się do przeszczepienia szpiku. W takiej sytuacji dysponujemy dwoma schematami: lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem lub lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem i bortezomibem. Pojawiła się jednak nowa terapia, która może zmienić wszystko – DRD. W Polsce jest ona refundowana od drugiej linii leczenia. Aby wyjaśnić, co ta terapia zmienia, przedstawię dwa duże amerykańskie badania kliniczne.

Na ich podstawie wiemy, że w przypadku schematu lenalidomid i deksametazon, który stosuje się u 70–80 proc. chorych, czas do progresji wynosi 29–34 miesięcy.

W przypadku drugiego schematu, czyli lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem i bortezomibem, który stosujemy u mniej więcej 20 proc. chorych, czas do progresji wynosi 41 miesięcy. Z kolei schemat z daratumumabem daje 60 miesięcy, czyli o 1/2 albo o 1/3 więcej czasu do nawrotu choroby. Ryzyko zgonu jest obniżone o 45 proc. w porównaniu z najczęściej w Polsce stosowaną terapią lenalidomidem i deksametazonem. Bardzo czekamy na refundację tego schematu. Jak wiemy, proces jest w toku – dodał.

Mateusz Oczkowski: W przypadku szpiczaka mnogiego trwają trzy różne procesy refundacyjne – we wskazaniu leczenia schematem DRD w pierwszej linii, we wskazaniu leczenia karfilzomibem od drugiej do czwartej linii oraz we wskazaniu leczenia teklistamabem od czwartej linii

Stanisław Maćkowiak: Ważną kwestią jest umożliwienie wprowadzenia wszelkich dostępnych terapii w pierwszej linii leczenia, kiedy ich efektywność jest najwyższa

szarów terapeutycznych, na przykład durwalumab w leczeniu raka dróg żółciowych, gdzie został złożony wniosek i znajduje się na etapie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – wymieniał.

Najbliżej refundacji, od 1 listopada, jest burosumab. – Myślę, że będzie to duży sukces i przykład dobrej współpracy pomiędzy wszystkimi stronami procesu. Jeśli chodzi o wskazania w zakresie szpiczaków i przewlekłej białaczki limfocytowej, to bardziej realnym terminem wydaje się obwieszczenie styczniowe. Durwalumab natomiast mógłby się znaleźć w obwieszczeniu przypadającym na kwiecień 2024 r. Oczywiście podaję szacunkowe terminy, bo tak wypadają czasy kolejnych obwieszczeń refundacyjnych. O tym, kiedy dana terapia będzie dostępna dla pacjentów, powinniśmy mówić dopiero wtedy, kiedy jest podpisana i wydana decyzja refundacyjna – zastrzegł Mateusz Oczkowski.

Ministerstwo Zdrowia – przy zrozumieniu i współpracy podmiotów odpowiedzialnych – działa efektywniej, co widać w procesach refundacyjnych. Niezwykle ważna jest zmiana otoczenia prawnego przy włączaniu nowych terapii w programach lekowych, bez konieczności uzyskania zgody innych podmiotów, co dotychczas było dużym utrudnieniem. Oczywiście jest parę rzeczy, które nas martwią. Nadal czas efektywnej możliwości leczenia po decyzji refundacyjnej w programach lekowych jest zbyt długi. Kolejną kwestią jest umożliwienie wprowadzenia wszelkich dostępnych terapii w pierwszej linii leczenia, kiedy ich efektywność jest najwyższa. Musimy zauważyć utworzenie Funduszu Medycznego – specjalnych, dodatkowych środków przeznaczonych na choroby rzadkie i onkologię. To oznacza również dodatkowe możliwości refundacyjne. Mamy też specjalną formę udostępniania terapii finansowanych z funduszy publicznych, tzw. ratunkowy dostęp do technologii lekowych.

Decyzje refundacyjne z ostatniego czasu dotyczące najbardziej innowacyjnych leków istotnie rozszerzyły możliwości leczenia osób z chorobami rzadkimi. Mamy nadzieję, że ten trend zostanie utrzymany, a dostępność leczenia będzie wyrównywana do najlepszych standardów europejskich i światowych – podsumował Stanisław Maćkowiak.

Agata Misiurewicz-Gabi

Okiem pacjenta Stanisław Maćkowiak z Krajowego Forum Orphan, prezes Federacji Pacjentów Polskich, zauważył, że jeszcze 3 lata temu efektywność leczenia wielu chorób rzadkich była ograniczona ze względu na brak dostępności leków. – Na szczęście nadrabiamy te zaległości w szybkim tempie. Nie znaczy to jednak, że jesteśmy na takim poziomie, że niczego nam nie brakuje. Obserwujemy, że w ostatnich latach

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Wcześniej znaczy lepiej. Dlaczego są tak ważne dla pacjentów i dla – Stworzyliśmy raport „Wcześniej znaczy skuteczniej. Leczenie we wczesnych stadiach nowotworów”, w którym zajęliśmy się tą kwestią nie tyle z punktu widzenia klinicznego, ile z punktu widzenia systemowego – wyjaśnił Krzysztof Jakubiak z Modern Healthcare Institute. – Narodowa Strategia Onkologiczna kładzie duży nacisk na profilaktykę, edukację i badania przesiewowe, co daje nadzieję, że zaczniemy wykrywać choroby nowotworowe na wcześniejszych etapach niż obecnie. Daje też nadzieję, że większy odsetek pacjentów będzie można wcześniej leczyć – dodał.

Autorzy raportu podkreślają, że w ostatnich latach jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu w leczeniu onkologicznym. Pacjenci zyskali dostęp do nowych opcji terapeutycznych – immunoterapii i leków ukierunkowanych molekularnie.

Terapie te są coraz powszechniej stosowane we wczesnych stadiach nowotworów jako leczenie okołooperacyjne (przed i po zabiegu chirurgicznym), które zwiększa szansę chorego na całkowite wyleczenie.

– Możliwość wyleczenia chorych na nowotwory zależy od właściwego wykorzystania wszystkich dostępnych metod. Poszczególne metody stosowane samodzielnie mają ograniczoną efektywność, ale na przykład dodanie immunoterapii okołooperacyjnej do zabiegu chirurgicznego może istotnie poprawić rokowania chorych. Skuteczność takiego leczenia udowodniono w takich nowotworach, jak czerniak, rak piersi, rak nerki czy rak płuca – podkreślał Krzysztof Jakubiak.

– Potrzebę dostępu do skutecznego leczenia okołooperacyjnego uzasadnia ryzyko nawrotów, których chcemy uniknąć po leczeniu radykalnym. Sama operacja może się okazać niewystarczająca. Wiemy na przykład, że ponad 40 proc. osób z rakiem nerki doświadczy nawrotu po nefrektomii w chorobie zlokalizowanej, u 20–30 proc. chorych z wczesnym rakiem piersi dojdzie do nawrotu w ciągu kilku miesięcy lub lat, przy czym odsetek ten jest kilkukrotnie wyższy w przypadku potrójnie ujemnego raka piersi, który jest szczególnie źle rokującym podtypem tego nowotworu. Leczenie przedoperacyjne ułatwia resekcję guza lub umożliwia wykonanie zabiegu mniej okaleczającego, wpływa też na poprawę jakości życia pacjenta, ponieważ nowoczesne metody leczenia niosą ze sobą mniej skutków ubocznych – dodał Krzysztof Jakubiak.

Fot. Patryk Rydzyk

S

Leczenie nowotworów we wczesnych stadiach oraz podanie skutecznego, nowoczesnego leczenia okołooperacyjnego istotnie poprawia rokowania pacjentów. Podczas konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość eksperci szukali odpowiedzi na tytułowe pytanie oraz wskazywali zmiany, które powinny zostać wdrożone.

Fot. iStockphoto

12

dr hab. Bożena Cybulska-Stopa: Wiedza lekarzy na temat leczenia jest dobra, ale wiedza dotycząca działania systemu jest niewystarczająca. I nad tym musimy pracować

Wcześniej znaczy lepiej – tak, ale…

– Korzyści płynące z wczesnej diagnostyki czy koordynacji leczenia są oczywiste i nikt ich nie neguje – mówił dr hab. n. med. Maciej Niewada, farmakolog kliniczny, neurolog, adiunkt w Katedrze Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Leczenie okołooperacyjne co do zasady stosujemy z intencją wyleczenia – ma ono zwiększyć odsetek pacjentów, u których udaje się opanować chorobę. Większość leków, które pojawiają się w onkologii, najpierw stosuje się w leczeniu nowotworów w postaciach najbardziej zaawansowanych, z czasem zaczyna się je stosować u pacjentów z mniej zaawansowaną chorobą, a dopiero na końcu myślimy o stosowaniu okołooperacyjnym.

Zaczynamy więc od populacji mniejszej, która wzrasta wraz z rozszerzeniem stosowania leku. Cena jest określana na tym pierwszym etapie i zwykle potem nie ulega

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

13

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

wczesne interwencje w onkologii systemu ochrony zdrowia?

Krzysztof Jakubiak: Narodowa Strategia Onkologiczna kładzie duży nacisk na profilaktykę, edukację i badania przesiewowe, co daje nadzieję, że zaczniemy wykrywać choroby nowotworowe na wcześniejszych etapach niż obecnie

dr hab. Maciej Niewada: Postęp w dostępie do nowoczesnych technologii w leczeniu onkologicznym jest naprawdę duży, ale musimy cały czas pracować nad systemem, by był w stanie je wykorzystać w najlepszy możliwy sposób

Mateusz Oczkowski: Wytyczne się zmieniają, okazuje się, że pacjent, który dostał jakąś terapię na pierwszym etapie, potem może powtarzać ją wielokrotnie. I to jest dosyć ryzykowne dla płatnika publicznego

Ewelina Patała: Staramy się dostarczyć pacjentowi podstawową wiedzę o chorobie, informujemy o programach lekowych, by przygotować wspólnie listę pytań do lekarza. Bez tego choremu trudno jest być partnerem do dyskusji w gabinecie lekarskim

zmianie mimo zwiększenia zapotrzebowania na terapię. To może być wyzwaniem dla płatnika – zauważył.

– Gdy mówimy o leczeniu okołooperacyjnym, to trzeba podkreślić, że nie mamy dobrych systemów predykcyjnych pozwalających zidentyfikować pacjentów, którzy odniosą z niego szczególne korzyści. Trzeba zdawać sobie sprawę, że chodzi o leczenie, które docelowo będziemy stosować w dużej populacji pacjentów, a tylko część z nich odniesie korzyść. Dlatego wyzwania ekonomiczne są w tym przypadku spore – tłumaczył dr hab. Maciej Niewada.

– Warto zwrócić uwagę na jeszcze jedną sprawę, związaną z efektywnością. Dlaczego leczenie okołooperacyjne jest bardzo często skuteczne, mimo że stosuje się je u względnie dużej grupy pacjentów, a względnie niewielu może z niego skorzystać? Gdy popatrzymy na jednostkę miary, jaką jest dodatkowy generowany rok życia w zdrowiu skorygowany o jakość, to śred-

nia wartość tego wskaźnika jest bardzo ważna chociażby dla procesu refundacyjnego. W przypadku terapii onkologicznych stosowanych w leczeniu okołooperacyjnym ten zysk jest piorunujący – mówił ekspert.

Onkologicznego. – Tymczasem da się, tylko nikt o tym nie wie. To są problemy organizacyjne i edukacyjne, które stoją przed nami. Jeśli mówimy „wcześniej znaczy lepiej”, to pacjent powinien dostać szybką diagnostykę i powinniśmy wiedzieć, kiedy i jak można wystawić kartę DiLO, by rozpoznanie było szybkie i by można było włączyć odpowiednie leczenie.

– Krajowa Sieć Onkologiczna (KSO) stawia na edukację personelu pomocniczego, koordynatorów, by pomagali lekarzom.

To umożliwi również ograniczenie liczby wykonywanych badań, powtarzania ich, wykonywania w nadmiarze. W tej chwili wykonujemy zbyt wiele badań tam, gdzie nie są one potrzebne, a nie wykonujemy ich tam, gdzie są niezbędne. Te przykłady pokazują, jak dużo musimy popracować nad organizacją – wyjaśniła dr hab. Bożena Cybulska-Stopa.

– Postęp w dostępie do nowoczesnych technologii w leczeniu onkologicznym jest na-

prawdę duży, ale musimy cały czas pracować nad systemem, by był w stanie je wykorzystać w najlepszy możliwy sposób.

Mimo pewnych zmian ewidentnie mamy z tym problem i potrzebujemy szybkich postępów w szeroko pojętej koordynacji. Przed nami niełatwa droga, bo to, co wydaje się stosunkowo proste w teorii, w praktyce się komplikuje. Potrzebujemy narzędzi, które będą nadążały za technologiami i optymalizowały ich zastosowanie – dodał dr hab.

Maciej Niewada.

Organizacja leczenia do poprawy Prawdą jest, że należy edukować lekarzy w zakresie leczenia przedoperacyjnego i pooperacyjnego, co nie znaczy, że nie ma w kraju dobrze wykształconych lekarzy.

Problemem jest za to na pewno organizacja leczenia. Ona się powoli zmienia, ale to w tym kierunku należy prowadzić edukację.

– Pacjent ma chorobę nowotworową i podejrzenie kolejnego nowotworu, ale nikt mu nie chce wystawić drugiej karty DiLO, ponieważ „się nie da” – podała przykład dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa z Dolnośląskiego Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu, przedstawicielka Polskiego Towarzystwa

Pacjenci i lekarze muszą ze sobą współgrać – Pacjent, który słyszy diagnozę na przykład raka piersi, ma pewną pracę do wykonania. Nasze działania mają na celu między innymi przygotowanie pacjenta do rozmowy z lekarzem. Staramy się więc dostarczyć mu podstawową wiedzę o chorobie, informujemy o programach lekowych, by przygotować wspólnie listę pytań do le-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

karza. Jest to szczególnie ważne w przypadku chorych, którzy mają gorsze rokowania.

Bez tej podstawowej wiedzy pacjentowi trudno jest być partnerem do dyskusji w gabinecie lekarskim. Dlatego zawsze gorąco zachęcamy pacjentów, by ją zdobywali.

Wiemy, że jest to dla nich duże obciążenie, bo jednocześnie muszą radzić sobie z trudnymi emocjami i poważnymi zmianami w życiu, dlatego staramy się im wskazywać priorytety. Przygotowujemy też poradniki i inne publikacje – tłumaczyła Ewelina Patała, wiceprezes Fundacji OmeaLife.

– W przypadku raka piersi ciągłość opieki i leczenia jest zachowana na każdym etapie, oczywiście jeśli pacjent nie zmienia w trakcie tego procesu ośrodka. Wiemy jednak, że w wielu nowotworach nie jest tak dobrze. Kompleksowość opieki, wynikanie kolejnych działań z poprzednich i zrozumienie przez pacjenta, dlaczego leczenie przebiega w określonej kolejności i w określony sposób, pozwala mu planować życie. Każdy pacjent marzy o tym, by zostać wyleczonym i wieść życie wolne od choroby. Nie możemy jednak zapominać, że w trakcie leczenia też toczy się jego życie i bardzo ważne jest, by było w miarę możliwości komfortowe. Przewidywalność tego, co będzie się działo w najbliższych miesiącach, poczucie sprawczości, które wynika z współdecydowania o swoim leczeniu, ma na to znaczący wpływ. Czasem może się zdarzyć, że to co pacjent uważa za dobre dla siebie, znacząco różni się od tego, co proponuje lekarz. Obie strony muszą się zrozumieć i dojść do wspólnego stanowiska – podkreśliła Ewelina Patała.

– Moim zdaniem nie jest tak, że pacjent zostaje sam pomiędzy etapami leczenia – na przykład chirurg zoperuje chorego i odsyła go do domu bez wskazania, co dalej – zaznaczyła dr hab. Bożena Cybulska-Stopa.

– Onkolodzy kontaktują się ze sobą w trakcie konsyliów i starają się prowadzić pacjentów przez całą ścieżkę diagnostyczno-leczniczą. Leczenie systemowe musi być podane w odpowiednim czasie po zabiegu chirurgicznym, a obecnie bardzo często również przed zabiegiem. Dlatego tak ważne jest powstanie nowej karty DiLO, gdzie oprócz już istniejącego konsylium przedterapeutycznego pojawi się finansowane przez NFZ konsylium poterapeutyczne.

Dzięki temu po zabiegu chirurgicznym, mając wyniki badań molekularnych, będziemy mogli planować kolejne etapy leczenia. Od marca, gdy weszła ustawa o KSO, w zasadzie tak się dzieje, ale z danych wynika, że konsyliów odbywa się mniej niż jest pacjentów. To dla nas sygnał, że musimy to poprawić – dodała.

Fot. Patryk Rydzyk

14

W debacie uczestniczyli: • dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa – Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu, Polskie Towarzystwo Onkologiczne • Krzysztof Jakubiak – redaktor naczelny portalu mzdrowie.pl, Modern Health Institute • dr hab. n. med. Maciej Niewada – Katedra Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne • Mateusz Oczkowski – zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia • Ewelina Patała – wiceprezes Fundacji OmeaLife, Koalicja „Wspólnie dla zdrowia kobiet”

– W bardzo wielu przypadkach, szczególnie w mniejszych ośrodkach, zdarza się tak, że po leczeniu chirurgicznym pacjent jest odsyłany gdzie indziej i gubi się w systemie. W efekcie otrzymuje pomoc zbyt późno. Dlatego tak ważne jest tworzenie wielospecjalistycznych unitów narządowych. Dzięki temu onkolog kliniczny będzie widział pacjenta jeszcze przed operacją i potem w naturalny sposób pacjent pozostanie pod jego opieką – mówił Krzysztof Jakubiak.

– Na szczęście powstawanie unitów jest nierozerwalną częścią KSO. Mogą je tworzyć już placówki SOLO2 (specjalistyczne ośrodki leczenia onkologicznego) – stwierdziła dr hab. Bożena Cybulska-Stopa. – Jeśli chodzi o wiedzę, to trzeba rozgraniczyć dwie kwestie. Po pierwsze – pacjent powinien mieć wiedzę na temat profilaktyki pierwotnej i wtórnej. Na najniższym poziomie drzwi powinny być dla pacjenta otwarte jak najszerzej, by mógł się przebadać i skorzystać z porady lekarskiej, jeśli ma wątpliwości. Dostęp do badań profilaktycznych powinien być łatwy, prosty i przyjemny.

I tu jest również ogromne pole dla działań organizacji pacjentów. Sprawy systemowe leżą w gestii Ministerstwa Zdrowia i pozostaje nam liczyć na jego wsparcie. Po drugie – lekarze. Ich wiedza na temat leczenia

jest dobra, ale wiedza dotycząca działania systemu jest niewystarczająca. I nad tym musimy pracować – oceniła.

Okiem ministerstwa – Ten rok skończymy najprawdopodobniej na siedmiu terapiach okołooperacyjnych w onkologii. To pokazuje, że widzimy różne możliwości i pracujemy z firmami farmaceutycznymi nad ich wprowadzeniem – poinformował Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.

– Podmioty odpowiedzialne faktycznie mają taką strategię, że na początku proponują swoją terapię na poziomie zaawansowanym i dla małej populacji. Dopiero później zgłaszają się z chęcią rozszerzenia wskazań na poziomie okołooperacyjnym. Z jednej strony niesie to ze sobą pewne ryzyko finansowe, ale z drugiej może być źródłem oszczędności, ponieważ są to terapie ze zdefiniowanym horyzontem czasowym – 12- czy 18-miesięczne. Gdyby pacjent zatrzymał się na tej terapii i już nigdy nie wszedł do kolejnego programu lekowego i kolejnych linii leczenia, to mielibyśmy model idealny.

Takie terapie bralibyśmy w ciemno. Niestety tak nie jest, część pacjentów wraca do leczenia. Wytyczne się zmieniają, okazuje się, że pacjent, który dostał jakąś terapię na

pierwszym etapie, potem może powtarzać ją wielokrotnie. I to jest już dosyć ryzykowne dla płatnika publicznego – tłumaczył przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia.

– Leczenie wczesnego raka jest też o tyle problematyczne, że może powodować uwięzienie pacjenta w pułapce terapeutycznej.

Nie mamy w Polsce wszystkich linii leczenia tak zaopatrzonych jak w niektórych krajach europejskich, gdzie terapie automatycznie wchodzą do refundacji po ich rejestracji.

U nas zastosowanie danego leczenia może zablokować pacjenta na kolejnej ścieżce terapeutycznej, szczególnie jeśli w późniejszym czasie pojawia się leczenie skojarzone.

Na pytanie, jak go potem leczyć, nie znamy odpowiedzi ani my, ani eksperci, do których się zwracamy – zaznaczył Mateusz Oczkowski.

– Faktycznie, w tej chwili nie umiemy na to odpowiedzieć – przyznała dr hab. Bożena Cybulska-Stopa. – Jeżeli leczymy pacjenta uzupełniająco czy przedoperacyjnie, to zakładamy jego wieloletnie przeżycie, ale nie wiemy, jaka będzie toksyczność tego leczenia. To duży problem, z którym przyjdzie nam się zmierzyć pewnie za jakieś 10 lat, kiedy te toksyczności zaczną się rozwijać u pacjentów, którzy obecnie otrzymują leczenie okołooperacyjne.

Agnieszka Pacuła

XVIII KONGRES

2024

POZNAŃ 15−17 marca

Międzynarodowe Targi Poznańskie

topmedicaltrends.pl

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Chorobę otyłościową należy Ponad 20 proc. ludzi na całym świecie choruje na otyłość. Pacjenci nie zawsze jednak wiedzą, że jest ona uznawana za chorobę i może być przyczyną wielu groźnych powikłań. Jak należy mówić o otyłości i gdzie się udać, żeby ją leczyć? Na te i inne pytania odpowiadali eksperci podczas konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość.

Fot. Patryk Rydzyk

16

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Marcin Grabowski – kierownik I Katedry i Kliniki Kardiologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Polskie Towarzystwo Kardiologiczne • prof. dr hab. n. med. Beata Matyjaszek-Matuszek – kierownik Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, Polskie Towarzystwo Endokrynologiczne • prof. dr hab. n. med. Lucyna Ostrowska – Uniwersytet Medyczny w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Leczenia Otyłości • prof. dr hab. n. med. Paweł Śliwiński – II Klinika Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, Polskie Towarzystwo Chorób Płuc • dr n. med. Paweł Walasek – Szpital Bielański w Warszawie, Polskie Towarzystwo Ortopedii i Traumatologii Narządu Ruchu

W

Według Światowej Organizacji Zdrowia (World Health Organization – WHO) otyłość, która jest uznawana za chorobę przewlekłą, dotyczy coraz większej liczby ludzi. Głównymi czynnikami sprzyjającymi jej rozwojowi są niewłaściwe odżywianie i brak aktywności fizycznej. Problem otyłości dotyka ponad połowy mieszkańców Polski, przy czym Polacy zwiększają masę ciała znacznie szybciej niż pozostali mieszkańcy Europy. Niepokojąco szybko przybierają u nas na wadze dzieci, które pod względem częstości występowania otyłości zajmują czołowe miejsce w Europie.

Choroba „przezroczysta” Paradoks choroby otyłościowej polega na tym, że mimo iż jest ona widoczna gołym okiem, często staje się „przezroczysta”. Znaczy to, że pacjenci leczą swoje powikłania, nie dostrzegając głównej ich przyczyny, którą jest nadmiar tkanki tłuszczowej.

Tymczasem choroba otyłościowa powoduje ok. 200 ciężkich i bardzo ciężkich powikłań, do których należą cukrzyca, choroby nowotworowe, oddechowe, kardiologiczne, problemy z poruszaniem się. Skala problemu jest coraz większa, dlatego konieczne staje się opracowanie optymalnych roz-

wiązań systemowych, w tym zwiększenie poziomu wiedzy na temat otyłości, jej następstw i możliwości leczenia.

Prezes elekt Polskiego Towarzystwa Leczenia Otyłości, prof. dr hab. n. med.

Lucyna Ostrowska z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, przytoczyła szacunkowe dane Państwowego Instytutu Higieny (PZH), z których wynika, że 62 proc. dorosłych mężczyzn i 43 proc. dorosłych kobiet ma nadwagę, natomiast otyłość, odpowiednio, 16 proc. i 12 proc.

Zaznaczyła, że badania te były prowadzone jeszcze przed pandemią i prawdopodob-

nie uzyskane wartości są niedoszacowane. Według informacji podawanych przez PZH występowanie otyłości po pandemii jeszcze się zwiększyło i dotyczy ona ponad 20 proc. dorosłych Polaków. Wysunęliśmy się także na pierwsze miejsce w Europie, jeśli chodzi o otyłość u dzieci. Zdaniem ekspertki jedną z przyczyn niezauważania choroby otyłościowej jest rezygnacja z badania i z dokładnego ważenia pacjentów. – Pacjenci zamiast tego są proszeni o podanie wagi i wzrostu. Wiadomo jednak, że zaniżają oni masę swojego ciała średnio o 2–4 kg. Podają też zawyżony o 2–3 cm wzrost z okresu 18.–19. roku życia, co daje nam fałszywy wskaźnik masy ciała (body mass index – BMI), który i tak jest niedokładny. Nie dysponujemy też odpowiednim sprzętem w poradniach lekarzy rodzinnych, choć moglibyśmy zastosować takie metody diagnostyczne, jak analiza składu ciała i zapotrzebowania energetycznego pacjenta metodą bioimpedancji. Takie badania pozwoliłyby określić, jaki dany pacjent ma fenotyp otyłości – czy jest to fenotyp FOTI (otyły zewnętrznie i szczupły wewnętrznie), czy może TOFI (szczupły zewnętrznie i otyły wewnętrznie). Pozwoliłoby to od razu ustalić ryzyko pojawienia się u niego chorób metabolicznych. Rezygnacja z badań sprawia, że choroba staje się „przezroczysta”, ponieważ jeżeli jej nie zauważymy i nie zdiagnozujemy, to przyjmujemy, że jej nie ma. Pacjent nie ma świadomości, że może się zwrócić do lekarza z powodu choroby otyłościowej, więc się nie zgłasza – wyjaśniła prof. Lucyna Ostrowska.

Otyłość a choroby sercowo-naczyniowe Zdaniem prof. dr. hab. n. med. Marcina Grabowskiego, kierownika I Katedry i Kliniki Kardiologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, zasadniczym problemem jest to, że nie tylko pacjenci nie uważają otyłości za chorobę, lecz także personel medyczny nie do końca zdaje sobie z tego sprawę. Do niedawna otyłość traktowano jako umiarkowany lub słaby czynnik ryzyka chorób sercowo-naczyniowych, a za istotne czynniki ryzyka uważano cukrzycę, nadciśnienie tętnicze czy zaburzenia lipidowe. – Chory na otyłość jest pacjentem z zespołem metabolicznym, który ma konglomerat nie-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

prof. Marcin Grabowski: Z perspektywy kardiologicznej możemy zapewnić pacjenta, że jeżeli zredukuje masę ciała, to będziemy mogli zmniejszyć u niego liczbę leków na nadciśnienie tętnicze, cukrzycę czy zwiększone stężenie cholesterolu

korzystnych czynników, takich jak cukrzyca, zaburzenia lipidowe, wielokierunkowe zaburzenia metaboliczne. Według naszych szacunków nawet 30–40 proc. pacjentów kardiologicznych ma co najmniej nadwagę, jeśli nie otyłość. I to tę trzewną, z fenotypem TOFI, który jest wybitnie złośliwy dla układu sercowo-naczyniowego. Chory, który do nas trafia, to już pacjent z powikłaniami – z ciężką miażdżycą naczyń wieńcowych lub miażdżycą obwodową, z opornym nadciśnieniem tętniczym, ciężkimi zaburzeniami lipidowymi. W takiej sytuacji mamy jedynie możliwość zastosowania prewencji wtórnej. Jako specjalistom kardiologii brakuje nam narzędzi do interwencji. My wypisujemy pacjenta z litanią pobożnych życzeń, prosząc go, żeby schudł, ograniczył podaż kalorii i sam sobie z tym poradził.

