Complicaciones infecciosas en niños con anemia de células falciformes

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César David Llanos Sanclemente, MD Pediatra, Universidad del Valle

Eduardo López Medina, MD Infectólogo Pediatra Docente, Universidad del Valle

Rosalba Vivas Trochez, MD Residente en Infectología Pediátrica, Universidad CES

Introducción La anemia de células falciformes abarca un grupo de defectos de herencia autosómica recesiva, que llevan finalmente a la síntesis de hemoglobina S (HbS), que es una hemoglobina anómala que afecta la deformabilidad del eritrocito y su paso por los capilares. Este defecto obedece a una mutación en la posición 6 del codón del gen de la cadena de β-globina, lo que lleva a la aparición de un residuo hidrofóbico de valina, el cual reemplaza el ácido glutámico hidrofílico que debería estar en condiciones normales, y que predispone a la polimerización durante la desoxigenación.

prevalente a nivel mundial; sin embargo, su distribución es muy focalizada hacia la línea ecuatorial, concentrándose con mayor frecuencia en el área del África Subsahariana y algunos países mediterráneos como Grecia, Italia y Turquía. Se estima que actualmente nacen 276 000 niños con la enfermedad, y la Organización Mundial de la Salud (OMS) la ha declarado como una de sus prioridades en salud. En Colombia, al igual que en el mundo, la población más afectada corresponde a la afrodescendiente, y se tienen datos que muestran a los departamentos de la Costa Pacífica (Chocó, Valle, Cauca y Nariño) como los que más enfermos aportan a nivel nacional.

En cuanto a las hemoglobinopatías estructurales, la anemia de células falciformes, también conocida como drepanocitosis, es la más

Son varias las condiciones que favorecen la desoxigenación, entre ellas la hipoxia, el frío, las infecciones, la deshidratación o la disminución CCAP  Volumen 15 Número 2 

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del pH. Cuando esto ocurre, la hemoglobina S se polimeriza, altera su solubilidad y propicia cambios en la membrana del eritrocito, mediados por el influjo de calcio y la fuga de potasio. Esto resulta en la pérdida de las propiedades reológicas del mismo, que le confirieren la forma particular de hoz o media luna y rigidez, desencadenando así una disminución del flujo sanguíneo a través de la microvasculatura. Las consecuencias de estos fenómenos fisiológicos son los dos puntos fundamentales de esta enfermedad: los episodios vasooclusivos y la hemólisis, que se asocian estrechamente con la disfunción endotelial. Las crisis vasooclusivas son las causantes de las crisis dolorosas, de osteonecrosis y del síndrome torácico agudo. La hemólisis, que guarda estrecha relación con la pérdida de la función vasodilatadora del óxido nítrico y el estrés oxidativo, es causante de hipertensión pulmonar, úlceras en extremidades, priapismo y enfermedad cerebrovascular. Es importante entonces conocer que, además de las manifestaciones clínicas tradicionales de la enfermedad, hay una serie de complicaciones agudas y crónicas derivadas de estos mecanismos fisiopatológicos que representa un elevado riesgo de mortalidad dependiendo de cuál se trate. Recientemente, el Estudio Cooperativo para Enfermedad de Células Falciformes (CSSCD, por sus siglas en inglés) determinó que la principal causa de mortalidad en niños con esta enfermedad son las complicaciones infecciosas. Por este motivo y dada la alta prevalencia de la enfermedad en nuestro medio, decidimos escribir esta revisión, enfocándonos en los cambios responsables de la alteración inmune y algunas recomendaciones de profilaxis y vacunación.

