Manual del Investigador Novel
nar para desarrollar una intervención o a probar una hipótesis que pueda generar información importante acerca de la estructura o la función de los sistemas biológicos humanos, aunque tal información no tenga ramificaciones prácticas inmediatas. Si se investiga una nueva prueba, ésta debe aportar ventajas (ser más precisa, más barata o asequible, aportar más información). Algunos ejemplos de investigación clínica sin valor científico ni social incluyen la investigación clínica que duplica o repite sustancial o totalmente resultados comprobados –no confirma un estudio en un área polémica, pero confirma resultados bien aceptados– resultados no generalizables, una hipótesis banal o validaciones de pruebas diagnósticas que, aunque válidas, no pueden jamás llevarse a cabo en forma práctica. Hay que tener en cuenta que muchos individuos con enfermedades graves o mortales para las que no hay tratamientos eficaces están ansiosos, comprensiblemente, por tener acceso a nuevos tratamientos y están dispuestos a cambiar certeza sobre el beneficio por presteza en el acceso. La mayoría de las agencias reguladoras disponen de procedimientos especiales para medicamentos excepcionales definidos como tales por uno de estos dos supuestos: enfermedades graves o mortales, o existencia de evidencia preliminar sugestiva de un avance sustancial sobre los tratamientos disponibles. Otras veces, la solución es el ensayo clínico individual en el contexto del uso compasivo.
VALIDEZ CIENTÍFICA Una investigación que podría ser fundamental puede estar mal diseñada o producir resultados científicamente poco fiables, sesgados o inválidos debido a una metodología deficiente, una pobre estandarización de las mediciones o la inexperiencia o el desconocimiento del protocolo por parte de los investigadores. Si la investigación no tiene validez científica, nunca beneficiará a nadie y se perderán, como mínimo, los recursos materiales y económicos empleados en ella. Por tanto, es un requisito, no solo práctico sino también ético, que los objetivos estén bien definidos y sean factibles, lo que implica que el diseño del estudio, el tamaño de la muestra, la precisión y calidad de las mediciones y la composición y capacidad del equipo de investigadores para llevar a cabo el estudio sean adecuados. No maleficencia: se corresponde con el principio hipocrático de primun non nocere y se suele interpretar como que la investigación no tenga efectos indeseables (Tabla 1.2.1). La investigación en sujetos humanos puede implicar considerables riesgos, a veces inciertos, en particular en las primeras etapas. Respecto a este principio, existen opiniones kantianas según las cuales no es ético que los riesgos sean sobrellevados por los individuos participantes y el beneficio lo reciban terceros (la sociedad en su conjunto). Sin embargo este principio también puede interpretarse a la luz de la disposición al altruismo de muchos individuos y de códigos éticos que valoran la abnegación voluntaria en pos del bien de otros como algo positivo. De hecho, el avance de la ciencia y de la sanidad se fundamenta en muchos de estos gestos altruistas. En este caso, el principio de “no maleficencia” se aplica asegurándose de que la relación riesgo-beneficio sea favorable, de la minimización de riesgos y de la compensación de los perjuicios (Tabla 1.2.2). Balance riesgo-beneficio: una investigación sólo se considera ética cuando los beneficios potenciales son proporcionales o exceden a los riesgos asumidos, teniendo en cuenta que los riesgos potenciales los asumen sujetos individuales mientras que los beneficios potenciales son para la sociedad. La evaluación de la “proporcionalidad” y de la “extralimitación” carecen de una fórmula matemática, pero eso no significa que tales juicios sean casuales o volubles, al contrario, pues aunque tengan un componente subjetivo deben, por un lado, integrar los conocimientos sobre la probabilidad, naturaleza y consecuencias a largo plazo de los efectos secundarios y complicaciones tanto del producto en estudio como del comparador y de las mediciones necesarias que no constituyan práctica habitual, y por el otro, evaluar la gravedad de la enfermedad y de la existencia de alternativas al tratamiento o de métodos más seguros para medir las variables del estudio. 24