Nie potrafimy udzielić mu specjalistycznych zaleceń, nie mamy wypracowanej ścieżki, gdzie powinniśmy takiego pacjenta kierować. Wydaje mi się, że kwestie organizacyjne wymagają szerszego, systemowego rozwiązania. Warto wspomnieć, że ostatnio dzieje się wiele dobrego – choćby pojawienie się nowych leków przeciwcukrzycowych, których główny efekt to obniżenie masy ciała. Niestety, z przyczyn ekonomicznych leki te są dostępne tylko dla pacjentów lepiej sytuowanych – zauważył prof. Marcin Grabowski.

Fot. spsk4.lublin.pl

Fot. bp.wum.edu.pl

Fot. iStockphoto

leczyć

17

prof. Beata Matyjaszek-Matuszek: Musimy tak rozmawiać z pacjentem, żeby miał on poczucie, że otyłość to nie tylko defekt kosmetyczny, ale przewlekła choroba, którą trzeba diagnozować i leczyć

Otyłość a problemy ortopedyczne Według badań szacunkowych 2 na 3 pacjentów z otyłością cierpi na bóle stawów.

Problem choroby zwyrodnieniowej stawów dotyczy coraz szerszej grupy osób. Za główne jego przyczyny uznaje się czynnik demograficzny oraz otyłość.

– Podczas 23. Kongresu Europejskich Towarzystw Ortopedycznych została przedstawiona Biała Księga EFORT „Ortopedia i traumatologia w Europie” zawierająca wyzwania ortopedyczne, przed jakimi stoją systemy opieki zdrowotnej oraz lekarze ortopedzi wobec starzejącej się populacji Europy. Liczbę pacjentów z dolegliwościami ze strony układu kostno-szkieletowego oszacowano na ponad 100 mln (30 proc. populacji Europy), z czego 40 mln uskarża się na chorobę zwyrodnieniową kolan. Sama choroba zwyrodnieniowa jest uznawana przez WHO za najczęstszą przyczynę niepełnosprawności. Modyfikowalnym czynnikiem powodującym chorobę zwyrodnieniową jest otyłość – i to jest klucz do zredukowania liczby chorych – mówił dr n. med. Paweł Walasek ze Szpitala Bielańskiego w Warszawie.

Ekspert dodał, że pacjenci z otyłością i chorobą zwyrodnieniową stawów warunkowo są kwalifikowani do leczenia operacyjnego – po uzyskaniu redukcji masy ciała. Stawia się im warunek, jakim jest schudnięcie, tłumacząc, że możliwość utrzymania im-

plantu oraz efekt leczenia u osób z nadwagą są zupełnie inne niż u osób z prawidłową masą ciała. Pacjenci z chorobą otyłościową są kierowani najpierw do poradni metabolicznej. Co więcej, zdarza się, że kiedy choremu uda się istotnie zmniejszyć masę ciała, uzyskuje on poprawę jakości życia i sam rezygnuje z operacji. – Jest to dla nas silny argument, żeby w pierwszej kolejności przekonywać pacjentów do schudnięcia.

W zredukowaniu masy ciała może pomóc aktywność fizyczna, jednak należy dążyć do pewnego kompromisu i ustalić taką dawkę ruchu, która w danym momencie jest dla pacjenta akceptowalna. Wiadomo, że chory nie będzie biegał, ale może jeździć na rowerze, pływać czy spacerować – zaznaczył dr Paweł Walasek.

Otyłość a problemy z oddychaniem Wpływ otyłości na oddychanie należy rozpatrywać wielowątkowo. U osób z otyłością brzuszną problemem jest już sam akt oddychania. Zwiększona masa i objętość jamy brzusznej powodują uniesienie głównego mięśnia wdechowego – przepony – i przez to zmniejszenie pojemności życiowej płuc.

W efekcie prowadzi to do zmniejszenia tolerancji wysiłku, i to tylko z powodów oddechowych.

– Uniesienie przepony powoduje również zmniejszenie podatności ściany klatki piersiowej. A wiemy, że w czasie spontanicznego oddechu ściana klatki piersiowej rozszerza się przy wdechu. U osób, które nie są otyłe, do wykonania wdechu mięśnie oddechowe muszą wygenerować ciśnienie ok. 13 cm H2O. Osoba otyła, z BMI > 35, do tego samego aktu oddechowego potrzebuje ciśnienia wdechowego rzędu 25 cm H2O, czyli prawie 2 razy więcej. W związku z tym takie osoby są zmuszone do wykonywania większej pracy przy oddychaniu i szybciej się męczą. Otyłość jest dodatkowym obciążeniem dla oddychania nawet w spoczynku, nie wspominając o niewielkim choćby wysiłku – tłumaczył prof. dr hab. n. med. Paweł Śliwiński z II Kliniki Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.

Niebezpieczne dla pacjenta jest pojawienie się śpiączki hiperkapnicznej. Występuje ona w sytuacji, kiedy wraz z nasilaniem się otyłości dochodzi do zaburzeń wymiany gazowej z powodu gorszej wentylacji płuc.

W przypadku mniejszej pojemności płuc dwutlenek węgla jest eliminowany z pęcherzyków płucnych z mniejszą efektywnością.

W związku z tym u niektórych osób po pewnym czasie może dojść do jego nad-

miernego gromadzenia się w organizmie i w skrajnym przypadku do wystąpienia śpiączki. Jak mówił ekspert, taki stan, nazywany zespołem hipowentylacji otyłych, dotyczy osób ekstremalnie otyłych.

– Warto zwrócić uwagę, że osoby otyłe mają grubszą szyję z powodu nadmiernie gromadzącej się tkanki tłuszczowej w okolicach gardła. Tkanka tłuszczowa zwęża światło gardła, utrudniając oddychanie, a w czasie snu może spowodować nawet całkowite zamknięcie górnych dróg oddechowych i w konsekwencji bezdech. Takie bezdechy mogą się powtarzać od kilkunastu do kilkudziesięciu razy na godzinę. Mówimy wówczas o obturacyjnym bezdechu sennym.

Każdy bezdech powoduje, że podczas snu dochodzi do dłuższej bądź krótszej przerwy w oddychaniu i w efekcie do spadków utlenowania organizmu. Stan ten nazywamy hipoksemią. Spadki utlenowania stymulują układ współczulny, powodując różne powikłania. Z powikłań kardiologicznych najczęstsze jest nadciśnienie tętnicze, na które cierpi 70 proc. pacjentów z obturacyjnym bezdechem sennym. Bezdechy zwiększają też ryzyko zawału mięśnia sercowego, zaburzeń rytmu serca, w tym ciężkich komorowych, i udaru mózgu – wymieniał prof.

Paweł Śliwiński.

Ekspert zwrócił uwagę, że bezdechy w czasie snu sprawiają, że jest on płytki, niemal zupełnie pozbawiony fazy REM i stadium snu głębokiego, przez co nie przynosi wypoczynku. Jeżeli taki stan trwa miesiącami lub latami, pacjent zaczyna odczuwać zmęczenie, trudności w koncentracji, a w końcu pojawia się skłonność do nagłego zasypiania w ciągu dnia. Taki stan utrudnia codzienne funkcjonowanie, a jeśli dotyczy na przykład kierowcy, to powoduje bezpośrednie zagrożenie w ruchu drogowym. Amerykanie policzyli, że zaśnięcie za kierownicą jest odpowiedzialne za prawie 20 proc. czołowych zderzeń na autostradach. W związku z tym Unia Europejska w 2014 r. wprowadziła dyrektywę, która nakazuje wykonywanie badań w kierunku zaburzeń oddychania w czasie snu u kandydatów na profesjonalnych kierowców.

W Polsce ta dyrektywa również obowiązuje, ale kierowcy muszą jedynie wypełnić ankietę i na podstawie jej wyniku są dopuszczani do pracy przez lekarza medycyny pracy.

Otyłość a choroby endokrynologiczne Profesor dr hab. n. med. Beata Matyjaszek-Matuszek, kierownik Kliniki

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

Jak rozmawiać z pacjentem?

Rozmowa na temat choroby otyłościowej nie jest łatwa. Jak relacjonują lekarze, pacjenci starają się nie dostrzegać u siebie problemu, a w dodatku nie zawsze mają ochotę zmienić styl życia i rozpocząć leczenie.

Według prof. Beaty Matyjaszek-Matuszek lekarze nie potrafią rozmawiać z pacjentami z otyłością, bo nikt ich tego nie uczył w toku studiów, a do niedawna nie kwalifikowano otyłości jako choroby. – Dziś już wiemy, że to jest choroba uwzględniona w ICD-10 i musimy tak rozmawiać z pacjentem, żeby miał on poczucie, że otyłość to nie tylko defekt kosmetyczny, ale przewlekła choroba, którą trzeba diagnozować i leczyć. W związku z tym powinniśmy przede wszystkim zauważyć chorobę otyłościową, nie lekceważyć jej i nie używać trywialnych sformułowań typu „puszysta pacjentka”.

Niezależnie od specjalizacji powinniśmy zauważyć otyłość i prosić pacjenta o rozmowę na temat tej choroby – stwierdziła.

Jak zauważył dr Paweł Walasek, pacjenci bardzo źle reagują na informację, że przyczyną ich choroby jest otyłość. Wprawdzie mają świadomość swoich ograniczeń wynikających z masy ciała, ale zaczynanie rozmowy od otyłości niweczy już na samym początku jakąkolwiek możliwość porozumienia i przekonania chorego do modyfikacji stylu życia. – Osobiście unikam rozpoczynania rozmowy od tematu wagi pacjenta. Najpierw staram się zdobyć jego zaufanie i dopiero wtedy przekonuję go do zmiany stylu życia i do uznania nadmiernej masy ciała za przyczynę problemów zdrowotnych – wyjaśnił.

Profesor Marcin Grabowski radził, aby motywować chorego, stawiając przed nim realne cele. – Można mu na przykład zalecić, żeby na kolejną wizytę przyszedł bez przyrostu masy ciała. Następny cel to redukcja masy o 1–2 kg. Jeżeli będziemy osiągali stopniowo pozytywne wyniki, pojawi się

Fot. Patryk Rydzyk

Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, wskazała na dwukierunkowe zależności pomiędzy chorobą otyłościową a chorobami endokrynologicznymi.

– Z jednej strony otyłość sprzyja powstawaniu różnych chorób układu endokrynnego, między innymi niedoczynności tarczycy (10–15 proc. pacjentów) czy hipogonadyzmu (ok. 40 proc. mężczyzn chorujących na otyłość), a z drugiej strony niektóre choroby endokrynologiczne mogą się przyczyniać do rozwoju otyłości. W takim przypadku jednocześnie z leczeniem choroby endokrynologicznej trzeba rozpocząć leczenie choroby otyłościowej. Przy współistnieniu niedoczynności tarczycy i choroby otyłościowej endokrynolog w pierwszej kolejności musi się upewnić, czy niedoczynność tarczycy jest dobrze wyrównana i dopiero wtedy rozpocząć wielokierunkowe leczenie otyłości – podkreśliła.

Fot. Patryk Rydzyk

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Archiwum Termedia

18

prof. Lucyna Ostrowska: Udało się uruchomić program rządowy KOS-BAR 40+ dla osób z otyłością olbrzymią trzeciego stopnia, w ramach którego pacjenci byliby objęci bezpłatną opieką 2-letnią przygotowującą do zabiegu bariatrycznego i obserwacją 2 lata po zabiegu

prof. Paweł Śliwiński: Osoby z chorobą otyłościową są zmuszone do wykonywania większej pracy przy oddychaniu i szybciej się męczą.

Otyłość jest dodatkowym obciążeniem dla oddychania nawet w spoczynku, nie wspominając o niewielkim choćby wysiłku

dr Paweł Walasek: Choroba zwyrodnieniowa jest uznawana przez WHO za najczęstszą przyczynę niepełnosprawności. Modyfikowalnym czynnikiem powodującym chorobę zwyrodnieniową jest otyłość – i to jest klucz do zredukowania liczby chorych

obustronna satysfakcja. Z perspektywy kardiologicznej możemy zapewnić pacjenta, że jeżeli zredukuje masę ciała, to będziemy mogli zmniejszyć u niego liczbę leków na nadciśnienie tętnicze, cukrzycę czy zwiększone stężenie cholesterolu. Mam pacjentów, którzy mieli łagodne lub umiarkowane nadciśnienie tętnicze, a po redukcji masy ciała u części z nich można było odstawić leki. Jestem też za prostymi, praktycznymi przekazami, chociażby dotyczącymi zwiększenia aktywności ruchowej. Nie chodzi o to, żeby osoba dotychczas siedząca przy biurku zaczęła biegać maratony. Trzeba ją zachęcić do rezygnacji z windy, kupienia psa, którego będzie prowadzać na spacery, pozostawiania samochodu dwie przecznice dalej. Lekarz powinien wyjaśnić, na czym polegają zalecenia żywieniowe, co to znaczy dieta śródziemnomorska. Niech talerz będzie jak najbardziej kolorowy. Potrzebna jest edukacja całych rodzin i dzieci już w szkole. Niestety zdrowa żywność jest droższa, dlatego należałoby podjąć takie kroki, aby była bardziej dostępna pod względem ekonomicznym – mówił.

Profilaktyki i Leczenia Nadwagi i Otyłości, która zrzesza lekarzy specjalistów, dziennikarzy, przedstawicieli sejmu i senatu oraz Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ). Jej celem jest podjęcie działań zmierzających do utworzenia ośrodków specjalistycznych w ramach NFZ. Udało się również uruchomić program rządowy KOS-BAR 40+ dla osób chorujących na otyłość olbrzymią trzeciego stopnia, w ramach którego w 15 ośrodkach na terenie kraju pacjenci byliby objęci bezpłatną opieką 2-letnią przygotowującą do zabiegu bariatrycznego i obserwacją 2 lata po zabiegu. Mamy nadzieję, że stanie się on programem powszechnym, który będzie funkcjonować w ośrodkach bariatrycznych w całej Polsce. Pracujemy też nad stworzeniem programu KOS-BAR 30+ dla pacjentów dorosłych chorujących na otyłość pierwszego i drugiego stopnia. Na razie jesteśmy na etapie prac i konsultacji z Ministerstwem Zdrowia i NFZ. Trzecią rzeczą, która nam się udała, jest uruchomienie na stronie Polskiego Towarzystwa Leczenia Otyłości platformy edukacyjnej dla pacjentów, lekarzy, dietetyków, fizjoterapeutów, chirurgów bariatrów. Można tam znaleźć wiele cennych informacji dla pacjentów i lekarzy, między innymi instrukcje, jak rozmawiać z pacjentem o chorobie otyłościowej. Obecnie pracujemy nad przygotowaniem takiej platformy również dla farmaceutów – mówiła.

Ekspertka dodała, że Polskie Towarzystwo Leczenia Otyłości certyfikuje lekarzy, którzy chcą się specjalizować w leczeniu choroby otyłościowej. Dotychczas wydano 500 takich certyfikatów, a wkrótce będzie ich o 200 więcej. Na stronie Polskiego To-

warzystwa Leczenia Otyłości można się dowiedzieć, gdzie przyjmuje najbliższy lekarz certyfikowany, mający kompetencje w leczeniu choroby otyłościowej, oraz znaleźć 28 certyfikowanych ośrodków. Od najbliższego roku Polskie Towarzystwo Leczenia Otyłości przystąpi też do akredytacji ośrodków wysokospecjalistycznych.

Ciekawą propozycją dla pacjentów może też być funkcjonujący od 2 lat w Lublinie program leczenia otyłości w ramach jednodniowych pobytów szpitalnych.

Jak zapewnia prowadząca go prof. Beata Matyjaszek-Matuszek, taki system przynosi sukcesy terapeutyczne. – Podczas pierwszej wizyty pacjent jest diagnozowany przez zespół specjalistów: lekarza, pielęgniarkę, edukatorkę/dietetyczkę, fizjoterapeutę, psychologa i w szczególnych przypadkach chirurga bariatrę, a następnie poddawany wieloskładnikowej terapii. Kolejna wizyta jest zaplanowana za miesiąc, już w warunkach ambulatoryjnych, gdzie chory jest jedynie oceniany pod kątem tolerancji leczenia farmakologicznego i ponownie edukowany dietetycznie. Dopiero w czasie trzeciej wizyty, po 3 miesiącach od pierwszej, następuje ocena efektów leczenia, jak w przypadku każdej choroby przewlekłej, którą można leczyć farmakologicznie. Obecnie dostępne są trzy leki zarejestrowane do leczenia otyłości, a wkrótce będą kolejne. Oczywiście trzeba pamiętać, że bardzo ważne jest leczenie niefarmakologiczne – aktywność fizyczna i leczenie żywieniowe, które są podstawą i początkiem każdej terapii – zaznaczyła.

Agata Misiurewicz-Gabi

Sytuacja chorych się poprawia Optymistyczne jest to, że od pewnego czasu poprawia się sytuacja pacjentów z chorobą otyłościową. Możliwości leczenia są coraz większe, powstają ośrodki wieloprofilowe, coraz więcej lekarzy zajmuje się leczeniem tych chorych.

Profesor Lucyna Ostrowska zapewniła, że choć rozwiązań systemowych jeszcze nie ma, Polskie Towarzystwo Leczenia Otyłości cały czas nad nimi pracuje. – Została już utworzona koalicja Partnerstwo na rzecz

Prenumerata

czasopisma Kurier Medyczny na 2024 r.

8 wydań

INDEX COPERNICUS

35.09

250 zł OPINIOTWÓRCZY TYTUŁ DLA LEKARZY I BRANŻY OCHRONY ZDROWIA > Najnowsze terapie innowacyjne i ich dostępność na polskim rynku

> Materiały edukacyjne i specjalistyczne opisujące osiągnięcia medyczne > Komentarze i opinie ekspertów > Relacje z najważniejszych wydarzeń medycznych i systemowych > Opinie i rekomendacje liderów i autorytetów naukowych

Prenumeratę można zamówić: • wypełniając formularz na www.termedia.pl/prenumerata • wysyłając e-mail: kontakt@termedia.pl

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

W roku jubileuszu 90-lecia Polskiego neurologia stała się dziedziną priorytetową Podczas debaty na temat innowacyjnych terapii w neurologii w trakcie konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów rozmawiali o niezaspokojonych potrzebach chorych na stwardnienie rozsiane oraz osób z rzadkimi zespołami padaczkowymi.

P

Potrzeby neurologii w Polsce zostały dostrzeżone – świadczy o tym powołanie Krajowej Rady ds. Neurologii oraz wpisanie tej dziedziny na listę specjalizacji priorytetowych. W latach 2019–2023 minister zdrowia podjął ponad 20 decyzji o refundacji nowych leków, między innymi stosowanych w terapii udarów mózgu, padaczki, migreny przewlekłej, stwardnienia rozsianego, rdzeniowego zaniku mięśni, dystrofii mięśniowej Duchenne’a, zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona, choroby Devica, a także chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (neuromyelitis optica spectrum disorders – NMOSD).

Raport „Stan polskiej neurologii i kierunki jej rozwoju w perspektywie do 2030 r.” to dokument przygotowany przez Polskie Towarzystwo Neurologiczne (PTN) i Uczelnię Łazarskiego. Jego autorzy postulują nadanie neurologii statusu trzeciego – po kardiologii i onkologii – priorytetu zdrowotnego w naszym kraju. Podkreślają konieczność zwiększenia kadr medycznych i pomocniczych, a także podniesienia wyceny świadczeń.

Stwardnienie rozsiane – nowe wytyczne W Polsce jest ok. 50 tys. chorych na stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex – SM), a w programie lekowym B.29 leczonych jest ponad 21 tys. pacjentów. Liczba chorych diagnozowanych i włączanych do programu znacząco wzrosła po pandemii. Według danych NFZ w 2019 r. było to 1700 osób, w 2020 r. 1300 osób, w 2021 r. ponownie 1700 osób, a w 2022 r. już 2800 osób. Wszyscy pacjenci, którzy zostali zdiagnozowani i mają wskazania do włączenia leczenia modyfikującego przebieg choroby, otrzymują terapię.

– Na przykładzie SM bardzo dobrze widać, jak wielkie zmiany zaszły w neurologii. Pierwsze preparaty przeznaczone do leczenia SM pojawiły się dopiero 30 lat temu. Dzisiaj na świecie zarejestrowanych jest wiele leków o różnych mechanizmach działania, a chorzy w Polsce mają dostęp do większości z nich. Dzięki temu mo-

Fot. Patryk Rydzyk

20

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa – Katedra i Klinika Neurologii w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, Polskie Towarzystwo Neurologiczne, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN • prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska – Klinika Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego • prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska – kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych • Mateusz Oczkowski – zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia • prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak – kierownik Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego • prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz – kierownik Kliniki Neurologii Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, Polskie Towarzystwo Neurologiczne, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii • Iwona Sierant – prezes Polskiego Stowarzyszenia na rzecz Dzieci Chorych na Padaczkę

żemy personalizować leczenie – mówiła prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa z Katedry i Kliniki Neurologii w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN. – Rekomendacje klinicystów zrzeszonych w Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN to dokument, który powstawał w ciągu ostatnich kilkunastu miesięcy. Wskazujemy w nim, w jaki sposób prowadzić terapię u pacjentów z SM. Jak ją

rozpoczynać, jak zmieniać, jak przełączać chorych z jednej terapii na drugą, w jaki sposób planować ciążę. Mamy nadzieję, że stanowi on kompendium wiedzy na temat SM – dodała ekspertka.

– W ciągu ostatnich lat dostęp do terapii SM bardzo się poprawił. Dysponujemy niemalże wszystkimi terapiami immunomodulującymi, ale to nie zaspokaja naszych potrzeb. Chcielibyśmy móc zaoferować pacjentom wszystkie formy podania tych leków, które są dostępne. Zabiegamy o dostęp

do terapii natalizumabem w formule podskórnej dla pacjentów, którzy uzyskują korzyść ze stosowania tego leku, ale mają problem z dostępem żylnym, co uniemożliwia kontynuację terapii. Oczekujemy również dostępu do refundowanych leków w terapii objawowej. Chcemy mieć możliwość zastosowania toksyny botulinowej u pacjentów ze spastycznością – wymieniała prof. Monika Adamczyk-Sowa.

– Mamy kilkanaście dostępnych leków, nasi pacjenci są leczeni coraz dłużej, często już

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

21

Fot. iStockphoto

kolejnym lekiem. Terapia staje się coraz trudniejsza, decyzje terapeutyczne są coraz bardziej skomplikowane i wymagają wiedzy eksperckiej. Ośrodków, w których leczy się SM, jest ponad 130, a pacjentów ok. 50 tys. Co prawda większość chorych mieszka blisko ośrodka leczącego, ale chodzi też o to, żeby te placówki naprawdę miały odpowiednie doświadczenie w leczeniu – dodała prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt PTN. – Połączenie programów lekowych w listopadzie ubiegłego roku dało możliwość leczenia wszystkimi lekami we wszystkich ośrodkach. Niestety, wiele z nich nadal nie wykorzystuje nowych terapii.

Stąd nasz apel o wprowadzenie w życie postulatów sformułowanych w dokumencie opracowanym przez PTN we współpracy z ekspertami Uczelni Łazarskiego. Zakłada on budowę sieci ośrodków leczących SM o różnej referencyjności. Powinny powstać centra doskonałości wyspecjalizowane w diagnostyce i leczeniu SM, połączone z siecią mniejszych ośrodków leczących na danym terenie. Żeby jednak tak się stało, konieczna jest odpowiednia wycena procedur w tych ośrodkach i opracowanie pakietów diagnostycznych. To jest właśnie największe wyzwanie – poprawa organizacji leczenia – stwierdziła.

– Neurologia oprócz procedur ambulatoryjnych, czyli opieki nad pacjentami, którzy mogą być diagnozowani i leczeni ambulatoryjnie, zajmuje się też pacjentami, którzy mogą być leczeni tylko i wyłącznie w szpitalu – zauważył prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes PTN. – Oddziały neurologiczne są przepełnione, a to powoduje, że pożądana jest każda możliwość przeniesienia pacjentów ze szpitali pod opiekę ambulatoriów. Refundacja natalizumabu w formie podskórnej pozwoliłaby

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Towarzystwa Neurologicznego

prof. Monika Adamczyk-Sowa: Zabiegamy o dostęp do terapii natalizumabem w formule podskórnej dla pacjentów, którzy uzyskują korzyść ze stosowania tego leku, ale mają problem z dostępem żylnym, co uniemożliwia kontynuację terapii

prof. Alina Kułakowska: Ośrodków, w których leczy się SM, jest ponad 130, a pacjentów ok. 50 tys. Co prawda większość chorych mieszka blisko ośrodka leczącego, ale chodzi też o to, żeby te placówki naprawdę miały odpowiednie doświadczenie w leczeniu

prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska: Jesteśmy u progu negocjacji z ministerstwem leku, który jest czystym kannabidiolem, a został przebadany w badaniach klinicznych w zespole Dravet i zespole Lennoxa-Gastauta

właśnie na taką zmianę i uwolniła pacjentów od obciążających wlewów dożylnych.

Skrócenie czasu podania, zmniejszenie liczby zaangażowanych kadr medycznych, szczególnie w kontekście kryzysu szpitalnictwa w zakresie neurologii, to korzyści trudne do przecenienia – przekonywał.

– Mówimy o ambulatoryzacji leczenia, odciążaniu szpitali, ale nie bierzemy pod uwagę tego, że w obu tych miejscach bardzo często pracują ci sami lekarze – dodała prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, kierownik Kliniki Neurologii Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, członek zarządu PTN, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii. – Godzą się oni na takie podwójne obciążenie, bo pacjent jest najważniejszy. Lepsze wyceny umożliwią poprawę wynagrodzeń, ale też na przykład zatrudnienie koordynatorów, którzy będą wspierali neurologów i odciążą ich – tłumaczyła.

– Z analizy kosztów bezpośrednich i pośrednich ponoszonych przez ZUS, którą przeprowadziliśmy na Uczelni Łazarskiego, wynika, że po wprowadzeniu 2 lata temu nowych terapii zmniejszyła się znacząco liczba orzeczonych rent i dni absencji chorobowych. Wydatki ZUS w obszarze SM spadły w perspektywie 7 lat o 100 mln zł.

To jest spektakularny wynik. Chorzy na SM to młodzi, aktywni ludzie, którzy chcą pracować i żyć jak ich zdrowi rówieśnicy, więc

każda skuteczna, ale również przyjazna dla nich terapia jest bardzo potrzebna – podkreślił moderator dyskusji dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert ochrony zdrowia.