El problema Previo a la aparición de la vacuna contra el neumococo, el CSSCD reportaba una

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incidencia de 3 a 9 casos de enfermedad neumocócica invasiva por 100 pacientes anuales en niños desde los 6 meses hasta los 4 años de edad, con diferencias en la mortalidad según el grupo estudiado. Después de la introducción de las vacunas se logró un impacto en la mortalidad y la modificación de la incidencia y de las principales etiologías infecciosas, no solo en los pacientes con drepanocitosis, sino en la población general. Sin embargo, esta bacteria no es la única causante de complicaciones. Se ha reportado alta susceptibilidad y mortalidad en pacientes con infecciones sistémicas por Haemophilus influenzae tipo B (Hib), que alcanza una tasa de mortalidad del 20% comparado con el 15% para Streptococcus pneumoniae durante la era de profilaxis con penicilina e inmunización con la vacuna polisacárida. Estudios realizados en países africanos, como Uganda, Nigeria y Kenia, han mostrado que además de estas dos bacterias, también existen otros microrganismos implicados, como el Staphylococcus aureus, las especies de Klebsiella, las especies de Acinetobacter, la Escherichia coli y las especies de Salmonella no typhi. Otros estudios han identificado que los pacientes con anemia de células falciformes, especialmente niños menores de 2 años de edad, tienen un riesgo 600 veces mayor que los pacientes sin esta enfermedad de desarrollar infecciones diseminadas por bacterias encapsuladas que expresan antígenos de polisacáridos, como Hib y neumococo, lo cual llevó al planteamiento que estos pacientes tienen defectos en la función inmune. Es así como se identificaron alteraciones puntuales como la modificación del filtrado esplénico, la fijación defectuosa del complemento por la vía alterna, las respuestas de anticuerpos IgG e IgM disfuncionales, la participación específica de citocinas, el factor activador de plaquetas (PAF) y los defectos específicos de la inmunidad celular y función fagocítica.


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Mecanismos fisiopatológicos de la disfunción inmune A continuación se describen las alteraciones esplénicas, el sistema del complemento, los anticuerpos, las citocinas y el factor activador de plaquetas. Finalmente se darán algunas pautas sobre vacunación y profilaxis antibiótica (tabla 1). Tabla 1. Mecanismos que aumentan la susceptibilidad a las infecciones Asplenia funcional Alteración del sistema del complemento Alteración en la función de anticuerpos Desequilibrio en la producción de citocinas Aumento de la actividad del factor activador de plaquetas

Alteración del filtrado esplénico: asplenia funcional El bazo es uno de los principales órganos del sistema inmune. Está encargado de dos tareas fundamentales: ser filtro fagocítico para células alteradas y microorganismos, y producción de anticuerpos. En los pacientes con anemia de células falciformes, se produce una “asplenia funcional”, se pierde la función de filtro y se imposibilita la depuración de partículas. Esto ocurre en aproximadamente el 50% de los pacientes hacia los 2 años de edad. En niños más grandes, escolares y adolescentes, los episodios repetitivos vasooclusivos en la microcirculación del bazo producen áreas de microinfartos, que llevan a una “autoesplenectomía”, y que lo convierten en un órgano no funcional, fibrótico, calcificado y no palpable. El bazo es fundamental para la destrucción de las bacterias encapsuladas, ya que la respuesta inmune a estas infecciones requiere de la estimulación de células B de memoria para la producción de anticuerpos de tipo IgM. Por esta razón, los pacientes con drepanocitosis tienen mayor susceptibilidad de desarrollar

infecciones severas por bacterias como Salmonella, H. influenzae, S. pneumoniae y otras bacterias encapsuladas.

Alteración del sistema del complemento y función de anticuerpos Varias son las alteraciones que modifican la función normal del sistema del complemento. Existen tres vías implicadas en la activación, que terminan en la formación de C5-9. Durante su síntesis, se producen intermediarios que favorecen la ampliación de la respuesta inflamatoria, en especial C3b, que actúa como la principal opsonina del sistema. Finalmente se forma el complejo de ataque de membrana (MAC), con la subsecuente citólisis bacteriana. Las anormalidades del sistema del complemento son: • Deficiencia de IgG e IgM específicas antineumococo • Deficiencia de factor B • Deficiencia de properdina.

