NOUVEAUX MÉDICAMENTS
Où en sommes-nous ? En matière de mucoviscidose, des recherches sont menées sur différents fronts. Certaines s’intéressent au coeur même de la maladie : la cellule pulmonaire touchée par l’anomalie génétique. D’autres tentent de s’attaquer aux infections pulmonaires. Un médicament définitif n’est pas encore à l’ordre du jour. Mais il existe déjà quelques pistes particulièrement prometteuses.
Réparer la protéine Ils ne sont pas encore disponibles sur le marché belge, mais dans certains pays européens, on peut déjà se procurer l’Orkambi® et le Symkevi®. Ces médicaments appelés modulateur CFTR agissent sur cette protéine qui joue un rôle important dans les cellules pulmonaires, et qui, si elle fonctionne mal, provoque la mucoviscidose (voir infographie). Tant l’Orkambi® que le Symkevi® contiennent deux substances : la première permet à la protéine déviante de néanmoins atteindre la membrane de la cellule, la seconde favorise le fonctionnement de la protéine. Différentes firmes pharmaceutiques travaillent actuellement sur une version améliorée de ces substances afin de renforcer l’efficacité de médicaments existants. Vertex Pharmaceuticals (recherche de phase 3) est la firme la plus avancée dans ce domaine. Indépendamment l’un de l’autre, elle teste deux nouveaux produits sur les patients atteints de mucoviscidose. Les résultats de phase 2 sont déjà prometteurs : en fonction de la mutation
qui touche les participants et du fait qu’ils ont pris ou pas du Symkevi®, l’apport des nouveaux composants a augmenté leur fonction pulmonaire de 10 à 14% ! Ils ont également rencontré moins de problèmes respiratoires. Les effets secondaires étaient légers, ce qui ouvre la porte à la poursuite de la recherche. Ces avancées représentent une véritable percée dans le traitement de la mucoviscidose, surtout chez les enfants traités depuis leur plus jeune âge avec ce nouveau médicament.
Libérer les voies respiratoires Les cellules pulmonaires qui fonctionnent normalement produisent des particules de chlorure via le canal CFTR dans les voies respiratoires (voir infographique). Ces dernières attirent des particules de natrium présentes dans les poumons pour former du sel. Cela provoque un apport d’eau qui permet de maintenir l’hydratation des voies respiratoires. Chez les personnes atteintes de mucoviscidose, les canaux CFTR sont défectueux. Il existe une activité accrue des canaux sodium qui attirent
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