20 WETENSCHAP
SPUI 48 01 | 2018 alumni.uva.nl
tekst • Ramon Creyghton en Niek Bollemeijer illustratie • Mattmo
‘BIJ OVERDUIDELIJK MISBRUIK VAN REGELGEVING VOOR EIGEN GEWIN TREKKEN WE EEN GRENS’
OPSTAAN TEGEN BIG PHARMA Een duidelijk signaal afgeven naar de farmaceutische industrie, dat staat UvA-hoogleraar Carla Hollak voor ogen, nu het AMC het peperdure medicijn CDCA zelf produceert en daarmee farmaceut Leadiant buitenspel zet.
Carla Hollak, hoogleraar Metabole ziekten, in het bijzonder de erfelijke stofwisselingsziekten
‘Het ziekenhuis durft nu de strijd aan met de farmaceut’ en ‘AMC zet farmaceut buitenspel met eigen medicijn’. Dat waren strijdlustige krantenkoppen, begin april van dit jaar. Nadat de Italiaanse farmaceut Leadiant Biosciences het al bestaande medicijn CDCA vorig jaar had geregistreerd als ‘weesgeneesmiddel’ kondigde het een vervijfvoudiging van de prijs aan. Dat Leadiant dat zomaar kon doen, zit als volgt. Om fabrikanten de kans te geven dure geneesmiddelen te ontwikkelen voor kleine patiëntengroepen, is bedacht dat ze een tienjarig exclusief recht kunnen verkrijgen om een bepaald middel voor zo’n zeldzame ziekte op de markt te brengen. Ze kunnen daarvoor een registratie aanvragen bij het EMA, het Europese medicijnagentschap. Vervolgens kunnen ze zelf de prijs bepalen. Zo’n tijdelijk monopolie heeft Leadiant nu voor CDCA veroverd. Dit medicijn wordt onder andere gebruikt voor de behandeling van de zeldzame stofwisselingsziekte CTX, waaraan ongeveer zestig mensen in Nederland lijden. Dat gebeurt al ruim veertig jaar, maar nu de prijs verhoogd is van veertigduizend naar een verbijsterende tweehonderdduizend euro per patiënt per jaar vergoeden zorgverzekeraars het niet
meer. Het besluit van Leadiant leidde tot grote maatschappelijke verontwaardiging. UvA-hoogleraar Carla Hollak is gespecialiseerd in erfelijke stofwisselingsziekten en behandelt veel CTXpatiënten. Ze was niet alleen verontwaardigd, maar ging over tot actie. Samen met AMC-apotheker Marleen Kemper maakt ze CDCA nu gewoon zelf. Het AMC bereidt het medicijn nu ‘magistraal’. Dat betekent dat het op individueel voorschrift en in eigen huis wordt geproduceerd, wat in principe voor alle middelen op kleine schaal is toegestaan. De uitwerking van dit plan ligt bij de apothekers. Die moeten de grondstof uit China importeren, tot een pil verwerken, en instaan voor de kwaliteit en veiligheid. Alle CTX-patiënten in Nederland kunnen individueel een recept krijgen van het AMC, dat het medicijn voor vijfentwintigduizend euro per jaar kan aanleveren. De patiënten gaan een behandelrelatie aan met de apotheek, maar blijven door hun eigen arts behandeld worden. Hollak: ‘We willen veilige en goede geneesmiddelen ontwikkelen en toch de prijs een beetje de baas zijn, zonder dat we daarbij alle innovaties van bedrijven de kop in willen drukken. We zijn geen tegenmacht tegen de industrie, maar bij overduidelijk misbruik van regelgeving voor eigen gewin trekken we een grens.’ Ze hoopt dat andere ziekenhuizen het idee van magistrale bereiding overnemen, zodat een duidelijk signaal wordt gestuurd naar de industrie. ‘Het liefst heb ik dat onze aanpak landt als voorbeeld van hoe dit kan werken. Het is zeker niet het idee dat we in het AMC een soort magistrale fabriek gaan neerzetten.’ Volgens Marleen Kemper, apotheker in het AMC, is dat ook niet haalbaar. ‘Magistrale bereiding kost – gezien de eisen die aan medicijnen worden gesteld –
