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NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL / KONGRESSE
Screening und/oder ≥1 Gadolinium-anreichernden T1-Läsion, wurde das 6mCDP-Risiko in der Siponimod-Gruppe noch stärker gesenkt (–42 % im Vergleich zu vPlacebo (p < 0,0001) und die mediane Zeit bis zum Erreichen der 6mCDP signifikant verlängert (+79 % im Vergleich zu vPlacebo) [2]. Die 7-Jahres-Ergebnisse bestätigen die bereits vorliegenden 5-Jahres-EXPAND-Langzeitdaten zur Wirksamkeit von Siponimod bei SPMS [7]. Elisabeth Wilhelmi, München
Literatur 1 Wiendl H et al. Effect of ofatumumab on serum immunoglobulin levels and infection risk in patients with relapsing multiple sclerosis over 3.5 years. Virtueller ECTRIMS-Kongress, Oktober 2021, ePoster P931 2 Cree B et al. Estimating long-term effect of siponimod on disability progression versus virtual placebo in SPMS using RPSFT model: EXPAND data up to 7 years. Virtueller ECTRIMS-Kongress, Oktober 2021, e-Poster P745 3 Fachinformation Kesimpta® 4 Fachinformation Mayzent® 5 Hauser S et al. Ofatumumab versus teriflunomide in relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med 2020;383:546-557 6 Bar-Or A et al. Onset of B-cell depletion with subcutaneous administration of ofatumumab in relapsing multiple sclerosis: results from the APLIOS bioequivalence study. Poster presentation at the Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) Forum; February 27-29, 2020; West Palm Beach, FL 7 Arnold DL et al. Long-term effect of siponimod on MRI outcomes in SPMS: Analyses from the EXPAND study up to 5 years. Virtueller AAN-Kongress, April 2021; ePoster P15.083 8 Latimer NR et al. Assessing methods for dealing with treatment switching in clinical trials: a follow-up simulation study. Stat Methods Med Res 2018;27:765-784
Früher Therapiebeginn verbessert die Prognose nachhaltig
Zystische Fibrose: CFTR-Modulator Kaftrio® jetzt auch für junge CFBetroffene zugelassen Mit der Zulassungserweiterung von Kaftrio® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) in Kombination mit Ivacaftor steht nun auch für die an zystischer Fibrose erkrankten Kinder ab 6 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen eine effektive Therapie zur Verfügung, die direkt den der Krankheit zugrundeliegenden CFTR-Proteindefekt adressiert. Altersübergreifend kommen in Deutschland nun rund 80 % aller Menschen mit CF für eine CFTRModulator-Therapie infrage. Die Bedeutung dieses Meilensteins erläuterte Dr. Tamas Velich, Medical Director bei Vertex Pharmaceuticals (Austria) GmbH, auf einem Fachpressegespräch und gab dabei auch einen Ausblick auf zukünftige Entwicklungen: „Wir arbeiten dafür, den Zugang zu den existierenden Medikamenten auf jüngere Altersgruppen und weitere Genotypen zu erweitern. Wir haben auch nie mit der Grundlagenforschung aufgehört und treiben die Entwicklung neuer CFTR-Modulatoren und Kombinationen voran. Und gemeinsam mit unseren Partnern arbeiten wir an neuen therapeutischen Ansätzen wie mRNA-basierten sowie genetischen Therapien für CF-Betroffene, die aufgrund von sehr seltenen CFTR-Mutationen oder komplett fehlendem CFTR-Protein nicht von CFTR-Modulatoren profitieren können.“
JOURNAL PHARMAKOL. U. THER. 2/2022 · 31. JAHRGANG
Professor Marcus A. Mall, Berlin, ordnete die Zulassungserweiterung der Tripel-Kombination auf Kinder ab 6 Jahren wissenschaftlich ein und zeigte die Bedeutung dieser neuen Perspektiven für junge CF-Betroffene auf. Da die Lungenerkrankung sowie die extrapulmonalen Manifestationen der CF bereits im Kindesalter beginnen und lebenslang fortschreiten, hat ein früher Therapiebeginn mit CFTR-Modulatoren ein großes Potenzial, irreversible Lungenschäden und weitere Organmanifestationen zumindest zu verzögern oder sogar zu verhindern und damit die Prognose der Betroffenen nachhaltig zu verbessern. Laut Mall ist zudem eine verbesserte Lebenserwartung der Betroffenen zu erwarten, da diese unmittelbar von der Beeinträchtigung der Lungenfunktion beeinflusst wird. „Es war für mich extrem wichtig, die Zulassung ab 6 Jahren zu erhalten, weil wir jetzt die Schulkinder behandeln können. Aber natürlich ist das Ziel, noch früher zu beginnen – idealerweise ab Diagnosestellung nach dem Neugeborenen-Screening.“ Mall fasste die Studienlage zum Einsatz von Ivacaftor/Tezacaftor/ Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Betroffenen ab 6 Jahren zusammen, die auf mindestens einem Allel eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, und stellte die Ergebnisse einer eigenen Studie mit Kindern im Alter von 6 – 11 Jahren mit einer F508delMutation und einer Minimalfunktions-Mutation (F/MF) vor. Dabei berichtete er unter anderem über die erreichte Reduktion des Lung-Clearance-Index (LCI2,5), die die für andere CFTR-Modulatoren berichteten Verbesserungen © VERLAG PERFUSION GMBH