– Neurologia od lat króluje w obszarze wskazań nieonkologicznych – zauważył Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. – Mija właśnie rok od podjęcia przez Ministerstwo Zdrowia decyzji o połączeniu programów lekowych. Przy tej okazji udało nam się zrefundować 9 nowych wskazań, między innymi w pierwszej linii leczenia postaci rzutowo-remisyjnej i postaci wtórnie postępującej.

W tym roku osiągnęliśmy porozumienie w sprawie refundacji kladrybiny i okrelizumabu w pierwszej linii w postaci rzutowo-remisyjnej. W procesie refundacyjnym mamy natalizumab w postaci podskórnej, toksynę botulinową w leczeniu objawowym spastyczności, jak również chlorowodorek oksybutyniny w leczeniu neurogennej nadreaktywności wypieracza u pacjentów z SM – mówił.

Medycznego, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych (PTND). – W przypadku pacjentów z rzadkimi encefalopatiami padaczkowymi czy rozwojowymi, takimi jak zespół Dravet czy zespół Lennoxa-Gastauta, możemy już mówić o personalizacji leczenia. W rzadkich zespołach padaczkowych pacjent otrzymuje niewiarygodnie dużo leków. Personalizacja ma polegać na tym, że otrzyma lek pierwszego rzutu, lek drugiego rzutu, a potem dostanie leki celowane na bardzo charakterystyczne cechy tych zespołów padaczkowych – wyjaśniła.

– Jesteśmy u progu negocjacji z ministerstwem leku, który jest czystym kannabidiolem, a został przebadany w badaniach klinicznych w zespole Dravet i zespole Lennoxa-Gastauta. Znajduje się również w wytycznych towarzystw neurologicznych, w tym Sekcji Padaczki PTN oraz PTND. Wiemy, że ma swoje miejsce w kolejnej linii leczenia w tych zespołach. Dobrze by było, gdyby dla tej grupy pacjentów był dostępny w refundacji w sytuacji, gdy standardowe leki nie działają. Powinno się go stosować według rzutowości, jeśli są spełnione kryteria lekooporności. Zastosowanie tego leku daje szansę na to, że komfort, jakość życia i redukcja liczby napadów padaczkowych u pacjentów będą satysfakcjonujące. Nie spodziewamy się, że wszystkich pacjentów uwolnimy od napadów, ale mamy nadzieję,

Personalizacja leczenia w rzadkich zespołach padaczkowych – Widzimy znaczny postęp w leczeniu rzadkich zespołów padaczkowych – przyznała prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Patryk Rydzyk

22

Mateusz Oczkowski: W procesie refundacyjnym mamy natalizumab w postaci podskórnej, toksynę botulinową w leczeniu objawowym spastyczności i chlorowodorek oksybutyniny w leczeniu neurogennej nadreaktywności wypieracza u pacjentów z SM

prof. Konrad Rejdak: W przebiegu zespołów encefalopatii padaczkowych dochodzi do straszliwej degradacji całego organizmu, pojawiają się dodatkowe objawy i urazy. Interwencja terapeutyczna na wczesnym etapie mogłaby sprawić, że skutki choroby nie byłyby tak tragiczne

prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz: Nadal wielu pacjentów, którzy osiągnęli wiek dorosły, nie ma ustalonej przyczyny lekooporności padaczki. To jest grupa, nad którą powinniśmy się pochylić, żeby uzyskać lepsze wyniki leczenia

Iwona Sierant: To, że kannabidiol otrzymał pozytywną ocenę AOTMiT, że potwierdzono jego kliniczną skuteczność, to dla nas wspaniała wiadomość. Rośnie w nas nadzieja, że zostanie objęty refundacją

że u części z nich uda się powstrzymać ich kaskadę – mówiła ekspertka.

– W padaczce każde leczenie, które nie redukuje liczby napadów, jest niesatysfakcjonujące. Pojawia się jednak pytanie, jakim kosztem osiągamy tę redukcję. Możemy pacjentowi podać wszystkie leki, którymi dysponujemy, uśpimy go i nie będzie miał napadów, ale przecież nie o to chodzi. Pacjent chce w miarę normalnie funkcjonować, uczyć się, chodzić do szkoły, być samodzielny, na ile to możliwe. W przypadku zespołów, o których mówimy, te potrzeby nie są zaspokojone. To bardzo mała grupa pacjentów, ale wyjątkowo istotna, ponieważ poprzez szybkie włączenie leczenia możemy zapobiec instytucjonalizacji oraz dysfunkcji całych rodzin. Zależy nam na tym, by doprowadzić naszych pacjentów do 18. roku życia w jak najlepszej formie.

Wkrótce pojawią się kolejne leki, które będą służyły niewielkim grupom chorych. To jest kierunek, w którym zmierza terapia padaczki. Są oczywiście leki o szerokim spektrum, uznane i skuteczne, ale dla szczególnych grup pacjentów mamy leki, które zaspokajają ich specyficzne potrzeby i są lekami wysoce innowacyjnymi – tłumaczyła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.

– Nasza organizacja istnieje od 20 lat i przez cały ten czas zgłaszają się do nas rodzice z całej Polski – mówiła Iwona Sierant, prezes Polskiego Stowarzyszenia na rzecz Dzieci Chorych na Padaczkę. – Im cięższy typ padaczki, tym problemy są bardziej złożone i bardziej dramatyczne. Zespoły padaczkowe, które zaliczamy do chorób rzadkich, to ciężkie padaczki rozpoczynające się we wczesnym okresie życia, ale większość

tych dzieci nie rodzi się niepełnosprawna.

To choroba znacząco wpływa na rozwój dziecka, którego mózg dopiero się kształtuje.

Staje się ono niepełnosprawne na kolejnych etapach życia na skutek napadów padaczkowych, które powodują uszkodzenia mózgu. Jeżeli już bardzo wcześnie ten rozwój jest zaburzony, to dziecko ma niewielkie szanse, że będzie kiedyś samodzielne. Dlatego tak ważne jest, by leczenie zaczynać jak najwcześniej i by było ono dostępne w ramach refundacji. Na rynku jest bardzo dużo leków, ale dla nas istotne są leki celowane.

To, że kannabidiol otrzymał pozytywną ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), że potwierdzono jego kliniczną skuteczność, to dla nas wspaniała wiadomość. Rośnie w nas nadzieja, że zostanie objęty refundacją – dodała.

– Mówiąc o encefalopatiach padaczkowych, musimy pamiętać o jednej bardzo ważnej sprawie – nagłej śmierci w padaczce – podkreśliła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska. – Rzadko się o tym mówi, ale szczególnie zespół Dravet niesie ze sobą zwiększone ryzyko nagłej śmierci w padaczce, a innowacyjne terapie mają też temu zjawisku zapobiegać. To dotyczy kilkuset pacjentów w Polsce, którzy muszą być dobrze dobrani do tego leczenia – zaznaczyła.

– W zespole Dravet mamy do czynienia z defektem genetycznym, którego nie zmienimy, ale możemy znacząco wpłynąć na przebieg choroby, złagodzić zaburzenia rozwojowe – dodał prof. Konrad Rejdak.

– Mniej napadów to lepsza zdolność do rehabilitacji, do rozwoju umysłowego. Im pacjent jest lepiej leczony w dzieciństwie i wczesnej młodości, tym potem łatwiej

go prowadzić jako dorosłego. W przebiegu zespołów encefalopatii padaczkowych dochodzi do straszliwej degradacji całego organizmu, pojawiają się dodatkowe objawy i urazy. Wszystko to sprawia, że w wieku dorosłym, którego dożywa tylko pewien procent chorych, zorganizowanie kompleksowej opieki jest wielkim wyzwaniem i zwykle odbywa się to w zakładach opiekuńczo-leczniczych. Interwencja terapeutyczna na wczesnym etapie mogłaby sprawić, że skutki choroby nie byłyby tak tragiczne – wyjaśnił.

– Musimy mieć świadomość, że dzieci rosną i stają się dorosłymi pacjentami – podkreśliła prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz. – Wraz z pojawianiem się skutecznych terapii rośnie też apetyt na coraz lepsze efekty.

Mówimy o redukcji liczby napadów, o wydłużaniu się czasu wolnego od napadów.

Nadal wielu pacjentów, którzy osiągnęli wiek dorosły, nie ma ustalonej przyczyny lekooporności padaczki. To jest grupa, nad którą powinniśmy się pochylić, żeby uzyskać lepsze wyniki leczenia – lepszą kontrolę napadów. Przy padaczce lekoopornej pojawiają się potrzeby związane z diagnostyką, również genetyczną, i ewentualnym leczeniem operacyjnym. Każda nowa terapia przeciwpadaczkowa, a właściwie przeciwnapadowa, której skuteczność została udowodniona, zwiększa nasze szanse na indywidualizowanie leczenia i dobieranie go do potrzeb pacjenta – mówiła.

– Wszystkie wnioski dotyczące leczenia padaczki, które do nas wpłynęły na przestrzeni lat, zostały objęte refundacją – zapewnił Mateusz Oczkowski. – Możemy jedynie ubolewać, że nie wpływają do nas

wnioski w zakresie padaczek lekoopornych i rzadkich zespołów padaczkowych.

W przypadku kannabidiolu wniosek o refundację został złożony dopiero po 2 latach od jego pojawienia się na liście technologii lekowych o dużej wartości klinicznej. Wnioskodawca zdecydował się na jego złożenie nie tylko dla wąskiej populacji, o której mówimy, lecz dla całego zakresu wskazań, czyli również stwardnienia guzowatego, co sprawia, że dotyczy to już kilku tysięcy pacjentów, co w połączeniu z różnicą kilku rzędów wielkości ceny jednostkowej stanowi duże wyzwanie dla płatnika publicznego. Poza tym w przypadku kannabidiolu mamy leczenie skojarzone z klobazamem, który ma zupełnie inną rejestrację wiekową, więc pojawia się pytanie, kto weźmie odpowiedzialność za leczenie pacjentów, jeśli zdecydujemy się na jak najszerszą populację. A to nie jedyne kwestie, które musimy wyjaśnić, zanim zapadnie rozstrzygnięcie, co będzie miało swój finał w obwieszczeniu styczniowym – tłumaczył.

– Uważam, że nie trzeba się bać wielkości grupy pacjentów, ponieważ nawet po zsumowaniu tych trzech grup chorych jest to niewielka populacja – odpowiedziała prof.

Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska. – Będą oni leczeni w programach lekowych przez ekspertów, którzy doskonale znają zasady terapii i nie ma niebezpieczeństwa, że lek zostanie podany bez potrzeby. A optymistycznym akcentem jest informacja, że pojawił się w badaniach klinicznych nowy celowany oligonukleotyd antysensowny na zespół Dravet – leczenie przeciwpadaczkowe, a nie przeciwnapadowe – zakończyła.

Agnieszka Pacuła

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Szczepienia dla osób dorosłych Kiedy mamy obniżoną odporność w związku z chorobami, leczeniem czy podeszłym wiekiem, wtedy uśpiony przez lata w zwojach nerwowych Varicella zoster virus (VZV) może się reaktywować i spowodować, że zachorujemy na półpasiec.

Chorobę bardzo bolesną, nieprzyjemną, czasami trwającą długo i wywołującą powikłania. Jak jej zapobiec? Szczepiąc się.

I to już po 50. roku życia, kiedy odporność organizmu zaczyna stopniowo spadać.

P

Przyjmuje się, że statystycznie nawet 1 na 3 osoby zachoruje w ciągu swojego życia na półpasiec.

Tylko w Polsce każdego roku może to być ok.

130 tys. osób! Wskaźnik zapadalności na tę chorobę wynosi u nas średnio ok. 300 przypadków na 100 tys. mieszkańców, przy czym wśród osób powyżej 50. roku życia liczba ta się podwaja. Półpasiec przez większość ludzi postrzegany jest jako choroba dość łagodna, dermatologiczna. W rzeczywistości jednak może powodować groźne powikłania, którym można zapobiegać poprzez szczepienie.

Kiedy uśpiony wirus wywołuje chorobę?

Osoba, która pierwszy raz w życiu styka się z VZV, zachoruje nie na półpasiec, ale na ospę wietrzną, jednak po jej przechorowaniu nie pozbywa się wirusa. Przez lata pozostaje on w stanie uśpienia, by w odpowiednich warunkach móc się reaktywować. Czasami takim sprzyjającym momentem jest na przykład bardzo duży szok emocjonalny, kiedy pacjent przeżywa wielką traumę. Zachorować na półpasiec można także w przypadku wystąpienia

Fot. iStockphoto

24

pewnych czynników predysponujących, takich jak obniżenie odporności związane z wiekiem, leczeniem immunosupresyjnym czy chemioterapią.

Chorobę poprzedza okres objawów ogólnych, które trwają 5–7 dni. Pacjent wtedy źle się czuje, ma stan podgorączkowy, mogą u niego wystąpić bóle głowy czy mięśni. Jeśli półpasiec lokalizuje się w okolicy lędźwiowej, pojawia się ból pleców.

– Po okresie objawów ogólnych może wystąpić swędzenie, pieczenie, a nawet ból w obrębie pewnych regionów skóry. Po kolejnych 2–3 dobach w miejscu tym pojawiają się zmiany skórne w postaci pęcherzyków, które najczęściej lokalizują się po jednej stronie, nie przekraczając linii pośrodkowej ciała. Po paru dniach pęcherzyki zamieniają się w strupki silnie związane z podłożem. Czasami takie strupki utrzymują się przez 2–3 tygodnie, mogą ulec nadkażeniu, mogą pozostawić po sobie blizny, hipo- lub hiperpigmentację – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Irena Walecka, kierownik Katedry i Kliniki Dermatologii Dziecięcej CMKP w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA w Warszawie, konsultant wojewódzki w dziedzi-

nie dermatologii dla województwa mazowieckiego. – Półpasiec najczęściej lokalizuje się na klatce piersiowej, zajmując zwykle dermatom piersiowy, nieco rzadziej lędźwiowy. W zależności od lokalizacji wyróżniamy kilka odmian półpaśca: półpasiec wielosegmentowy, półpasiec rozsiany, który – jeśli jest nawrotowy – może sugerować obecność choroby nowotworowej, półpasiec oczny, który nieleczony lub nieprawidłowo leczony może prowadzić do bardzo poważnych powikłań, takich jak owrzodzenie rogówki, jaskra, wywinięcie powieki, ograniczenie widzenia, a w skrajnych przypadkach do ślepoty. Zajęcie nerwu twarzowego może być przyczyną atraumatycznego niedowładu twarzy powodującego niemożność zmarszczenia czoła, opadnięcie powieki górnej i kącika ust (porażenie Bella), wygładzenie fałdu nosowo-wargowego, zawroty głowy, oczopląs i zmiany w percepcji smaku.

Popółpaścowe zapalenie zwoju kolankowatego nerwu czaszkowego VII jest przyczyną zespołu Ramsaya Hunta charakteryzującego się klasyczną triadą objawów występujących po tej samej stronie głowy: porażeniem twarzy, bólem ucha, pojawie-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

na przykładzie półpaśca

Fot. Patryk Rydzyk

objawów niepożądanych. Zmniejszenie bólu o 30–50 proc., czyli jedynie do 2–3 punktów w skali numerycznej, udaje się osiągnąć u mniej więcej połowy pacjentów. Oznacza to, że druga połowa pozostanie z silnym bólem pomimo leczenia zgodnego z zaleceniami ekspertów i o udowodnionej skuteczności.

– My, specjaliści leczenia bólu, „nie lubimy” pacjentów z półpaścem, którzy do nas trafiają, ponieważ efekt terapeutyczny nie jest u nich taki, jak byśmy chcieli. W konsekwencji pacjent cierpi do końca życia. Często po przebytej chorobie pozostaje też nieprzyjemny świąd albo ból, który nasila się w czasie zmiany pogody. Mam w swojej praktyce pacjentów, którzy trafili do mnie 20 czy 25 lat temu do poradni leczenia bólu i nadal ich leczę z powodu neuralgii popółpaścowej – przyznała ekspertka.

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos – kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów • dr n. med. Magdalena Kocot-Kępska – prezes Polskiego Towarzystwa Badania Bólu • dr hab. n. med. Ernest Kuchar – Klinika Pediatrii z Oddziałem Obserwacyjnym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Polskie Towarzystwo Wakcynologii • dr n. med. Ilona Małecka – Katedra i Zakład Profilaktyki Zdrowotnej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Polskie Towarzystwo Wakcynologii • prof. dr hab. n. med. Irena Walecka – kierownik Katedry i Kliniki Dermatologii Dziecięcej CMKP w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA w Warszawie, konsultant wojewódzki w dziedzinie dermatologii dla województwa mazowieckiego

niem się pęcherzyków w przewodzie słuchowym lub małżowinie usznej, rzadziej na skórze głowy, policzka, na języku lub podniebieniu. Poza tym mogą występować ostry, jednostronny ból, szum uszny, zawroty głowy, a u 30 proc. pacjentów może dojść do trwałej utraty słuchu. Półpasiec może też być przyczyną udaru niedokrwiennego mózgu, aseptycznego zapalenia opon mózgowych, zapalenia mózgu, zapalenia rdzenia, zespołu Guillaina-Barrégo, choroby sercowo-naczyniowej i zawału serca, a także bólu neuropatycznego trwającego powyżej 90 dni, zwanego neuralgią popółpaścową – wymieniała ekspertka.

Ból trudny do leczenia Najbardziej dokuczliwym powikłaniem choroby jest jednak bardzo silny ból o charakterze neuralgii, który utrzymuje się nadal po wygojeniu wykwitów skórnych. Może towarzyszyć pacjentowi przez wiele miesięcy, a nawet lat, znacznie obniżając jego jakość życia i powodując niepotrzebne cierpienie. W konsekwencji chorzy są zmuszeni do szukania pomocy w poradni leczenia bólu.

– Neuralgia popółpaścowa to typowy ból neuropatyczny, który wynika z uszkodzenia przez wirus układu nerwowego. Im starszy pacjent, tym większe ryzyko utrwalenia się ostrego bólu i jego przejścia w neuralgię popółpaścową, przy czym u pacjentów powyżej 70. roku życia wynosi ono nawet 70–75 proc. Ryzyko jej pojawienia się jest większe u kobiet, chorych na cukrzycę i palących papierosy, a także u chorych, u których w ostrej fazie półpaśca ból był silniejszy, a zmiany skórne bardziej rozległe. Pacjenci mówią też o skrajnej przeczulicy na dotyk, która utrudnia im nawet zakładanie bielizny. Czasem pojawia się nadwrażliwość na ciepło i zimno sprawiająca, że pacjenci mają problem z umyciem się – mówiła dr n. med.

Magdalena Kocot-Kępska, prezes Polskiego Towarzystwa Badania Bólu.

Jak dodała ekspertka, ból neuropatyczny jest najtrudniejszy do leczenia. Leki stosowane w neuralgii popółpaścowej działają centralnie, ośrodkowo. Są to leki przeciwpadaczkowe, przeciwdepresyjne, opioidowe (w tym tramadol), które niestety zwiększają ryzyko wystąpienia

Szczepionka skuteczną profilaktyką Najskuteczniejszą metodą zapobiegania półpaścowi i jego powikłaniom są szczepienia ochronne. Obecnie w Unii Europejskiej zarejestrowane są dwie szczepionki przeciwko półpaścowi – „żywa” zawierająca atenuowany szczep Oka VZV (preparat Zostavax) i dostępna od niedawna na polskim rynku szczepionka rekombinowana białkowa (podjednostkowa), zawierająca glikoproteinę E VZV i system adiuwantowy AS01B (preparat Shingrix).

Doktor n. med. Ilona Małecka, pediatra z Katedry i Zakładu Profilaktyki Zdrowotnej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, zapewniała o skuteczności i bezpieczeństwie stosowanej u nas szczepionki.

– Badania pokazały jej bezpieczeństwo i wysoką skuteczność nie tylko w profilaktyce półpaśca, lecz także przewlekłego bólu po przechorowaniu półpaśca, którego w przypadku tej choroby najbardziej się obawiamy. Objawy niepożądane nie różnią się w istotny sposób od obserwowanych przy innych inaktywowanych szczepionkach.

Mają one charakter krótkotrwały, dotyczą odczynu gorączkowego czy złego samopoczucia. Co istotne, szczepionka może być stosowana u pacjentów z zaburzeniami odporności. Ważne jest, aby wybrać optymalny moment na zaszczepienie się, najlepiej gdy jest się zdrowym i w dobrej kondycji. Szczepionka jest najbardziej skuteczna wtedy, kiedy wyprzedza problem i mamy szansę dobrze na nią odpowiedzieć – tłumaczyła dr Ilona Małecka.

– Wprowadzenie szczepionki, która jest w stanie zapobiegać półpaścowi, a tym samym neuralgii popółpaścowej w 80, 90, a czasem w 100 proc., to przełom w medycynie bólu. W żadnej innej profilaktyce bólu przewlekłego takiej możliwości nie mamy. Stąd nasze patrzenie w przyszłość z nadzieją, że neuralgia popółpaścowa za parę czy paręnaście lat stanie się tylko opisem w podręczniku, a pacjentów cierpiących z jej powodu będzie dużo mniej – mówiła dr Magdalena Kocot-Kępska.

25

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

prof. Krzysztof Giannopoulos: Choroba hematoonkologiczna jest wskazaniem do szczepienia, a nie przeciwwskazaniem.

Dlatego należałoby zwrócić szczególną uwagę na edukację. I to zarówno pacjentów, jak i organizacji pacjenckich

Pacjenci hematoonkologiczni w grupie ryzyka Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, dodał, że infekcje, w tym VZV, są czynnikiem negatywnego rokowania u pacjentów chorych na nowotwory limfoproliferacyjne.

– Dla przykładu, w stosunkowo częstych chorobach hematoonkologicznych z kręgu limfoproliferacji, takich jak szpiczak plazmocytowy czy przewlekła białaczka limfocytowa, w przypadku których mediana wieku występowania wynosi 70 lat, zaleca się nie tylko farmakologiczną profilaktykę wszystkich infekcji, lecz także szczepienia. Wiemy, że między 50. a 70. rokiem życia odpowiedzi na szczepienia są istotnie gorsze, a z drugiej strony gorszy jest przebieg infekcji. W grupie pacjentów, którzy są kwalifikowani do przeszczepienia, częstość występowania półpaśca jest 10-krotnie większa niż w zdrowej populacji w podobnym wieku.

Również powikłania mogą mieć dużo gorszy charakter, dlatego wielokrotnie widzimy nawracające infekcje VZV, przewlekający się półpasiec czy też bardzo długo trwającą neuralgię popółpaścową.

Ostatnio analizowano także szerszy wpływ półpaśca na sytuację psychologiczną pacjentów. Okazuje się, że neuralgia popółpaścowa jest piątą przyczyną samobójstw w Stanach Zjednoczonych. Wymaga też dłuższych i częstszych hospitalizacji, a leczenie pacjenta staje się mniej skuteczne, zwłaszcza że w trakcie aktywnej infekcji nie można podać mu skutecznego leczenia czy to przeciwbiałaczkowego, czy przeciwszpiczakowego – wyjaśniał ekspert.

Dodał też, że szczepionki starszej generacji, czyli żywe atenuowane, są u pacjentów hematoon-

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Archiwum Termedia

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. iStockphoto

26

dr Magdalena Kocot-Kępska: Wprowadzenie szczepionki, która jest w stanie zapobiegać półpaścowi, a tym samym neuralgii popółpaścowej w 80, 90, a czasem w 100 proc., to przełom w medycynie bólu

dr hab. Ernest Kuchar: Należy traktować szczepionkę jako inwestycję związaną z naszym nieuniknionym starzeniem. Zwłaszcza że jej przyjęcie jest interwencją drobną i wymagającą niewiele wysiłku

kologicznych przeciwwskazane ze względu na głęboką immunosupresję, która u nich występuje.

Także skuteczność szczepionek mRNA, takich jak szczepionki przeciwko COVID-19, jest u tych pacjentów mniejsza. Inaczej jest w przypadku szczepionki przeciw półpaścowi, która jest rekombinowana i ma adiuwant wzmacniający skuteczność tego szczepienia, która wynosi powyżej 97 proc. w ogólnej populacji 50+, a 90 proc. w starszych grupach wiekowych.

– Warto zwrócić uwagę, że czasami pacjenci z upośledzoną odpornością wymagają pewnych modyfikacji dawkowania – częstszych lub większych dawek, tak jak to się praktykuje w przypadku szczepień przeciwko grypie – zaznaczył prof.

Krzysztof Giannopoulos.

wynika, że po jego przekroczeniu zwiększa się ryzyko zachorowania na półpasiec – wyjaśnił.

Jak dodała dr Ilona Małecka, rekomendacje te mają jeszcze jedno fundamentalne znaczenie – pozwalają lekarzom odnieść się do dokumentu, który jest spójny, jednolity i umożliwia im mówienie jednym głosem, co w relacji z pacjentem jest niezwykle ważne. – Najgorszy jest dwugłos, trójgłos, który sprawia, że pacjent jest zagubiony i nie wie, czy wybrać tę metodę profilaktyki.

W konsekwencji często rezygnuje z zaszczepienia się – podkreśliła ekspertka.

Rekomendacje towarzystw naukowych W maju 2023 r. w czasopiśmie „Medycyna Praktyczna” opublikowano zaktualizowane zalecenia grupy ekspertów Polskiego Towarzystwa Wakcynologii, Polskiego Towarzystwa Medycyny Rodzinnej, Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego, Polskiego Towarzystwa Badania Bólu i Polskiego Towarzystwa Neurologicznego dotyczące szczepienia przeciwko półpaścowi.

Współautor tej publikacji, dr hab. n. med. Ernest Kuchar z Kliniki Pediatrii z Oddziałem Obserwacyjnym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zapewnił, że zamieszczone w niej rekomendacje dotyczące szczepień przeciwko półpaścowi nie są trudne w implementacji. – Zgodnie z nimi przeciwko półpaścowi powinni się zaszczepić pacjenci przewlekle chorzy w wieku 18+ i wszystkie zdrowe osoby, które ukończyły 50. rok życia. Skąd ten 50. rok życia? Z danych epidemiologicznych

Jak przekonać dorosłych Wprawdzie udało się przyzwyczaić nasze społeczeństwo, że istnieje program szczepień dla populacji pediatrycznej, ale ze szczepieniami dorosłych nadal mamy niemały problem. We wrześniu br. Modern Healthcare Institute opublikował raport „Szczepienia dorosłych: potrzeby i możliwości. Raport otwarcia”, w którym specjaliści między innymi pod kierownictwem prof.

Jacka Wysockiego przedstawili analizę sytuacji w szczepieniach dorosłych, porównanie sytuacji w Polsce i w innych krajach europejskich oraz rekomendacje dotyczące zmian. Jednoznacznie stwierdzili, że szczepień refundowanych dla dorosłych w Polsce jest za mało. W jaki sposób należałoby wobec tego przekonać do szczepień dorosłych pacjentów?