En condiciones normales, la vía clásica se activa con un complejo de iniciación dependiente de anticuerpos. En la anemia de células falciformes, la falta de maduración de células B en el bazo genera una disminución del número de anticuerpos IgG e IgM específicos antineumococo, que impide la activación de C1 y detiene el proceso. Mientras tanto, la vía alterna tiene como uno de sus estimuladores a los polisacáridos de superficie de microorganismos. Sin embargo, esto solo ocurre en presencia del Factor B, el cual está consumido debido a la hemólisis característica de la enfermedad. Finalmente también hay déficit de properdina, una proteína que estabiliza la C3 convertasa de la vía alterna, lo que dificulta la formación de C3b y entorpece la opsonización de las bacterias para ser reconocidas por los macrófagos. CCAP  Volumen 15 Número 3 

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Citocinas Los pacientes con anemia de células falciformes tienen mayor susceptibilidad a infecciones diseminadas por bacterias encapsuladas. La respuesta inmune a este tipo de bacterias intracelulares, así como para protozoos, está a cargo de las citocinas producidas por una respuesta Th1, entre las cuales están la interleucina 2 (IL2), el factor de necrosis tumoral β y el interferón γ. La disminución en la respuesta efectiva a las bacterias intracelulares en este grupo de pacientes se debe, en parte, a una desviación de la respuesta inmune con predominio Th2 y elevación de las IL-4, IL-5, IL-6, IL-9 e IL-10.

Factor activador de plaquetas Es una citocina proinflamatoria encargada de tres importantes funciones: liberación del factor de Von Willebrand, activación de neutrófilos y agregación plaquetaria. Esto es posible mediante la activación de su receptor (PAFr) en las células endoteliales, el cual tiene especial afinidad por el neumococo en pacientes con anemia de células falciformes. Al ser activado, el PAFr se sobreestimula y desencadena una intensa respuesta inmune, con un consecuente aumento de la mortalidad. Estudios recientes se han encaminado en antagonizar la acción del PAFr para atenuar la respuesta a las infecciones bacterianas e impactar en mortalidad.

Manifestaciones clínicas Los pacientes permanecen asintomáticos hasta los 6 meses de vida, edad en que la hemoglobina fetal (HbF) desciende y el transporte de oxígeno se hace dependiente de la hemoglobina A, deficiente en estos pacientes y que ha sido sustituida por la HbS anómala. El inicio de la enfermedad en lactantes puede ser con fiebre, crisis dolorosas secundarias a vasooclusión con isquemia o infarto tisular, síntomas respiratorios como tos, dificultad respiratoria y dolor torácico. Las manifestaciones

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clínicas pueden agruparse como se muestra a continuación.

Crisis vasooclusivas Dolores óseos y dactilitis (síndrome de mano-pie): se caracteriza por edema doloroso por infarto simétrico de metacarpianos y metatarsianos. Se asocia con fiebre, calor, rubor, osteólisis y periostitis. Puede simular una osteomielitis, pero característicamente cursa con velocidad de sedimentación globular (VSG) menor de 20 mm/h. Dolor abdominal: ciclaje de vasos mesentéricos, similar a un abdomen agudo. Dolor en hipocondrios: litiasis, ciclaje intrahepático o esplénico. Eventos cerebrovasculares: son la complicación más temible; puede presentarse en el 8% de los pacientes homocigotos con HbSS. Un 10%-20% de los pacientes sufre infartos asintomáticos. Síndrome de tórax agudo: cualquier enfermedad respiratoria aguda con fiebre, tos, taquipnea, dolor pleurítico, hipoxemia o derrame pleural. Cursa con aparición de opacidades nuevas en la radiografía de tórax, que pueden ser secundario a infarto pulmonar o infección por neumococo, bacterias atípicas como Chlamydophyla pneumoniae y Mycoplasma pneumoniae y virus respiratorio sincitial. Es la segunda causa de hospitalización en estos pacientes. El cubrimiento antibiótico adecuado es con ceftriaxona y un macrólido como la claritromicina, los cuales deben iniciarse tan pronto se sospeche el diagnóstico.

