TEMA: Legemidler til barn
Norske barn har ulik tilgang til nye medikamenter avhengig av hvor de bor Barn med kreft kan komme i en situasjon der det ikke finnes standard behandling, eller der denne ikke virker, og man ønsker å prøve ut nye lovende legemidler. Jungelen av begreper, forskrifter og prosedyrer man da må navigere i krever både kunnskap og utholdenhet. Ekstra utfordrende er det at dette uoversiktlige terrenget varierer mellom helseforetakene (HF). Dermed kan behandlingsmuligheter styres av adresse, og følgelig ulik bruk av legemidler hos barn med lik sykdom. Det er på høy tid at man enes om en felles nasjonal strategi for dette. Tekst: Maria Winther Gunnes, Haukeland universitetssjukehus, Henrik Underthun Irgens, Haukeland universitetssjukehus, Ellen Ruud, Oslo universitetssykehus
Metodevurdering og off-label forskrivning
Innføring av nye og kostbare medikamenter i spesialisthelsetjenesten besluttes vanligvis gjennom en metodevurdering i Nye Metoder. Både leger og representanter fra legemiddel industrien kan levere inn forslag på en metode eller et medikament de ønsker vurdert på nasjonalt nivå. Forslaget legges frem i Bestillerforum RHF (regionalt helseforetak), der alle som ønsker kan gi innspill før det behandles. Etter at Bestillerforum RHF har besluttet at det skal gjennomføres en metodevurdering, sendes oppdraget til Statens legemiddelverk (SLV), som utarbeider metodevarsler på alle nye legemiddelindikasjoner. Metodevurderinger gjøres kun unntaksvis på pediatrisk indikasjon i kreftomsorgen. Et eksempel er innføringen av dinutuximab beta (Qarziba®) for behandling av høyrisiko nevroblastom i 2019. De fleste kreftmedisiner som gjennomgår metodevurdering, vil gjøre det på en «voksenkreftindikasjon». For å vise til et eksempel, vil forskrivning av ALK-hemmer til et barn med residiverende eller refraktært ALK-positivt anaplastisk storcellet lymfom måtte gjøres off-label. Dette fordi godkjent indikasjon, som er metodevurdert via Nye Metoder og Bestillerforum, kun er til bruk hos voksne med avansert ikke-småcellet lungekreft. Denne gruppen er betydelig større enn de ulike barneindikasjonene, som ofte vil dreie seg om enkeltpasienter, eller noen få pasienter, på årsbasis i hele Norge. Fremgangsmåten som benyttes for å søke godkjennelse til denne off-label-forskrivningen er ulik i de fire helseregionene.
Bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse
I 2018 kom det retningslinjer for bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse, og disse retningslinjene ble behandlet i Beslutningsforum (1). Enkelte legemidler skulle i teorien være tilgjengelig for pasienter på gruppenivå før
26
nr.
39 (1) 2021
Maria Winther Gunnes
Ellen Ruud
Henrik Underthun Irgens
markedsføringstillatelse, gjennom compassionate use- program (CUP), i samarbeid mellom legemiddelprodusent og SLV. Per januar 2021 er 93 legemidler oppført på denne listen, men kun ved 3 av disse er avtaler inngått med produsent (2, 3). For barn med kreft er det foreløpig ingen legemidler som kan benyttes gjennom denne ordningen.
Bruk av ikke godkjente legemidler, eller godkjente legemidler utenfor indikasjon
For barn med terapiresistent kreftsykdom kom det i 2015, etter henvendelse fra det norske barneonkologiske miljøet, føringer fra de fire fagdirektørene om at disse barna kunne få tilbud om deltagelse i tidligfase-studier (Fase I/II) i Norden. Dette var basert på at disse barna utgjør en så sjelden og ressurskrevende sykdomsgruppe at man ikke kan forvente å bygge opp tidligfase-studier i Norge for alle diagnosegrupper (Prioriteringsforskriften §3). Kostnadshensyn skulle selvsagt fortsatt tillegges vekt. Etter denne beslutningen har 1-5 barn årlig deltatt i tidligfase-studier i andre nordiske land (Årsrapporter 2016-2019, Nasjonalt nettverk for utenlands behandling).