Jak zauważyła dr Ilona Małecka, pandemia COVID-19 pokazała, że szczepić mogą się także osoby dorosłe. Co więcej, program szczepień przeciwko COVID-19 rozpoczął się właśnie od dorosłych, a ściśle od grupy seniorów. – Myślę, że mamy do wykonania ogromną pracę w za-

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

dr Ilona Małecka: Badania pokazały bezpieczeństwo i wysoką skuteczność szczepionki nie tylko w profilaktyce półpaśca, lecz także przewlekłego bólu po przechorowaniu półpaśca, którego w przypadku tej choroby najbardziej się obawiamy

prof. Irena Walecka: Półpasiec może być przyczyną udaru niedokrwiennego mózgu, aseptycznego zapalenia opon mózgowych, zapalenia mózgu, zapalenia rdzenia, zespołu Guillaina-Barrégo, choroby sercowo-naczyniowej i zawału serca, a także neuralgii popółpaścowej

kresie zmiany świadomości nie tylko pacjentów, lecz także środowiska medycznego. I to zarówno lekarzy rodzinnych, którzy odpowiadają za realizację szczepień, jak i lekarzy specjalistów, których pacjent często pyta o radę z uwagi na wielochorobowość. Dlatego edukacja powinna zataczać szerokie kręgi, żebyśmy odnieśli sukces w realizacji programu szczepień dla dorosłych, zwłaszcza że oferta szczepionek dla nich jest bardzo duża i należy z niej korzystać – stwierdziła ekspertka.

Doktor hab. Ernest Kuchar zwrócił uwagę, że Polska jest jednym z najszybciej starzejących się krajów w Unii Europejskiej. – Za kilka lat będziemy żyć w społeczeństwie, w którym brakuje młodych ludzi do opieki nad starszą częścią populacji.

Wtedy przekonamy się, jak ważne jest to, żebyśmy mogli funkcjonować samodzielnie. Profilaktyka półpaśca jest jednym z czynników, który pozwoli nam starzeć się zdrowo i dłużej zachować sprawność. Dlatego uważam, że powinniśmy nie tylko informować o szczepieniach, lecz także je rekomendować. Z doświadczenia wiem, że jeśli lekarz ma dobry kontakt z pacjentem i z przekonaniem zaleca szczepionkę, a nie tylko o niej informuje, to odmowa jej przyjęcia raczej się nie zdarza.

Szczepienia generalnie spoczywają na barkach lekarzy pierwszego kontaktu i już z chwilą poznania danego problemu zdrowotnego powinna pojawić się z ich strony rekomendacja, jako przygotowanie do powikłań związanych z zastosowaniem terapii immunosupresyjnej. Zastanawiam się, czy adresatem informacji na temat szczepień nie powinna być także rodzina pacjenta w wieku senioralnym, która się nim opiekuje – dodał.

Jak zauważył prof. Krzysztof Giannopoulos, lekarze pierwszego kontaktu często boją się podać

pacjentowi hematoonkologicznemu szczepionkę.

– Czasami spotykamy się z prośbami od lekarzy rodzinnych, żeby napisać, czy pacjent nie ma przeciwwskazań do szczepień. Tymczasem jest to odwrócenie sytuacji. Choroba hematoonkologiczna jest wskazaniem do szczepienia, a nie przeciwwskazaniem. Dlatego należałoby zwrócić szczególną uwagę na edukację. I to zarówno pacjentów, jak i organizacji pacjenckich. Ważne, aby edukacja była skoordynowana z pracami ekspertów, od których powinny pochodzić wszystkie merytoryczne informacje – proponował.

Eksperci od dawna dyskutują o potrzebie stworzenia kalendarza szczepień dla dorosłych, na wzór kalendarza opracowanego dla dzieci.

– Wśród dorosłych pacjentów brakuje świadomości, że dzięki szczepieniu mogą poprawić jakość swojego życia w przyszłości. O ile łatwe jest przekonanie ich do zaszczepienia dzieci, o tyle namówienie ich samych stanowi często problem.

Dlatego uważam, że całe środowisko medyczne ma do wykonania ogromną pracę edukacyjną. Chciałabym też podkreślić rolę organizacji pacjenckich jako tych, które mogą inicjować pewne ruchy, chociażby w kierunku ustanowienia refundacji wybranych szczepionek. Taki dwugłos – medyków z jednej strony i pacjentów z drugiej – na pewno przemówi do niezdecydowanych – podkreśliła dr Ilona Małecka.

Szczepienie się opłaca Szczepienie przeciwko półpaścowi nie tylko chroni pacjenta przed zachorowaniem i groźnymi powikłaniami. Jest ono także korzystne w aspekcie farmakoekonomicznym, o czym przypomniała dr Magdalena Kocot-Kępska.

Półpasiec jest postrzegany jako choroba dość łagodna.

W rzeczywistości jednak może powodować groźne powikłania, którym można zapobiegać poprzez szczepienie

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

– W naszej Poradni Leczenia Bólu w Krakowie, która jest największą tego typu placówką w Polsce, koszt leczenia pacjentów z neuralgią popółpaścową stanowi w przybliżeniu wysokość miesięcznego budżetu poradni, przy czym chorzy ci stanowią mniej niż 10 proc. leczonych u nas pacjentów. Ogromne koszty związane są z licznymi wizytami w poradni, farmakoterapią, ze stosowaniem metod przeciwbólowych w postaci blokad – wymieniała. – Środki wydawane na leczenie pacjentów z neuralgią popółpaścową w poradni leczenia bólu można by przeznaczyć na innych pacjentów – dodała.

– Pamiętajmy, że społeczeństwo się starzeje, a ból w przebiegu choroby zwyrodnieniowej dotyczy nawet 50 proc. osób w wieku podeszłym. W związku z tym w poradniach leczenia bólu będziemy mieć coraz więcej pacjentów z przewlekłym bólem zwyrodnieniowym, którzy niestety będą musieli czekać w kolejce, ponieważ takie są realia. Warto też wspomnieć, że ból przewlekły, także w neuralgii popółpaścowej, niszczy mózg pacjentów i to nie tylko dlatego, że boli, lecz także dlatego, że sam proces powstawania bólu sprawia, że obumierają neurony istniejące w naszym ośrodkowym układzie nerwowym, które odpowiadają za kontrolowanie emocji, snu, nastroju, pamięci. Poza tym pacjent z bólem przewlekłym ma większe ryzyko rozwoju demencji czy choroby Alzheimera, co generuje również koszty pośrednie. Poza tym ból przewlekły dotyczy nie tylko samego pacjenta, ale całego jego środowiska i rodziny. Ktoś przecież musi zaopiekować się osobą starszą, przywieźć ją do poradni, wykupić leki. Dlatego czekamy z niecierpliwością na refundację szczepionki dla pacjentów w wieku podeszłym, co spowodowałoby, że pacjenci chętniej by się szczepili.

– Odkąd szczepionka jest dostępna na naszym rynku, pojawia się problem wysokich kosztów.

Stąd nasze spotkanie, które – mam nadzieję – przekona decydentów, że trzeba zacząć myśleć o profilaktyce półpaśca i wszystkich jego powikłań. Szczepionka nie jest tania, ale w porównaniu z kosztami nowoczesnych terapii jej cena nie jest wysoka. Wszyscy musimy się przygotować na to, że kiedyś będziemy starzy i powinniśmy zrobić co w naszej mocy, aby jak najdłużej zachować zdrowie i samodzielność. Dlatego należy traktować szczepionkę jako inwestycję związaną z naszym nieuniknionym starzeniem. Zwłaszcza że jej przyjęcie jest interwencją drobną i wymagającą niewiele wysiłku – przekonywał dr hab.

Ernest Kuchar.

O aspekcie finansowym szczepień wspomniał prof. Krzysztof Giannopoulos. – Nasi pacjenci w wieku podeszłym nie zawsze mają możliwość, by zapłacić za szczepienie, które stanowi dla nich spory wydatek. W związku z tym przydałby się jakiś mechanizm refundacji. Wiem, że okresowo, lokalnie – w województwach – na poziomie funduszy europejskich czy marszałkowskich wdrażano programy profilaktyczne, w których były bezpłatnie dostępne szczepienia. Warto zwrócić uwagę, że grupy, które wymagałyby formuły refundacyjnej, są szersze niż tylko pacjenci z chorobami układu krwiotwórczego i chłonnego. Należałoby o tym pamiętać – zakończył.

Agata Misiurewicz-Gabi

27

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Rekomendacje profilaktyki i leczenia

Z

Zakażenia zdarzają się w każdym szpitalu i mogą dotyczyć każdego pacjenta, ponieważ duża ich część ma charakter wewnątrzpochodny. Oznacza to, że są to zdarzenia wynikające z przemieszczenia się patogenów z jednego obszaru organizmu do drugiego.

– Zakażenia szpitalne są niejednokrotnie trudne do uniknięcia – podkreślił dr n. med. Paweł Grzesiowski z Centrum Medycyny Zapobiegawczej i Rehabilitacji w Warszawie, ekspert Naczelnej Rady Lekarskiej. – Po pierwsze pacjent, którym się opiekujemy, bardzo często ma wiele chorób współistniejących, jest w podeszłym wieku i przebywa w szpitalu na tyle długo, że zakażenie może się rozwinąć podczas udzielania świadczeń zdrowotnych, co spełnia kryteria rozpoznania zakażenia szpitalnego. Drugim problemem jest rozwój oporności drobnoustrojów na antybiotyki. Szpitale i placówki medyczne są niestety inkubatorami lekooporności. Duże ilości antybiotyków przypadają na relatywnie małą grupę pacjentów i ta intensywna, często nadmiarowa antybiotykoterapia w połączeniu z problemami z przestrzeganiem procedur czy możliwością ich wdrażania przyczyniają się do rozprzestrzeniania się zakażeń wieloopornymi drobnoustrojami – wyjaśnił.

– Co jakiś czas w mediach pojawiają się historie o ogniskach epidemicznych, ale to tylko wierzchołek góry lodowej. Wiemy, że takich zakażeń jest znacznie więcej. Problem jest na tyle poważny, że został uregulowany ustawowo. Kontrola zakażeń szpitalnych podlega bardzo silnej presji również organów nadzorujących szpitale, chociażby inspekcji sanitarnej. Można jednak powiedzieć, że w tym gąszczu różnych procedur i przepisów nie zawsze udaje się znaleźć właściwą drogę do zapobiegania zakażeniom. To jest bardzo złożony problem, wymagający permanentnego szkolenia, edukacji, podnoszenia kultury pracy, żeby zakażeń szpitalnych było jak najmniej, bo całkowicie nie da się ich wyeliminować – dodał ekspert.

– Z punktu widzenia czysto epidemiologicznego problem zakażeń szpitalnych dotyczy co dziesiątego, co dwudziestego pacjenta – w zależności od oddziału. Na niektórych oddziałach, na przykład hematologicznych czy intensywnej terapii, zakażeń jest znacznie więcej, nawet do 40 proc. Są też dziedziny, w których częstość ich występowania jest

poniżej 1 promila, na przykład chirurgia endoskopowa czy ortopedia czysta, nieurazowa. Mamy też bardzo specyficzne oddziały, takie jak okulistyka, gdzie zakażenia występują w 1 przypadku na 10 tys. Wszystko to sprawia, że zakażenia szpitalne są zróżnicowanym i skomplikowanym zagadnieniem. Trudno zbudować jeden wskaźnik lub parametr, który je opisze. Na pewno obserwujemy zwiększenie ryzyka po stronie pacjentów, którzy są coraz trudniejsi, a w szpitalach niestety coraz więcej jest patogenów wieloopornych – mówił dr Paweł Grzesiowski. – Im krócej pacjent przebywa w szpitalu, tym bezpieczniej dla niego i tym mniej zakażeń. Im mniej antybiotyków używamy do leczenia chorego, tym mniej go obciążamy powikłaniami, w tym kolejnym zakażeniem – podsumował.

Uczmy studentów o zakażeniach szpitalnych – W trakcie sześcioletnich studiów lekarskich problem zakażeń szpitalnych właściwie nie istnieje – stwierdziła prof. dr hab. n. med. Marzenna Bartoszewicz z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, wiceprezes Towarzystwa Mikrobiologii Klinicznej, konsultant wojewódzki w dziedzinie mikrobiologii lekarskiej dla województwa dolnośląskiego. – Trochę mówi się o nim na drugim roku mikrobiologii, gdy młodzi ludzie jeszcze nie mają pojęcia, jak wygląda medycyna czy praca w szpitalu. Słyszą o zakażeniach szpitalnych, jednak bez przełożenia na praktykę ta wiedza im umyka. Pogłębiona edukacja na ten temat powinna być prowadzona w trakcie szkoleń specjalizacyjnych. Należy także wprowadzić dwutygodniowe szkolenie z zakażeń szpitalnych na ostatnim roku rezydentury – przekonywała.

– Poza okulistyką i kilkoma innymi specjalizacjami prawie w ogóle nie ma mikrobiologii. Nie chodzi o to, żeby młodych chirurgów od początku uczyć o bakteriach, ale żeby im uświadomić, że są one wrogiem szybszym i mądrzejszym od nas. Powinna też istnieć restrykcyjna szpitalna polityka antybiotykowa. Antybiotyk to nie jest lek przeciwgorączkowy, przeciwkaszlowy ani lek uspokajający sumienie lekarza. Nie wolno go podawać na wszelki wypadek. Oczywiście istnieje profilaktyka antybiotykowa, czyli profilaktyka okołooperacyjna – krótka, w jednej dawce albo co trzy godziny, gdy operacja się przedłuża. Nigdy natomiast nie wolno

Fot. Archiwum Termedia

Zakażenia szpitalne, rozumiane jako powikłanie lub zdarzenie niepożądane, są problemem ogólnoświatowym.

W trakcie konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość eksperci dyskutowali o tym, jak wielkie wyzwanie stanowią one dla współczesnej medycyny.

Fot. Patryk Rydzyk

28

dr Paweł Grzesiowski: Im krócej pacjent przebywa w szpitalu, tym bezpieczniej dla niego i tym mniej zakażeń. Im mniej antybiotyków używamy do leczenia chorego, tym mniej go obciążamy powikłaniami, w tym kolejnym zakażeniem

prof. Marzenna Bartoszewicz: Antybiotyk to nie jest lek przeciwgorączkowy, przeciwkaszlowy ani lek uspokajający sumienie lekarza.

Nie wolno go podawać na wszelki wypadek. Nadużywanie antybiotyków natychmiast prowadzi do selekcji szczepów opornych

zapominać, że nadużywanie antybiotyków natychmiast prowadzi do selekcji szczepów opornych – kontynuowała prof. Marzenna Bartoszewicz.

– Problem polega na tym, że w systemie kształcenia – na studiach, stażu, rezydenturze – niestety nie mamy kultury ścieżki pacjenta – dodał prof. dr hab. n. med. Tomasz Banasiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chirurgii Ogólnej, Endokrynologicznej i Onkologii Gastroenterologicznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. – Uczymy poszczególnych procedur, a pomijamy klucz do rozwiązania problemu, czyli właśnie stworzenie ścieżek pacjenta, których głównym celem jest to, by pacjent wychodził ze szpitala w możliwie najlepszym stanie zdrowia. Już na początku, podczas przyjęcia do placówki, powinniśmy wyselekcjonować chorych z grupy zwiększonego ryzyka.

Gdy wiemy, że pacjent jest zakażony, należy go pokierować specjalną ścieżką, być może wcześniej przygotować do przyjęcia na oddział. Możemy też o niego zadbać śródoperacyjnie, by zmniejszyć ryzyko zakażenia – proponował.

– Oczywiście niezbędna jest również racjonalna polityka antybiotykowa. Uważam, że stosujemy antybiotyki często, ale niewłaściwie – w małych dawkach, zbyt krótko, nie monitorujemy skuteczności. Jakby najważniejsze było to, że antybiotyk jest wpisany w kartę. A powinniśmy leczyć antybiotykami rzadziej, ale bardziej efektywnie.

Pamiętajmy, że jeśli już trzeba zastosować antybiotyk, to powinien on być dopasowany do sytuacji. Używajmy antybiotyków do walki z faktycznym zakażeniem – podkreślił prof. Tomasz Banasiewicz.

Konieczne są wytyczne i zalecenia – Światowa Organizacja Zdrowia zaleca, by przez 30 dni od operacji monitorować skuteczność leczenia pod kątem zakażenia miejsca operowanego. Który chirurg wie, ilu jego pacjentów ma zakażenie? Nie monitorujemy tego. A dopiero ten element da nam wiarygodną informację na temat zakażeń pooperacyjnych. Oczywiście na zjazdach towarzystw naukowych staramy się opracowywać pewne modele postępowania, ale uważam, że inicjatywa jest po

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

zakażeń szpitalnych stronie Ministerstwa Zdrowia – ocenił prof.

Tomasz Banasiewicz. – Wytyczne dotyczące wskazanego problemu powinny być zamawiane przez Ministerstwo Zdrowia. Ono też powinno dobrać grupę ekspertów, którzy opracują zalecenia i ścieżkę pacjenta, pod którymi wszyscy – lekarze i mikrobiolodzy – będziemy mogli się podpisać. Jako chirurg oczekuję stworzenia modelu, w którym także pacjent będzie mógł się odnaleźć od początku do końca, wymagając od nas, by go zgodnie z tym modelem prowadzić. Takiego postępowania powinniśmy uczyć studentów – dodał.

stwierdzenie, że jest to nawet kilka procent całego budżetu na leczenie szpitalne. Problem zakażeń to bardzo kompleksowa sprawa. Chirurg, który chciałby wiedzieć, jak wygląda przebieg pooperacyjny, czy doszło do zakażenia oraz jak ewentualnie było ono leczone, ma taką możliwość, ale tylko wtedy, gdy będziemy tworzyć organizacje koordynowanej ochrony zdrowia. Takie modele istnieją między innymi w Izraelu i Stanach Zjednoczonych, gdzie pacjent w myśl zasady opieki opartej na wartości jest prowadzony przez organizacje w całym przebiegu swojej choroby. Edukację i przygotowanie pacjenta, także poza szpitalem, można realizować we współpracy z personelem pielęgniarskim, lekarzami POZ, chirurgami, konsultantami ds. mikrobiologii. Należy pamiętać, że wartość dla pacjenta dostarczają tylko i wyłącznie podmioty lecznicze, a nie politycy, urzędnicy, płatnicy – zaznaczył.

Współodpowiedzialność pacjenta – Chciałbym zwrócić uwagę na mało popularny element zapobiegania zakażeniom

Fot. Patryk Rydzyk

Zakażenia szpitalne jako zdarzenia niepożądane – Do każdej regulacji wewnętrznej potrzebna jest regulacja zewnętrzna – mówił dr n. med. Piotr Warczyński, ekspert w zakresie organizacji ochrony zdrowia. – One istnieją, ale pojawiają się pytania, czy będą przestrzegane oraz w jaki sposób ich działanie będzie kontrolowane. Należy pamiętać, że każde zakażenie wewnątrzszpitalne jest

zdarzeniem niepożądanym, czyli podlega pewnym regulacjom. Od 8 września obowiązuje nowa ustawa o bezpieczeństwie i jakości leczenia pacjenta, która obejmuje także oporność na antybiotyki. Każdy podmiot, który korzysta ze środków publicznych Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) lub Ministerstwa Zdrowia, będzie musiał przejść proces autoryzacji, wprowadzić wewnętrzny system zarządzania jakością, w którym muszą zostać szczegółowo opisane wszystkie procedury. Nie wiadomo, kiedy ta ustawa zacznie działać, ale przypuszcza się, że za pół roku – do dziewięciu miesięcy. Wszystkie podmioty, które będą chciały przystąpić do jakiegokolwiek postępowania konkursowego, będą musiały sprawozdawać i przejść cały system autoryzacji. To może pomóc, pod warunkiem że będzie przestrzegane i kontrolowane przez NFZ – wyjaśnił.

– Koszty zdarzeń niepożądanych są niebagatelne – podkreślił dr n. med. Jarosław J. Fedorowski, prof. UWM, prezes Polskiej Federacji Szpitali, Koalicja na Rzecz Bezpieczeństwa Szpitali. – Można zaryzykować

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Tomasz Banasiewicz – kierownik Katedry i Kliniki Chirurgii Ogólnej, Endokrynologicznej i Onkologii Gastroenterologicznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu • prof. dr hab. n. med. Marzenna Bartoszewicz – Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, Towarzystwo Mikrobiologii Klinicznej, konsultant wojewódzki w dziedzinie mikrobiologii lekarskiej dla województwa dolnośląskiego • dr n. med. Jarosław J. Fedorowski, prof. UWM – prezes Polskiej Federacji Szpitali, Koalicja na rzecz Bezpieczeństwa Szpitali • dr n. med. Paweł Grzesiowski – Centrum Medycyny Zapobiegawczej i Rehabilitacji w Warszawie, ekspert Naczelnej Rady Lekarskiej • dr n. med. Piotr Warczyński – ekspert w zakresie organizacji ochrony zdrowia

szpitalnym, czyli współodpowiedzialność pacjentów. Wśród strategii ograniczających zakażenia powinny się znaleźć edukacja pacjentów na temat higieny czy na przykład uniemożliwianie im chodzenia boso – kontynuował prof. Jarosław J. Fedorowski.

– Polscy studenci uczą się wielkiej ilości teorii, ale zdecydowanie za mało poznają zagadnień praktycznych – jak zachować się w szpitalu, w kontakcie z pacjentem, jak przyczyniać się do zapobiegania infekcjom.

Lekarzom już praktykującym także należy przypominać o tych problemach. W stanie Nowy Jork rozwiązano to w ten sposób, że każdy specjalista, żeby utrzymać prawo do wykonywania zawodu, co 4 lata musi odbyć certyfikowany kurs zapobiegania zakażeniom, a następnie zdać test – dodał.

– Rzeczywiście współodpowiedzialność pacjentów jest bardzo ważna – zgodziła się prof. Marzenna Bartoszewicz. – W chirurgii o zakażeniu szpitalnym mówimy wtedy, kiedy dojdzie do niego w ciągu 30 dni od operacji bez biomateriałów i 90 dni z biomateriałami. Pacjent nie przebywa już wtedy w szpitalu i to od niego zależy, jak będzie dbał o miejsce operowane – czy będzie zmieniał opatrunki, chodził do poradni chirurgicznej, uważał na tę okolicę. To jest bardzo ważne i pacjent musi o tym wiedzieć. Nie można całej odpowiedzialności zrzucać na szpital, operujących czy oddziały interny – podkreśliła.

– Mam kilkunastoletnie doświadczenie jako przewodnicząca zespołów kontroli zakażeń w różnych szpitalach. Na początku byliśmy w dwóch różnych światach: my – kontrolerzy – i oni – pracownicy szpitala. Krok po kroku dzięki edukacji, spotkaniom, wizytom na oddziałach, tworzeniu procedur stworzyliśmy jednak wspólny front. Naszym celem jest dobro pacjenta i ograniczanie zakażeń szpitalnych – mówiła prof. Marzenna Bartoszewicz.

– Zakażenie miejsca operowanego jest nierozerwalnie związane z niedożywieniem pacjenta – dodał prof. Tomasz Banasiewicz.

– Ocena odżywienia odbywa się w momencie przyjęcia pacjenta na oddział, często na dzień przed zabiegiem. Zwykle skierowanie na zabieg pacjent otrzymuje co najmniej kilka tygodni wcześniej. Od lat postulujemy,

29

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

Fot. Forum Ekonomiczne w Karpaczu

Fot. Forum Ekonomiczne w Karpaczu

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Archiwum Termedia

30

prof. Tomasz Banasiewicz: Wytyczne dotyczące zakażeń szpitalnych powinny być zamawiane przez Ministerstwo Zdrowia. Ono też powinno dobrać grupę ekspertów, którzy opracują zalecenia i ścieżkę pacjenta

prof. Jarosław J. Fedorowski: Postulujemy stworzenie modelu koordynowanej ochrony zdrowia, w którym będą konsorcja oparte na dobrowolnej współpracy podmiotów wynagradzanych nie za procedury i protokoły, ale za wynik leczenia

dr Piotr Warczyński: Od 8 września obowiązuje nowa ustawa o bezpieczeństwie i jakości leczenia pacjenta, która obejmuje także oporność na antybiotyki. Każdy podmiot, który korzysta ze środków publicznych, będzie musiał przejść proces autoryzacji

żeby w elektronicznym systemie wystawiania skierowań był uwzględniony wskaźnik masy ciała, który daje nam i pacjentowi informację o konieczności zgłoszenia się do poradni dietetycznej, by do czasu operacji poprawić jego kondycję.

ale dane w nich gromadzone nie są analizowane pod kątem ryzyka zakażeń, ich występowania i dalszych losów pacjentów.

Należy pozyskać specjalistyczne oprogramowanie. Marzy mi się wykorzystanie do tych zadań sztucznej inteligencji. Monitorowanie pacjentów po wypisie również wymaga środków. Po każdym zabiegu pacjent jest monitorowany przez 30 dni, ale jeśli ma implant, to ten czas wydłuża się do co najmniej 90 dni, a czasem nawet do roku – mówił dr Paweł Grzesiowski.

– Uczestniczyłem w pracach nad ustawą o jakości i uważam, że jest ona zestawem pobożnych życzeń – stwierdził prof. Tomasz Banasiewicz. – Zakładanie, że szpitale mają tworzyć procedury, jest zakładaniem braku standaryzacji. Procedury powinny powstawać na bazie ściśle określonych standardów, które można dostosować do szpitala, a my tych standardów nie mamy. Nie mamy zaleceń i rekomendacji sygnowanych ministerialnie, aktualizowanych, podpisanych.

Ustawa nie ma więc bazy, na której szpitale mogłyby tworzyć swoje procedury. Istnieje zatem ryzyko, że opracowane przez nie dokumenty nie będą nowoczesne, a organ nadzorczy będzie sprawdzał ich realizację, a nie poprawność merytoryczną. Zmuszanie szpitali, by tworzyły na nowo coś, co od dawna w świecie istnieje, jest wyważaniem otwartych drzwi.

– Faktycznie, brakuje odgórnych, centralnych wytycznych – przyznał dr Piotr Warczyński. – Nie trzeba jednak tworzyć ich na nowo, wystarczy wykorzystać doświadczenia innych krajów i przy pomocy polskich ekspertów zaadaptować ich rozwiązania do naszych warunków. Jeśli wprowadzamy

system zarządzania jakością, to należy pokazać wzór, do którego powinniśmy dążyć.

Pamiętajmy też, że do ustawy o zarządzaniu jakością nie wydano rozporządzeń, nie są one nawet na etapie konsultacji – zaznaczył.

– Ustawa o jakości w żaden sposób nie motywuje szpitala do inwestowania w ograniczenie liczby zakażeń szpitalnych – podkreślił prof. Tomasz Banasiewicz. – Bez względu na to, czy wypuszczę z oddziału 100 pacjentów z zakażeniem czy 100 pacjentów zdrowych, wycena danego świadczenia będzie taka sama. W systemie brakuje jasnej informacji, że płatnik finansuje dobrze wykonaną pracę. Mamy narzędzia do monitorowania przebiegu leczenia, ale one nie są uwzględnione w ustawie o jakości. Osiem lat temu w klinice stworzyliśmy aplikację do monitorowania przebiegu operacyjnego. W pandemii chcieliśmy ją nieodpłatnie przekazać Ministerstwu Zdrowia, niestety bez odzewu. A są już szpitale powiatowe, w których każdy wypisywany pacjent otrzymuje aplikację pozwalającą na kontakt z poradnią chirurgiczną i aktywne zbieranie danych. Dzięki niej może wcześnie się zorientować, że coś przebiega nieprawidłowo, i umówić się na konsultację z lekarzem. Ta usługa jest rozliczana przez NFZ. Takie rozwiązanie powinno być powszechne, uwzględnione w ustawie o jakości oraz odpowiednio wycenione. Te pieniądze zwrócą się przecież systemowi, jeśli uda się uniknąć kosztów wynikających z zakażenia, czyli powtórnych hospitalizacji, reoperacji itd. Oczekuję od systemu informacji o tym, co robię źle, i motywacji, by to poprawić – tłumaczył.