Episodio anémico agudo Secuestro esplénico: es un atrapamiento súbito y masivo de sangre en el bazo, con gran esplenomegalia, signos de choque hipovolémico descompensado, con disminución repentina de la hemoglobina, mayor de 2 g/dL. Es más frecuente en niños pequeños y causa hipovolemia grave. La mortalidad de este cuadro es cercana al 50%.


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Crisis aplásica: es una parálisis eritrocitaria, asociada con infecciones (virales: parvovirus B19). Se caracteriza por una disminución brusca de la Hb por la vida media eritrocitaria corta. Se resuelve espontáneamente en su mayoría.

Infecciones Las infecciones bacterianas son la principal causa de muerte durante la niñez. Los gérmenes más frecuentes son: neumococo de varios serotipos y, en menor grado, Hib. El principal factor causal es el hipoesplenismo funcional. El bazo es crucial para la depuración de bacterias encapsuladas, como el neumococo, cuando no hay anticuerpos específicos circulantes, como ocurre en los dos primeros años de vida. Las infecciones osteoarticulares son causadas por S. aureus que es la primera causa de infecciones osteoarticulares en niños, pero estos pacientes son susceptibles a infecciones óseas por Salmonella.

especial por gérmenes encapsulados entre los que se encuentra el S. pneumoniae. No existen diferencias en cuanto a la colonización por esta bacteria en pacientes con la enfermedad o sin ella. Sin embargo, la incidencia de enfermedad neumocócica invasiva y la mortalidad por esta misma han llevado a la realización de estudios para la implementación de estrategias de alto impacto que mejoren la sobrevida. Uno de estos se denominó PROPS (Prophylactic Penicillin Study), un ensayo clínico controlado multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, que incluyó a 215 pacientes menores de 3 meses de edad, repartidos en dos grupos: 105 que recibieron 125 mg de penicilina V potásica dos veces al día, y 110 que recibieron placebo.

Profilaxis antibiótica

Los resultados fueron tan dramáticos, que fue necesario suspenderlo prematuramente. La reducción total de la incidencia de infecciones por S. pneumoniae en el grupo tratado con penicilina fue del 84%, sin registrarse muertes por enfermedad invasiva, mientras que en el grupo placebo se documentaron tres casos fatales. Una revisión del año 2002 de Cochrane analizó tres ensayos clínicos con un buen diseño metodológico y concluyó que el uso de penicilina es fundamental para reducir la incidencia de enfermedad neumocócica invasiva. El Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos recomienda, entonces, la profilaxis con penicilina oral antes de los 3 meses de edad, que es la edad en la que la HbF desciende y el bazo declina en sus funciones, y hasta los 5 años, ya que los estudios no han mostrado un beneficio después de esta edad; sin embargo, en caso de no contar con un esquema de vacunación adecuado, se debe continuar con esta profilaxis. La dosis recomendada es de 62,5 mg, dos veces al día, para menores de 1 año de edad, y de 125 mg, dos veces al día, para niños entre 1 y 5 años de edad (tabla 2).

Ya hemos presentado las características inmunológicas que hacen de los pacientes con anemia de células falciformes un grupo con alta susceptibilidad a las infecciones, en

La principal preocupación que ha surgido es la aparición de nuevas cepas de neumococo resistentes. Sin embargo, la infección por S. pneumoniae en pacientes con anemia de células

Daño crónico de otros órganos Retraso en el crecimiento y desarrollo; maduración sexual retardada, retinopatía, déficit en el rendimiento académico, cardiomegalia y soplo sistólico de eyección por el estado circulatorio hiperdinámico, hipertrofia ventricular izquierda en 50% de los pacientes, enfermedad pulmonar restrictiva crónica; hipertensión pulmonar; cor pulmonale, infartos hepáticos, colelitiasis, engrosamiento de los huesos del cráneo; hipertrofia del maxilar superior; aplanamiento vertebral; necrosis avascular de la cabeza del fémur y del húmero, úlceras de miembros inferiores, entre otras.

