Policy changes could cut short a golden age of drug development

By Rachel King

2022 was an incredibly productive year for American scientists. Biopharmaceutical researchers conducted over 7,000 clinical programs, including more than 3,000 for cancer, 182 for cardiovascular diseases, 111 for Alzheimer’s, and 57 for Type II diabetes. Importantly, 77% of these therapeutics originated at small biotech companies working toward their first breakthrough.

And there’s just as much to look forward to in 2023, at least on the science side of the biopharmaceutical world. Companies are making major strides in addressing obesity, late-stage breast cancer and Alzheimer’s, and are even seeing promise in using mRNA (the technology which made many of the COVID vaccines possible) to develop new vaccines for RSV, HIV and the flu.

Unfortunately, 2022 also saw several policy missteps that could moot all the excellent work taking place in labs nationwide. The good news is that it’s still possible to reverse these adverse shifts.

Several blockbuster FDA approvals highlight last year’s pharmaceutical achievements. In May, the FDA approved a once-a-week in- jection that improves blood sugar control in adults with type 2 diabetes.

In September, the FDA approved a new treatment for amyotrophic lateral sclerosis, better known as ALS. The oral medicine has been shown to extend the lives of those living with ALS by slowing the progression of the inevitably fatal disease.

2022 also brought many developments in CRISPR and gene therapy treatments, including clinical trials aimed at treating sickle cell disease. In addition, the FDA approved the first gene therapy for adults with Hemophilia B, and the first cell-based gene therapy for beta-thalassemia.

Still, the potential of these cutting-edge tools has hardly begun to be tapped. In the coming years, these transformational technologies could help combat everything from genetic diseases to solid tumors, blood cancers and HIV.

The prognosis for 2023, however, isn’t uniformly favorable. Discovering and developing effective new drugs requires not only scientific know-how, but also a policy environment that supports innovation and patient access to new medicines.

Unfortunately, the current investment climate for drug development remains challenging. From the World Trade Organization’s decision to waive intellectual property protections on Covid-19 vaccines in June to Congress imposing price controls on medicines in an August bill, policymakers at home

Por Rachel King

primera terapia génica basada en células para la beta-talasemia.

and abroad aren’t giving scientists the support they need.

Certain policy improvements, such as President Biden’s Cancer Moonshot initiative, which dedicates more federal grants to oncology research, are welcome, but not nearly enough to counteract these threats to progress for patients.Without a supportive policy environment, scientists will struggle to make future breakthroughs like the Covid-19 vaccines.

The Economist once noted that “creating new drugs through biotechnology is at the risky end of a business in which superhuman strength and bottomless pockets are minimum requirements.” Biotech companies are willing to accept this herculean task because they want to improve the lives of patients around the globe -- but they can only do so if the right incentives exist.

That’s why it’s essential that we foster a strong policy environment that allows drug development to keep up with its potential.

Rachel King is the interim CEO of the Biotechnology Innovation Organization. The co-founder and former CEO of GlycoMimetics, she also serves on the board of Novavax.

2022 fue un año increíblemente productivo para los científicos estadounidenses. Los investigadores biofarmacéuticos realizaron más de 7000 programas clínicos, incluidos más de 3000 para el cáncer, 182 para enfermedades cardiovasculares, 111 para la enfermedad de Alzheimer y 57 para la diabetes tipo II. Es importante destacar que el 77 % de estas terapias se originaron en pequeñas empresas de biotecnología que trabajaban para lograr su primer avance. Y hay mucho que esperar en 2023, al menos en el lado científico del mundo biofarmacéutico. Las empresas están logrando grandes avances para abordar la obesidad, el cáncer de mama en etapa avanzada y el Alzheimer, e incluso ven prometedor el uso de ARNm (la tecnología que hizo posibles muchas de las vacunas contra el COVID) para desarrollar nuevas vacunas contra el RSV, el VIH y la gripe.

Desafortunadamente, 2022 también vio varios errores de política que podrían cuestionar todo el excelente trabajo que se lleva a cabo en los laboratorios de todo el país. La buena noticia es que aún es posible revertir estos cambios adversos.

Varias aprobaciones exitosas de la FDA destacan los logros farmacéuticos del año pasado. En mayo, la FDA aprobó una inyección semanal que mejora el control del azúcar en la sangre en adultos con diabetes tipo 2.

En septiembre, la FDA aprobó un nuevo tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica, más conocida como ELA. Se ha demostrado que el medicamento oral prolonga la vida de las personas que viven con ELA al retrasar la progresión de la enfermedad inevitablemente fatal.

2022 también trajo muchos desarrollos en CRISPR y tratamientos de terapia génica, incluidos ensayos clínicos destinados a tratar la enfermedad de células falciformes.

Además, la FDA aprobó la primera terapia génica para adultos con hemofilia B y la

Aún así, el potencial de estas herramientas de vanguardia apenas ha comenzado a explotarse. En los próximos años, estas tecnologías de transformación podrían ayudar a combatir todo, desde enfermedades genéticas hasta tumores sólidos, cánceres de sangre y VIH.

Sin embargo, el pronóstico para 2023 no es uniformemente favorable. Descubrir y desarrollar nuevos medicamentos efectivos requiere no solo conocimientos científicos, sino también un entorno político que apoye la innovación y el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos.

Desafortunadamente, el clima de inversión actual para el desarrollo de fármacos sigue siendo un desafío. Desde la decisión de la Organización Mundial del Comercio de renunciar a las protecciones de propiedad intelectual sobre las vacunas contra el covid-19 en junio hasta que el Congreso impuso controles de precios a los medicamentos en un proyecto de ley de agosto, los legisladores nacionales y extranjeros no están brindando a los científicos el apoyo que necesitan.

Ciertas mejoras de política, como la iniciativa Cancer Moonshot del presidente Biden, que dedica más subvenciones federales a la investigación oncológica, son bienvenidas, pero no son suficientes para contrarrestar estas amenazas al progreso de los pacientes.

Sin un entorno de políticas de apoyo, los científicos tendrán dificultades para lograr avances futuros como las vacunas contra el covid-19. The Economist señaló una vez que “crear nuevos medicamentos a través de la biotecnología es el extremo arriesgado de un negocio en el que la fuerza sobrehumana y los bolsillos sin fondo son requisitos mínimos”. Las empresas de biotecnología están dispuestas a aceptar esta tarea hercúlea porque quieren mejorar la vida de los pacientes en todo el mundo, pero solo pueden hacerlo si existen los incentivos adecuados.

Rachel King es la directora ejecutiva interina de la Organización de Innovación en Biotecnología. Cofundadora y ex directora ejecutiva de GlycoMimetics, también es miembro de la junta directiva de Novavax.