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Identificato target molecolare per la Sla In Italia 6mila persone sono colpite da questa malattia
U
no studio, pubblicato su Nature Communications Lombardia, seguita da Campania, Lazio e Sicilia anche se quee condotto da ricercatori dell’Irccs San Raffaele, sto potrebbe dipendere in buona parte da una maggiore capacidell’Università Statale di Milano e del Cnr, descrità di diagnosi delle strutture ospedaliere locali. ve l’identificazione di un nuovo target molecolare Il team di ricerca è riuscito a stabilire una connessione tra coinvolto nello sviluppo della Sclerosi laterale amiotrofica e la Sla e retromero compromesso, complesso proteico che contricaratterizzazione di un principio attivo potente e non tossico in buisce allo smistamento e al riciclo di varie proteine, la cui rimodelli animali di Sla. dotta funzionalità è osservata in pazienti affetti da morbo di La Sclerosi laterale amiotrofica è una malattia invalidanAlzheimer e di Parkinson. In particolare, nello studio è stato te del sistema nervoso che provoca la progressiva perdita di identificato il composto 2a, uno chaperone farmacologico camotoneuroni e la conseguente inattività e paralisi della mupace di penetrare la barriera ematoencefalica e di stabilizzare la scolatura volontaria. L’aspettativa di vita media dei pazienti triade proteica VPS26-29-35 (core recognition complex), ripricon Sla è fra i 3 e 5 anni dopo la diagnosi. Si cercano farmaci stinandone l’attività e accertandone i potenti effetti terapeutici innovativi agenti sulle cause – in parte ignote – della malattia, e l’assenza di tossicità in un modello murino di Sla. attraverso la modulazione di bersagli mo«Il nostro studio coniuga importanti lecolari/target ancora sconosciuti. scoperte di base e prodotti “tangibili”, Lo studio p stato pubblicato una piccola molecola efficace, non tossica Secondo l’associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla), in Italia si stisu Nature Communications e di facile sintesi – spiega Pierfausto Semano più di 6.000 persone affette da Sla e neci, docente di Chimica alla Statale - Le dall’Università Statale si prevede che ogni anno si registreranno risorse biofisiche dell’Ibf-Cnr, le notevoli circa 2.000 nuovi casi. risorse bio-farmacologiche del San Rafdi Milano e dal Cnr La malattia è conosciuta anche come faele sulla Sla e la nostra competenza in Morbo di Lou Gehrig, dal nome del famoso medicinal chemistry hanno reso possibile giocatore americano di baseball che ne fu colpito, o come maquesto risultato». lattia di Charcot dal nome del neurologo francese che per primo Il gruppo di ricerca autore dello studio ha recentemente la descrisse nel 1860. Nella maggior parte dei casi, oltre il 90 ottenuto un finanziamento triennale dalla Fondazione AriSLA, per cento, la malattia è sporadica e sulle sue cause non c’è anattraverso il progetto “Therapeutic effects of retromer stabilicora certezza nonostante negli ultimi anni siano stati compiuti zation in Amyotrophic Lateral Sclerosis” (Trailer). «Il progetto numerosi studi e siano state avanzate molte ipotesi. Il 5–10 per Trailer – conclude il professor Seneci – si pone l’obiettivo di cento dei casi sono invece di Sla familiare, presentano cioè dei chiarire ulteriormente il ruolo del retromero nella Sla, di caratprecedenti in famiglia. La sua incidenza è di circa 1 – 3 casi ogni terizzare il composto 2a in altre patologie influenzate da mal100.000 abitanti all’anno. Attualmente in Italia non si conosce il funzionamento del retromero e di identificare, attraverso rationumero esatto di malati poiché non sono stati ancora completati nal drug design, nuovi e migliori analoghi di 2a, raggiungendo i relativi registri. Tuttavia, si registra una forte concentrazione il la fase di sperimentazione clinica per uno di essi». (E. M.) Il Giornale dei Biologi | Settembre 2020
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