Prevención y tratamiento

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falciformes es una prioridad absoluta, por lo que la profilaxis con penicilina debe continuarse. Tabla 2. Dosis profiláctica de penicilina V oral Edad

Dosis recomendada

Menor de 1 año

62,5 mg

Entre 1 y 5 años

125 mg

Mayores de 5 años

125 mg

Vacunación Los pacientes con anemia de células falciformes requieren un manejo integral, que incluya inmunoprofilaxis, que debe ser direccionada teniendo en cuenta tres aspectos claves: la susceptibilidad a infecciones por gérmenes encapsulados, el riesgo de crisis hemolíticas desencadenadas por virus y la exposición a múltiples regímenes de transfusiones. Por esta razón, se debe verificar que los pacientes tengan vacunación contra la hepatitis B, por las transfusiones; contra la influenza, por la posible complicación que puede generar esta enfermedad viral; y contra el meningococo, el H. influenzae y el neumococo, por ser bacterias encapsuladas. Especial consideración requiere la inmunoprofilaxis contra el neumococo, ya que existen dos clases de vacunas disponibles: la polisacárida y la conjugada. La primera produce una respuesta independiente de células T, por lo que no produce memoria inmunológica. A pesar de que contiene 23 serotipos y se estima que provee una protección contra el 75% de los serotipos productores de enfermedad neumocócica

diseminada, que puede ascender al 99% por reacciones cruzadas, su eficacia en pacientes menores de 2 años de edad es muy reducida, por lo cual se recomienda su aplicación después de esta edad y 8 semanas después de la aplicación de la vacuna conjugada. Por otro lado, la evidencia ha demostrado con la vacuna conjugada una reducción impactante en la enfermedad neumocócica diseminada, ya que es más efectiva en menores de 2 años de edad, pues causa memoria inmunológica a partir de la maduración de afinidad derivada de la presentación del antígeno capsular por proteínas transportadoras a las células B. Este efecto se hace mayor con la aplicación de varias dosis y ha sido soportado recientemente por una revisión sistemática realizada por la colaboración Cochrane en el 2004.

Conclusiones La anemia de células falciformes es una enfermedad con alta prevalencia en nuestro medio. Por tanto, es importante conocerla, sospechar el diagnóstico, aprender el manejo crónico y de las crisis; y, sobre todo, identificar tempranamente las complicaciones infecciosas, que son la principal causa de muerte en esta enfermedad. El personal relacionado con salud debe además tener un conocimiento amplio de vacunación, ya que se ha visto que una inmunoprofilaxis oportuna y completa puede impactar positivamente en la incidencia de infecciones potencialmente mortales para esta población. Se debe continuar trabajando en pro de mejorar la calidad de vida y la cobertura de vacunación en los niños de nuestro país, con el fin de disminuir la mortalidad de esta enfermedad.

Lecturas recomendadas 1. Advisory committee on immunization practices recommended immunization schedules for persons aged 0 trough18 yearsUnited States, 2014. Am J Transplant. 2014;14(4):972-3.

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2. Bansil N, Kim T, Tieu L, et al. Incidence of serious bacterial infections in febrile children with sickle cell disease. Clin Pediatr. 2013;52(7):661-6.


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3. Battersby A, Knox-Macaulay H, Carrol E. Susceptibility to invasive bacterial infections in children with sickle cell disease. Pediatr Blood Cancer. 2010;55(3):401-6. 4. Booth C, Inusa B, Obaro S. Infection in sickle cell disease. Int J Infect Dis. 2010;14(1):2-12. 5. Davies EG, Riddington C, Lottenberg R, et al. Pneumococcal vaccines for sickle cell disease. Cochrane Database Syst Rev. 2004;CD003885. 6. Galdwin M, Vichinsky E. Pulmonary complicationsof sickle cell disease. N Engl J Med. 2008;359:2254-65. 7. Gaston M, Verter J, Woods G. Prophylaxis with oral penicillin in children with sickle cell anemia. A randomized trial. N Engl J Med. 1986;314:1593-9.

