TEMA: Legemidler til barn
Kliniske utprøvinger ved barneavdelinger De siste årene har det vært en økende satsning på kliniske utprøvinger ved norske barneavdelinger. Det er nasjonale og internasjonale initiativ for å finansiere studier som kan endre praksis, og for å støtte infrastruktur som tilrettelegger for gjennomføring av slike utprøvinger. Hovedsakelig dreier det seg om legemiddelstudier, men også utprøving av andre behandlingsformer samt medisinsk teknisk utstyr er vesentlig. Erfaringer fra to multisenterstudier med 10 års mellomrom viser at det er i ferd med å skje en nødvendig profesjonalisering ved mange barneavdelinger. Samtidig er det helt klart at utprøvinger på de vanlige, akutte tilstandene fortsatt må integreres i vanlig klinisk drift, og derfor krever engasjement av den gjengse vaktgående barnelege. Tekst: Håvard Skjerven, Oslo universitetssykehus
I 2009-2011 gjennomførte vi en utprøvende legemiddelstudie ved 8 barneavdelinger (OUS, Fredrikstad, Elverum, Lillehammer, Drammen, Tønsberg, Skien og Kristiansand) i Helse Sør-Øst. Spedbarn under 12 måneder innlagt med akutt bronkiolitt ble randomisert til inhalasjoner med adrenalin versus fysiologisk saltvann i et dobbeltblindt oppsett. I tillegg randomiserte vi studiedeltakerne til å få forordnet medisin «ved behov» versus «fast intervall», begge deler inntil 12x/døgn. Behovsprøvd behandling tilsa at det skulle gjøres en fortløpende vurdering av individuell effekt, veid opp mot et mål om sammenhengende hvile uten forstyrrelser. Hvert barn fikk i snitt 15 inhalasjoner under innleggelsen, noe som var et vanlig antall inhalasjoner med adrenalin på den tiden. Inhalasjoner med adrenalin var standard ved alle barneavdelinger i Norge, og retningslinjene anbefalte en hyppighet på inntil x24. Studien konkluderte med at inhalert adrenalin ikke har noen effekt ved akutt bronkiolitt. Samtidig fant man økt risiko for intensiv behandling og oksygentilskudd hos de som fikk behandling på fast intervall, både i adrenalin- og saltvannsgruppen. Resultatene ble publisert i The New England Journal of Medicine, selvsagt med medforfattere fra alle sykehusene, og medførte en rask endring i norske retningslinjer: Adrenalin-inhalasjoner er ikke lenger anbefalt ved akutt
30
nr.
39 (1) 2021
bronkiolitt. Også internasjonale retningslinjer har blitt påvirket av disse funnene.
Beskjedent budsjett
Studien ble gjennomført på et svært beskjedent budsjett. Undertegnedes arbeidstid ble finansiert gjennom en stilling som klinisk stipendiat ved Universitet i Oslo. Nasjonalt kompetansenettverk for legemidler til barn dekket 20% studiesykepleierstillinger i totalt 4 måneder ved hvert sykehus, og utgifter til studiemedisin ble dekket av prosjektleder Karin Lødrup Carlsens «annum» som førsteamanuensis. Utover dette hadde studien ingen konkret økonomisk støtte, og at studien kom i mål er kun takket være en fantastisk innsats fra de omtrent 1000 sykepleierne, barnelegene, bioingeniørene og hjelpepleierne som, integrert i klinisk døgndrift i 2 år, utførte studiespesifikke prosedyrer på deltakerne. Bronkiolittstudien endte opp som en solskinnshistorie, og viste at Norge har forutsetninger for å gjennomføre studier som får direkte konsekvens for allmenn behandling. Men det var et prosjekt som fort kunne ha havarert. Det internasjonale kvalitetssikringssystemet for gjennomføring av legemiddel utprøvinger GCP (Good Clinical Practice), var relativt nytt i
