KLINIKK
Spør pasienten på en strukturert måte: bruk pasientrapporterte utfallsmål (PROM)! Å måle er en fundamental del av kunnskapsbasert medisin. Resultatene gir nødvendig grunnlag for å fatte beslutninger om pasientbehandling. Tradisjonelt sett har tumorrespons og overlevelse vært brukt som mål på effekt i klinisk kreftforskning. De siste ti-årene er det blitt øket oppmerksomhet på hvordan pasientene lever med og etter kreftbehandling. Dette har ført til at det har blitt stadig vanligere å inkludere pasientrapporterte utfallsmålinger (patient-reported outcome measures - PROM) i kliniske studier.
P CECILIE DELPHIN AMDAL MD, PhD Prosjektleder PROMiNET, Regional Forskningsstøtte, Helse Sør-Øst Overlege Avdeling for kreftbehandling, Oslo universitetssykehus
ONKONYTT • NR 1 // 2020
ROM defineres som rapportering av helsetilstand direkte fra pasienten uten fortolkning av kliniker eller andre (1). Det omfatter blant annet måling av livskvalitet, funksjonsnivå, symptomer og mestring. Slike målinger gir mulighet til å fange opp aspekter av sykdom og behandling som er betydningsfulle for pasientene. Helsemyndighetene etterlyser resultater fra PROM i klinisk forskning, kvalitetsregistre og i minimetodevurderinger. Systematisk innsamling av pasientrapporterte data er viktig for kvalitetsforbedring, forskning og innovasjon (2, 3). PROM er relevant i de fleste kliniske studier for å vekte nytten av en behandling opp mot potensielle problemer den påfører pasienten. I effektstudier som viser liten eller ingen forskjell i overlevelse mellom ulike behandlingsalternativ, kan forskjell i pasientrapporterte utfall være avgjørende for valg av behandling. PROM er spesielt viktig i studier av kronisk kreftsykdom, i forbindelse med lindrende behandling og i den økende gruppen eldre pasienter der livskvalitet og funksjon ofte verdsettes høyere enn livslengde. PROM er også nyttig som sekundære endepunkt, ved f.eks. å måle pasientens egen opplevelse av behandlingsrelaterte bivirkninger som
svært ofte er forskjellig fra klinikerobserverte bivirkninger. Noen PROM brukes i helse-økonomiske beregninger, for eksempel til å utlede og beregne kvalitetsjusterte leveår (quality adjusted life years, QALYs) (4). HVA MÅ MAN PASSE PÅ? Høy vitenskapelig kvalitet og klinisk relevans er viktig for at PROM skal kunne være et endepunkt som kan bidra til å påvirke klinisk praksis. Valg av riktig instrument (spørreskjema), måletidspunkt, og tiltak for å sikre høy svarprosent er spesielt viktig. I tillegg trengs kunnskap om riktig datahåndtering, analyser og tolkning av pasient-rapporterte forskningsresultater. Mangel på kunnskap om hvordan man bruker/inkluderer PROM på riktig måte kan føre til dårlig kvalitet på data, upålitelige resultater og feil tolkning av disse. Valg av spørreskjema Spørreskjemaet må være egnet til å gi svar på forskningsspørsmålet og være validert for pasientgruppen man ønsker å undersøke. Det er ikke tilstrekkelig at andre har brukt spørreskjemaet tidligere. Pasienter må ha vært med på utviklingen av spørsmålene, for å sikre at de er forståelige og relevante. Et godt råd er å lese gjennom spørreskjemaet før man bestemmer seg, for å sjekke
57
