NIEUWE GENEESMIDDELEN
Waar staan we vandaag? Vele fronten zijn geopend in de aanval op muco. Sommige gaan naar het hart van de aandoening: de longcel met een genetisch defect. Andere proberen de ontstekingen in de longen aan te pakken. Een definitief geneesmiddel ligt nog niet in de rekken, maar enkele denkpistes zijn alvast veelbelovend.
De werking van het CFTR-eiwit herstellen In België zijn ze voor de meeste mensen nog niet toegankelijk, maar in sommige andere landen zijn Orkambi® en S ymkevi® wel al ver krijgbaar. Deze medicijnen, ook wel CFTR-mo dulatoren genoemd, werken op het eiwit dat in longcellen zo belangrijk is, en als het fout loopt tot muco leidt (zie infografiek). Zowel Orkambi® als Symkevi® bevatten twee stoffen: de eerste stof zorgt ervoor dat het eiwit met een afwijkende vorm toch het celoppervlak bereikt, de tweede bevordert de werking van het eiwit. Verschillende farmaceutische bedrijven werken momenteel aan een verbeterde versie van deze stoffen met als doel de huidige medicatie nog doeltreffender te maken. Vertex Pharmaceuticals (onderzoeksfase drie) is hierin het verst gevorderd en test, los van elkaar, twee nieuwe producten bij mensen met muco. De resultaten van onderzoeksfase twee zijn alvast veelbelovend: afhankelijk van welke mutaties de deelnemers hadden, en of ze er
voor al Symkevi® slikten of niet, zorgden beide medicijnen voor een stijging van de longfunc tie van 10% tot 14%! Ze ervaarden ook minder luchtwegproblemen. De bijwerkingen waren mild, wat de deur opent voor verder onderzoek. Deze ontwikkelingen zijn een regelrechte doorbraak in de strijd tegen muco, vooral bij kinderen die van jongs af aan met deze nieuwe medicatie behandeld kunnen worden.
De luchtwegen bevrijden Normaal functionerende longcellen scheiden via de CFTR-kanalen chloridedeeltjes uit in de luchtwegen (zie infografiek). Die trekken op hun beurt natriumdeeltjes aan vanuit de longcellen, en samen vormen ze zout. Hierdoor komt een stroom van water op gang die ervoor zorgt dat de luchtwegen gehydrateerd blijven. Bij mensen met muco zijn de CFTR-kanalen defect, én er is een verhoogde activiteit van natriumkanalen die natriumdeeltjes onttrek ken aan de luchtwegen, waardoor ze nog meer uitdrogen.
7