Kadry i nowe technologie – Budując systemy jakości, musimy się oprzeć na profesjonalistach, a w obszarze zakażeń szpitalnych nie ma ich w Polsce zbyt wielu – zauważył dr Paweł Grzesiowski. – Mamy oczywiście sporą grupę pielęgniarek, farmaceutów i mikrobiologów, ale lekarzy, którzy zajmują się stricte kontrolą zakażeń i strategią antybiotykową w szpitalach, jest znacznie mniej. Konieczne jest rozbudowanie tych kadr. Gdy w szpitalu nie ma osoby, która w pełnym wymiarze godzin zajmuje się problemem zakażeń, to wychwytywanie i analizowanie przypadków zakażeń oraz implementowanie wniosków do codziennej pracy oddziałów jest niezwykle trudne – przestrzegał.

– Nowe technologie w medycynie dotyczą między innymi walki z zakażeniami szpitalnymi. Ich wprowadzanie do szpitali wiąże się z kosztami i na to powinny być zapewnione odpowiednie fundusze. Jednym z najbardziej skutecznych sposobów zmniejszania transmisji drobnoustrojów w szpitalach jest budowa sal jedno- i dwuosobowych z węzłami sanitarnymi. Koszty takich inwestycji muszą być uwzględnione w planach finansowych szpitali. Również w analizowaniu danych pojawiają się nowe technologie. Obsługa baz danych wymaga odpowiednio wyszkolonych kadr. Obecnie większość placówek prowadzi takie bazy,

– Zarządzanie jednostkami ochrony zdrowia to praca zespołowa – zaznaczył prof.

Jarosław J. Fedorowski. – Największy problem mamy z fragmentaryzacją procesu zarządzania w placówkach i z silosowością systemu ochrony zdrowia. Fragmentaryzacja przeszkadza nam w prewencji i zwalczaniu zakażeń szpitalnych. Dlatego postulujemy stworzenie docelowego modelu koordynowanej ochrony zdrowia, w którym będą konsorcja oparte na dobrowolnej współpracy podmiotów wynagradzanych nie za procedury i protokoły, ale za wynik leczenia. Model koordynowanej ochrony zdrowia, o którym mówi Polskie Towarzystwo Koordynowanej Ochrony Zdrowia, jest drogą do osiągnięcia tego celu – zapewnił.

Zakażenia szpitalne i antybiotykooporność są nierozłączne – Nie da się rozdzielić zakażeń szpitalnych i antybiotykooporności – podkreślił dr Paweł Grzesiowski. – Grupa pacjentów najbardziej zagrożona zakażeniami lekoopornymi to jednocześnie osoby, które nabyły zakażenie florą szpitalną, często zmutowaną pod presją antybiotyków. Używamy antybiotyków, aby wyleczyć pacjenta z zakażenia, ale przecież bakterie, które bytują w organizmie pacjenta, przy każdej kuracji mogą nabyć antybiotykooporności. Przez wiele dziesięcioleci lekarze byli dość lekkomyślni, jeżeli chodzi o stosowanie antybiotyków, bo to zagrożenie nie było widoczne. Od 20 lat narasta ono lawinowo, a w nas niestety pozostały pewne stereotypy postępowania. Musimy edukować lekarzy, że podając pacjentowi antybiotyk, powinni brać pod uwagę nie tylko cel indywidualny, lecz także cel epidemiologiczny. To trudne, gdy takie postępowanie nie jest wpisane w ogólną strategię zapobiegania zakażeniom szpitalnym. Samo usunięcie bądź ograniczenie antybiotykoterapii może bowiem być odebrane jako ingerencja w decyzje lekarza czy też na przykład próba oszczędzania na zdrowiu pacjenta. Dlatego strategia antybiotykowa powinna być stawiana na równi z kulturą pracy, stosowaniem środków dezynfekcyjnych, sterylizacją i innymi procedurami, które prowadzą do zmniejszenia ryzyka transmisji zakażeń. Zasady racjonalnej antybiotykoterapii muszą być wdrażane dla całego szpitala, przy czym powinna być delegowana osoba, która zajmie się tym całościowo. Najlepsze efekty przynosi nie procedura zapisana na papierze, ale osobista dyskusja kliniczna pomiędzy lekarzem prowadzącym a konsultantem antybiotykowym – zakończył.

– Każda trudna decyzja dotycząca podania antybiotyku powinna być konsultowana, bo może wpłynąć na bezpieczeństwo całego szpitala. Musimy myśleć perspektywicznie i działać w sposób celowany, opierać się na posiewach. Stwarzajmy plan leczenia pacjenta i współdziałajmy z mikrobiologami – apelował prof. Tomasz Banasiewicz.

Agnieszka Pacuła

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

31

Kryzys kadrowy – polski lekarz to zapracowany emeryt, przytłoczony biurokracją

Fot. Patryk Rydzyk

Pod względem liczby lekarzy na mieszkańca jesteśmy w średniej europejskiej. Problemem jest to, że poważny niedobór kadrowy notujemy w sektorze publicznym. Do tego marnujemy czas lekarzy, zapominając, że są najdroższym zasobem szpitala – ocenili eksperci podczas panelu „Kryzys kadrowy w szpitalach” w trakcie konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość.

W debacie uczestniczyli:

W

– W rejestrze Naczelnej Izby Lekarskiej (NIL) jest 202 tys. lekarzy i lekarzy dentystów, z czego 163 tys. aktywnie wykonuje zawód. Średnia wieku tej grupy to 51 lat, średnia zgonu dla mężczyzny wynosi 75 lat, a dla kobiety 76 lat – mówił prezes Naczelnej Rady Lekarskiej Łukasz Jankowski.

Ekspert wskazał, że lekarki żyją średnio aż o 5 lat krócej niż cała polska populacja.

Lekarzy brakuje głównie w publicznym systemie Z danych zebranych przez NIL w opracowaniu „Diagnoza szpitalnictwa 2023” wynika, że problemem są nie tylko braki kadrowe, lecz także rozmieszczenie lekarzy na mapie Polski.

– Nawet w tych miejscach, gdzie zgodnie z raportami lekarzy jest wystarczająco dużo, bo na oddziale pracuje ich 14–15, gdy pytamy samych zainteresowanych, to okazuje się, że w rzeczywistości jest ich mniej. Na przykład jedynie 9, a kolejnych 4 to dyżuranci albo konsultanci – informował Łukasz Jankowski.

• Mikołaj Akerman – Medical Personal Service • Grażyna Cebula-Kubat – Ogólnopolski Związek Zawodowy Lekarzy • prof. dr hab. n. med. Janusz Heitzman – pełnomocnik ds. psychiatrii sądowej przy Ministerstwie Zdrowia • Łukasz Jankowski – prezes Naczelnej Rady Lekarskiej • Robert Mazur – Ogólnopolski Związek Pracodawców Szpitali Powiatowych • Andrzej Tytuła – wiceprezes Naczelnej Rady Pielęgniarek i Położnych • Małgorzata Zadorożna – dyrektor w Departamencie Rozwoju Kadr Medycznych Ministerstwa Zdrowia

Dodał, że aż połowa lekarzy zgłasza wypalenie zawodowe, a kolejne 30 proc. jest w wieku emerytalnym, z czego jedynie 4 proc. nie świadczy pracy.

– To pokazuje jasno, że gdyby zamiast rezydentów zaprotestowali lekarze emeryci, system by się załamał. Pamiętajmy, że lekarze emeryci to głównie specjaliści, pracujący w jednym miejscu przez wiele lat i wypełniający luki w systemie. Przedstawiona przeze mnie wizja jest dosyć poważna i wskazuje na kryzys – przestrzegał Łukasz Jankowski.

– Kolejną ważną rzeczą jest to, że lekarzy brakuje głównie w publicznym systemie ochrony zdrowia.

Lekarze ponad 80 proc. czasu spędzają na wypełnianiu dokumentacji medycznej i biurokracji – podsumował.

– Według danych GUS mamy 3,3 lekarza na tysiąc mieszkańców, co zbliża nas do średniej europejskiej i może wskazywać, że nie jest źle z naszymi kadrami. Niestety, chociaż mamy lekarzy, to nie w publicznym systemie ochrony zdrowia. Do tego marnujemy ich czas, zapominając, że są najdroższym zasobem szpitala. Dlatego domagamy się, by najwyżej wyceniany pracownik wykonywał wyłącznie zadania, do których jest powołany.

Gdybyśmy zmienili system na pacjentocentryczny i wspomagający lekarzy, może nie mielibyśmy dziś tak smutnych danych, jakie przedstawiłem – zaznaczył prezes Łukasz Jankowski.

Do kwestii związanych z wypaleniem zawodowym odniósł się prof. dr hab. n. med. Janusz

32

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

Heitzman, pełnomocnik Ministerstwa Zdrowia ds. psychiatrii sądowej. – Wypalenie zawodowe kadr medycznych jest ogromnym problemem, z którym lekarze psychiatrzy spotykają się w swojej pracy. Możemy wskazać też, że dziś lekarz wypalony zawodowo to młoda kobieta pracująca zdecydowanie więcej, niż powinna. Jest bardzo zmęczona, wyczerpana emocjonalnie, a równocześnie towarzyszy jej depersonalizacja, czyli cynizm w pracy i poczucie braku wyjścia z tej sytuacji. Co gorsze, podobne emocje towarzyszą jej w domu.

Taka lekarka ma poczucie, że również jej osobiste życie nie jest satysfakcjonujące. Często osoby te cierpią z powodu depresji – mówił.

Odejście uprawnionych pielęgniarek na emeryturę zburzyłoby system Wiceprezes Naczelnej Rady Pielęgniarek i Położnych Andrzej Tytuła zwrócił uwagę na grupę zawodową pielęgniarek i położnych, która jest – jak podkreślił – najliczniejsza wśród zawodów medycznych.

– W izbie jest zarejestrowanych ponad 350 tys. pielęgniarek i położnych, a w systemie pracuje ok. 250 tys. z nich. Średnia wieku wynosi 53 lata, a śmiertelność jest znacznie wyższa niż w populacji ogólnej. Pielęgniarki średnio umierają w wieku 61 lat. Co więcej, na tysiąc pacjentów przypada 5,1 pielęgniarki, co pokazuje, że jesteśmy daleko, jeśli chodzi o wskaźniki krajów unijnych. Niepokojące jest też to, że w systemie pracuje wiele osób w wieku emerytalnym. Gdyby nagle one wszystkie odeszły, to stracilibyśmy 70 tys. pielęgniarek i położnych. W takiej sytuacji system by się załamał. Wprawdzie obserwujemy rosnące zainteresowanie kształceniem na kierunku pielęgniarskim, jednak nic za tym nie idzie, ponieważ nie ma etatów dla młodych. Pracodawcy wolą zatrudniać osoby doświadczone i wzmacniać zespoły emerytami. Niepokojące jest też to, że coraz częściej personel zwraca się do izby ze skargami, że zarządzający wprowadzają na oddziałach obsady jednoosobowe – zaznaczył Andrzej Tytuła.

W szpitalach powiatowych dramatycznie brakuje personelu Robert Mazur, członek zarządu Ogólnopolskiego Związku Pracodawców Szpitali Powiatowych, potwierdził opinię prezesa Łukasza Jankowskiego, że mamy bardzo poważny kryzys kadrowy w systemie publicznym. – Gdyby go nie było, to

Grażyna Cebula-Kubat: W Polsce aktywnych zawodowo jest 1800 lekarzy po 80. roku życia.

Te osoby dają sobie radę, pracując na oddziale. Największym problemem szpitali, gdzie jest mało rezydentów, jest jednak zaopatrzenie dyżurów

po co otwieralibyśmy nowe kierunki lekarskie na uczelniach, które nie mają żadnego doświadczenia ani odpowiedniej bazy medycznej? Nasuwa się też pytanie, gdzie studenci tych niemal 40 szkół wyższych znajdą miejsca na praktyki. Jestem prezesem szpitala miejskiego, który w żaden sposób nie jest związany z nauczaniem klinicznym, a mimo to nasza lecznica podpisała już umowy z czterema uczelniami. Na tym nie koniec – przychodzą do mnie przedstawiciele kolejnych szkół, którym musiałem odmówić z uwagi na brak możliwości, chociaż mam świadomość, z jak olbrzymimi problemami kadrowymi borykają się polskie szpitale. Potrzebujemy specjalistów, bo powierzamy im zdrowie i życie pacjentów, w tym członków naszych rodzin.

Mam poważne obawy, czy przy takim tempie rozwoju edukacji medycznej zapewnimy odpowiednią jakość terapii – przyznał.

– Kolejny problem, który jest efektem kryzysu kadrowego, to zamykanie oddziałów w niektórych szpitalach powiatowych. O ile w dużych placówkach może tego jeszcze nie widać, o tyle na prowincji już tak. Tam niestety praca oddziału opiera się zwykle na jednym lekarzu lub dwóch, z których jeden od dawna jest emerytem, a drugi jest w wieku przedemerytalnym. Gdy oni odchodzą, nie ma nikogo, kto chciałby ich zastąpić – iść do szpitala powiatowego, tam się kształcić, świadczyć usługi i leczyć. Na wizytę czeka się minimum rok. To pokazuje, że kryzys jest bardzo głęboki – zaznaczył Robert Mazur.

Ministerialna recepta na braki kadrowe Małgorzata Zadorożna, dyrektor w Departamencie Rozwoju Kadr Medycznych Ministerstwa Zdrowia, zapewniła, że resort zdaje sobie sprawę z poważnego kryzysu kadrowego.

– To nie jest jedynie polski problem. Jest on dostrzegalny w całej Europie, a nawet na świecie, szczególnie wyraźnie po pandemii COVID-19.

W tym roku przedstawiciele państw europejskich zrzeszeni w regionalnym biurze Światowej Organizacji Zdrowia z siedzibą w Kopenhadze podpisali jednogłośnie tzw. deklarację bukaresztańską, która mówi wprost, że wszędzie jest problem kadrowy. COVID-19 jedynie go powiększył, ponieważ więcej lekarzy, widząc zagrożenie związane z kontynuowaniem pracy zawodowej, zdecydowało się przejść na emeryturę. W wyniku epidemii także młodzi ludzie bardzo szybko wypalili się zawodowo – zaznaczyła.

Fot. Patryk Rydzyk

Mikołaj Akerman: Do tej pory zaoszczędziliśmy dla polskiego systemu 250 mln zł, ponieważ sprowadziliśmy do kraju lekarzy, których nie trzeba było edukować od podstaw. Mamy bardzo pozytywny feedback od szpitali

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

FORESIGHT MEDYCZNY

prof. Janusz Heitzman: Dziś lekarz wypalony zawodowo to młoda kobieta pracująca zdecydowanie więcej, niż powinna. Jest zmęczona, wyczerpana emocjonalnie, a równocześnie towarzyszy jej depersonalizacja, czyli cynizm w pracy i poczucie braku wyjścia z tej sytuacji

– W trakcie obrad zakończonych deklaracją bukaresztańską europejscy statystycy kadr medycznych wskazali, że nawet 12 proc. lekarzy musi być rocznie wypuszczanych przez system kształcenia. Jeśli nie będziemy kształcić tylu medyków w Europie, nie wypełnimy luki pokoleniowej – mówiła Małgorzata Zadorożna.

Poinformowała, że w tym roku, jeśli chodzi o studia polskojęzyczne na kierunku lekarskim, Ministerstwo Zdrowia przygotowało 8460 miejsc w 36 uczelniach, w tym w dwóch filiach.

– Nasze uniwersytety zdecydowały się na pewnego rodzaju ekspansję polegającą na tworzeniu filii zamiejscowych. Taką decyzję podjął Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, który ma filię w Wałbrzychu, i Śląski Uniwersytet Medyczny z filią w Bielsku-Białej. Przygotowują się do tego kolejne uczelnie z dziewiątki uniwersytetów medycznych nadzorowanych przez ministra zdrowia. Ta decyzja wynika między innymi z tego, że uczelnie w odniesieniu do szpitali klinicznych nie mieszczą się lokalowo w swoich granicach. Łatwiej jest im przenieść działalność do innego miasta i współpracować z tamtejszym szpitalem niż rozrastać się na dotychczasowym terenie – tłumaczyła Małgorzata Zadorożna. – Resort zdrowia oczywiście popiera takie działania uczelni, które nadzoruje – dodała.

Stwierdziła też, że obawia się nie tyle o utrzymanie jakości kształcenia na nowo otwartych kierunkach lekarskich, ile o ewentualny brak zainteresowania młodych ludzi kształceniem w tej dziedzinie. – W tym roku nowe miejsca wypełniły się szybko, jednak nie wiemy, jak będzie w kolejnych latach. Wystarczy spojrzeć na Wielką Brytanię. Tam brakuje lekarzy nie dlatego, że nie ma szkół, tylko dlatego, że nie ma chętnych. Jest milion sposobów na zarobienie porównywalnych pieniędzy – dużo łatwiejszych, mniej obciążających, niestresujących, nieskracających życia – wskazała Małgorzata Zadorożna.

Problemy dyżurowe Jak wskazała Grażyna Cebula-Kubat z Ogólnopolskiego Związku Zawodowego Lekarzy, uznaje się, że na świecie brakuje 4,3 mln lekarzy. Dodała, że kryzys kadrowy jest szczególnie widoczny w szpitalach powiatowych, gdzie pracują głównie emeryci. – W Polsce aktywnych zawodowo jest 1800 lekarzy po 80. roku życia. Te osoby w jakiś sposób dają sobie radę, pracując na oddziale.

Największym problemem szpitali powiatowych

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

Fot. Patryk Rydzyk Fot. Patryk Rydzyk Fot. Patryk Rydzyk Fot. Patryk Rydzyk

A może lekarz z zagranicy?

Mikołaj Akerman z Medical Personal Service zauważył, że jednym ze sposobów na rozwiązanie problemu kadrowego w Polsce jest sprowadzenie lekarzy spoza Unii Europejskiej. – Firma, którą reprezentuję, do tej pory sprowadziła do kraju 250 rodzin lekarskich, głównie z Białorusi. W czasie pandemii COVID-19 mieliśmy różne formy zezwoleń, które wzbudzały wiele emocji, ale wtedy każde ręce do pracy były potrzebne. Dzisiaj mamy zezwolenie na czas, miejsce i zakres. Każdy lekarz

przechodzi weryfikację prowadzoną przez konsultanta krajowego. Zgłaszają się do nas również konsultanci wojewódzcy, którzy mówią o swoich potrzebach. To nam ułatwia pracę, ponieważ wiemy, gdzie brakuje lekarzy, w jakim szpitalu i jakich specjalności – wyjaśnił.

– Do tej pory zaoszczędziliśmy dla polskiego systemu 250 mln zł, ponieważ sprowadziliśmy do kraju lekarzy, których nie trzeba było edukować od podstaw. Mamy bardzo pozytywny feedback od szpitali. Zarządzający placówkami są zadowoleni.

Gdyby tak nie było, nie sprowadzalibyśmy kolejnych kadr. Brakuje nam jeszcze większego ułatwienia ścieżki dostępu dla lekarzy specjalistów, czyli takich, którzy już są wyedukowani i wiedzą, kim chcą być w życiu. To się odnosi przede wszystkim do lekarzy systemu ratownictwa medycznego, chorób wewnętrznych, chirurgów i internistów. Przede wszystkim dotyczy to szpitali powiatowych, gdzie dostęp do lekarza jest niezbędny – podsumował.

Małgorzata Zadorożna stwierdziła, że obecne zasady dotyczące wykonywania zawodu w Polsce przez lekarzy spoza Unii Europejskiej pozostaną z nami jeszcze przez pewien czas. – One są zaplanowane jako rozwiązanie stałe, niezależne od pandemii. Te bardzo uproszczone rozwiązania skończą swój byt prawdopodobnie w marcu 2024 r., ale to jest też uzależnione od wojny w Ukrainie.

Jeśli natomiast chodzi o kwestie specjalizacyjne, to poważnie się zastanawiamy, co możemy z tym zrobić, bo rzeczywiście te specjalizacje są inne – wyjaśniła.

Marzena Sygut

Fot. iStockphoto

i wielospecjalistycznych, gdzie jest mało rezydentów, jest jednak zaopatrzenie dyżurów, czyli zabezpieczenie ciągłości świadczeń zdrowotnych w czasie całej doby – wyjaśniła.

– Zgodnie z dyrektywą unijną możemy wprawdzie pracować 7 godzin i 35 minut dziennie, co się przekłada na 37 godz. i 55 minut tygodniowo, a zgodnie z ustawą o działalności leczniczej z 2014 r. lekarz może pracować 48 godz. w tygodniu, ale to i tak za mało. Aby zapewnić obsadę kadrową, lekarze pracują zwykle na 2–3 etatach, dlatego mamy do czynienia ze stresem i wypaleniem zawodowym. W dużo lepszej sytuacji są szpitale kliniczne, które wypełniają te luki rezydentami – mówiła przedstawicielka lekarzy.

– Co zrobić, żeby lekarze zostali w publicznym systemie? Przede wszystkim potrzebna jest głęboko przemyślana reforma ochrony zdrowia, i to reforma na podstawie map potrzeb zdrowotnych, które powinny przygotować samorządy i wojewodowie – proponowała.

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

Łukasz Jankowski: Gdyby zamiast rezydentów zaprotestowali lekarze emeryci, system by się załamał. Pamiętajmy, że lekarze emeryci to głównie specjaliści, pracujący w jednym miejscu przez wiele lat i wypełniający luki w systemie

Robert Mazur: Gdyby nie było kryzysu kadrowego, to po co otwieralibyśmy nowe kierunki lekarskie na uczelniach, które nie mają żadnego doświadczenia ani odpowiedniej bazy medycznej?

Andrzej Tytuła: Średnia wieku pielęgniarek wynosi 53 lata, a śmiertelność jest znacznie wyższa niż w populacji ogólnej.

Na tysiąc pacjentów przypada 5,1 pielęgniarki, co pokazuje, że jesteśmy daleko, jeśli chodzi o wskaźniki krajów unijnych

Małgorzata Zadorożna: Nasze uniwersytety zdecydowały się na pewnego rodzaju ekspansję polegającą na tworzeniu filii zamiejscowych. Resort zdrowia oczywiście popiera takie działania uczelni, które nadzoruje

33

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Program profilaktycznego leczenia Co poprawić w systemie?

Podczas debaty na temat leczenia hemofilii u dzieci, która odbyła się w trakcie konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość, eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów rozmawiali o niezaspokojonych potrzebach chorych oraz możliwościach optymalizacji ich terapii i poprawy komfortu życia.

H

– Hemofilia to choroba wrodzona, genetyczna, w której leczeniu zaszły duże zmiany – mówiła prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. – Gdy zaczynałam pracę, nie było jeszcze czynnika rekombinowanego, korzystaliśmy z produktów osoczopodobnych.

Pacjenci, którzy je otrzymywali, w wieku 20–30 lat byli niepełnosprawni. Mieli zniszczone stawy po wylewach dostawowych. Dodatkowo, co w przypadku czynników rekombinowanych już nie jest zagrożeniem, łapali infekcje wirusowe, chociażby wirusami hepatotropowymi. Zdarzało się, że z tego powodu umierali. Jednym z nich był nasz kolega, który zmarł na raka wątroby właśnie na podłożu wirusowego zapalenia wątroby. Wprowadzenie leków rekombinowanych było więc ogromnym krokiem w leczeniu tej choroby. Pacjenci największe korzyści z ich stosowania odnoszą wtedy, gdy podajemy je od narodzin, szczególnie w sytuacji, kiedy dziecko zaczyna się poruszać samodzielnie, uczy się chodzić, bo w tym okresie pojawia się również ryzyko występowania wylewów. Obecnie w refundacji mamy jedynie czynniki, które muszą być podawane codziennie. Dla małych pacjentów jest to ogromne obciążenie. Dzieci nie rozumieją, dlaczego każdego dnia muszą przeżywać taki stres, co często kończy się tym, że ich leczenie jest suboptymalne. Może to prowadzić do wylewów, a co za tym idzie – do niepełnosprawności, a także ma wpływ na psychikę. W związku z tym kolejnym krokiem, który byłby bardzo potrzebny w leczeniu hemofilii u dzieci, jest refundacja czynników rekombinowanych o przedłużonym czasie działania.

Takie leki są i w lutym bieżącego roku konsultant krajowy prof. Jan Styczyński zgłosił potrzebę zmiany w programie lekowym dotyczącym właśnie profilaktyki. Zależy nam też na tym, by to lekarz i zespół kwalifikujący decydowali, jaki rodzaj profilaktyki będzie stosowany. To nie jest bardzo duża grupa dzieci, ale wpływ, jaki choroba i leczenie mają na ich funkcjonowanie, jest ogromny i rzutuje na dorosłe życie – podkreśliła prof. Iwona Hus. – Jako pediatrzy bardzo byśmy chcieli, żeby nasi pacjenci mieli czynniki o wydłużonym czasie działania – potwierdziła dr hab. n. med. Irena Karczmarz-Woźnica, specjalistka pediatrii, trans-

Fot. Patryk Rydzyk

34

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Iwona Hus – kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów • dr hab. n. med. Irena Karczmarz-Woźnica – Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie • Ewelina Matuszak – Stowarzyszenie Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne • Szymon Rajski – Kancelaria Filipiak Babicz Legal sp.k.

fuzjologii klinicznej, onkologii i hematologii dziecięcej w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. – Dlaczego jest to dla nas takie ważne?

Dostępne obecnie leczenie nie jest optymalne, bo nie jest skuteczne i nie spełnia swych zadań profilaktycznych. Czynnik krzepnięcia 8 ma krótki czas półtrwania i niektóre dzieci wymagają jego podawania nawet co 24 godziny. Sytuacja, w której podajemy czynniki o standardowym czasie trwania co drugi dzień, a mimo to mamy krwawienia, to znak, że pacjent powinien bezwzględnie otrzymać inne leki. Pamiętajmy przy tym, że w ciągu miesiąca trzeba u takiego dziecka wykonać 14 podań.

To jest dla niego trudne do zniesienia. Wiemy jednocześnie, że część pacjentów mogłaby przejść

nawet na podawanie leku dwa razy w tygodniu, a już trzy podania w tygodniu byłyby ogromnym sukcesem – dodała.

– Istnieje kilka typów czynników krzepnięcia o wydłużonym działaniu, które różnią się między sobą – tłumaczyła dr hab. Irena Karczmarz-Woźnica.

– Część z nich może być podawana u dzieci powyżej 12. roku życia, a część nie ma limitu wieku.

