De onderzoeksfasen FASE 1 het product wordt getest op een kleine groep (20-tal) gezonde vrijwilligers om na te gaan of het product veilig is en om nevenwerkingen op te sporen. De behandelingsperiode is gelimiteerd tot enkele dagen/ weken.
FASE 2 het nieuwe product wordt voor een eerste maal uitgetest op een kleine groep patiënten (20 tot 50). Men gaat na of het product het verwachte resultaat oplevert. De dosering en het toedieningsschema worden op punt gesteld. Ook de veiligheid wordt opnieuw geëvalueerd. De behandelingsperiode is ongeveer één tot drie maanden.
FASE 3 is de laatste fase van klinisch onderzoek vooraleer een product op de markt kan komen. Doorgaans nemen hier veel patiënten aan deel (tussen 100 en 1.000) en loopt de studie over een langere periode. De werking en de bijwerkingen worden nauwlettend bestudeerd.
zijn stoffen die microben signaleren en het immuunsysteem alarmeren. Als ze hun signaal kunnen afzwakken, trekt het immuunsysteem niet meer op topsnelheid ten aanval. Verschil lende moleculen worden momenteel ontwik keld om die signaalmoleculen voor een deel stil te leggen. • Acebilustat (ontwikkeld door Celtaxsys) werkt op de signaalmolecule Leukotrieen B4. Uit fase 2-onderzoek bleek dat de deelnemers na vier maanden behandeling gemiddeld 19% minder acute ziekte-opstoten ervaarden dan mensen die een nepproduct namen. Mucopatiënten met een longfunctie hoger dan 75% hadden gemiddeld zelfs 34% minder opstoten. Dit doet vermoeden dat Acebilustat vooral het verschil kan maken bij mensen wiens longen nog niet zo erg beschadigd zijn. • RPL554 (ontwikkeld door Verona Pharma, onderzoeksfase 2) remt de werking van andere signaalmoleculen. Een kleinschalige studie begin dit jaar bij 10 mensen met muco toonde een gemiddelde longfunctiestijging van 6% na eenmalige inhalatie van RPL554. Lenabasum (ontwikkeld door Corbus Phar maceuticals, onderzoeksfase 2) mikt niet rechtstreeks op signaalmoleculen, maar hecht zichzelf vast aan de immuuncellen. Het gevolg is dat er minder signaalmoleculen vrijkomen, wat een kalmerende invloed heeft op het immuunsysteem. De resultaten bij mensen met muco worden in 2020 verwacht.
9