8. Hirst C, Owusu-Ofori S. Prophylactic antibiotics for preventing pneumococcal infection in children with sickle cell disease (review). Cochrane Database Syst Rev. 2014;CD003427. 9. Quinn C. Sickle cell disease in childhood: from newborn screening through transition to adult medical care. Pediatr Clin N Am. 2013;60(6):1363-81. 10. Quintero M, Jimenez A. Anemia de células falciformes. Revista Gastrohnup. 2012;14 S27-S35. 11. Riddington C, Owusu-Ofori S. Prophylactic antibiotics for preventing pneumococcal infection in children with sickle cell disease. Cochrane Database Syst Rev. 2002;CD003427. 12. Santos Arévalo MJ, García Trallero O. Anemia falciforme: a propósito de un caso. An Pediatr. 2014;80(1):e1-2.

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17. Una de las siguientes condiciones no favorece la desoxigenación y polimerización de la hemoglobina S en drepanocitosis:

a. Exposición a clima frío b. Infecciones c. Deshidratación d. Aumento del pH e. Hipoxia

18. Respecto a las infecciones en niños con drepanocitosis, señale la opción falsa:

a. Después de la introducción de la vacunación para neumococo, se logró impactar en la disminución de la incidencia de enfermedad neumocócica invasiva en esta población b. Se ha reportado baja susceptibilidad y mortalidad a infecciones por Haemophilus influenzae tipo B c. Los niños menores de 2 años de edad con esta enfermedad tienen un riesgo 600 veces mayor de desarrollar infecciones diseminadas por bacterias encapsuladas que expresan antígenos de polisacáridos d. Los estudios en países africanos han demostrado otros organismos implicados, como el Staphylococcus aureus, las especies de Klebsiella, las especies de Acinetobacter, la Escherichia coli y las especies de Salmonella no typhi e. Existen alteraciones puntuales en el sistema inmune, responsables de una susceptibilidad aumentada a infecciones

19. Uno de los siguientes no es un mecanismo fisiopatológico responsable de la mayor susceptibilidad a infecciones en niños con drepanocitosis:

a. Asplenia funcional b. Alteración en la cascada del complemento c. Disminución de la actividad del factor activador de plaquetas d. Predominio de perfil Th2 en producción de citocinas e. Alteración en la función de los anticuerpos

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20. Las anormalidades del complemento en niños con drepanocitosis son:

a. Deficiencia de IgM e IgG específica de neumococo b. Exceso de properdina c. Deficiencia del factor B d. Formación en el complejo de ataque a la membrana e. A y C son ciertas

21. Sobre el rol de las citocinas y el factor activador de plaquetas, señale la opción correcta:

a. Existe una desviación de la respuesta inmune con predominio Th2 y elevación de IL-4, IL-5, IL-6, IL-9 e IL-10 b. El receptor del factor activador de plaquetas (rPAF) tiene especial afinidad por el neumococo en este grupo de pacientes c. La activación del rPAF atenúa la respuesta inmune, lo que desencadena una menor mortalidad d. A y C son ciertas e. A y B son ciertas

22. La dosis profiláctica recomendada de penicilina V oral es:

a. 125 mg para todos los pacientes menores de 5 años de edad b. 62,5 mg para los niños menores de 5 años y 125 mg para los mayores de 5 años de edad c. 62,5 mg para los menores de 1 año y 125 mg para los niños entre 1 y 5 años de edad d. 125 mg para los menores de 1 año y 62,5 mg para los mayores de 1 año de edad e. 250 mg para los menores de 1 año y 500 mg para los mayores de 1 año de edad

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