Założyliśmy, że im starszy jest pacjent, tym czas półtrwania w naczynkach krwionośnych jest dłuższy. I faktycznie tak jest. Robimy badania farmakokinetyczne od 6 czy 8 lat i zauważyliśmy, że czas półtrwania z wiekiem się wydłuża. Z tego wynika, że optymalną grupą do stosowania czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania by-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

łyby dzieci starsze, ale tak nie jest. W przypadku dzieci młodszych, do 6. roku życia, możliwość zmniejszenia podań chociaż o jedno w ciągu tygodnia to ogromna różnica dla lekarzy i dla rodziców. U małych dzieci nie mamy dobrego dostępu do żył, bardzo często wymagają one założenia dostępów centralnych. To wiąże się z ryzykiem zakrzepicy, powikłań zakrzepowo-zatorowych, powikłań infekcyjnych. Cewniki nie są też optymalnym sposobem podawania leków u dzieci. Zmniejszenie częstości podań z co dwa dni na dwa razy w tygodniu to kolosalna różnica, dlatego chcielibyśmy, by wszyscy nasi pacjenci pediatryczni skorzystali z tej możliwości – podsumowała.

Hemofilia oczami rodziców – Piętnaście lat temu wprowadzono program profilaktyczny dla dzieci i to było odkrycie na miarę wynalezienia koła – przypomniała Ewelina Matuszak ze Stowarzyszenia Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne. – Wcześniej hemofilia była bardzo niebezpieczną, śmiertelną chorobą, doprowadzającą do całkowitej niepełnosprawności.

To na szczęście się zmieniło dzięki objęciu dzieci programem profilaktycznym. Nie możemy jednak zapominać, że obecnie dostępna profilaktyka ma też drugą, już nie tak szczęśliwą twarz. Dzieci są do niej kwalifikowane ok. 12. miesiąca życia, gdy zaczynają chodzić, intensywnie rozwijają się emocjonalnie i poznawczo. Wtedy zaczyna się podaż leku. Zazwyczaj są to podania dwa lub trzy razy w tygodniu, w zależności od zaawansowania choroby. Proszę sobie wyobrazić, jak reaguje dziecko, któremu trzy razy w tygodniu w szpitalu albo w POZ pobieramy krew. Żadne roczne dziecko nie jest w stanie wyciągnąć rączki i usiedzieć w spokoju podczas podania leku, szczególnie że to nie jest jeden mililitr, ale znacznie większa objętość, podawana powoli. A przecież to tylko część procedury związanej z leczeniem. Proszę mi wierzyć, rodzice nie są na to przygotowani – tłumaczyła.

– Mówi się o sukcesie w leczeniu hemofilii, bo zniknęła ze szpitali – kontynuowała Ewelina Matuszak. – I faktycznie, w pewnym sensie jest to sukces, dopóki nie uświadomimy sobie, że teraz domy rodzinne pacjentów stały się szpitalami. W aplikowanie leku uwikłana jest cała rodzina, rodzice często szukają też pomocy w POZ czy na SOR. Niestety, są z nich odsyłani, ponieważ ze względu na bardzo młody wiek dzieci nie ma możliwości podaży leków nawet przez wykwalifikowany personel medyczny. Normą jest, że lek udaje się podać się do żyły dopiero po piątym lub szóstym wkłuciu.

Wszystko to odbija się na psychice dziecka, ale też na kondycji psychicznej wszystkich członków rodziny. Nasze dzieci, a my z nimi, są niejednokrotnie odizolowane w domu, który zaczął pełnić funkcję szpitala. Strach, by dziecko nie doznało urazu, traumatyzuje całą rodzinę. Dzieci uczą się unikać kontaktu, dotyku nawet najbliższych osób.

Cierpią na zaburzenia sensoryczne. Gdy trafiają

do przedszkola, boją się bawić z rówieśnikami, choć rodzice uczą je, że w dniu podania czynnika taka zabawa nie jest niebezpieczna. Do niedawna rodzice nie mieli nawet możliwości, by wymienić się doświadczeniami. W ostatnim czasie powstała grupa na Facebooku, która trochę to zmieniła.

Nasze rodziny nie mają dostępu do systemowego wsparcia psychologicznego, dlatego od września uruchomiliśmy projekt, dzięki któremu mogą się bezpłatnie skontaktować on-line z psychologiem.

– Chcę powiedzieć to głośno i wyraźnie: leczenie hemofilii w Polsce jest i jest dobre, ale od 15 lat stoi w miejscu – podkreśliła Ewelina Matuszak. – W programie lekowym refundowany jest czynnik o przedłużonym działaniu i my jako chorzy – czy to dzieci, czy dorośli – moglibyśmy z niego korzystać, jednak ani razu w ciągu tych 15 lat nie został on kupiony. Zwracam się więc do decydentów, którzy zajmują się przetargami, by spróbowali znaleźć rozwiązanie, które pozwoli nam korzystać z tego leku – apelowała.

– Kiedyś hemofilia prowadziła do niepełnosprawności. Chorzy na hemofilię, którzy teraz mają 50–60 lat, to osoby niepełnosprawne. Mimo to wciąż powinny poddawać się leczeniu profilaktycznemu, aby zapobiegać krwawieniom. Nie mogą tego zrobić, gdy nie mają nawet możliwości wkłucia się w żyły, więc traktują to leczenie wyłącznie „urazowo”. Dla dzieci, które mają utrudniony dostęp do żył, jedyną możliwością jest zakładanie portów w narkozie w sali operacyjnej. W trakcie tego zabiegu pojawia się ryzyko wystąpienia uczulenia na czynnik. Nasze dzieci żyją z portami po 5–6 lat. Niejednokrotnie dochodzi do infekcji, bo w warunkach domowych trudno o zachowanie stuprocentowej sterylności. W przypadku zakażenia portu dziecko wraz z rodzicem musi trafić do szpitala. To wszystko generuje kolejne koszty – mówiła przedstawicielka pacjentów.

– Obecnie cała Europa stosuje czynniki o przedłużonym działaniu, pojawiają się już leki podawane podskórnie. Zastanówmy się, dlaczego zostaliśmy w tyle. Spróbujmy dogonić Unię Europejską. Podaż czynnika raz na tydzień, na przykład w przypadku hemofilii B, to diametralna zmiana dla rodzin.

Choćby dlatego, że mamy będą mogły wrócić do pracy. Poprawi się też na pewno kondycja psychiczna pacjentów i ich rodzin. Nikt nigdy nie zbadał, jak destrukcyjny wpływ na sferę psychiczną ma podawanie leku, często na siłę. Dorośli wiedzą, że ratują swoje dziecko, że to jest niezbędne, by zapobiec niepełnosprawności, ale to nie znaczy, że nie cierpią. Dziecko tego nie rozumie. Nie da się mu wytłumaczyć, dlaczego znowu musi poddać się iniekcji. Rodzice stają przed niezwykle trudnymi wyborami. Pierwsze często pojawia się pytanie, czy po urlopie macierzyńskim wrócić do pracy czy zostać w domu, by opiekować się dzieckiem.

Większość mam rezygnuje ze swoich planów zawodowych. Wiele zapisuje się na studia podyplomowe, by zdobyć umiejętności, które ułatwią opiekę

Fot. iStockphoto

hemofilii u dzieci.

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

35

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

prof. Iwona Hus: Kolejnym krokiem, który byłby bardzo potrzebny w leczeniu hemofilii u dzieci, jest refundacja czynników rekombinowanych o przedłużonym czasie działania.

W lutym bieżącego roku konsultant krajowy prof. Jan Styczyński zgłosił potrzebę zmiany w programie lekowym

dr hab. Irena Karczmarz-Woźnica: U małych dzieci nie mamy dobrego dostępu do żył, bardzo często wymagają one założenia dostępów centralnych.

To wiąże się z ryzykiem zakrzepicy, powikłań zakrzepowo-zatorowych, powikłań infekcyjnych

Zmieńmy kryteria oceny ofert – Leki o przedłużonym czasie półtrwania są na rynku i w teorii są refundowane. Niestety, w żadnym przetargu nie zostały kupione – stwierdził Szymon Rajski z Kancelarii Filipiak Babicz Legal sp.k. – Dlatego musimy się skupić na działaniach, które doprowadzą do poprawy tej sytuacji. Po pierwsze trzeba się zastanowić, czy nie należałoby odejść od centralizacji i przenieść podejmowanie decyzji na lekarzy i kliniki. Po drugie trzeba wyodrębnić grupę pacjentów, dla której wskazaniem te-

Fot. iStockphoto

nad dzieckiem. Osobnym problemem jest to, że boimy się mikrourazów u naszych dzieci i często z tego powodu ograniczamy ich rozwój. Dotyczy to na przykład nauki chodzenia. Tak bardzo pilnujemy naszych dzieci, że popadamy w obsesję, nie spuszczamy ich z oczu. Pamiętajmy też, że ok.

30 proc. przypadków hemofilii pojawia się spontanicznie, więc rodzice nie mają wcześniejszych doświadczeń z chorobą. Jest im szczególnie trudno.

Do tego nie każdy z nas jest gotowy na codzienny kontakt z krwią, igłami i całą otoczką medyczną, która towarzyszy hemofilii. A tu rodzic znajduje się w sytuacji bez wyjścia, pewnych czynności medycznych przy dziecku nie może uniknąć – tłumaczyła Ewelina Matuszak.

– Rodzice, którzy dowiadują się, że ich dziecko ma hemofilię, są pozostawiani sami sobie – przyznała dr hab. Irena Karczmarz-Woźnica. – Kiedy trafiają do mojego gabinetu, staram się im tłumaczyć, na czym ta choroba polega i z czym będą się wraz z dzieckiem mierzyć. Edukujemy rodziców, uczymy ich samodzielnego podawania leku. Edukujemy również dzieci, które z czasem często same podają sobie lek – dodała.

Fot. filipiakbabicz.com

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Patryk Rydzyk

36

Ewelina Matuszak: Mówi się o sukcesie w leczeniu hemofilii, bo zniknęła ze szpitali. I faktycznie, w pewnym sensie jest to sukces, dopóki nie uświadomimy sobie, że teraz domy rodzinne pacjentów stały się szpitalami

rapeutycznym jest stosowanie właśnie tych leków.

Moim zdaniem najważniejsze jest jednak zadanie związane z kryteriami oceny ofert. We wszystkich przetargach, które miałem okazję prześledzić, ścierały się pewne wartości, a przyświecał temu jeden cel: jak największe obniżenie ceny. Ustawa o prawach pacjenta wskazuje jednak na prawo pacjenta do dostępu do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną, ale też leczenia efektywnego.

Czynniki o przedłużonym działaniu, ułatwiające życie pacjentom i ich rodzinom, doskonale wpisują się w to prawo – dodał.

– Powinniśmy się zastanowić, czy nie byłoby lepiej obrać za kryterium koszt terapii, a nie cenę jednostkową leku. Z mojej wiedzy i z czystej logiki wynika, że produkty o przedłużonym działaniu mogą być nieco droższe niż produkty konwencjonalne, ale z uwagi na zmniejszoną częstość podań cała terapia może być korzystna finansowo. Pamiętajmy też, że w tym roku w ramach przetargów dotyczących hemofilii i leczenia osób dorosłych nawet ceny jednostkowe czynników długo działających były w niektórych obszarach korzystniejsze niż czynników konwencjonalnych. Warto się zastanowić, czy część zamówień na podania interwencyjne nie powinna być realizowana w ramach tzw. prawa opcji. Oznacza to, że kupujący nie kupuje od razu określonej puli jednostek, bazując na danych historycznych, ile i w jakiej ilości podań było potrzebnych, tylko jest wystawiany pewien depozyt. Prawo dopuszcza, by jednostki były rozliczane dopiero po bezpośrednim zużyciu – proponował Szymon Rajski. – Przy tego typu przetargach warto powoływać grupy ekspertów, którzy uwzględnialiby wszystkie elementy, a nie tylko kwestie finansowe.

OID już sygnalizował w swoich opiniach, że pro-

Szymon Rajski: Leki o przedłużonym czasie półtrwania są na rynku i w teorii są refundowane. Niestety, w żadnym przetargu nie zostały kupione

wadzenie przetargów w dotychczasowej formie niekoniecznie niesie ze sobą korzyści ekonomiczne – podsumował.

– Bez dostępu do czynników o przedłużonym działaniu specjaliści nie są w stanie zindywidualizować terapii. Jeden chory dobrze reaguje na leczenie czynnikiem krótko działającym, ale w przypadku innego najlepszy będzie czynnik o przedłużonym działaniu. Mamy prawo, by nasze dzieci były leczone najnowszymi i najlepszymi dla nich lekami.

Liczymy na to, że to prawo zostanie wkrótce zrealizowane. Dorośli w 16 województwach po ostatnim przetargu otrzymali czynnik o przedłużonym działaniu, bo jego cena była niższa, a dzieci nadal go nie mają – zaznaczyła Ewelina Matuszak.

– Możemy opracować zalecenia dotyczące kwalifikowania pacjentów do podania czynnika o przedłużonym działaniu, ale to naprawdę trudny wybór – mówiła dr hab. Irena Karczmarz-Woźnica. – Z naszego punktu widzenia najlepszym rozwiązaniem byłoby, by wszyscy pacjenci mieli możliwość stosowania leków o wydłużonym czasie półtrwania. Nie ukrywam, że chorzy, którzy otrzymują czynnik o standardowym czasie półtrwania, mają krwawienia mimo stosowania optymalnego leczenia. Moim zdaniem grupa, która jako pierwsza powinna otrzymać nowoczesne leczenie, to te dzieci, które obecnie mają podawany czynnik bardzo często. Wszyscy pacjenci, którzy mają dostosowaną profilaktykę i stosują lek co drugi dzień, powinni otrzymać czynnik krzepnięcia o wydłużonym czasie półtrwania. Jeśli jest możliwość stosowania leku dwa razy w tygodniu zamiast co drugi dzień, to jest to ogromny sukces – podkreśliła.

Agnieszka Pacuła

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia – Rekomendacje zalecają stosowanie czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu.

Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie dzieci z hemofilią nie mają dostępu do tych leków. Od 15 lat resort nie rozstrzygnął przetargu – mówi Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne.

Program lekowy B.15 zakłada, że każde dziecko z ciężką hemofilią od urodzenia jest objęte leczeniem profilaktycznym.

W zależności od przebiegu choroby terapia zostaje włączona mniej więcej w 3.–8. miesiącu życia i trwa do 18. roku życia.

Dzieci mogą być leczone rekombinowanym koncentratem czynnika krzepnięcia długo działającym bądź krótko działającym.

W rzeczywistości lekarze mają do dyspozycji wyłącznie czynniki krótko działające.

Od 15 lat nie udało się kupić preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej.

Dla dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały kupione, natomiast u dzieci lekarze nadal nie mają możliwości stosowania tego leku.

Dzieci zwykle mają szybki metabolizm, więc czynnik szybko wypłukuje się z organizmu. Dlatego w niektórych przypadkach czynnik krzepnięcia, aby zabezpieczyć dziecko, musi być podawany codziennie.

Proszę sobie wyobrazić, jakie to utrudnienie dla rodziców, którzy muszą każdego dnia podawać lek dożylnie. Rodzice często nie są w stanie podawać leku samodzielnie, ponieważ dzieci mają małe żyłki, które pękają. Z SOR i POZ niejednokrotnie są odsyłani, ponieważ lekarze i pielęgniarki również nie mogą podać leku tak małemu dziecku. | Czy wyjściem z tej sytuacji jest założenie portu?

Porty zakłada się dzieciom na zasadzie „bo nie ma innego wyjścia”. To operacja przy pełnej sedacji, kiedy dodatkowo podaje się duże ilości czynnika, co grozi powstaniem inhibitora. Przy korzystaniu z portu musi być zachowana sterylność jak przy operacji, co trudno uzyskać w warunkach domowych. Kiedy u dziecka pojawi się temperatura powyżej 37°C, rodzic wpada w panikę, ponieważ może to świadczyć o zakażeniu portu. W tej sytuacji należy jechać na SOR, żeby potwierdzić lub wykluczyć zakażenie

i ryzyko sepsy. W okresie infekcji rodzice co chwila lądują na SOR. Zdarza się, że porty się urywają, wtedy potrzebna jest operacja ratująca życie. Pamiętam sytuację, kiedy port znalazł się tuż przy zastawce serca dziecka.

| Jakich rozwiązań systemowych oczekują rodzice?

| Resort zdrowia argumentuje, że mimo wszystko polskie dzieci z hemofilią są skutecznie leczone.

Rodzice wciąż słyszą, że przecież ich dzieci mają dostęp do skutecznego leczenia.

Oczywiście, nowe leki diametralnie zmieniają życie dzieci i całych rodzin. Dzięki tej terapii najmłodsi mogą uniknąć niepełnosprawności, mają szansę na normalne życie, co jeszcze kilkanaście lat temu było niemożliwe do uzyskania. To nie zmienia jednak faktu, że podaż czynnika jest dla polskich pacjentów bardzo trudna.

Wszystko zamyka się w zaciszu domowym, nikt nie widzi, z jak dużym problemem zmagają się rodzice.

Medycyna wciąż się rozwija, więc chciałabym, żeby resort zdrowia spojrzał w przyszłość, a nie zatrzymywał się w miejscu.

Mamy czynniki o przedłużonym działaniu, które są wpisane w program lekowy.

Zacznijmy z tego korzystać. Te leki mogą wyeliminować jedno, dwa podania w tygodniu. W skali roku to robi różnicę. Dla rodzica każdy dzień bez zastrzyku jest zbawienny. Nikt nie lubi być kłuty, więc trudno sobie wyobrazić, jak wygląda dzieciństwo chorych na hemofilię. | Jakie są europejskie standardy postępowania?

Zachłysnęliśmy się tym, że czynnik jest dostępny, i przespaliśmy pewien etap w leczeniu hemofilii. Aktualne rekomendacje medyczne zalecają stosowanie czynników o przedłużonym działaniu. Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, gdzie ten rodzaj leków dla dzieci nie jest dostępny.

Jak dowodzą badania naukowe, preparaty te niemal całkowicie zapobiegają krwawieniom w leczeniu profilaktycznym hemofilii zarówno A, jak i B. Dzięki zastosowaniu tej grupy leków można uzyskać wyższe stężenie czynnika we krwi i tym samym lepiej zabezpieczyć stawy.

Fot. Archiwum prywatne

| Jak wygląda leczenie profilaktyczne dzieci z hemofilią z perspektywy rodziców?

Zachłysnęliśmy się tym, że czynnik jest dostępny, i przespaliśmy pewien etap w leczeniu hemofilii.

Aktualne rekomendacje zalecają stosowanie czynników o przedłużonym działaniu.

Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, gdzie ten rodzaj leków dla dzieci nie jest dostępny

W przypadku preparatu o krótkim działaniu na początku poziom leku w organizmie jest wysoki, po czym sukcesywnie spada.

W ostatnich godzinach, kiedy jest już bliski zeru, rośnie ryzyko wylewów, a przy hemofilii ciężkiej krwawienia często są samoistne. Wtedy trzeba podawać jeszcze więcej czynnika. Leki podskórne w Polsce są dostępne tylko dla pacjentów, którzy mają wytworzony inhibitor, czyli można je stosować, jeżeli dziecko bądź dorosły uczulą się na czynnik krzepnięcia.

Oczekujemy ujednolicenia postępowania przetargowego na zabezpieczenie krwawień u dzieci. Wydaje nam się, że największym problemem w dotychczasowych postępowaniach był kompletnie różny cel dwóch płatników, czyli Narodowego Centrum Krwi (NCK) i Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ). Dla NFZ celem był koszt miesięcznej profilaktyki czynnikami krzepnięcia, natomiast dla NCK istotnym kryterium była cena za IU. Na ten konflikt interesów, a w rezultacie na wybór nie zawsze najkorzystniejszej oferty, zwróciła uwagę w swojej opinii również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Dokonano niewielkiej korekty, ale nie zmieniło to sytuacji, jeśli chodzi o zakup czynników długo działających, które nadal nie są dostępne dla dzieci. | Zwróciliście się do Ministerstwa Zdrowia o zmiany w programie lekowym B.15.

Jaka jest odpowiedź?

Konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej prof. Jan Styczyński, wychodząc naprzeciw oczekiwaniom pacjentów i środowiska medycznego, złożył propozycję zmian w programie lekowym B.15. Dotyczy ona uwzględnienia czynników o przedłużonym okresie półtrwania jako celowanej terapii u chorych, dla których to leczenie jest optymalne.

Uważamy, że wszystkie nowo narodzone dzieci z hemofilią A i B, dzieci z trudnym dostępem naczyniowym, na przykład te, które teraz mają założone porty, a także dzieci, które muszą stosować czynnik konwencjonalny co drugi dzień, powinny otrzymać lek o przedłużonym okresie półtrwania. Te propozycje zostały w maju złożone na ręce ministra zdrowia. Wiemy, że ministerstwo weryfikuje kryteria przetargu. Mamy nadzieję, że niebawem będziemy mogli cieszyć się tym, że przetargi będą rozszerzone na czynniki o przedłużonym działaniu.

Rozmawiała Monika Stelmach

37

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ FORESIGHT MEDYCZNY

Nowe prawo farmaceutyczne Jaki kształt na najbliższe lata przyjmie europejski rynek farmaceutyczny? Czy polscy pacjenci będą mieli taki sam dostęp do nowoczesnego leczenia jak ich europejscy sąsiedzi? Czy Europa będzie miejscem, w którym odkrywa się oraz wytwarza innowacyjne terapie? O wszystkim tym zadecyduje nowe prawo farmaceutyczne. Unia Europejska rozpoczęła prace nad jego gruntowną reformą. Jakie niesie ona korzyści oraz zagrożenia, dyskutowano podczas konferencji Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość.

2

26 kwietnia 2023 r. Komisja Europejska przedstawiła projekty dwóch aktów prawnych – dyrektywy i rozporządzenia, które mają wprowadzić zmiany w obowiązującym unijnym prawie farmaceutycznym.

Jest to o tyle istotne, że ostatnia zmiana prawa farmaceutycznego miała miejsce 20 lat temu i z pewnością wymaga ono aktualizacji. Przed polskimi decydentami stoi więc ogromne wyzwanie – zajęcie takiego stanowiska w procesie legislacyjnym, aby korzyści dla rozwoju branży farmaceutycznej, dla pacjentów i dla naszego państwa były jak największe.

Czego głównie dotyczą propozycje przedstawione przez Komisję? Chodzi o zapewnienie pacjentom zamieszkującym kraje Unii Europejskiej powszechnego i równego dostępu do tanich i skutecznych produktów leczniczych. Firmy farmaceutyczne będą musiały w związku z tym odpowiednio wcześnie informować European Medicines Agency (EMA) o brakach w produktach leczniczych oraz opracowywać własne strategie przeciwdziałania niedoborom leków.

Ma też powstać atrakcyjny i sprzyjający innowacjom system rozwoju badań i produkcji leków. Kolejna propozycja dotyczy przyspieszenia procedury wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu produktów leczniczych i wprowadzenie łatwiejszej ścieżki dla leków generycznych i biopodobnych. Okres ochrony prawnej danych ma być skrócony z dotychczasowych 8 lat do 6. Komisja zajmie się także problemem oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe w ramach unijnego podejścia One Health. Stosowanie antybiotyków ma zostać zmniejszone o 20 proc. do 2030 r., a produkty lecznicze mają być bardziej przyjazne dla środowiska. Podstawowym i zasadniczym celem zmienionego prawa farmaceutycznego jest jednak zwiększenie konkurencyjności przemysłu farmaceutycznego w Europie i wzmocnienie jego pozycji w świecie. Komisja Europejska przekazała projekt nowelizacji Parlamentowi Europejskiemu i Radzie Europy.

Nie podano przewidywanej daty wejścia nowych regulacji w życie.

Państwo wspiera rozwój sektora biomedycznego Gra jest warta świeczki, tym bardziej że rynek farmaceutyczny należy do najbardziej strategicznych branż w Polsce. Mowa o 1,33 proc. PKB (o wartości 7,3 mld euro) i 100 tys. miejsc pracy. Poza tym jest to największy rynek w Europie Środkowej i szósty co do wielkości w Unii Europejskiej.

Wiceminister Rozwoju i Technologii Kamila Król podkreśliła istotny udział państwa we wspieraniu branży farmaceutycznej. Przykładem może być Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031 przyjęty w zeszłym roku przez Radę Ministrów z inicjatywy Agencji Badań Medycznych. Jego celem jest poprawa bezpieczeństwa lekowego w Polsce i stanu zdrowia pacjentów. Istotne punkty to rozszerzenie dostępu do innowacyjnych terapii, optymalizacja systemu ochrony zdrowia oraz rozwój potencjału naukowego i gospodarczego kraju. Szczególne wsparcie przewidziano w zakresie wyrobów medycznych i innowacyjnych leków, zwłaszcza małocząsteczkowych. Ponad połowa środków ma być przeznaczona na wsparcie firm, które zajmują się innowacyjnymi lekami i wyrobami medycznymi oraz które wykorzystują sztuczną inteligencję.

Jak zapewnia wiceminister Kamila Król, działanie to doprowadzi do zwiększenia znaczenia sektora biotechnologii medycznej w krajowej gospodarce. A potrzebujemy tego sektora, bo będzie on zapewniał bezpieczeństwo lekowe obywateli, ale również napędzał rozwój innowacji i będzie stanowił bezpośrednie źródło nowoczesnych technologii. Należy wspomnieć, że polskie innowacyjne firmy sektora farmaceutycznego odnoszą sukcesy i stają się partnerami dla największych światowych graczy.

Profesor dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, wyraził opinię, że zdrowie mimo zapewnień decydentów nie jest u nas priorytetem politycznym. – W ciągu ostatnich 60 lat polskie i środkowoeuropejskie PKB znacznie

Europa Zachodnia vs Europa Środkowo-Wschodnia

Fot. Patryk Rydzyk

38

prof. Marcin Czech: To, że propozycja skrócenia okresu ochrony danych nie podoba się innowatorom i producentom leków generycznych, oznacza, że ona jest mniej więcej zbilansowana i po doprecyzowaniu szczegółów będzie korzystna dla pacjentów

wzrosło i zbliża się do PKB krajów zachodnich. Szkoda, że nie idą za tym proporcjonalnie wydatki na ochronę zdrowia. Dobrą wiadomością jest jednak to, że w raporcie „The Economist” Polska wypada w bieżącym roku nieco lepiej i liczba dostępnych innowacyjnych terapii wzrosła z 26 proc. w zeszłym roku do 35 proc. Niestety prawda jest taka, że różnice między krajami członkowskimi są olbrzymie. Dla przykładu – w Niemczech na możliwość skorzystania z nowego leku pacjent czeka średnio 133 dni, w Rumunii, Bułgarii czy Polsce ponad 800.

Takich dysproporcji jest znacznie więcej – mówił.

Według danych przedstawionych przez Jelkę Draskovic z AmCham EU i MSD różnice pomiędzy państwami Europy Środkowo-Wschodniej a państwami Europy Zachodniej dotyczą nie tylko branży farmaceutycznej, ale ogólnie opieki zdrowotnej. – Przyczyną jest niższy poziom zamożności i co za tym idzie – mniejsze wydatki na opiekę zdrowotną. Dla przykładu – w Bułgarii wynoszą one 626 euro na osobę, a w Niemczech ponad 4855 euro na osobę. Kraje, które wydają najmniej na opiekę zdrowotną: Bułgaria, Rumunia, Węgry, Polska, Słowacja i Chorwacja, mają niższą średnią długość życia w chwili urodzenia i wyższą śmiertelność noworodków – mówiła ekspertka.

Problemem krajów Europy Środkowo-Wschodniej jest też większa częstość palenia papierosów, otyłość i cukrzyca – kluczowe czynniki ryzyka rozwoju chorób serca i nowotworów. Do tego dochodzi mniejsza dostępność leczenia nowotworów.

Kluczowe wyzwania Czy nowe prawo zniweluje różnice między krajami? – Tego nie wiem – odpowiedział prof. Marcin Czech. – Wszystko zależy od tego, jak doprecyzujemy pewne zapisy. Być może dyskusje doprowadzą nas do takiej konkluzji, że uda nam się jedynie wyrównać różnice w zakresie dostępu do rynków w Europie Środkowo-Wschodniej vs Europa Zachodnia, biorąc pod uwagę siłę nabywczą publicznych pieniędzy w Polsce, Bułgarii, Rumunii czy na Węgrzech vs w Niemczech, Francji i innych krajach zachodnich. Uważam, że nowe prawo farmaceutyczne jest olbrzymią szansą na poprawę sytuacji w za-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

39

kresie zaopatrzenia w leki i szeroko rozumianego bezpieczeństwa lekowego. Kryje się w nim jednak wiele niebezpieczeństw, które należałoby przedyskutować ze wszystkimi udziałowcami. Obawiam się, że mamy na to bardzo mało czasu, ponieważ niektóre regulacje mają zostać wprowadzone dość szybko – przestrzegał.

Branża farmaceutyczna mówi jednym głosem Wyzwań, którym trzeba sprostać, jest wiele. Tymczasem szczególny niepokój budzi propozycja Komisji Europejskiej dotycząca skrócenia okresu ochrony prawnej danych z dotychczasowych 8 lat do 6. Wprawdzie Komisja przewiduje możliwość warunkowego wydłużenia tego terminu, ale zdaniem przedstawicieli sektora biotechnologii medycznej jest to pozorne. W ich opinii regulacja ta, przy wieloletnim opracowywaniu nowych leków, może zniechęcać do prowadzenia prac badawczo-rozwojowych w Europie, w tym również w Polsce. Także proponowane wprowadzenie produktu na rynek we wszystkich państwach członkowskich w ciągu 2 lat od rejestracji przez EMA może się okazać niemożliwe do zrealizowania. Projektowane zmiany mogą zahamować dynamikę rozwoju sektora biotechnologii medycznej i biofarmacji w Polsce, a także uniemożliwić udostępnienie polskich leków oryginalnych, odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów w kraju i na świecie.

Jest zresztą w tej sprawie oficjalne stanowisko Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej BioInMed, Pracodawców RP oraz American Chamber of Commerce in Poland, w którym zwrócono

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. iStockphoto

– korzyści i zagrożenia

W debacie uczestniczyli: • prof. dr hab. n. med. Marcin Czech – kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne • Jelka Draskovic – AmCham EU, MSD • Kamila Król – Ministerstwo Rozwoju i Technologii • Tomasz Lisiewski – dyrektor Departamentu Nadzoru Farmaceutycznego Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego • Iwona Pająk – AmCham Pharma Committee, Novartis Poland

uwagę, że proponowane zmiany mogą być sprzeczne z postawionymi celami i odniosą odwrotny skutek.

Jak zauważyła Iwona Pająk z AmCham Pharma Committee, Novartis Poland, propozycje Komisji Europejskiej to pierwsze zmiany od wielu lat, a ich ostateczny kształt będzie obowiązywał przez dłuższy czas.

Dlatego tak ważne jest, aby Polska aktywnie uczestniczyła w procesie, który już się rozpoczął. – Cele sformułowane przez Komisję Europejską oceniam jako słuszne, jednak zaproponowane narzędzia nie pozwolą na ich osiągnięcie. Projekt w tym kształcie nie jest dobry dla nikogo – dla pacjentów, ponieważ opóźni dostęp do innowacyjnego leczenia, dla producentów, bo wprowadza niepewność prawną, dla systemów ochrony zdrowia, na które nakłada dużo dodatkowych obciążeń, dla małych firm biotechnologicznych, gdyż wpływa na obniżenie ich wyceny – oceniła Iwona Pająk.

– Największe ryzyko wynika z propozycji skrócenia okresu ochrony prawnej danych.

Wprawdzie po spełnieniu pewnych warunków będzie można te okresy wydłużyć, ale naszym zdaniem to uelastycznienie jest czy-

sto teoretyczne. Na przykład wprowadzenie produktu leczniczego we wszystkich 27 krajach w ciągu 2 lat od rejestracji będzie bardzo trudne, jeśli nie niemożliwe, a przede wszystkim zależne nie tylko od producenta.

Nie mówiąc o tym, że takie rozwiązanie de facto daje prawo weta każdemu krajowi członkowskiemu, bo wystarczy, że jeden kraj nie spełni tego warunku, a wydłużenie okresu ochrony prawnej danych nie będzie możliwe – dodała.

Iwona Pająk wyjaśnia, że okres ochrony danych rejestracyjnych zaczyna się od momentu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Służy temu, aby w tym czasie konkurencja nie mogła kopiować danych, które firma innowacyjna musi wygenerować i złożyć do urzędów regulacyjnych, żeby uzyskać dopuszczenie do obrotu. Jest to najbardziej stabilna i pewna forma ochrony, do tego ujednolicona na poziomie Unii Europejskiej i wdrażana automatycznie we wszystkich krajach. Stanowi także ostatnią formę ochrony dla 1/3 leków innowacyjnych, zwłaszcza dla terapii bardziej zaawansowanych, które wymagają dłuższych prac badawczych i którym koń-

czą się okresy patentowe. – Dlatego uważamy, że obecny system jest optymalny i nie powinien być zmieniany, tylko utrzymany w istniejącej formie – podsumowała.

Zmiany w ocenie Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego Według Tomasza Lisiewskiego, dyrektora Departamentu Nadzoru Farmaceutycznego Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego, rozwiązania zaproponowane przez Unię Europejską nie są ani nowe, ani nieznane. Po raz pierwszy jednak na poziomie unijnym widać chęć, aby w sposób systemowy i przemyślany uregulować kwestię monitorowania dostępności leków i przeciwdziałania brakom. – Mówimy tutaj o aspekcie mikro, czyli dostępności leków, które już są, jak również o dostępności nowych cząsteczek i o szybszym wejściu generyków. Na poziomie krajowym mamy pewne rozwiązania, jednak rynek lekowy jest rynkiem globalnym, a co najmniej europejskim. Nie jesteśmy w stanie przewidzieć trendów dotyczących polskiego pacjenta, analizując wyłącznie polską sytuację. Dlatego korzystne dla nas jest ustrukturyzowanie

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

VII KONGRES WIZJA ZDROWIA DIAGNOZA I PRZYSZŁOŚĆ

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Patryk Rydzyk

Fot. Archiwum Termedia

FORESIGHT MEDYCZNY

Fot. Archiwum Termedia

40

Jelka Draskovic: Wydatki na opiekę zdrowotną w Bułgarii wynoszą 626 euro na osobę, a w Niemczech ponad 4855 euro na osobę. Kraje, które wydają najmniej na ten cel, mają niższą średnią długość życia w chwili urodzenia i wyższą śmiertelność noworodków

Kamila Król: Jesteśmy zaangażowani w przygotowanie stanowiska rządu wobec projektu Komisji Europejskiej.

Kierunki wskazane w projekcie oceniamy w większości pozytywnie

Tomasz Lisiewski: Nasze monitorowanie dostępności jest na wyższym poziomie niż to, czego Unia Europejska będzie od nas wymagać. Uważam, że w tych zapisach należałoby pójść trochę dalej

Iwona Pająk: Polska i Unia Europejska powinny podjąć decyzję, czy chcą być liderem w innowacjach medycznych, w inwestycjach, czy też konsumentem tego, co zostało opracowane w Stanach Zjednoczonych, Indiach czy Chinach

mechanizmów wymiany danych między wszystkimi państwami członkowskimi. Istnieje natomiast szereg czynników ryzyka, które zgłaszaliśmy do stanowiska rządu polskiego – wyjaśnił Tomasz Lisiewski.

W zaproponowanych rozwiązaniach zdaniem przedstawiciela Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego brakuje twardego follow-up, czyli usystematyzowanej metody faktycznego podejmowania działań.

– Martwi nas też rozbudowany system monitorowania dostępności lekowej, który jest przewidziany regulacjami unijnymi. Tak naprawdę nasze monitorowanie dostępności jest na wyższym poziomie niż to, czego Unia Europejska będzie od nas wymagać. Mamy Zintegrowany System Monitorowania Obrotu Produktami Leczniczymi, w którym zbieramy dane dotyczące każdej transakcji, mamy system P1, w którym przetwarzane są dane dotyczące każdej wystawionej i zrealizowanej recepty, dysponujemy potężnym zasobem wiedzy i rozwiązaniami, które chcielibyśmy wykorzystać w realizacji postanowień prawa europejskiego. Kwestia zapewnienia interoperacyjności tych systemów z systemami unijnymi pojawia się raz, i to tylko w kontekście jednej z platform, która ma być utworzona w 2025 czy w 2026 r. na podstawie przepisów zwiększających mandat EMA. Uważam, że w tych zapisach należałoby pójść trochę dalej. To jest moment, w którym powinniśmy bardzo mocno naciskać na to, co znajduje się w projektach unijnych, ponieważ następną szansę

możemy mieć dopiero za 20 lat – zauważył Tomasz Lisiewski.

– Regulacje europejskie nie mają na celu skrócenia okresu ochrony danych, one uelastyczniają ten okres i dają firmom możliwość posiadania dłuższej, a nawet najdłuższej na świecie ochrony po spełnieniu pewnych warunków. Jednym z nich jest równoczesny lub prawie równoczesny dostęp do rynku wszystkich krajów Unii Europejskiej.

Mamy też kwestię niespełnionej potrzeby medycznej. Jej spełnienie wydłuża ochronę o 6 miesięcy, podobnie jak dostarczone badania porównawcze czy znalezienie nowych wskazań dla leków. Myślę, że jest wiele elementów, o których należy dyskutować, aby te rozwiązania wszystkim odpowiadały. Czy kraje Europy Środkowej i Wschodniej na tym skorzystają? Moim zdaniem – tak. Pod warunkiem jednak, że będzie to rozegrane właściwie. To, że propozycja skrócenia okresu ochrony danych nie podoba się innowatorom i producentom leków generycznych, oznacza, że ona jest mniej więcej zbilansowana i po doprecyzowaniu szczegółów będzie korzystna dla pacjentów. Jesteśmy coraz bogatszym krajem, dlatego solidarne podejście do równomiernego dostępu do farmakoterapii jest niezwykle ważne – wyjaśnił prof. Marcin Czech.

o jedną czwartą. Dodatkowo badania oraz rozwój nowych terapii w coraz większym stopniu przenoszą się do Stanów Zjednoczonych i Azji. Dla europejskich pacjentów oznacza to ograniczony dostęp do nowych leków i przełomowych badań klinicznych.

Z kolei dla europejskich gospodarek – wolniejszy wzrost.

– Rynki amerykański i europejski to dwa zupełnie inne rynki i nie da się ich porównywać. Przede wszystkim rynek amerykański jest dużo bardziej konkurencyjny, jeśli chodzi o innowacje medyczne, system dostępu do terapii czy system rejestracji.

Jedyną przewagą Europy jest okres ochrony dla małych cząsteczek. Choć z drugiej strony jest dłuższy okres dostępu do rynku, bo jeśli chodzi o okres ochrony dla leków biologicznych, to jest on już dłuższy w Stanach Zjednoczonych. Poza tym w USA funkcjonuje jeden rynek i natychmiastowy dostęp do 50 stanów jednocześnie. Z kolei w Europie mamy 27 bardzo różnych systemów refundacyjnych i różnych budżetów.

W związku z tym uważam, że zarówno Polska, jak i Unia Europejska powinny podjąć decyzję, czy chcą być liderem w innowacjach medycznych, w inwestycjach, czy też konsumentem tego, co zostało opracowane w Stanach Zjednoczonych, Indiach czy Chinach. To jest podstawowe pytanie, na które musimy sobie odpowiedzieć, dopracowując nowe prawo farmaceutyczne – podsumowała Iwona Pająk.

Agata Misiurewicz-Gabi

Czekamy na stanowisko decydentów Pozostaje tylko pytanie, jak i kiedy polski rząd odniesie się do proponowanych zmian prawa farmaceutycznego.

– Jesteśmy zaangażowani w przygotowanie stanowiska rządu wobec projektu Komisji Europejskiej. Kierunki wskazane w projekcie oceniamy w większości pozytywnie i planujemy nad nimi pracować w kolejnych latach. Prawdopodobnie będziemy się zajmować tą kwestią podczas naszej prezydencji w Unii Europejskiej, która rozpocznie się w styczniu 2025 r. Może wtedy będziemy mieć większy wpływ na ostateczny kształt nowych przepisów. Obecnie jest zbyt wcześnie, aby mówić, w jakim stopniu zaproponowane mechanizmy pozwolą realizować cele postawione w strategii farmaceutycznej.

Mam nadzieję, że wkrótce prace przyspieszą i stanowisko polskiego rządu zostanie przyjęte. Wtedy będzie można powiedzieć nieco więcej – zapewniła Kamila Król.

Czy pozycja negocjacyjna Unii Europejskiej się poprawi?

Jak zapewnił prof. Marcin Czech, dzięki zmianom w prawie farmaceutycznym poprawi się pozycja negocjacyjna Europy.

W opinii eksperta intencją regulatora jest to, żeby Europa była bardziej atrakcyjna w porównaniu z rynkiem amerykańskim czy rynkami azjatyckimi.

Rynek amerykański czy europejski?

Celem unijnych zapisów jest wzmocnienie pozycji Europy na świecie. Zwłaszcza że udział Europy w światowych badaniach i rozwoju w zakresie leków w ciągu ostatnich 20 lat alarmująco się zmniejszył –

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

LECZENIE BÓLU

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

Wciąż daleko nam do indywidualizacji terapii – W przypadku bólu trudno mówić o schematach leczenia, ponieważ terapia powinna być zindywidualizowana, wielowątkowa i kontekstowa. Zawsze należy dobierać optymalną opcję, która u danego pacjenta będzie najskuteczniejsza – mówi dr hab. n. med. Jarosław Woroń z Oddziału Klinicznego Anestezjologii i Intensywnej Terapii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, sekretarz Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Badania Bólu. | Jak dużym problemem w chorobach reumatycznych są dolegliwości bólowe?

Dolegliwości bólowe w przebiegu chorób reumatycznych o podłożu zapalnym są jednym z podstawowych objawów. Stanowią bardzo istotny problem kliniczny. Do bólów przewlekłych, w których występuje komponent zapalny, zaliczamy bóle zwyrodnieniowe, mięśniowo-szkieletowe, reumatyczne, zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa i bóle kostne. To zróżnicowana grupa chorób, która wymaga zindywidualizowanego leczenia.

Szacuje się, że ponad 8,5 mln osób w Polsce jest zagrożonych inwalidyzacją z powodu przewlekłych dolegliwości bólowych. To, że tak wielu pacjentów cierpi z powodu bólu, nie wynika z tego, że nie mamy leków, ale są one nieprawidłowo dobierane lub w ogóle lekceważy się problem bólu jako element licznych chorób.

Ból niezależnie od patogenezy pogarsza jakość życia chorego, a nieracjonalne leczenie prowadzi do chronifikacji i następnie inwalidyzacji

Fot. Marek Lapis

42

| Dlaczego tak duża grupa pacjentów nie otrzymuje prawidłowego leczenia?

Mamy ogromną ilość niesteroidowych leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych, które są dobierane przypadkowo. A przecież każdy z nich charakteryzuje się innym działaniem poza hamowaniem cyklooksygenazy. Dzisiaj w wyborze leku kierujemy się efektami plejotropowymi tej grupy leków i jest bardzo istotne, który lek pacjent otrzyma.

Skutecznemu leczeniu bólu często nie pomagają reklamy. Chory widzi, że osoba z bólem dostaje lek i po chwili jest już zadowolona i aktywna. Niestety, nie jest to takie proste. Ból jest bardzo skomplikowanym zjawiskiem czuciowym, ale też emocjonalnym. Nie da się go wyleczyć jedną magiczną tabletką. Często tabletka nieprawidłowo dobrana to początek problemu chronifikacji bólu.

Według klasyfikacji ICD-11 ból jest nie objawem, ale chorobą. Wiele osób myśli, że to tylko objaw.

Zapominają, że aby leczenie było skuteczne, musimy dotrzeć do źródła. Inny jest ból pourazowy, inny zapalny, a jeszcze inny fantomowy po amputacji kończyny. Wspólne jest to, że ból niezależnie od patogenezy pogarsza jakość życia chorego, a nieracjonalne leczenie prowadzi do chronifikacji i następnie inwalidyzacji.

Pacjent, który sam się leczy, najczęściej kieruje się reklamą albo rekomendacją znajomych. Ani jedno, ani drugie kryterium nie ma nic wspólnego z merytoryką

Nie możemy też mówić o bólu w oderwaniu od konkretnego pacjenta. Poza chorobą reumatyczną często występują u niego choroby współistniejące.

A im pacjent jest bardziej zaawansowany wiekowo, tym potencjalnie większy problem z wielochorobowością: cukrzycą, chorobami sercowo-naczyniowymi, osteoporozą czy depresją. To wpływa zarówno na powstawanie bólu, jak i jego leczenie.

Nieprawidłowo lecząc ból, możemy doprowadzać do chronifikacji, także z uwagi na fakt, że choroby współistniejące mają istotny wpływ na leczenie bólu, co zawsze wymaga całościowej oceny pacjenta. Dlatego terapia musi być kontekstowa. Dobrze dobrana przynosi ulgę w bólu i w sposób odczuwalny wpływa na poprawę jakości życia. | Jak prawidłowo dobierać farmakoterapię?

Aby zastosować skuteczną i bezpieczną farmakoterapię, należy wziąć pod uwagę patomechanizmy powstawania określonego rodzaju bólu.

Przyczyną bólu zapalnego jest uaktywnienie produkcji prostanoidów, ale też wielu innych media-

torów i cytokin prozapalnych. Dlatego w leczeniu bólu zapalnego istotne jest zarówno blokowanie powstawania prozapalnych prostaglandyn, jak i wpływ na inne mediatory.

Prawidłowo dobrana farmakoterapia uwzględnia następujące parametry: gdzie boli, jak boli i na ile boli, czyli lokalizację, patomechanizm i natężenie.

Należy wziąć pod uwagę między innymi takie kryteria, jak wiek, masa ciała, choroby współistniejące, obrzęki obwodowe, a także stan wydolności wątroby i nerek. Z drugiej strony trzeba uważnie przyjrzeć się charakterystyce leku, jego cechom farmakodynamicznym, farmakokinetycznym, sile hamowania poszczególnych mediatorów zapalenia, działaniom dodatkowym, odpowiedniej dawce, a także okresowi półtrwania, który decyduje zarówno o skuteczności, jak i bezpieczeństwie stosowanego leczenia. Stosując preparaty miejscowe, należy wziąć pod uwagę ich penetrację, retencję i dystrybucję w skórze.

W przypadku bólu trudno mówić o schematach leczenia, ponieważ terapia powinna być zindywi-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

bólu

| W związku z tym, że tak często terapia jest źle dobrana, pacjenci z chorobami reumatycznymi próbują leczyć się sami i nadużywają leków przeciwbólowych.

Nie tylko w chorobach reumatycznych, ale w przypadku każdej choroby mamy sytuacje, kiedy pacjenci próbują leczyć się samodzielnie. Jeśli mają przepisane leki nieprawidłowo dobrane, to ból nie przechodzi. Dlatego usiłują sobie pomóc, kupując leki bez recepty. Takie postępowanie uruchamia kolejne błędne koło – nie prowadzi do poprawy, a nadużywanie leków może się wiązać z jatrogenizacją polekową.

Skutkami nadużywania niesteroidowych leków przeciwzapalnych mogą być gastropatia, czyli uszkodzenie górnego odcinka przewodu pokarmowego, nefropatia oraz uszkodzenie wątroby, a także działania niepożądane związane z układem sercowo-naczyniowym. Choroby polekowe są poważną konsekwencją nieprawidłowo dobranych leków przeciwbólowych. Pacjent, który sam się leczy, najczęściej kieruje się reklamą albo rekomendacją znajomych. Ani jedno, ani drugie kryterium nie ma nic wspólnego z merytoryką w odniesieniu do prawidłowego leczenia bólu.

| Czy te wszystkie elementy są brane pod uwagę podczas leczenia bólu?

Gdyby leczenie było prawidłowe, to nie byłoby tak dużej populacji pacjentów z chronicznym bólem. W Polsce mamy do czynienia z mentalnością preskrypcyjną, która polega na tym, że każdy ma jakieś swoje przekonania o skuteczności bądź nieskuteczności pewnych leków przeciwbólowych, bez względu na cechy konkretnego pacjenta. Terapia, która nie odnosi się do wszystkich zmiennych, często jest jatrogenizacyjna, co w praktyce oznacza indukowanie powikłań. A wtedy nierzadko ryzyko działań niepożądanych przewyższa efekty terapeutyczne. | Jakie są skutki nieprawidłowo dobranej terapii przeciwbólowej?

| W Polsce próbujemy wprowadzić skuteczne leczenie bólu. W ostatnich latach wiele się zmienia. Jak ocenia pan te zmiany?

Leczenie bólu jest procedurą, która powinna być bezwzględnie stosowana. Coraz więcej mówi się o terapii bólu, organizowane są kampanie społeczne, są też próby wprowadzania odpowiednich procedur w placówkach ochrony zdrowia. Wiele się zmienia, ale myślę, że wciąż daleko nam do indywidualizacji terapii bólu. Nie można utożsamiać

> 06/2023

U pacjentów zagrożonych gastropatią rozwiązaniem może być połączenie diklofenaku z omeprazolem. Jedna tabletka zawiera lek przeciwbólowy, przeciwzapalny i gastroprotekcyjny

dualizowana, wielowątkowa i kontekstowa. Zawsze należy dobierać optymalną opcję, która u danego pacjenta będzie najskuteczniejsza. Weźmy pod uwagę dwie pacjentki w wieku 50 lat, jedna ma cukrzycę, a druga nie, jedna przechorowała półpasiec i cierpi na przewlekły ból neuropatyczny, a druga nie. Obie zachorowały na tę samą chorobę, w której pojawia się ból zapalny, ale wymagają zupełnie innego leczenia. I to jest właśnie kontekstowość farmakoterapii.

| Jakie są bezpieczniejsze rozwiązania dla osób z chorobami reumatycznymi, które minimalizują powikłania?

Fot. iStockphoto

Niewłaściwa terapia może doprowadzać do sytuacji, kiedy ból zmienia się w czasie i nabywa cechy dodatkowe, na przykład bólu neuropatycznego czy bólu nocyplastycznego. Ten ostatni rodzaj bólu ulega wzmocnieniu w strukturach ośrodkowego układu nerwowego, zachodzi zjawisko hiperalgezji i sensytyzacji ośrodkowej. Ból mieszany zwiększa prawdopodobieństwo, że pacjent będzie cierpiał o wiele bardziej.

Jeśli terapia nie eliminuje bólu w skuteczny sposób, to doprowadza do chronifikacji. A przewlekły ból inwalidyzuje. Osoba, która odczuwa ból, jest mniej sprawna na każdym poziomie: zawodowym, rodzinnym czy społecznym. Zwiększa się także ryzyko zachorowania na depresję i bezsenność.

www.KurierMedyczny.com

przyjmowania jakiegokolwiek leku przeciwbólowego z leczeniem bólu. | Jakie najważniejsze czynniki należy brać pod uwagę w bólu reumatycznym?

Należy stosować leki o działaniu przeciwzapalnym i przeciwbólowym, o działaniu plejotropowym, czyli wielowątkowym. Leczenie bólu reumatycznego powinno wpływać na aktywność cytokin prozapalnych, w chorobie zwyrodnieniowej na enzymy, które biorą udział w uszkadzaniu chrząstki, na mechanizmy wolnorodnikowe, histaminę i inne czynniki.

Najlepszą metodą jest dobrze dobrana terapia, uwzględniająca czynniki ryzyka i choroby współistniejące. Na pacjenta trzeba spojrzeć możliwie szeroko, bo tylko wtedy uzyskujemy najlepsze efekty, które minimalizują ryzyko powikłań. Bezpieczna terapia to zindywidualizowane leczenie, które bierze pod uwagę skuteczność, ale też ryzyko powikłań. Nie wszystkich powikłań możemy uniknąć, ale u pacjentów zagrożonych gastropatią rozwiązaniem może być połączenie diklofenaku z omeprazolem, jeśli chory ma wskazania do stosowania inhibitorów pompy protonowej.

Jedna tabletka zawiera lek przeciwbólowy, przeciwzapalny i gastroprotekcyjny, który zmniejsza ryzyko uszkodzenia górnego odcinka przewodu pokarmowego. Co więcej w tym połączeniu wykorzystano element farmakokinetyki komplementarnej, która z jednej strony poprawia skuteczność analgetyczną i przeciwzapalną, a z drugiej zmniejsza ryzyko gastropatii polekowej w populacjach o zwiększonym ryzyku tego powikłania.

Rozmawiała Monika Stelmach

43

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

NEUROLOGIA

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

Skuteczność leczenia SMA na W terapii rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) można osiągnąć ogromny sukces, stosując najnowsze metody leczenia, które w różny sposób prowadzą do zwiększenia ekspresji białka SMN. W ostatnim czasie ukazało się kilka ważnych publikacji podsumowujących osiągnięcia w terapii tej ciężkiej choroby genetycznej.

E

Eksperci są przekonani, że dzięki dostępnym badaniom klinicznym i obserwacyjnym (real world evidence – RWE) możliwy będzie taki dobór terapii dla danego pacjenta, żeby odnosił z niej jak największe korzyści.

Pierwsza terapia celowana na świecie Nusinersen to pierwsza terapia celowana przeznaczona dla pacjentów z SMA. Lek ten jest oligonukleotydem antysensownym wpływającym na splicing genu SMN2, a przez to na zwiększenie produkcji białka SMN. Początkowo badania dotyczące skuteczności nusinersenu ukierunkowano na pacjentów z SMA typu 1, o najcięższym fenotypie. Z czasem część badań objęła starszych pacjentów, u których choroba postępuje wolniej.

Jak wskazała prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych ERN EURO-NMD, dorośli z SMA stanowią bardzo liczną grupę. Według danych z rejestru prowadzonego od ponad dekady przez zespół Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w ramach globalnego rejestru TREAT-NMD stanowią oni minimum 50 proc. populacji chorujących na SMA. – Oznacza to, że w Polsce jest ok. 600 takich osób. Są to przede wszystkim chorzy z tzw. postaciami przewlekłymi SMA2 i SMA3.

Niewielką grupę stanowią pacjenci z SMA1, a więc z ostrą postacią o początku w pierwszym półroczu życia. We wszystkich tych postaciach bez leczenia farmakologicznego choroba nieuchronnie postępuje – mówiła ekspertka.

W sierpniu tego roku w międzynarodowym czasopiśmie naukowym „Orphanet Journal of Rare Diseases” w publikacji pt. „Długofalowe obserwacje leczenia nusinersenem w szerokim spektrum nasilenia rdzeniowego zaniku mięśni: doświadczenia w świecie rzeczywistym” ukazały się wyniki polskich badań RWE dotyczących osób młodych i dorosłych z SMA. Zasługują one na uwagę. Badania wykazały, że u osób leczonych nusinersenem dochodzi nie tylko do stabilizacji choroby, którą osiągnęło 100 proc. pacjentów, lecz także do ciągłej poprawy stanu funkcjonalnego, którą od-

Fot. iStockphoto

44

notowano u 94 proc. badanych. Ponadto terapia jest dobrze tolerowana, a 85 proc. pacjentów fizycznie odczuwa poprawę.

Profesor Anna Kostera-Pruszczyk, która jest współautorką badania, wyjaśniła, że obserwacje dotyczyły 120 pacjentów z SMA, głównie osób dorosłych (88 proc.), leczonych nusinersenem przez 30 miesięcy w dwóch polskich ośrodkach: Warszawskim Uniwersytecie Medycznym i Szpitalu Specjalistycznym im. Ludwika Rydygiera w Krakowie. Po tym okresie obserwacji

U osób leczonych nusinersenem dochodzi nie tylko do stabilizacji choroby, którą osiągnęło 100 proc. pacjentów, lecz także do ciągłej poprawy stanu funkcjonalnego, którą odnotowano u 94 proc. badanych

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

Fot. Patryk Rydzyk

w skali HFMSE zaobserwowano wzrost sprawności o 5,1 punktu, a w teście CHOP-INTEND o 5,59 punktu (w 26. miesiącu obserwacji). Średni wynik RULM poprawił się o 1,96 punktu w 30. miesiącu.

– Pokusiliśmy się o rozszerzone w stosunku do wymagań NFZ oceny w skalach funkcjonalnych oraz o ocenę subiektywną efektu leczenia dokonaną przez samych pacjentów. Wyniki są bardzo dobre.

Nasi pacjenci, również chorujący bardzo ciężko, z zaawansowanym niedowładem w momencie rozpoczynania leczenia, uzyskują znamienną klinicznie poprawę.

Co bardzo ważne – poprawa ta narasta z czasem, staje się coraz wyraźniejsza z każdym kolejnym podaniem leku.

Rozpoczynając leczenie, wiedzieliśmy, że zatrzymanie postępu choroby będzie dużym sukcesem. Teraz widzimy, że leczenie przynosi jeszcze lepsze efekty. Dotyczy to zarówno ocen w skalach „całościowych”, odnoszących się do funkcji wielu grup mięśni, jak i w skali oceniającej funkcję kończyn górnych, a w przypadku chodzących pacjentów z SMA również dystansu pokonywanego w czasie 6 minut – podała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

Ekspertka tłumaczyła, że decyzje dotyczące rejestracji leków podejmowane są na podstawie danych z badań klinicznych, z reguły prowadzonych w wąsko zdefiniowanych grupach pacjentów, dość jednorodnych co do wieku i stopnia zaawansowania choroby.

– Badania typu RWE pozwalają ocenić skuteczność i bezpieczeństwo w szerokiej grupie chorych, zwykle odzwierciedlających całą bardzo zróżnicowaną populację, jak w przypadku naszego badania. Takie obserwacje poszerzają naszą wiedzę, a także pokazują realną wieloletnią korzyść z nowatorskich terapii – wyjaśniła.

– Przyznaję, że z jednej strony widzieliśmy wszystkie sukcesy naszych pacjentów i cieszyły nas one na co dzień, ale z drugiej podsumowanie gromadzonych przez lata wyników całej leczonej przez nas grupy chorych na SMA było dla nas miłym zaskoczeniem.

Szczególnie fakt, że poprawa, czasem najwyraźniejsza w pierwszym roku leczenia, jest możliwa i widoczna także w kolejnych latach kuracji – dodała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

– O tym, jak leczenie zmieniło życie pacjentów, najlepiej opowiadają oni sami. Te

Fot. PAP/Autor Paweł Supernak

podstawie wyników badań

prof. Anna Kostera-Pruszczyk: Dzisiaj, po kilkuletnich obserwacjach, można śmiało powiedzieć, że nusinersen to więcej niż stabilizacja – to ciągła poprawa.

Nasze wyniki wydają się lepsze niż te, które uzyskiwano w badaniach klinicznych, a to już jest rzadkość

dr Anna Łusakowska: Pamiętam pacjentkę, która wjechała na wózku do pokoju, podniosła rękę i samodzielnie zapaliła światło, czego nie mogła robić przez kilka lat. Inna sama napiła się herbaty. Chorzy zyskują większą samodzielność

relacje zależą od okresu życia i stopnia zaawansowania choroby. Większość naszych dorosłych pacjentów dzięki farmakoterapii realizuje wiele swoich życiowych planów.

Te osoby pracują, mają więcej sprawności i energii na zwykłe codzienne czynności, rehabilitację. Niektórzy rozpoczęli studia.

Każda z tych historii jest poruszająca i ważna. Dzisiaj, po kilkuletnich obserwacjach, można śmiało powiedzieć, że nusinersen to więcej niż stabilizacja – to ciągła poprawa – podsumowała.

mają dostęp do wszystkich nowoczesnych leków, a terapię otrzymuje każdy chory, który się do niej kwalifikuje.

Podczas konferencji „Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce: od rejestru po terapie” eksperci omówili osiągnięcia w tej dziedzinie oraz potrzeby i cele na przyszłość. Podsumowali też stan leczenia SMA w Polsce – w latach 2019– 2023 w ramach wspomnianego programu z terapii korzystało prawie tysiąc pacjentów z SMA. Chorzy są włączani do leczenia bez ograniczeń, zgodnie z kolejnością zgłaszania się, bez względu na stopień zaawansowania choroby. Jak podkreśliła prof. Anna Kostera-Pruszczyk, u pacjentów dorosłych również osiąga się dobre rezultaty, co potwierdziły przytoczone powyżej wyniki RWE.

Leczenie na najwyższym poziomie Obecnie oprócz nusinersenu dla polskich pacjentów dostępne są także inne terapie.

To sprawia, że możemy się poszczycić jednym z najlepszych na świecie programów leczenia (program B.102): od rejestru, poprzez rejestrację, kwalifikację, po leczenie, a niebawem również rehabilitację. Pacjenci

O tym, jak wiele lekarze mają przykładów efektów leczenia dorosłych chorych na SMA, mówiła również dr n. med. Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorka Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA. – Pamiętam pacjentkę, która wjechała na wózku do pokoju, podniosła rękę i samodzielnie zapaliła światło, czego nie mogła robić przez kilka lat. Inna sama napiła się herbaty. Chorzy zyskują większą samodzielność. Lepsza wydolność oddechowa przekłada się na mniejszą konieczność korzystania z respiratora, a u pacjentów, którzy jeszcze mają dobrą wydolność, jest szansa, że po respirator nie będą musieli sięgać. Poprawia się funkcja połykania i mowy – wyliczała.

Profesor Anna Kostera-Pruszczyk zwróciła uwagę na znaczenie rejestrów w chorobach rzadkich. Są one ważnym narzędziem, które ma na celu nie tylko poznanie epidemiologii, lecz także pozwala na szybkie włączenie terapii, kiedy pojawia się taka możliwość. W naszym kraju działa Polski Rejestr Pacjentów z SMA. – Program leczenia nie ruszyłby tak sprawnie, gdyby nie dane rejestrowe, które zawierały informacje, kim są pacjenci, w której części Polski mieszkają, jakie ośrodki są potrzebne – nie tylko pediatryczne, lecz także dla dorosłych – wskazała.

Osiągnięcia polskich klinicystów Polscy lekarze są w światowej czołówce, jeśli chodzi o diagnostykę i leczenie SMA. Opracowali już kilka publikacji dotyczących wyników leczenia tej choroby w Polsce.

Odnosząc się do najnowszego raportu dotyczącego efektywności leczenia chorych na SMA, prof. Anna Kostera-Pruszczyk zaznaczyła, że obserwowane efekty terapeutyczne wynikają w dużej mierze z tego, że lek jest podawany coraz wcześniej. Wcześniejsze leczenie łączy się z lepszymi rezultatami. – Na podkreślenie zasługuje fakt, że nasze wyniki wydają się lepsze niż te, które uzyskiwano w badaniach klinicznych, a to już jest rzadkość. Najbardziej cieszą nas wstępne dane dotyczące leczenia pacjentów w fazie przedobjawowej. U większości z nich jesteśmy w stanie uzyskać niemal bezobjawowy obraz choroby – mówiła ekspertka.

Marzena Sygut

45

46

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

DERMATOLOGIA

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

Atopowe zapalenie skóry – szybką i trwałą poprawę Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Joanną Narbutt, kierownikiem Kliniki Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. | Jaka jest patogeneza atopowego zapalenia skóry (AZS) i jak jej złożoność wpływa na stosowane dotychczas terapie?

Zdecydowana większość przypadków AZS jest rozpoznawana do 5. roku życia, ale niekiedy – zdecydowanie rzadziej – choroba może się objawić u nastolatków albo u osób dorosłych. Jest to choroba o złożonej patogenezie, ale najważniejsze są trzy filary: podłoże genetyczne, zaburzenia immunologiczne i wpływ czynników środowiskowych.

W podłożu genetycznym najważniejszą rolę odgrywają mutacje w genach związane z produkcją białek odpowiadających za integralność bariery naskórkowej, a także jej nawilżenie oraz odpowiednią ilość lipidów.

Najbardziej znana jest mutacja genu filagryny, która występuje u większości chorych, aczkolwiek nie u wszystkich, co oznacza, że podłoże genetyczne nie jest jednoznaczne.

Filagryna jest jednym z białek tworzących naturalny kompleks nawilżający naskórek.

Jeśli jego synteza jest nieprawidłowa, obserwujemy odwodnienie i zmniejszenie uwodnienia bariery naskórkowej. Gdy występują zaburzenia w genach związanych z tworzeniem lipidów naskórkowych, jest ich mniejsza ilość. Oznacza to, że również przestrzenie pomiędzy komórkami warstwy rogowej są – mówiąc obrazowo – puste. Mówimy wtedy o tzw. murze bez zaprawy.

Komórki, które tworzą integralną część zewnętrzną naskórka, powodują, że nasza

skóra jest barierą ochronną, „płaszczem przeciwdeszczowym”, który każdy z nas ma na sobie. W sytuacji zaburzeń ten płaszcz jest dziurawy, a to oznacza, że wszystkie czynniki zewnętrzne – alergeny, toksyny, czynniki infekcyjne – łatwiej przechodzą przez barierę naskórkową, wtórnie rozwijając zaburzenia immunologiczne. Równocześnie woda związana ze skórą po prostu szybciej paruje. Dlatego też cechą kliniczną właściwie każdej skóry atopowej jest suchość oraz silny świąd, bo jego rozwój jest związany między innymi z nieprawidłowym uwodnieniem i nieprawidłową ilością lipidów. Z kolei czynniki środowiskowe prowokują rozwój AZS. Myślę przede wszystkim o stresie, infekcjach, niskiej wil-

gotności otoczenia, a także o upale albo bardzo zimnej pogodzie, czyli klasycznych czynnikach zewnętrznych, zaostrzających.

Jeżeli one zadziałają, to u pacjentów wtórnie dochodzi do zaburzenia układu immunologicznego, zaburzenia równowagi pomiędzy odpowiedzią Th1-komórkową a Th2-komórkową na rzecz odpowiedzi Th2-komórkowej. Następuje wtedy wtórna synteza cytokin związanych z limfocytami Th2, głównie interleukiny 4 i 13. Mówimy wówczas o rozwoju tzw. zapalenia typu 2.

Ważnym elementem patogenezy AZS jest również zaburzenie mikrobiomu skóry. Pamiętajmy, że na skórze każdego człowieka jest mikrobiota, czyli zespół mikroorganizmów – bakterii, grzybów, wirusów, które

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

Fot. Archiwum prywatne

udręczony pacjent doceni

W Polsce dostępne są trzy preparaty z grupy inhibitorów kinaz janusowych: upadacitinib, baricitinib i abrocitinib, który od 1 listopada 2023 r. jest refundowany w ramach programu lekowego u pacjentów dorosłych

tworzą pewien balans. Obecność różnych gatunków powoduje, że czynniki patogenne nie dają objawów klinicznych. U pacjentów z AZS w wyniku początkującego zapalenia, ale także w wyniku zaburzeń immunologicznych, obniżenia ekspresji naturalnych białek przeciwbakteryjnych, dochodzi do zaburzenia równowagi pomiędzy poszczególnymi mikroorganizmami naturalnej flory i do zwiększonego zasiedlenia skóry, przede wszystkim przez gronkowca złocistego. W zaostrzeniach AZS wykazano zwiększoną kolonizację skóry przez tę bakterię. Dodatkowo u chorych na AZS stosunkowo często widzimy infekcje bakteryjne skóry, czyli wtórne nadkażenia bakteryjne. Częstsze są też u nich infekcje wirusowe, nawet o ciężkim przebiegu, np. wirusem HSV. Także liczba nadkażeń grzybiczych może być zwiększona. Taka jest podstawa rozwoju AZS.

całe życie. Atopowe zapalenie skóry dzieli się na trzy fazy: niemowlęcą – do 2. roku życia, dziecięcą – do 12. roku życia, oraz młodzieżową i dorosłą – powyżej 12. roku życia. W naturalnym przebiegu największe zmiany chorobowe występują u najmłodszych chorych, a w okresie dojrzewania często dochodzi do samoistnej remisji – nie ma zmian zapalnych na skórze, jednak pozostaje defekt genetyczny. W związku z tym skóra jest sucha, skłonna do podrażnień.

Czasami po okresach długich remisji, nawet po wielu latach, ponownie pojawia się choroba. Momentem zwrotnym może być zadziałanie jakiegoś czynnika zewnętrznego, u młodych dorosłych bywa nim na przykład stres związany z egzaminem.

W związku z tym nie umiemy dokładnie przewidzieć przebiegu choroby.

dodatkowa choroba występuje alergia pokarmowa. Następnie, w wieku 3–5–7 lat, u części chorych dołącza się astma atopowa, a u nastolatków alergiczny nieżyt nosa. Może pojawić się również atopowe zapalenie spojówek. Takie dołączanie do AZS kolejnych chorób z grupy atopii, które obserwujemy u części pacjentów, jest nazywane marszem atopowym. Trzeba jednak podkreślić, że wielu pacjentów doświadcza współistnienia innych chorób. W ostatnich latach zaczęto nawet nazywać AZS chorobą ogólnoustrojową. U części chorych mogą dodatkowo występować depresja, otyłość, stany lękowe, ADHD czy zaburzenia snu związane ze świądem, a także inne choroby autoimmunologiczne. U niektórych współistnieje łysienie plackowate, co jest uznawane za czynnik prognostycznie niekorzystny.

| Jakimi innymi chorobami są zagrożone osoby z AZS?

| Choroba jest bardzo złożona i stygmatyzująca.

| Jakie znaczenie dla preferowanych terapii ma fakt, że AZS jest chorobą przewlekłą?

Z uwagi na to, że AZS należy do tzw. chorób atopowych, u części pacjentów zauważamy współistnienie klasycznych chorób z kręgu atopii. Uznaje się, że u ok. 30 proc. pacjentów z AZS, najczęściej najmłodszych, jako

Tak, a jej cechą wspólną jest bardzo silny, budzący niepokój świąd. Towarzyszy mu wyuczony odruch drapania nawet w momencie, gdy świądu właściwie nie ma. Ze świądem wiążą się zaburzenia snu, a prze-

Część zaburzeń związanych z AZS ma podłoże genetyczne, dlatego jest to choroba na

47

48

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

DERMATOLOGIA cież nieprzespane noce powodują istotne zaburzenia funkcjonowania, niezależnie od wieku – chory jest zmęczony, gorzej funkcjonuje w szkole, w rodzinie czy w pracy.

Opublikowano badania, z których wynika, że dzieci z AZS śpią średnio 2 godziny krócej od rówieśników, niezależnie od nawyków rodziców. Problem niewyspania przekłada się na całą rodzinę, bo przecież jeśli nie śpi dziecko, jest oczywiste, że nie śpią też rodzice, którzy mają później problem w funkcjonowaniu w pracy. Możemy spokojnie powiedzieć, że bezsenność wywołana świądem jednej osoby zaburza prawidłowe funkcjonowanie całej rodziny. Te wszystkie problemy dotyczą przede wszystkim ciężkich i ewentualnie umiarkowanych postaci AZS, czyli ok. 20 proc. pacjentów.

Na szczęście zdecydowana większość ma postaci łagodne. | Jakie są rekomendacje diagnostyczno-terapeutyczne dla poszczególnych postaci choroby – od łagodnej do ciężkiej?

W AZS mamy uporządkowany schemat terapii, ponieważ powstało wiele rekomendacji europejskich i amerykańskich, a także polskie – i wszystkie są spójne. W związku z tym po rozpoznaniu AZS zgodnie z rekomendacjami lekarz ma obowiązek ocenić

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

nasilenie procesu chorobowego w jednej z dwóch najczęściej stosowanych skal: EASI albo SCORAD. Rekomendacje mówią, że niezależnie od postaci choroby – czy jest łagodna, umiarkowana czy ciężka – w leczeniu podstawowym ważne są trzy elementy.

Po pierwsze unikanie czynników zaostrzających, które pacjent wspólnie z lekarzem zidentyfikuje i będzie starał się wyeliminować. Może to być pokarm, ubranie, stres czy klimat. Po drugie konieczne jest stosowanie emolientoterapii w odpowiednim reżimie, czyli minimum dwa razy dziennie. Rekomendacje wyraźnie mówią o 250 g emolientu tygodniowo u małych dzieci, a u dorosłych nawet 500 g tygodniowo. Trzecim elementem podstawowym jest edukacja dotycząca konieczności stosowania emolientów i unikania czynników drażniących.

Konieczne jest również uświadomienie pacjentowi, że AZS to choroba przewlekła, z okresami remisji i nawrotów. Może się zdarzyć, że pacjent jest w fantastycznym stanie, a w wyniku stresu czy banalnej infekcji dojdzie do zaostrzenia. Chory musi sobie z tego zdawać sprawę i wiedzieć, kiedy powinien zareagować, czyli zintensyfikować leczenie, przynajmniej miejscowe. Ubolewam, że w Polsce za małą wagę przywiązuje się do edukacji zawodowej.

Jeżeli pacjenci mają tendencję do rozwoju

MENEDŻER ZDROWIA NA FACEBOOKU, TWITTERZE I LINKEDIN

WWW.FACEBOOK.COM/MENEDZERZDROWIA TWITTER.COM/MENEDZERZDROWIA LINKEDIN.COM/SHOWCASE/MENEDZERZDROWIA

DOŁĄCZ DO NAS!

stanów zapalnych, to przy wyborze zawodu powinni uwzględnić unikanie czynników drażniących. Ważna jest również edukacja psychologiczna, przygotowanie pacjenta, że będzie z tą chorobą funkcjonował całe życie.

W postaci łagodnej do terapii wprowadzamy preparaty przeciwzapalne. W Europie, w Polsce również, dostępne są dwie grupy tych leków: miejscowe glikokortykosteroidy i miejscowe inhibitory kalcyneuryny, które stosujemy w dwóch fazach. Po pierwsze w fazie reaktywnej, czyli do momentu ustąpienia zmian chorobowych. Później, szczególnie w odniesieniu do inhibitorów kalcyneuryny, następuje faza proaktywna, czyli leczenie przedłużone – aplikacja rzadka, dwa razy w tygodniu, na miejsca najczęściej zajęte zmianami chorobowymi, aby wydłużać okres remisji, zmniejszać liczbę nawrotów i ograniczyć stosowanie glikokortykosteroidów. Jeśli diagnozujemy postać umiarkowaną, stosujemy emolienty, miejscowe steroidy i inhibitory kalcyneuryny, istotna jest też edukacja i zalecenie unikania czynników nasilających. Zgodnie z rekomendacjami głównym sposobem leczenia ogólnego w tej postaci jest fototerapia, szczególnie UVB 311 nm. Jeśli w postaci umiarkowanej bądź ciężkiej to leczenie jest niewystarczające, przecho-

dzimy do etapu leczenia ogólnego. Mamy wówczas możliwość stosowania leków konwencjonalnych (cyklosporyny), leków biologicznych (dupilumab i tralokinumab) oraz inhibitorów kinaz janusowych. | Jakie są zalety inhibitorów kinaz janusowych? Które leki z tej grupy są stosowane w Polsce?

W Polsce dostępne są trzy preparaty z grupy inhibitorów kinaz janusowych: upadacitinib, baricitinib i abrocitinib, który od 1 listopada 2023 r. jest refundowany w ramach programu lekowego u pacjentów dorosłych. Do programu lekowego od listopada dołączono także przeciwciało monoklonalne – tralokinumab. W programie jest też dupilumab – pierwszy dostępny lek biologiczny, refundowany dla najmłodszych pacjentów, od 6. roku życia. | Jakie są cechy abrocitinibu? Czy w kontekście jego pojawienia się można określić, jakiego nowego leku oczekiwano?

Abrocitinib został zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków do leczenia pacjentów dorosłych z AZS o umiarkowanym i ciężkim nasileniu. Polski program lekowy B.124 umożliwia jego stosowanie u pacjentów z ciężkim nasileniem dolegli-

KURIER MEDYCZNY menedżera zdrowia

www.KurierMedyczny.com

> 06/2023

49

www.menedz erzdrowia.pl wości, czyli na razie osoby z umiarkowaną postacią AZS nie mają tej opcji. Zgodnie z badaniami klinicznymi abrocitinib cechuje się wysoką efektywnością kliniczną, czyli daje możliwość uzyskania całkowitego lub prawie całkowitego ustąpienia zmian skórnych. Lek ten bardzo szybko zmniejsza świąd, co jest niezwykle ważne dla osób z AZS. Jak mówiłam, świąd jest dramatycznym objawem dla chorych. Tymczasem na podstawie badań klinicznych wykazano, że abrocitinib właściwie już w pierwszej dobie bardzo wyraźnie obniża świąd, a w czwartej dobie wyniki były statystycznie istotne. Z kolei badania kliniczne porównujące abrocitinib z dupilumabem wykazały, że w czwartej dobie efekt kliniczny abrocitinibu jest wyraźniejszy niż dupilumabu, który dotychczas był złotym standardem. Co bardzo ważne, abrocitinib daje długo utrzymujący się efekt kliniczny. Obserwacje były prowadzone przez 96 tygodni i efekt był długoterminowy. Lek jest zarejestrowany do stosowania w dwóch dawkach: 100 mg i 200 mg, co z kolei pozwala na indywidualne oraz elastyczne dawkowanie. W bardzo ciężkich przypadkach można zacząć od dawki 200 mg, a w momencie uzyskania poprawy próbować zejść na niższą dawkę. Można też postąpić odwrotnie – zacząć od niższej dawki, a w przypadku braku efektu klinicz-

m

nego ją zwiększać. Można powiedzieć, że abrocitinib jest nowym graczem na rynku.

W Polsce mamy już pewne doświadczenie z leczeniem zarówno inhibitorami kinaz janusowych, jak i lekami biologicznymi, zwiększa się liczba pacjentów, którzy otrzymują te terapie. Są oni bardzo zadowoleni z tych leków i dobrze je tolerują. | Wspomniała pani, że abrocitinib jest dostępny w programie lekowym dla pacjentów najbardziej obciążonych.

A co z grupą ze średnim nasileniem AZS?

Wiadomo, że zawsze na początku programy są konstruowane bardziej restrykcyjnie, żeby zobaczyć, jak w rzeczywistości klinicznej wygląda leczenie. Myślę, że poszerzenie dostępności programu będzie kolejnym krokiem. Do tego będzie dążyło środowisko dermatologów i alergologów pod przewodnictwem konsultantów krajowych, którzy są łącznikiem między potrzebami pacjentów i klinicystów a decydentami. | Jak ważny jest fakt, że badania wykazały jego skuteczność między innymi w łagodzeniu świądu w pierwszych dniach stosowania?

Kiedy pacjenci trafiają do programów lekowych, są już bardzo zmęczeni chorobą,

przeszli wiele różnych prób terapii, a niektórzy po prostu się zniechęcili. Mamy też grupę chorych, którzy wracają do nas po raz kolejny po branżowe pewnym czasie enedżer zdrowia to profesjonalne pismo skie-– zniknęli nam z horyzontu, starając się storowane do szerokiego grona odbiorców związanych z systesować metody medycyny alternatywmem ochrony medycznym. Dostarcza zakresu nej, boinformacji wydawało imzsię, że medycyna konwencjonalna nie jest w stanie im zarządzania publiczną i prywatną służbą zdrowia, zaopatrzepomóc. W związku z tym szybkość nia szpitali i centrów medycznych,działania sposobów inwestowania abrocitinibu, szczególnie w odniesieniu do odczuwanego oraz pozyskiwania funduszy w sektorze usług medycznych. świądu, jest niezwykle ważna, ponieważ ta grupa chorych potrzebuje szybkiej poprawy. Są Na łamach menedżera zdrowia eksperci dla ekswyczerpani AZS, copiszą powoduje frustrację, przewlekłe zmęczenie, a nawet wypalenie, pertów, liderzy opinii dzielą się spostrzeżenia na temat ochroteż jest chorobą. I dlatego ważny jest ny zdrowia, zauważają bolączkiktóre systemu, proponują rozwiąefekt podkreślany w badaniach klinicznych zania, a także oceniają działania– lek podjęte przez przeciwświądowo.

Ministerstwo działa szybko

Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia.

Komentują, analizują | Kiedy pierwsi pacjenci otrzymają abrocitinib? i dywagują.

Abrocitinib cechuje się wysoką

czas włączania pierwszych pacjenefektywnością kliniczną, czyli daje Realny tów do programunajnowsze to najwcześniej W menedżerze zdrowia publikujemy wia-połowa możliwość uzyskania całkowitego grudnia, może styczeń. Mamy dupilumab, domości z sektora medycznego, najciekawsze komentarze baricitinib i upadacitinib, ale po 2 latach lub prawie całkowitego ustąpienia funkcjonowania programu widzimy, że i opinie, a także analizy i raporty. zmian skórnych. Lek ten bardzo u niektórych pacjentów tracą one efektywność albo pojawiają się pewne działania szybko jesteśmy zmniejsza świąd, co jest na bieżąco niepożądane. Możliwość przejścia na inną niezwykle ważne dla osób z AZS terapię jest w tej sytuacji niezwykle ważna.

SZCZEGÓŁY ORGANIZACYJNE KM@TERMEDIA.PL TEL. +48 502 107 464 i +48 501 419 806

Rozmawiała Iwona Konarska

II OGÓLNOPOLSKA KONFERENCJA

KARDIOLOGIA III OGÓLNOPOLSKA KONFERENCJA

KARDIOLOGIA I CHOROBY METABOLICZNE I CHOROBY METABOLICZNE WIEKU PODESZŁEGO WIEKU PODESZŁEGO

WA R S Z AWA | 1 1 − 1 2 S T Y C Z N I A 2 0 2 3 O N L I N E | 1 0−1 1 ST YC Z N I A 202 4

KKI E NIIKK NNAAUU I ERRO OW WN KK OO WW Y Y p rporf.o f.d dr rhhaabb.. nn .. me medd. .PiPi r Ja n ko wi s k i oo t rt Ja n ko wsk SZCZEGÓŁY I REJESTRACJA termedia.pl/kicm

WWW.TERMEDIA.PL